财务数据和关键指标变化 - 公司未在财报电话会议中披露具体的财务数据和关键指标变化 [9][10] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未在财报电话会议中披露各条业务线的具体数据和关键指标变化 [9][10] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未在财报电话会议中披露各个市场的具体数据和关键指标变化 [9][10] 公司战略和发展方向以及行业竞争 - 公司正在推进EB-101的BLA提交和商业化准备工作 [30][31][33] - 公司正在开发多个AAV基因治疗产品用于治疗眼科疾病,包括Stargardt病、X连锁性视网膜分离症和常染色体显性视神经萎缩 [35][37][41][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对EB-101的临床数据和商业化前景表示乐观 [13][19][33] - 管理层对公司眼科基因治疗产品的前景也表示乐观,认为有望成为新的增长点 [35][37][41][43] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 关于EB-101的适应症和定价问题 [48][50][52] **Madhav Vasanthavada 回答** 公司正在与各方利益相关方进行沟通,希望制定出合理的定价策略,满足患者的可及性需求,同时也能体现EB-101的临床价值 [52][53] 问题2 **Kristen Kluska 提问** 关于公司眼科基因治疗产品的技术优势和临床转化 [62][65][68] **Brian Kevany 回答** 公司采用Cre重组酶系统在提高重组效率方面具有优势,并且正在与监管机构就临床试验设计进行沟通,以确保能够有效评估治疗效果 [65][68][69] 问题3 **James Molloy 提问** 关于EB-101的定价和商业化策略 [79][81][83] **Vishwas Seshadri 回答** 公司正在进一步评估EB-101的定价策略,同时也在考虑是否采取自主商业化还是寻求合作伙伴,以确保患者能够获得及时的治疗 [81][83][84][85]

业绩总结 - 美国估计有3,850名患者患有隐性营养不良性表皮松解症（RDEB）[6] - 在Phase 1/2a研究中，EB-101治疗后，患者的平均愈合面积在3个月和6个月时分别超过130 cm²和120 cm²[17] - EB-101治疗组在第24周的疼痛减轻显著，平均疼痛减轻为-3.07，P<0.001[26] - EB-101治疗的伤口在六个月内显示出≥50%愈合的比例，且疼痛减轻效果优于对照组[34] 用户数据 - EB-101治疗组的伤口在24周时有5个伤口显示出愈合，而对照组没有[27] - 在第24周，EB-101治疗组的瘙痒严重程度平均变化为-2.0，P值小于0.01[30] - 患者和护理人员报告的结果显示，EB-101治疗在瘙痒和水泡方面的改善显著高于对照组[34] 未来展望 - 预计在2023年第三季度初提交生物制剂许可申请（BLA）[35] - EB-101的定价与其提供的长期伤口愈合和疼痛减轻的价值相符，得到了支付方的积极反馈[35] 新产品和新技术研发 - 在Phase 3 VIITAL研究中，EB-101治疗组和对照组各有43个伤口，研究旨在显示伤口愈合和疼痛减轻[20] - EB-101治疗后，24周时≥50%伤口愈合的主要终点确认在后续访问中≥2周后[25] - EB-101治疗的伤口在治疗后3周即显示出统计学显著的疼痛减轻[27] 市场扩张和并购 - EB-101治疗的伤口在治疗后24周时，≥75%愈合的探索性终点也被评估[21] - 在VIITAL研究中，样本量预计为至少36个伤口对，参与者为10至15名[21] 负面信息 - 在治疗过程中，EB-101相关的不良事件发生率为10.5%，而对照组为7.0%[33] - EB-101治疗组的伤口中，疼痛减少的平均分数显著高于对照组，P值小于0.001[31] - 在第24周，EB-101治疗的伤口中67.4%的伤口被评估为“改善很多”或“非常改善”，而对照组仅为11.6%[31] 其他新策略和有价值的信息 - EB-101在VIITAL研究中表现出良好的耐受性，未报告任何严重的治疗相关不良事件[34] - 研究显示，EB-101治疗的伤口在6周和12周时的愈合率和疼痛减轻均优于对照组[34]

财务表现 - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的营收为0美元，较2022年同期的346美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的研发支出为8,041千美元，较2022年同期的10,545千美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的总支出为12,038千美元，较2022年同期的20,937千美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的净亏损为9,107千美元，较2022年同期的22,044千美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的基本和稀释每股亏损为0.54美元，较2022年同期的3.80美元下降[9] 资产情况 - 截至2023年3月31日，Abeona Therapeutics Inc.的现金、现金等价物和受限现金为40.7百万美元[18] - Abeona Therapeutics Inc.相信其现有的现金和等价物足以支持至少未来12个月的运营[20] 财务报表 - Abeona Therapeutics Inc.的未经审计的中期简明合并财务报表已按照美国通用会计准则编制[13] - Abeona Therapeutics Inc.的未经审计的中期简明合并财务报表应与2022年12月31日提交的10-K/A年度报告中包含的审计合并财务报表和附注一起阅读[14] 会计调整 - 在2022年第四季度，Abeona Therapeutics Inc.发现了关于某些普通股认股权证的会计错误，并进行了更正[23] - 2022年3月31日，公司的净亏损为22,044千美元，较之前报告的20,791千美元有所调整[25] 投资情况 - 2023年3月31日，公司的短期投资中，美国国债和联邦机构证券的公允价值为35,684千美元[27] - 公司的长期投资中，美国国债和联邦机构证券的公允价值为37,932千美元[28] - 公司的短期投资中，美国国债和联邦机构证券的公允价值在2023年3月31日没有显著的未实现损失[28] - 公司的短期投资在2023年3月31日没有发生重大已实现收益或损失[29] 项目开发 - 公司于2022年3月31日宣布寻求战略合作伙伴接管ABO-102的开发活动，并停止ABO-101的开发，导致公司对ABO-101和ABO-102项目的建设进行了减值[31] - 公司于2022年3月31日宣布寻求战略合作伙伴接管ABO-102的开发活动，并停止ABO-101的开发，导致公司对授权技术的剩余价值进行了减值[32] 股票情况 - 公司进行了25:1的股票拆分，授权普通股数量保持在2亿股[48] - 公司在2021年12月进行了公开发行，募集资金约为1600万美元[49] - 截至2023年3月31日，公司有1,788,000份股票认购权，到期日为2026年12月21日[50] - 公司与Jefferies LLC签订了开放市场销售协议，最高可售价值为1.5亿美元[51] - 公司在2022年11月进行了私募，募集资金约为3500万美元[52] 其他 - 公司2015年激励计划下还有136,303股可供授予[55] - 公司在2023年第一季度的股票期权支出为770,000美元，较2022年同期的862,000美元有所下降[56] - 公司在2023年第一季度的运营租赁成本为472,000美元，较2022年同期的589,000美元有所下降[46] - 未来最低租赁支付和义务总额为8,950,000美元，净现值为7,319,000美元[46] - 公司在2023年剩余时间内的未来现金收入为1,085,000美元[47]

