Open-label study in as few as 16 tumor hyperinsulinism (HI) patients Study initiated and enrolling patients in the U.S. and Europe Topline data expected in the second half of 2026 REDWOOD CITY, Calif., Sept. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rezolute, Inc. (Nasdaq: RZLT) (“Rezolute” or the “Company”), a late-stage rare disease company focused on treating hypoglycemia caused by hyperinsulinism, today announced that the Company has gained alignment with FDA on a significantly streamlined clinical development path ...

公司动态 - Rezolute任命Sunil Karnawat为首席商务官 负责ersodetug的全球商业化战略 任命自2025年8月18日起生效 [1] - Sunil Karnawat拥有25年生物制药和医疗器械全球商业化经验 曾在Ultragenyx成功推出4款超罕见疾病产品 包括治疗X连锁低磷血症的Crysvita [2] - Sunil Karnawat的职业生涯包括在Cytokinetics、Ultragenyx、Myriad Genetics、Vivus Pharmaceuticals、Novo Nordisk等公司担任高管职位 曾主导Victoza在美国的上市 [2] 产品进展 - Rezolute专注于治疗高胰岛素血症(HI)引起的低血糖 其抗体疗法ersodetug针对所有类型HI 在临床试验和真实世界使用中显示出显著疗效 [4] - ersodetug目前处于III期临床阶段 同时针对先天性和肿瘤性高胰岛素血症进行研究 [2] 高管激励 - 公司授予Sunil Karnawat 275,000股股票期权 行权价6.55美元/股 与2025年8月18日收盘价持平 [3] - 期权将在授予日第一周年后生效25% 剩余75%分36个月按月等额归属 若公司被收购则全部期权立即归属 [3] 高管背景 - Sunil Karnawat持有宾夕法尼亚大学沃顿商学院MBA 北达科他州立大学工程学博士和硕士 以及印度浦那工程学院土木工程学士学位 [2] - 早期职业生涯始于德勤咨询 后进入强生旗下LifeScan担任血糖监测仪销售负责人 [2]

