文章核心观点 Abeona Therapeutics公司与Avenue Venture Opportunities Fund达成5000万美元信贷安排，资金用于支持pz - cel的上市准备和商业化及一般企业用途，FDA已受理并优先审评pz - cel生物制品许可申请 [1][2] 信贷安排情况 - 公司与Avenue Venture Opportunities Fund达成5000万美元信贷安排，期限三年半，交割时首笔2000万美元，另有1000万美元承诺资本，满足条件可额外增加2000万美元 [1] 资金用途 - 信贷资金用于支持公司pz - cel在美国潜在获批上市的准备和商业化工作及一般企业用途 [2] 公司高管表态 - 公司首席财务官称很高兴与Avenue Venture Fund合作，信贷资金将延长公司资金使用期限，助力pz - cel上市和商业化 [3] 交易顾问 - A.G.P./Alliance Global Partners担任公司此次交易的财务顾问和独家牵头安排人 [3] Avenue Venture Opportunities基金情况 - Avenue Venture Debt Fund为高增长、风投支持的科技和生命科学公司提供融资方案，专注商业银行和大型债务基金服务不足的市场领域，是Avenue Capital Group旗下基金，该集团截至2023年11月30日资产约126亿美元 [4] Abeona Therapeutics公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发细胞和基因疗法，FDA已受理并优先审评pz - cel生物制品许可申请，目标行动日期为2024年5月25日 [2][5] - 公司拥有完全集成的细胞和基因疗法cGMP生产设施，为pz - cel 3期试验提供产品，获批后可支持商业化生产 [5] - 公司开发组合还包括针对眼科疾病的AAV基因疗法，其新型AAV衣壳正在评估中 [5]

财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年9月30日的现金、现金等价物、受限现金和短期投资为54.1亿美元,包括2023年7月从注册直接发行中获得的2500万美元总收益,相比2023年6月30日的37.1亿美元有所增加 [27] - 2023年第三季度的研发费用为7.1百万美元,相比2022年同期的5.5百万美元有所增加 [28] - 2023年第三季度的一般及行政费用为4.2百万美元,相比2022年同期的3.9百万美元有所增加 [28] - 2023年第三季度归属于普通股东的净亏损为11.8百万美元,或每股亏损0.48美元,相比2022年同期的6.4百万美元净亏损或每股1美元亏损有所增加 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前计划在首个上市年度为最多120名患者提供pz-cel治疗,之后将评估进一步扩大产能的长期计划 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与5-7家高量EB治疗中心进行合作,以便在获批后能够立即开始使用pz-cel治疗 [18] - 公司正在与商业和政府医疗保险系统合作,确保所有符合条件的患者都能获得广泛的pz-cel治疗覆盖,并以能够捕捉这种具有变革性疗法价值的价格点 [18][20][21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请(BLA),这是公司从研究到临床开发的一个重要里程碑 [8][10][11] - 公司有望凭借Madhav和Vish在自体细胞疗法商业化方面的丰富经验,顺利实现从临床阶段向商业阶段的转型 [15][16] - 公司正在采取分阶段的方式来建立商业组织和基础设施,以配合BLA的受理 [24] - 公司认为pz-cel可能成为RDEB患者的一个重要潜在治疗选择 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对pz-cel的商业前景感到兴奋,并相信凭借强大的临床数据和医疗界的热情,pz-cel可能成为一个重要的治疗选择 [30] - 公司正在为pz-cel的监管审批过程和潜在上市做好充分准备 [15][30] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Kristen Kluska 提问** 公司是否正在进行早期患者识别工作,以及之前参与临床试验的患者是否有机会参与商业化后的治疗 [33] **Madhav Vasanthavada 回答** - 公司正在与治疗中心合作,识别可能需要pz-cel治疗的现有患者 [36][37] - 公司计划在获批后尽快与治疗中心合作,为患者提供pz-cel治疗 [41] - 之前参与临床试验的患者,包括I/II期和III期扩展试验的患者,都有机会接受商业化后的pz-cel治疗 [34][35] 问题2 **Yao Ung 提问** 公司对pz-cel的峰值销售预测是多少,以及需要建立什么样的基础设施来实现这一目标 [43] **Madhav Vasanthavada 