净亏损情况 - 2023年第二季度公司净亏损为490.9万美元，较2022年同期增加了5.8万美元，增幅为1%[129] 费用增加情况 - 2023年第二季度公司研发费用增加47.8万美元[129] - 2023年第二季度公司总务及行政费用增加36.9万美元[129] 投资损失变化 - 2023年第二季度公司投资损失减少37.6万美元[129] 收入情况 - 2023年第二季度公司销售收入中Ampligen® Cost Recovery Program的收入为4.2万美元，较2022年同期增加1.2万美元[130] 其他收入变化 - 2023年第二季度公司利息和其他收入增加23.9万美元[129]

公司发展目标 - AIM ImmunoTech公司的CEO表示，公司的主要目标是通过实验性药物Ampligen为患有致命恶性肿瘤和疾病（如长期COVID）的人们带来希望和治愈[8] 临床试验进展 - 公司在临床试验方面取得了显著进展，特别是在胰腺癌、晚期复发性卵巢癌和长期COVID等关键优先领域[10] - 在胰腺癌和晚期复发性卵巢癌领域，Ampligen与其他药物的联合治疗显示出显著的生存优势，包括完全缓解和显著部分缓解[18] 财务支持 - 公司在2024年底前有足够现金支持完成临床和监管目标[42] 合作与进展 - 与AstraZeneca合作在胰腺癌领域取得进展[44] 阶段数据预期 - 预计2024年中期或第三季度AMP-270的阶段1和阶段2数据将出现[52]

公司控制和程序评估 - 公司首席执行官（CEO）和首席财务官（CFO）对披露控制和程序的有效性进行了评估，并认为截至2023年3月31日，控制和程序是有效的[1] 法律诉讼 - 公司在2017年12月对BioLife提起了违约诉讼，索赔金额包括合同违约导致的利润损失或公司在BioLife履行合同方面支付和支出的金额[2] 股权事务 - 公司在2023年5月10日提交了一份关于增加指定为Series A Junior Participating Preferred Stock的优先股数量至400万股的证书[3] 合作协议 - 公司与匹兹堡大学签订了材料转移和研究协议[4] - 公司与Acellories, Inc签订了销售和购买协议的第四次修订案[5] - 公司与Sterling Pharma Solutions Limited签订了主服务协议[6] - 公司与鹿特丹伊拉斯谟大学医学中心签订了研究支持协议[7] - 公司与鹿特丹伊拉斯谟大学医学中心和阿斯利康BV签订了协调协议[8] - 公司与Foresite Advisors LLC签订了延期协议[9] - 公司与鹿特丹伊拉斯谟大学医学中心签订了无限制资助协议[10] - 公司与Maxim Group, LLC签订了股权分销协议[11]

公司发展方向 - 公司的主要口号是“免疫学为更美好的未来”，致力于为严重未满足的医疗需求开发免疫学解决方案[8] - 公司在2022年取得了巨大进展，转向利用其主导项目Ampligen进行晚期临床免疫药物开发，并在高价值适应症领域建立了非常强大的管线[9] 临床试验进展 - 公司在多个高价值疾病领域进行了临床试验，包括晚期胰腺癌、肺部COVID、晚期复发性卵巢癌、第4期三阴性乳腺癌等，并取得了积极的进展[14] Ampligen治疗潜力 - Ampligen在治疗慢性疲劳综合征（ME/CFS）方面表现出潜力，公司已获得FDA授权进行第2阶段研究，并计划在2023年第二季度全速推进该项目[27] AMP-270治疗效果 - AMP-270治疗后，总体生存率从19个月增加到约30个月[52] - AMP-270希望通过与durvalumab结合治疗，实现更好的治疗效果[55] - AMP-270希望通过与durvalumab结合治疗，提高进展无病生存时间超过三个月和总体生存时间超过12个月[59] Ampligen与durvalumab联合治疗 - Ampligen与durvalumab结合治疗可能在胰腺癌领域取得重大突破[64] - Ampligen与durvalumab结合治疗可能对几乎所有胰腺癌患者有效[66] - Ampligen通过调节肿瘤微环境中的免疫功能，与durvalumab结合治疗可能产生协同作用[68] - Ampligen与durvalumab结合治疗可能在卵巢癌领域取得突破[70] 抗病毒作用 - Ampligen对多种致命病毒具有潜在抗病毒作用，包括埃博拉病毒[89] - 公司已经在埃博拉病毒方面取得进展，正在考虑进行临床试验[90] 药物供应和生产计划 - 公司已经建立了合理的Ampligen存储和制造计划，以满足临床需求[97] - 公司目前有足够的 Ampligen 药物供应，可以支持 AMP-270 和 durvalumab 研究，以及后续的 AMP-80 研究[102] - 公司还有大约10,000剂 Ampligen 药物，可以支持进行小规模 Phase 3 或大规模 Phase 2 试验[103] - 公司计划在2024年初生产聚合物，以备在2024年随时生产额外的 Ampligen 药物[104]

