In this articleWEED-CATLRYCRON-CAACB-CAOils containing CBD (Cannabidiol).Geoffroy Van Der Hasselt | AFP | Getty ImagesCannabis stocks could be poised for a rally after years of stagnation, fueled by investor optimism over the possibility for new federal rules for hemp-derived products and signals that President Donald Trump could take a more permissive stance on marijuana.Publicly traded cannabis companies have seen their share of ups and downs. Verano Holdings reported earnings Wednesday that saw revenues ...

评级与目标价调整 - 摩根士丹利重申对Jazz Pharmaceuticals的增持评级并将目标价从163美元上调至167美元 [1] 临床研究进展 - 公司在世界睡眠大会新加坡会议上通过海报展示公布了Xywav第四阶段DUET开放标签研究的发现 [1] - 研究结果表明oxybates类药物与其他疗法不同很可能继续成为嗜睡症的重要治疗方案 [2] - 基于这些发现摩根士丹利在其财务模型中提高了公司oxybate产品的预计市场份额 [2] 公司业务概况 - 公司是一家生物制药公司专注于开发针对严重疾病的治疗方法 [3] - 主要产品包括Xywav Xyrem Epidiolex Rylaze Zepzelca Defitelio和Vyxeos [3]

公司定位与核心产品 - 公司并非传统大麻股，而是唯一一家销售含有大麻提取物的FDA批准药物的商业阶段生物技术公司[1] - 公司的核心产品Epidiolex是一种大麻二酚药物，用于治疗多种癫痫症，该产品通过2021年收购GW Pharmaceuticals获得[2] - Epidiolex已成为公司最重要的增长引擎之一，销售额占公司总产品销售额的四分之一以上[3] Epidiolex的增长动力与市场前景 - Epidiolex在2025年上半年销售额达4.69亿美元，同比增长5%，增长动力来自全球市场拓展和医生使用率提升[4] - 该产品预计将在2025年成为重磅药物（年销售额超过10亿美元）[4] - 全球医用大麻市场预计到2032年将超过1300亿美元，公司作为拥有FDA批准大麻产品的少数药企之一，具备独特优势[5] 多元化产品组合 - 公司在神经科学领域拥有oxybate产品系列，其中Xywav是唯一不含高钠摄入相关警告的获批oxybate疗法，也是唯一获批治疗特发性嗜睡症全谱系的药物[7] - 肿瘤学产品组合包括Defitelio、Vyxeos等，在2025年上半年贡献了近28%的产品销售额[8] - 公司近期以9.35亿美元收购Chimerix，获得第六款肿瘤药物Modeyso，该药上月获FDA批准用于治疗特定脑胶质瘤患者[9] 研发管线挑战 - 公司今年初终止了suvecaltamide用于治疗特发性震颤和帕金森病震颤的研发，因该疗法在二期研究中未达到主要和次要终点[10] - 公司的FAAH抑制剂JPZ150在治疗成人创伤后应激障碍的中期研究中也未达到主要和次要终点，标志着研发创新受挫[11] 财务表现与市场预期 - 公司股价年内上涨5%，略高于行业4%的涨幅[12] - 2025年和2026年的每股收益预期在过去60天内呈上升趋势，表现优于Aurora Cannabis等纯大麻公司[13] - 具体每股收益预期修订趋势为：当前季度预期从60天前的5.14美元上调至5.87美元（+14.20%），下一季度预期从3.98美元上调至5.90美元（+48.24%）[14]

In this article, we will be taking a look at the 10 Best Pharma Stocks to Buy According to Billionaires. Jazz Pharmaceuticals plc is one of them. Jazz Pharmaceuticals plc (NASDAQ:JAZZ) continues to advance its mission to transform patient lives through innovative therapies for conditions with limited treatment options. The company’s marketed products lead in sleep medicine (Xywav, Xyrem), epilepsy (Epidiolex), and oncology (Zepzelca), while strategic acquisitions, including GW Pharmaceuticals and Chimerix ...

