公司业务战略决策 - 公司决定聚焦EB - 101的VIITAL™试验结果并寻求商业化伙伴，同时停止ABO - 101开发，加强ABO - 102战略伙伴合作[9][20] - 公司计划继续开发用于治疗眼科和其他疾病的AAV基因疗法以及基于新型AIM™衣壳平台的下一代AAV基因疗法[10][20] 疾病数据情况 - RDEB患者中最严重患者30岁前死亡可能性约为普通人群20倍，发病率为每百万例出生0.2 - 3.05例，患病率为每百万人0.14 - 1.35例，美国患病率可达3850例[22][23] - 2020年约60%的RDEB患者活跃伤口覆盖面积超身体30%，部分患者伤口覆盖面积达80%，患者平均有11处活跃伤口且多数大于20cm [24] - RDEB患者每年仅伤口敷料费用估计在24.5万美元以上，严重情况费用更高[26] - MPS III发病率估计为每7万例出生1例[33] EB - 101相关情况 - EB - 101的VIITAL™试验评估10 - 15名患者约36个慢性大伤口，预计2022年第三季度出topline结果[30][31] - EB - 101已获美国FDA的RMAT、突破性疗法、罕见儿科疾病和孤儿药指定，以及欧洲EMA的孤儿药指定[28] - EB - 101在7名患者的1/2期研究中显示出良好耐受性和显著持久的伤口愈合效果，随访长达7年且无严重不良事件报告[29] - 公司推进用于治疗RDEB的自体细胞替代疗法EB - 101的内部制造能力，已转移LZRSE - Col7A1逆转录病毒载体的cGMP制造工艺并生产三批用于分析和临床可比性[56] - 公司若获批商业化EB - 101，将努力提交潜在生物制品许可申请，认为与FDA在EB - 101的CMC要求上达成一致[60] 公司制造能力建设 - 公司在俄亥俄州克利夫兰建立了符合cGMP的临床规模制造能力，用于基因校正细胞疗法和AAV基因疗法[16] - 公司在俄亥俄州克利夫兰的Elisa Linton中心完成26000多平方英尺制造扩建计划的前两个阶段，2018年完成6000平方英尺生产设施，2019年完成8000平方英尺实验室空间及近2000平方英尺cGMP库存控制空间[55] - 公司建立AAV载体制造能力，采用三质粒瞬时转染方法，使用无血清、悬浮培养生物反应器载体生产技术[57] - 公司与第三方检测公司建立合作关系，开发优化制造工艺，为EB - 101和AAV载体疗法提供全面制造流程[59] 各产品治疗情况 - ABO - 102治疗MPS IIIA，单剂量使治疗动物寿命比未治疗对照动物增加超100%，截至2022年3月共治疗24名患者，队列1平均随访62个月、队列2为57个月、队列3为23个月[38][40] - ABO - 101治疗MPS IIIB，单剂量可使小鼠寿命正常化，截至2022年3月共治疗14名患者，队列1平均随访32个月、队列2为22个月、队列3为7个月，有1例严重药物相关不良事件[42][45] - ABO - 50X用于治疗遗传性眼部疾病，80%的遗传性眼部疾病影响光感受器或RPE细胞，目前正在进行先导候选物鉴定，临床前动物研究预计2022年后期有结果[47][48] - ABO - 201用于治疗CLN3疾病，在小鼠模型中显示临床前疗效，可减少溶酶体储存、降低星形胶质细胞/小胶质细胞活化并改善运动功能[52] - ABO - 401用于治疗囊性纤维化，能将CFTR转基因递送至肠道校正的delta - F508小鼠肺部，可纠正人CF供体来源的鼻和支气管上皮细胞的氯离子电流缺陷[53] 公司专利情况 - 公司为多种技术积极寻求美国和国际专利保护，包括研究工具和方法等[63] - 公司获得全国儿童医院关于MPS IIIA和IIIB的AAV疗法专利申请独家许可，美国专利预计2029年末至2032年中期到期[65] - 公司获得内布拉斯加大学医学中心和俄亥俄州创新基金会关于CLN3疾病的国际专利家族独家许可，'134专利预计2035年12月到期[66] - 公司获得斯坦福大学关于RDEB治疗技术的专利家族许可，欧洲、澳大利亚和中国香港相关专利预计2037年初到期，美国专利预计2037年到期[67] - 公司获得北卡罗来纳大学关于AIM™衣壳的国际专利家族独家许可，'110专利预计2036年11月6日到期，'743专利预计2035年11月20日到期[68] - 公司获得北卡罗来纳大学关于CLN1疾病的专利组合许可，美国专利预计2037年到期[69] - 公司获得北卡罗来纳大学和爱丁堡大学关于Rett综合征的专利申请许可，美国专利预计2039年到期[70] 美国生物制品审批流程 - 美国生物制品上市前需完成临床前测试、提交IND申请、开展人体临床试验、提交BLA申请等流程，IND申请提交30天后自动生效，除非FDA暂停[74][79] - 人体临床试验通常分三个阶段，FDA通常要求两个3期试验用于产品批准，部分情况下可基于单个3期研究加确证证据或单个大型多中心试验批准[84] - 产品获批后可能需进行4期临床试验以获取更多治疗经验，特别是长期安全性随访[86] - 公司须在确定信息符合报告条件后15个日历日内提交IND安全报告，7个日历日内通知FDA意外致命或危及生命的疑似不良反应[88] - 公司提交给FDA的生物制品申请（BLA）需缴纳大量用户费用，FDA每年调整费用，小企业首份申请可免申请费，孤儿药产品除含非孤儿适应症外不收费[100] - FDA在收到BLA后60天内审查是否基本完整，决定是否受理[101] - FDA审查BLA以确定产品安全性、有效性等，可能将申请提交咨询委员会，还会确定是否需要REMS[102] - FDA审查90%的标准BLAs需在受理后10个月内完成，90%的优先BLAs需在6个月内完成[106] 公司产品相关政策及激励 - 若产品符合孤儿药定义（美国患者少于200,000人等），公司可申请孤儿药指定，获批后有财政激励[107] - 首个获FDA批准的孤儿药产品有7年排他权，FDA有确定基因疗法产品“相同性”的指南[108] - 公司可申请Fast Track指定，获批后FDA可对BLA进行滚动审查[109] - 提交给FDA的产品可能符合其他加速开发和审查计划，如突破性疗法指定、优先审查和加速批准[110] - 优先审评申请FDA目标在6个月内完成审评，标准审评为10个月[111] - 药品专利期限可根据《药品价格竞争和专利期限恢复法案》最多延长5年，但自产品批准日期起总期限不超过14年[125] - 儿科独占权若获批，可在现有监管独占期基础上额外增加6个月营销保护[126] - 参考生物制品自首次许可起享有12年独占期，生物类似药申请需在参考产品获批4年后提交，12年后才可获批[128] - 罕见儿科疾病产品若符合条件，获批后FDA可授予优先审评凭证，产品需在2024年9月30日前被指定用于罕见儿科疾病，2026年9月30日前获批[131] 生物制品法规要求 - 2020年FDA发布促进产品进口的指南，《2020年进一步综合拨款法案》要求获批生物制品赞助商按规定向生物类似药开发者提供产品样品[130] - 生物制品获批后需遵守严格的FDA法规，包括cGMP要求、不良反应报告等多项后续批准要求[116] - 生物制药产品赞助商需遵守营销、广告和推广要求，禁止推广未批准用途，违规可能面临重大责任[120] - 《药品质量和安全法案》要求生物制药产品赞助商进行产品跟踪和追溯，包括提供信息、标注标识符等[122] 国外相关法规及情况 - 公司在国外开展临床试验或销售产品需获得当地监管机构批准，不同国家要求和流程不同[133] - 创新药品获欧盟营销授权后有8年数据独占期，仿制药或生物类似药需在参考产品首次欧盟上市10年后才能上市，若前8年获新治疗适应症授权，总期限最长可延至11年[138] - 获欧盟孤儿药认定的产品有10年市场独占期，开展儿科试验可额外获2年，若第5年末不满足认定标准，独占期可能减至6年[139][140] - 2022年1月31日起，欧盟新临床试验法规取代现行指令，简化和规范临床试验审批程序，增加信息公开要求[143] 美国其他法规情况 - 美国联邦反回扣法规分两阶段生效，2023年1月1日起，医保D部分向计划赞助商的回扣不受反回扣折扣安全港保护[145] - 美国联邦虚假索赔和民事罚款法律禁止提交虚假或欺诈性索赔，营销行为如超说明书推广可能涉及该法律[147] - 美国联邦医师支付阳光法案要求特定药品制造商向CMS报告支付和价值转移信息[147] - HIPAA及类似州法律对保护健康信息隐私、安全和传输有规定，HITECH法案加强了相关处罚[149] - 2018年5月25日起，欧盟通用数据保护条例适用，规范个人数据处理、转移及出口规则[149] 公司外部环境影响 - 美国第三方支付方对医疗产品和服务的报销减少，政府有实施成本控制计划的意向[150] - 美国医保改革措施包括增加医疗补助回扣、扩大340B药品折扣计划、要求制造商在D部分覆盖缺口提供70%折扣[153] - 公司面临环保和有害物质相关的州和联邦法律约束，违规可能承担损害赔偿和政府罚款[154] - 公司受美国反海外腐败法约束，其他国家也有类似法律[155] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能在资源、经验等方面更具优势[156] - 公司预计随着新产品和新技术进入市场，竞争将加剧[159] 公司基本信息 - 公司主要行政办公室位于纽约，电话为(646) 813 - 4701，在俄亥俄州克利夫兰也有设施和办公室[161] - 公司于1974年在怀俄明州成立，历经多次更名和合并，2015年更名为Abeona Therapeutics Inc [162] - 公司从全球不同国家的多个供应商获取专业材料，通常有替代供应商[163] - 公司作为临床阶段生物制药公司，竞争招聘和留住高技能人员[164] - 截至2022年3月21日，公司有90名全职员工，与员工关系良好[165] - 公司在网站免费提供年报等材料，也可应要求免费提供副本[166]

