Akebia Therapeutics (AKBA) FY Conference August 13, 2025 01:30 PM ET Speaker0Hi. Good afternoon, everyone. My name is Edward Nash, senior biotechnology analyst here at Canaccord Genuity and Equity Research. I have the pleasure of being with me today, Akebia Therapeutics. From Akebia, we have John Butler who is the president and chief executive officer.John, thank you so much for joining us.Speaker1Edward, thanks for the invitation.Speaker0And we do have Eric Ostralski, who's the chief financial officer out ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总营收为6250万美元，同比增长1890万美元，其中净产品收入为6050万美元，同比增长1830万美元 [24] - Vafseo产品收入为1330万美元，需求销售额为1200万美元，环比增长55% [5] - Auryxia产品收入为4720万美元，同比增长600万美元 [24] - 研发费用增至1100万美元，同比增长340万美元，主要由于Vafseo相关临床试验活动增加 [26] - 公司第二季度实现净利润24.7万美元，去年同期净亏损860万美元 [26] - 期末现金及现金等价物为1.373亿美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - Vafseo在第二季度实现1330万美元收入，需求销售额为1200万美元，环比增长55% [5] - Auryxia收入为4720万美元，同比增长600万美元，尽管3月失去IPX独占权，但尚未有仿制药获批 [24][25] - Vafseo处方量从第一季度的640名医生增至725名，平均每位医生处方量从12份增至13.3份 [15] - Vafseo的续方率超过80%，平均剂量比起始剂量增加28% [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 第二季度Vafseo主要通过US Renal Care（USRC）销售，覆盖约4万名透析患者 [6] - 预计第三季度将新增DCI和IRC两家透析机构，覆盖患者数增至7.5万名 [6][21] - DaVita预计在第四季度完成试点后，覆盖患者数将从4万名增至27.5万名 [7][21] - Medicare Advantage计划覆盖约20%的Vafseo处方，其余80%为Medicare fee-for-service [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于将Vafseo打造为慢性肾病贫血治疗的标准疗法，包括透析和非透析患者市场 [4][12] - 正在推进VOICE试验（2100名患者）和VOCAL试验（350名患者），以增强Vafseo的临床证据 [8][10][11] - 计划启动VALOR试验，针对非透析患者，预计年底前启动 [12][45] - 与所有主要透析机构和采购组织签订商业合同，覆盖近100%的透析患者 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Vafseo的上市进展表示满意，预计随着更多透析机构加入，将显著加速增长 [6][21] - 对Auryxia的长期表现持谨慎态度，因仿制药竞争的不确定性 [25][53] - 预计DaVita的试点将在11月完成，随后扩大至全网络 [42] - 非透析患者市场潜力是透析市场的4-5倍，公司正积极推动Vafseo在该领域的获批 [12] 其他重要信息 - Vafseo的VOICE试验预计2026年底完成，2027年初公布数据 [10] - Medicare Advantage计划的覆盖可能将可寻址患者比例从35-40%提升至80% [22] - 公司现金储备充足，预计可支持当前运营计划和管线推进 [27] 问答环节所有的提问和回答 问题1：患者细分和支付方覆盖情况 - 目前约12%的Vafseo处方用于家庭透析患者，其余为透析中心患者，预计未来家庭患者比例可能略增 [31][32] - Medicare Advantage覆盖约20%的处方，预计随着更多机构加入，该比例将提升 [33][34] 问题2：Vafseo的平均剂量强度 - 续方平均剂量比起始剂量（300mg）增加28%，接近临床试验中的420mg平均水平 [37][38] 问题3：DaVita试点时间和其他大型机构进展 - DaVita试点预计8月中旬启动，持续3个月，11月可能全面推广 [42] - 其他大型机构（如Fresenius）可能也需要类似试点 [44] 问题4：非透析适应症的VALOR试验时间表 - VALOR试验预计年底启动，规模约1500名患者，具体时间取决于入组速度 [45][46] 问题5：Auryxia的竞争动态和展望 - Auryxia收入增长得益于医保覆盖改善，但仿制药竞争仍是不确定因素 [51][53] - 公司对Auryxia的长期表现持保守预期 [54][55]

