Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) FY 2025 Conference September 03, 2025 09:30 AM ET Company ParticipantsMohit Bansal - MD & Co-Head of Therapeutics ResearchAmal Melhem-Bertrandt - VP - Oncology Therapy AreaPhilip Johnson - EVP & CFOMohit BansalThank you very much for joining us today. My name is Mohit Bansal. I'm one of the biopharma analysts here at Wells Fargo, and this is my first session, not the conference's first session. I'm happy to have the team from Jazz Pharmaceuticals with us. We have Phil Johnson, th ...

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度在发作性睡病和特发性嗜睡症领域实现强劲净患者增长 其中特发性嗜睡症患者增加约400名[6] - 公司资产负债表状况良好 截至最近季度末持有17亿美元现金[58] 各条业务线数据和关键指标变化 - Xywav在发作性睡病和特发性嗜睡症市场表现强劲 特别是在特发性嗜睡症领域作为唯一获批治疗药物且无近期竞争[6] - 公司近期获得Dodavapene(Midaso)提前批准 用于治疗K27M突变弥漫性中线胶质瘤[4] - Zepzelca的补充新药申请正在FDA审评中 用于广泛期小细胞肺癌维持治疗 PDUFA日期为10月7日[9] - Zanidatamab有三项正在进行的三期临床试验 包括301试验(前线GEA)、303试验(HER2阳性转移性乳腺癌)和302试验(前线转移性胆道癌)[10] - 公司通过收购Chimerix和与Saniona的许可交易加强癫痫治疗产品线[5][55] 各个市场数据和关键指标变化 - 特发性嗜睡症市场规模可能达到发作性睡病患者数量的一半 但临床实践中医生反映患者数量相当[15] - 小细胞肺癌治疗领域近期取得显著进展 在ASCO会议上展示的数据被认为代表了过去30年来的最大进步[50] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于罕见肿瘤学和癫痫领域的投资机会[56] - 新CEO Renée Galá将领导公司继续发展Bruce Cozadd创建的遗产[5] - 公司计划利用现有基础设施高效扩展业务 如在儿科脑癌领域建立资源后寻找其他资产[54] - Xywav提供低钠优势 对心血管事件风险增加的患者群体具有独特价值[7][16] - Zanidatamab具有独特的作用机制 能结合HER2受体的两个表位 有效阻断HER2信号通路[43] - 公司认为Durexins将成为最有效的日间清醒剂 但不认为会替代羟丁酸盐疗法[23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Xywav下半年表现持乐观态度 特别是在特发性嗜睡症领域[8] - 预计2026年初可能面临Xyrem仿制药竞争 但已为多种情景做好准备[18] - 公司对Zanidatamab的301试验结果持积极预期 基于先前二期研究数据显示中位总生存期超过36个月[29] - 如果301试验达到主要终点且总生存期符合监管预期 公司计划进行注册申报[34] 其他重要信息 - 公司已完成CEO更替 Bruce Cozadd的职位由Renée Galá接任[5] - 公司近期在睡眠医学会议上展示了Xywav数据 显示从高钠羟丁酸盐转换为低钠羟丁酸盐可产生临床意义的血压降低[7] 问答环节所有提问和回答 问题: Xywav增长来源及对未来表现的信心 - Xywav增长主要来自特发性嗜睡症领域 预计这一趋势将继续 该市场仍在建设中[15] - 在发作性睡病领域 Xywav在面对品牌竞争和授权仿制药竞争下表现良好 反映患者和医生对低钠价值的认可[16] - 公司已为2026年初可能出现的仿制药竞争准备多种情景方案[18] 问题: 对仿制药竞争的内部预期 - 公司计划假设仿制药将于2026年1月进入市场[18] - 如果HCMA推出仿制药 公司授权仿制药收入将消失 