现金及现金等价物相关数据变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为4378.1万美元，较2020年12月31日的1259.6万美元增长247.5%[10] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为4475.6万美元，2020年为939.6万美元[21] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为6700万美元和9500万美元[95] 短期投资相关数据变化 - 截至2021年9月30日，公司短期投资为2321.7万美元，较2020年12月31日的8243.8万美元下降71.8%[10] - 2021年9月30日和2020年12月31日，美国政府和机构证券及国债分别为23,217,000美元和82,438,000美元；可供出售债务证券摊余成本分别为23,217,000美元和82,448,000美元[41] - 2021年9月30日和2020年12月31日，短期投资按公允价值计量分别为23,217,000美元和82,438,000美元，均属Level 2 [57] 负债与股东权益数据变化 - 2021年9月，公司总负债为3927.5万美元，较2020年12月31日的4864.7万美元下降19.3%[11] - 2021年9月，公司股东权益为7974.4万美元，较2020年12月31日的1.02551亿美元下降22.2%[11] 费用相关数据变化 - 2021年9 - 12月，公司研发费用为797.8万美元，较2020年同期的796.9万美元增长0.1%[13] - 2021年9 - 12月，公司一般及行政费用为609.2万美元，较2020年同期的443.2万美元增长37.5%[13] - 受限股票薪酬费用2021年为311.8万美元，2020年为81.2万美元[21] - 股票期权薪酬费用2021年为379.7万美元，2020年为408.3万美元[21] - 2021年第三季度研发费用43.2万美元，2020年同期为76.5万美元；2021年前九个月研发费用164.9万美元，2020年同期为238万美元[59] - 2021年第三季度经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本10.5万美元，短期租赁成本1.3万美元；2020年同期经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本8.1万美元，短期租赁成本1.9万美元[71] - 2021年第三季度许可及其他收入为零，2020年同期为700万美元[84] - 2021年和2020年第三季度研发总支出均为800万美元[84] - 2021年第三季度一般及行政总支出为610万美元，2020年同期为440万美元，增加170万美元[85] - 2021年前九个月许可及其他收入为零，2020年同期为700万美元[89] - 2021年前九个月研发总支出为2260万美元，2020年同期为2090万美元，增加170万美元[89] - 2021年前九个月一般及行政总支出为1810万美元，2020年同期为1640万美元，增加170万美元[89] 亏损相关数据变化 - 2021年9 - 12月，公司净亏损为704.4万美元，较2020年同期的723.7万美元下降2.7%[13] - 2021年9 - 12月，公司基本和摊薄后每股亏损为0.07美元，较2020年同期的0.08美元下降12.5%[13] - 2021年9 - 12月，公司综合亏损为705.2万美元，较2020年同期的735.3万美元下降4.1%[13] - 2021年前九个月净亏损3825.3万美元，2020年为6840.6万美元[21] 普通股相关数据变化 - 截至2021年9月30日，公司已发行和流通的普通股为1.01867539亿股，较2020年12月31日的9613.1678万股增长5.97%[11] - 2020年10月，9017055份“预融资”认股权证全部行使并转换为普通股[37] 经营、投资、融资活动现金流量数据变化 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为3540.8万美元，2020年为3340.9万美元[21] - 2021年前九个月投资活动净现金提供量为5806.3万美元，2020年使用量为8949.6万美元[21] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为853万美元，2020年为193.3万美元[21] - 2021年前九个月，公司经营活动现金流出为3540万美元[27] 股票期权与受限股票数据变化 - 2021年9月30日，股票期权为7,755,196，受限股票为2,989,224，总计10,744,420；2020年对应数据分别为6,431,183、818,233、7,249,416[39] - 文档未提及股票期权补偿相关具体数据，但有对应表格总结2021年和2020年第三及前九个月情况[58] - 2021年第三季度授予期权102.8万份，加权平均行使价格为1.25美元，授予日公允价值为0.94美元；2020年同期授予期权34.21万份，加权平均行使价格为3.08美元，授予日公允价值为2.56美元[62] - 2021年第三季度授予受限普通股76.7934万股，授予日公允价值为1.24美元；2020年同期无授予[65] 许可技术相关数据变化 - 公司与REGENXBIO的原许可协议费用总计1.8亿美元，包括初始费用2000万美元、年度费用最高1亿美元、销售里程碑付款6000万美元及低两位数至低十几的净销售特许权使用费；2020年3月记录3290万美元非现金减值费用；仲裁裁决公司支付2800万美元及利息；最终和解协议公司支付300万美元，产生670万美元和解收益[42][43][45][47] - 2021年9月30日和2020年12月31日，许可技术分别为2,156,000美元和2,156,000美元，累计摊销分别为743,000美元和656,000美元，净许可技术分别为1,413,000美元和1,500,000美元[49] - 截至2021年9月30日，无形资产剩余估计摊销费用2022 - 2025年每年117,000美元，之后916,000美元，总计1,413,000美元；2021年第三和前九个月许可技术摊销分别为29,000美元和87,000美元，2020年对应数据分别为43,000美元和140万美元[50] - 2021年9月30日和2020年12月31日，净许可技术按公允价值计量分别为1,413,000美元和1,500,000美元，均属Level 3；2020年净许可技术有32,916,000美元损失[57] PPP贷款相关情况 - 2020年5月2日公司获得约180万美元PPP贷款，2021年7月贷款获豁免[51][52] - 2021年第三季度PPP贷款应付账款豁免收入为180万美元，2020年同期为零[86] 公允价值计量相关数据 - 2021年9月30日和2020年12月31日，短期投资按公允价值计量分别为23,217,000美元和82,438,000美元，均属Level 2 [57] - 2021年9月30日和2020年12月31日，净许可技术按公允价值计量分别为1,413,000美元和1,500,000美元，均属Level 3；2020年净许可技术有32,916,000美元损失[57] - 2021年9月30日和2020年12月31日，商誉按公允价值计量均为32,466,000美元，属Level 3 [57] 预期波动率数据变化 - 2021年第三季度预期波动率为92%，2020年同期为110%；2021年前九个月预期波动率为97%，2020年同期为111%[61] 和解收益相关情况 - 和解协议产生670万美元的和解收益，在2021年第三季度和前九个月的运营和综合损失报表中体现[68] - 2021年第三季度与许可方和解收益为670万美元，2020年同期为零[86] - 截至2021年9月30日，公司在资产负债表中记录了根据和解协议应向REGENXBIO支付款项的现值，和解协议会计处理在2021年9月30日止三个月和九个月的运营和综合亏损表中产生670万美元和解收益，在现金流量表中产生670万美元非现金和解收益[114] 经营租赁相关数据 - 2021年第三季度经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本10.5万美元，短期租赁成本1.3万美元；2020年同期经营租赁成本43.4万美元，可变租赁成本8.1万美元，短期租赁成本1.9万美元[71] - 截至2021年9月30日，经营租赁付款总额的未折现金额为756.4万美元，现值为616.5万美元[72] 公司业务与使命 - 公司是临床阶段生物制药公司，有三个临床开发项目，还有多个早期阶段项目[74] - 公司使命是为受严重疾病影响的人开发、制造和提供基因和细胞疗法[75] 仲裁相关情况 - 2020年5月25日公司向美国仲裁协会提出仲裁，称REGENXBIO在终止许可协议前重大违约，公司不应支付总计2800万美元及应计利息，REGENXBIO反诉要求支付该款项[100][112] - 2021年7月13日仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，判给其2800万美元及利息[100][112] - 2021年8月9日公司提出第二次仲裁，称在第一次仲裁裁决前已达成和解，REGENXBIO反诉并请求提交案件处理动议[101][113] - 2021年11月12日公司与REGENXBIO达成和解协议，同意支付总计3000万美元，其中2000万美元在协议签订后一个工作日内支付，5000万美元在协议生效一周年支付，另5000万美元在协议生效三周年或战略交易完成较早者支付[102][114] - 仲裁案一审公司败诉，需支付REGENXBIO 2800万美元及利息；后达成和解协议，公司需支付3000万美元[66][68] - 公司与REGENXBIO的许可协议于2020年5月2日终止，公司于2020年5月25日提起仲裁，称REGENXBIO在终止协议前重大违约，涉及应付款2800万美元及应计利息[121] - 2021年7月13日，仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，判给其2800万美元及利息[121] - 2021年8月9日，公司提起第二次仲裁，称在第一次仲裁裁决前已达成和解[121] - 2021年11月12日，公司与REGENXBIO达成和解协议，同意支付总计3000万美元，其中2000万美元在协议签订后一个工作日内支付，500万美元在协议生效一周年时支付，另500万美元在协议生效三周年或战略交易完成时支付[121] 公司未来情况 - 公司自成立以来经营现金流为负，未实现盈利，预计未来几年仍会亏损，无法保证能实现持续盈利[103] - 公司未来资金需求和可用资金充足性受新冠疫情、产品研发商业化、合作安排、科研进展、临床试验等多因素影响[107] - 公司计划将可用资金投资于定期存单、货币市场基金、政府证券和投资级计息证券，不投资衍生金融工具[109] 公司内部控制与报告 - 截至2021年9月30日，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[110][111] - 公司提交了2021年第三季度10 - Q季度报告的相关材料，包括合并资产负债表等[128] - 报告于2021年11月15日由Vishwas Seshadri（总裁兼首席执行官）和Edward Carr（首席财务官）签字[133] 公司许可协议风险 - 公司产品候选开发和商业化权利部分受第三方许可协议条款条件限制，许可协议可能存在多种风险和纠纷，影响产品候选商业化[115][116][117][118][120] 政府相关权利与介入权 - 若美国政府资助了公司某些许可专利技术的研究，政府可能拥有相关权利，包括非排他、免版税许可，可用于非商业目的[123] - 美国政府在特定情况下可行使介入权，可能损害公司竞争地位、业务、财务状况、经营成果和前景[123] 公司协议签订 - 公司与Edward Carr于2021年8月10日签订信函协议[124] 营运资金数据变化 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司营运资金分别为4140万美元和5580万美元[96]

