On December 17, Lale Akoner, Global Market Analyst at eToro, appeared on CNBC to suggest that she is observing capital moving away from high-multiple mega-cap stocks and toward small caps, cyclical sectors, and international markets. This shift is supported by an easy monetary policy, including the end of quantitative tightening and Fed rate cuts, as well as a fiscal policy that is expected to impact the US economy more significantly over the next few quarters. She specifically highlighted the S&P SmallCap ...

核心观点 - 公司2025年第三季度财务表现强劲，总营收同比增长至5880万美元，并实现净收入50万美元，相比去年同期净亏损2000万美元有显著改善 [1][12] - 核心产品Vafseo（vadadustat）在透析患者贫血治疗领域取得重要进展，包括营收增长、患者可及性扩大以及展示出优于ESA的临床数据 [1][6][12] - 公司决定放弃在非透析慢性肾病患者中寻求Vafseo的广泛标签，专注于将其打造为透析患者贫血治疗的标准疗法 [4][6] 财务业绩 - 2025年第三季度总营收为5880万美元，较2024年同期的3740万美元增长57% [12] - Vafseo净产品营收为1430万美元，Auryxia净产品营收为4250万美元，较2024年同期的3560万美元增长19% [1][12] - 研发费用为1490万美元，较2024年同期的850万美元有所增加，主要由于Vafseo相关临床试验活动增加 [12] - 销售、一般和行政费用为2910万美元，较2024年同期的2650万美元增加，主要由于Vafseo在美国上市相关的营销费用 [12] - 实现净收入50万美元，相比2024年同期净亏损2000万美元，扭亏为盈 [12] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物约为1.664亿美元，公司相信现有资金足以支持其实现盈利 [12] 产品运营与商业化进展 - Vafseo在2025年第三季度净产品营收达到1430万美元，绝大部分营收来自美国肾护理公司，自推出以来超过85%的美国肾护理公司医生已开具处方 [6] - 第三季度处方医生总数约为725名，每位处方医生的平均处方量约为12.7份，超过85%的处方为续方处方，续方平均剂量较第二季度增长5% [6] - DaVita于8月18日在超过100家透析诊所启动运营试点，预计试点将于11月完成，届时Vafseo将可广泛用于DaVita患者 [6] - Innovative Renal Care在8月中旬在其约230个透析中心实施了Vafseo标准化治疗方案，另有7家独立和小型透析提供商在9月实施了方案 [6] - 第三季度末客户群总处方可及性达到6万名患者，预计到年底将增长至27.5万名患者 [1][6] 临床数据与研发更新 - 在美国肾脏病学会肾脏周上公布的INNO2VATE试验事后分析数据显示，与ESA对照组相比，接受vadadustat治疗的患者在全因死亡率和住院复合结局上具有统计学显著优势 [6] - 公司与合作伙伴在美国肾脏病学会肾脏周上展示了VOICE和VOCAL临床试验设计的海报，分别研究Vafseo每周三次给药方案，VOICE试验已完全入组，VOCAL入组进展良好 [6] - 公司近期完成了与美国食品和药物管理局的C类会议，未就非透析患者三期临床试验的拟议路径达成一致，因此不计划启动VALOR临床试验，也不寻求Vafseo用于慢性肾病非透析患者的广泛标签 [4] 公司展望与战略 - 公司致力于通过生成增量数据、增加患者对Vafseo的可及性，使其成为透析患者贫血治疗的标准疗法 [2] - 预计到年底处方可及性将达到第三季度末的四倍，这将加速2026年更广泛的采用和增长 [2] - 公司相信基于其当前的运营计划，包括推进现有项目，其资金足以实现盈利 [12]

公司股价与市场反应 - Akebia Therapeutics股价在周三交易中下跌，跌幅达25.71%，报收于2.29美元 [1][4] 与FDA的会议结果及影响 - 公司与美国FDA会面后，未能就VALOR临床试验的设计方案达成一致 [1] - VALOR试验旨在评估vadadustat用于治疗非透析依赖性晚期慢性肾脏病（CKD）患者的贫血 [1] - 基于FDA的反馈，公司认为要达到监管要求，该试验需要比原计划显著更多的患者，并将耗费更多时间和成本 [3] - 公司首席执行官John P. Butler对会议结果表示失望 [4] 公司战略调整 - 因此次与FDA的讨论结果，公司决定不启动VALOR试验 [2] - 公司不计划为Vafseo（vadadustat）寻求针对非透析依赖性CKD患者的广泛适应症标签 [2] - 公司认为这一决定符合股东的最佳利益 [4] 产品Vafseo（vadadustat）当前状况 - Vafseo（vadadustat）在美国已获批用于治疗接受透析至少三个月的成年CKD患者的贫血 [2] - 美国肾病学家已于2025年1月开始为患者处方Vafseo [2]