对剩余Xyrem收入产生重大影响 但对Xywav的影响不确定[18] - 公司认为Xywav凭借低钠特性处于有利地位[19] 问题: Durexins作为竞争者的看法 - Durexins被认为是最有效的日间清醒剂 能为发作性睡病患者改善 outcomes[23] - 公司不认为Durexins会替代羟丁酸盐疗法 而是作为辅助组合疗法[24] - 需要关注Durexins引起的失眠发生率以及其对患者夜间睡眠的影响[25] 问题: Zanidatamab的301试验预期 - 301试验是复杂试验 包含三个组别: 对照组(赫赛汀加化疗)和两个活性组(Zanidatamab加化疗 Zanidatamab加抗PD-1加化疗)[27] - 对照组性能一致 中位无进展生存期约7-8个月[28] - 基于先前二期研究数据 公司对活性组表现持乐观态度[29] 问题: 如何解读301试验C组数据 - 公司将评估PD-L1阴性和PD-L1阳性患者亚组的表现[30] - KEYNOTE-811不是直接比较对象 因为其富集了PD1高表达患者[31] 问题: 数据披露方式 - 披露方式将取决于数据本身 公司需要先查看数据再决定如何定性描述[33] - 如果声明达到主要终点并进行注册申报 意味着总生存期符合监管预期[34] - 总生存期不需要具有统计学显著性 但不能显示不利趋势[35] 问题: 总生存期数据成熟度 - 试验时间延长使总生存期数据更加成熟 增加了进行有意义的首次分析的可能性[39] 问题: GEA成功对乳腺癌机会的影响 - 如果在GEA取得成功 将增加对乳腺癌机会的信心 因为乳腺癌对抗HER2治疗更敏感[41] - Zanidatamab在多种HER2过表达肿瘤中显示活性 包括胆道癌[41] 问题: HER2作为潜在竞争的看法 - Zanidatamab的读数将先于HER2试验 有可能重新定义标准治疗[42] - Zanidatamab具有独特的作用机制 能结合HER2受体的两个表位 有效阻断信号通路并激活免疫系统[43] 问题: HER2进入一线治疗对自身药物的影响 - 预计HER2将在一线得到广泛采用 因为医生熟悉该药物且知道如何管理毒性[46] - 303试验设计涵盖两种情景: 在一线或二线接受TDXD治疗后进展或不耐受的患者[47] 问题: Zepzelca增长前景 - 小细胞肺癌治疗领域近期取得显著进展[50] - Zepzelca在一线维持治疗中显示无进展生存期和总生存期获益 有望成为该环境的标准治疗[50] 问题: 运营费用管理 - 公司优先考虑研发投资 今年研发费用显著减少 due to 385试验失败和Zanidatamab入组时间安排[52] - 销售和管理费用将随产品组合机会而变化 下半年因Dodavapene上市费用将增加[53] - 公司寻求利用现有基础设施高效扩展业务[54] 问题: 业务发展重点领域 - 公司对罕见肿瘤学和癫痫领域的科学感兴趣[56] - 除Durexins外 睡眠领域机会有限 但公司也在寻找其他罕见疾病机会[56] 问题: 对未来一年的期望 - 改变股价预期的两个主要方式: 出色的临床数据和上市表现超预期[57] - 希望Zanidatamab的一线GEA读数和Dodavapene上市都能超预期[57] - 期待新CEO Renée Galá带来的战略调整[58] - 公司拥有17亿美元现金 处于有利位置继续通过业务发展构建未来增长[58]

Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) FY 2025 Conference September 03, 2025 09:30 AM ET Speaker0Thank you very much for joining us today. My name is Mohit Bansal. I'm one of the biopharma analysts here at Wells Fargo, and this is my first session, not the conference's first session. I'm happy to have the team from Jazz Pharmaceuticals with us. We have Phil Johnson, the CFO of the company, and Amal Bartrand with us. She's the Vice President, Oncology Therapy Area Head, and most importantly, Jenny, Clinical Development ...