公司基本信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对危及生命的罕见遗传病的基因和细胞疗法[18] - 公司主要临床项目包括EB - 101、ABO - 102和ABO - 101等[18] 财务数据关键指标变化 - 资产类 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2717.9万美元，较2020年12月31日的1259.6万美元有所增加[10] - 截至2021年6月30日，公司短期投资为5038万美元，较2020年12月31日的8243.8万美元有所减少[10] - 截至2021年6月30日，公司总资产为1.30675亿美元，较2020年12月31日的1.51198亿美元有所减少[10] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，可供出售的美国政府和机构证券及国债分别为5038万美元和8243.8万美元，摊销成本分别为5038.1万美元和8244.8万美元[35] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，许可技术净值分别为144.2万美元和150万美元，2021年剩余时间至以后的累计摊销费用为144.2万美元[42][43] - 2021年6月30日，短期投资为5038万美元，许可技术净值为144.2万美元，商誉3246.6万美元；2020年12月31日，短期投资为8243.8万美元，许可技术净值为150万美元，商誉3246.6万美元，许可技术净值损失3291.6万美元[50] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物、应收账款和短期投资分别为7760万美元和9500万美元[84] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司营运资金分别为3800万美元和5580万美元[85] 财务数据关键指标变化 - 负债类 - 截至2021年6月30日，公司总负债为4658.9万美元，较2020年12月31日的4864.7万美元有所减少[10] 财务数据关键指标变化 - 股权类 - 2021年6月30日，公司普通股发行及流通股数为1.01251023亿股，较2020年12月31日的9613.1678万股有所增加[10] - 截至2021年6月30日的三个月，公司普通股数量从99,038,933股增至101,251,023股，股东权益从94,390,000美元降至84,086,000美元[14] - 截至2021年6月30日的六个月，公司普通股数量从96,131,678股增至101,251,023股，股东权益从102,551,000美元降至84,086,000美元[14] - 2020年10月，9017055份“预融资”认股权证全部行使并转换为普通股[32] - 2021年6月和2020年6月，潜在稀释性证券（股票期权、限制性股票和认股权证）分别为11054593份和8893909份[34] 财务数据关键指标变化 - 费用与亏损类 - 2021年6 - 30日，公司研发费用为743.4万美元，较2020年同期的610.9万美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司净亏损为1520.7万美元，较2020年同期的1301万美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司基本和摊薄后每股普通股亏损为0.16美元，较2020年同期的0.14美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司综合亏损为1521.1万美元，较2020年同期的1326.3万美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司加权平均流通普通股数量（基本和摊薄）为9650.9783万股，较2020年同期的9270.4203万股有所增加[12] - 2021年第二季度净亏损15,207,000美元，2020年同期净亏损13,010,000美元[14] - 2021年上半年净亏损31,209,000美元，2020年同期净亏损61,169,000美元[14][16] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为25,074,000美元，2020年同期为22,707,000美元[16] - 2021年上半年投资活动净现金提供量为31,300,000美元，2020年同期使用量为94,080,000美元[16] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为8,357,000美元，2020年同期为1,933,000美元[16] - 2021年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加14,583,000美元，2020年同期净减少114,854,000美元[16] - 2020年第一季度，公司记录了3290万美元的非现金减值费用[37] - 2021年3个月研发和行政的股票期权补偿费用分别为60.8万美元和71.9万美元，6个月分别为121.7万美元和119.3万美元；2020年3个月分别为87.1万美元和70.7万美元，6个月分别为161.5万美元和121.9万美元[52] - 2021年3个月和6个月授予期权加权平均数量分别为120.5808万份和335.5308万份，行使价格分别为1.60美元和2.05美元，授予日公允价值分别为1.22美元和1.59美元；2020年3个月和6个月分别为189.7119万份和307.3046万份，行使价格分别为2.83美元和2.30美元，授予日公允价值分别为2.36美元和1.92美元[55] - 2021年3个月研发和行政的受限普通股补偿费用分别为48.4万美元和61.7万美元，6个月分别为103万美元和93.8万美元；2020年3个月分别为14.7万美元和4万美元，6个月分别为47.2万美元和17.9万美元[56] - 2021年3个月和6个月授予受限普通股分别为92.6484万股和197.5734万股，没收分别为22.0136万股和42.8659万股；2020年3个月和6个月授予均为108.3313万股，无没收[58] - 2021年3个月和6个月的经营租赁成本均为43.4万美元和86.8万美元；2020年3个月和6个月均为43.4万美元和86.8万美元[61] - 2021年3个月和6个月的可变租赁成本分别为10.4万美元和23.9万美元；2020年3个月和6个月分别为9.2万美元和17.5万美元[61] - 2021年3个月和6个月的短期租赁成本分别为0.5万美元和1万美元；2020年3个月和6个月分别为0.6万美元和2.4万美元[61] - 2021年3个月和6个月预计波动率分别为97%和98%，预计期限分别为5.67年和5.93年，无风险利率分别为0.96%和0.99%，预期股息收益率均为0%；2020年3个月和6个月预计波动率均为111%，预计期限均为6.25年，无风险利率分别为0.23%和0.30%，预期股息收益率均为0%[54] - 2021年第二季度研发总支出为740万美元，2020年同期为610万美元，增加130万美元；2021年前六个月研发总支出为1460万美元，2020年同期为1290万美元，增加170万美元[75][78] - 2021年第二季度和2020年同期的一般及行政总支出均为550万美元；2021年前六个月和2020年同期均为1200万美元[75][78] - 2021年第二季度和2020年同期的折旧和摊销均为80万美元；2021年前六个月为160万美元，2020年同期为290万美元，减少130万美元[75][79] - 2021年第二季度利息及杂项收入约为零，2020年同期为30万美元；2021年前六个月约为零，2020年同期为90万美元[76][80] - 2021年第二季度利息支出为150万美元，2020年同期为80万美元；2021年前六个月为290万美元，2020年同期为140万美元[76][80] - 2021年第二季度净亏损为1520万美元，每股基本和摊薄亏损0.16美元，2020年同期净亏损为1300万美元，每股基本和摊薄亏损0.14美元；2021年前六个月净亏损为3120万美元，每股基本和摊薄亏损0.33美元，2020年同期净亏损为6120万美元，每股基本和摊薄亏损0.66美元[77][82] 公司业务相关协议 - 2018年11月4日，公司与REGENXBIO签订许可协议，初始费用2000万美元，年费最高1亿美元，销售里程碑付款6000万美元，净销售额特许权使用费为低两位数到低十几位数，专利有效期8年摊销[36] - 2018年11月4日，公司与REGENXBIO签订许可协议，获得独家全球许可权，原协议费用总计1.8亿美元，包括初始费用、年度费用、销售里程碑付款和特许权使用费等[87] - 公司未在2020年4月1日支付800万美元费用，许可协议于2020年5月2日终止[88] - 公司于2020年5月25日提起仲裁，称因REGENXBIO重大违约，不应支付总计2800万美元及应计利息（截至2021年6月30日为640万美元）[90][100][106] - 2021年7月13日，仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，公司认为双方此前已达成1800万美元的和解协议[39] - 2021年7月13日仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，判给其2800万美元及利息，但公司认为双方此前已达成1800万美元分两年支付的和解协议[90][100][106] 其他财务相关信息 - 2020年5月2日，公司获得约180万美元的PPP贷款，2021年7月该贷款已获豁免[44][45] - 预付费用、其他流动资产、其他资产、应付账款、应计费用、应付贷款、应付许可方款项和合同负债的估计公允价值接近其账面价值[47] - 2021年前六个月，公司根据2018年与Jefferies LLC的公开市场销售协议出售3063545股普通股，获得770万美元净收益，截至2021年6月30日累计出售6150495股，获得2460万美元净收益[86] 公司经营与风险 - 公司自成立以来经营现金流为负，未实现盈利，预计未来几年仍将亏损[91] - 公司计划将可用资金投资于定期存单、货币市场基金、政府证券和投资级计息证券，不投资衍生金融工具[96] - 公司在报告期内及目前没有任何表外安排[97] - 截至2021年6月30日，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[98] - 公司产品候选开发和商业化权利部分受第三方许可协议条款和条件约束[101] - 若公司违反许可协议义务或破产，许可方有权终止许可，可能影响产品制造和销售[106] - 若美国政府行使对公司获资助技术的相关权利，可能损害公司竞争地位和财务状况[107] 报告相关信息 - 材料来自Abeona截至2021年6月30日季度的10 - Q季度报告[112] - 报告包含2021年6月30日和2020年12月31日的简明合并资产负债表等多份财务报表[112] - 报告签署日期为2021年7月28日[116] - 公司总裁兼首席执行官Michael Amoroso签署报告[116] - 公司首席会计官Edward Carr签署报告[116]