股票发行与股东治理 - 公司可能通过发行股票来满足资本需求或用股票来补偿员工、顾问和/或董事[131] - 公司的证书和特拉华州法律的规定可能推迟管理层的变更，从而可能阻止或延迟收购我们[132] - 激进投资者可能试图对我们的治理和战略方向进行更改或获取董事会或公司的控制权[133] - 回应激进投资者的代理人大战和相关诉讼可能会耗费大量时间和金钱，扰乱我们的运营[134] - 对董事会成员的变更可能导致对公司未来方向的不确定性，引发战略方向变化的感知，可能会引起担忧[135] - 激进投资者的代理人可能会导致公司股价出现显著波动，这些波动可能不一定反映公司业务的基本面和前景[136] 公司股票情况 - 公司的普通股在NYSE American上交易，股票代码为AIM[138] - 截至2023年3月25日，公司的普通股记录持有人约为150人[139] - 公司未在近年内支付任何现金股利[141] - 公司在2022年发行了未注册证券，包括发行了86,817股普通股[142] 财务状况 - 2022年12月31日结束的一年中，公司净亏损为约19,445,000美元，较2021年同期的19,127,000美元增加了约318,000美元[146] - 2022年和2021年，公司的研发成本分别约为6,990,000美元和7,672,000美元，相比去年同期减少了约682,000美元[149] - 2022年和2021年，公司的总和行政费用分别约为13,074,000美元和8,672,000美元，较去年同期增加了约4,402,000美元[150] - 2022年和2021年，公司的投资收益（损失）分别约为（1,679,000）美元和（201,000）美元，损失增加约1,478,000美元[151] - 2022年，公司的现金流量用于经营活动约为16,108,000美元，较2021年同期增加了约2,143,000美元[155] 资金需求与未来展望 - 公司承诺致力于寻找资金和专业知识充足的高级联合开发合作伙伴，以商业化我们的实验药物和FDA批准的药物Alferon N Injection的许多潜在治疗方面[156] - 我们相信，根据我们目前的财务状况，我们有足够的资金满足我们预期的运营现金需求，并在未来约十六个月内资助当前的临床试验[157] - 我们目前不从运营中产生任何实质性收入，也不预计在不久的将来会产生收入[157] - 我们可能需要在未来获得额外资金进行新研究和/或如果当前研究没有产生积极结果，需要进行意外变更和/或额外研究[157] - 我们可能会在有利条件下寻求进入公开股权市场，即使在那时我们并不急需额外资本[157] 信贷风险管理 - 公司的信贷风险集中在与金融机构的信贷暴露上[162] - 公司通过信用评估过程限制了应收账款的信贷风险集中[162]

产品销售与市场准入 - 公司于2016年8月获阿根廷国家药品、食品和医疗技术管理局批准，可在阿根廷商业销售rintatolimod（美国商品名：Ampligen®）用于治疗严重慢性疲劳综合征[100] - 2019年9月公司获美国食品药品监督管理局许可，可将Ampligen运往阿根廷用于商业发布和后续销售；2020年6月获阿根廷国家药品、食品和医疗技术管理局进口许可，可将首批商业级Ampligen小瓶进口到阿根廷[100] - 2016年阿根廷ANMAT批准Ampligen用于治疗CFS商业分销，2018年开始向阿根廷发货，2019年9月获FDA发货许可，2020年6月获ANMAT进口许可[190] - Ampligen在阿根廷获批用于治疗严重CFS，销售授权至2026年，商业化因新冠和ANMAT内部流程延迟[129][133] - 2016年公司与GP Pharm签订五年独家销售等协议，2021年延长至2024年5月24日，2021年8月ANMAT批准Ampligen治疗严重CFS销售和分销许可延长至2026年[198] - 据CDC，约7900万美国人感染HPV，Alferon N Injection获批在美国和阿根廷治疗18岁以上患者难治或复发性外部生殖器疣[186] 资产交易与租赁 - 2022年3月3日公司与Acellories, Inc.达成买卖协议，以约390万美元购买一处房产，11月1日以370万美元（扣除正常成交成本）完成交易[106] - 2022年6月公司与新泽西经济发展局签订租赁协议，租赁新泽西生物科学中心一处5210平方英尺的先进研发设施[106] - 2022年11月公司以370万美元（扣除正常成交成本）出售房产[192] - 2022年6月公司与新泽西经济发展局签订5210平方英尺研发设施租赁协议，租期从2022年7月1日至2027年8月31日，可延长5年[193] 产品生产与供应 - 2020年12月公司增加Pii作为“灌装与完成”供应商，以增强生产Ampligen的能力[108] - 2018年完成两批超16000瓶Ampligen商业规模批次生产，2019年12月和2020年1月又生产两批[138] - 2018年Jubilant制造并放行两批超16000单位的Ampligen，2019 - 2020年又制造两批[191] 合作与协议 - 2022年8月10日公司因进口Ampligen到中国持续延迟和其他障碍，终止与深圳思摩尔科技的合作[108] - 2016年5月公司与myTomorrows签订为期五年的协议，在欧洲和土耳其开展慢性疲劳综合征早期准入计划，协议分别于2021年5月20日和2022年5月20日自动延长12个月[102] - 2016年5月公司与myTomorrows签订为期五年的协议，开展欧洲和土耳其ME/CFS早期访问计划，协议在2021年和2022年各自动延长12个月[135] - 公司与myTomorrows的协议中，实际最大特许权使用费率在2% - 10%之间，特许权使用终止日期在特定国家产品首次商业销售后的5 - 15年之间[199] 产品研发与临床试验 - 公司目前主要在评估Ampligen治疗局部晚期胰腺癌患者的疗效和安全性、评估其在其他癌症中的作用、探索其抗病毒活性及作为治疗慢性疲劳综合征和疲劳或新冠后遗症疲劳的治疗方法四个领域开展工作[114][115] - 