公司战略与监管更新 - Akebia Therapeutics宣布基于与美国FDA的C型会议反馈，公司不计划启动VALOR临床试验，也不打算为Vafseo在非透析依赖性慢性肾脏病（CKD）患者中寻求广泛标签[1] - 在与FDA的面对面C型会议后，公司认为监管机构要求的VALOR试验患者数量将显著多于原提案，导致完成试验所需的时间和成本大幅增加[2] - 公司首席执行官John P Butler表示，尽管对会议结果感到失望，但基于与FDA的讨论，决定不追求广泛的非透析依赖性CKD标签符合股东的最佳利益[3] - 公司受到与FDA就较小CKD患者亚组讨论的鼓舞，可能在这些亚组上就潜在的临床试验设计和前进路径达成一致，并将继续努力使Vafseo成为透析患者的标准治疗方案[3] 产品现状与市场定位 - Vafseo（vadadustat）在美国获批用于治疗因CKD引起的贫血，适用于接受透析至少三个月的成年患者，美国肾脏病学家于2025年1月开始为患者处方该药物[3] - Vafseo是一种每日一次的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，通过激活对缺氧的生理反应来刺激内源性促红细胞生成素的产生，从而管理贫血，该药物已在37个国家获批使用[5] - Vafseo未被证明能改善生活质量、疲劳或患者福祉，也不适用于需要立即纠正贫血的红细胞输注替代品，或用于非透析的CKD贫血患者[8] 产品安全信息 - Vafseo带有黑框警告，会增加死亡、心肌梗死、中风、静脉血栓栓塞和血管通路血栓形成的风险，并增加血栓性血管事件的风险，包括主要不良心血管事件[7] - 针对血红蛋白水平高于11 g/dL预计会进一步增加死亡以及动静脉血栓事件的风险，与促红细胞生成素刺激剂类似，应使用最低剂量以减少对红细胞输注的需求[9][10] - 在CKD患者中，Vafseo治疗导致血清ALT、AST和胆红素水平升高的比例分别为1.8%、1.8%和0.3%，归因于Vafseo的肝细胞损伤报告发生率低于1%[11] - 高血压恶化在Vafseo组和达依泊汀α组中的报告比例分别为14%和17%，严重高血压恶化分别为2.7%和3%，癫痫发作在两组中均报告为1.6%[12][13] - 胃肠道糜烂在Vafseo组和达依泊汀α组中的发生率分别为6.4%和5.3%，严重胃肠道糜烂分别为3.4%和3.3%[14] - 在未接受透析的CKD成人患者中，与达依泊汀α相比，Vafseo治疗观察到死亡、中风、心肌梗死、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠道糜烂的风险增加[16] - 恶性肿瘤在Vafseo组和达依泊汀α组中的观察比例分别为2.2%和3.0%，但Vafseo未在活动性恶性肿瘤患者中进行研究，也不推荐用于此类患者[17] - 最常见的不良反应（发生率≥10%）为高血压和腹泻[18]

临床试验启动 - Akebia Therapeutics宣布启动VOCAL试验 旨在评估Vafseo在CKD贫血患者中每周三次给药方案相比标准ESA治疗的疗效和安全性[1] - 试验将在DaVita诊所开展 计划招募约350名患者 采用1:1随机分组开放标签设计 研究周期最长达33周[2] - 主要终点为血红蛋白变化 次要终点包括治疗相关严重不良事件报告人数 目标血红蛋白范围患者比例及红细胞输注患者比例[2] 试验设计细节 - 试验包含约28名患者的子研究 将在6个月治疗期内采集分析血液样本 重点评估Vafseo对红细胞表型的影响[3] - 子研究将与Vitalant研究所合作 重点分析红细胞变形性 氧化应激抵抗力和代谢组学特征[3] - DaVita医疗总监表示该试验将在真实世界环境中评估Vafseo作为潜在新标准治疗方案的可行性[4] 产品背景信息 - Vafseo于2024年3月获FDA批准 用于治疗接受透析至少三个月的CKD成人患者贫血 2025年1月在美国上市[4] - Vafseo为每日一次口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂 通过刺激内源性促红细胞生成素产生来增加血红蛋白和红细胞产量[6] - 该药物目前已获37个国家批准使用 但未被证明能改善生活质量 疲劳或患者福祉[6][7] 安全特性数据 - 高血压发生率在Vafseo组为14% 达依泊汀α组为17% 严重高血压事件发生率分别为2.7%和3%[12] - 胃肠道糜烂发生率在Vafseo组为6.4% 达依泊汀α组为5.3% 严重GI事件包括出血和需要输血的比例分别为3.4%和3.3%[14] - 癫痫发作发生率两组均为1.6% 肝毒性相关事件发生率低于1% 其中ALT AST和胆红素升高率分别为1.8% 1.8%和0.3%[11][13]