公司战略和使命 - 公司计划继续开发基于AIM™ capsid平台的AAV基因疗法，用于治疗眼科疾病[8] - 公司的使命是通过细胞和基因疗法改变患有危及生命疾病的人们的生活，并在2022年取得了积极的阶段3研究结果[9] - 公司的战略包括推进和商业化晚期临床细胞和基因疗法项目，专注于危及生命的疾病[11] - 公司计划继续开发利用AIM™ capsid技术的新型体内基因疗法[12] 产品开发和市场准入 - 公司开发的EB-101在治疗RDEB方面表现出持久愈合和减轻疼痛的潜力[21] - EB-101已获得FDA的RMAT、突破性疗法、孤儿药和RPD认定，公司计划在2023年中期前向FDA提交生物制品许可申请[29] - ABO-503针对治疗X连锁性视网膜裂解症（XLRS）已展示出临床前疗效，并已向FDA提交了预IND会议请求[33] 制造能力和合作关系 - 公司已在俄亥俄州克利夫兰建立了符合cGMP标准的临床规模制造能力，为工程细胞疗法和AAV基因疗法提供支持[14] - 公司已准备好在克利夫兰的cGMP商业设施制造EB-101，以支持计划中的BLA提交[31] - 公司在克利夫兰建立了一个cGMP制造设施，以增强供应链控制，提高质量控制测试，增加供应能力，降低生产成本，并为产品候选物的临床试验和商业需求提供制造效率[41] 法规和监管要求 - 美国FDA对生物制品进行市场营销前的审批流程包括完成实验室测试和体内研究、提交IND申请、通过独立机构审查委员会审批、进行充分控制的人体临床试验、制定生产工艺、提交BLA申请、通过FDA的预先批准检查、支付用户费用等步骤[63] - FDA要求治疗产品的安全和有效使用依赖于诊断设备时，通常要求同时批准或清除诊断设备[87] - FDA审查BLA以确定产品候选人是否安全、有效，是否符合cGMP要求[91] 市场竞争和风险 - 竞争对手可能拥有比公司更多的财务、技术和人力资源，并在产品候选物的发现、开发、获得FDA和其他监管批准以及商品化方面拥有更丰富的经验[147] - 公司预计任何开发和商品化的产品候选物将基于功效、安全性、管理和交付便利性、价格以及政府和其他第三方支付者的报销可用性等方面进行竞争[150]

公司资产关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为573.3万美元，较2021年12月31日的3293.8万美元减少[8] - 截至2022年9月30日，公司短期投资为1243.4万美元，较2021年12月31日的1208.6万美元增加[8] - 截至2022年9月30日，公司总资产为3876.1万美元，较2021年12月31日的7958.6万美元减少[8] - 截至2022年9月30日，可供出售短期投资摊余成本为1244.5万美元，公允价值为1243.4万美元；2021年12月31日摊余成本为1207.7万美元，公允价值为1208.6万美元[32] - 截至2022年9月30日，按公允价值计量的资产总计1474.6万美元；2021年12月31日为4206万美元[45][46] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为2350万美元[23] 公司负债关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总负债为2334.8万美元，较2021年12月31日的2821.1万美元减少[8] - 截至2022年9月30日，应计费用总计412.1万美元；2021年12月31日为558.5万美元[47] - 公司需向REGENXBIO支付总计3000万美元，2021年11月已支付2000万美元，2022年11月应支付的流动部分为490万美元，2024年11月应支付的长期部分为410万美元[38][39] 公司收入及费用关键指标变化 - 2022年前三季度，公司实现许可及其他收入134.6万美元，2021年同期为0 [10] - 2022年前三季度，公司总费用为3932.5万美元，较2021年同期的4318.4万美元减少[10] - 2022年前九个月，基于股票的薪酬费用为632千美元[11] - 2021年，基于股票的薪酬费用为2,218千美元[12] - 2020 - 2021年，基于股票的薪酬费用为6,915千美元[14] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，折旧费用均为80万美元；九个月分别为230万美元和240万美元[34] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，公司处置设备损失分别为1.6万美元和10万美元[34] - 2022年截至9月30日的九个月，公司对在建工程计提减值准备180万美元[35] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，公司对许可技术分别计提减值准备0和140万美元[36] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，公司对租赁计提减值准备分别为0和160万美元[49] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，总经营租赁成本分别为63.8万美元和182.4万美元；2021年同期分别为55.2万美元和166.9万美元[50] - 2022年第三季度和前九个月，公司基于股票的薪酬费用分别为63.2万美元和221.8万美元，2021年同期分别为253.7万美元和691.5万美元[53] 公司亏损关键指标变化 - 2022年前三季度，公司运营亏损为3797.9万美元，较2021年同期的4318.4万美元减少[10] - 2022年前三季度，公司净亏损为3857万美元，较2021年同期的3825.3万美元增加[10] - 2022年前三季度，公司基本和摊薄后每股普通股亏损为7.05美元，2021年同期为9.93美元[10] - 2022年前三季度，公司综合亏损为4236.9万美元，较2021年同期的3825.2万美元增加[10] - 2022年前九个月净亏损3.857亿美元，2021年同期为3.8253亿美元[15] 公司普通股及股东权益关键指标变化 - 截至2022年6月30日，普通股数量为5,870,375股，股票金额为1,467千美元，股东权益总额为20,086千美元[11] - 2022年前九个月，按市价出售协议发行普通股，扣除发行成本后，新增普通股1,038,134股，增加金额4,189千美元[11] - 截至2022年9月30日，普通股数量为7,671,351股，股票金额为77千美元，股东权益总额为15,413千美元[11][12] - 截至2021年12月31日，普通股数量为5,888,217股，股票金额为1,472千美元，股东权益总额为51,375千美元[12] - 2021年，按市价出售协议发行普通股，扣除发行成本后，新增普通股1,038,134股，增加金额4,189千美元[12] - 截至2021年9月30日，普通股数量为4,074,702股，股票金额为1,019千美元，股东权益总额为79,744千美元[13][14] - 截至2020年12月31日，普通股数量为3,845,267股，股票金额为961千美元，股东权益总额为102,551千美元[14] - 2022年6月30日，公司进行25比1的反向股票分割，7月1日生效[17] - 2022年7月1日，公司股票进行25:1反向股票分割，分割后普通股授权股数仍为2亿股[62] - 2022年前九个月，公司通过ATM协议出售103.8134万股普通股，净收益420万美元，9月30日后又出售244.0882万股，净收益860万美元[64] 公司现金流关键指标变化 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为2949.1万美元，2021年同期为3540.8万美元[15] - 2022年前九个月投资活动净现金提供量为132.6万美元，2021年同期为5806.3万美元[15] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为40.7万美元，2021年同期为853万美元[15] - 2022年前九个月，公司经营活动现金流出为2950万美元[23] 公司折旧和摊销成本重新分类情况 - 2021年9月30日止三个月，公司将0.8万美元折旧和摊销成本重新分类至研发费用，1.6万美元重新分类至一般及行政费用[28] - 2021年9月30日止九个月，公司将240万美元折旧和摊销成本重新分类至研发费用，4.9万美元重新分类至一般及行政费用[28] 公司会计政策采用情况 - 2022年1月1日，公司采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表无重大影响[31] 公司经营租赁相关指标 - 截至2022年9月30日，公司经营租赁负债未折现总额为1031.1万美元，现值为829.4万美元，加权平均剩余期限为79个月，加权平均折现率为7.2%[51] 公司股票期权及受限股票奖励情况 - 2022年前九个月授予股票期权的预期波动率为95.1% - 96.0%，预期期限为6.07 - 6.08年，无风险利率为1.7% - 3.3%[55] - 截至2022年9月30日，2015激励计划下未行权股票期权为239444份，加权平均行权价格为37.10美元，未确认的非归属期权奖励总补偿成本约为330万美元，加权平均剩余归属期为2.3年[56] - 截至2022年9月30日，受限股票奖励为821269份，未确认的总补偿费用约为410万美元，预计在3.1年的加权平均归属期内确认，2022年前九个月归属的受限股票奖励总公允价值为130万美元[58] 公司优先股相关情况 - 2022年5月2日，公司私募发行A类和B类可转换可赎回优先股，总面值2500万美元，原始发行折扣为面值的5%，净收益2250万美元，确认视同股息380万美元[59] - 2022年6月17日，优先股股东行使权利，公司以2630万美元赎回所有优先股，价格为面值的105%[61] 公司许可协议相关情况 - 2022年5月16日，公司与Ultragenyx签订独家许可协议，公司有资格获得净销售额中个位数至10%的分级特许权使用费和最高3000万美元的商业里程碑付款，Ultragenyx应向公司支付的0.8万美元费用记录在其他应收款中[65][66] 公司证券购买协议相关情况 - 2022年11月3日公司宣布签订证券购买协议，将向新老机构投资者私募出售7,065,946股普通股、可兑换543,933股普通股的预融资认股权证及可购买7,609,879股普通股的认股权证[67] - 普通股及附带认股权证的发行价为每股4.60美元，预融资认股权证及附带认股权证的发行价为每份4.59美元[67] - 附带认股权证可按每股4.75美元的行使价购买公司普通股[67] - 预融资认股权证和附带认股权证立即可行使，有效期为自发行日起五年[67] - 私募总收益预计约为3500万美元，未扣除配售代理费用和其他开支[67]