文章核心观点 - 前总统特朗普向17家主要制药公司发出信件，要求其在2025年9月29日前将美国处方药价格降至“最惠国”水平，并可能绕过药品福利管理公司直接向消费者销售药品 [1][2][3] - 尽管政府措辞严厉，但分析师认为制药公司与政府之间已有讨论，短期内不太可能出现对行业产生重大负面影响的剧烈变化 [4] - 文章基于亿万富豪持股数量，列出了10支最佳制药股清单，并详细介绍了排名第10和第9的公司及其近期动态 [6][7][8][12] 制药行业监管动态 - 美国政府要求17家大型制药公司就降低药价做出“具有约束力的承诺”，否则将动用一切手段保护美国家庭 [2] - 被点名的公司包括艾伯维、阿斯利康、礼来、百时美施贵宝、默克、辉瑞、吉利德、强生、诺和诺德、诺华、赛诺菲等 [3] - 政府建议制药公司绕过药品福利管理公司这一中间环节，直接向美国消费者销售药品 [3] 分析师观点 - 有分析师认为，政府的声明虽然严厉，但相关问题已在公司与政府间进行讨论，预计短期内不会发生对制药公司产生重大负面影响的改变 [4] - 摩根大通分析师指出，新指令是一个明确的警告，但由于与美国政府的谈判仍在进行中，制药公司可能有一些时间做出反应 [4] 个股分析 - Jazz Pharmaceuticals plc (JAZZ) - 该公司在睡眠医学、癫痫和肿瘤学领域拥有领先的上市产品，并通过战略性收购加强了研发管线 [8] - 2025年8月6日，其药物Modeyso获得FDA加速批准，用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤，这是该超罕见中枢神经系统癌症的首个获批疗法，在50名患者的汇总分析中显示出22%的总缓解率 [9] - 公司肿瘤研发管线还包括针对小细胞肺癌的Zepzelca和针对胃食管腺癌的zanidatamab，后者关键试验结果预计于2025年第二季度公布 [10] - 随着Modeyso的商业化推出、关键试验数据读出以及扩大适应症的监管申请，公司预计将实现近期增长 [11] 个股分析 - Elanco Animal Health Incorporated (ELAN) - 该公司是一家全球领先的动物保健公司，拥有近70年的专业经验 [12] - 2025年9月，公司被纳入标普中型股400指数，第二季度业绩超出预期，报告了两位数的有机增长，并上调了全年业绩指引 [13] - 近期获得多项监管批准：包括用于犬皮肤病的新型口服JAK抑制剂Zenrelia™、USDA批准的犬广谱呼吸道疫苗TruCan™ Ultra，以及扩大了犬细小病毒单克隆抗体的可及性 [14] - 公司的创新研发管线预计将在年底前在美国推出六种潜在的重磅产品，包括单克隆抗体、先进疫苗和口服疗法 [15]

公司概况 - 总部位于慕尼黑的Vertanical公司正在开发一种基于大麻素的提取物Ver-01用于治疗慢性疼痛 该药物含有低剂量大麻素（包括THC）既能缓解疼痛又不会使患者产生强烈欣快感 [1] - 创始人Clemens Fischer是一位50岁的医学博士 拥有哈佛MBA学位 通过控股公司Futrue Group管理约20家药物研发公司 过去二十年通过出售非处方药和补充剂公司积累10亿美元财富 [2] - 公司已获得其专利菌株DKJ-127在全球范围内的慢性疼痛治疗应用专利 该菌株以高含量THC、CBD和睡眠辅助成分CGN为特点 [14] 产品研发进展 - Ver-01在德国已完成III期临床试验（最终阶段） 目前正等待德国和奥地利监管机构于今年底或明年初的上市批准 随后将申请欧盟范围授权 [4] - 临床试验数据显示Ver-01比阿片类止痛药更有效且副作用更少 无成瘾性证据 公司计划2026年在美国启动III期试验 [4] - 该药物遵循FDA植物药审批路径（非合成单分子药物） 含有超过100种化合物 目前全球仅4种FDA批准的植物药 [8][9] 市场机会与竞争格局 - 美国阿片类药物市场年销售额约200亿美元（2023年处方量1.25亿份） 去年阿片过量导致8万人死亡 创造了对非成瘾性止痛药的紧急需求 [6] - 近期FDA宣布加速慢性疼痛非阿片药物审批 今年1月新获批的非阿片药物Journavx上市六个月实现1300万美元销售额 [6] - 现有大麻衍生药物Epidiolex（用于罕见癫痫）去年销售额达9.7亿美元 今年预计超10亿美元 而合成THC药物Marinol年销售额约2.5亿美元 [11] 财务与投资 - 创始人已向Vertanical投入超过2.5亿美元自有资金 公司仅在欧盟临床试验就已花费约1.3亿美元 总开发成本达数亿美元 [4][10] - 行业平均新药研发成本为8.8亿美元 若出现试验问题可能超10亿美元 整体失败率高达90% [10] - 公司预计若获批上市 两年内收入将超20亿美元 达到"重磅药物"地位 [11] 行业挑战与风险案例 - 美国大麻产业2024年销售额320亿美元 但因联邦非法性面临银行与金融挑战 目前等待联邦重新分类决定 [3] - 同类药物nabiximols（含THC/CBD的口服喷雾）在投入2000万美元研发5年后 于2022年美国III期试验失败 [11] - 植物药因活性化合物数量多而审批更难 仅33%药物能通过II期试验 [8][9] 患者反馈与产品特性 - 参与临床试验的慢性腰痛患者反馈Ver-01效果优于阿片类药物 但用药初期会出现约1小时的疲倦、专注力下降和视野狭窄现象 [15][16] - 公司强调即使误服整瓶也不会导致死亡 但可能引起昏睡 这与阿片类药物形成重要安全差异 [17]