现金及现金等价物相关数据变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1426.5万美元，较2020年12月31日的1259.6万美元增长13.25%[10] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额为1524万美元，2020年同期为4126.5万美元[16] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物、应收账款和短期投资分别为8680万美元和9500万美元[76] 短期投资相关数据变化 - 截至2021年3月31日，公司短期投资为7250.6万美元，较2020年12月31日的8243.8万美元下降12.05%[10] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，可供出售的美国政府和机构证券及国债分别为7250.6万美元和8243.8万美元[35] - 截至2021年3月31日，短期投资公允价值为7250.6万美元，2020年12月31日为8243.8万美元[47] 研发费用相关数据变化 - 2021年第一季度，公司研发费用为721.2万美元，较2020年同期的681.8万美元增长5.78%[12] - 2021年第一季度研发总支出为720万美元，2020年同期为680万美元，增加40万美元[72] 总费用相关数据变化 - 2021年第一季度，公司总费用为1459.7万美元，较2020年同期的4821.1万美元下降69.72%[12] 运营亏损相关数据变化 - 2021年第一季度，公司运营亏损为1459.7万美元，较2020年同期的4821.1万美元下降69.72%[12] 净亏损相关数据变化 - 2021年第一季度，公司净亏损为1600.2万美元，较2020年同期的4815.9万美元下降66.81%[12] - 2021年第一季度净亏损1600.2万美元，2020年同期为4815.9万美元[16] - 2021年第一季度净亏损为1600万美元，每股基本和摊薄亏损0.17美元；2020年同期净亏损4820万美元，每股基本和摊薄亏损0.52美元[74] 每股亏损相关数据变化 - 2021年第一季度，公司基本和摊薄后每股亏损为0.17美元，较2020年同期的0.52美元下降67.31%[12] 普通股发行及流通股数相关数据变化 - 截至2021年3月31日，公司普通股发行及流通股数为9903.8933万股，较2020年12月31日的9613.1678万股增长3.02%[10] 股东权益相关数据变化 - 截至2021年3月31日，公司股东权益为9439万美元，较2020年12月31日的10255.1万美元下降7.96%[10] 综合亏损相关数据变化 - 2021年第一季度，公司综合亏损为1598.9万美元，较2020年同期的4777.3万美元下降66.53%[12] 经营活动净现金使用量相关数据变化 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1358.5万美元，2020年同期为1323.2万美元[16] - 2021年第一季度公司经营活动现金流出为1360万美元[22] 投资活动净现金提供量相关数据变化 - 2021年第一季度投资活动净现金提供量为937.6万美元，2020年同期使用量为7587.1万美元[16] 融资活动净现金提供量相关数据变化 - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为587.8万美元，2020年同期为0[16] 潜在稀释性证券相关数据变化 - 2021年第一季度潜在稀释性证券中，股票期权为7091879份，受限股票为2636216份，认股权证为0；2020年同期分别为6690814份、0、70000份[34] 许可协议相关情况 - 公司于2018年11月4日与REGENXBIO签订许可协议，获独家全球许可权，原协议费用总计1.8亿美元，包括2000万美元初始费、最高1亿美元年费、6000万美元销售里程碑付款及低两位数至低十几的净销售特许权使用费[36] - 2019年11月1日修订协议，将2019年11月4日到期的1000万美元付款替换为300万美元和最晚2020年4月1日到期的800万美元（含100万美元利息），公司对800万和2000万美元付款有争议，正进行仲裁[36] - 2020年5月2日许可协议终止，公司于2020年5月25日提起仲裁，称REGENXBIO重大违约，无需支付总计2800万美元及应计利息（截至2021年3月31日为490万美元），REGENXBIO反诉要求支付[37] - 2018年11月4日公司与REGENXBIO签订许可协议，获取相关基因疗法全球独家许可权，原协议费用总计1.8亿美元，包括2000万美元初始费、最高1亿美元年费、6000万美元销售里程碑付款及低两位数至低十几的净销售特许权使用费[80] - 2019年11月1日修订原许可协议，将2019年11月4日到期的1000万美元付款替换为300万美元付款和最晚2020年4月1日到期的800万美元付款（含100万美元利息），公司对800万美元和2000万美元付款有争议[80] - 2020年4月1日截止日期前公司未能与REGENXBIO就协议财务条款重新协商达成共识，未支付800万美元付款，许可于2020年5月2日终止[81] - 2020年5月25日公司向美国仲裁协会提起仲裁，称REGENXBIO在终止前重大违约，不应承担总计2800万美元付款及应计利息（截至2021年3月31日为490万美元），REGENXBIO有反诉[81][95] - 公司与REGENXBIO的仲裁听证会于2021年3月8日和9日举行，仲裁庭意见预计在2021年第三季度初发布[81][95] 非现金减值费用相关情况 - 2020年第一季度，公司记录3290万美元非现金减值费用[39] - 2020年第一季度对REGENXBIO许可技术进行减值测试，记录3290万美元非现金减值费用[73] 许可技术净值及摊销费用相关数据变化 - 截至2021年3月31日，许可技术净值为147.1万美元，2020年12月31日为150万美元，2021年第一季度摊销费用为2.9万美元，2020年同期为130万美元[40][41] 薪资保护计划贷款相关情况 - 2020年5月2日，公司获得约180万美元薪资保护计划贷款，可申请贷款豁免，未豁免部分按1%利率两年内偿还[42] 股票期权补偿费用相关数据变化 - 2021年第一季度，股票期权补偿费用为108.3万美元，2020年同期为125.6万美元[49] 授予期权相关数据变化 - 2021年第一季度授予期权加权平均预期波动率为99%，预期期限为6.08年，无风险利率为1.00%；2020年同期分别为111%、6.25年、0.43%[52] - 2021年第一季度授予期权214.95万份，加权平均行使价格为2.29美元，授予日公允价值为1.80美元；2020年同期分别为117.5927万份、1.45美元、1.21美元[53] 一般及行政总费用相关数据变化 - 2021年第一季度一般及行政总费用为660万美元，2020年同期为640万美元，增加20万美元[72] 折旧和摊销相关数据变化 - 2021年第一季度折旧和摊销为80万美元，2020年同期为210万美元，减少130万美元[73] 利息和杂项收入相关数据变化 - 2021年第一季度利息和杂项收入为1.5万美元，2020年同期为70万美元[73] 利息费用相关数据变化 - 2021年第一季度利息费用为140万美元，2020年同期为60万美元[74] 营运资金相关数据变化 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司营运资金分别为4780万美元和5580万美元[77] 出售普通股相关情况 - 2021年第一季度，公司根据与Jefferies LLC的协议出售157.8324万股普通股，获得520万美元净收益，累计出售466.5274万股，获得2220万美元净收益[79] 公司盈利及资金需求相关情况 - 公司自成立以来经营现金流为负，未实现盈利，预计未来几年仍会亏损，无法保证能实现持续盈利[82] - 公司未来资金需求受新冠疫情、产品研发商业化、合作安排、科研进展、临床试验等多因素影响[85] - 因多种不确定性，无法可靠预测未来支出、项目完成时间及重大项目净现金流入开始时间[86] 资金投资计划相关情况 - 公司计划将可用资金投资于定期存款、货币市场基金、政府证券和投资级计息证券，不投资衍生金融工具[87] 财务报告内部控制相关情况 - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[91][92] 认股权证行使情况 - 2020年10月，9017055份“预融资”认股权证全部行使并转换为普通股[32]