现金及现金等价物相关 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为6133千美元，较2021年12月31日的32938千美元有所下降[9] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为2600万美元[23] - 截至2022年6月30日，公司现金资源为2600万美元，预计仅能支撑到2023年第二季度[101] 许可证及其他收入相关 - 2022年第二季度，公司许可证及其他收入为1000千美元，2021年同期为0[11] - 2022年上半年，公司许可证及其他收入为1346千美元，2021年同期为0[11] - 2022年第二季度许可及其他收入100万美元，2021年同期为零，源于与Taysha的 sublicense协议临床里程碑[75][76] - 2022年上半年许可及其他收入130万美元，2021年同期为零，源于Taysha协议临床里程碑及递延收入确认[84][85] 总费用相关 - 2022年第二季度，公司总费用为9008千美元，2021年同期为13715千美元[11] - 2022年上半年，公司总费用为29945千美元，2021年同期为28312千美元[11] 运营亏损相关 - 2022年第二季度，公司运营亏损为8008千美元，2021年同期为13715千美元[11] - 2022年上半年，公司运营亏损为28599千美元，2021年同期为28312千美元[11] 净亏损相关 - 2022年第二季度，公司净亏损为12077千美元，2021年同期为15207千美元[11] - 2022年上半年，公司净亏损为32868千美元，2021年同期为31209千美元[11] - 2022年第一季度净亏损为8,295千美元[12] - 2022年上半年净亏损2908.6万美元，2021年同期为3120.9万美元[15] 每股亏损相关 - 2022年第二季度，公司基本和摊薄后每股亏损为2.08美元，2021年同期为3.93美元[11] 普通股及股东权益相关 - 截至2022年3月31日，普通股数量为5,883,196股，股票金额为1,471千美元，额外实收资本为706,433千美元，累计亏损为676,431千美元，股东权益总额为31,443千美元[12] - 截至2022年6月30日，普通股数量为5,870,375股，股票金额为1,467千美元，额外实收资本为703,379千美元，累计亏损为684,726千美元，股东权益总额为20,086千美元[12][13] - 截至2021年3月31日，普通股数量为3,961,557股，股票金额为990千美元，额外实收资本为680,103千美元，累计亏损为586,706千美元，股东权益总额为94,390千美元[14] - 截至2021年6月30日，普通股数量为4,050,041股，股票金额为1,013千美元，额外实收资本为684,987千美元，累计亏损为601,913千美元，股东权益总额为84,086千美元[14] 股票薪酬费用相关 - 2022年第一季度，股票薪酬费用为724千美元[12] - 2021年上半年，股票薪酬费用为4,378千美元[14] - 2022年3月和6月的股票薪酬费用分别为72.4万美元和158.6万美元，2021年同期分别为242.8万美元和437.8万美元[52] 优先股相关 - 发行A类和B类可转换可赎回优先股，A类股数为1,000,006股，金额为17,974千美元；B类股数为250,005股，金额为4,494千美元[12] - A类和B类可转换可赎回优先股的推定股息，A类为3,026千美元，B类为756千美元，额外实收资本减少3,782千美元[12] - 赎回A类和B类可转换可赎回优先股，A类股数减少1,000,006股，金额减少21,000千美元；B类股数减少250,005股，金额减少5,250千美元[12] - 2022年5月2日，公司向机构投资者私募发行A类和B类可转换可赎回优先股，总面值2500万美元，购买价格为每股19美元，原始发行折扣为面值的5%，净收益为2250万美元，确认了380万美元的视同股息[56] - 2022年6月17日，优先股股东行使赎回权，公司以2630万美元赎回所有优先股，赎回价格为面值的105%[58] - 2022年5月2日公司完成私募发行，出售A类和B类可转换可赎回优先股，总面值2500万美元，购买价19美元，有5%原始发行折扣[72] 现金流量相关 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2270万美元，2021年同期为2507.4万美元[15] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为32.3万美元，2021年同期为提供3130万美元[15] - 2022年上半年融资活动净现金使用量为378.2万美元，2021年同期为提供835.7万美元[15] - 2022年上半年经营活动净现金使用量2270万美元，2021年同期为2510万美元[93][94] - 2022年上半年投资活动净现金使用量30万美元，2021年同期为提供3130万美元[95][96] - 2022年上半年融资活动净现金使用量380万美元，2021年同期为提供840万美元[98][99] 反向股票分割相关 - 2022年6月30日，公司进行25比1的反向股票分割[17] - 2022年7月1日，公司股票进行25:1的反向股票分割，授权普通股数量仍为2亿股[59] - 2022年6月30日公司进行25比1反向股票分割，分割后普通股授权股数仍为2亿股[73] 费用重新分类相关 - 2021年三个月和六个月分别将0.8百万和16000美元折旧和摊销成本重新分类至研发和行政费用[28] - 2021年三个月和六个月分别将0.3百万和0.6百万美元租金费用从行政重新分类至研发费用[28] 潜在稀释证券相关 - 2022年1 - 6月潜在稀释证券中股票期权265411份、受限股票61108份、认股权证1788000份[31] 会计准则采用相关 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表无重大影响[32] 短期投资相关 - 截至2022年6月30日，短期投资中美国国债证券摊销成本为1397万美元，公允价值为1396.3万美元；2021年12月31日，摊销成本为1207.7万美元，公允价值为1208.6万美元[33] 固定资产相关 - 2022年6月30日，固定资产净值为746万美元，2021年12月31日为1233.9万美元；2022年和2021年3个月折旧费用均为80万美元，6个月均为160万美元；2022年3 - 6月设备处置损失为10万美元[35] 在建工程减值相关 - 2022年3月31日，公司对ABO - 101和ABO - 102项目在建工程计提减值330万美元；6月30日，收到供应商退款150万美元，冲减减值；6个月净减值为180万美元[36] - 2022年上半年在建工程减值180万美元，2021年同期为零[90] 许可技术减值相关 - 2022年3 - 6月，许可技术分别计提减值0和140万美元；2022年6月30日，许可技术净值为0，2021年12月31日为138.4万美元[37][38] 和解协议及受限现金相关 - 公司与REGENXBIO的和解协议需支付3000万美元，2021年11月已支付2000万美元，2022年11月到期应付480万美元，2024年11月到期应付400万美元；截至2022年6月30日，记录受限现金500万美元作为抵押[39][40] 按公允价值计量的资产相关 - 截至2022年6月30日，按公允价值计量的资产为1682.3万美元，其中现金等价物286万美元，短期投资1396.3万美元；2021年12月31日为4206万美元[41][44] 