文章核心观点 Altimmune公司公布pemvidutide治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的IMPACT 2b期试验积极顶线结果，该药物在MASH缓解、纤维化改善、减重等方面表现良好，有望改变治疗模式并推进至3期试验 [2][4][5] 试验基本信息 - 试验名称为IMPACT（NCT05989711），共招募212名经活检确诊为MASH且纤维化阶段为F2/F3的参与者，有或无糖尿病，按1:2:2随机分配接受每周皮下注射1.2mg或1.8mg pemvidutide或安慰剂，为期24周 [3][10] - 参与者将接受总共48周治疗，预计2025年第四季度获得最终结果 [10] 试验结果 主要终点 - 意向性治疗（ITT）分析中，24周时1.2mg和1.8mg pemvidutide组无纤维化恶化的MASH缓解比例分别为59.1%和52.1%，安慰剂组为19.1%（p<0.0001） [1][3][7] - ITT分析中，1.2mg和1.8mg pemvidutide组无MASH恶化的纤维化改善比例分别为31.8%和34.5%，安慰剂组为25.9%（差异无统计学意义） [1][3][7] 次要终点 - 24周时，1.2mg和1.8mg pemvidutide组体重减轻分别为5.0%和6.2%，安慰剂组为1.0%（p<0.001），且减重趋势在24周未出现平台期 [1][3][7] - 1.2mg和1.8mg pemvidutide组肝脏脂肪含量分别降低58.0%和62.8%，安慰剂组为16.2%（p<0.001） [7] - 1.2mg和1.8mg pemvidutide组达到MASH缓解和肝纤维化改善复合终点的比例分别为25.8%和24.1%，安慰剂组为13.5%（差异无统计学意义） [7] 其他次要终点 - 补充的基于人工智能分析显示，1.8mg pemvidutide组30.6%的参与者纤维化降低60%或更多，安慰剂组为8.2%（p<0.001） [1][3][7] - pemvidutide治疗组在非侵入性纤维化测试（ELF和VCTE）和炎症指标（丙氨酸氨基转移酶，ALT）上有显著降低 [7] 安全性和耐受性 - 1.2mg和1.8mg pemvidutide组因不良事件导致的治疗中断率分别为0.0%和1.2%，安慰剂组为2.4% [2][3][7] - 24周内未报告与研究药物相关的严重不良事件或心律失常 [7] - 无论糖尿病状态如何，糖化血红蛋白（HbA1C）变化极小，血糖控制得以维持 [7] 各方观点 - 公司总裁兼首席执行官Vipin K. Garg博士认为这些数据是pemvidutide治疗MASH开发的重要一步，强化了其改变治疗模式的潜力 [4] - 休斯顿卫理公会医院医学教授Mazen Noureddin博士表示，24周内实现MASH缓解和减重的组合在MASH开发药物中独特，pemvidutide耐受性令人印象深刻，且有强大的抗纤维化活性 [4] - 公司首席医学官Scott Harris强调基于IMPACT试验结果，pemvidutide在24周时显示出显著的MASH缓解和纤维化改善迹象，有望在2025年第四季度与FDA成功完成2期结束会议并推进至3期 [4][5] 后续安排 - 公司将于2025年6月26日上午8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，回顾IMPACT试验顶线数据 [2][9] 药物信息 - Pemvidutide是一种新型、研究性、基于肽的1:1 GLP - 1/胰高血糖素双受体激动剂，用于治疗MASH、肥胖、酒精使用障碍（AUD）和酒精相关性肝病（ALD） [11][12] - 激活GLP - 1和胰高血糖素受体可模拟饮食和运动对减重的互补作用，胰高血糖素对肝脏脂肪代谢有直接作用 [12] - 美国FDA已授予pemvidutide治疗MASH的快速通道资格 [12] - 2024年完成MOMENTUM 2期肥胖试验，正在进行IMPACT 2b期MASH试验，AUD和ALD的IND申请已获FDA批准，AUD的2期试验正在进行，ALD的2期试验计划于2025年第三季度开始 [12] 公司信息 - Altimmune是一家后期临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于肝脏和心脏代谢疾病的新型肽类疗法，主要项目是pemvidutide [13]