疾病数据 - RDEB发病率为每百万例出生0.2至3.05例，患病率为每百万人口0.14至1.35例，美国患病率可能高达3850例患者[20] - RDEB患者平均身上有11处活跃伤口，约60%患者活跃伤口覆盖面积超身体30% [21] - RDEB患者每年仅伤口敷料估计成本从24.5万美元起，严重病例更高[22] - MPS III发病率估计为每7万例出生中有1例[25] - CLN3疾病通常在4至8岁发病，患者大多活到二十或三十多岁，截至2020年12月31日无特定治疗方法[39] 临床试验数据 - EB - 101的VIITAL™ 3期临床试验评估10至15名患者，共治疗35个大型慢性伤口部位[24] - 截至2021年1月，ABO - 102的1/2期研究已治疗19名患者[32] - 截至2021年1月，ABO - 102的1/2期研究中1组平均随访55个月、2组47个月、3组24个月[32] - 截至2021年1月，ABO - 101的1/2期研究已治疗11名MPS IIIB患者，队列1平均随访31个月、队列2为17个月、队列3为7个月[36] 公司项目情况 - 公司有三个临床开发项目EB - 101、ABO - 101和ABO - 102及多个早期项目[13] 公司制造能力建设 - 公司在俄亥俄州克利夫兰建立了符合cGMP的临床规模基因和细胞治疗制造能力[15] - 公司在俄亥俄州克利夫兰的Elisa Linton中心已完成26000多平方英尺制造扩建计划的前两个阶段，2018年完成6000平方英尺生产设施，2019年完成8000平方英尺实验室空间及近2000平方英尺库存控制空间[45] - 公司已开发LZRSE - Col7A1逆转录病毒载体的cGMP制造工艺，并生产三个GMP批次用于分析和临床可比性研究，还开发了GMP主细胞库和工作细胞库[46] - 公司正在开发使用三质粒瞬时转染方法的AAV载体制造能力，采用无血清悬浮生物反应器载体生产技术[47] 公司专利许可情况 - 公司通过全国儿童医院获得AAV治疗MPS IIIA和IIIB的专利申请独家许可，美国相关专利预计2031年和2032年到期[54] - 公司从内布拉斯加大学医学中心和俄亥俄州创新基金会获得治疗CLN3疾病的国际专利家族独家许可，其中美国专利号10,876,134预计2035年12月到期[55] - 公司从斯坦福大学获得治疗RDEB的专利家族许可，美国相关专利预计2037年到期，还提交了美国临时专利申请用于EB产品的包装和运输[57] - 公司拥有AIM™衣壳国际专利家族独家许可，'110专利预计2036年11月6日到期，'743专利预计2035年11月20日到期[58] - 公司从北卡罗来纳大学教堂山分校获得用于治疗CLN1疾病的专利组合许可，美国相关专利预计约2037年到期，2020年8月将该专利组合独家转授给Taysha Gene Therapies[59] - 公司获得北卡罗来纳大学教堂山分校和爱丁堡大学关于治疗雷特综合征的专利申请许可，2020年10月将这些专利权利独家转授给Taysha Gene Therapies[60] - 公司将探索支持所有许可专利组合专利期限延长的策略[61] 美国生物制品审批流程 - 美国生物制品上市前需完成临床前测试、提交IND申请、经IRB批准、进行人体临床试验、开发制造工艺、提交BLA申请、通过FDA预批准检查等步骤，孤儿药BLA申请费可豁免[63] - IND申请提交后30天自动生效，除非FDA实施临床搁置，FDA也可在临床试验前后因安全问题或违规实施临床搁置[66] - 人体临床试验通常分三个阶段，FDA通常要求两个3期试验用于产品批准，特殊情况下可基于单个3期临床研究加确证证据或单个大型多中心试验批准BLA[69][71] - 严重或意外不良事件等IND安全报告需在确定符合报告条件后15个日历日内提交，意外致命或危及生命的疑似不良反应需在收到信息后7个日历日内通知FDA[73] - 生物制品制造商必须遵守cGMP法规，生产企业需向FDA和某些州机构注册并列出生产产品，FDA会进行定期、突击检查[76] - 公司在临床试验同时需完成额外临床前研究，开发产品物理特性信息，确定符合cGMP要求的商业生产工艺[77] - 每个生物制品许可申请（BLA）需在首次提交时支付高额用户费，FDA每年调整费用，小企业首份申请可免申请费，孤儿药产品候选物的BLA一般免用户费[84] - FDA在收到BLA后60天内审查其是否基本完整，接受申请后开始深入审查[85] - FDA审查目标是在受理标准BLA后10个月内审查90%，优先BLA在6个月内审查90%并作出决定，但目标可能改变，新信息提交会延长审查[91] 美国生物制品相关政策 - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的疾病或情况的生物制品，获批后有7年市场独占权，除特定情况外FDA不再批准同类产品[92][93] - 快速通道计划下，生物制品候选物可在提交研究性新药申请（IND）时或之后申请指定为快速通道产品，FDA可提前开始滚动审查[95] - 突破性疗法需治疗严重或危及生命疾病且初步临床证据显示有显著改善，可获密集指导和滚动审查等[97] - 优先审查适用于治疗严重疾病且有显著改善的产品，FDA目标是6个月完成审查[97] - 加速批准适用于治疗严重或危及生命疾病且有有意义治疗益处的产品，可能基于替代终点批准，但需进行上市后临床试验[97] - 2016年《21世纪治愈法案》授权FDA加速审查指定为再生先进疗法的产品，该产品需是再生医学疗法且有潜力满足未满足医疗需求[99] - 产品获批后，制造商需遵守cGMP要求，报告偏差、不良事件等，非孤儿产品有年度计划用户费，且会接受FDA和州机构定期检查[101][103] - 美国药品价格竞争与专利期限恢复法案允许公司的美国专利最多延长5年，但剩余专利期限自产品批准日起总计不超过14年[110] - 美国儿科独占权若获批，可在现有监管独占期基础上额外增加6个月的营销保护[111] - 参考生物制品自首次许可起享有12年独占期，生物类似药申请需在参考产品获批4年后提交，获批需在12年后[114] - 罕见儿科疾病凭证计划中，符合条件的公司获批产品后可获优先审评凭证，该凭证可转让和赎回，但特定情况下可被FDA撤销[116] 欧盟生物制品相关政策 - 欧盟创新药品获批后享有8年数据独占期，仿制药或生物类似药在参考产品首次欧盟上市10年后才可上市，若有新治疗适应症获批，最长可延长至11年[123] - 欧盟获得孤儿药指定的产品可获10年市场独占期，进行儿科试验可额外获得2年独占期，特定情况下独占期可减至6年[124][125] 公司营销与法规合规 - 公司推广产品需符合FDA营销、广告和促销要求，违规推广超适应症用药可能承担重大责任[104] - 处方药生物制药样品分发受PDMA监管，免费试用或起始处方受医疗补助药品回扣计划等法规约束[105] - 药品质量与安全法案要求生物制药产品赞助商履行产品追踪和追溯义务[107] - 公司未遵守美国法规要求，可能面临行政或司法的民事或刑事诉讼及负面宣传[109] 公司人员情况 - 公司于2021年3月15日有76名全职员工[148] 医保改革措施 - 医保改革措施包括提高医疗补助回扣、扩大340B药品折扣计划，以及要求制造商对D部分覆盖缺口的D部分使用提供70%的折扣[138] - 2020年11月27日，CMS发布临时最终规则，实施最惠国待遇支付模式，某些医疗保险B部分药品和生物制品的报销将基于经合组织非美国成员国中人均GDP至少为美国人均GDP 60%的最低人均GDP调整价格[138] 公司基本信息 - 公司主要行政办公室位于纽约美洲大道1330号33层，纽约电话号码为(646) 813 - 4701，在俄亥俄州克利夫兰有制造和实验室设施及行政办公室，在西班牙马德里有办公设施[145] - 公司1974年在怀俄明州成立，名为Chemex Corporation，1983年更名为Chemex Pharmaceuticals, Inc.，1989年6月30日将注册地从怀俄明州改为特拉华州，1996年与Access Pharmaceuticals, Inc.合并并更名，2014年10月24日更名为PlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc.，2015年5月15日收购Abeona Therapeutics LLC，6月19日更名为Abeona Therapeutics Inc.[145] 公司竞争与运营情况 - 公司作为临床阶段生物制药公司，开发针对危及生命的罕见遗传病的基因和细胞疗法，与众多公司竞争专业人才[147] - 公司使用的一些材料具有专业性，从世界各地的多个供应商处获取，若一个供应商无法提供材料，通常有替代供应商[146] - 公司预计随着新产品进入市场和先进技术出现，将面临激烈且不断加剧的竞争，产品将在疗效、安全性等方面竞争[144] 医疗行业法规约束 - 医疗保健提供商、医生和第三方付款人在药品推荐和使用中起主要作用，公司与他们的安排受欺诈和滥用及其他医疗保健法律法规约束[130] - HIPAA及其修正案HITECH Act和类似州法律对某些实体保护健康信息隐私、安全和传输有义务要求，2018年5月25日生效的欧盟通用数据保护条例统一了欧洲数据隐私法[134] 公司信息披露 - 公司通过网站www.abeonatherapeutics.com免费提供10 - K表格年度报告等向美国证券交易委员会（SEC）提交的报告及部分公司治理政策文件[149] - 若有需求，可书面致函公司获取上述材料副本，地址为Abeona Therapeutics Inc. c/o Investor Relations, 1330 Avenue of the Americas, 33 Floor, New York, NY 10019 [149] - SEC网站www.sec.gov包含公司以电子方式提交给SEC的报告、代理声明等信息[149] - 本10 - K表格中提及网站的内容，除非明确说明，否则不纳入本表格引用范围[149] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[400]

财务数据关键指标变化 - 资产类 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为842.4万美元，较2019年12月31日的1.29258亿美元减少[8] - 截至2020年9月30日，公司应收账款为700万美元，2019年12月31日无应收账款[8] - 截至2020年9月30日，公司短期投资为8844.7万美元，2019年12月31日无短期投资[8] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物、应收账款和短期投资为1.039亿美元，净资产为1.151亿美元[21] - 截至2020年9月30日，公司持有的可供出售债务证券账面价值为88,447,000美元，摊销成本为88,430,000美元，2019年12月31日无此类证券[38] - 截至2020年9月30日，短期投资公允价值为88,447,000美元，属于公允价值层次2级；许可技术净值1,881,000美元、商誉32,466,000美元属于3级；2019年12月31日许可技术净值36,178,000美元属于3级[47] 财务数据关键指标变化 - 股权类 - 截至2020年9月30日，公司普通股发行及流通股数为8451.6161万股，较2019年12月31日的8362.2135万股有所增加[8] - 2020年前三季度，公司因行使期权发行普通股7.5793万股，因限制性股票奖励发行普通股81.8233万股[13] - 截至2020年9月30日，公司有84,516,161股普通股流通在外，2020年第三和九个月计算基本净亏损每股时包含9,017,055份“预融资”认股权证，2019年同期无“预融资”认股权证[34][35] - 