应计费用相关 - 2022年6月30日，应计费用为533.1万美元，2021年12月31日为558.5万美元[45] 租赁相关 - 2022年3 - 6月，租赁分别计提减值0和160万美元；2022年3个月和6个月的总经营租赁成本分别为59.7万美元和118.6万美元，2021年分别为54.3万美元和111.7万美元[47][48] - 截至2022年6月30日，经营租赁负债未折现总额为1068.5万美元，现值为853.5万美元；加权平均剩余租赁期限为82个月，加权平均折现率为7.2%[49] - 2022年上半年使用权租赁资产减值160万美元，2021年同期为零[89] 股票薪酬计划相关 - 公司有两个基于股票的薪酬计划，2005年激励计划不再授予[51] 股票期权及受限股票相关 - 截至2022年6月30日，2015年激励计划的股票期权未行使数量为265,398份，行使价格为38.18美元，剩余合同期限为6.69年；2005年激励计划的股票期权未行使数量为3,200份，行使价格为32.00美元，剩余合同期限为1.29年[53][54] - 截至2022年6月30日，受限股票未行使数量为61,108份，加权平均授予日公允价值为39.14美元，未确认薪酬费用约为210万美元，预计在2.6年的加权平均归属期内确认[55] 股票期权预期参数相关 - 2022年授予股票期权的预期波动率为95.1%-96.0%，预期期限为6.07-6.08年，无风险利率为1.7%-3.3%；2021年预期波动率为98.9%-99.8%，预期期限为5.25-6.08年，无风险利率为0.9%-1.2%[53] 普通股公开发行相关 - 2021年12月21日，公司完成普通股公开发行，净收益约为1600万美元，扣除承销折扣和佣金及发行费用150万美元[60] 股票购买认股权证相关 - 截至2022年6月30日，有178.8万份股票购买认股权证未行使，认股权证将于2026年12月21日到期[61] 独家许可协议相关 - 2022年5月16日，公司与Ultragenyx签订独家许可协议，公司有资格获得净销售额中个位数至10%的分级特许权使用费和最高3000万美元的商业里程碑付款，Ultragenyx应向公司支付的180万美元费用记录在其他应收款中[62][63] - 2022年5月16日公司与Ultragenyx签订独家许可协议，获批后公司可获净销售额中个位数至10%的分层特许权使用费和最高3000万美元商业里程碑付款[69] 纳斯达克上市规则相关 - 2022年7月19日公司收到纳斯达克通知，已重新符合最低出价每股1美元的上市规则[74] 研发费用相关 - 2022年第二季度研发费用670万美元，较2021年同期减少180万美元，主要因临床和开发工作及薪资成本降低[75][79] - 2022年上半年研发费用1720万美元，较2021年同期增加30万美元，主要因临床和开发工作及其他成本增加[84][87] 行政及一般费用相关 - 2022年第二季度行政及一般费用350万美元，较2021年同期减少170万美元，主要因专业费用和非现金股票薪酬减少[75][82] - 2022年上半年行政及一般费用770万美元，较2021年同期减少370万美元，主要因专业费用和非现金股票薪酬减少[84][87] 利息及其他收入相关 - 2022年上半年利息及其他收入3.1万美元，2021年同期为2.3万美元[91] 利息费用相关 - 2022年上半年利息费用50万美元，2021年同期为290万美元[92] ATM协议相关 - 截至2022年6月30日，公司通过ATM协议累计出售270,350股普通股，获得净收益2500万美元[102] - 公司与Jefferies LLC的ATM协议可出售普通股总价最高达1.5亿美元，2022年上半年未出售[102]

现金及现金等价物相关 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2032.6万美元，较2021年12月31日的3293.8万美元有所下降[8] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为3720万美元[16] 收入相关 - 2022年第一季度，公司实现许可及其他收入34.6万美元，而2021年同期为0[10] 费用相关 - 2022年第一季度，公司研发费用为1054.5万美元，高于2021年同期的831.7万美元[10] - 2022年第一季度，公司总费用为2093.7万美元，高于2021年同期的1459.7万美元[10] - 2022年公司重新分类折旧和摊销成本0.8万美元至研发费用，3.5万美元至一般及行政费用[22] - 2022年公司重新分类0.3万美元租金费用从一般及行政费用至研发费用[22] - 2022年第一季度，公司对ABO - 101和ABO - 102项目在建工程计提减值费用330万美元，对许可技术计提减值费用140万美元，对租赁部分计提减值费用160万美元[29,38] - 2022年和2021年第一季度，许可技术摊销费用均为2.9万美元[30] - 2022年和2021年第一季度，经营租赁成本分别为47.2万美元和43.4万美元，可变租赁成本分别为9.6万美元和13.5万美元，短期租赁成本分别为2.1万美元和0.5万美元[39] - 2022年和2021年第一季度，股票薪酬费用分别为86.2万美元和195万美元，其中研发费用分别为37.2万美元和115.5万美元，一般及行政费用分别为49万美元和79.5万美元[42] 亏损相关 - 2022年第一季度，公司运营亏损为2059.1万美元，2021年同期为1459.7万美元[10] - 2022年第一季度，公司净亏损为2079.1万美元，2021年同期为1600.2万美元[10] - 2022年第一季度，公司基本和摊薄后每股亏损为0.14美元，2021年同期为0.17美元[10] - 2022年第一季度净亏损2.0791亿美元，2021年同期为1.6002亿美元[12] 普通股相关 - 截至2022年3月31日，公司普通股发行和流通股数为1.47079899亿股，2021年12月31日为1.47205422亿股[8] 资产相关 - 截至2022年3月31日，公司总资产为5517.2万美元，较2021年12月31日的7958.6万美元有所下降[8] - 截至2022年3月31日，短期投资中美国国债证券摊销成本为1.0986亿美元，公允价值为1.0989亿美元[25] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，按公允价值计量的金融资产分别为2768.3万美元和4206万美元，其中2022年Level 1为1669.4万美元，Level 2为1098.9万美元；2021年Level 1为2859万美元，Level 2为1208.6万美元，Level 3为138.4万美元[35] 负债相关 - 截至2022年3月31日，公司总负债为2372.9万美元，较2021年12月31日的2821.1万美元有所下降[8] - 2021年11月12日，公司与REGENXBIO达成和解协议，需支付总计3000万美元，已在2021年11月支付2000万美元，剩余1000万美元分两期支付[31] - 截至2022年3月31日，应付REGENXBIO款项按9.6%利率计算现值，短期部分（2022年11月到期）为470万美元，长期部分（2024年11月到期）为390万美元，已记录500万美元受限现金作为抵押[32] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，应计费用分别为420.6万美元和558.5万美元，其中应计员工薪酬分别为74.5万美元和179.4万美元，应计合同服务及其他分别为346.1万美元和309.1万美元，应计许可费分别为0和70万美元[36] - 截至2022年3月31日，公司经营租赁负债未折现总额为1150.6万美元，现值为909.5万美元，加权平均剩余期限为84个月，加权平均折现率为7.3%[40] 现金流相关 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1.3687亿美元，2021年同期为1.3585亿美元[12] - 2022年第一季度投资活动净现金提供量为1075万美元，2021年同期为9376万美元[12] - 2022年第一季度融资活动净现金提供量为0，2021年同期为5878万美元[12] - 2022年第一季度经营活动现金流出为1.37亿美元[16] 受限现金重新分类相关 - 2022年公司重新分类500万美元受限现金从预付费用、其他流动资产和受限现金，0.9万美元从其他资产和受限现金至受限现金[22] 许可技术相关 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，许可技术原值均为215.6万美元，累计摊销分别为80.1万美元和77.2万美元，减值费用分别为135.5万美元和0，净值分别为0和138.4万美元[30] 