纪要涉及的公司 Akebia Therapeutics是一家专注于改善肾病患者生活的完全整合型生物技术公司，成立于2007年2月，拥有两个商业产品，分别是Auryxia和Vassio，还有一个早期资产管线 [2]。 纪要提到的核心观点和论据 1. **产品介绍** - **Auryxia**：是一种有十年历史的磷酸盐结合剂，第一个适应症是控制透析患者的血清磷，第二个适应症是治疗非透析成年患者的缺铁性贫血 [5]。 - **Vassio**：今年1月推出，用于治疗接受透析的成年慢性肾病患者的贫血，是一种口服HIF - PHI（缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂），能刺激身体对缺氧的自然反应，增强促红细胞生成素的自然产生 [6][8]。 2. **CKD患者未满足的需求** - 约25%的患者难以达到血红蛋白目标，且该领域创新较少，直到Vassio出现 [9]。 - 约30%使用高剂量ESAs（促红细胞生成素刺激剂）的患者，面临主要心血管事件风险增加的问题 [10]。 3. **Vassio的差异化优势** - 独特的作用机制使EPO（促红细胞生成素）随时间变化较小，导致贫血患者的血红蛋白温和上升 [14]。 - 作用于ESAs上游，能促进铁动员，可能使铁的利用更高效 [14]。 - 在关键的InnovAATe研究中，显示出较低的剂量滴定，减少了临床工作人员的工作量 [15]。 4. **Vassio的市场推广进展** - **初期推广情况**：第一季度超640名医生开具了Vassio处方，平均每位医生开具约12张处方，多数医生仍处于试用和早期采用阶段 [18][19][21]。 - **不同规模透析组织的推广节奏**：小型到中型透析组织（如US Renal Care）启动较快，大型透析组织（LDOs，如Fresenius和DaVita）较慢，预计下半年LDOs将成为增长的主要力量 [23][25][26]。 - **TDAPA因素**：Vassio符合TDAPA（过渡性药物附加支付调整）资格，该机制旨在激励透析组织尝试创新药物，公司与透析组织签约，使TDAPA后价格约为每年2500美元，接近标准ESA价格 [28][30]。 - **LDOs试点项目**：一家LDO将在第三季度启动75 - 200家诊所的运营试点，为期2 - 3个月，预计第四季度扩大使用范围 [31][34]。 5. **Auryxia的销售情况**：Auryxia在3月失去独家经营权，目前市场上有一个授权仿制药，但品牌产品临床需求强劲，公司对其销售持保守态度，已不再推广该产品，将100%专注于Vassio [35][37][38]。 6. **Vassio的市场机会** - **透析市场**：目标是成为标准治疗方案，需要临床差异化、增加医生实际使用经验、数据生成等，如USRC和医生Block进行的研究旨在显示住院率和死亡率降低10%，这对患者和透析组织都有益 [40][41][43]。 - **非透析市场（NDD）**：是一个数十亿美元的机会，患者数量与透析市场相当，但定价更高，预计是透析市场的4 - 5倍，公司计划下半年与FDA进行C类会议并启动三期研究 [46][47][48]。 7. **Vassio的剂量滴定**：起始剂量为300毫克，根据患者血红蛋白水平滴定，第一季度约三分之一的处方为 refill，医生将剂量滴定提高约40%，接近Innovate研究中的水平 [54][55]。 8. **近期催化剂** - 第三季度成功启动LDO试点项目并广泛推广 [57][58]。 - 完成VOICE研究的患者招募，以获得住院率和死亡率相关结果 [60]。 - 在非透析市场取得进展，与FDA确定研究路径并尽快启动研究 [61]。 9. **公司被低估的方面**：公司拥有HIF资产管线，如AKB 909O用于研究急性肾损伤，AKB 10108用于研究早产儿视网膜病变的预防，但在Vassio取得持续成功之前，难以吸引投资者关注 [62][63]。