核心财务表现 - 第二季度调整后每股亏损8.25美元 较市场预期的6.12美元亏损扩大 主要因收购Chimerix产生每股14.75美元一次性费用[1] - 总营收同比增长2%至10.5亿美元 符合市场预期[2] - 净产品销售额同比增长2%至9.86亿美元 低于市场预期的9.99亿美元及模型预测的10亿美元[3] 营收结构分析 - 神经科学产品销售额同比增长3%至7.07亿美元[5] - 组合oxybate业务（Xyrem+Xywav）销售额增长5%至4.51亿美元 超出市场预期的4.4亿美元[5] - Xyrem销售额暴跌43%至3530万美元 因患者转向Xywav及2023年授权仿制药上市[5] - Xywav销售额增长13%至4.15亿美元 成为公司净销售额最大产品[6] - 癫痫药物Epidiolex/Epidyolex销售额增长2%至2.52亿美元 但低于市场预期的2.71亿美元[7] - 大麻口腔喷雾Sativex销售额下降28%至500万美元[7] - 肿瘤产品销售额下降1%至2.74亿美元[8] - 化疗药物Rylaze/Enrylaze销售额下降7%至1.01亿美元 低于市场预期的1.05亿美元[9] - 小细胞肺癌药物Zepzelca销售额下降8%至7500万美元[11] - 急性髓系白血病药物Vyxeos销售额增长4%至4500万美元[11] - Defitelio销售额增长6%至4800万美元[11] - 新获批胆道癌药物Ziihera销售额环比增长200%至600万美元[12] 费用与现金流 - 调整后销售及行政管理费用增长2%至3.1亿美元 主要因员工费用增加[13] - 调整后研发费用下降18%至1.67亿美元 主要因临床项目成本降低[13] 2025年业绩指引调整 - 总营收预期下调至41.5-43亿美元 较先前指引上限减少1亿美元[10][14] - 每股收益预期上调至4.80-5.60美元 较先前指引下限提高0.8美元[10][18] - 调整后销售及行政管理费用预期降至14.5-15亿美元[18] - 调整后研发费用预期降至7.3-7.8亿美元[18] - 有效税率预期调整为27-37%[18] 市场表现 - 财报公布后股价在盘后交易下跌超7%[15] - 年内股价累计下跌8% 同期行业增长2%[17]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总营收达10.5亿美元，同比增长2%，主要由Xywav 13%的增长驱动 [31][32] - 调整后净亏损550万美元，主要由Chimerix收购产生的9500万美元非税可抵扣IPR&D费用导致 [33] - 上半年运营现金流达5.19亿美元，期末现金及投资余额17亿美元 [33][34] - 神经科学产品线表现强劲：Xywav销售额4.15亿美元（+13% YoY），Epidiolex销售额2.52亿美元（+2% YoY）[15][17][31] - 肿瘤产品线同比下降1%，其中Rylase下降7%至1.01亿美元，Zepzelca下降8%至7500万美元 [20][21][33] 各条业务线数据和关键指标变化 神经科学业务 - Xywav季度净患者新增625人，其中IH患者新增400人 [15][16] - Xywav在发作性睡病治疗领域保持收入第一品牌地位，且是唯一获FDA批准治疗IH的药物 [10][15] - Epidiolex成人患者及长期护理机构成为增长重点，预计2025年将成为"重磅炸弹"级产品 [18][32][77] 肿瘤业务 - Zepzelca在二线小细胞肺癌面临竞争压力，但一线维持治疗PDUFA日期为10/7/2025，有望扩大适应症 [22][24] - ZYHERA在欧洲获批HER2阳性胆道癌适应症，季度销售额600万美元 [23] - Rylase受儿童ALL治疗方案变更影响，但青少年及年轻成人市场被视为增长机会 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场受航运周数影响（Q3 14周/Q4 13周），去年同期为Q3 13周/Q4 14周 [37] - 欧洲市场启动ZYHERA滚动上市，预计GEA数据若积极将快速纳入NCCN指南 [23][36] - 库存动态影响Epidiolex同比增长，预计下半年库存将逐步增加 [17][32][77] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 