2020年第三和九个月计算摊薄净亏损每股时未包含潜在摊薄证券，2020年第三和九个月潜在摊薄证券总数为6,431,183，2019年同期为8,518,666[36][37] 财务数据关键指标变化 - 损益类 - 2020年第三季度，公司实现收入700万美元，2019年同期无收入[10] - 2020年第三季度，公司研发费用为796.9万美元，较2019年同期的1091.7万美元有所减少[10] - 2020年第三季度，公司净亏损723.7万美元，较2019年同期的1737.2万美元有所收窄[10] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损为5.54876亿美元，较2019年12月31日的4.8647亿美元有所增加[8] - 2020年前三季度，公司股票期权薪酬费用为408.3万美元，限制性股票薪酬费用为81.2万美元[13] - 2020年前九个月净亏损6840.6万美元，2019年同期为5985.1万美元[16] - 2020年前九个月非现金许可技术减值费用为3291.6万美元，2019年同期无此项费用[16] - 2020年前九个月折旧和摊销费用为374.6万美元，2019年同期为574.7万美元[16] - 2020年前九个月股票期权薪酬费用为408.3万美元，2019年同期为560.7万美元[16] - 2020年前九个月限制性股票薪酬费用为81.2万美元，2019年同期为34.8万美元[16] - 2020年第三季度确认700万美元收入，仅与固定对价有关，截至2020年9月30日有700万美元应收账款，该款项于2020年10月收到[53] - 2020年和2019年第三季度和前九个月的股票期权补偿费用分别为124.9万美元和182.6万美元、408.3万美元和560.7万美元[54] - 2020年和2019年第三季度和前九个月授予期权的预期波动率分别为110%和103%、111%和108%[55] - 2020年前九个月授予341.5146万份期权，加权平均行使价格为2.38美元，授予日公允价值为1.99美元[56] - 2020年和2019年第三季度和前九个月的限制性股票补偿费用分别为16.1万美元和9.8万美元、81.2万美元和34.8万美元[57] - 2020年第三季度和前九个月的经营租赁成本分别为43.4万美元和130.2万美元[61] 财务数据关键指标变化 - 现金流类 - 2020年前九个月，公司经营活动现金流出为3340万美元[21] - 2020年前九个月投资活动净现金使用为8949.6万美元，2019年同期为提供6092.2万美元[16] - 2020年前九个月融资活动净现金提供为193.3万美元，2019年同期为1737.5万美元[16] 财务数据关键指标变化 - 其他 - 公司认为现有现金、现金等价物和短期投资足以支持未来12个月的运营，但未来需额外资金开展研发活动[23] - 2018年11月4日公司与REGENXBIO签订许可协议，原协议费用总计1.8亿美元，2019年11月1日协议修订，公司对2800万美元付款有争议并已提起仲裁，截至2020年9月30日应计利息210万美元[39][40] - 2020年第一季度公司因许可协议减值测试，记录3290万美元非现金减值费用[41] - 2020年9月30日，许可技术净值为1,881,000美元，2019年为36,178,000美元，2020年第三和九个月许可技术摊销分别为43,000美元和1,381,000美元，2019年同期分别为1,293,000美元和3,931,000美元[42][43] - 2020年5月2日公司获得约180万美元薪资保护计划贷款，若满足条件可申请贷款豁免，未豁免部分两年内按1%利率偿还，前六个月延期还款[48] - 2020年8月14日公司与Taysha签订 sublicense和库存购买协议，授予其全球独家权利并出售相关库存[49] - 公司于2018年第一季度采用将受限现金纳入现金流量表的标准[32] - 合同交易价格含700万美元固定对价、最高2600万美元基于事件的里程碑付款、最高3000万美元基于销售的里程碑付款及其他基于净销售的特许权使用费付款，截至目前未确认基于销售或特许权使用费的收入[52] - 公司与REGENXBIO的仲裁案中，公司称对方违约，无需支付总计2800万美元款项及210万美元应计利息，对方反诉要求支付[58] - 2020年3月31日与合同制造商的剩余承诺为630万美元，第二季度取消剩余工作，截至9月30日无剩余承诺[59] - 截至2020年9月30日，经营租赁负债的现值为722.6万美元，加权平均剩余租赁期限为64个月，加权平均折现率为9.6%[63] - 截至2020年9月30日，公司的披露控制与程序有效[115] - 截至2020年9月30日的季度内，公司财务报告内部控制无重大影响变化[116] - 公司与REGENXBIO就AAV9衣壳许可协议进行仲裁，许可于2020年5月2日终止[117] - 2020年5月25日，公司向美国仲裁协会提出仲裁，称REGENXBIO重大违约，无需支付总计2800万美元及应计利息[117] - 截至2020年9月30日，应计利息为210万美元[117] - REGENXBIO对仲裁索赔有异议并反诉要求支付款项[117] - 预计仲裁听证会将于2021年3月举行[117]

现金及现金等价物与短期投资情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1454.2万美元，较2019年12月31日的1.29258亿美元减少[8] - 截至2020年6月30日，公司短期投资为9333.7万美元，2019年12月31日无此项[8] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.079亿美元，净资产为1.211亿美元[16] - 公司现有现金、现金等价物和短期投资可支持未来12个月运营，但未来开展研发活动需额外资金[18] 研发费用情况 - 2020年第二季度，公司研发费用为610.9万美元，2019年同期为1630.7万美元[9] - 2020年上半年，公司研发费用为1292.7万美元，2019年同期为2804.4万美元[9] 净亏损情况 - 2020年第二季度，公司净亏损为1301万美元，2019年同期为2392.4万美元[9] - 2020年上半年，公司净亏损为6116.9万美元，2019年同期为4247.9万美元[9] - 2020年上半年净亏损6116.9万美元，2019年同期为4247.9万美元[11] 每股亏损情况 - 2020年第二季度，公司基本和摊薄后每股亏损为0.14美元，2019年同期为0.49美元[9] - 2020年上半年，公司基本和摊薄后每股亏损为0.66美元，2019年同期为0.88美元[9] 应付账款情况 - 截至2020年6月30日，公司应付账款为197.9万美元，较2019年12月31日的376.3万美元减少[8] 累计亏损情况 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损为5.47639亿美元，较2019年12月31日的4.8647亿美元增加[8] 经营活动现金流出情况 - 2020年上半年，公司经营活动现金流出为2270万美元[11][16] 非现金许可技术减值费用情况 - 2020年上半年非现金许可技术减值费用为3291.6万美元，2019年同期无此项费用[11] 折旧和摊销费用情况 - 2020年上半年折旧和摊销费用为289.9万美元，2019年同期为371.5万美元[11] 股票期权薪酬费用情况 - 2020年上半年股票期权薪酬费用为283.4万美元，2019年同期为378.1万美元[11] - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月的基于股票期权的薪酬费用分别为157.8万美元、167.8万美元、283.4万美元和378.1万美元[41] 限制性股票薪酬费用情况 - 2020年上半年限制性股票薪酬费用为65.1万美元，2019年同期为25万美元[11] 投资活动净现金情况 - 2020年上半年投资活动净现金使用为9408万美元，2019年同期为提供4169.4万美元[11] 融资活动净现金情况 - 2020年上半年融资活动净现金提供为193.3万美元，2019年同期为1303.5万美元[11] 公司业务项目情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发基因和细胞疗法治疗危及生命的罕见遗传病，主要项目有EB - 101、ABO - 102、ABO - 101等[12] 普通股流通情况 - 截至2020年6月30日，公司有84,781,241股普通股流通在外[27] 潜在稀释证券数量情况 - 2020年和2019年各期间未计入稀释每股净亏损计算的潜在稀释证券数量分别为：2020年3个月7,810,596股、2019年3个月8,747,467股、2020年6个月7,810,596股、2019年6个月8,747,467股[28] 可供出售债务证券情况 - 截至2020年6月30日，公司持有的可供出售债务证券（美国政府和机构证券及国债）为93,337,000美元，摊余成本为93,204,000美元[29] 许可协议仲裁情况 - 公司与REGENXBIO的许可协议原费用总计1.8亿美元，2020年因未付款项协议终止，公司仲裁称对方违约不应支付2800万美元及0.8百万美元应计利息，对方反诉要求支付[30][31] - 公司与REGENXBIO的仲裁案中，公司称对方违约，无需支付总计2800万美元及截至2020年6月30日的应计利息80万美元，对方反诉要求支付[50] 许可协议非现金减值费用情况 - 2020年第一季度，公司对许可协议记录了3290万美元的非现金减值费用[32] 许可技术净值情况 - 截至2020年6月30日，许可技术净值为1,924,000美元，2019年12月31日为36,178,000美元[34] 许可技术无形资产预计摊销费用情况 - 2020年剩余时间至2024年及以后许可技术无形资产的预计摊销费用分别为：2020年剩余86,000美元、2021年174,000美元、2022年174,000美元、2023年174,000美元、2024年174,000美元、以后1,142,000美元，总计1,924,000美元[35] 许可技术摊销情况 - 2020年3个月和6个月许可技术摊销分别为44,000美元和1,338,000美元，2019年3个月和6个月分别为1,293,000美元和2,638,000美元[35] 公允价值计量情况 - 截至2020年6月30日，短期投资按公允价值计量为93,337,000美元属Level 2，许可技术净值1,924,000美元、商誉32,466,000美元属Level 3；2019年12月31日，许可技术净值36,178,000美元、商誉32,466,000美元属Level 3 [39] 薪资保护计划贷款情况 - 