产品与市场机会 - Vafseo®（vadadustat）在2025年1月9日首次发货，针对慢性肾病（CKD）导致的贫血，主要用于接受透析的成人患者[6][12] - 在透析患者群体中，Vafseo的美国市场机会约为10亿美元，计划在2025年中期进行针对晚期非透析CKD人群的标签扩展，预计市场机会为数十亿美元[8][40] - Vafseo的批发采购成本约为每位患者每年15,500美元，已与几乎100%的美国透析患者覆盖的商业合同达成[20] - 透析患者中，约有500,000名患者因贫血接受治疗，而非透析患者中约有550,000名患者面临类似问题[40] - 美国市场机会：ROP（罕见疾病）约15亿美元，患者约3万人，尚无批准治疗[50] - ARDS（急性呼吸窘迫综合症）美国市场机会约20亿美元，患者约20万人，尚无批准治疗[50] - CS相关急性肾损伤（AKI）美国市场机会约15亿美元，患者约90万人，尚无批准治疗[50] 临床试验与研发 - Vafseo的临床试验“VOICE”已招募超过650名受试者，目标患者入组约为2,200名，主要终点为全因死亡率[23][24] - 预计2025年中期启动的Vafseo III期临床试验将招募约1,500名未接受透析的晚期CKD患者[45] - VOICE试验计划完全入组[54] 安全性与副作用 - VAFSEO使用中，14%的患者报告高血压恶化，严重高血压发生率为2.7%[62] - VAFSEO治疗中，1.6%的患者发生癫痫[63] - VAFSEO治疗中，胃肠道侵蚀发生率为6.4%[65] - VAFSEO在慢性肾病非透析患者中的安全性尚未建立，使用不推荐[66] - VAFSEO治疗中，恶性肿瘤发生率为2.2%[67] 资金与运营 - 预计现有现金资源和运营现金流将足以支持公司至少两年的运营计划[8] - Akebia已建立了强大的商业合同和定价策略，确保了Vafseo的市场推广和医生需求的建立[20] - 在Akebia的市场调研中，超过三分之二的肾脏科医生认为CKD贫血治疗存在未满足的需求，主要原因包括需要有效的口服治疗方案[14]

产品与市场机会 - Vafseo®（vadadustat）于2025年1月9日首次发货，针对接受透析的慢性肾病（CKD）成人患者的贫血治疗[6][12] - 在透析患者群体中，Vafseo的美国市场机会约为10亿美元[8] - 公司计划在2025年中期进行针对晚期非透析CKD患者的Vafseo标签扩展的三期临床试验，预计市场机会为数十亿美元[8] - ROP（罕见疾病）在美国的市场机会超过15亿美元，患者约3万人，尚无批准治疗[50] - ARDS（急性呼吸窘迫综合症）在美国的市场机会约为20亿美元，患者约20万人，尚无批准治疗[50] - 与心脏手术相关的急性肾损伤（CS associated AKI）在美国的市场机会超过15亿美元，患者约90万人，尚无批准治疗[50] 临床试验与患者数据 - 计划中的VOICE临床试验目标患者入组约为2,200名，主要终点为全因死亡率[24] - 预计2025年中期开始的三期临床试验将招募约1,500名未接受透析的晚期CKD患者[45] - 透析患者中约有25%的贫血患者未达到目标血红蛋白水平，且约20%的患者对红细胞生成刺激剂（ESA）反应不佳[13] 安全性与效果 - VAFSEO在接受治疗的慢性肾病患者中，肝细胞损伤发生率低于1%[61] - VAFSEO患者中，高血压恶化发生率为14%（每100人年9.4例），而达贝epoetin alfa为17%（每100人年11.8例）[62] - VAFSEO患者中，癫痫发生率为1.6%（每100人年1.0例），与达贝epoetin alfa相同[63] - VAFSEO患者中，胃肠道侵蚀发生率为6.4%（每100人年4.0例），而达贝epoetin alfa为5.3%（每100人年3.3例）[65] - VAFSEO在活跃恶性肿瘤患者中的安全性尚未建立，不推荐在此人群中使用[67] 财务与运营 - Vafseo的批发采购成本约为每位患者每年15,500美元[20] - 目前，几乎100%的美国透析患者已签署商业合同，确保Vafseo的覆盖[12][20] - 预计现有现金资源和运营现金流将足以支持公司运营计划至少两年[8] - VOICE试验计划完全入组[54] - VAFSEO计划于2025年中期在非透析患者中启动第三阶段临床试验[53]