产品与市场机会 - Vafseo®（vadadustat）在2025年1月9日首次发货，针对慢性肾病（CKD）导致的贫血，主要用于接受透析的成人患者[6][12] - 在透析患者群体中，Vafseo的美国市场机会约为10亿美元，计划在2025年中期进行针对晚期非透析CKD人群的标签扩展，预计市场机会为数十亿美元[8][40] - Vafseo的批发采购成本约为每位患者每年15,500美元，已与几乎100%的美国透析患者覆盖的商业合同达成[20] - 透析患者中，约有500,000名患者因贫血接受治疗，而非透析患者中约有550,000名患者面临类似问题[40] - 美国市场机会：ROP（罕见疾病）约15亿美元，患者约3万人，尚无批准治疗[50] - ARDS（急性呼吸窘迫综合症）美国市场机会约20亿美元，患者约20万人，尚无批准治疗[50] - CS相关急性肾损伤（AKI）美国市场机会约15亿美元，患者约90万人，尚无批准治疗[50] 临床试验与研发 - Vafseo的临床试验“VOICE”已招募超过650名受试者，目标患者入组约为2,200名，主要终点为全因死亡率[23][24] - 预计2025年中期启动的Vafseo III期临床试验将招募约1,500名未接受透析的晚期CKD患者[45] - VOICE试验计划完全入组[54] 安全性与副作用 - VAFSEO使用中，14%的患者报告高血压恶化，严重高血压发生率为2.7%[62] - VAFSEO治疗中，1.6%的患者发生癫痫[63] - VAFSEO治疗中，胃肠道侵蚀发生率为6.4%[65] - VAFSEO在慢性肾病非透析患者中的安全性尚未建立，使用不推荐[66] - VAFSEO治疗中，恶性肿瘤发生率为2.2%[67] 资金与运营 - 预计现有现金资源和运营现金流将足以支持公司至少两年的运营计划[8] - Akebia已建立了强大的商业合同和定价策略，确保了Vafseo的市场推广和医生需求的建立[20] - 在Akebia的市场调研中，超过三分之二的肾脏科医生认为CKD贫血治疗存在未满足的需求，主要原因包括需要有效的口服治疗方案[14]

产品与市场机会 - Vafseo®（vadadustat）于2025年1月9日首次发货，针对接受透析的慢性肾病（CKD）成人患者的贫血治疗[6][12] - 在透析患者群体中，Vafseo的美国市场机会约为10亿美元[8] - 公司计划在2025年中期进行针对晚期非透析CKD患者的Vafseo标签扩展的三期临床试验，预计市场机会为数十亿美元[8] - ROP（罕见疾病）在美国的市场机会超过15亿美元，患者约3万人，尚无批准治疗[50] - ARDS（急性呼吸窘迫综合症）在美国的市场机会约为20亿美元，患者约20万人，尚无批准治疗[50] - 与心脏手术相关的急性肾损伤（CS associated AKI）在美国的市场机会超过15亿美元，患者约90万人，尚无批准治疗[50] 临床试验与患者数据 - 计划中的VOICE临床试验目标患者入组约为2,200名，主要终点为全因死亡率[24] - 预计2025年中期开始的三期临床试验将招募约1,500名未接受透析的晚期CKD患者[45] - 透析患者中约有25%的贫血患者未达到目标血红蛋白水平，且约20%的患者对红细胞生成刺激剂（ESA）反应不佳[13] 安全性与效果 - VAFSEO在接受治疗的慢性肾病患者中，肝细胞损伤发生率低于1%[61] - VAFSEO患者中，高血压恶化发生率为14%（每100人年9.4例），而达贝epoetin alfa为17%（每100人年11.8例）[62] - VAFSEO患者中，癫痫发生率为1.6%（每100人年1.0例），与达贝epoetin alfa相同[63] - VAFSEO患者中，胃肠道侵蚀发生率为6.4%（每100人年4.0例），而达贝epoetin alfa为5.3%（每100人年3.3例）[65] - VAFSEO在活跃恶性肿瘤患者中的安全性尚未建立，不推荐在此人群中使用[67] 财务与运营 - Vafseo的批发采购成本约为每位患者每年15,500美元[20] - 目前，几乎100%的美国透析患者已签署商业合同，确保Vafseo的覆盖[12][20] - 预计现有现金资源和运营现金流将足以支持公司运营计划至少两年[8] - VOICE试验计划完全入组[54] - VAFSEO计划于2025年中期在非透析患者中启动第三阶段临床试验[53]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：医疗保健、肾脏疾病治疗、透析 - 公司：Akebia Therapeutics (AKBA) 核心观点和论据 Vafsio产品 - **首季度销售表现出色**：Q1有640名医生开了该产品处方，涵盖S. Renal Care、IDOs和STOs等机构；每位医生平均开了超12张处方 [2][3][4] - **患者类型和支付方覆盖广泛**：家庭患者处方占比12%，与透析社区中家庭患者比例相符；支付方方面，原本预计主要面向按服务收费的医保患者（占40%），Q1还获得了高达20%的Medicare