Abeona Therapeutics(ABEO)

搜索文档
Abeona Therapeutics(ABEO) - 2023 Q4 - Annual Results
2024-03-18 20:36
业绩总结 - Abeona在2023年全年现金、现金等价物、受限现金和短期投资总额为5260万美元,较2022年底的5250万美元略有增长[9] - 2023年许可和其他收入为350万美元,较2022年的140万美元有所增长[11] - 2023年研发费用为3110万美元,较2022年的2900万美元有所增加[12] - 2023年一般和行政费用为1900万美元,较2022年的1730万美元有所增加[12] - 2023年归属于普通股股东的净亏损为5420万美元,每股亏损2.53美元,较2022年的4350万美元、每股亏损5.53美元有所减少[12] 财务状况 - Abeona估计目前的现金和等价物、受限现金和短期投资以及与Avenue Venture Opportunities Fund签署的信贷协议足以支持公司运营至2025年第一季度[10] - Abeona与Avenue Venture Opportunities Fund签署了5000万美元的信贷协议,用于pz-cel的商业准备工作[8] 收入情况 - Abeona在2023年全年实现了350万美元的许可和其他收入,主要来自与Taysha Gene Therapies签订的许可协议[11] - Abeona Therapeutics Inc. 的许可和其他收入为3,500千美元,研发支出为31,091千美元[17] 公司信息 - Abeona Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司,开发用于严重疾病的细胞和基因疗法[14] - Abeona Therapeutics Inc. 的现金及现金等价物为14,473千美元,短期投资为37,753千美元[18]
Abeona Therapeutics(ABEO) - 2023 Q4 - Annual Report
2024-03-18 19:35
公司使命和战略 - 公司的使命是通过细胞和基因疗法改变患有危及生命疾病的人们的生活,并已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请[9] - 公司的战略包括推进和商业化晚期临床细胞和基因疗法项目,重点关注危及生命的疾病[11] 研究和开发 - 公司通过研究和开发细胞和基因疗法,致力于引入有效且安全的治疗方法,以改变破坏性疾病的治疗标准[12] - 公司正在研究和开发基于AAV的基因疗法,使用从AIM™壳体技术平台和其他公司发明的AAV壳体中开发的新型壳体[13] 制造能力和合作伙伴关系 - 公司在克利夫兰的先进制造设施建立了符合cGMP标准的临床规模制造能力,以支持工程细胞疗法和基于AAV的基因疗法[14] - 公司寻求成为细胞和基因疗法治疗的首选合作伙伴,并与领先的学术机构、关键意见领袖、患者基金会和行业合作伙伴紧密合作[15] 产品开发和申请 - 公司已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请,并获得了RMAT、突破性疗法、孤儿药物和RPD等多项认定[30] - 公司已提交BLA以支持pz-cel的商业生产,拥有一系列专利和其他保护措施,以保护其商业重要的专有技术和发明[51] 技术平台和产品开发 - ABO-504是由Abeona内部研发团队开发的,旨在通过使用Cre-LoxP重组酶系统实施双AAV载体策略,有效重组完整的ABCA4基因[37] - ABO-505旨在通过经视网膜注射在视网膜中表达人类Opa1的功能性拷贝,初步疗效结果表明治疗突变小鼠的视网膜信号传导和视力有所改善[40] - AIM™矢量平台是一种AAV载体系统,能够广泛用于中枢神经系统基因转移,与合作伙伴合作,已经观察到与当前可用AAV技术相比在特定组织中提高基因传递的改进[41] 法规和监管 - FDA根据《联邦食品、药品和化妆品法》(FDCA)、《公共卫生服务法》(PHSA)和实施这些法律的法规对生物制品,包括基因治疗产品进行监管[66] - FDA要求在进行生物制品的人体临床试验之前必须获得批准[67] - FDA在审查基因治疗产品时发行了大量关于CMC、临床研究和其他基因治疗发展领域的指导文件[68] 市场准入和监管审批 - 临床试验结果必须提交给FDA作为BLA的一部分,请求批准将产品用于一个或多个适应症[89] - FDA审查BLA以确定产品是否安全有效,是否符合cGMP标准[96] - FDA在批准BLA之前会检查产品候选人的制造设施[97] 法律合规和风险管理 - 美国和一些外国司法管辖区正在考虑或已经实施一些改革提案来改变医疗保健系统[145] - 竞争对手可能比我们拥有更多的财务、技术和人力资源,并在产品候选人的发现和开发、获得FDA和其他监管批准以及商业化方面拥有更丰富的经验[149]
Abeona Therapeutics Reports Full Year 2023 Financial Results and Announces Completion of FDA Inspections