管理层过渡：Renée Galá将于8月11日接任CEO，Bruce Cozadd留任董事会主席 [6][13] - 关键管线进展：dorvaprone（PDUFA 8/18/2025）、Zepzelca一线维持治疗、zanidatumab三期GEA数据（预计2025年末）[8][24][30] - 收购Chimerix增强罕见肿瘤领域布局，dorvaprone专利保护至2037年 [8][27][119] - 应对竞争：Xywav通过低钠差异化应对潜在多源仿制药（最早2025年底上市）[78][79] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 神经科学业务保持强劲增长势头，Xywav患者新增创纪录，Epidiolex需求稳定 [15][32] - 肿瘤业务短期承压但长期看好，dorvaprone和Zepzelca新适应症为关键催化剂 [11][22][39] - 调整2025年财务指引：营收指引中点下调4%，SG&A和研发费用优化支撑盈利预期 [34][35] - 关税和MFN定价政策风险可控，已采取本地化生产等缓解措施 [110][111][112] 其他重要信息 - ASCO年会公布Zepzelca三期数据：疾病进展风险降低46%，死亡风险降低27% [29][30] - JZP-441 orexin激动剂正在NT1患者中进行Ib期研究 [96][107] - Xywav在APSS年会发布24项研究成果，证实对睡眠结构的改善作用 [16][96] 问答环节所有的提问和回答 Xywav增长可持续性 - IH领域增长动力：消费者数字营销、疾病认知提升、现场护士教育计划 [46][47] - 预计orexin激动剂将与Xywav形成互补而非替代关系 [94][96] Zepzelca竞争格局 - 二线SCLC受Tarlatamab竞争和一线IO疗法延迟患者进展影响 [60] - 一线维持治疗若获批将显著扩大患者群体和治疗周期 [61] Zanidatumab GEA试验 - 数据披露将包含主要终点达成情况和临床意义定性描述 [52][53] - 对照组预期表现与KEYNOTE-811相似，需观察PFS/OS改善幅度 [90][91] 产品组合战略 - 核心业务聚焦罕见病领域，非核心资产可能剥离（如Sunosi案例）[72] - dorvaprone商业化将专注学术医疗中心，采用精简化销售团队 [119] 政策影响 - 关税风险已通过美国本土供应链缓解，2025年无实质性影响 [110] - MFN定价潜在影响集中在Epidiolex和Rylase等政府业务占比较高产品 [112]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入为10 5亿美元 同比增长2% 主要由Xywav 13%的增长驱动 [31] - Xywav净产品销售额达4 15亿美元 同比增长13% 新增患者约6250名 [15] - Epidiolex净产品销售额为2 52亿美元 同比增长2% 受美国库存动态影响 [17][31] - 肿瘤产品总收入下降1% Rylase下降7% Zepzelca下降8% 部分被ZiHERA Defitelio和Vyxeos增长抵消 [32] - 调整后净亏损5500万美元 主要由于收购Chimerix产生的9500万美元非税务可抵扣IPR&D费用 [32] - 上半年运营现金流达5 19亿美元 期末现金及投资余额为17亿美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 睡眠治疗领域 - 睡眠业务总收入5亿美元 包括Xywav Xyrem及授权仿制药特许权使用费 [14] - Xywav作为唯一低钠氧酸盐疗法 在发作性睡病和特发性嗜睡症中新增患者约6250名 其中IH患者新增约400名 [15][16] - Xywav在APSS年会上展示24项临床数据 证实其改善睡眠质量和降低血压的疗效 [16] 神经科学领域 - Epidiolex需求强劲 预计2025年将达到重磅炸弹级别(10亿美元) 成人患者和长期护理机构是增长重点 [18][38] - 美国库存动态影响同比增长率 预计下半年库存将逐步增加 [17][76] 肿瘤领域 - Rylase销售额1 01亿美元 同比下降7% 受儿童肿瘤组治疗方案更新影响 [19] - Zepzelca销售额7500万美元 