文章核心观点 Altimmune公司将于2025年6月26日上午8:30举办投资者网络直播，公布IMPACT 2b期试验评估pemvidutide治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的24周顶线数据 [1] 会议信息 - 公司将于2025年6月26日上午8:30举办电话会议和网络直播，管理层和相关专家将发表讲话，会议结束后可在公司网站重播 [2] - 会议日期为2025年6月26日，时间为上午8:30，可通过公司投资者关系网站收听直播，需注册获取拨入号码和PIN码 [5] IMPACT研究 - IMPACT试验（NCT05989711）招募212名活检确诊的MASH和纤维化F2/F3期患者，随机1:2:2接受每周皮下注射1.2mg和1.8mg pemvidutide或安慰剂治疗24周，关键疗效终点为24周时MASH缓解或纤维化改善，次要终点包括体重减轻和非侵入性测试，患者将接受48周治疗，预计2025年第四季度有最终结果 [3] Pemvidutide药物 - Pemvidutide是一种新型研究性基于肽的1:1 GLP - 1/胰高血糖素双受体激动剂，用于治疗MASH、肥胖、酒精使用障碍（AUD）和酒精相关性肝病（ALD），激活受体可模拟饮食和运动对减肥的互补作用，在临床试验中显示出显著疗效，获美国FDA快速通道指定 [4] - 2024年完成MOMENTUM 2期肥胖试验，正在进行IMPACT 2b期MASH试验，AUD和ALD的IND申请获FDA批准，AUD的2期试验正在进行，ALD的2期试验计划于2025年第三季度开始 [4] 公司概况 - Altimmune是一家后期临床阶段生物制药公司，专注开发基于肽的肝脏和心脏代谢疾病疗法，主要项目是pemvidutide [5] 公司联系方式 - 公司首席财务官Greg Weaver，电话240 - 654 - 1450，邮箱ir@altimmune.com [7] - 投资者联系Lee Roth和Burns McClellan，电话646 - 382 - 3403，邮箱lroth@burnsmc.com [7] - 媒体联系Jake Robison，电话619 - 849 - 5383，邮箱jake.robison@inizioevoke.com [7]

文章核心观点 - 公司宣布在ADA科学会议上对pemvidutide进行口头和海报展示，介绍其治疗多种疾病的潜力及临床效果 [1] 会议展示信息 - 口头展示主题为“Effects of Pemvidutide, a GLP - 1/Glucagon Dual Receptor Agonist, on Cardioinflammatory Lipids in Subjects with Obesity or Overweight”，时间为2025年6月21日下午5:45 CDT，演讲者为John J. Suschak博士 [2] - 海报展示有三个，分别是“Integrated Analysis Supports Cardiovascular Safety and Risk Reduction with Pemvidutide Treatment”“Non - invasive Tests of Central Adiposity Correlate with Reductions in MRI - measured Visceral Adipose Tissue Mass in Subjects with Overweight or Obesity Treated with Pemvidutide”“Pemvidutide, a Balanced GLP - 1/Glucagon Dual Receptor Agonist, Enhances Reverse Cholesterol Transport in a Golden Syrian Hamster Model”，时间均为2025年6月22日中午12:30 - 1:30 PM CDT，演讲者为Shaheen Tomah博士和John J. Suschak博士 [2] Pemvidutide药物信息 - 是新型研究性1:1 GLP - 1/胰高血糖素双受体激动剂，用于治疗MASH、肥胖、酒精使用障碍（AUD）和酒精相关性肝病（ALD） [3] - 激活GLP - 1和胰高血糖素受体可模拟饮食和运动对减肥的互补作用，GLP - 1抑制食欲，胰高血糖素增加能量消耗，还对肝脏脂肪代谢有直接作用 [3] - 每周一次给药在临床试验中显示出显著减肥效果，保留瘦体重，降低甘油三酯、LDL胆固醇、肝脏脂肪含量和血压 [4] - 获美国FDA快速通道指定用于治疗MASH [4] - 2024年完成MOMENTUM 2期肥胖试验，正在进行IMPACT 2b期MASH试验，预计2025年第二季度出顶线结果 [4] - AUD和ALD的IND申请获FDA批准，AUD 2期试验于2025年第二季度开始，ALD试验计划于2025年第三季度开始 [4] 公司信息 - 是临床后期生物制药公司，专注开发肝脏和心脏代谢疾病的新型肽类疗法 [5] - 主要项目是pemvidutide [5]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：医疗保健、制药行业 [1] - 公司：Altimmune（ALT） [1] 纪要提到的核心观点和论据 产品Pemidutide的优势 - **核心观点**：Pemidutide是治疗NASH的更完整解决方案，在未来NASH领域具有独特地位 [5][7] - **论据**：它是GLP - 1和胰高血糖素的双重受体激动剂，能同时治疗肥胖和对肝脏产生直接影响；80 - 90%的NASH患者肥胖或超重，减轻体重可治疗NASH病因；与其他仅能减肥或仅对肝脏有作用的化合物不同，Pemidutide兼具两者优势 [5][6][7] 试验设计与数据情况 - **核心观点**：Phase II试验设计合理，数据有信心 [11][12] - **论据**：试验人群在平均年龄、女性比例、基线肝脏脂肪、F2和F3比例、糖尿病患者数量、非侵入性测试等方面能代表NASH患者；虽未给出具体数据，但可确定这是一个具有代表性的NASH试验 [11][12] 降低安慰剂效应的措施 - **核心观点**：采取的措施可降低安慰剂效应，提高试验达到统计学显著性的机会 [14][15][17] - **论据**：未重新读取活检样本的研究安慰剂反应高达20% - 32%，重新读取的研究安慰剂反应低至7% - 13%；采用三人独立读取活检样本并协商达成一致的方法，以及将所有活检样本打乱后让病理学家读取的方法，可降低安慰剂反应 [14][15][17] 统计方法与数据呈现 - **核心观点**：将提供ITT、完成者分析和插补法三种统计方法的数据，便于与过去的研究进行比较 [20] - **论据**：过去的研究在治疗反应、效果大小和安慰剂效应方面的读数差异很大，使用了不同的统计方法，提供三种方法可让分析师和投资者清晰了解与过去读数的关系 [19][20] 试验结果预期 - **核心观点**：若在体重减轻、NASH缓解和纤维化改善三个终点都达到统计学显著性，该化合物将与其他已公布结果的化合物有很大区别 [26] - **论据**：以往的肠促胰岛素类药物在48 - 72周公布结果，而Pemidutide有望在24周达到类似FGF21s的效果；胰高血糖素对肝脏脂肪减少和纤维化有直接作用，Pemidutide的肝脏脂肪减少效果优于FGF21s，且能提供减肥效果，而FGF21s和Resimitaram都不能 [26][27][28] 纤维化改善终点分析 - **核心观点**：有信心在纤维化改善终点达到统计学显著性，即使未达到也有应对方法 [36][39] - **论据**：Resmitteram和semaglutide未在纤维化改善终点达标，但仍取得成功或有望获批；有48周的非侵入性测试数据，可预测活检结果，且非侵入性测试在预测纤维化改善方面很可靠；Accura数据显示效果随时间增长，预计48周效果约为24周的两倍 [36][38][39] Phase III试验设计 - **核心观点**：Phase