临床试验进展 - Kura Oncology与协和麒麟宣布KOMET-007临床试验中首个患者开始用药，该队列评估ziftomenib联合阿糖胞苷、柔红霉素以及quizartinib用于治疗新诊断的急性髓系白血病患者[1] - 试验队列将评估ziftomenib联合强化化疗和quizartinib在新诊断FLT3-ITD/NPM1共突变AML成年患者中的安全性、耐受性和活性[2] - 主要和次要终点包括完全缓解和复合完全缓解[2] 产品管线与监管里程碑 - Ziftomenib是一种每日一次的研究性口服menin抑制剂，是唯一获得FDA突破性疗法认定的menin抑制剂，用于治疗复发或难治性NPM1突变AML[1] - Kura Oncology是一家临床阶段生物制药公司，其小分子候选药物管线旨在靶向癌症信号通路，解决高需求血液恶性肿瘤和实体瘤[4] - 协和麒麟是一家全球专业制药公司，致力于发现和提供具有变革生命价值的新药和疗法，在药物发现和生物技术创新方面有超过70年投资[5] 目标疾病与市场潜力 - FLT3突变发生在大约30%的新诊断AML成年患者中，在NPM1突变AML成年患者中高达50%，使其成为AML中最常见的遗传改变之一[1] - Ziftomenib临床试验目前已在多个一线治疗场景中启动，覆盖美国高达50%的AML新发病例[1] - FLT3/NPM1共突变AML患者面临高复发风险和有限的持久治疗选择，即使已有quizartinib等FLT3抑制剂获批[1][2] 临床前数据与合作意义 - 临床前数据表明ziftomenib与quizartinib等FLT3抑制剂具有协同作用，可能在不增加毒性的情况下增强活性[2] - KOMET-007试验与最近启动的KOMET-017注册试验共同反映了公司将menin抑制整合到AML治疗方案中以改善患者预后的承诺[2] - 协和麒麟与Kura Oncology的合作旨在推进这一创新的menin抑制剂组合疗法，以改善AML患者在全程护理中的预后[2]

临床试验进展 - Kura Oncology与Kyowa Kirin宣布KOMET-007临床试验中首个患者队列开始给药，该队列评估ziftomenib联合阿糖胞苷、柔红霉素以及quizartinib用于治疗新诊断的急性髓系白血病患者 [1] - 试验组将评估ziftomenib联合强化化疗和quizartinib在新诊断FLT3-ITD/NPM1共突变AML成年患者中的安全性、耐受性和活性，主要和次要终点包括完全缓解和复合完全缓解 [2] 药物概况与市场定位 - Ziftomenib是一种每日一次的研究性口服menin抑制剂，是唯一获得FDA突破性疗法认定的menin抑制剂，用于治疗复发或难治性NPM1突变AML成人患者 [1] - FLT3突变发生在大约30%的新诊断AML成人患者中，在NPM1突变AML成人患者中发生率高达50%，使其成为AML中最常见的遗传变异之一 [1] - Ziftomenib临床试验目前覆盖美国高达50%的AML新发病例 [1] 合作公司背景 - Kura Oncology是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对癌症信号通路的小分子候选药物，以解决高需求的血液恶性肿瘤和实体瘤 [4] - Kyowa Kirin是一家日本全球专业制药公司，拥有超过70年的药物发现和生物技术创新经验，致力于为骨骼与矿物质、难治性血液疾病/血液肿瘤和罕见疾病等医疗需求未满足的患者开发新一代抗体、细胞和基因疗法 [5]