文章核心观点 公司宣布向新入职非高管员工授予股权奖励，同时介绍公司是临床阶段生物制药公司及业务情况 [1][2] 股权奖励情况 - 2024年7月31日公司董事会薪酬委员会向两名新员工授予限制性股票股权奖励，总计最多4500股公司普通股 [1] - 限制性股票奖励的三分之一股份将在授予日每年周年日归属，员工在授予日第三周年日全部归属，前提是员工在相应归属日持续受雇于公司 [1] 公司业务情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 [2] - 公司正在开发用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症的研究性自体细胞基因疗法Prademagene zamikeracel（pz - cel） [2] - 公司的细胞和基因疗法cGMP制造设施是pz - cel 3期VIITAL™试验的生产基地，获批后可支持商业生产 [2] - 公司开发组合还包括用于眼科疾病的AAV基因疗法，其新型下一代AAV衣壳正在评估以改善多种疾病的趋向性 [2] 投资者和媒体联系方式 - 投资者关系和企业传播副总裁Greg Gin，邮箱ir@abeonatherapeutics.com [4]

文章核心观点 - Abeona Therapeutics与Beacon Therapeutics达成协议，Beacon将评估Abeona的专利AAV204衣壳，用于开发和商业化特定眼科适应症的潜在基因疗法 [1] 合作协议内容 - Beacon有权在12个月内评估AAV204衣壳在某些眼科适应症中的潜在用途，可选择获得全球非独家许可，用于最多五个基因或疾病靶点，还可在特定条件下用于最多四个额外指定的基因或疾病靶点 [2] - Abeona将在Beacon行使许可AAV204的选择权时获得一笔预付款，在达到某些开发、监管和销售里程碑时获得额外付款，并从包含AAV204的许可产品的全球净销售额中获得分级特许权使用费 [2] - Beacon负责所有许可产品的开发和商业化，其非独家许可协议下获得权利的靶点与Abeona目前正在开发的靶点不同 [2] AAV204衣壳特点 - AAV204是Abeona从北卡罗来纳大学教堂山分校获得许可的AIM™衣壳库中的新型AAV衣壳，在小鼠和非人灵长类动物中，视网膜旁给药后可实现高黄斑和视神经转导水平，玻璃体内给药后可促进内外视网膜的转导 [2] - AIM™衣壳库是一系列新型AAV血清型，可将遗传载荷靶向递送至与严重遗传疾病相关的关键组织，在临床前研究中显示出逃避天然AAV载体暴露产生的免疫反应的潜力 [3] 公司介绍 - Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发用于严重疾病的细胞和基因疗法，其开发组合包括针对未满足医疗需求的眼科疾病的AAV基因疗法 [4] - Beacon Therapeutics是一家眼科基因疗法公司，成立于2023年，旨在拯救和恢复一系列导致失明的常见和罕见视网膜疾病患者的视力，拥有一个后期开发候选药物和两个临床前项目 [5]

文章核心观点 - Abeona Therapeutics与Beacon Therapeutics达成协议，Beacon将评估Abeona的AAV204衣壳用于特定眼科适应症的基因疗法开发和商业化 [1] 合作协议内容 - Beacon有权在12个月内评估AAV204衣壳在某些眼科适应症的潜在用途，可选择获得全球非独家许可，用于最多五个基因或疾病靶点，还可在特定条件下用于最多四个额外指定的基因或疾病靶点 [2] - Abeona将在Beacon行使许可AAV204的选择权时获得一笔预付款，在达到特定开发、监管和销售里程碑时获得额外付款，并从包含AAV204的许可产品全球净销售额中获得分级特许权使用费 [2] - Beacon负责所有许可产品的开发和商业化，其非独家许可协议下获得权利的靶点与Abeona目前正在开发的靶点不同 [2] AAV204衣壳特点 - AAV204是Abeona从北卡罗来纳大学教堂山分校授权的AIM™衣壳库中的新型AAV衣壳，在小鼠和非人灵长类动物中，视网膜旁给药后可实现高黄斑和视神经转导水平，玻璃体内给药后可促进内外视网膜的转导 [2] AIM™衣壳库介绍 - AIM™衣壳库是一系列新型AAV血清型的集合，可将遗传载荷靶向递送至与严重遗传疾病相关的关键组织，包括中枢神经系统（包括视网膜）、肺、眼、肌肉、肝脏等组织，具有潜在改善的嗜性特征，在临床前研究中显示出逃避自然发生的AAV载体引发的免疫反应的潜力 [3] Abeona Therapeutics公司介绍 - 是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 [4] - 其研究性自体COL7A1基因校正表皮片Prademagene zamikeracel（pz - cel）正在开发用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症，其完全集成的细胞和基因疗法cGMP制造设施是pz - cel 3期VIITAL™试验的生产场地，有望在获得FDA批准后支持pz - cel的商业生产 [4] - 开发组合还包括针对未满足医疗需求的眼科疾病的AAV基因疗法，其新型下一代AAV衣壳正在评估以改善多种严重疾病的嗜性特征 [4] Beacon Therapeutics公司介绍 - 是一家眼科基因疗法公司，成立于2023年，旨在拯救和恢复一系列导致失明的常见和罕见视网膜疾病患者的视力 [5] - 拥有成熟的科学基础，包括一个用于治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的后期开发候选药物，以及两个临床前项目，分别针对干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和锥杆营养不良（CRD） [5] - 得到了Syncona、Forbion、牛津科学企业、TCGX、Advent Life Sciences等投资者的资金支持 [5]