Newsfilter· 2024-03-18 19:30
文章核心观点 Abeona Therapeutics公布2023年全年财务结果,更新公司关键目标进展,其pz - cel的生物制品许可申请(BLA)正接受FDA审查,公司为潜在的美国上市做准备 [1] 第四季度及近期进展 pz - cel用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB) - 2023年11月,FDA接受并授予公司pz - cel的BLA优先审评资格,目标PDUFA日期为2024年5月25日,且不计划召开咨询委员会会议 [4] - 2024年1月,FDA完成对公司的生物研究监测(BIMO)检查和pz - cel BLA的中期会议,BIMO检查无观察意见或483表格问题,中期会议重申不计划召开咨询委员会会议,目前不预期pz - cel BLA需要风险评估和缓解策略(REMS),确认目标PDUFA日期 [4] - 2024年3月,公司收到FDA关于BIMO检查的书面机构检查报告(EIR),结果显示研究站点的监测、管理、知识产权问责、文件保留和安全监督无缺陷 [4] pz - cel美国商业上市准备 - 公司继续推进关键商业活动,包括与EB治疗站点进行入职讨论、与支付方接触、招聘关键商业职位和进行市场研究 [5] - 公司完成支付方市场研究,支持pz - cel以与一次性应用后可提供多年持久益处的获批基因疗法价值相称的价格获得报销覆盖 [5] 公司亮点 - 2024年1月,公司与Avenue Venture Opportunities Fund, L.P.达成5000万美元信贷安排,首笔2000万美元已在1月到账,还有1000万美元承诺资本和满足条件后额外2000万美元的选择权,资金用于支持公司为pz - cel潜在FDA批准后的上市和商业化做准备 [5] 2023年全年财务结果及现金跑道指引 现金及投资情况 - 截至2023年12月31日,现金、现金等价物、受限现金和短期投资总计5260万美元,2022年同期为5250万美元 [6] - 2024年1月,公司获得信贷安排首笔2000万美元,估计现有资金及信贷安排足以支持运营至2025年第一季度,不考虑pz - cel商业销售或优先审评券出售收入 [6] 收入情况 - 2023年许可证及其他收入为350万美元,2022年同期为140万美元,主要为与Taysha Gene Therapies许可协议下的临床里程碑付款 [7] 费用及亏损情况 - 2023年研发费用为3110万美元,2022年为2900万美元,主要因BLA活动相关人员增加 [8] - 2023年一般及行政费用为1900万美元,2022年为1730万美元,主要因pz - cel潜在上市相关人员增加 [8] - 2023年归属于普通股股东的净亏损为5420万美元,每股亏损2.53美元,2022年净亏损为4350万美元,每股亏损5.53美元 [8] FDA对pz - cel BLA审查进展 - 2024年,FDA完成对公司俄亥俄州克利夫兰制造工厂的预许可检查(PLI),检查结束后发布483表格,指出过程控制相关问题,公司于3月15日提交回应 [2] - FDA完成对斯坦福大学医学院和马萨诸塞大学医学院临床研究站点的检查,无483表格观察意见 [2] - FDA对公司pz - cel BLA的审查正在进行中,目标PDUFA日期为2024年5月25日,目前不计划召开咨询委员会会议 [2] 会议信息 - 公司将于2024年3月18日上午8:30举办电话会议和网络直播,可通过拨打888 - 506 - 0062(美国免费)或973 - 528 - 0011(国际),输入代码428606参加,也可通过https://investors.abeonatherapeutics.com/events观看直播和存档回放,存档回放将在会议后30天内可用 [9] 公司简介 - Abeona Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司,开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 [10] - 公司的pz - cel BLA已获FDA接受并授予优先审评资格,目标PDUFA日期为2024年5月25日 [10] - 公司的细胞和基因疗法cGMP制造工厂为pz - cel 3期试验提供产品,获批后可支持商业生产,公司开发组合还包括用于眼科疾病的AAV基因疗法 [10]
Abeona Therapeutics Announces New Employee Inducement Grants Under Nasdaq Listing Rule 5635(c)(4)
Newsfilter· 2024-03-05 20:30