期权相关 - 截至2021年12月31日，期权数量为7,854,851份，加权平均价格为1.54美元，加权平均剩余合同期限为7.63年；截至2022年3月31日，期权数量为7,021,803份，加权平均价格为1.54美元，加权平均剩余合同期限为7.24年[46] - 2022年前三个月，授予期权104,000份，行使价格0.26美元；取消/没收期权937,048份，行使价格1.40美元[46] - 截至2022年3月31日，未归属期权相关的总补偿成本约为500万美元，加权平均剩余归属期为2.6年[46] - 2005年激励计划下，截至2021年12月31日期权数量为80,000份，加权平均价格为1.28美元，加权平均剩余合同期限为1.80年；截至2022年3月31日，期权数量仍为80,000份，加权平均价格为1.28美元，加权平均剩余合同期限为1.54年[47] 受限股票奖励相关 - 截至2021年12月31日，受限股票奖励数量为2,431,515份，授予日公允价值为1.86美元；截至2022年3月31日，数量为1,948,334份，授予日公允价值为1.63美元[48] - 2022年前三个月，授予受限股票252,000份，公允价值0.28美元；取消/没收377,523份，公允价值1.58美元；归属357,658份，公允价值2.31美元[48] - 截至2022年3月31日，未归属受限股票奖励的未确认补偿费用约为280万美元，预计在2.7年的加权平均归属期内确认[48] 优先股发行相关 - 2022年4月29日，公司与机构投资者签订证券购买协议，以每股19美元的价格私募发行1,000,006股A类可转换可赎回优先股和250,005股B类可转换可赎回优先股，较每股20美元的面值有5%的原始发行折扣，总收益约2500万美元[49] - 优先股可按每股0.45美元的转换价格转换为普通股，发行于2022年5月2日完成[49] 公司章程修订相关 - 公司拟召开股东大会考虑对公司章程进行修订，实施普通股反向股票分割，投资者同意在反向股票分割前不处置优先股，并按规定投票[50]

公司业务战略决策 - 公司决定聚焦EB - 101的VIITAL™试验结果并寻求商业化伙伴，同时停止ABO - 101开发，加强ABO - 102战略伙伴合作[9][20] - 公司计划继续开发用于治疗眼科和其他疾病的AAV基因疗法以及基于新型AIM™衣壳平台的下一代AAV基因疗法[10][20] 疾病数据情况 - RDEB患者中最严重患者30岁前死亡可能性约为普通人群20倍，发病率为每百万例出生0.2 - 3.05例，患病率为每百万人0.14 - 1.35例，美国患病率可达3850例[22][23] - 2020年约60%的RDEB患者活跃伤口覆盖面积超身体30%，部分患者伤口覆盖面积达80%，患者平均有11处活跃伤口且多数大于20cm [24] - RDEB患者每年仅伤口敷料费用估计在24.5万美元以上，严重情况费用更高[26] - MPS III发病率估计为每7万例出生1例[33] EB - 101相关情况 - EB - 101的VIITAL™试验评估10 - 15名患者约36个慢性大伤口，预计2022年第三季度出topline结果[30][31] - EB - 101已获美国FDA的RMAT、突破性疗法、罕见儿科疾病和孤儿药指定，以及欧洲EMA的孤儿药指定[28] - EB - 101在7名患者的1/2期研究中显示出良好耐受性和显著持久的伤口愈合效果，随访长达7年且无严重不良事件报告[29] - 公司推进用于治疗RDEB的自体细胞替代疗法EB - 101的内部制造能力，已转移LZRSE - Col7A1逆转录病毒载体的cGMP制造工艺并生产三批用于分析和临床可比性[56] - 公司若获批商业化EB - 101，将努力提交潜在生物制品许可申请，认为与FDA在EB - 101的CMC要求上达成一致[60] 公司制造能力建设 - 公司在俄亥俄州克利夫兰建立了符合cGMP的临床规模制造能力，用于基因校正细胞疗法和AAV基因疗法[16] - 公司在俄亥俄州克利夫兰的Elisa Linton中心完成26000多平方英尺制造扩建计划的前两个阶段，2018年完成6000平方英尺生产设施，2019年完成8000平方英尺实验室空间及近2000平方英尺cGMP库存控制空间[55] - 公司建立AAV载体制造能力，采用三质粒瞬时转染方法，使用无血清、悬浮培养生物反应器载体生产技术[57] - 公司与第三方检测公司建立合作关系，开发优化制造工艺，为EB - 101和AAV载体疗法提供全面制造流程[59] 各产品治疗情况 - ABO - 102治疗MPS IIIA，单剂量使治疗动物寿命比未治疗对照动物增加超100%，截至2022年3月共治疗24名患者，队列1平均随访62个月、队列2为57个月、队列3为23个月[38][40] - ABO - 101治疗MPS IIIB，单剂量可使小鼠寿命正常化，截至2022年3月共治疗14名患者，队列1平均随访32个月、队列2为22个月、队列3为7个月，有1例严重药物相关不良事件[42][45] - ABO - 50X用于治疗遗传性眼部疾病，80%的遗传性眼部疾病影响光感受器或RPE细胞，目前正在进行先导候选物鉴定，临床前动物研究预计2022年后期有结果[47][48] - ABO - 201用于治疗CLN3疾病，在小鼠模型中显示临床前疗效，可减少溶酶体储存、降低星形胶质细胞/小胶质细胞活化并改善运动功能[52] - ABO - 401用于治疗囊性纤维化，能将CFTR转基因递送至肠道校正的delta - F508小鼠肺部，可纠正人CF供体来源的鼻和支气管上皮细胞的氯离子电流缺陷[53] 公司专利情况 - 公司为多种技术积极寻求美国和国际专利保护，包括研究工具和方法等[63] - 公司获得全国儿童医院关于MPS IIIA和IIIB的AAV疗法专利申请独家许可，美国专利预计2029年末至2032年中期到期[65] - 公司获得内布拉斯加大学医学中心和俄亥俄州创新基金会关于CLN3疾病的国际专利家族独家许可，'134专利预计2035年12月到期[66] - 公司获得斯坦福大学关于RDEB治疗技术的专利家族许可，欧洲、澳大利亚和中国香港相关专利预计2037年初到期，美国专利预计2037年到期[67] - 公司获得北卡罗来纳大学关于AIM™衣壳的国际专利家族独家许可，'110专利预计2036年11月6日到期，'743专利预计2035年11月20日到期[68] - 公司获得北卡罗来纳大学关于CLN1疾病的专利组合许可，美国专利预计2037年到期[69] - 公司获得北卡罗来纳大学和爱丁堡大学关于Rett综合征的专利申请许可，美国专利预计2039年到期[70] 美国生物制品审批流程 - 美国生物制品上市前需完成临床前测试、提交IND申请、开展人体临床试验、提交BLA申请等流程，IND申请提交30天后自动生效，除非FDA暂停[74][79] - 人体临床试验通常分三个阶段，FDA通常要求两个3期试验用于产品批准，部分情况下可基于单个3期研究加确证证据或单个大型多中心试验批准[84] - 产品获批后可能需进行4期临床试验以获取更多治疗经验，特别是长期安全性随访[86] - 公司须在确定信息符合报告条件后15个日历日内提交IND安全报告，7个日历日内通知FDA意外致命或危及生命的疑似不良反应[88] - 公司提交给FDA的生物制品申请（BLA）需缴纳大量用户费用，FDA每年调整费用，小企业首份申请可免申请费，孤儿药产品除含非孤儿适应症外不收费[100] - FDA在收到BLA后60天内审查是否基本完整，决定是否受理[101] - FDA审查BLA以确定产品安全性、有效性等，可能将申请提交咨询委员会，还会确定是否需要REMS[102] - FDA审查90%的标准BLAs需在受理后10个月内完成，90%的优先BLAs需在6个月内完成[106] 公司产品相关政策及激励 - 若产品符合孤儿药定义（美国患者少于200,000人等），公司可申请孤儿药指定，获批后有财政激励[107] - 首个获FDA批准的孤儿药产品有7年排他权，FDA有确定基因疗法产品“相同性”的指南[108] - 公司可申请Fast Track指定，获批后FDA可对BLA进行滚动审查[109] - 提交给FDA的产品可能符合其他加速开发和审查计划，如突破性疗法指定、优先审查和加速批准[110] - 优先审评申请FDA目标在6个月内完成审评，标准审评为10个月[111] - 药品专利期限可根据《药品价格竞争和专利期限恢复法案》最多延长5年，但自产品批准日期起总期限不超过14年[125] - 儿科独占权若获批，可在现有监管独占期基础上额外增加6个月营销保护[126] - 参考生物制品自首次许可起享有12年独占期，生物类似药申请需在参考产品获批4年后提交，12年后才可获批[128] - 罕见儿科疾病产品若符合条件，获批后FDA可授予优先审评凭证，产品需在2024年9月30日前被指定用于罕见儿科疾病，2026年9月30日前获批[131] 生物制品法规要求 - 2020年FDA发布促进产品进口的指南，《2020年进一步综合拨款法案》要求获批生物制品赞助商按规定向生物类似药开发者提供产品样品[130] - 