2020年5月2日公司获得约180万美元薪资保护计划贷款，未偿还部分利率为1%，前六个月延期还款[40] 授予期权预期波动率情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月授予期权的预期波动率分别为111%、108%、111%和108%[43] 授予期权预期期限情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月授予期权的预期期限分别为6.25年、5年、6.25年和5年[43] 授予期权无风险利率情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月授予期权的无风险利率分别为0.23%、2.21%、0.30%和2.24%[43] 授予期权预期股息收益率情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月授予期权的预期股息收益率均为0%[43] 授予期权数量情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月授予的期权数量分别为189.7119万份、118.389万份、307.3046万份和138.489万份[44] 经营租赁成本情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月的经营租赁成本分别为43.4万美元、43.4万美元、86.8万美元和72.3万美元[47] 经营租赁负债情况 - 截至2020年6月30日，经营租赁负债的未折现总额为969.8万美元，现值为747.4万美元[48]

财务数据关键指标变化 - 资产类 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4015.5万美元，较2019年12月31日的1.29258亿美元减少[8] - 2020年第一季度短期投资为7588.7万美元，2019年末无短期投资[8] - 截至2020年3月31日，公司总资产为1.75003亿美元，较2019年12月31日的2.23382亿美元有所下降[8] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为4126.5万美元，2019年同期为2703.4万美元[12] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.16亿美元，净资产为1.324亿美元[17] - 截至2020年3月31日，可供出售的美国政府和机构证券及国债为7588.7万美元，2019年12月31日为0 [30] 财务数据关键指标变化 - 负债与权益类 - 2020年第一季度公司总负债为4262.6万美元，较2019年末的4495.2万美元减少[8] - 2020年第一季度公司股东权益为1.32377亿美元，较2019年末的1.7843亿美元减少[8] 财务数据关键指标变化 - 营收与费用类 - 2020年第一季度公司无营收，2019年同期也无营收[9] - 2020年第一季度公司总费用为4821.1万美元，较2019年同期的1905.4万美元大幅增加[9] - 2020年第一季度公司净亏损为4815.9万美元，较2019年同期的1855.5万美元增加[9] - 2020年第一季度基本和摊薄后每股亏损为0.52美元，2019年同期为0.39美元[9] - 2020年第一季度综合亏损为4777.3万美元，2019年同期为1855.5万美元[9] - 2020年第一季度净亏损4815.9万美元，2019年同期为1855.5万美元[12] - 2020年第一季度，公司记录了3290万美元的非现金减值费用[33] - 2020年第一季度和2019年第一季度，许可技术摊销分别为129.4万美元和134.5万美元[35] - 2020年第一季度和2019年第一季度，股票期权补偿费用分别为125.6万美元和210.3万美元[40] - 2020年第一季度和2019年第一季度，限制性股票补偿费用分别为46.4万美元和17.2万美元[43] - 2020年第一季度和2019年第一季度，经营租赁成本分别为43.4万美元和28.9万美元[45] 财务数据关键指标变化 - 现金流量类 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为1323.2万美元，2019年同期为1507.8万美元[12] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为7587.1万美元，2019年同期为提供2277.4万美元[12] - 2020年第一季度融资活动净现金为0，2019年同期为提供2.8万美元[12] 财务数据关键指标变化 - 其他 - 2020年第一季度未将70,000份认股权证和6,690,814份股票期权计入摊薄每股净亏损计算，2019年同期为1,820,686份认股权证和5,696,353份股票期权[29] 业务线数据关键指标变化 - 许可协议 - 2018年11月4日，公司与REGENXBIO签订许可协议，获得独家全球许可权，代价包括总计1.8亿美元的费用和净销售额的特许权使用费[31] - 2019年11月1日，公司对原许可协议进行修订，更改了部分付款安排[31] - 公司未在2020年4月1日支付800万美元费用，许可协议于2020年5月2日终止，REGENXBIO仍应获得总计2800万美元[32] - 截至2020年3月31日，许可技术净值为196.8万美元，2019年12月31日为3617.8万美元[34] 业务线数据关键指标变化 - 股票期权授予 - 2020年第一季度授予期权117.5927万份，加权平均行使价格为1.45美元，授予日公允价值为1.21美元；2019年第一季度授予20.1万份，行使价格为6.69美元，公允价值为5.29美元[42] 业务线数据关键指标变化 - 经营租赁 - 截至2020年3月31日，经营租赁负债现值为771.5万美元，未折现总额为1012.2万美元[46] 业务线数据关键指标变化 - 合同承诺 - 截至2020年3月31日，公司与合同制造商的剩余承诺金额为630万美元，预计2020年全部支出[47]

疾病发病率与患病率 - 公司估计美国RDEB发病率为每百万例出生95例，其中3%为RDEB - GS，患病率为700 - 4000名患者，最可能为2500名患者[21] - MPS III（所有四种类型合计）发病率估计为每70000例出生中有1例[29] - 美国约每10万例活产中有2 - 4例受NCLs影响，芬兰约每12500人中有1人受影响[45] - 囊性纤维化在美国至少影响3万人，每年新增900 - 1000例诊断病例[50] - 80%的遗传性眼部疾病发生在光感受器中[51] 疾病相关费用与患者情况 - RDEB患者每年仅伤口敷料费用在4000 - 245000美元之间[26] - RDEB - GS和RDEB - GO患者在30岁时死亡概率分别是普通人群的20倍和5倍[20] - RDEB - GS和RDEB - GO患者平均每人有8处慢性复发性伤口，多数伤口面积>20cm，慢性伤口平均面积>100cm²，复发性伤口平均面积约26cm²[22] 产品临床试验情况 - EB - 101已完成的I/II期研究显示，大的慢性伤口有显著且持久的愈合效果，随访长达五年[27] - EB - 101的III期临床试验VIITAL™研究将评估10 - 15名接受治疗的患者，主要终点是治疗三个月后伤口愈合>50%的比例[28] - 截至2019年11月，MPS IIIA的ABO - 102一期/二期研究有14名患者接受治疗，队列1随访40 - 43个月，队列2随访32 - 35个月，队列3随访13 - 29个月[35] - 截至2019年11月，MPS IIIB的ABO - 101一期/二期研究有7名患者接受治疗，队列1随访11 - 24个月，队列2随访0 - 7个月[39] - ABO - 202治疗CLN1疾病的研究中，联合静脉和鞘内给药比单独鞘内给药使有症状动物的生存疗效提高超50%[43] 公司项目与能力建设 - 公司有三个临床开发项目，分别是EB - 101、ABO - 101和ABO - 102，还有多个处于不同开发阶段的项目[12] - 公司在俄亥俄州克利夫兰建立了符合cGMP的临床规模基因和细胞疗法制造能力[14] - 公司在俄亥俄州克利夫兰的Elisa Linton中心完成了26000多平方英尺制造扩建计划的前两个阶段，2018年完成6000平方英尺生产设施，2019年完成8000平方英尺实验室空间及近2000平方英尺GMP库存控制空间[54] - 公司于2016年从北卡罗来纳大学教堂山分校获得第一代新型AAV衣壳库的许可[53] - 公司为治疗RDEB的自体细胞替代疗法（EB - 101）提升了内部制造能力[55] - 公司建立并维持与第三方公司的合同制造和测试合作关系，以满足工艺和分析开发需求[57] - 公司为商业化EB - 101，正努力提交生物制品许可申请以支持其在俄亥俄州克利夫兰工厂的商业制造[61] 公司专利许可情况 - 公司已获得全国儿童医院关于MPS IIIA和IIIB的AAV疗法专利申请独家许可，美国相关专利预计2031 - 2032年到期[65] - 公司获得内布拉斯加大学医学中心和俄亥俄州创新基金会关于CLN3疾病的国际专利家族独家许可，美国相关专利预计2035年到期[67] - 公司从斯坦福大学获得治疗RDEB的专利家族许可，美国相关专利预计2037年到期，还提交了美国临时专利申请[68] - 公司获得北卡罗来纳大学教堂山分校关于AIM™衣壳的国际专利家族独家许可，'110专利预计2036年11月6日到期，'743专利预计2035年11月20日到期[69] - 公司从北卡罗来纳大学教堂山分校获得针对CLN1疾病的专利组合许可，美国相关专利预计2037年到期[70] - 公司为支持Rett综合征基因治疗研究项目，从北卡罗来纳大学教堂山分校和爱丁堡大学获得专利申请许可[71] - 公司与REGENXBIO达成许可协议，支付2000万美元前期费用，后续需支付1亿美元年费，REGENXBIO有资格获得最高6000万美元商业里程碑付款及低两位数到低十几的净销售特许权使用费[73] - 公司将适时探索支持所有许可组合专利期限延长的策略[74] 美国生物制品审批流程与法规 - 美国生物制品上市前需完成临床前测试、提交IND、经IRB批准、进行人体临床试验、提交BLA、通过FDA预批准检查、可能接受FDA审计及支付用户费用等流程[77][79] - 2020财年，需临床数据的申请（如BLA）用户费为2942965美元，PDUFA还征收325424美元的年度计划费，小企业首次申请可免申请费，孤儿药产品候选者的BLA一般不收取用户费[100] - FDA需在收到BLA后60天内确定其是否基本完整，才会接受归档[101] - FDA目标是在接受标准BLA归档后10个月内审查90%，优先BLA在6个月内审查90%并作出审查决定，若在PDUFA目标日期前三个月内提供额外信息，审查过程和目标日期可延长三个月[107] - 