文章核心观点 - 公司公布2025年第一季度财务结果和业务亮点，Vafseo美国产品推出首季表现强劲，公司通过普通股承销公开发行增强资产负债表并扩大机构投资者持股 [1] Vafseo美国商业更新 - 2025年第一季度Vafseo净产品收入达1200万美元 [5] - 截至3月底超640名处方医生开具Vafseo处方，平均每人约开12张，约1/3处方为 refill，且 refill 数据显示患者平均剂量增加 [5] - 截至4月底，前五大透析机构已下单Vafseo，但大部分收入仍由中型透析机构驱动 [5] - 公司估计按当前运营计划，美国有至少12个月Vafseo库存无需支付潜在增量关税 [5] 其他关键业务亮点 - 3月完成2500万股承销公开发行，每股定价2美元，筹集总收益5000万美元 [5] - 美国肾脏护理公司继续参与VOICE试验，目前入组人数达计划试验入组约2200人的75% [5] - 计划于2025年下半年启动3期临床试验VALOR，研究vadadustat治疗晚期非透析CKD患者贫血的应用 [5] - 1月英国NICE推荐Vafseo用于CKD透析成人症状性贫血，公司合作伙伴Medice在英国推出Vafseo [5] - 2025年第一季度Auryxia净产品收入达4380万美元，2025年1月磷酸盐结合剂包括Auryxia被纳入透析服务捆绑支付并符合TDAPA，2025年3月20日Auryxia失去市场独占权，目前无简略新药申请获批，仅有一种授权仿制药 [5] - 4月欧洲药品管理局人用药品委员会通过积极意见，建议欧盟委员会批准XOANACYL用于治疗CKD成人患者血清磷升高和缺铁症 [5][6] 财务结果 - 2025年第一季度总收入5730万美元，2024年同期为3260万美元，得益于Vafseo在美国的初始销售和Auryxia销售增长 [12] - 2025年第一季度Vafseo净产品收入1200万美元，该产品于2025年第一季度在美国市场推出 [12] - 2025年第一季度Auryxia净产品收入4380万美元，2024年同期为3100万美元 [12] - 2025年第一季度许可、合作及其他收入150万美元，2024年同期为160万美元 [12] - 2025年第一季度商品销售成本760万美元，2024年同期为1160万美元，主要因2024年第四季度前每季度有900万美元非现金无形资产摊销费用 [12] - 2025年第一季度研发费用980万美元，2024年同期为970万美元 [12] - 2025年第一季度销售、一般及行政费用2570万美元，2024年同期为2540万美元 [12] - 2025年第一季度净收入610万美元，2024年同期净亏损1800万美元，2025年净收入得益于净产品收入增加，部分被与2024年7月Vifor终止和和解协议相关的540万美元利息费用抵消 [12] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物约1.134亿美元，2024年12月31日为5190万美元，其中包括3月完成普通股承销公开发行筹集的4650万美元净收益，公司认为按当前运营计划有资金实现盈利 [12] Vafseo相关信息 - Vafseo（vadadustat）片剂是每日一次口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，获批在37个国家使用，用于治疗已接受至少三个月透析的成人慢性肾病（CKD）引起的贫血 [13][14] - 药物相互作用方面，与含铁产品、非含铁磷酸盐结合剂、BCRP底物、他汀类药物联用时需注意给药时间和剂量调整 [30] - 特定人群使用方面，孕妇可能导致胎儿伤害，哺乳期建议最后一剂后两天内不母乳喂养，肝硬化或活动性急性肝病患者不推荐使用 [30]