文章核心观点 公司宣布向新入职非高管员工授予股权奖励,同时介绍公司是临床阶段生物制药公司及在研产品情况 [1][2] 公司股权奖励情况 - 2024年2月29日公司董事会薪酬委员会向三名新员工授予限制性股票股权奖励,涉及最多25,500股公司普通股 [1] - 限制性股票奖励每年三分之一股份在授予日周年日归属,第三年授予员工的股份将全部归属,前提是员工在相应归属日持续受雇于公司 [1] 公司业务情况 - 公司是临床阶段生物制药公司,开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 [2] - 美国FDA已受理并给予公司在研产品pz - cel生物制品许可申请优先审评,PDUFA目标行动日期为2024年5月25日 [2] - 公司完全集成的细胞和基因疗法cGMP制造设施是pz - cel 3期试验的生产场地,获批后可支持商业生产 [2] - 公司开发组合还包括用于眼科疾病的AAV基因疗法,新型下一代AAV衣壳正在评估以改善多种疾病的靶向性 [2] 投资者和媒体联系方式 - 投资者关系和企业传播副总裁Greg Gin,邮箱ir@abeonatherapeutics.com [4]
Abeona Therapeutics Announces Progress Update on Pz-cel Biologics License Application (BLA)
Newsfilter· 2024-02-01 20:30
文章核心观点 Abeona Therapeutics公司宣布美国FDA完成对pz - cel生物制品许可申请(BLA)的生物研究监测(BIMO)检查和BLA中期审查会议,确认PDUFA目标行动日期为2024年5月25日 [1][3] 审查进展 - FDA完成对Abeona公司pz - cel的BIMO检查和BLA中期审查会议 [1] - BIMO检查于2024年1月22日至24日在公司位于俄亥俄州克利夫兰的总部进行,检查期间FDA检查员未发布任何观察结果或FDA 483表格,正式报告后续接收 [2] - BLA中期审查会议于2024年1月25日举行,FDA重申目前不计划为pz - cel召集咨询委员会,现阶段pz - cel申请预计无需风险评估和缓解策略(REMS),确认PDUFA目标行动日期为2024年5月25日 [3] 公司概况 - Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 [4] - 美国FDA已接受并授予pz - cel的BLA优先审查,目标行动日期为2024年5月25日 [4] - 公司的细胞和基因疗法cGMP制造设施是pz - cel 3期VIITAL™试验的生产场地,获批后可支持商业生产 [4] - 公司开发组合还包括用于眼科疾病的AAV基因疗法,其新型下一代AAV衣壳正在评估中 [4]
Abeona Therapeutics Announces $50 Million Credit Facility
Newsfilter· 2024-01-08 20:30
文章核心观点 Abeona Therapeutics公司与Avenue Venture Opportunities Fund达成5000万美元信贷安排,资金用于支持pz - cel的上市准备和商业化及一般企业用途,FDA已受理并优先审评pz - cel生物制品许可申请 [1][2] 信贷安排情况 - 公司与Avenue Venture Opportunities Fund达成5000万美元信贷安排,期限三年半,交割时首笔2000万美元,另有1000万美元承诺资本,满足条件可额外增加2000万美元 [1] 资金用途 - 信贷资金用于支持公司pz - cel在美国潜在获批上市的准备和商业化工作及一般企业用途 [2] 公司高管表态 - 公司首席财务官称很高兴与Avenue Venture Fund合作,信贷资金将延长公司资金使用期限,助力pz - cel上市和商业化 [3] 交易顾问 - A.G.P./Alliance Global Partners担任公司此次交易的财务顾问和独家牵头安排人 [3] Avenue Venture Opportunities基金情况 - Avenue Venture Debt Fund为高增长、风投支持的科技和生命科学公司提供融资方案,专注商业银行和大型债务基金服务不足的市场领域,是Avenue Capital Group旗下基金,该集团截至2023年11月30日资产约126亿美元 [4] Abeona Therapeutics公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司,开发细胞和基因疗法,FDA已受理并优先审评pz - cel生物制品许可申请,目标行动日期为2024年5月25日 [2][5] - 公司拥有完全集成的细胞和基因疗法cGMP生产设施,为pz - cel 3期试验提供产品,获批后可支持商业化生产 [5] - 公司开发组合还包括针对眼科疾病的AAV基因疗法,其新型AAV衣壳正在评估中 [5]
Abeona Therapeutics(ABEO) - 2023 Q3 - Earnings Call Transcript
2023-11-17 05:26