文章核心观点 Abeona Therapeutics公司宣布其首席执行官和首席商务官将参加虚拟炉边谈话，介绍了公司业务情况 [1][2] 公司活动安排 - 公司首席执行官Vish Seshadri和首席商务官Madhav Vasanthavada将于2024年7月9日上午9点45分（东部时间）参加Stifel虚拟细胞疗法论坛的虚拟炉边谈话 [1] - 炉边谈话将在公司网站投资者板块“活动”栏进行直播，网址为https://investors.abeonatherapeutics.com/events ，并将存档30天 [1] 公司业务情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 [2] - 公司在研产品Prademagene zamikeracel（pz - cel）是用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症的自体COL7A1基因校正表皮片 [2] - 公司完全集成的细胞和基因疗法cGMP制造设施是pz - cel 3期VIITAL™试验的生产基地，获批后可支持其商业生产 [2] - 公司开发组合还包括用于未满足医疗需求高的眼科疾病的AAV基因疗法，其新型下一代AAV衣壳正在评估以改善多种疾病的靶向性 [2]

文章核心观点 Abeona Therapeutics公司宣布其首席执行官和首席商务官将参加虚拟炉边谈话，介绍公司是临床阶段生物制药公司及在研疗法情况 [1][2] 公司活动安排 - 公司首席执行官Vish Seshadri和首席商务官Madhav Vasanthavada将于2024年7月9日上午9:45（东部时间）参加Stifel虚拟细胞疗法论坛的虚拟炉边谈话 [1] - 炉边谈话将在公司网站投资者板块“活动”栏进行直播，网址为https://investors.abeonatherapeutics.com/events ，并将存档30天 [1] 公司业务情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，正在开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 [2] - 公司在研产品Prademagene zamikeracel（pz - cel）是用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症的自体COL7A1基因校正表皮片，其3期VIITAL™试验所用pz - cel由公司完全集成的细胞和基因疗法cGMP制造设施生产，该设施在获得FDA批准后可支持pz - cel的商业生产 [2] - 公司开发组合还包括用于有高度未满足医疗需求的眼科疾病的基于AAV的基因疗法，其新型下一代AAV衣壳正在评估以改善多种毁灭性疾病的靶向性 [2]

文章核心观点 - 公司宣布高管团队将参加Jefferies全球医疗保健大会并进行路演[1][2] - 公司正在开发用于治疗严重疾病的细胞和基因疗法[3] - 公司拥有一家集成的cGMP制造设施,可支持公司主要产品的商业生产[3] - 公司的研发管线还包括针对眼科疾病的AAV基因疗法[3] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发细胞和基因疗法[3] - 公司的主要产品包括用于治疗常染色体隐性营养不良性表皮松解症的自体COL7A1基因修复表皮细胞片剂[3] - 公司拥有一家集成的cGMP制造设施,可支持公司主要产品的商业生产[3] - 公司的研发管线还包括针对眼科疾病的AAV基因疗法,正在评估新一代AAV载体以改善针对各种严重疾病的靶向性[3]