和 Vishwas Seshadri 回答** - 公司预计在上市初期每年可供应120名患者使用pz-cel,并计划随着经验积累逐步扩大产能 [44][45] - 公司对pz-cel的峰值销售预测超过5亿美元,这需要在5年内将产能扩大到500名患者 [44][45][46] - 公司将根据上市初期的实际需求情况,决定是否需要进一步扩大产能 [46] 问题3 **Laura 提问** 公司是否已经开始招聘销售团队,是否存在任何挑战 [57] **Madhav Vasanthavada 回答** - 公司目前没有计划在上市初期建立大规模的销售团队 [58][59] - 公司将主要依靠医疗团队和关键客户经理来教育和支持治疗中心 [59] - 公司在招聘商业化领导团队方面没有遇到任何挑战 [58]

财务表现 - 2023年第三季度，Abeona Therapeutics Inc.的营收为3,500,000美元，较去年同期增长159.5%[9] - 2023年第三季度，Abeona Therapeutics Inc.的研发支出为7,148,000美元，较去年同期增长30.1%[9] - 2023年第三季度，Abeona Therapeutics Inc.的总支出为11,334,000美元，较去年同期增长20.7%[9] - 2023年前九个月，Abeona Therapeutics Inc.的净亏损为37,597,000美元，较去年同期增长15.6%[9] - 2023年前九个月，Abeona Therapeutics Inc.的股东权益为22,038,000美元，较去年同期增长17.7%[10] 资金流向 - 2023年前九个月，Abeona Therapeutics Inc.的现金流量表显示，经营活动净现金流出27,774,000美元[13] - 2023年前九个月，Abeona Therapeutics Inc.的投资活动净现金流入11,321,000美元[13] - 2023年前九个月，Abeona Therapeutics Inc.的筹资活动净现金流入29,590,000美元[13] 公司发展 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，主要开发用于治疗危及生命的疾病的细胞和基因疗法[14] - 公司自成立以来主要通过出售股票筹集资金来支持运营，截至2023年9月30日，公司累计亏损约为7.329亿美元[20] 资产情况 - 公司的可供出售短期投资主要包括美国国债和联邦机构债券，截至2023年9月30日，这些投资的公允价值为49.04亿美元[31] - 公司在2023年9月30日的财报中显示，公司的固定资产和设备净值为3,999千美元，较2022年底的5,741千美元有所下降[34] 股票交易 - 公司通过Jefferies LLC进行了公开市场销售协议，于2023年9月30日售出1,990,321股普通股，净收益为660万美元[55] - 公司于2022年12月将预先融资认股权转换为543,933股普通股，总共售出和转换了7,609,879股普通股，总购买价格为3500万美元[56]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为37.1百万美元,较2023年3月31日的40.7百万美元有所下降 [11] - 2023年第二季度许可和其他收入为3.5百万美元,较2022年同期的1百万美元有所增加,主要来自与Taysha Gene Therapies的一项子许可协议中达成的临床里程碑 [11][12] - 2023年第二季度研发支出为8.5百万美元,较2022年同期的6.7百万美元有所增加 [12] - 2023年第二季度一般及行政支出为5.0百万美元,较2022年同期的3.5百万美元有所增加 [12] - 2023年第二季度归属于普通股东的净亏损为16.7百万美元,较2022年同期的7.9百万美元有所增加 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于其领先的EB-101项目,未提及其他业务线的具体情况 [6-9] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于美国市场,尚未涉及其他地区市场的具体情况 [19-21][26-27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在为EB-101的商业化做准备,包括与主要EB治疗中心接触、与支付方互动以确保上市后的广泛市场准入等 [19-21] - 公司正在建设商业和医学团队,为EB-101的成功上市做准备 [19-21] - 公司正在关注EB-101的CMC制造能力,目前可满足约120个患者的年度需求,未来将根据需求适当扩大产能 [19-20] - 公司正在关注眼科领域的AAV基因治疗项目,已完成与FDA的pre-IND会议,计划在2023年下半年启动IND研究 [9] - 公司未来将寻求合作伙伴拓展海外市场,目前正专注于美国市场的商业化准备 [26-27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对EB-101的临床数据和商业前景表示乐观,认为EB-101具有独特的价值主张,能为RDEB患者带来持久的临床获益 [6-8] - 管理层对EB-101的BLA提交和获批前景表示乐观,预计将于2023年第三季度提交BLA,并于2024年第二季度获批 [7] - 管理层对公司的财务状况表示满意,认为现有资金足以支持EB-101的商业化准备和公司运营,直至2024年第四季度 [11] - 管理层对眼科AAV基因治疗项目的前景表示乐观,认为这些项目具有广阔的潜力 [9] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** - 公司是否已获得FDA对提交的RVV可比性数据的反馈,以及pre-BLA会议的具体议程和时间 [15-17] **Vish Seshadri 回答** - 公司已提交RVV可比性数据,FDA正在审核,公司尚未获得进一步反馈 [16-17] - pre-BLA会议的目标是确认BLA申请包的格式、内容和整体可接受性,以及确认CMC和临床数据是否足以提交BLA [17] - 公司对会议结果表示乐观,认为之前与FDA的沟通为此奠定了良好基础 [17] 问题2 **Kristen Kluska 提问** - 公司对EB-101上市后的市场认知和患者获取的预期 [23-25] **Madhav Vasanthavada 回答** - 公司预计上市时RDEB患者群体对EB-101已有一定认知,并会有自主寻求的患者 [25] - 公司将通过与顶级EB治疗中心合作、与支付方互动等方式,进一步提高市场和患者的认知 [25] - 公司预计随着诊断水平的提高,未来可识别的RDEB患者数量将进一步增加 [27] 问题3 **David Bautz 提问** - 公司对竞品VYJUVEK的上市情况及其对EB-101市场机会的影响看法 [30-32] **Madhav Vasanthavada 回答** - 竞品VYJUVEK的上市情况是鼓舞人心的,显示了市场对这类疗法的需求 [32] - 随着支付方的准入和更多治疗中心的参与,VYJUVEK的采用曲线有望进一步提升 [32] - 公司相信EB-101的独特价值主张,即一次性给药即可带来持久的临床获益,将有助于其市场接受度 [32]

财务状况 - 2023年第二季度，Abeona Therapeutics Inc.的许可和其他收入为3,500,000美元[9] - 2023年第二季度，Abeona Therapeutics Inc.的研发支出为8,523,000美元[9] - 2023年第二季度，Abeona Therapeutics Inc.的总支出为14,054,000美元[9] - 2023年第二季度，Abeona Therapeutics Inc.的净亏损为16,654,000美元[9] - 2023年6月30日，Abeona Therapeutics Inc.的股东权益为9,345,000美元[10] - 2023年6月30日，Abeona Therapeutics Inc.的现金、现金等价物和受限现金为6,563,000美元[13] - 截至2023年6月30日，公司的现金、现金等价物、受限现金和短期投资为3710万美元[19] - 公司相信目前的现金和等价物足以支持至少未来12个月的运营[22] - 截至2023年6月30日，公司的现金等价物中的货币市场基金为5,678美元，美国国债和联邦机构证券为30,547美元[41] 会计处理 - 公司的未经审计的中期简明合并财务报表是按照美国通用会计准则（U.S. GAAP）编制的[15] - 公司在2022年6月30日进行了股票的逆向拆分，股票数量保持不变[17] - 公司在2022年第四季度发现了关于某些普通股认股权证的会计错误[26] - 公司对先前期间错误的更正影响了2022年6月30日的财务报表[28] - 公司计算符合财务工具资产和负债的公允价值，并在合并财务报表附注中提供额外信息[37] - 公司将所有金融资产和负债按照公允价值进行分类，并根据测量日期确定的输入，将其划分为公允价值层次结构中最适当的级别[40] - 公司的认股权证负债是使用不可观察的输入进行估值的，根据Black-Scholes期权定价模型进行估值，包括股价、预期期限、无风险利率和波动率等假设[42] 合作与交易 - 公司与REGENXBIO Inc.达成了解决所有争议的和解协议，根据协议，公司同意支付REGENXBIO总额为3000万美元，分期支付[43] - 公司与Taysha Gene Therapies签订了关于Rett综合征的子许可协议，交易价格包括固定费用和多种形式的可变费用[66] - 公司与Ultragenyx Pharmaceutical Inc.