生物制品获批后需遵守严格的FDA法规，包括cGMP要求、不良反应报告等多项后续批准要求[116] - 生物制药产品赞助商需遵守营销、广告和推广要求，禁止推广未批准用途，违规可能面临重大责任[120] - 《药品质量和安全法案》要求生物制药产品赞助商进行产品跟踪和追溯，包括提供信息、标注标识符等[122] 国外相关法规及情况 - 公司在国外开展临床试验或销售产品需获得当地监管机构批准，不同国家要求和流程不同[133] - 创新药品获欧盟营销授权后有8年数据独占期，仿制药或生物类似药需在参考产品首次欧盟上市10年后才能上市，若前8年获新治疗适应症授权，总期限最长可延至11年[138] - 获欧盟孤儿药认定的产品有10年市场独占期，开展儿科试验可额外获2年，若第5年末不满足认定标准，独占期可能减至6年[139][140] - 2022年1月31日起，欧盟新临床试验法规取代现行指令，简化和规范临床试验审批程序，增加信息公开要求[143] 美国其他法规情况 - 美国联邦反回扣法规分两阶段生效，2023年1月1日起，医保D部分向计划赞助商的回扣不受反回扣折扣安全港保护[145] - 美国联邦虚假索赔和民事罚款法律禁止提交虚假或欺诈性索赔，营销行为如超说明书推广可能涉及该法律[147] - 美国联邦医师支付阳光法案要求特定药品制造商向CMS报告支付和价值转移信息[147] - HIPAA及类似州法律对保护健康信息隐私、安全和传输有规定，HITECH法案加强了相关处罚[149] - 2018年5月25日起，欧盟通用数据保护条例适用，规范个人数据处理、转移及出口规则[149] 公司外部环境影响 - 美国第三方支付方对医疗产品和服务的报销减少，政府有实施成本控制计划的意向[150] - 美国医保改革措施包括增加医疗补助回扣、扩大340B药品折扣计划、要求制造商在D部分覆盖缺口提供70%折扣[153] - 公司面临环保和有害物质相关的州和联邦法律约束，违规可能承担损害赔偿和政府罚款[154] - 公司受美国反海外腐败法约束，其他国家也有类似法律[155] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能在资源、经验等方面更具优势[156] - 公司预计随着新产品和新技术进入市场，竞争将加剧[159] 公司基本信息 - 公司主要行政办公室位于纽约，电话为(646) 813 - 4701，在俄亥俄州克利夫兰也有设施和办公室[161] - 公司于1974年在怀俄明州成立，历经多次更名和合并，2015年更名为Abeona Therapeutics Inc [162] - 公司从全球不同国家的多个供应商获取专业材料，通常有替代供应商[163] - 公司作为临床阶段生物制药公司，竞争招聘和留住高技能人员[164] - 截至2022年3月21日，公司有90名全职员工，与员工关系良好[165] - 公司在网站免费提供年报等材料，也可应要求免费提供副本[166]

现金及现金等价物相关数据变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为4378.1万美元，较2020年12月31日的1259.6万美元增长247.5%[10] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为4475.6万美元，2020年为939.6万美元[21] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为6700万美元和9500万美元[95] 短期投资相关数据变化 - 截至2021年9月30日，公司短期投资为2321.7万美元，较2020年12月31日的8243.8万美元下降71.8%[10] - 2021年9月30日和2020年12月31日，美国政府和机构证券及国债分别为23,217,000美元和82,438,000美元；可供出售债务证券摊余成本分别为23,217,000美元和82,448,000美元[41] - 2021年9月30日和2020年12月31日，短期投资按公允价值计量分别为23,217,000美元和82,438,000美元，均属Level 2 [57] 负债与股东权益数据变化 - 2021年9月，公司总负债为3927.5万美元，较2020年12月31日的4864.7万美元下降19.3%[11] - 2021年9月，公司股东权益为7974.4万美元，较2020年12月31日的1.02551亿美元下降22.2%[11] 费用相关数据变化 - 2021年9 - 12月，公司研发费用为797.8万美元，较2020年同期的796.9万美元增长0.1%[13] - 2021年9 - 12月，公司一般及行政费用为609.2万美元，较2020年同期的443.2万美元增长37.5%[13] - 受限股票薪酬费用2021年为311.8万美元，2020年为81.2万美元[21] - 股票期权薪酬费用2021年为379.7万美元，2020年为408.3万美元[21] - 2021年第三季度研发费用43.2万美元，2020年同期为76.5万美元；2021年前九个月研发费用164.9万美元，2020年同期为238万美元[59] - 2021年第三季度经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本10.5万美元，短期租赁成本1.3万美元；2020年同期经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本8.1万美元，短期租赁成本1.9万美元[71] - 2021年第三季度许可及其他收入为零，2020年同期为700万美元[84] - 2021年和2020年第三季度研发总支出均为800万美元[84] - 2021年第三季度一般及行政总支出为610万美元，2020年同期为440万美元，增加170万美元[85] - 2021年前九个月许可及其他收入为零，2020年同期为700万美元[89] - 2021年前九个月研发总支出为2260万美元，2020年同期为2090万美元，增加170万美元[89] - 2021年前九个月一般及行政总支出为1810万美元，2020年同期为1640万美元，增加170万美元[89] 亏损相关数据变化 - 2021年9 - 12月，公司净亏损为704.4万美元，较2020年同期的723.7万美元下降2.7%[13] - 2021年9 - 12月，公司基本和摊薄后每股亏损为0.07美元，较2020年同期的0.08美元下降12.5%[13] - 2021年9 - 12月，公司综合亏损为705.2万美元，较2020年同期的735.3万美元下降4.1%[13] - 2021年前九个月净亏损3825.3万美元，2020年为6840.6万美元[21] 普通股相关数据变化 - 截至2021年9月30日，公司已发行和流通的普通股为1.01867539亿股，较2020年12月31日的9613.1678万股增长5.97%[11] - 2020年10月，9017055份“预融资”认股权证全部行使并转换为普通股[37] 经营、投资、融资活动现金流量数据变化 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为3540.8万美元，2020年为3340.9万美元[21] - 2021年前九个月投资活动净现金提供量为5806.3万美元，2020年使用量为8949.6万美元[21] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为853万美元，2020年为193.3万美元[21] - 2021年前九个月，公司经营活动现金流出为3540万美元[27] 股票期权与受限股票数据变化 - 2021年9月30日，股票期权为7,755,196，受限股票为2,989,224，总计10,744,420；2020年对应数据分别为6,431,183、818,233、7,249,416[39] - 文档未提及股票期权补偿相关具体数据，但有对应表格总结2021年和2020年第三及前九个月情况[58] - 2021年第三季度授予期权102.8万份，加权平均行使价格为1.25美元，授予日公允价值为0.94美元；2020年同期授予期权34.21万份，加权平均行使价格为3.08美元，授予日公允价值为2.56美元[62] - 2021年第三季度授予受限普通股76.7934万股，授予日公允价值为1.24美元；2020年同期无授予[65] 许可技术相关数据变化 - 公司与REGENXBIO的原许可协议费用总计1.8亿美元，包括初始费用2000万美元、年度费用最高1亿美元、销售里程碑付款6000万美元及低两位数至低十几的净销售特许权使用费；2020年3月记录3290万美元非现金减值费用；仲裁裁决公司支付2800万美元及利息；最终和解协议公司支付300万美元，产生670万美元和解收益[42][43][45][47] - 2021年9月30日和2020年12月31日，许可技术分别为2,156,000美元和2,156,000美元，累计摊销分别为743,000美元和656,000美元，净许可技术分别为1,413,000美元和1,500,000美元[49] - 