同比下降8% 受二线小细胞肺癌竞争加剧影响 [20][21] - ZiHERA销售额600万美元 欧洲获批用于HER2阳性胆道癌 反馈积极 [22][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场受库存动态影响 Epidiolex增长放缓 [17] - 欧洲市场ZiHERA获有条件上市许可 正在欧洲滚动上市 [23] - 肿瘤领域面临短期阻力 但预计dorvaprone和Zepzelca新适应症将推动增长 [10][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 管理层过渡 Bruce Cozad将卸任CEO Renee Gala将于8月11日接任 [5][12] - 通过收购Chimerix增强罕见肿瘤领域布局 dorvaprone有望成为差异化疗法 [7][27] - 管线重点包括dorvaprone(PDUFA日期8月18日) Zepzelca一线维持治疗(PDUFA日期10月7日) zanidatumab三期GEA数据(预计2025年底) [10][24][38] - 计划优化资本配置 聚焦高优先级研发项目和核心商业产品 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对多元化产品组合和强劲管线充满信心 预计肿瘤业务将克服短期阻力恢复增长 [10][38] - Xywav作为唯一低钠氧酸盐疗法 增长势头强劲 [15][38] - Epidiolex预计2025年达到重磅炸弹级别 [18][38] - 预计dorvaprone和Zepzelca新适应症将带来显著增长机会 [32][38] 其他重要信息 - 修订2025年财务指引 收入指引中点增长4% SG&A和研发支出指引下调 [33][34] - 下半年将有14个发货周(第三季度)和13个发货周(第四季度) 同比增速受发货周数差异影响 [35] - 多源氧酸盐仿制药可能于2025年底进入市场 但Xywav的低钠特性仍具差异化优势 [77] 问答环节所有的提问和回答 Xywav在特发性嗜睡症中的增长可持续性 - 增长驱动因素包括强效执行 消费者数字媒体活动 疾病认知提升及现场护士教育计划 [45][46] - IH领域增长机会显著 因Xywav是唯一FDA批准疗法 [45] Zanidatumab三期GEA数据披露方式 - 通常先公布主要终点结果 保留详细数据用于学术发表 类似ENFORTE研究做法 [51][52] Zepzelca竞争格局与增长前景 - 二线小细胞肺癌面临Tarlatamab竞争 但一线维持治疗(PDUFA日期10月7日)代表更大机会 [57][58] Orexin激动剂与Xywav的潜在互动 - 认为两种机制互补 Xywav改善夜间睡眠 orexin激动剂提供日间警觉 需关注orexin对夜间睡眠的潜在干扰 [93][95] dorvaprone上市准备与潜力 - 若获批将主要在学术医疗中心使用 需小规模专职团队 专利保护至2037年 [117][118] Epidiolex达到重磅炸弹级别的信心 - 仅需不足3%增长即可实现 上半年销量增长6% 库存波动不影响长期需求 [79][80] 关税与MFN定价潜在影响 - 通过美国本土生产缓解关税风险 对2025年无影响 MFN定价影响尚不明确 主要涉及Rylase和Epidiolex [110][111]

业绩总结 - 2025年第二季度总收入预计在41.5亿至43亿之间[36] - 2025年第二季度总收入为7.61亿美元，同比增长2%[93] - 2025年上半年运营现金流为5.19亿美元[36] - 2025年预计调整后的每股收益在4.80至5.60美元之间[36] - 2025年公司预计净收入在3亿到3.5亿美元之间[133] - 2025年非GAAP调整后净收入预计在14.5亿到15亿美元之间[133] 用户数据 - Xywav的收入同比增长13%[34] - Epidiolex的净产品销售在2025年第二季度为2.52亿美元，同比增长2%[47] - Xywav在2025年第二季度的活跃患者数达到15,225人[41] - 2025年第二季度神经科学收入为4.15亿美元，同比增长13%[100] - 2025年第二季度肿瘤学收入为2.74亿美元，同比下降8%[99] 未来展望 - 预计2025年将继续推动多样化的商业组合增长[101] - 