签订了关于Sanfilippo综合征的独家许可协议，包括销售基础的特许权和商业里程碑支付[68] 股权激励 - 公司在2023年6月30日的研发和总务方面的股票补偿费用分别为218千美元和709千美元[59] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估计每个期权奖励的公允价值[60] - 公司在2023年6月30日的期权活动中，未行使的期权数量为230,723，行使的数量为169,637[63] - 公司在2023年6月30日的受限股奖励活动中，未行使的数量为2,566,303，已行使的数量为21,820[64] 融资与投资 - 公司根据开放市场销售协议与Jefferies LLC签订了协议，截至2023年6月30日，公司在协议下出售了1990321股普通股，净收益为660万美元[54] - 公司于2022年11月3日向一组新老机构投资者进行了私募，总共售出7065946股普通股，以及相应的认股权证和附带认股权证，总股数为7609879股，私募价格为每股4.60美元，净收益分配如下[55] - 公司在2023年7月3日与某些机构投资者签订了证券购买协议，发行和销售了公司普通股和预先资助认股权证[70] 其他 - 公司终止了一份办公空间的经营租赁，导致在2023年6月30日的三个月和六个月内，从权益资产和租赁负债的差额中获得了110万美元的收益[46] - 公司于2022年3月31日宣布寻求战略合作伙伴接管ABO-102的开发活动，并停止开发ABO-101，因此公司记录了160万美元的减值损失[47] - 公司在2023年6月30日和2022年6月30日分别因基于事件的里程碑支付而认可了350万美元和100万美元的收入[67]

财务数据和关键指标变化 - 公司未在财报电话会议中披露具体的财务数据和关键指标变化 [9][10] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未在财报电话会议中披露各条业务线的具体数据和关键指标变化 [9][10] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未在财报电话会议中披露各个市场的具体数据和关键指标变化 [9][10] 公司战略和发展方向以及行业竞争 - 公司正在推进EB-101的BLA提交和商业化准备工作 [30][31][33] - 公司正在开发多个AAV基因治疗产品用于治疗眼科疾病,包括Stargardt病、X连锁性视网膜分离症和常染色体显性视神经萎缩 [35][37][41][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对EB-101的临床数据和商业化前景表示乐观 [13][19][33] - 管理层对公司眼科基因治疗产品的前景也表示乐观,认为有望成为新的增长点 [35][37][41][43] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 关于EB-101的适应症和定价问题 [48][50][52] **Madhav Vasanthavada 回答** 公司正在与各方利益相关方进行沟通,希望制定出合理的定价策略,满足患者的可及性需求,同时也能体现EB-101的临床价值 [52][53] 问题2 **Kristen Kluska 提问** 关于公司眼科基因治疗产品的技术优势和临床转化 [62][65][68] **Brian Kevany 回答** 公司采用Cre重组酶系统在提高重组效率方面具有优势,并且正在与监管机构就临床试验设计进行沟通,以确保能够有效评估治疗效果 [65][68][69] 问题3 **James Molloy 提问** 关于EB-101的定价和商业化策略 [79][81][83] **Vishwas Seshadri 回答** 公司正在进一步评估EB-101的定价策略,同时也在考虑是否采取自主商业化还是寻求合作伙伴,以确保患者能够获得及时的治疗 [81][83][84][85]

业绩总结 - 美国估计有3,850名患者患有隐性营养不良性表皮松解症（RDEB）[6] - 在Phase 1/2a研究中，EB-101治疗后，患者的平均愈合面积在3个月和6个月时分别超过130 cm²和120 cm²[17] - EB-101治疗组在第24周的疼痛减轻显著，平均疼痛减轻为-3.07，P<0.001[26] - EB-101治疗的伤口在六个月内显示出≥50%愈合的比例，且疼痛减轻效果优于对照组[34] 用户数据 - EB-101治疗组的伤口在24周时有5个伤口显示出愈合，而对照组没有[27] - 在第24周，EB-101治疗组的瘙痒严重程度平均变化为-2.0，P值小于0.01[30] - 患者和护理人员报告的结果显示，EB-101治疗在瘙痒和水泡方面的改善显著高于对照组[34] 未来展望 - 预计在2023年第三季度初提交生物制剂许可申请（BLA）[35] - EB-101的定价与其提供的长期伤口愈合和疼痛减轻的价值相符，得到了支付方的积极反馈[35] 新产品和新技术研发 - 在Phase 3 VIITAL研究中，EB-101治疗组和对照组各有43个伤口，研究旨在显示伤口愈合和疼痛减轻[20] - EB-101治疗后，24周时≥50%伤口愈合的主要终点确认在后续访问中≥2周后[25] - EB-101治疗的伤口在治疗后3周即显示出统计学显著的疼痛减轻[27] 市场扩张和并购 - EB-101治疗的伤口在治疗后24周时，≥75%愈合的探索性终点也被评估[21] - 在VIITAL研究中，样本量预计为至少36个伤口对，参与者为10至15名[21] 负面信息 - 在治疗过程中，EB-101相关的不良事件发生率为10.5%，而对照组为7.0%[33] - EB-101治疗组的伤口中，疼痛减少的平均分数显著高于对照组，P值小于0.001[31] - 在第24周，EB-101治疗的伤口中67.4%的伤口被评估为“改善很多”或“非常改善”，而对照组仅为11.6%[31] 其他新策略和有价值的信息 - EB-101在VIITAL研究中表现出良好的耐受性，未报告任何严重的治疗相关不良事件[34] - 研究显示，EB-101治疗的伤口在6周和12周时的愈合率和疼痛减轻均优于对照组[34]