文章核心观点 - Pomerantz LLP正调查Abeona Therapeutics Inc.及其部分高管和/或董事是否存在证券欺诈或其他非法商业行为 [1] 事件详情 - 2024年4月22日Abeona发布新闻称美国食品药品监督管理局（FDA）针对其用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的pz - cel生物制品许可申请（BLA）发出完整回应函（CRL） [2] - CRL是在2024年3月Abeona与FDA的后期周期审查会议结束后发出 在会议及后续信息请求中FDA指出需先圆满解决某些满足化学制造和控制（CMC）要求的额外信息 公司提交计划承诺在BLA批准前提供CMC数据 并在2024年年中批准后提供完整验证报告 还在后续非正式会议中与FDA讨论了这些计划 [2] - CRL中FDA表示Abeona提议的数据提交时间无法让FDA在2024年5月25日的处方药用户付费法案（PDUFA）日期前完成审查 [2] 股价影响 - 受此消息影响2024年4月23日Abeona股价每股下跌3.95美元 跌幅53.67% 收于每股3.41美元 [2] 调查方信息 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处 是公司、证券和反垄断集体诉讼领域的顶级律师事务所之一 由已故的亚伯拉罕·L·波曼茨创立 开创了证券集体诉讼领域 至今已为集体成员追回数十亿美元的损害赔偿 [3]

研发支出 - 公司在2024年第一季度的研发支出为7207千美元，较去年同期8041千美元有所下降[9] - 公司于2024年3月31日的三个月内，研发支出为346,000美元[69] 总支出 - 公司在2024年第一季度的总支出为14330千美元，较去年同期12038千美元有所增加[9] 净亏损 - 公司在2024年第一季度的净亏损为31578千美元，较去年同期9107千美元大幅增加[9] - 公司在2024年第一季度的净亏损为31578千美元，较去年同期9107千美元大幅增加[23] 每股亏损 - 公司在2024年第一季度的基本和摊薄每股亏损分别为1.16美元和0.54美元[9] 现金及资金 - 公司截至2024年3月31日的现金、现金等价物和受限现金总额为17896千美元，较去年同期5018千美元有所增加[11] - 公司截至2024年3月31日的现金、现金等价物和受限现金总额为6270万美元，加上截至2024年5月7日结束的募集资金7500万美元，预计足以支持至少未来12个月的运营支出[17] 赤字及未来展望 - 公司截至2024年3月31日的累计赤字约为781.1百万美元，且公司预计将继续在可预见的未来产生运营亏损[17] 资本资源及流动性 - 公司认为其资本资源足以支持未来12个月的运营，但流动性可能会受到多种因素的影响，包括筹集额外资金、战略联盟成本、负面监管事件或意外成本等[18] 投资及债务 - 公司在2024年3月31日的短期投资中，美国国债证券的总价值为36,832千美元[28] - 公司于2024年3月31日的债务总额为18,079千美元，其中包括20,000千美元的贷款协议本金和1,995千美元的未摊销债务发行成本和折扣[50] 租赁协议 - 公司与两家无关的第三方签订了两份分别位于纽约的行政办公室的转租协议，预计将在2025年9月前通过这两份转租协议获得100万美元的未来转租收入[45] - 公司的经营租赁负债总额为5,090千美元，其中包括2024年3月31日的1,044千美元的流动经营租赁负债和4,046千美元的非流动经营租赁负债[46] - 公司在2024年3月31日的经营租赁成本为431千美元，其中包括334千美元的经营租赁成本、74千美元的可变租赁成本和23千美元的短期租赁成本[47] - 公司在2024年3月31日的未来最低租赁支付和义务，不包括短期租赁，与经营租赁负债相关，总额为6,260千美元，净现值为5,090千美元[48] 股票及股权 - 公司的股票购买权证于2026年12月21日到期，持有人有权参与任何股息或其他资产分配[58] - 公司于2023年7月6日通过直接配售方式向现有机构投资者出售了328万4407股普通股，募集资金净额为2300万美元[64] - 公司于2024年1月8日发行了与贷款和担保协议相关的普通股认股权证，行使价格为每股4.75美元，共计发行了约505,263股普通股[65] - 公司于2024年3月31日的未行使期权数量为179,001，加权平均行使价格为38.58美元，加权平均剩余合同期限为6.58年，总内在价值为14,000美元[72] - 公司于2024年3月31日的未行使期权数量为143,907，加权平均行使价格为38.58美元，加权平均剩余合同期限为6.42年，总内在价值为6,000美元[72] - 公司于2024年3月31日的未行使期权数量为35,094，加权平均行使价格为38.59美元，加权平均剩余合同期限为7.24年，总内在价值为8,000美元[72] - 公司于2024年3月31日的未解锁限制股数量为2,542,619，加权平均授予日期公允价值为4.18美元，总未识别的限制性股票奖励相关的总补偿费用为7.4百万美元[73] 合作协议 - 公司于2020年8月与Taysha Gene Therapies签订了关于CLN1病的许可和库存购买协议，交易价格包括700万美元的固定费用和最高2600万美元的基于事件的里程碑付款[75] - 公司于2020年10月与Taysha签订了关于Rett综合征的许可协议，交易价格包括300万美元的固定费用和最高2650万美元的基于事件的里程碑付款[79] - 公司与Ultragenyx Pharmaceutical Inc.签订了独家许可协议，转让AAV基因疗法ABO-102的开发权利[81] - Ultragenyx将支付公司某些开发和过渡成本，这些成本不会计入履约义务的目的[82] 融资 - 公司于2024年5月7日完成了一项公开发行，预计净收益约为7020万美元[83]