财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年9月30日的现金、现金等价物、受限现金和短期投资为54.1亿美元,包括2023年7月从注册直接发行中获得的2500万美元总收益,相比2023年6月30日的37.1亿美元有所增加 [27] - 2023年第三季度的研发费用为7.1百万美元,相比2022年同期的5.5百万美元有所增加 [28] - 2023年第三季度的一般及行政费用为4.2百万美元,相比2022年同期的3.9百万美元有所增加 [28] - 2023年第三季度归属于普通股东的净亏损为11.8百万美元,或每股亏损0.48美元,相比2022年同期的6.4百万美元净亏损或每股1美元亏损有所增加 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前计划在首个上市年度为最多120名患者提供pz-cel治疗,之后将评估进一步扩大产能的长期计划 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与5-7家高量EB治疗中心进行合作,以便在获批后能够立即开始使用pz-cel治疗 [18] - 公司正在与商业和政府医疗保险系统合作,确保所有符合条件的患者都能获得广泛的pz-cel治疗覆盖,并以能够捕捉这种具有变革性疗法价值的价格点 [18][20][21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请(BLA),这是公司从研究到临床开发的一个重要里程碑 [8][10][11] - 公司有望凭借Madhav和Vish在自体细胞疗法商业化方面的丰富经验,顺利实现从临床阶段向商业阶段的转型 [15][16] - 公司正在采取分阶段的方式来建立商业组织和基础设施,以配合BLA的受理 [24] - 公司认为pz-cel可能成为RDEB患者的一个重要潜在治疗选择 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对pz-cel的商业前景感到兴奋,并相信凭借强大的临床数据和医疗界的热情,pz-cel可能成为一个重要的治疗选择 [30] - 公司正在为pz-cel的监管审批过程和潜在上市做好充分准备 [15][30] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Kristen Kluska 提问** 公司是否正在进行早期患者识别工作,以及之前参与临床试验的患者是否有机会参与商业化后的治疗 [33] **Madhav Vasanthavada 回答** - 公司正在与治疗中心合作,识别可能需要pz-cel治疗的现有患者 [36][37] - 公司计划在获批后尽快与治疗中心合作,为患者提供pz-cel治疗 [41] - 之前参与临床试验的患者,包括I/II期和III期扩展试验的患者,都有机会接受商业化后的pz-cel治疗 [34][35] 问题2 **Yao Ung 提问** 公司对pz-cel的峰值销售预测是多少,以及需要建立什么样的基础设施来实现这一目标 [43] **Madhav Vasanthavada 和 Vishwas Seshadri 回答** - 公司预计在上市初期每年可供应120名患者使用pz-cel,并计划随着经验积累逐步扩大产能 [44][45] - 公司对pz-cel的峰值销售预测超过5亿美元,这需要在5年内将产能扩大到500名患者 [44][45][46] - 公司将根据上市初期的实际需求情况,决定是否需要进一步扩大产能 [46] 问题3 **Laura 提问** 公司是否已经开始招聘销售团队,是否存在任何挑战 [57] **Madhav Vasanthavada 回答** - 公司目前没有计划在上市初期建立大规模的销售团队 [58][59] - 公司将主要依靠医疗团队和关键客户经理来教育和支持治疗中心 [59] - 公司在招聘商业化领导团队方面没有遇到任何挑战 [58]
Abeona Therapeutics(ABEO) - 2023 Q3 - Quarterly Report
2023-11-13 00:00
财务表现 - 2023年第三季度,Abeona Therapeutics Inc.的营收为3,500,000美元,较去年同期增长159.5%[9] - 2023年第三季度,Abeona Therapeutics Inc.的研发支出为7,148,000美元,较去年同期增长30.1%[9] - 2023年第三季度,Abeona Therapeutics Inc.的总支出为11,334,000美元,较去年同期增长20.7%[9] - 2023年前九个月,Abeona Therapeutics Inc.的净亏损为37,597,000美元,较去年同期增长15.6%[9] - 2023年前九个月,Abeona Therapeutics Inc.的股东权益为22,038,000美元,较去年同期增长17.7%[10] 资金流向 - 2023年前九个月,Abeona Therapeutics Inc.