财务表现 - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的营收为0美元，较2022年同期的346美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的研发支出为8,041千美元，较2022年同期的10,545千美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的总支出为12,038千美元，较2022年同期的20,937千美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的净亏损为9,107千美元，较2022年同期的22,044千美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的基本和稀释每股亏损为0.54美元，较2022年同期的3.80美元下降[9] 资产情况 - 截至2023年3月31日，Abeona Therapeutics Inc.的现金、现金等价物和受限现金为40.7百万美元[18] - Abeona Therapeutics Inc.相信其现有的现金和等价物足以支持至少未来12个月的运营[20] 财务报表 - Abeona Therapeutics Inc.的未经审计的中期简明合并财务报表已按照美国通用会计准则编制[13] - Abeona Therapeutics Inc.的未经审计的中期简明合并财务报表应与2022年12月31日提交的10-K/A年度报告中包含的审计合并财务报表和附注一起阅读[14] 会计调整 - 在2022年第四季度，Abeona Therapeutics Inc.发现了关于某些普通股认股权证的会计错误，并进行了更正[23] - 2022年3月31日，公司的净亏损为22,044千美元，较之前报告的20,791千美元有所调整[25] 投资情况 - 2023年3月31日，公司的短期投资中，美国国债和联邦机构证券的公允价值为35,684千美元[27] - 公司的长期投资中，美国国债和联邦机构证券的公允价值为37,932千美元[28] - 公司的短期投资中，美国国债和联邦机构证券的公允价值在2023年3月31日没有显著的未实现损失[28] - 公司的短期投资在2023年3月31日没有发生重大已实现收益或损失[29] 项目开发 - 公司于2022年3月31日宣布寻求战略合作伙伴接管ABO-102的开发活动，并停止ABO-101的开发，导致公司对ABO-101和ABO-102项目的建设进行了减值[31] - 公司于2022年3月31日宣布寻求战略合作伙伴接管ABO-102的开发活动，并停止ABO-101的开发，导致公司对授权技术的剩余价值进行了减值[32] 股票情况 - 公司进行了25:1的股票拆分，授权普通股数量保持在2亿股[48] - 公司在2021年12月进行了公开发行，募集资金约为1600万美元[49] - 截至2023年3月31日，公司有1,788,000份股票认购权，到期日为2026年12月21日[50] - 公司与Jefferies LLC签订了开放市场销售协议，最高可售价值为1.5亿美元[51] - 公司在2022年11月进行了私募，募集资金约为3500万美元[52] 其他 - 公司2015年激励计划下还有136,303股可供授予[55] - 公司在2023年第一季度的股票期权支出为770,000美元，较2022年同期的862,000美元有所下降[56] - 公司在2023年第一季度的运营租赁成本为472,000美元，较2022年同期的589,000美元有所下降[46] - 未来最低租赁支付和义务总额为8,950,000美元，净现值为7,319,000美元[46] - 公司在2023年剩余时间内的未来现金收入为1,085,000美元[47]