业务发展 - 公司以2000万美元收购BioInvent International持有的mezagitamab未来特许权使用费和里程碑付款权益 并将在资产达到特定监管里程碑时额外支付1000万美元 加上现有权益 公司有权从武田获得高达1625万美元的里程碑付款以及未来mezagitamab商业销售额的中个位数百分比特许权使用费 [1][5] - 通过收购LAVA Therapeutics 公司将获得两个早期阶段合作资产的经济权益 包括辉瑞开发的PF-08046052和强生开发的JNJ-89853413 [1][5] 公司收购 - 公司宣布XOMA Royalty收购Turnstone Biologics 以每股0.34美元现金加一份不可转让或有价值权(CVR)收购Turnstone普通股 交易于8月11日完成 [2][7] - 公司宣布收购HilleVax 以每股1.95美元收购HilleVax股票 股东还将获得CVR 有权在交易完成后获得超额现金分配 租赁义务节省以及若公司出售或对外授权HilleVax诺如病毒项目90%的净收益 交易预计9月完成 [2][7] - 公司宣布收购LAVA Therapeutics 以每股1.16至1.24美元现金加一份CVR收购LAVA普通股 CVR代表有权获得LAVA两个合作资产净收益的75%以及未合作项目出售或授权收益的75% 交易预计2025年第四季度完成 [2][8] - 公司作为结构代理并为XenoTherapeutics收购ESSA Pharma提供短期融资 [2][8] - 公司出售Kinnate管线资产 总对价高达2.7亿美元 包括预付款和里程碑付款以及低个位数到十位数中段的商业销售特许权使用费 Kinnate CVR持有者于7月获得85%的预付款份额 [2][8] 关键管线进展 - Rezolute完成ersodetug治疗先天性高胰岛素血症的3期sunRIZE研究患者招募 预计2025年12月公布顶线数据 公司因此获得500万美元里程碑付款 [3][9] - Day One Biopharmaceuticals和Ipsen的tovorafenib营销授权申请(MAA)获欧洲药品管理局(EMA)接受审查 公司因此获得400万美元里程碑付款 [3][9] - Zevra Therapeutics向EMA提交arimoclomol治疗尼曼匹克病C型的MAA [3][9] - Takeda针对mezagitamab治疗慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)的3期临床试验完成首例患者给药 公司因此获得300万美元净里程碑付款 [9] - Gossamer Bio完成seralutinib治疗功能性II级和III级肺动脉高压(PAH)的3期PROSERA研究患者招募 预计2026年2月公布顶线结果 [9] - Daré Biosciences公布其每月一次、无激素阴道避孕药Ovaprene的3期临床试验积极中期安全性和有效性结果 [9] 现金收入 - 2025年上半年 公司从合作伙伴处获得2960万美元特许权使用费和里程碑付款 其中第二季度获得1170万美元 [4][21] - 第二季度现金收入包括260万美元特许权使用费和商业付款以及900万美元里程碑付款和费用 [12][21] - 上半年现金收入包括1600万美元特许权使用费和商业付款以及1360万美元里程碑付款和费用 [12][21] 财务业绩 - 截至2025年6月30日的三个月和六个月 公司收入和收益分别为1310万美元和2900万美元 较2024年同期的1110万美元和1260万美元有所增长 增长主要来自VABYSMO和OJEMDA相关收入增加 [12] - 同期研发费用分别为10万美元和140万美元 较2024年同期的各120万美元有所下降 下降主要与Kinnate收购后的临床试验成本和收尾活动相关 [13] - 同期一般及行政费用分别为780万美元和1590万美元 较2024年同期的1100万美元和1950万美元有所下降 下降主要因2024年第二季度支付给Kinnate高级管理层的360万美元离职补偿 [14] - 同期无形资产摊销分别为70万美元和120万美元 与2024年11月收购Pulmokine和2025年5月BioInvent交易获得的mezagitamab经济权益相关 [17] - 同期利息支出分别为320万美元和670万美元 与2023年12月设立的Blue Owl贷款相关 [18] - 同期其他净收入分别为780万美元和770万美元 较2024年同期的210万美元和400万美元有所增长 增长主要来自权益证券投资公允价值增加 [19] - 同期净利润分别为920万美元和1160万美元 较2024年同期的1600万美元和740万美元有所变化 [20] - 截至2025年6月30日 公司现金及现金等价物为7850万美元(包括340万美元受限现金) 较2024年12月31日的10640万美元(包括480万美元受限现金)有所下降 [20] 资本部署 - 第二季度部署2000万美元收购mezagitamab额外经济权益 以180万美元回购约81700股普通股 支付140万美元优先股股息 [21] - 上半年部署2500万美元收购特许权使用费和里程碑组合资产 以240万美元回购约107500股普通股 支付270万美元优先股股息 [21] 预期合作伙伴事件 - Rezolute预计2025年12月公布ersodetug治疗先天性高胰岛素血症的3期sunRIZE研究顶线数据 并启动ersodetug治疗肿瘤高胰岛素血症低血糖的3期注册研究首例患者给药 [10] - 武田预计启动mezagitamab治疗IgA肾病的3期临床试验首例患者给药 [10] - Gossamer Bio预计第四季度启动seralutinib治疗间质性肺病相关肺动脉高压(PH-ILD)的全球注册3期SERANATA研究首批临床站点 [11] - Daré Bioscience预计第四季度按《联邦食品、药品和化妆品法》第503B条商业化提供Sildenafil Cream, 3.6% 并启动Sildenafil Cream, 3.6%治疗女性性唤起障碍的两项注册3期临床试验之一 [11]

公司动态 - 管理层将参加2025年7月29日至30日举行的BTIG虚拟生物技术会议并进行一对一投资者会议 [1][2] - 投资者可通过联系BTIG代表安排与公司管理层的会议 [2] 业务聚焦 - 公司专注于治疗由高胰岛素血症引起的低血糖的罕见疾病领域 [3] - 主要抗体疗法ersodetug旨在治疗所有形式的高胰岛素血症 并在临床试验和实际使用中显示出对先天性及肿瘤性高胰岛素血症的显著益处 [3]

