公司战略与资本支出 - 公司计划投资2.5亿美元用于扩建其位于美国马萨诸塞州诺顿的生产设施 以满足全球对RNA干扰疗法不断增长的需求 [1] - 此次扩建旨在增加产能 降低生产成本 并为公司研发管线中未来药物的上市提供支持 [1] - 设施扩建预计将于2027年底全面投入运营 [5] 技术与生产平台 - 扩建后的诺顿设施将成为首个完全专注于小干扰RNA酶促连接生产的工厂 [1] - 公司的下一代可扩展酶促连接生产平台siRELIS已被纳入美国FDA的新兴技术计划 该计划有望促进与全球卫生当局就寡核苷酸药物的生产方法进行讨论 [2] - siRELIS平台能够以更少的原料和工厂资源需求生产RNAi疗法 支持可持续的大规模生产 [3] - 该平台在zilebesiran和nucresiran的试生产后获得认可 这两种药物分别用于降低高血压患者主要不良心血管事件风险和治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 [3] 设施与运营能力 - 诺顿设施扩建面积达20万平方英尺 可实现面向全球患者的siRNA寡核苷酸原料药的临床和商业供应本地化生产 [4] - 该设施自2021年运营以来 已助力公司临床管线的增长 并支持针对中枢神经系统、肝脏、肌肉和脂肪组织等多种组织类型的早期项目 [4] 研发管线与市场动态 - 公司首席执行官表示 在RNAi治疗管线不断扩展的关键时期 公司正在加速siRNA生产技术的开发 [5] - 此次技术进展将是扩大公司管线规模的关键推动力 管线中包括针对高血压、2型糖尿病和肥胖等疾病的潜在疗法 [6] - 2025年6月 欧盟委员会批准了公司的Amvuttra用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 [6]