公司战略和使命 - 公司计划继续开发基于AIM™ capsid平台的AAV基因疗法，用于治疗眼科疾病[8] - 公司的使命是通过细胞和基因疗法改变患有危及生命疾病的人们的生活，并在2022年取得了积极的阶段3研究结果[9] - 公司的战略包括推进和商业化晚期临床细胞和基因疗法项目，专注于危及生命的疾病[11] - 公司计划继续开发利用AIM™ capsid技术的新型体内基因疗法[12] 产品开发和市场准入 - 公司开发的EB-101在治疗RDEB方面表现出持久愈合和减轻疼痛的潜力[21] - EB-101已获得FDA的RMAT、突破性疗法、孤儿药和RPD认定，公司计划在2023年中期前向FDA提交生物制品许可申请[29] - ABO-503针对治疗X连锁性视网膜裂解症（XLRS）已展示出临床前疗效，并已向FDA提交了预IND会议请求[33] 制造能力和合作关系 - 公司已在俄亥俄州克利夫兰建立了符合cGMP标准的临床规模制造能力，为工程细胞疗法和AAV基因疗法提供支持[14] - 公司已准备好在克利夫兰的cGMP商业设施制造EB-101，以支持计划中的BLA提交[31] - 公司在克利夫兰建立了一个cGMP制造设施，以增强供应链控制，提高质量控制测试，增加供应能力，降低生产成本，并为产品候选物的临床试验和商业需求提供制造效率[41] 法规和监管要求 - 美国FDA对生物制品进行市场营销前的审批流程包括完成实验室测试和体内研究、提交IND申请、通过独立机构审查委员会审批、进行充分控制的人体临床试验、制定生产工艺、提交BLA申请、通过FDA的预先批准检查、支付用户费用等步骤[63] - FDA要求治疗产品的安全和有效使用依赖于诊断设备时，通常要求同时批准或清除诊断设备[87] - FDA审查BLA以确定产品候选人是否安全、有效，是否符合cGMP要求[91] 市场竞争和风险 - 竞争对手可能拥有比公司更多的财务、技术和人力资源，并在产品候选物的发现、开发、获得FDA和其他监管批准以及商品化方面拥有更丰富的经验[147] - 公司预计任何开发和商品化的产品候选物将基于功效、安全性、管理和交付便利性、价格以及政府和其他第三方支付者的报销可用性等方面进行竞争[150]

公司资产关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为573.3万美元，较2021年12月31日的3293.8万美元减少[8] - 截至2022年9月30日，公司短期投资为1243.4万美元，较2021年12月31日的1208.6万美元增加[8] - 截至2022年9月30日，公司总资产为3876.1万美元，较2021年12月31日的7958.6万美元减少[8] - 截至2022年9月30日，可供出售短期投资摊余成本为1244.5万美元，公允价值为1243.4万美元；2021年12月31日摊余成本为1207.7万美元，公允价值为1208.6万美元[32] - 截至2022年9月30日，按公允价值计量的资产总计1474.6万美元；2021年12月31日为4206万美元[45][46] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为2350万美元[23] 公司负债关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总负债为2334.8万美元，较2021年12月31日的2821.1万美元减少[8] - 截至2022年9月30日，应计费用总计412.1万美元；2021年12月31日为558.5万美元[47] - 公司需向REGENXBIO支付总计3000万美元，2021年11月已支付2000万美元，2022年11月应支付的流动部分为490万美元，2024年11月应支付的长期部分为410万美元[38][39] 公司收入及费用关键指标变化 - 2022年前三季度，公司实现许可及其他收入134.6万美元，2021年同期为0 [10] - 2022年前三季度，公司总费用为3932.5万美元，较2021年同期的4318.4万美元减少[10] - 2022年前九个月，基于股票的薪酬费用为632千美元[11] - 2021年，基于股票的薪酬费用为2,218千美元[12] - 2020 - 2021年，基于股票的薪酬费用为6,915千美元[14] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，折旧费用均为80万美元；九个月分别为230万美元和240万美元[34] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，公司处置设备损失分别为1.6万美元和10万美元[34] - 2022年截至9月30日的九个月，公司对在建工程计提减值准备180万美元[35] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，公司对许可技术分别计提减值准备0和140万美元[36] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，公司对租赁计提减值准备分别为0和160万美元[49] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，总经营租赁成本分别为63.8万美元和182.4万美元；2021年同期分别为55.2万美元和166.9万美元[50] - 2022年第三季度和前九个月，公司基于股票的薪酬费用分别为63.2万美元和221.8万美元，2021年同期分别为253.7万美元和691.5万美元[53] 公司亏损关键指标变化 - 2022年前三季度，公司运营亏损为3797.9万美元，较2021年同期的4318.4万美元减少[10] - 2022年前三季度，公司净亏损为3857万美元，较2021年同期的3825.3万美元增加[10] - 