III试验设计将考虑医生对速度和早期反应指示的需求，且有机会加快试验进程 [46][47][48] - **论据**：市场研究表明医生将速度等同于疗效，希望使用最有效的药物，并希望有早期反应数据；可利用已有超过500例肥胖患者的暴露数据减少试验负担，还在考虑与FDA讨论创新方法以获得更早的读数 [46][47][48] 融资与战略决策 - **核心观点**：有足够资金启动Phase III项目，对NASH项目倾向自主推进，也开放合作讨论 [50][54][55] - **论据**：第一季度末有1.5亿美元现金，可支持到2026年底，还获得了1亿美元的信贷额度；肥胖市场竞争激烈，价格战可能导致产品价格下降，而NASH是肥胖导致的严重疾病，治疗NASH更有优势 [50][51][54] 拓展适应症 - **核心观点**：Pemidutide在酒精使用障碍（AUD）和酒精性肝病（ALD）方面有治疗潜力，市场机会大 [60][61][65] - **论据**：ALD和NASH的活检结果难以区分，病理生理机制相似，药物可减少肝脏中的有毒脂质，解决炎症问题；GLP - 1s能有效减少对酒精的渴望；AUD是ALD的前身，肥胖和酒精对肝脏疾病的影响相似；美国目前治疗AUD的药物使用率仅约2%，市场未得到充分满足 [60][61][65] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 48周数据除无活检外，与24周数据类似，可提供48周的体重减轻、非侵入性测试等数据，且非侵入性测试可预测纤维化改善情况 [41] - 难以给出具体的效果大小数值，因为数值与数据读取方式相关，将先关注统计学显著性，再与其他药物进行比较 [44] - AUD试验已于上月启动，预计明年8月完成，ALD试验可能在第三季度启动，市场对这两个适应症的需求未得到满足，市场规模大且竞争相对不激烈 [66][67][68]

公司动态 - 辉瑞(PFE)因安全考虑决定终止Danuglipron的研发 并寻求通过业务发展机会收购有潜力的产品候选 [1] 行业背景 - 分析师专注于生物技术 制药 医疗技术和医疗保健行业股票的分析 利用生命科学背景评估新型治疗方法(包括细胞与基因疗法)的潜力及其为股东创造回报的能力 [1] 分析师持仓 - 分析师持有辉瑞(PFE)和VKTX的多头头寸 包括股票所有权 期权或其他衍生品 [2]

Altimmune Inc (ALT) 的 pemvidutide 研究进展 - Altimmune Inc 即将公布 pemvidutide 在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH) 中的 IMPACT 2b 期临床试验结果 [1] - 公司股票在 2024 年 12 月被评级为买入 主要基于 pemvidutide 的临床前景和公司估值 [1] 生物科技行业分析 - 生物科技行业重点关注临床试验结果和新药申请 (NDA/BLA) 批准等事件 [1] - 行业研究覆盖受 FDA 监管的公司 [1]

LAS VEGAS, May 27, 2025 /PRNewswire/ -- ALT5 Sigma Corporation (the "Company" or "ALT5") (NASDAQ: ALTS) (FRA: 5AR1), a fintech company providing blockchain-powered payment and trading infrastructure for global merchants and financial institutions, today announced it has enabled Lightning Network payment capabilities through a partnership with Voltage, a leading provider of enterprise-grade Lightning infrastructure. ALT5 Sigma Integrates Lightning Network with Voltage to Enable Instant Bitcoin Payments ...