的现金流量表显示,经营活动净现金流出27,774,000美元[13] - 2023年前九个月,Abeona Therapeutics Inc.的投资活动净现金流入11,321,000美元[13] - 2023年前九个月,Abeona Therapeutics Inc.的筹资活动净现金流入29,590,000美元[13] 公司发展 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司,主要开发用于治疗危及生命的疾病的细胞和基因疗法[14] - 公司自成立以来主要通过出售股票筹集资金来支持运营,截至2023年9月30日,公司累计亏损约为7.329亿美元[20] 资产情况 - 公司的可供出售短期投资主要包括美国国债和联邦机构债券,截至2023年9月30日,这些投资的公允价值为49.04亿美元[31] - 公司在2023年9月30日的财报中显示,公司的固定资产和设备净值为3,999千美元,较2022年底的5,741千美元有所下降[34] 股票交易 - 公司通过Jefferies LLC进行了公开市场销售协议,于2023年9月30日售出1,990,321股普通股,净收益为660万美元[55] - 公司于2022年12月将预先融资认股权转换为543,933股普通股,总共售出和转换了7,609,879股普通股,总购买价格为3500万美元[56]
Abeona Therapeutics(ABEO) - 2023 Q2 - Earnings Call Transcript
2023-08-13 01:42
财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为37.1百万美元,较2023年3月31日的40.7百万美元有所下降 [11] - 2023年第二季度许可和其他收入为3.5百万美元,较2022年同期的1百万美元有所增加,主要来自与Taysha Gene Therapies的一项子许可协议中达成的临床里程碑 [11][12] - 2023年第二季度研发支出为8.5百万美元,较2022年同期的6.7百万美元有所增加 [12] - 2023年第二季度一般及行政支出为5.0百万美元,较2022年同期的3.5百万美元有所增加 [12] - 2023年第二季度归属于普通股东的净亏损为16.7百万美元,较2022年同期的7.9百万美元有所增加 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于其领先的EB-101项目,未提及其他业务线的具体情况 [6-9] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于美国市场,尚未涉及其他地区市场的具体情况 [19-21][26-27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在为EB-101的商业化做准备,包括与主要EB治疗中心接触、与支付方互动以确保上市后的广泛市场准入等 [19-21] - 公司正在建设商业和医学团队,为EB-101的成功上市做准备 [19-21] - 公司正在关注EB-101的CMC制造能力,目前可满足约120个患者的年度需求,未来将根据需求适当扩大产能 [19-20] - 公司正在关注眼科领域的AAV基因治疗项目,已完成与FDA的pre-IND会议,计划在2023年下半年启动IND研究 [9] - 公司未来将寻求合作伙伴拓展海外市场,目前正专注于美国市场的商业化准备 [26-27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对EB-101的临床数据和商业前景表示乐观,认为EB-101具有独特的价值主张,能为RDEB患者带来持久的临床获益 [6-8] - 管理层对EB-101的BLA提交和获批前景表示乐观,预计将于2023年第三季度提交BLA,并于2024年第二季度获批 [7] - 管理层对公司的财务状况表示满意,认为现有资金足以支持EB-101的商业化准备和公司运营,直至2024年第四季度 [11] - 管理层对眼科AAV基因治疗项目的前景表示乐观,认为这些项目具有广阔的潜力 [9] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** - 公司是否已获得FDA对提交的RVV可比性数据的反馈,以及pre-BLA会议的具体议程和时间 [15-17] **Vish Seshadri 回答** - 公司已提交RVV可比性数据,FDA正在审核,公司尚未获得进一步反馈 [16-17] - pre-BLA会议的目标是确认BLA申请包的格式、内容和整体可接受性,以及确认CMC和临床数据是否足以提交BLA [17] - 公司对会议结果表示乐观,认为之前与FDA的沟通为此奠定了良好基础 [17] 问题2 **Kristen Kluska 提问** - 公司对EB-101上市后的市场认知和患者获取的预期 [23-25] **Madhav Vasanthavada 回答** - 公司预计上市时RDEB患者群体对EB-101已有一定认知,并会有自主寻求的患者 [25] - 公司将通过与顶级EB治疗中心合作、与支付方互动等方式,进一步提高市场和患者的认知 [25] - 公司预计随着诊断水平的提高,未来可识别的RDEB患者数量将进一步增加 [27] 问题3 **David Bautz 提问** - 公司对竞品VYJUVEK的上市情况及其对EB-101市场机会的影响看法 [30-32] **Madhav Vasanthavada 回答** - 竞品VYJUVEK的上市情况是鼓舞人心的,显示了市场对这类疗法的需求 [32] - 随着支付方的准入和更多治疗中心的参与,VYJUVEK的采用曲线有望进一步提升 [32] - 公司相信EB-101的独特价值主张,即一次性给药即可带来持久的临床获益,将有助于其市场接受度 [32]