公司动态 - Rezolute公司宣布其关于ersodetug治疗先天性高胰岛素血症引起的低血糖的3期研究sunRIZE的摘要被选为ENDO 2025会议的后期突破性报告 [1] - sunRIZE研究已完成患者招募，预计2025年12月公布顶线数据 [2] - 研究将在全球超过12个国家招募约56名患者，实际招募人数已超过目标 [4] 产品研发 - ersodetug是一种全人源IgG2单克隆抗体，通过变构结合胰岛素受体来减少胰岛素过度激活，从而改善低血糖症状 [5] - 3期sunRIZE研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，评估ersodetug在3个月至45岁先天性高胰岛素血症患者中的疗效和安全性 [3] - 研究包括6个月的关键治疗期和可选的开放标签扩展期，扩展期的患者继续治疗率较高 [3] 医学背景 - 先天性高胰岛素血症是儿童反复和持续性低血糖的最常见原因，通常在出生后第一个月内出现症状 [6] - 未经适当管理的低血糖发作可能导致严重的脑损伤甚至死亡，超过一半的患儿需要长期药物治疗 [6] - 对药物治疗无效的病例可能需要进行胰腺切除术 [6] 会议信息 - sunRIZE研究的初步患者人口统计学和基线特征数据将以海报形式在ENDO 2025会议上展示 [2] - 报告时间为2025年7月14日太平洋时间12:00-13:30，报告编号MON-213 [2] - 报告人包括Gopal Saha和Brian Roberts博士 [2]

研究进展 - 公司完成sunRIZE研究的患者招募工作 共62名参与者 超出原计划的56名 其中约15%来自美国站点 [1] - 预计在2025年12月公布该研究的顶线数据 [1] - 研究采用三臂设计 患者随机接受5mg/kg或10mg/kg剂量的ersodetug或安慰剂 作为现有标准治疗的附加疗法 [3] - 研究包含6个月的关键治疗期 随后可选择进入开放标签扩展阶段 该阶段延续治疗的比例较高 [3] 药物机制与潜力 - Ersodetug是一种全人源IgG2单克隆抗体 通过变构结合胰岛素受体 降低胰岛素及相关物质(如IGF-2)的过度激活 从而改善低血糖症状 [5] - 由于作用机制位于胰腺下游 该药物有望对各类先天性和获得性高胰岛素血症引起的低血糖普遍有效 [5] - 若数据支持 公司计划2026年向FDA提交生物制品许可申请 [2] 研究设计细节 - 主要疗效终点为治疗6个月期间 每周低血糖事件平均次数较基线的变化 [4] - 关键次要终点为低血糖时间平均百分比的变化 [4] - 受试者年龄范围3个月至45岁 需在接受现有标准治疗后仍持续出现低血糖 [3] - 初步数据显示 入组人群特征与二期RIZE研究具有可比性 [4] 公司背景 - 公司专注于治疗高胰岛素血症引起的低血糖 处于临床后期阶段 [6] - Ersodetug已在临床试验和真实世界应用中显示出对先天性和肿瘤性高胰岛素血症的治疗效益 [6]