预计2025年下半年将有多个临床试验结果发布，包括1L GEA的顶线PFS数据[35] - Epidiolex预计在2025年将达到“重磅药物”地位[50] - 预计2025年将成为多种HER2阳性肿瘤的首选疗法[102] 新产品和新技术研发 - Zepzelca与Atezolizumab联合使用的研究显示，疾病进展或死亡风险降低46%，中位生存期为13.2个月[86] - 2025年PDUFA目标行动日期为2025年8月18日[122] - 2025年PDUFA目标行动日期为2025年10月7日[121] 并购与资金使用 - Chimerix收购的总对价为9.44亿美元，资金来源于现金及现金等价物[33] - Chimerix收购导致的研发费用为9.054亿美元，影响每股收益14.75美元[94] 负面信息 - 2024年GAAP报告的净损失为718,470千美元，稀释每股亏损为11.74美元[130] - 2024年GAAP报告的研发费用为884,000千美元[132]

核心观点 - Alkermes宣布其新型口服orexin 2受体激动剂alixorexton在治疗1型发作性睡病（NT1）的II期Vibrance-1研究中取得积极顶线数据 [1] - alixorexton在所有剂量下均显著改善患者清醒度和日间过度嗜睡症状 [2][3] - 6 mg剂量是唯一在次要终点（猝倒发作率）上达到统计学显著改善的剂量 [4] - 公司计划启动全球III期临床试验以扩大alixorexton在睡眠障碍领域的应用 [8][9] 临床研究数据 - 主要终点（MWT清醒度测试）：所有剂量组均显示统计学显著且具临床意义的剂量依赖性改善 [2] - 关键次要终点（Epworth嗜睡量表）：第6周时所有剂量组均显著改善日间过度嗜睡症状 [3] - 患者报告结局：与安慰剂相比，alixorexton显著改善疲劳和认知功能 [4] - 安全性：所有剂量组普遍安全且耐受性良好 [5] 药物开发进展 - 计划启动全球III期项目用于NT1治疗 [8][9] - 正在开展II期Vibrance-2研究评估alixorexton对2型发作性睡病（NT2）的疗效，预计秋季公布数据 [11] - 2025年4月启动II期Vibrance-3研究评估对特发性嗜睡症（IH）的疗效 [12] 市场竞争格局 - 潜在竞品包括Axsome的Sunosi（solriamfetol），已获美国FDA批准治疗发作性睡病 [13] - Jazz Pharma的Xyrem和Xywav在睡眠障碍药物市场占据重要份额 [14] 公司股价表现 - 今年以来股价累计下跌7.3%，同期行业指数下跌2.2% [6] - 研究结果公布后单日股价下跌8.8% [4]

公司高管变动 - Jazz Pharmaceuticals宣布Renee Gala将于2025年8月11日接替Bruce Cozadd担任公司总裁兼首席执行官 同时加入董事会[1] - Bruce Cozadd将卸任CEO职务 但继续担任董事会主席 为公司提供战略指导[1][3] - 此次任命是董事会长期继任计划的关键里程碑 经过包括内部和外部候选人在内的全面筛选过程[1][3] 新任CEO背景 - Renee Gala自2020年3月起担任公司首席财务官 2023年10月晋升为总裁兼首席运营官[2][4] - 拥有30多年财务、战略、企业发展和商业化经验 曾担任GRAIL Inc首席财务官[2][4] - 在Theravance Biopharma和Eli Lilly担任过多个高级财务和战略职位 目前担任DexCom董事会成员[5] 公司业绩与战略 - 在Renee Gala领导下 公司总收入增长近90% 业务组合多元化 建立了强大的产品管线[2] - 公司拥有市场领先的药物组合 有前景的研发管线 强劲的财务状况和持续的企业发展重点[3] - 从专注于睡眠障碍和癫痫治疗的公司发展为高增长生物制药公司 具备强大的研发和商业运营能力[3][6] 行业定位 - 公司是全球生物制药企业 致力于为严重疾病患者开发改变生命的药物[6] - 产品组合包括睡眠障碍、癫痫和癌症治疗领域的领先疗法 在肿瘤学和神经科学领域有强大的创新治疗管线[6] - 总部位于爱尔兰都柏林 在多个国家设有研发实验室和制造设施 为全球患者提供服务[6]