2013年2月公司收到美国食品药品监督管理局关于Ampligen新药申请的完整回复信，需进行至少一项额外临床试验等[99] - 2021年10月公司向FDA提交Ampligen用于局部晚期或转移性晚期胰腺癌2期研究的IND申请，2022年8月宣布试验开始[117] - 公司在荷兰开展的Ampligen鼻内给药1期随机双盲研究，40名健康受试者参与，最大剂量达1250微克，未出现严重不良事件[121] - 2022年10月公司提交的IND申请获批，开展Ampligen治疗新冠后遗症的2期研究[122] - 截至2022年9月30日，有11名患者参与Ampligen治疗ME/CFS和新冠后遗症的开放标签扩展访问治疗方案，其中2名是新冠后遗症患者，已有5名新冠后遗症患者接受治疗[126][134] - 2022年7月基于前4名新冠后遗症患者的数据，研究显示到第12周疲劳相关指标有临床显著下降[126][134] - Ampligen已开展或正在进行的扩展访问计划/早期访问计划/临床试验包括对胰腺癌、ME/CFS、COVID - 19等疾病的治疗研究[132] - 胰腺癌2期AMP - 270临床试验预计在美国和欧洲至多30个中心招募约90名受试者，2021年费用约19.5万美元，2022年前九个月支付约175.6万美元[140] - 晚期复发性卵巢癌后续2期研究已开始招募患者，宣布的中期数据显示13名可评估患者临床缓解率为61%，另一项研究客观缓解率为38.5%，而单独使用派姆单抗两项队列客观缓解率分别为8.1%和9.9%[143] - 4期转移性三阴性乳腺癌1期研究中，6名可评估患者预定主要疗效终点达成，CD8 mRNA增加6.1倍，GZMB mRNA增加3.5倍等[144] - 4期结直肠癌肝转移2a期研究中，12名可评估患者主要终点达成，中位总生存期为10.5个月，中位无进展生存期为1.5个月[146] - 早期前列腺癌2期研究计划招募至多45名患者，已开始患者招募[147] - 早期三阴性乳腺癌1期研究已获FDA授权，正在分析数据[147] - 难治性黑色素瘤2期研究已开始招募患者，计划招募至多24名患者[147] - 2020年12月FDA授予Ampligen胰腺癌孤儿药指定地位，2021年2月欧盟委员会授予其胰腺癌孤儿药产品指定[151] - 2021年10月公司和Amarex向FDA提交Ampligen治疗局部晚期或转移性晚期胰腺癌2期研究的IND申请，2022年3月临床搁置解除，8月宣布试验开始[153] - 2022年3月公布研究数据，Ampligen组患者中位总生存期为19个月，历史对照组和亚组分别为7.5个月和12.5个月[154] - 2020年5月FDA授权Roswell Park开展Ampligen和干扰素α联合疗法的1/2a期研究，计划分两阶段招募最多44名患者[171] - 2020年11月Roswell Park的研究增加20名患者，10名接受单剂量Ampligen，10名接受当前最佳疗法[172] - 犹他州立大学研究显示，临床可实现的鼻内Ampligen剂量水平下，可使SARS - CoV - 2感染性病毒产量降低90%[173] - 2021年1月开展的评估Ampligen鼻内重复给药安全性和活性的1期研究，共40名健康受试者参与，最大剂量为1250微克[176] - 2021年6月上述研究所有患者完成治疗，最终安全报告显示各剂量水平均无严重不良事件[176] - 2021年第三季度公司提交两项与COVID - 19相关临时专利申请，8月申请Ampligen用于治疗新冠后遗症，9月申请其作为潜在早期鼻内疗法专利[177] - 2021年9月公司提交两项关于Ampligen用于早期COVID - 19的2期临床研究的IND前会议申请，静脉疗法为17天内5剂200mg的Ampligen或安慰剂，鼻内疗法为15天内7剂1250μg喷雾（每鼻孔625μg）[179] 专利与认定 - 2022年6月荷兰专利局授予覆盖Ampligen®等用于预防或治疗COVID - 19的专利，基础专利期限至2041年[182] - 2022年11月FDA授予Ampligen治疗埃博拉病毒病的孤儿药认定[185] 行业数据与研究 - 2016年美国ME/CFS相关生产力损失年成本估计为90 - 370亿美元，直接医疗成本为90 - 140亿美元[158] - 2003年SARS - CoV - 1疫情后17%的患者一年后未复工，9%未恢复到患病前工作水平[159] - 2006年Barnard研究发现Ampligen将病毒肺部水平降至检测限以下[164] - 2009年Day研究发现使用Ampligen后生存率为100%，而非100%死亡[164] 财务数据关键指标变化 - 2022年9月30日止三个月，公司净亏损约638.5万美元，较2021年同期增加约255.9万美元，增幅67% [208] - 2022年9月30日止三个月，公司Ampligen®成本回收计划收入为2.1万美元，2021年同期为3.3万美元 [209] - 2022年9月30日止三个月，公司生产成本约为0，较2021年同期减少15.7万美元 [210] - 2022年9月30日止三个月，公司研发成本约为137.2万美元，较2021年同期减少约63.4万美元 [211] - 2022年9月30日止九个月，公司净亏损约1505.6万美元，较2021年同期增加约179.5万美元，增幅14% [218] - 2022年9月30日止九个月，公司Ampligen®成本回收计划收入均为8.5万美元 [220] - 2022年9月30日止九个月，公司生产成本约为0，较2021年同期减少67.4万美元 [221] - 2022年9月30日止九个月，公司研发成本约为488.3万美元，较2021年同期增加约13.4万美元 [222] - 2022年9月30日止九个月，公司经营活动使用现金约1003.9万美元，较2021年同期增加181.9万美元 [229] - 2022年前9个月融资活动提供的现金约为8万美元，2021年同期约为806.3万美元，减少了798.3万美元[230] - 2021年前3个月公司出售股份获得净收益1291.7万美元，同期应付票据支付473.2万美元[230] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为4115万美元，其中有价证券约为698.6万美元，较2021年12月31日减少约906.3万美元[232] - 基于当前财务状况，公司有足够资金满足未来约24个月的预期运营现金需求和资助当前临床试验[233] - 2022年2月，美国证券交易委员会宣布公司新的S - 3暂搁注册声明生效，未来可筹集额外资金[233] - 目前公司运营未产生重大收入，近期也无此预期[233] - 若无法将Ampligen商业化销售和/或重新开始Alferon N Injection的重大销售，公司运营、财务状况和流动性可能受到不利影响，可能需要额外融资[233] 报销水平与授权 - FDA批准Ampligen每200毫克小瓶的报销水平从200美元提高到345美元，2021年和2022年再次授权[134]

业绩总结 - Ampligen®在美国的ME/CFS治疗项目已完成第三阶段临床试验，正在等待确认性第三阶段的NDA申请[10] - 截至2022年3月31日，公司现金余额为3600万美元，足以支持多个关键临床里程碑的运营[46] - 2022年第一季度，针对复发性卵巢癌的1期研究结果已发布，且3月获得FDA对局部晚期胰腺癌研究的IND批准[50] 用户数据 - Ampligen®在阿根廷已获批准用于治疗严重的慢性疲劳综合症（CFS）[10] - 在放疗后，Ampligen®在胰腺癌患者中的中位生存期为19个月，相较于历史对照组的12个月提高了7.9个月，统计学显著性p=0.035[31] - Ampligen®在临床试验中已在超过100,000个IV剂量中表现出良好的耐受性[10] 新产品和新技术研发 - 公司的抗病毒研究包括针对COVID-19的临床试验，正在进行或开发中[5] - Ampligen®在临床前研究中对SARS-CoV-1、埃博拉病毒和西方马脑炎病毒表现出100%的生存保护率[34] - 在使用人类气管和支气管上皮细胞的体外模型中，Ampligen®能够在临床可达的鼻用剂量下减少SARS-CoV-2感染性病毒产量90%[34] 市场扩张和并购 - 公司的肿瘤学管线涵盖多种高价值适应症，包括卵巢癌、结直肠癌和乳腺癌等[6] - 在美国，卵巢癌每年新病例为21,410例，死亡人数为13,770例，显示出该领域的重大未满足需求[15] - 公司在FDA和EMA获得孤儿药资格，Ampligen®在FDA批准后享有7年的市场独占权，EMA批准后享有10年的市场独占权[42] 未来展望 - 公司计划在2022年推出局部晚期胰腺癌的2期研究[53] - 公司的临床试验正在进行中，包括针对晚期复发性卵巢癌和转移性结直肠癌的研究[28][29] - 公司正在进行的针对COVID-19癌症患者的1/2期研究，评估静脉注射Ampligen®的安全性和有效性[35] 负面信息 - 目前正在进行的开放标签AMP-511研究已修订，以包括多达20名长期COVID患者[39] - 公司在抗病毒领域的1/2期研究中，针对COVID-19的中期结果已报告[52] 其他新策略和有价值的信息 - 公司的ME/CFS项目是美国唯一的晚期开发项目，显示出其在该领域的独特地位[5] - 公司的临床试验显示，Ampligen®与抗PD-L1联合使用可增强疗效，显示出协同效应[21] - Ampligen®在局部晚期和转移性胰腺癌患者中，增强外周B细胞数量，并与更长的生存期相关[32]

产品商业许可与销售相关 - 公司于2016年8月获阿根廷国家药品、食品和医疗技术管理局批准，可在阿根廷商业销售rintatolimod（美国商品名：Ampligen®）用于治疗严重慢性疲劳综合征[93] - 2019年9月公司获FDA批准向阿根廷运送Ampligen用于商业发布和后续销售，2020年6月获阿根廷国家药品、食品和医疗技术管理局进口许可，可将第一批商业级Ampligen小瓶进口到阿根廷[93] - 2016年8月公司获阿根廷ANMAT批准Ampligen治疗严重CFS的NDA，2019年9月获FDA发货许可，2020年6月获ANMAT进口许可，商业化因疫情和内部流程延迟[119] - FDA批准Ampligen每200毫克小瓶报销从200美元提高到345美元，2021年和2022年重新授权[127] - 公司与GP Pharm的合同于2021年5月延长，将于2024年5月24日结束，ANMAT于2021年8月批准Ampligen在阿根廷治疗严重慢性疲劳综合征的销售和分销许可延长至2026年[191] 公司资产交易相关 - 2021年5月公司行使回购权，购回新不伦瑞克制造工厂，2022年3月与Acellories, Inc.