交易概述 - JAZZ Pharmaceuticals宣布与丹麦生物制药公司Saniona达成协议 收购后者在研癫痫药物SAN2355的全球权益[1] - 根据协议条款 JAZZ将负责SAN2355的临床开发和商业化[4] - Saniona将获得4250万美元首付款 并有资格获得高达1.925亿美元的开发和监管里程碑付款 以及高达8亿美元的商业里程碑付款 JAZZ还将支付未来销售特许权使用费[4] 药物机制与差异化 - SAN2355是一种选择性小分子Kv7.2/Kv7.3钾通道激活剂 该机制被证实具有癫痫抑制作用[2] - 与早期疗法不同 该药物专门设计用于避免激活其他Kv7亚型 这一区别至关重要[2] - 通过专注于与癫痫控制直接相关的Kv7靶点 旨在避免GSK的Potiga因脱靶Kv7激活和安全问题而退市的相关担忧[3] 战略意图与管线扩展 - 通过此次交易 JAZZ Pharmaceuticals意图扩大其神经科学管线[7] - 公司已通过上市药物Epidiolex在癫痫领域具有重要地位 该药物预计今年将达到重磅炸弹地位[7] - Epidiolex与其他癫痫治疗的区别在于 它仍然是唯一含有大麻提取纯化药物成分的FDA批准疗法[7] - SAN2355的加入表明公司正在为癫痫领域的下一波创新做准备 可能将该药物定位为Epidiolex失去 exclusivity后的继任者 同时加强公司在神经科学市场的长期实力[9] 背景与历史交易 - Saniona去年与Acadia Pharmaceuticals的交易中获得资金 启动了SAN2355的制造和毒理学研究[10] - 根据该协议 Acadia以2800万美元首付款获得特发性震颤候选药物SAN711的独家权利 通过开发、监管和商业里程碑付款 交易潜在价值高达6亿美元[10] 股价表现 - 公司股价年内下跌3% 而行业增长3%[5]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总营收达10.5亿美元，同比增长2%，主要由Xywav 13%的增长驱动 [31][32] - 调整后净亏损550万美元，主要由Chimerix收购产生的9500万美元非税可抵扣IPR&D费用导致 [33] - 上半年运营现金流达5.19亿美元，期末现金及投资余额17亿美元 [33][34] - 神经科学产品线表现强劲：Xywav销售额4.15亿美元（+13% YoY），Epidiolex销售额2.52亿美元（+2% YoY）[15][17][31] - 肿瘤产品线同比下降1%，其中Rylase下降7%至1.01亿美元，Zepzelca下降8%至7500万美元 [20][21][33] 各条业务线数据和关键指标变化 神经科学业务 - Xywav季度净患者新增625人，其中IH患者新增400人 [15][16] - Xywav在发作性睡病治疗领域保持收入第一品牌地位，且是唯一获FDA批准治疗IH的药物 [10][15] - Epidiolex成人患者及长期护理机构成为增长重点，预计2025年将成为"重磅炸弹"级产品 [18][32][77] 肿瘤业务 - Zepzelca在二线小细胞肺癌面临竞争压力，但一线维持治疗PDUFA日期为10/7/2025，有望扩大适应症 [22][24] - ZYHERA在欧洲获批HER2阳性胆道癌适应症，季度销售额600万美元 [23] - Rylase受儿童ALL治疗方案变更影响，但青少年及年轻成人市场被视为增长机会 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场受航运周数影响（Q3 14周/Q4 13周），去年同期为Q3 13周/Q4 14周 [37] - 欧洲市场启动ZYHERA滚动上市，预计GEA数据若积极将快速纳入NCCN指南 [23][36] - 库存动态影响Epidiolex同比增长，预计下半年库存将逐步增加 [17][32][77] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 管理层过渡：Renée Galá将于8月11日接任CEO，Bruce Cozadd留任董事会主席 [6][13] - 