Abeona Therapeutics(ABEO) - 2023 Q2 - Quarterly Report
2023-08-08 00:00
财务状况 - 2023年第二季度,Abeona Therapeutics Inc.的许可和其他收入为3,500,000美元[9] - 2023年第二季度,Abeona Therapeutics Inc.的研发支出为8,523,000美元[9] - 2023年第二季度,Abeona Therapeutics Inc.的总支出为14,054,000美元[9] - 2023年第二季度,Abeona Therapeutics Inc.的净亏损为16,654,000美元[9] - 2023年6月30日,Abeona Therapeutics Inc.的股东权益为9,345,000美元[10] - 2023年6月30日,Abeona Therapeutics Inc.的现金、现金等价物和受限现金为6,563,000美元[13] - 截至2023年6月30日,公司的现金、现金等价物、受限现金和短期投资为3710万美元[19] - 公司相信目前的现金和等价物足以支持至少未来12个月的运营[22] - 截至2023年6月30日,公司的现金等价物中的货币市场基金为5,678美元,美国国债和联邦机构证券为30,547美元[41] 会计处理 - 公司的未经审计的中期简明合并财务报表是按照美国通用会计准则(U.S. GAAP)编制的[15] - 公司在2022年6月30日进行了股票的逆向拆分,股票数量保持不变[17] - 公司在2022年第四季度发现了关于某些普通股认股权证的会计错误[26] - 公司对先前期间错误的更正影响了2022年6月30日的财务报表[28] - 公司计算符合财务工具资产和负债的公允价值,并在合并财务报表附注中提供额外信息[37] - 公司将所有金融资产和负债按照公允价值进行分类,并根据测量日期确定的输入,将其划分为公允价值层次结构中最适当的级别[40] - 公司的认股权证负债是使用不可观察的输入进行估值的,根据Black-Scholes期权定价模型进行估值,包括股价、预期期限、无风险利率和波动率等假设[42] 合作与交易 - 公司与REGENXBIO Inc.达成了解决所有争议的和解协议,根据协议,公司同意支付REGENXBIO总额为3000万美元,分期支付[43] - 公司与Taysha Gene Therapies签订了关于Rett综合征的子许可协议,交易价格包括固定费用和多种形式的可变费用[66] - 公司与Ultragenyx Pharmaceutical Inc.签订了关于Sanfilippo综合征的独家许可协议,包括销售基础的特许权和商业里程碑支付[68] 股权激励 - 公司在2023年6月30日的研发和总务方面的股票补偿费用分别为218千美元和709千美元[59] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估计每个期权奖励的公允价值[60] - 公司在2023年6月30日的期权活动中,未行使的期权数量为230,723,行使的数量为169,637[63] - 公司在2023年6月30日的受限股奖励活动中,未行使的数量为2,566,303,已行使的数量为21,820[64] 融资与投资 - 公司根据开放市场销售协议与Jefferies LLC签订了协议,截至2023年6月30日,公司在协议下出售了1990321股普通股,净收益为660万美元[54] - 公司于2022年11月3日向一组新老机构投资者进行了私募,总共售出7065946股普通股,以及相应的认股权证和附带认股权证,总股数为7609879股,私募价格为每股4.60美元,净收益分配如下[55] - 公司在2023年7月3日与某些机构投资者签订了证券购买协议,发行和销售了公司普通股和预先资助认股权证[70] 其他 - 公司终止了一份办公空间的经营租赁,导致在2023年6月30日的三个月和六个月内,从权益资产和租赁负债的差额中获得了110万美元的收益[46] - 公司于2022年3月31日宣布寻求战略合作伙伴接管ABO-102的开发活动,并停止开发ABO-101,因此公司记录了160万美元的减值损失[47] - 公司在2023年6月30日和2022年6月30日分别因基于事件的里程碑支付而认可了350万美元和100万美元的收入[67]