签订买卖协议，将以390万美元出售该物业，截止日期延至2022年8月31日[99] - 2022年3月公司与Acellories签订协议，以390万美元出售房产，交割日期延至2022年8月31日[186] 公司设施租赁相关 - 2022年6月公司与新泽西经济发展局签订租赁协议，租赁新泽西生物科学中心5210平方英尺的研发设施[100] - 2022年6月公司与新泽西经济发展局签订租赁协议，租赁5210平方英尺研发设施，租期至2027年8月31日可延长[187] 产品供应商与合同相关 - 2020年12月公司增加Pii作为“灌装和完成”供应商，以提高生产Ampligen的能力[102] - 2022年8月10日公司因进口Ampligen到中国持续延迟和其他障碍，终止与深圳思摩尔科技的合同[102] - 2022年8月10日公司终止与Smoore的合同[160] 公司业务领域相关 - 公司目前主要在四个领域推进业务，包括评估Ampligen治疗局部晚期胰腺癌患者的疗效和安全性、评估其在其他癌症中的作用、探索其抗病毒活性及作为治疗慢性疲劳综合征和疲劳或新冠后疲劳症状的药物[108][109] 产品临床试验相关 - 多项Ampligen临床试验正在进行中，分别处于不同的开发和活动阶段，有多个受试者在大学癌症中心参与试验[95] - 2021年10月公司就Ampligen治疗晚期胰腺癌提交2期研究IND申请，同年11月被FDA搁置，2022年2月公司回应，3月FDA解除搁置[111] - 2022年3月公司公布一项评估Ampligen联合用药治疗复发性铂敏感卵巢癌的2期试验中期数据，显示相关生物标志物增加[113] - 公司在荷兰开展的一项40名健康受试者参与的Ampligen鼻内给药1期随机双盲研究，最大剂量达1250微克，未报告严重不良事件[116] - 截至2022年6月30日，AMP - 511开放标签扩展使用治疗方案有11名患者入组，包括3名新冠后遗症患者，已有5名新冠后遗症患者接受治疗[120] - 2022年7月基于前4名新冠后遗症患者数据，研究显示第12周疲劳相关指标有临床显著下降[120] - 晚期复发性卵巢癌研究中，13例可评估患者临床缓解率为61%，含2例完全缓解和3例部分缓解[134] - 一项研究中Ampligen联合用药客观缓解率为38.5%，而单独使用pembrolizumab治疗晚期复发性卵巢癌的两个队列客观缓解率分别为8.1%和9.9%[134] - 转移性三阴性乳腺癌1期研究中，CD8 mRNA增加6.1倍，GZMB mRNA增加3.5倍[135] - 结直肠癌肝转移2a期研究中，中位总生存期为10.5个月，中位无进展生存期为1.5个月[138] - 结直肠癌肝转移研究中，19例入组患者74%出现不良事件，最常见为疲劳（58%），3级及以上不良事件罕见（5%）[139] - 胰腺癌AMP - 270临床试验预计在美国和欧洲至多30个中心招募约90名受试者[139] - 难治性黑色素瘤2期研究计划招募至多24名患者[140] - 共有42名胰腺癌患者最初在荷兰伊拉斯谟医学中心接受Ampligen免疫肿瘤治疗[142] - 计划在美欧至多30个中心招募约90名受试者开展AMP - 270临床试验[147] - Ampligen组患者中位总生存期为19个月，未接受该药的历史对照组和亚组分别为7.5和12.5个月[147] - 2020年5月FDA授权Roswell Park开展Ampligen和干扰素α联合疗法的1/2a期研究，计划分两阶段招募至多44名患者[163] - 2020年11月Roswell Park的研究增加20名患者，10名接受单剂量Ampligen，10名接受现有最佳疗法[164] - 2021年1月公司与CHDR签订协议开展Ampligen一期试验，40名健康受试者参与，最大剂量1250微克，无严重不良事件[167] - 公司计划开展针对新冠后遗症的二期研究，80名受试者将按1:1随机分组，接受为期12周治疗[171] - 公司提交针对早期COVID - 19的两项二期临床研究预IND申请，静脉疗法为200mg，5剂共17天；鼻内疗法为1250μg喷雾，7剂共15天[172] 产品专利相关 - 2020年2月公司提交三项与Ampligen相关的临时专利申请，后转化为两项国际专利申请[159] - 2021年第三季度公司提交两项与COVID - 19相关的临时专利申请[170] - 2022年6月荷兰专利局授予Ampligen相关专利，基础专利期限至2041年[174] - 2021年5月公司提交Ampligen治疗阿尔茨海默病的美国临时专利申请[178] 公司合作协议相关 - 2016年5月公司与myTomorrows签订为期五年的协议，在欧洲和土耳其开展和管理早期准入计划，该协议于2021年5月20日和2022年5月20日自动延长12个月[94] - 公司与myTomorrows的协议自动延长至2023年5月20日，管理欧洲、加拿大和土耳其的早期访问和特殊访问计划[128] - 公司与myTomorrows的EAP协议在2021年5月20日和2022年5月20日自动延长12个月，实际最高特许权使用费率在2% - 10%之间，特许权使用终止日期在特定国家首次商业销售产品后的5 - 15年之间[193] - 2020年12月至2022年3月，公司与myTomorrows签订协议，为最多31名胰腺癌患者提供Ampligen治疗[196] 疾病相关数据 - 2016年美国ME/CFS相关生产力损失年成本估计为90 - 370亿美元，直接医疗成本为90 - 140亿美元[151] - 2003年SARS - CoV - 1疫情后17%的患者一年后未复工，9%未恢复到患病前工作水平[152] 产品实验效果相关 - 2009年研究发现使用Ampligen后小鼠生存率从0%提升至100%[156] - 犹他州立大学研究显示，临床可实现的鼻内Ampligen剂量水平下，可使SARS - CoV - 2感染性病毒产量降低90%[165] 产品孤儿药认定相关 - 2020年12月FDA授予Ampligen胰腺癌孤儿药指定地位，2021年2月欧盟授予其孤儿药产品指定[144][145] - 欧洲EMA批准Ampligen治疗埃博拉病毒病、Alferon N Injection治疗MERS的孤儿药认定[175] 其他产品信息 - 约7900万美国人感染HPV，Alferon N Injection获批在美国和阿根廷治疗生殖器疣[179] 公司401(k)计划相关 - 公司401(k)计划参与者可每年最多缴纳工资（包括奖金和/或佣金）的15%，公司于2021年1月1日恢复6%的匹配缴款，2022年上半年贡献72,000美元，2021年贡献139,000美元[197] 财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第二季度净亏损分别约为4,851,000美元和5,876,000美元，亏损减少约1,025,000美元，降幅18%[201] - 2022年和2021年第二季度Ampligen成本回收计划收入分别为30,000美元和23,000美元[203] - 2022年和2021年第二季度研发成本分别约为2,475,000美元和1,317,000美元，增加约1,158,000美元[205] - 2022年和2021年上半年净亏损分别约为8,671,000美元和9,455,000美元，亏损减少约784,000美元，降幅8%[213] - 2022年和2021年上半年Ampligen成本回收计划收入分别为64,000美元和52,000美元[215] - 2022年和2021年上半年研发成本分别约为3,511,000美元和2,742,000美元，增加约769,000美元[218] - 2022年上半年经营活动使用现金约507.1万美元，2021年同期约476.3万美元，变化为30.8万美元[225] - 2022年经营活动现金变化主要原因是非现金费用，包括51.7万美元股票薪酬、140.4万美元投资净损失和55.1万美元所得税经营亏损出售收益[225] - 2022年上半年投资活动提供现金约737.5万美元，2021年同期使用现金约62.9万美元，变化为800.4万美元[226] - 2022年和2021年6月30日投资活动变化主要原因是可销售证券出售分别为871.3万美元和161.3万美元，购买分别为126.2万美元和209.6万美元[226] - 2022年上半年融资活动提供现金约5.5万美元，2021年同期约803.3万美元，减少797.8万美元[226] - 2021年第一季度出售股份净收益1288.7万美元，支付应付票据473.2万美元，导致融资活动现金减少[226] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和可销售证券约4177.2万美元，其中可销售证券约732万美元，较2021年12月31日减少约649.6万美元[227] 公司资金状况与融资相关 - 基于当前财务状况，公司有足够资金满足未来约24个月预期运营现金需求和资助当前临床试验[228] - 2022年2月，美国证券交易委员会宣布公司新的S - 3暂搁注册声明生效，未来可筹集额外资金[228] - 若无法将Ampligen商业化销售和/或重新开始Alferon N Injection重大销售，公司运营、财务状况和流动性可能受不利影响，可能需额外融资[228]

产品获批与商业进展 - 公司在2013年2月收到FDA针对Ampligen治疗CFS新药申请的完整回复信，需至少进行一项额外临床试验等[94] - 2016年8月公司的rintatolimod在阿根廷获批用于治疗严重CFS，2019年9月获FDA许可向阿根廷发货，2020年6月获ANMAT进口许可，目前正与GP Pharma筹备商业发布[95] - 2016年5月公司与myTomorrows签订为期五年协议开展欧洲和土耳其CFS早期访问计划，协议在2021年5月20日自动延长12个月，将于2022年5月20日再次自动延长12个月[96] - 公司旗舰产品为Ampligen和Alferon N Injection，Ampligen未获FDA批准在美国上市，但在阿根廷获批用于治疗严重CFS[106] - 2016年8月获得阿根廷ANMAT的NDA批准用于Ampligen治疗严重CFS，2019年9月获FDA许可向阿根廷发货，2020年6月获ANMAT进口许可，商业发布因疫情和ANMAT内部流程延迟[114][115] - 2016年5月公司与myTomorrows签订为期五年的协议开展ME/CFS早期访问计划，协议在2021年5月20日自动延长12个月，将于2022年5月20日再次自动延长12个月[124] - 美国约7900万人感染HPV，Alferon N Injection是美国和阿根廷唯一获批用于治疗18岁以上患者难治或复发性外部生殖器疣的天然多物种α - 干扰素[129] - 2016年阿根廷ANMAT批准Ampligen用于治疗慢性疲劳综合征，2018年开始发货，2019年获FDA发货许可，2020年获ANMAT进口许可，目前正与GP Pharm合作进行商业推广[163] - 2016年公司与GP Pharm签订五年独家销售、营销、分销和供应协议，2021年协议延长至2024年5月24日，2021年8月ANMAT批准Ampligen治疗严重CFS的销售和分销许可延长至2026年[180][181] - 2016年公司与myTomorrows签订五年协议开展欧洲和土耳其ME/CFS的EAP项目，协议2021年自动延长12个月，实际最高特许权使用费率在2% - 10%，特许权终止日期在特定国家首次商业销售产品后的5 - 15年[182] - 2017年ANMAT批准Alferon N Injection（品牌名“Naturaferon”）在阿根廷的销售和分销许可延长至2022年，已提交延期申请待审核[183] 生产与供应商相关 - 2020年12月公司增加Pharmaceutics International Inc.