临床开发进展 - 公司确认其2期THIO-101扩展试验（Part C）迄今已入组12名患者，试验范围已扩展至欧洲药品管理局（EMA）国家[1][3] - 2期试验患者入组在匈牙利、波兰、土耳其和台湾的试验中心积极进行筛查[3] - 公司3期THIO-104试验已开始患者筛查[4] 临床试验数据亮点 - 在2期THIO-101试验中，观察到患者总生存期（OS）为17.8个月，而当前三线非小细胞肺癌（NSCLC）标准治疗的总生存期约为6个月[4] - 截至2025年9月17日，一名于2023年3月加入2期THIO-101试验的患者已存活30个月（912天）[4] 药物与试验设计 - 核心在研药物Ateganosine（THIO）是一种首创的端粒靶向小分子药物，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC），并获得美国FDA的快速通道资格[2][6] - 2期THIO-101试验旨在评估Ateganosine在先、PD-(L)1抑制剂（西米普利单抗）在后的序贯疗法，主要终点包括安全性和总体缓解率（ORR）[8] - 3期THIO-104试验将比较Ateganosine序贯免疫检查点抑制剂与标准护理化疗在免疫检查点抑制剂耐药的晚期NSCLC患者中的效果[4][6] 行业活动与专家观点 - 公司在2025年11月5日至9日举行的癌症免疫治疗学会（SITC）2025年年会上公布了两项进行中试验的海报[2] - 关键研究者认为，Ateganosine这类经证实有效的创新疗法有望加强现有治疗策略，并推进全球肺癌精准肿瘤学原则[5]

公司临床进展 - MAIA Biotechnology宣布其首席执行官Vlad Vitoc博士在Smart Diaspora 2025会议上发表演讲[1] - 罗马尼亚成为最新开始筛选患者参与THIO-101二期临床试验扩展阶段的国家[1] - 该试验评估ateganosine与免疫检查点抑制剂序贯疗法作为晚期非小细胞肺癌的三线治疗方案[1] 药物疗效与市场潜力 - 在三线NSCLC患者中当前治疗方案的应答率最高为6%而ateganosine治疗观察到38%的应答率[2] - 肺癌是罗马尼亚致死率最高的癌症类型其中NSCLC占比最高罗马尼亚在欧洲发病率排名前五[2] - 公司基于7月获得的FDA快速通道资格计划在美国寻求加速批准[2] 专家意见与试验设计 - 科学顾问委员会成员Tudor Ciuleanu博士强调罗马尼亚急需能够克服免疫检查点耐药性的新疗法[3] - Ciuleanu博士是罗马尼亚肿瘤学领域知名人物曾作为主要研究者参与超过90项二期和三期临床试验[3] - THIO-101试验旨在评估ateganosine作为抗癌化合物和免疫激活剂的安全性与耐受性以及以总体缓解率为主要终点的临床疗效[5] 药物作用机制 - Ateganosine是一种首创新药研究性端粒靶向剂通过诱导端粒酶依赖性端粒DNA修饰和DNA损伤反应导致选择性癌细胞死亡[4] - 该药物损伤的端粒片段积累在胞质微核中激活先天性和适应性免疫反应[4] - 在晚期体内癌症模型中ateganosine序贯PD-(L)1抑制剂治疗可通过诱导癌症类型特异性免疫记忆实现深刻持久的肿瘤消退[4] 公司战略定位 - MAIA Biotechnology是一家专注于开发靶向免疫疗法的临床阶段生物制药公司[7] - 主要研发项目ateganosine是一种用于治疗端粒酶阳性癌细胞的潜在首创新药端粒靶向剂[7]

核心观点 - MAIA Biotechnology公司公布了其第二阶段临床试验THIO-101的积极疗效数据，显示其候选药物ateganosine (THIO)在治疗晚期非小细胞肺癌方面展现出显著优于标准疗法的效果 [1] 临床试验数据 - 截至2025年6月30日，观察到的无进展生存期为5.6个月，是标准疗法2.5个月的两倍以上 [2] - 估计的中位总生存期为17.8个月，其95%置信区间的下限为12.5个月，99%置信区间的下限为10.8个月 [6] - 在所有治疗线数的患者中，有2名患者已完成33个治疗周期，突显了ateganosine具有延长给药周期的潜力 [6] 药物机制与定位 - Ateganosine (THIO)是一种首创的、研究中的端粒靶向剂，通过诱导端粒酶依赖的端粒DNA修饰、DNA损伤反应和选择性癌细胞死亡来发挥作用 [3] - 该药物目前正作为二线或后线治疗方案，用于治疗对现有检查点抑制剂标准治疗方案产生耐药的晚期非小细胞肺癌患者 [3] 试验设计与目标 - THIO-101是一项多中心、开放标签、剂量探索的第二阶段临床试验，旨在评估ateganosine在PD-(L)1抑制剂治疗前的抗肿瘤活性 [4] - 试验的两个主要目标是评估ateganosine作为抗癌化合物和免疫激活剂的安全性与耐受性，以及使用总体缓解率作为主要临床终点来评估其临床疗效 [4]

临床试验数据更新 - MAIA Biotechnology公布THIO-101关键II期临床试验更新数据 评估其主导候选药物ateganosine (THIO)与Regeneron的免疫检查点抑制剂cemiplimab (Libtayo)联合治疗对免疫疗法和化疗耐药的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者 [1] - 截至5月15日 第三线治疗(3L)数据显示22名接受至少一剂ateganosine的患者中位总生存期(OS)达17.8个月 95%置信区间下限为12.5个月 99%置信区间下限为10.8个月 [2] - 试验中生存期最长的患者完成32个治疗周期 存活24.3个月 而标准护理化疗(SOC)在类似条件下的OS仅为5-6个月 [3] 治疗效果与行业影响 - 17.8个月的中位OS是现有NSCLC三线治疗标准数据的近三倍 公司认为这表明ateganosine可能改变NSCLC治疗格局 [4] - 治疗耐受性良好 一名患者在治疗20个月后出现部分缓解(肿瘤缩小≥30%) 且此前保持疾病稳定超过20个月 显示疗效与安全性 [5] - 公司表示ateganosine可能通过多种监管途径加速获得FDA批准 最早明年可能获批 并在NSCLC领域获得长期市场独占权 [4] 市场反应 - 消息公布后MAIA股价上涨11.7%至1.97美元 [5]