业务发展计划 - 公司预计2024年下半年重新提交生物制品许可申请（BLA）[1][2] - 公司继续推进pz - cel在美国的商业活动筹备工作[3] 融资活动 - 2024年5月7日，公司完成7500万美元的证券承销发行[2] - 2024年1月，公司获得5000万美元信贷安排，并收到首笔2000万美元[2] 财务关键指标 - 资金状况 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物、受限现金和短期投资总计6270万美元，较2023年12月31日的5260万美元有所增加[4] - 公司估计现有资金及信贷安排、证券发行净收益足以支持运营至2026年[4] 财务关键指标 - 现金流量 - 2024年第一季度，经营活动净现金使用量为1450万美元[4] 财务关键指标 - 费用与亏损 - 2024年第一季度研发费用为720万美元，低于2023年同期的800万美元；一般及行政费用为710万美元，高于2023年同期的400万美元[5] - 2024年第一季度净亏损为3160万美元，合每股亏损1.16美元；2023年第一季度净亏损为910万美元，合每股亏损0.54美元[5] 财务关键指标 - 资产负债 - 截至2024年3月31日，公司总资产为7482.8万美元，总负债为8370.9万美元，股东权益为 - 888.1万美元[13]

文章核心观点 - 公司在2024年第二季度重新提交生物制品许可申请(BLA)[4] - 公司在5月完成了7500万美元的增发,预计现金可支持运营至2026年[2][3][8] - 公司正在与FDA合作解决生产和质量控制方面的问题,以尽快重新提交BLA申请[2][4] 公司进展 公司亮点 - 2024年5月7日完成7500万美元的增发,获得新老投资者的支持[2] - 2024年1月获得5000万美元的信贷额度,首次提取2000万美元[3] pz-cel产品进展 - 2024年4月收到FDA的完整回应信,要求提供额外的生产和质量控制信息,但未发现临床有效性和安全性问题,不需要新的临床试验数据[4] - 新的长期安全性数据已被接受在2024年5月的SID年会上发表[5] - 正在为潜在的美国上市做准备,包括与治疗中心接洽、医疗和支付方沟通,以及建设商业化能力[6] 财务情况 - 截至2024年3月31日,现金、现金等价物、受限现金和短期投资总额为6270万美元,较2023年12月31日的5260万美元有所增加[7][8] - 2024年第一季度经营活动净现金流出1450万美元[7] - 预计现金和信贷额度可支持运营至2026年,不包括pz-cel获批后的潜在销售收入或FDA授予的优先审评券收益[8] - 2024年第一季度研发费用720万美元,较2023年同期810万美元有所下降;管理费用710万美元,较2023年同期400万美元有所上升[9][10] - 2024年第一季度净亏损3160万美元,每股亏损1.16美元,主要由于衍生工具负债公允价值变动[9][10]