2022年前三季度，公司基本和摊薄后每股普通股亏损为7.05美元，2021年同期为9.93美元[10] - 2022年前三季度，公司综合亏损为4236.9万美元，较2021年同期的3825.2万美元增加[10] - 2022年前九个月净亏损3.857亿美元，2021年同期为3.8253亿美元[15] 公司普通股及股东权益关键指标变化 - 截至2022年6月30日，普通股数量为5,870,375股，股票金额为1,467千美元，股东权益总额为20,086千美元[11] - 2022年前九个月，按市价出售协议发行普通股，扣除发行成本后，新增普通股1,038,134股，增加金额4,189千美元[11] - 截至2022年9月30日，普通股数量为7,671,351股，股票金额为77千美元，股东权益总额为15,413千美元[11][12] - 截至2021年12月31日，普通股数量为5,888,217股，股票金额为1,472千美元，股东权益总额为51,375千美元[12] - 2021年，按市价出售协议发行普通股，扣除发行成本后，新增普通股1,038,134股，增加金额4,189千美元[12] - 截至2021年9月30日，普通股数量为4,074,702股，股票金额为1,019千美元，股东权益总额为79,744千美元[13][14] - 截至2020年12月31日，普通股数量为3,845,267股，股票金额为961千美元，股东权益总额为102,551千美元[14] - 2022年6月30日，公司进行25比1的反向股票分割，7月1日生效[17] - 2022年7月1日，公司股票进行25:1反向股票分割，分割后普通股授权股数仍为2亿股[62] - 2022年前九个月，公司通过ATM协议出售103.8134万股普通股，净收益420万美元，9月30日后又出售244.0882万股，净收益860万美元[64] 公司现金流关键指标变化 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为2949.1万美元，2021年同期为3540.8万美元[15] - 2022年前九个月投资活动净现金提供量为132.6万美元，2021年同期为5806.3万美元[15] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为40.7万美元，2021年同期为853万美元[15] - 2022年前九个月，公司经营活动现金流出为2950万美元[23] 公司折旧和摊销成本重新分类情况 - 2021年9月30日止三个月，公司将0.8万美元折旧和摊销成本重新分类至研发费用，1.6万美元重新分类至一般及行政费用[28] - 2021年9月30日止九个月，公司将240万美元折旧和摊销成本重新分类至研发费用，4.9万美元重新分类至一般及行政费用[28] 公司会计政策采用情况 - 2022年1月1日，公司采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表无重大影响[31] 公司经营租赁相关指标 - 截至2022年9月30日，公司经营租赁负债未折现总额为1031.1万美元，现值为829.4万美元，加权平均剩余期限为79个月，加权平均折现率为7.2%[51] 公司股票期权及受限股票奖励情况 - 2022年前九个月授予股票期权的预期波动率为95.1% - 96.0%，预期期限为6.07 - 6.08年，无风险利率为1.7% - 3.3%[55] - 截至2022年9月30日，2015激励计划下未行权股票期权为239444份，加权平均行权价格为37.10美元，未确认的非归属期权奖励总补偿成本约为330万美元，加权平均剩余归属期为2.3年[56] - 截至2022年9月30日，受限股票奖励为821269份，未确认的总补偿费用约为410万美元，预计在3.1年的加权平均归属期内确认，2022年前九个月归属的受限股票奖励总公允价值为130万美元[58] 公司优先股相关情况 - 2022年5月2日，公司私募发行A类和B类可转换可赎回优先股，总面值2500万美元，原始发行折扣为面值的5%，净收益2250万美元，确认视同股息380万美元[59] - 2022年6月17日，优先股股东行使权利，公司以2630万美元赎回所有优先股，价格为面值的105%[61] 公司许可协议相关情况 - 2022年5月16日，公司与Ultragenyx签订独家许可协议，公司有资格获得净销售额中个位数至10%的分级特许权使用费和最高3000万美元的商业里程碑付款，Ultragenyx应向公司支付的0.8万美元费用记录在其他应收款中[65][66] 公司证券购买协议相关情况 - 2022年11月3日公司宣布签订证券购买协议，将向新老机构投资者私募出售7,065,946股普通股、可兑换543,933股普通股的预融资认股权证及可购买7,609,879股普通股的认股权证[67] - 普通股及附带认股权证的发行价为每股4.60美元，预融资认股权证及附带认股权证的发行价为每份4.59美元[67] - 附带认股权证可按每股4.75美元的行使价购买公司普通股[67] - 预融资认股权证和附带认股权证立即可行使，有效期为自发行日起五年[67] - 私募总收益预计约为3500万美元，未扣除配售代理费用和其他开支[67]