罕见病药物若影响美国少于20万人，可申请孤儿药认定，首个获FDA批准的孤儿药有7年市场独占期[108][109] - 生物制品制造商须遵守cGMP法规，国内外生产机构需向FDA注册并提供信息，可能接受政府定期突击检查[96] - 公司须在15个日历日内提交严重和意外不良事件等的IND安全报告，7个日历日内通知FDA意外致命或危及生命的疑似不良反应[91] - 基因疗法临床试验，FDA建议观察受试者潜在延迟不良事件15年，包括至少5年年度检查和10年年度询问[94] - 符合特定条件的生物制品候选者可申请Fast Track、突破疗法指定、优先审查和加速批准等加速开发和审查计划[111][113][114][115] - PREA要求BLA或其补充文件包含生物制品候选者在相关儿科亚群的安全性和有效性数据，除非有孤儿药认定，FDA可批准延期提交或全部/部分豁免[99] - FDA审查BLA时会确定是否需要REMS，若需要，BLA申办者须提交建议的REMS，否则FDA不会批准BLA[102] - 美国《21世纪治愈法案》授权FDA加速再生先进疗法产品的审查和批准[117] - 美国生物制品获批后需遵守严格的FDA法规，包括cGMP要求、报告偏差、记录保存等[119] - 美国专利期限可根据《药品价格竞争和专利期限恢复法案》最多延长5年，但剩余期限不得超过产品批准日期起14年[122] - 美国儿科独占权可在现有监管独占期基础上额外增加6个月的营销保护[124] - 美国参考生物制品自首次许可起享有12年独占期，生物类似药申请需在参考产品获批4年后提交，获批需在12年后[126] - 美国《21世纪治愈法案》为特定罕见儿科疾病药物的优先审查凭证计划重新授权4年[128] - 公司在产品开发、审批及获批后任何阶段未遵守美国要求，可能面临行政或司法的民事或刑事诉讼[121] 欧盟药品法规 - 欧盟创新药品获批后享有8年数据独占期和10年市场独占期，最多可延长至11年[136] - 欧盟孤儿药产品可获得10年市场独占期，进行儿科试验可额外获得2年，也可能缩短至6年[137][138] - 欧盟新的《临床试验条例》将取代现行的《临床试验指令》，旨在简化和优化临床试验审批[141] 公司人员与办公信息 - 截至2020年3月9日，公司有88名全职员工[160] - 公司主要行政办公室位于纽约美洲大道1330号33层[157] 公司历史变更 - 公司于1974年在怀俄明州成立，名为Chemex Corporation，1983年更名为Chemex Pharmaceuticals, Inc. [158] - 公司于1989年6月30日将注册地从怀俄明州变更为特拉华州[158] - 公司于1996年与Access Pharmaceuticals, Inc.合并，并更名为Access Pharmaceuticals, Inc. [158] - 公司于2014年10月24日更名为PlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc. [158] - 公司于2015年5月15日收购Abeona Therapeutics LLC，并于6月19日更名为Abeona Therapeutics Inc. [158] 公司薪酬费用 - 2019、2018和2017年12月31日止年度，公司确认的股票期权薪酬费用分别约为730万美元、820万美元和460万美元[409] - 2019、2018和2017年12月31日止年度，公司确认的限制性股票薪酬费用分别约为90万美元、70万美元和130万美元[409] 公司信息发布 - 公司将年度报告等文件免费发布在网站www.abeonatherapeutics.com上[161]

公司总收入变化 - 2019年9月30日，公司总收入为0美元，2018年同期为251.6万美元[7] 各项费用变化 - 2019年研发费用为1091.7万美元，2018年为1315万美元；2019年前三季度为3896.1万美元，2018年同期为2922.8万美元[7] - 2019年一般及行政费用为470万美元，2018年为497万美元；2019年前三季度为1597.1万美元，2018年同期为1247.5万美元[7] - 2019年折旧及摊销费用为203.2万美元，2018年为50.5万美元；2019年前三季度为574.7万美元，2018年同期为96.9万美元[7] - 2019年总费用为1764.9万美元，2018年为1862.5万美元；2019年前三季度为6067.9万美元，2018年同期为4267.2万美元[7] 运营及净亏损变化 - 2019年运营亏损为1764.9万美元，2018年为1691.6万美元；2019年前三季度为6067.9万美元，2018年同期为4015.6万美元[7] - 2019年净亏损为1737.2万美元，2018年为1641.9万美元；2019年前三季度为5985.1万美元，2018年同期为3919.2万美元[7] - 2019年9月30日与2018年9月30日相比，净亏损从39,192,000美元增至59,851,000美元[11] 利息及杂项收入变化 - 2019年利息及杂项收入为27.7万美元，2018年为50万美元；2019年前三季度为82.8万美元，2018年同期为97.3万美元[7] 每股亏损及流通股数变化 - 2019年基本及摊薄后每股普通股亏损为0.35美元，2018年为0.34美元；2019年前三季度为1.22美元，2018年同期为0.83美元[7] - 2019年基本及摊薄后普通股加权平均流通股数为4972.1753万股，2018年为4779.4394万股；2019年前三季度为4888.3883万股，2018年同期为4738.8833万股[7] 股东权益及股本相关 - 2017年12月31日，公司普通股数量为46,888,108股，股本金额为469,000美元，股东权益总额为170,098,000美元[8] - 2018年1月1日，ASC 606累计效应调整使累计亏损减少6,275,000美元，股东权益增加6,275,000美元[8] 现金流量相关 - 2019年9月30日，经营活动净现金使用量为48,574,000美元，2018年为22,144,000美元[11] - 2019年9月30日，投资活动净现金提供量为60,922,000美元，2018年为使用87,205,000美元[11] - 2019年9月30日，融资活动净现金提供量为17,375,000美元，2018年为5,478,000美元[11] - 2019年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为49,033,000美元，2018年为34,159,000美元[11] 公司业务性质及状态 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对危及生命的罕见遗传病的基因和细胞疗法[12] - 公司主要致力于研发，自成立以来一直处于重大亏损状态[12] 期权和认股权证情况 - 截至2019年9月30日，有669.798万份期权和182.0686万份认股权证因具有反摊薄效应未纳入每股收益计算，2018年同期分别为599.9544万份和222.0687万份[15] 财报调整情况 - 2018年对第一、二季度财报进行调整，第一季度基础收入减少206.7万美元，运营亏损和净亏损增加206.7万美元，摊薄后每股亏损增加0.04美元；第二季度基础收入减少54.3万美元，运营亏损和净亏损增加54.3万美元，摊薄后每股亏损增加0.01美元[16] 公司财务指标综合情况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为4790万美元，净资产为9610万美元，前九个月运营现金流出4860万美元[18] 准则采用影响 - 2019年1月1日采用ASC 842准则，记录了890万美元的使用权资产和890万美元的租赁负债，对净资产影响不重大[19] 可供出售证券情况 - 截至2019年9月30日，可供出售的美国政府和机构证券及国债为0，2018年12月31日为6621.8万美元[21] 许可协议情况 - 2018年11月4日与REGENXBIO签订许可协议，支付2000万美元预付款，后续需支付1亿美元年费，潜在商业里程碑付款最高6000万美元及低两位数到低十几的特许权使用费[22] - 2019年11月1日修改许可协议，将原定于2019年11月4日支付的1000万美元改为300万美元和2020年4月1日支付的800万美元[23] 仲裁及费用情况 - 2019年5月15日因仲裁决定取消向EBRP和EBMRF发行的股票，财务报表冲回许可技术，产生36.7万美元非现金费用[24] 许可技术相关 - 截至2019年9月30日，许可技术净值为3747.1万美元，2018年12月31日为4304.2万美元，2019年前九个月摊销费用为393.1万美元，2018年同期为26万美元[25][26] - 截至2019年9月30日，许可技术和商誉按公允价值计量的非经常性资产分别为3747.1万美元和3246.6万美元，许可技术产生36.7万美元损失[32] 薪酬费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，基于期权的薪酬费用分别为182.6万美元和249.9万美元、560.7万美元和707.2万美元[33] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，基于受限普通股的薪酬费用分别为9.8万美元和17.2万美元、34.8万美元和51.6万美元[36] 授予期权相关参数 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，授予期权的预期波动率分别为103%和109%、108%和109%[34] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，授予期权的预期期限分别为6.25年和5.00年、5.09年和5.00年[34] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，授予期权的无风险利率分别为1.83%和2.78%、2.21%和2.54%[34] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，授予期权的预期股息收益率均为0%[34] 经营租赁相关 - 2019年截至9月30日的三个月和九个月，经营租赁成本分别为43.4万美元和115.7万美元[39] - 截至2019年9月30日，经营租赁付款总额的未折现金额为1096.9万美元，现值为817.8万美元[40] - 经营租赁的加权平均剩余租赁期限为76个月，加权平均折现率为9.6%[40] 汇率及利率影响 - 公司业务和财务结果不受货币汇率和利率波动的重大影响，不使用衍生金融工具进行交易或投机[78]