截至2021年9月30日，无形资产剩余估计摊销费用2022 - 2025年每年117,000美元，之后916,000美元，总计1,413,000美元；2021年第三和前九个月许可技术摊销分别为29,000美元和87,000美元，2020年对应数据分别为43,000美元和140万美元[50] - 2021年9月30日和2020年12月31日，净许可技术按公允价值计量分别为1,413,000美元和1,500,000美元，均属Level 3；2020年净许可技术有32,916,000美元损失[57] PPP贷款相关情况 - 2020年5月2日公司获得约180万美元PPP贷款，2021年7月贷款获豁免[51][52] - 2021年第三季度PPP贷款应付账款豁免收入为180万美元，2020年同期为零[86] 公允价值计量相关数据 - 2021年9月30日和2020年12月31日，短期投资按公允价值计量分别为23,217,000美元和82,438,000美元，均属Level 2 [57] - 2021年9月30日和2020年12月31日，净许可技术按公允价值计量分别为1,413,000美元和1,500,000美元，均属Level 3；2020年净许可技术有32,916,000美元损失[57] - 2021年9月30日和2020年12月31日，商誉按公允价值计量均为32,466,000美元，属Level 3 [57] 预期波动率数据变化 - 2021年第三季度预期波动率为92%，2020年同期为110%；2021年前九个月预期波动率为97%，2020年同期为111%[61] 和解收益相关情况 - 和解协议产生670万美元的和解收益，在2021年第三季度和前九个月的运营和综合损失报表中体现[68] - 2021年第三季度与许可方和解收益为670万美元，2020年同期为零[86] - 截至2021年9月30日，公司在资产负债表中记录了根据和解协议应向REGENXBIO支付款项的现值，和解协议会计处理在2021年9月30日止三个月和九个月的运营和综合亏损表中产生670万美元和解收益，在现金流量表中产生670万美元非现金和解收益[114] 经营租赁相关数据 - 2021年第三季度经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本10.5万美元，短期租赁成本1.3万美元；2020年同期经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本8.1万美元，短期租赁成本1.9万美元[71] - 截至2021年9月30日，经营租赁付款总额的未折现金额为756.4万美元，现值为616.5万美元[72] 公司业务与使命 - 公司是临床阶段生物制药公司，有三个临床开发项目，还有多个早期阶段项目[74] - 公司使命是为受严重疾病影响的人开发、制造和提供基因和细胞疗法[75] 仲裁相关情况 - 2020年5月25日公司向美国仲裁协会提出仲裁，称REGENXBIO在终止许可协议前重大违约，公司不应支付总计2800万美元及应计利息，REGENXBIO反诉要求支付该款项[100][112] - 2021年7月13日仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，判给其2800万美元及利息[100][112] - 2021年8月9日公司提出第二次仲裁，称在第一次仲裁裁决前已达成和解，REGENXBIO反诉并请求提交案件处理动议[101][113] - 2021年11月12日公司与REGENXBIO达成和解协议，同意支付总计3000万美元，其中2000万美元在协议签订后一个工作日内支付，5000万美元在协议生效一周年支付，另5000万美元在协议生效三周年或战略交易完成较早者支付[102][114] - 仲裁案一审公司败诉，需支付REGENXBIO 2800万美元及利息；后达成和解协议，公司需支付3000万美元[66][68] - 公司与REGENXBIO的许可协议于2020年5月2日终止，公司于2020年5月25日提起仲裁，称REGENXBIO在终止协议前重大违约，涉及应付款2800万美元及应计利息[121] - 2021年7月13日，仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，判给其2800万美元及利息[121] - 2021年8月9日，公司提起第二次仲裁，称在第一次仲裁裁决前已达成和解[121] - 2021年11月12日，公司与REGENXBIO达成和解协议，同意支付总计3000万美元，其中2000万美元在协议签订后一个工作日内支付，500万美元在协议生效一周年时支付，另500万美元在协议生效三周年或战略交易完成时支付[121] 公司未来情况 - 公司自成立以来经营现金流为负，未实现盈利，预计未来几年仍会亏损，无法保证能实现持续盈利[103] - 公司未来资金需求和可用资金充足性受新冠疫情、产品研发商业化、合作安排、科研进展、临床试验等多因素影响[107] - 公司计划将可用资金投资于定期存单、货币市场基金、政府证券和投资级计息证券，不投资衍生金融工具[109] 公司内部控制与报告 - 截至2021年9月30日，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[110][111] - 公司提交了2021年第三季度10 - Q季度报告的相关材料，包括合并资产负债表等[128] - 报告于2021年11月15日由Vishwas Seshadri（总裁兼首席执行官）和Edward Carr（首席财务官）签字[133] 公司许可协议风险 - 公司产品候选开发和商业化权利部分受第三方许可协议条款条件限制，许可协议可能存在多种风险和纠纷，影响产品候选商业化[115][116][117][118][120] 政府相关权利与介入权 - 若美国政府资助了公司某些许可专利技术的研究，政府可能拥有相关权利，包括非排他、免版税许可，可用于非商业目的[123] - 美国政府在特定情况下可行使介入权，可能损害公司竞争地位、业务、财务状况、经营成果和前景[123] 公司协议签订 - 公司与Edward Carr于2021年8月10日签订信函协议[124] 营运资金数据变化 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司营运资金分别为4140万美元和5580万美元[96]

公司基本信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对危及生命的罕见遗传病的基因和细胞疗法[18] - 公司主要临床项目包括EB - 101、ABO - 102和ABO - 101等[18] 财务数据关键指标变化 - 资产类 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2717.9万美元，较2020年12月31日的1259.6万美元有所增加[10] - 截至2021年6月30日，公司短期投资为5038万美元，较2020年12月31日的8243.8万美元有所减少[10] - 截至2021年6月30日，公司总资产为1.30675亿美元，较2020年12月31日的1.51198亿美元有所减少[10] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，可供出售的美国政府和机构证券及国债分别为5038万美元和8243.8万美元，摊销成本分别为5038.1万美元和8244.8万美元[35] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，许可技术净值分别为144.2万美元和150万美元，2021年剩余时间至以后的累计摊销费用为144.2万美元[42][43] - 2021年6月30日，短期投资为5038万美元，许可技术净值为144.2万美元，商誉3246.6万美元；2020年12月31日，短期投资为8243.8万美元，许可技术净值为150万美元，商誉3246.6万美元，许可技术净值损失3291.6万美元[50] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物、应收账款和短期投资分别为7760万美元和9500万美元[84] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司营运资金分别为3800万美元和5580万美元[85] 财务数据关键指标变化 - 负债类 - 截至2021年6月30日，公司总负债为4658.9万美元，较2020年12月31日的4864.7万美元有所减少[10] 财务数据关键指标变化 - 股权类 - 2021年6月30日，公司普通股发行及流通股数为1.01251023亿股，较2020年12月31日的9613.1678万股有所增加[10] - 截至2021年6月30日的三个月，公司普通股数量从99,038,933股增至101,251,023股，股东权益从94,390,000美元降至84,086,000美元[14] - 