关键管线进展：dorvaprone（PDUFA 8/18/2025）、Zepzelca一线维持治疗、zanidatumab三期GEA数据（预计2025年末）[8][24][30] - 收购Chimerix增强罕见肿瘤领域布局，dorvaprone专利保护至2037年 [8][27][119] - 应对竞争：Xywav通过低钠差异化应对潜在多源仿制药（最早2025年底上市）[78][79] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 神经科学业务保持强劲增长势头，Xywav患者新增创纪录，Epidiolex需求稳定 [15][32] - 肿瘤业务短期承压但长期看好，dorvaprone和Zepzelca新适应症为关键催化剂 [11][22][39] - 调整2025年财务指引：营收指引中点下调4%，SG&A和研发费用优化支撑盈利预期 [34][35] - 关税和MFN定价政策风险可控，已采取本地化生产等缓解措施 [110][111][112] 其他重要信息 - ASCO年会公布Zepzelca三期数据：疾病进展风险降低46%，死亡风险降低27% [29][30] - JZP-441 orexin激动剂正在NT1患者中进行Ib期研究 [96][107] - Xywav在APSS年会发布24项研究成果，证实对睡眠结构的改善作用 [16][96] 问答环节所有的提问和回答 Xywav增长可持续性 - IH领域增长动力：消费者数字营销、疾病认知提升、现场护士教育计划 [46][47] - 预计orexin激动剂将与Xywav形成互补而非替代关系 [94][96] Zepzelca竞争格局 - 二线SCLC受Tarlatamab竞争和一线IO疗法延迟患者进展影响 [60] - 一线维持治疗若获批将显著扩大患者群体和治疗周期 [61] Zanidatumab GEA试验 - 数据披露将包含主要终点达成情况和临床意义定性描述 [52][53] - 对照组预期表现与KEYNOTE-811相似，需观察PFS/OS改善幅度 [90][91] 产品组合战略 - 核心业务聚焦罕见病领域，非核心资产可能剥离（如Sunosi案例）[72] - dorvaprone商业化将专注学术医疗中心，采用精简化销售团队 [119] 政策影响 - 关税风险已通过美国本土供应链缓解，2025年无实质性影响 [110] - MFN定价潜在影响集中在Epidiolex和Rylase等政府业务占比较高产品 [112]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入为10 5亿美元 同比增长2% 主要由Xywav 13%的增长驱动 [31] - Xywav净产品销售额达4 15亿美元 同比增长13% 新增患者约6250名 [15] - Epidiolex净产品销售额为2 52亿美元 同比增长2% 受美国库存动态影响 [17][31] - 肿瘤产品总收入下降1% Rylase下降7% Zepzelca下降8% 部分被ZiHERA Defitelio和Vyxeos增长抵消 [32] - 调整后净亏损5500万美元 主要由于收购Chimerix产生的9500万美元非税务可抵扣IPR&D费用 [32] - 上半年运营现金流达5 19亿美元 期末现金及投资余额为17亿美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 睡眠治疗领域 - 睡眠业务总收入5亿美元 包括Xywav Xyrem及授权仿制药特许权使用费 [14] - Xywav作为唯一低钠氧酸盐疗法 在发作性睡病和特发性嗜睡症中新增患者约6250名 其中IH患者新增约400名 [15][16] - Xywav在APSS年会上展示24项临床数据 证实其改善睡眠质量和降低血压的疗效 [16] 神经科学领域 - Epidiolex需求强劲 预计2025年将达到重磅炸弹级别(10亿美元) 成人患者和长期护理机构是增长重点 [18][38] - 美国库存动态影响同比增长率 预计下半年库存将逐步增加 [17][76] 肿瘤领域 - Rylase销售额1 01亿美元 同比下降7% 受儿童肿瘤组治疗方案更新影响 [19] - Zepzelca销售额7500万美元 同比下降8% 受二线小细胞肺癌竞争加剧影响 [20][21] - ZiHERA销售额600万美元 欧洲获批用于HER2阳性胆道癌 反馈积极 [22][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场受库存动态影响 Epidiolex增长放缓 [17] - 欧洲市场ZiHERA获有条件上市许可 正在欧洲滚动上市 [23] - 肿瘤领域面临短期阻力 但预计dorvaprone和Zepzelca新适应症将推动增长 [10][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 管理层过渡 Bruce Cozad将卸任CEO Renee Gala将于8月11日接任 [5][12] - 通过收购Chimerix增强罕见肿瘤领域布局 dorvaprone有望成为差异化疗法 [7][27] - 管线重点包括dorvaprone(PDUFA日期8月18日) Zepzelca一线维持治疗(PDUFA日期10月7日) zanidatumab三期GEA数据(预计2025年底) [10][24][38] - 计划优化资本配置 聚焦高优先级研发项目和核心商业产品 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对多元化产品组合和强劲管线充满信心 预计肿瘤业务将克服短期阻力恢复增长 [10][38] - Xywav作为唯一低钠氧酸盐疗法 增长势头强劲 [15][38] - Epidiolex预计2025年达到重磅炸弹级别 [18][38] - 预计dorvaprone和Zepzelca新适应症将带来显著增长机会 [32][38] 其他重要信息 - 修订2025年财务指引 收入指引中点增长4% SG&A和研发支出指引下调 [33][34] - 下半年将有14个发货周(第三季度)和13个发货周(第四季度) 同比增速受发货周数差异影响 [35] - 多源氧酸盐仿制药可能于2025年底进入市场 但Xywav的低钠特性仍具差异化优势 [77] 问答环节所有的提问和回答 Xywav在特发性嗜睡症中的增长可持续性 - 增长驱动因素包括强效执行 消费者数字媒体活动 疾病认知提升及现场护士教育计划 [45][46] - IH领域增长机会显著 因Xywav是唯一FDA批准疗法 [45] Zanidatumab三期GEA数据披露方式 - 通常先公布主要终点结果 保留详细数据用于学术发表 类似ENFORTE研究做法 [51][52] Zepzelca竞争格局与增长前景 - 二线小细胞肺癌面临Tarlatamab竞争 但一线维持治疗(PDUFA日期10月7日)代表更大机会 [57][58] Orexin激动剂与Xywav的潜在互动 - 认为两种机制互补 Xywav改善夜间睡眠 orexin激动剂提供日间警觉 需关注orexin对夜间睡眠的潜在干扰 [93][95] dorvaprone上市准备与潜力 - 若获批将主要在学术医疗中心使用 需小规模专职团队 专利保护至2037年 [117][118] Epidiolex达到重磅炸弹级别的信心 - 仅需不足3%增长即可实现 上半年销量增长6% 库存波动不影响长期需求 [79][80] 关税与MFN定价潜在影响 - 通过美国本土生产缓解关税风险 对2025年无影响 MFN定价影响尚不明确 主要涉及Rylase和Epidiolex [110][111]

业绩总结 - 2025年第二季度总收入预计在41.5亿至43亿之间[36] - 2025年第二季度总收入为7.61亿美元，同比增长2%[93] - 2025年上半年运营现金流为5.19亿美元[36] - 2025年预计调整后的每股收益在4.80至5.60美元之间[36] - 2025年公司预计净收入在3亿到3.5亿美元之间[133] - 2025年非GAAP调整后净收入预计在14.5亿到15亿美元之间[133] 用户数据 - Xywav的收入同比增长13%[34] - Epidiolex的净产品销售在2025年第二季度为2.52亿美元，同比增长2%[47] - Xywav在2025年第二季度的活跃患者数达到15,225人[41] - 2025年第二季度神经科学收入为4.15亿美元，同比增长13%[100] - 2025年第二季度肿瘤学收入为2.74亿美元，同比下降8%[99] 未来展望 - 预计2025年将继续推动多样化的商业组合增长[101] - 预计2025年下半年将有多个临床试验结果发布，包括1L GEA的顶线PFS数据[35] - Epidiolex预计在2025年将达到“重磅药物”地位[50] - 预计2025年将成为多种HER2阳性肿瘤的首选疗法[102] 新产品和新技术研发 - Zepzelca与Atezolizumab联合使用的研究显示，疾病进展或死亡风险降低46%，中位生存期为13.2个月[86] - 2025年PDUFA目标行动日期为2025年8月18日[122] - 2025年PDUFA目标行动日期为2025年10月7日[121] 并购与资金使用 - Chimerix收购的总对价为9.44亿美元，资金来源于现金及现金等价物[33] - Chimerix收购导致的研发费用为9.054亿美元，影响每股收益14.75美元[94] 负面信息 - 2024年GAAP报告的净损失为718,470千美元，稀释每股亏损为11.74美元[130] - 2024年GAAP报告的研发费用为884,000千美元[132]