Advantage计划覆盖（该计划占患者群体的40%） [7][8] - **与大型透析机构合作有进展**：一家大型透析机构将在下半年进行试点，涉及5 - 200家诊所；另一家正在合作推进协议流程，预计2026年有结果 [12][14] - **TDAPA阶段增长可期**：TDAPA是允许创新疗法在捆绑支付环境中获得额外支付的机制，透析机构每次治疗每位患者可获274美元，Vafsio报销在捆绑费率之外；两年TDAPA期有助于透析机构覆盖创新成本，之后产品将降价至约2500美元/年，且临床数据、市场覆盖范围和市场份额有望增长 [17][18][19] - **VOICE研究意义重大**：旨在证明住院率和死亡率降低10%，若成功将带来经济和临床效益；TIW（每周三次）给药方式已有临床研究支持，部分诊所已采用 [27][29] - **在NDD市场潜力大**：非透析患者群体有重大未满足医疗需求，公司是该群体唯一口服疗法开发者；美国非透析患者约50万，市场机会达数十亿美元 [23][24][25] Auryxia产品 - **Q1销售表现良好**：Q1营收约4400万美元，与Q4相当，同比增长；尽管3月失去知识产权独家权，但尚无增量仿制药进入市场 [60] - **销售因素**：2025年初磷酸盐结合剂纳入捆绑支付改变了分销渠道，公司直接与透析机构签约；产品临床特性受医生认可，且有广泛的使用和报销渠道 [61][62] - **未来展望**：预计仿制药最终会进入市场，公司为授权仿制药提供有限产品量；仿制药进入后将出现典型的仿制药侵蚀曲线，公司对Auryxia未来销售建模保守 [63][65][66] 公司财务状况 - **财务状况良好**：Q1末资产负债表上有1.13亿美元现金；公司有能力审慎管理费用，融资可实现盈利；Vafsio推出无需扩大销售团队，Auryxia销售团队可覆盖90%以上的客户接触点 [72][73][74] 其他重要但可能被忽略的内容 - **产品分子特性**：公司产品分子与GSK和roxadustat不同，血红蛋白上升更平缓，可能是其临床标签优势的原因 [53] - **研发管线**：计划今年将急性肾损伤（AKI）项目推进到一期临床；对早产儿视网膜病变（ROP）项目有热情，认为HIF技术适合该疾病治疗 [70][71]

财务数据和关键指标变化 - 公司未提及财务数据和关键指标变化相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 一季度末近640名医生开出Vafsio处方，平均每人开约12张处方，部分医生开超百张处方 [8][9] - 一季度大部分处方来自美国肾脏护理公司管理的患者，二季度中小供应商、美国肾脏护理公司等将推动收入实现 [9][11] 各个市场数据和关键指标变化 - 透析市场中，约40 - 45%患者为按服务收费，医疗保险优势计划患者约占40%，超20%报销发生在医保外其他计划 [42][49][51] - 非透析市场中，约55万4、5期慢性肾病贫血患者，市场规模与透析市场相当，但价值更高，是非透析促红细胞生成素市场的4 - 5倍 [54][55][56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是让Vafsio成为所有慢性肾病患者的标准治疗方案，包括做好产品上市工作，让非透析患者也能使用该产品 [4] - 公司正在构建肾病产品线，并考虑将低氧诱导因子技术应用于肾病以外领域 [5] - 公司认为了解透析市场并签订合适合同是竞争优势，目前Vafsio的推出速度较快 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Vafsio上市初期进展满意，认为产品有显著差异化优势，对其未来表现充满期待 [3] - 管理层认为TDAPA计划为公司创造了机会，有助于产品推广和市场拓展 [31] 其他重要信息 - Vafsio是治疗透析患者慢性肾病贫血的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，是公司第二款商业产品；Auryxia是磷酸盐结合剂，也是公司商业产品 [3] - 大型透析机构将在5200家诊所试点Vafsio，预计三季度开始，为期2 - 3个月，之后全面推广 [15][18] - 公司Vafsio上市WAC价格为15500美元，TDAPA计划结束后需降价至约2500美元/年 [40][41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: VAVSIO美国上市进展及早期趋势 - 一季度公司对Vafsio上市进展满意，核心策略是推动处方广度和深度；近640名医生开出处方，平均每人约12张；大部分处方来自美国肾脏护理公司患者，中小供应商等将在二季度推动收入 [8][9][11] 问题: 针对透析组织的商业策略 - 