作为“灌装与完成”供应商以增强Ampligen生产能力[101] - 2021年5月AIM和Smoore将材料转移协议延长两年[101] - 公司新Alferon N注射剂活性药物成分生产目前暂停，出售新不伦瑞克工厂将加快与合同制造商签约并获FDA批准的时间线[100] - 2018年4月公司完成Ampligen加FluMist鼻内人体安全性研究AMP - 600的数据分析，该研究此前因CDC建议停用FluMist而关闭，鼻内Ampligen与FluMist联用总体耐受性良好[126] - 2018年公司完成两批超16000瓶Ampligen商业规模批次生产，2019年12月和2020年1月又生产两批[128] - 2017年公司委托Jubilant为Ampligen的授权CMO，2018年生产并放行两批超16000单位的产品，2019 - 2020年又生产两批[174] - 2022年3月公司与Acellories签订协议，以390万美元出售新不伦瑞克制造工厂，买家有抵押应急条款，若条件满足预计7月1日前完成交易[176] 产品研发与临床研究 - 公司目前主要在四个领域推进工作，包括评估Ampligen治疗局部晚期胰腺癌、评估其在其他癌症中的作用、探索其抗病毒活性、将其用于治疗ME/CFS和新冠后遗症[107] - 公司按开发阶段对活动进行优先级排序，胰腺癌、ME/CFS和新冠后遗症等临床活动优先于抗病毒实验[108] - 公司计划继续寻求Ampligen在美国和国外的商业化批准，拓宽Alferon N Injection的商业治疗适应症[98] - 公司2021年10月向FDA提交Ampligen治疗胰腺癌2期研究的IND申请，同年11月被临床搁置，2022年2月回复，3月临床搁置解除[109] - 2022年3月公司公布一项评估Ampligen联合疗法治疗复发性铂敏感卵巢癌的2期试验中期数据，显示相关生物标志物增加[110] - 公司在COVID - 19研究上投入大量资源，FDA要求公司提供额外数据评估Ampligen用于无症状和轻度COVID - 19患者的风险和益处，一项针对有癌症病史的COVID - 19患者的1/2a期研究正在进行[111][112] - 荷兰CHDR为公司开展的Ampligen鼻内给药1期随机双盲研究中，40名健康受试者参与，Ampligen分四个队列递增剂量至最高1250微克，2021年6月所有患者完成治疗，最终安全报告显示各剂量水平无严重不良事件[113] - FDA授权的AMP - 511开放标签治疗方案持续进行，截至2022年3月31日有11名患者入组，包括2名Post - COVID患者，早期数据显示Post - COVID患者接受Ampligen治疗后有改善[116][123] - 2018年6月研究表明Ampligen在创造有利于检查点阻断疗法的肿瘤微环境方面优于另外两种TLR3激动剂[127] - 晚期复发性卵巢癌研究中，13例可评估患者临床缓解率为61%，含2例完全缓解和3例部分缓解，另有3例病情稳定；该研究临床获益率为61.6%，而单独使用派姆单抗治疗客观缓解率为7.4%和9.9% [134] - 4期转移性三阴性乳腺癌研究中，6例可评估患者达到预定主要疗效终点，CD8 mRNA增加6.1倍，GZMB mRNA增加3.5倍，CD8 /FOXP3和GZMB/FOXP3比率分别增加5.7倍和7.6倍[136] - 4期结直肠癌肝转移研究中，12例可评估患者达到主要终点，治疗后CD8a表达增加，CD8a/CD4、CD8a/FOXP3和GZMB/FOXP3比率增加，中位总生存期为10.5个月，中位无进展生存期为1.5个月[137] - 早期前列腺癌研究计划招募最多45名患者，早期三阴性乳腺癌研究计划招募最多24名患者，2期胰腺癌试验计划招募患者，难治性黑色素瘤研究计划招募最多24名患者[138][139] - 共有42名胰腺癌患者在荷兰伊拉斯谟医学中心接受Ampligen免疫肿瘤治疗，数据显示对局部晚期或转移性胰腺癌患者有显著生存益处[142] - 2020年12月，FDA授予Ampligen治疗胰腺癌孤儿药指定地位，2021年2月，公司子公司收到欧盟委员会授予Ampligen治疗胰腺癌孤儿药产品指定通知[143] - 2021年10月公司和Amarex向FDA提交Ampligen用于局部晚期或转移性晚期胰腺癌2期研究的IND申请，2022年3月FDA解除临床搁置[145] - AMP - 270临床试验计划招募约90名受试者，在美国和欧洲最多30个中心开展，内布拉斯加大学医学中心巴菲特癌症中心和荷兰伊拉斯谟医学中心预计为主要研究地点[145] - 单中心命名患者计划中，局部晚期胰腺癌或转移性疾病患者用Ampligen治疗6周，每周2次，每次输注400mg，Ampligen组中位总生存期为19个月，未接受Ampligen的历史对照组和亚组分别为7.5和12.5个月[145] - 2006年Barnard研究发现Ampligen将病毒肺部水平降至检测限以下，2009年Day研究发现使用Ampligen有100%的保护性存活率，而非100%死亡率[153] - 