核心观点 - 公司核心产品ersodetug针对高胰岛素血症引起的低血糖症获得FDA突破性疗法认定 并有两项关键III期研究按计划推进 其中sunRIZE研究预计2025年5月完成入组 12月公布顶线数据 [1][2][6] - 公司通过增发融资9700万美元 将现金跑道延长至2027年中 为临床开发和潜在商业化提供资金保障 [6][7] 临床开发进展 - sunRIZE III期研究（先天性高胰岛素血症）按计划推进 美国研究中心已启动患者入组 预计2025年5月完成入组 2025年12月获得顶线数据 [1][6] - 2025年4月完成的中期分析后 独立数据监测委员会建议按原计划继续研究 无需增加样本量 公司仍保持盲态 [6] - upLIFT注册研究（肿瘤性高胰岛素血症）预计2025年中启动 2026年下半年获得顶线数据 [2][6] - ersodetug于2025年5月获得FDA突破性疗法认定 用于治疗肿瘤性高胰岛素血症引起的低血糖 [1][6] 财务数据 - 截至2025年3月31日 现金及现金等价物与可售证券投资为8840万美元 较2024年6月30日的1.271亿美元有所下降 [8] - 2025财年第三季度研发支出1530万美元 同比增长23% 主要因临床试验活动、生产成本及人员相关费用增加 [9] - 2025财年第三季度一般行政支出470万美元 同比增长24% 主要因专业费用和人员增加 [10] - 2025财年第三季度净亏损1890万美元 去年同期为1710万美元 [10] - 2025年4月完成增发融资 募集资金约9700万美元 [6] 公司治理与战略 - 2025年3月任命罕见病商业领域专家Erik Harris加入董事会 其现任Ultragenyx首席商务官 将为公司临床开发和商业化准备提供支持 [6] - 公司计划利用突破性疗法认定资格 与FDA进一步讨论注册试验方案 包括支持BLA申报和潜在批准所需的数据包 [6] - 融资净收益将用于研发、一般公司开支和营运资金需求 [7] 产品机制 - Ersodetub是一种全人源单克隆抗体 通过变构结合胰岛素受体 减少高胰岛素血症情况下胰岛素及相关物质（如IGF-2）导致的受体过度激活 从而改善低血糖症状 [11] - 因作用机制位于胰腺下游 该药物有望普遍适用于所有先天性和获得性高胰岛素血症引起的低血糖治疗 [11]

Registrational study in patients with tumor hyperinsulinism (HI) expected to commence mid-year Designation underscores need for therapies to treat severe hypoglycemia in the oncology setting REDWOOD CITY, Calif., May 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rezolute, Inc. (Nasdaq: RZLT) ("Rezolute" or the "Company"), a late-stage rare disease company focused on treating hypoglycemia caused by HI, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Breakthrough Therapy Designation (BTD) to its i ...

公司动态 - 公司管理层将参加多个投资者会议 包括Citizens JMP生命科学会议(2025年5月7-8日) H C Wainwright生物连接投资者会议(2025年5月20日) Craig-Hallum机构投资者会议(2025年5月28日) 以及Jefferies全球医疗保健会议(2025年6月3-5日) [1] - 会议期间将安排一对一投资者会议 有意者可联系各投行代表预约 [1] 公司业务 - 公司专注于罕见病领域 致力于显著改善由高胰岛素血症引起的低血糖患者的治疗效果 [2] - 主要产品为抗体疗法ersodetug 适用于所有类型的高胰岛素血症 [2] - 该疗法在临床试验和实际应用中显示出显著疗效 特别是针对先天性高胰岛素血症和肿瘤性高胰岛素血症 [2] 联系方式 - 投资者关系联系人Christen Baglaneas 邮箱cbaglaneas@rezolutebiocom 电话508-272-6717 [3] - 媒体联系人Sarah Lima 邮箱Sarah@GalvinPRcom 电话774-766-0200 [3]

融资活动详情 - 公司完成承销发行 总计发行24,940,769股普通股 每股发行价3.25美元[1] - 同时向特定投资者发行预融资权证 可购买6,905,385股普通股 每份权证价格3.249美元[1] - 现有投资者承诺以相同价格在私募中额外认购420万美元普通股 预计2025年5月7日完成[4] 资金用途与参与方 - 本次发行净收益约9690万美元 将用于研发、一般公司开支及营运资金需求[2] - 参与投资者包括Federated Hermes Kaufmann Funds、Blackstone Multi-Asset Investing等新老机构[2] - Guggenheim Securities担任独家簿记管理人 BTIG、H.C. Wainwright & Co等担任牵头管理人[3] 公司业务背景 - 公司为晚期罕见病生物制药企业 专注于治疗高胰岛素血症性低血糖症(HI)[7] - 核心产品ersodetug抗体疗法可治疗所有形式HI 在临床试验和真实应用中显示显著疗效[7] 注册声明与法律合规 - 发行基于S-3架式注册声明(文件号333-275562) 已于2023年11月29日获SEC生效批准[5] - 最终招股说明书补充文件已提交SEC 可通过SEC网站或承销商获取[5]