商业策略受报销系统驱动，先与透析机构签订合同，让其有积极经济效益，再进行协议开发，由医疗团队教育机构医疗团队，最后扩大使用；公司是唯一TDAPA产品合同覆盖100%透析患者的公司 [23][25] 问题: TDAPA对Vafsio商业成功的影响 - CMS创建TDAPA计划，在两年内按ASP为Vafsio单独付费，让医生和透析机构确定其在治疗中的位置；公司需签订合同，为透析机构创造经济环境，促进产品使用；TDAPA期间产品定价有利，结束后价格需降低 [37][38][41] 问题: 大型透析机构试点试验时间 - 预计三季度开始试点，四季度全面开放使用；试点为运营试点，非安全和疗效试点，为期2 - 3个月 [18] 问题: 非透析市场机会 - 非透析市场约55万4、5期慢性肾病贫血患者，市场规模与透析市场相当，但价值是非透析促红细胞生成素市场的4 - 5倍，机会更大 [54][55][56] 问题: VOICE试验和非透析患者三期试验时间框架和催化剂 - VOICE试验已招募1650/2200名患者，希望年中完成全部招募；非透析患者试验正与FDA沟通，计划年底前开始三期试验 [59][60]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收增至5730万美元，去年同期为3260万美元；净产品收入增至5580万美元，去年同期为3100万美元 [22] - 商品销售成本从去年第一季度的1160万美元降至今年第一季度的760万美元 [23] - 研发费用980万美元，销售、一般和行政费用2570万美元，与去年第一季度基本持平 [25] - 今年第一季度实现净收入610万美元，去年同期净亏损1800万美元 [25] - 第一季度末现金及现金等价物为1.134亿美元，通过3月完成的包销公开发行筹集了超4600万美元的净收益 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 Vafcio业务 - 第一季度Vafcio净产品收入达1200万美元，高于1000 - 1100万美元的指引 [6] - 季度末处方医生超640名，较2月增长近25%，大部分处方来自USRC [14] - 每位医生的处方量从2月的近8份增至3月的约12份 [15] - 第一季度约三分之一的处方为 refill，refill数据显示剂量随处方医生滴定而增加 [17] - 季度末渠道库存约为四周，较季度初高一周，预计库存将稳定在2 - 4周 [18] Auryxia业务 - 第一季度Auryxia净产品收入为4380万美元，去年同期为3100万美元 [22] - Auryxia在3月失去知识产权独家权，授权仿制药已进入市场，但目前尚无其他仿制药获批进入市场 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前Vafcio大部分收入来自中小规模透析机构，这些机构共治疗约15万名患者 [8] - 医保报销趋势良好，除医保按服务收费外，一些医保优势计划也准备覆盖Vafcio [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进Vafcio在美国的产品发布，重点是增加现有客户的处方广度和深度，开拓新客户，并支持大型透析机构激活协议 [21] - 与美国肾脏护理公司合作的VOICE研究已完成约75%的患者入组，目标入组约2200名受试者 [9] - 计划在2025年下半年启动VALOR试验，研究vadadustat在非透析慢性肾病贫血患者中的应用 [10] - 致力于推进HIF - PH抑制剂和其他资产的管线，争取今年有多个产品候选进入临床 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Vafcio的早期表现感到满意，认为这反映了肾病专家对新治疗方案的需求，但提醒产品仍处于引入初期 [6] - 公司相信有资金支持实现盈利，基于当前运营计划，包括寻求Vafcio的标签扩展和推进现有项目 [27] 其他重要信息 - 公司拥有与透析机构的商业合同，覆盖近100%的透析患者，前五大透析机构已订购Vafcio [8] - 一个大型透析提供商计划在第三季度开始大型试点以实施协议，另一个大型提供商处于早期阶段，但已为患者提供该产品 [9] 问答环节所有提问和回答 问题1: Vafcio在大型透析机构添加到协议和实施的预期时间表，以及对处方率等指标的影响 - 一个大型透析机构将在第三季度进行大型运营试点，第四季度更广泛推出，这将使可使用该产品的患者数量翻倍；另一个大型透析机构处于早期阶段，推进速度较慢 [34][36] - 目前第二季度仍由中小规模提供商驱动，现有患者数量增长空间大，首个大型提供商的全面运营将推动业务增长 [37] 问题2: Vafcio平均处方量在第二季度的增长预期 - 部分增长来自refill，患者持续用药情况良好；部分处方医生仍处于早期试用阶段，随着他们对产品的熟悉和新医生的加入，处方量有望继续增加 [38][40] 问题3: 是否有从Auryxia处方转向授权仿制药的重大转变，以及对仿制药渗透的看法 - 第一季度授权仿制药进入市场的影响极小，第二季度占比也不会大；真正的挑战在于首个仿制药获批，公司有权在合同内匹配价格，希望仿制药获批时间推迟 [47][48] 问题4: 目前专注中小规模透析提供商，随着大型患者增加，净价格将如何变化 - 销售Vafcio的环境竞争激烈，合同结构为发票外折扣和回扣；随着销量增加，预计每位患者的净价格将下降，短期内净价格会有波动 [54][55] 问题5: 新处方与重复处方的比例随时间将如何变化 - 早期大部分处方是新患者，随着时间推移，refill占总处方的比例将增加，但会有波动；refill时剂量增加很重要，临床试验中平均剂量比起始剂量高约50% [58] 问题6: 鉴于FDA方面的变化，对按提议设计在下半年启动NDD试验的信心 - 公司认为虽FDA有部门主管变动，但未看到审查团队有其他变化，有信心按计划在年底前启动试验，风险较小 [63][66] 问题7: 驱动Vafcio需求的因素，以及医保优势计划的报销趋势 - 需求主要由医生对HIF产品临床优势的认可驱动，经济激励是辅助因素；医保优势计划有广泛试用，目前约80%为按服务收费，20%为其他计划，预计未来会扩大覆盖 [72][79] 问题8: 库存 stocking 趋势，大型透析机构加入时库存是否会增加，以及标签扩展机会的市场概况 - 季度末库存较2月高一周，但仍在2 - 4周的正常范围内；大型透析机构加入时，会先储备一定库存，根据需求调整，预计不会出现大量库存积压；非透析市场患者需求大，患者数量与透析市场相当，公司作为唯一口服产品提供商，有较大商业机会 [86][90]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品收入为1200万美元，高于1000 - 1100万美元的指引 [6] - 2025年第一季度总收入从去年同期的3260万美元增至5730万美元，净产品收入从去年同期的3100万美元增至5580万美元 [22] - 2025年第一季度商品销售成本为760万美元，低于去年同期的1160万美元，原因是奥瑞克斯亚（Auryxia）的已开发产品权利摊销费用不再记录，且Vaseo销售来自预发布库存 [23][24] - 2025年第一季度研发费用980万美元和销售、一般及行政费用2570万美元与去年同期基本持平 [25] - 2025年第一季度实现净收入610万美元，去年同期净亏损1800万美元，本季度净收入受净产品收入增加推动，但部分被与结算特许权负债相关的540万美元利息费用抵消 [25] - 第一季度末现金及现金等价物为1.134亿美元，3月完成的包销公开发行筹集了超过4600万美元净收益 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 Vafcio vadadustat产品 - 第一季度末有超过640名处方医生，较2月增长近25%，大部分处方来自USRC [14] - 每位处方医生的处方量从2月的近8份增至3月的约12份 [15] - 第一季度约三分之一的处方为 refill，refill数据显示剂量增加 [17] - 季度末渠道库存约为四周，比季度初高一周，预计库存将稳定在2 - 4周 [17] - 第一季度Vazio销售约三分之二来自需求，三分之一来自库存 [18] Auryxia产品 - 第一季度Auryxia净产品收入从去年同期的3100万美元增至4380万美元 [22] - 授权仿制药3月20日后进入市场，第一季度影响极小，Q2占比也不会大 [49] 各个市场数据和关键指标变化 - 透析市场中，Vafcio产品目前大部分收入来自中小规模透析机构，这些机构共治疗约15万名患者，大型透析机构中，一家计划第三季度开展大型试点，另一家处于早期阶段 [7][8] - 非透析市场中，四、五期非透析贫血患者约55万人，市场规模与透析市场相当 [90] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推动Vafcio产品在美国透析市场的推广，建立强大基础，增加处方医生数量和深度，与透析机构合作实施协议 [11][21] - 推进Vafcio在非透析患者群体中的批准，计划2025年下半年启动VALOR试验 [10] - 推进HIF - PH抑制剂和其他资产的管线，争取今年有多个产品候选进入临床 [11] 行业竞争 - 透析市场销售产品复杂，公司通过建立处方需求和快速转换患者使用Vafcio的策略按计划进行 [6] - Auryxia面临仿制药竞争，授权仿制药已进入市场，未来其他仿制药获批情况不确定 [23][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Vafcio产品早期表现满意，认为是透析市场中较强的产品发布之一，但提醒处于产品引入早期阶段 [6] - 相信VOICE研究能为处方医生和透析机构提供Vafcio治疗相关数据，包括住院率改善情况 [9] - 认为公司有资金实现盈利，基于当前运营计划，包括追求Vafcio标签扩展和推进现有项目 [26] 其他重要信息 - 公司与透析机构的商业合同覆盖近100%透析患者，前五大透析机构已订购Vafcio [7] - 美国有至少12个月的Vaseo库存，目前预计关税对Vaseo或Auryxia无重大影响 [24] - 报销趋势令人鼓舞，除医疗保险按服务收费外，一些医疗保险优势计划也准备覆盖Vafcio [21] 问答环节所有提问和回答 问题1: Vafcio在大型透析机构实施协议的预期时间表，以及大型机构使用后对处方率等指标的影响 - 一家大型透析机构计划第三季度开展大型运营试点，试点旨在确保患者能获得初始填充、系统正常运行和获得处方权，预计培训员工约一个月，试点持续2 - 3个月，之后更广泛推广，第四季度全面铺开；另一家大型机构处于早期阶段，公司正与其合作分享数据 [29][33][34] - 第一家大型机构全面运营后，可使产品可及患者数量翻倍，已有医生习惯开具该产品处方，预计会迅速增加处方量，Q2业务仍由中小规模提供商驱动，中小规模提供商仍有很大增长空间 [35][37][39] 问题2: Vafcio平均处方量在第二季度的增长预期 - 处方量增加部分是由于患者持续用药，一些医生开始在更广泛患者中使用该产品，仍有很多处方医生处于早期试用阶段，随着他们对产品更熟悉，以及中小规模透析机构更多医生开始处方，处方量有望继续增加 [40][41] 问题3: Auryxia处方是否有向授权仿制药的重大转变，以及未来仿制药渗透情况 - 授权仿制药3月20日后进入市场，第一季度影响极小，Q2占比也不会大，未来其他仿制药获批情况不确定，公司在合同中有价格匹配权，希望获批时间推迟 [49][50][52] 问题4: Vafcio净价格随患者来源变化的情况 - 销售Vafcio的市场竞争激烈，公司对净价格谨慎，随着销量增加，预计每位患者的净价格将下降，中小规模提供商进入市场时，净价格会有波动，根据净收入和每位处方医生的处方数量可大致估算净价格 [56][57] 问题5: Vafcio新处方与重复处方比例随时间的变化 - 推出初期大部分处方是新患者，随着时间推移，refill比例将增加，但由于新提供商加入，会有波动，refill时剂量增加很重要，临床试验中平均剂量比起始剂量高约50%，实际中可能略低，从收入角度需考虑剂量增加因素 [60][61][63] 问题6: 鉴于FDA方面的变化，对按提议设计在下半年启动NDD试验的信心 - 虽然非恶性血液学部门主管有变动，但公司与现任临时主管交流良好，认为她务实，目前审查团队无其他变化，公司有信心按计划在年底前开始给患者用药，风险较小，若有变化会及时更新 [65][66][67] 问题7: 驱动Vafcio需求的因素，以及Vafcio在医疗保险优势计划中的报销趋势 - 需求主要由医生对HIF产品Vafcio临床优势的认可驱动，经济激励（TDAPA）起辅助作用，若无临床价值，经济因素不可持续，医生反馈显示产品有价值，refill和处方范围扩大可证明 [72][74][75] - 已看到许多医疗保险优势计划覆盖Vafcio，目前医疗保险按服务收费与其他计划的比例约为80:20，优于预期，随着大型透析机构在下半年开展试点和全面运营，该比例可能有利变化 [78][79][80] 问题8: 库存备货趋势，以及大型透析机构加入时库存备货是否增加，和标签扩展机会的市场情况 - 季度末四周库存处于正常范围，随着USRC患者群体增长，库存增加正常，大型透析机构开展试点时会备货，之后会根据需求准确规划库存，公司分销网络高效，预计不会有库存问题 [85][86][87] - 非透析市场需求大，患者群体与透析市场规模相当，约55万人，公司产品是唯一口服产品，有TDAPA期间较高价格优势，预计平均价格高于透析市场，市场机会大 [89][90][92]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度和全年总营收分别为4650万美元和1.602亿美元，2023年分别为5620万美元和1.946亿美元；Auryxia净产品收入2024年第四季度和全年分别为4440万美元和1.522亿美元，2023年分别为5320万美元和1.703亿美元，下降主要因销量减少，部分被价格上涨和第三方支付方合同策略执行抵消 [38] - 2024年第四季度和全年研发费用分别为1180万美元和3770万美元，2023年分别为990万美元和5310万美元，季度增长因与Cyclerion许可协议修订费用，年度下降因某些临床试验活动完成、人员成本降低和专业服务及咨询费用减少 [40] - 2024年第四季度和全年销售、一般和行政费用分别为2770万美元和1.065亿美元，2023年分别为2540万美元和1.002亿美元，增长因Vafseo美国上市筹备活动成本 [41] - 2024年第四季度净亏损2280万美元，2023年第四季度净收入60万美元；2024年全年净亏损6940万美元，2023年为5190万美元，净亏损增加受收入下降和2024年与Vifor终止和解协议相关非现金利息费用影响 [42] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为5190万美元，2023年12月31日为4290万美元，预计运营现金足以支持当前运营计划和管道推进至少两年 [43] - 年末后，公司通过ATM设施销售股票净收益1840万美元，2月3日提取BlackRock信贷协议C部分，净收益930万美元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - Vafseo方面，预计2025年第一季度净产品收入1000 - 1100万美元，远超当前分析师预期；截至2月底，超500名医生开出Vafseo处方，平均每人约8张，范围从1张到64张不等；目前渠道库存约三到四周 [10][33] - Auryxia方面，2024年第四季度和全年净产品收入下降，主要因销量减少，部分被价格上涨和合同策略执行抵消；3月底将失去相关许可 [38][39] 各个市场数据和关键指标变化 - 处方需求方面，第一季度TDAPA产品处方需求超过专业药房产能，部分产品积压超三周，目前积压情况开始缓解；2月超15%的处方由非医保服务付费方开出，显示部分医保优势计划已开始覆盖Vafseo [23][37] - 市场销售方面，目前小到中型透析组织推动收入，截至2月底，USRC是最大客户，服务约3.6万名患者；已向四大透析组织中的三家销售产品 [31][32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是使Vafseo成为慢性肾病贫血患者的标准治疗方案，包括成功推出透析产品和获批用于非透析患者群体 [10] - 为实现透析产品成功推出，执行三项举措：通过有效合同实现贸易准入、在处方医生层面推动需求、生成数据以确定潜在额外益处 [11] - 开展VOICE研究，与美国肾脏护理公司合作，若结果积极，可能显示Vafseo治疗相比ESA可显著减少住院率，对医生治疗决策至关重要 [15] - 计划在今年下半年在美国非透析患者中启动VALOR研究，目前正与FDA沟通会议事宜，以讨论研究方案 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司处于Vafseo上市早期阶段，虽数据仅代表前七周处方情况且存在波动，但对市场表现感到兴奋 [8][9] - 相信公司在肾脏疾病治疗创新方面发挥重要作用，对Vafseo上市进展满意，有信心使其成为标准治疗方案 [7][10] - 目前现金及运营现金足以支持当前运营计划和管道推进至少两年，对公司未来发展前景持积极态度 [43] 其他重要信息 - 3月13日是世界肾脏日，公司使命是改善受肾脏疾病影响人群的生活，这对公司具有特殊意义 [6] - 随着捆绑药物中粘合剂的转变，多数患者处方将直接邮寄到家，许多透析组织与专业药房合作 [22] 总结问答环节所有提问和回答 问题1：第一季度Vafseo收入是否包含库存积压，剂量频率如何，大型透析组织协议实施情况及何时能看到其采用情况 - 第一季度收入指导中包含少量库存；目前几乎都是每日两次使用，部分小中心开始尝试每周三次给药方案，如USRC采用每日一次剂量方案 [48][49] - 大型透析组织虽有协议，但运营细节落实较慢，预计上半年由中小供应商推动业务，下半年大型供应商会有更多进展 [53] 问题2：Auryxia近期积压情况，VALOR研究下次监管互动时间及是否仅寻求研究设计一致 - 积压是因1月1日多数处方转至专业药房，其产能不足，公司通过分销网络帮助客户解决问题，目前积压情况大幅缓解 [59][60][61] - 与FDA的会议预计为C类会议，尚未提交会议申请，主要是讨论研究设计，包括数据分析计划和使用标准护理对照 [67][68][97] 问题3：能否介绍季度披露的上市指标，以及今年业务进展中毛销差情况、商业和医保支付比例及稳定状态预期 - 截至2月底，超500名医生开出Vafseo处方，平均每人约8张，范围从1张到64张不等，且整个季度处方医生和处方数量都在加速增长 [76] - 医保和医保优势患者占比约80%，各占一半，目前看到医保优势计划处方占比达15%，是良好领先指标；暂不提供毛销差数据，目前处方多为起始剂量，随着剂量增加和销量增长，毛销差会下降 [85][88][90] 问题4：VALOR研究设计寻求一致的部分，以及研究成本是否包含在当前运营率内 - 研究成本包含在运营计划内，预计能高效开展研究；寻求与监管机构就数据分析计划和使用标准护理对照进行讨论，提前达成一致有助于后续药物审查 [95][97]