截至2021年6月30日的六个月，公司普通股数量从96,131,678股增至101,251,023股，股东权益从102,551,000美元降至84,086,000美元[14] - 2020年10月，9017055份“预融资”认股权证全部行使并转换为普通股[32] - 2021年6月和2020年6月，潜在稀释性证券（股票期权、限制性股票和认股权证）分别为11054593份和8893909份[34] 财务数据关键指标变化 - 费用与亏损类 - 2021年6 - 30日，公司研发费用为743.4万美元，较2020年同期的610.9万美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司净亏损为1520.7万美元，较2020年同期的1301万美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司基本和摊薄后每股普通股亏损为0.16美元，较2020年同期的0.14美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司综合亏损为1521.1万美元，较2020年同期的1326.3万美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司加权平均流通普通股数量（基本和摊薄）为9650.9783万股，较2020年同期的9270.4203万股有所增加[12] - 2021年第二季度净亏损15,207,000美元，2020年同期净亏损13,010,000美元[14] - 2021年上半年净亏损31,209,000美元，2020年同期净亏损61,169,000美元[14][16] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为25,074,000美元，2020年同期为22,707,000美元[16] - 2021年上半年投资活动净现金提供量为31,300,000美元，2020年同期使用量为94,080,000美元[16] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为8,357,000美元，2020年同期为1,933,000美元[16] - 2021年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加14,583,000美元，2020年同期净减少114,854,000美元[16] - 2020年第一季度，公司记录了3290万美元的非现金减值费用[37] - 2021年3个月研发和行政的股票期权补偿费用分别为60.8万美元和71.9万美元，6个月分别为121.7万美元和119.3万美元；2020年3个月分别为87.1万美元和70.7万美元，6个月分别为161.5万美元和121.9万美元[52] - 2021年3个月和6个月授予期权加权平均数量分别为120.5808万份和335.5308万份，行使价格分别为1.60美元和2.05美元，授予日公允价值分别为1.22美元和1.59美元；2020年3个月和6个月分别为189.7119万份和307.3046万份，行使价格分别为2.83美元和2.30美元，授予日公允价值分别为2.36美元和1.92美元[55] - 2021年3个月研发和行政的受限普通股补偿费用分别为48.4万美元和61.7万美元，6个月分别为103万美元和93.8万美元；2020年3个月分别为14.7万美元和4万美元，6个月分别为47.2万美元和17.9万美元[56] - 2021年3个月和6个月授予受限普通股分别为92.6484万股和197.5734万股，没收分别为22.0136万股和42.8659万股；2020年3个月和6个月授予均为108.3313万股，无没收[58] - 2021年3个月和6个月的经营租赁成本均为43.4万美元和86.8万美元；2020年3个月和6个月均为43.4万美元和86.8万美元[61] - 2021年3个月和6个月的可变租赁成本分别为10.4万美元和23.9万美元；2020年3个月和6个月分别为9.2万美元和17.5万美元[61] - 2021年3个月和6个月的短期租赁成本分别为0.5万美元和1万美元；2020年3个月和6个月分别为0.6万美元和2.4万美元[61] - 2021年3个月和6个月预计波动率分别为97%和98%，预计期限分别为5.67年和5.93年，无风险利率分别为0.96%和0.99%，预期股息收益率均为0%；2020年3个月和6个月预计波动率均为111%，预计期限均为6.25年，无风险利率分别为0.23%和0.30%，预期股息收益率均为0%[54] - 2021年第二季度研发总支出为740万美元，2020年同期为610万美元，增加130万美元；2021年前六个月研发总支出为1460万美元，2020年同期为1290万美元，增加170万美元[75][78] - 2021年第二季度和2020年同期的一般及行政总支出均为550万美元；2021年前六个月和2020年同期均为1200万美元[75][78] - 2021年第二季度和2020年同期的折旧和摊销均为80万美元；2021年前六个月为160万美元，2020年同期为290万美元，减少130万美元[75][79] - 2021年第二季度利息及杂项收入约为零，2020年同期为30万美元；2021年前六个月约为零，2020年同期为90万美元[76][80] - 2021年第二季度利息支出为150万美元，2020年同期为80万美元；2021年前六个月为290万美元，2020年同期为140万美元[76][80] - 2021年第二季度净亏损为1520万美元，每股基本和摊薄亏损0.16美元，2020年同期净亏损为1300万美元，每股基本和摊薄亏损0.14美元；2021年前六个月净亏损为3120万美元，每股基本和摊薄亏损0.33美元，2020年同期净亏损为6120万美元，每股基本和摊薄亏损0.66美元[77][82] 公司业务相关协议 - 2018年11月4日，公司与REGENXBIO签订许可协议，初始费用2000万美元，年费最高1亿美元，销售里程碑付款6000万美元，净销售额特许权使用费为低两位数到低十几位数，专利有效期8年摊销[36] - 2018年11月4日，公司与REGENXBIO签订许可协议，获得独家全球许可权，原协议费用总计1.8亿美元，包括初始费用、年度费用、销售里程碑付款和特许权使用费等[87] - 公司未在2020年4月1日支付800万美元费用，许可协议于2020年5月2日终止[88] - 公司于2020年5月25日提起仲裁，称因REGENXBIO重大违约，不应支付总计2800万美元及应计利息（截至2021年6月30日为640万美元）[90][100][106] - 2021年7月13日，仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，公司认为双方此前已达成1800万美元的和解协议[39] - 2021年7月13日仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，判给其2800万美元及利息，但公司认为双方此前已达成1800万美元分两年支付的和解协议[90][100][106] 其他财务相关信息 - 2020年5月2日，公司获得约180万美元的PPP贷款，2021年7月该贷款已获豁免[44][45] - 预付费用、其他流动资产、其他资产、应付账款、应计费用、应付贷款、应付许可方款项和合同负债的估计公允价值接近其账面价值[47] - 2021年前六个月，公司根据2018年与Jefferies LLC的公开市场销售协议出售3063545股普通股，获得770万美元净收益，截至2021年6月30日累计出售6150495股，获得2460万美元净收益[86] 公司经营与风险 - 公司自成立以来经营现金流为负，未实现盈利，预计未来几年仍将亏损[91] - 公司计划将可用资金投资于定期存单、货币市场基金、政府证券和投资级计息证券，不投资衍生金融工具[96] - 公司在报告期内及目前没有任何表外安排[97] - 截至2021年6月30日，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[98] - 公司产品候选开发和商业化权利部分受第三方许可协议条款和条件约束[101] - 若公司违反许可协议义务或破产，许可方有权终止许可，可能影响产品制造和销售[106] - 若美国政府行使对公司获资助技术的相关权利，可能损害公司竞争地位和财务状况[107] 报告相关信息 - 材料来自Abeona截至2021年6月30日季度的10 - Q季度报告[112] - 报告包含2021年6月30日和2020年12月31日的简明合并资产负债表等多份财务报表[112] - 报告签署日期为2021年7月28日[116] - 公司总裁兼首席执行官Michael Amoroso签署报告[116] - 公司首席会计官Edward Carr签署报告[116]