纪要涉及的公司 Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) 纪要提到的核心观点和论据 公司整体业务与信心来源 - 公司在商业运营、产品线和企业发展方面取得进展，第一季度Xywav、睡眠业务和Epidiolex增长强劲，肿瘤业务因少一周发货受影响[4] - 有多个即将到来的催化剂，如line BTC、prasinezumab在欧洲的推出，Sepselka的维持治疗，Chimerix收购带来的dordavapril可能在今年推出[5] - 公司财务状况良好，第一季度末现金26亿美元，季度运营现金流约4亿美元，收购Chimerix和解决诉讼后仍有能力投资业务[7] - 公司对关税潜在影响有应对措施，已确保美国有足够成品库存，可缓冲短期影响，还可在美国生产Xywav等产品减少中长期影响[8][11][12] CEO搜索情况 - CEO搜索进展顺利，Bruce希望董事会有足够时间找到合适人选，搜索范围包括内部和外部[14] - 董事会希望继任者秉持公司为患者带来影响和提供良好工作环境的原则，能推动公司持续增长和转型[15] ASCO数据亮点 - ASCO有多个展示，特别是三个口头报告，周一的肺癌会议对小细胞肺癌具有历史性意义，Amphorte结果显示Tibzelca用于广泛期小细胞肺癌患者的转换维持治疗方案有显著生存益处，预计成为新标准治疗[17] - Zubzelca耐受性良好，因不良事件停药率仅6%，FDA已给予优先审查，PDUFA日期为10月7日，已提交NCCN希望其尽快采纳[18] - line GEA试验中Sanadanumab加化疗的更新数据显示，有成熟总生存数据的患者中位生存期为36.5个月，PFS和缓解率与先前报告一致，为今年前线GEA的结果提供信心[18] ZANI研究情况 - ZANI研究为三臂试验，对照臂为Herceptin加化疗，B臂为zanadatumab加相同化疗，C臂为Tislelizumab加XANI和化疗[21] - 监管和临床医生对新治疗范式的益处认知大致一致，研究样本量增加以确保总生存分析的效力，维持两次中期分析和一次最终分析[26][27] - 与pembro进行跨试验比较时需考虑患者差异和检测方法不同，zanadatumab可能比Herceptin更适合作为治疗骨干，若试验结果良好，该方案有望被广泛采用[29][31][33] - 全球卫生当局认为，只要PFS益处足够大，总生存无统计学意义不影响批准，但FDA希望看到中期OS数据确保无负面趋势，总生存数据对市场可能重要[35][39] 商业业务动态 - Xywav在发作性睡病和IH患者群体中表现良好，发作性睡病患者有净增加，IH患者增长加速，Xywav低钠特性对患者有临床意义，FDA认可其安全性[43][44][45] - 通用型sodium oxybates可能明年1月上市，需建立REMS计划，Hickman情况不同，若其推出通用型产品，公司AG特许权使用费收入将消失，Xyrem剩余收入将大幅下降，Xywav受影响程度取决于通用型产品数量、定价策略和支付方对其安全性的重视程度[48][49][50] - 目前orexin对发作性睡病的影响尚早，其最佳类别特征和潜在风险不明，早期数据显示可能无法纠正发作性睡病根本原因，可能与Xywav互补[59][60] 其他业务情况 - Epidiolex与10家ANDA申报者的纠纷解决，市场认可其特许经营权的更长期限，公司将加大投资并寻找企业发展机会[68][69] - 肿瘤业务中，Rylase销售因儿科ALL协议变化需时间恢复正常，Subzelca在维持治疗方面有巨大潜力，部分一线使用减少是因新进入者和ADRIATIC研究结果，但最终将聚焦维持治疗机会[69][70][71] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在ASCO的展示中，dirdavaprone、sanadatumab和Subselka的口头报告是亮点，特别是小细胞肺癌的进展受关注[17] - ZANI研究中，与先前试验相比，样本量从约714增加到目标918以确保总生存分析效力，且未对正在进行的试验产生太大影响[27] - Xywav在发作性睡病患者中有净增加，是因为其低钠特性可避免高血压等心血管风险，FDA认可其安全性[44][45] - 通用型sodium oxybates上市需建立REMS计划，虽可行但需额外投入时间、费用和资源，可能影响其上市决策[53][54] - orexin领域目前发表的数据少，早期数据显示可能对睡眠有潜在干扰，需进一步研究[60]