犹他州立大学研究显示，在临床可达到的鼻内Ampligen剂量水平下，Ampligen能使SARS - CoV - 2感染性病毒产量降低90%[157][162] - 2020年5月FDA授权罗斯威尔公园开展Ampligen和干扰素α联合方案治疗癌症合并COVID - 19患者的1/2a期研究，计划分两阶段最多招募44名患者[160] - 2020年7月公司与罗斯威尔公园达成临床试验协议，开展Ampligen联合干扰素α治疗癌症合并COVID - 19患者的1/2a期试验，该研究增加20名患者[161] - 2021年1月公司开始在AMP - 511研究中治疗首例有长新冠症状的既往确诊COVID - 19患者[162] - 2021年1月公司与CHDR签订协议开展Ampligen鼻内给药1期随机双盲研究，40名健康受试者参与，最大剂量1250微克，截至2021年6月无严重不良事件[164] - 2021年第三季度公司提交两项与COVID - 19相关临时专利申请，8月申请Ampligen用于治疗新冠后遗症，9月申请其作为早期鼻内疗法[166] - 2021年9月公司提交针对新冠后遗症的2期预IND申请，80名受试者将按1:1随机分组，每周两次接受Ampligen或安慰剂输注，为期12周，FDA认为信息不足[167] - 2021年9月公司提交两项针对早期COVID - 19的2期预IND申请，静脉疗法为200mg的Ampligen或安慰剂，17天内给药5次；鼻内疗法为1250μg喷雾，15天内给药7次，FDA拒绝申请[168] 市场与成本数据 - 2016年美国ME/CFS相关生产力损失估计年成本为90 - 370亿美元，直接医疗成本为90 - 140亿美元[149] - 2003年SARS - CoV - 1疫情后17%的患者一年后未复工，9%未恢复到患病前工作水平[150] 财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度净亏损约382万美元，较2021年同期增加约24.1万美元，增幅7%[190] - 2022年3月31日加权平均流通股数为47994672股，2021年同期为45726855股[191] - 2022年第一季度Ampligen成本回收计划收入为3.3万美元，2021年同期为2.8万美元[192] - 2022年第一季度生产费用约为7.7万美元，较2021年同期减少16万美元[193] - 2022年第一季度研发成本约为103.6万美元，较2021年同期减少约38.8万美元[194] - 2022年第一季度一般及行政费用约为207.2万美元，较2021年同期减少约4万美元[195] - 2022年第一季度投资净亏损约为93.4万美元，主要源于证券未实现亏损91.5万美元[197] - 2022年第一季度所得税经营亏损出售收益约为19万美元，2021年同期为18.1万美元[200] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为4454.3万美元，较2021年12月31日减少约372.5万美元[203] - 2022年第一季度经营活动使用现金约为275.8万美元，2021年同期约为304.5万美元，变化28.7万美元[201] 产品报销相关 - FDA批准Ampligen每200毫克小瓶的报销水平从200美元提高到345美元，2021年重新授权，公司目前不打算将调整转嫁给患者[123]

业绩总结 - Ampligen®在美国的ME/CFS治疗中处于晚期开发阶段，已在阿根廷获得批准[5] - 截至2021年12月31日，公司现金余额约为5100万美元[48] - 截至2022年3月31日，公司的市值约为4800万美元，流通股数约为4800万股[48] 临床试验与研究进展 - Ampligen®在临床试验中已在超过100,000个IV剂量中表现出良好的耐受性[11] - 在晚期胰腺癌患者中，Ampligen®组的中位总生存期为19个月，相比历史对照组的12个月提高了7.9个月，p=0.035[33] - 目前正在进行的临床试验包括针对晚期复发性卵巢癌的Phase 1/2研究，正在进行入组和给药[30] - 在三阴性乳腺癌的Phase 1/2研究中，Ampligen®与其他药物联合使用，数据将在AACR 2022上发布[31] - Ampligen®在COVID-19患者中的研究正在进行中，结合干扰素α-2b进行治疗[8] - Ampligen®在与抗PD-1联合使用时显示出协同效应，增加了中位生存期[29] - 公司正在计划进行ME/CFS的确认性Phase 3试验[11] - 目前正在进行的1/2期研究评估静脉注射Ampligen®在COVID-19癌症患者中的安全性和有效性[37] - 公司正在计划针对COVID-19后遗症的1/2期双盲安慰剂对照多中心研究[42] - 公司正在治疗多达20名长期COVID患者的开放标签AMP-511研究[41] 产品与市场扩张 - Ampligen®在FDA和EMA获得孤儿药资格，FDA批准后享有7年的市场独占权[45] - Ampligen®在临床前研究中对SARS-CoV-1、埃博拉病毒和西部马脑炎病毒表现出100%的生存保护率[36] - 在体外模型中，Ampligen®能够在临床可达的鼻用剂量下将SARS-CoV-2的感染性病毒产量降低90%[36] - 预计2022年将发布多项关键临床结果，包括晚期复发性卵巢癌的1期结果和晚期胰腺癌的EAP结果[50] 负面信息 - 公司在阿根廷的Ampligen®商业化进程可能因COVID-19疫情受到延迟[3]