财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 NASH业务线 - 即将开展的NASH 2b期“impact”试验，采用24周的独特检测时间，能通过胰高血糖素效应实现快速检测，还通过控制安慰剂反应率来确保统计显著性 [12][14] - 若试验成功，与GLP和GLP21相比，药物具有更强效力和减肥效果，是NASH的理想解决方案，且无需滴定给药，使用方便 [15][16] 肥胖业务线 - “MOMENTUM”肥胖2期试验中，391名非糖尿病患者接受48周治疗，最高剂量组实现15.6%的体重减轻，对血清脂质有显著影响，对基线水平升高的患者有类似他汀类药物的效果，使LDL降低21% [28][30] - 该药物在保留瘦体重方面表现出色，达到21.9%，优于其他肠促胰岛素类药物和饮食运动 [34] AUD和ALD业务线 - 公司已启动AUD 2期研究，预计第三季度开始ALD 2期研究，有望在明年获得相关数据 [41][45] - AUD试验的主要终点包括降低WHO风险评分、减少重度饮酒天数和实现完全戒酒，其中降低WHO风险评分较易实现 [48] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司不单独开发肥胖适应症，而是专注于治疗由肥胖引起的严重疾病，如NASH、AUD和ALD，以提供肝脏和代谢疾病的全面解决方案 [36][37] 行业竞争 - NASH市场有巨大未满足需求，现有一款获批药物效果有限，公司的药物若成功，将凭借减肥和肝脏直接作用成为NASH的一流药物 [10][15] - 肥胖市场竞争激烈，价格灵活性降低，公司通过治疗肥胖相关严重疾病来差异化竞争 [36] - AUD和ALD市场缺乏有效治疗药物，公司利用GLP - 1和胰高血糖素的联合机制及现有安全数据库，有望扩大市场份额 [42][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - NASH已成为美国肝脏移植的主要原因，且患病率随肥胖流行而增加，市场对多种药物有需求 [10] - 公司认为其药物在NASH、肥胖、AUD和ALD等疾病治疗上具有独特优势，有望取得良好的市场反响 [15][36] 其他重要信息 - 药物在肝脏脂肪减少方面表现出色，是NASH治疗效果的重要指标，同时在其他炎症和纤维化标志物及成像技术检测中也有良好结果 [56][57] - 监管机构鼓励使用生物标志物，但NASH的批准仍基于活检，公司药物可覆盖NASH患者的整个疾病谱，有利于医生治疗和报销 [58][59] 问答环节所有提问和回答 问题: NASH和药物开发在NASH中的现状及未满足需求 - 目前有一款获批药物，效果相对有限，但市场需求巨大，NASH已成为美国肝脏移植的主要原因，患病率随肥胖流行而增加，患者在发展为肝硬化前常死于心血管疾病，需要同时治疗代谢效应 [10][11] 问题: “impact”试验的设计特点、24周检测的独特性及预期 - 24周检测时间对肠促胰岛素类药物是独特的，因胰高血糖素效应实现快速检测，试验通过控制安慰剂反应率确保统计显著性，将所有活检在试验结束时进行，打乱并去除活检时间标识后同时检测基线和治疗结束情况 [12][14] 问题: 若试验成功，与GLP和GLP21相比的关键区别 - 药物比肠促胰岛素类药物更有效，与FGF21相比有减肥效果，是NASH的理想解决方案，且无需滴定给药，使用方便 [15][16] 问题: 24周和48周的减肥预期 - 48周时药物的减肥效果与司美格鲁肽相似，若继续治疗有望超越，NASH试验中使用的剂量并非最佳减肥剂量，3期试验将使用2.4毫克剂量以增加减肥效果 [24][25] 问题: 2.4毫克剂量是否需要滴定 - 1.2和1.8毫克剂量无需滴定，2.4毫克剂量有4周的短滴定期，是同类药物滴定时间的六分之一 [27][29] 问题: “impact”试验的时间安排 - 本季度将公布数据 [27] 问题: “MOMENTUM”试验的情况及项目现状 - 这是一项2期试验，391名非糖尿病患者接受48周治疗，使用三种剂量（1.2、1.8和2.4毫克）与安慰剂对比，1.2和1.8毫克无需滴定，2.4毫克有4周短滴定期，最高剂量组实现15.6%的体重减轻，对血清脂质有显著影响，保留瘦体重效果出色 [28][30][34] 问题: 潜在合作伙伴对“MOMENTUM”数据的反馈 - 公司不单独开发肥胖适应症，而是专注于治疗由肥胖引起的严重疾病，若有合作伙伴想开发肥胖适应症，公司会考虑，但公司认为可在NASH和其他严重肝脏疾病领域推进项目，提供全面解决方案 [36][37][39] 问题: 扩展管线到AUD和ALD适应症的原因 - 这两个领域缺乏有效治疗药物，有巨大未满足医疗需求，公司的GLP - 1和胰高血糖素联合机制有独特优势，且可利用现有安全数据库，成本相对较低 [42][43] 问题: AUD和ALD试验的招募速度和初始数据公布时间 - AUD试验刚刚开始，预计明年年底或更早获得数据，因这类试验竞争小，且减肥对患者有吸引力，招募速度有望较快 [45] 问题: AUD试验的关键终点 - 主要终点包括降低WHO风险评分、减少重度饮酒天数和实现完全戒酒，其中降低WHO风险评分较易实现，2期试验中会探索所有终点 [48][49] 问题: 药物最终的市场前景及各适应症的规模和机会 - NASH、AUD和ALD三个适应症在机制和价值主张上有很大重叠，都受肥胖影响，药物可改善代谢健康和降低血清脂质，NASH市场中肥胖患者占80 - 90%，AUD在美国有2800万患者需要治疗，但仅2%接受药物治疗，市场机会大 [51][52][54] 问题: 之前研究中观察到的生物标志物变化及对“impact”研究的参考意义 - 肝脏脂肪减少是最有力的生物标志物，与NASH终点有明确关联，公司药物在这方面表现出色，同时在其他炎症和纤维化标志物及成像技术检测中也有良好结果，增加了对治疗效果的信心 [56][57] 问题: 监管机构对CT1和FibroScan等新兴生物标志物的看法 - 监管机构鼓励使用生物标志物，但NASH的批准仍基于活检，会综合考虑所有因素 [58] 问题: NASH治疗指南、报销框架及非侵入性生物标志物下报销情况的演变 - 治疗NASH无需活检，这对整个NASH领域是利好，公司药物可覆盖NASH患者的整个疾病谱，医生无需精确判断疾病阶段，有利于治疗和报销 [59][60] 问题: 投资者是否忽略了公司故事的某些方面 - 投资者曾一度过于关注肥胖领域，现在逐渐意识到肥胖市场的变化，公司通过治疗肥胖相关严重疾病来差异化竞争，这一策略开始受到关注 [61] 问题: 未来一年的关键里程碑 - 本季度公布“impact”试验数据，已启动AUD试验，预计第三季度开始ALD试验 [62]

文章核心观点 Altimmune公司宣布pemvidutide治疗酒精使用障碍（AUD）的RECLAIM 2期试验已招募首位受试者，该药物还在进行治疗其他疾病的试验，AUD治疗领域存在巨大未满足需求，pemvidutide有潜在治疗优势 [1][3] 公司动态 - Altimmune公司为晚期临床阶段生物制药公司，专注开发肝脏和心脏代谢疾病的新型肽类疗法，主要项目为pemvidutide [1][4] - 公司宣布pemvidutide治疗AUD的RECLAIM 2期试验已招募首位受试者 [1] - IMPACT（pemvidutide治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的2b期试验）预计2025年第二季度公布顶线数据，pemvidutide治疗酒精性肝病（ALD）的2期试验预计2025年第三季度开始招募 [1] 试验详情 - RECLAIM是随机、安慰剂对照试验，在美国约15个地点进行，由宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的Henry Kranzler博士担任首席研究员 [2] - 试验预计招募约100名受试者，按1:1随机分组，每周接受2.4mg pemvidutide或安慰剂治疗24周 [2] - 试验主要终点是酒精摄入量变化，关键次要终点包括达到世界卫生组织（WHO）风险饮酒水平降低2级的受试者比例和磷脂酰乙醇（PEth）平均水平的绝对变化 [2] - pemvidutide治疗AUD的研究性新药（IND）申请于2024年12月提交，2025年1月获FDA批准 [2] 行业现状与药物优势 - 美国超2800万人患有AUD，有效治疗方法缺乏，目前不到10%的患者接受治疗，2%或更少患者使用美国批准的3种药物治疗，这些药物获批已久，效果和依从性有限 [3] - GLP - 1药物可能减少酒精渴望，pemvidutide在临床前仓鼠模型中使酒精偏好降低超80% [3] - AUD是ALD的前兆，肥胖是MASH、AUD和ALD的主要风险因素，pemvidutide的代谢作用可能使AUD患者进一步受益 [3]

业务线临床试验计划 - 公司预计2025年第二季度开始pemvidutide治疗酒精使用障碍（AUD）的2期试验，计划招募约100名中重度AUD受试者，为期24周[61] - 公司预计2025年第三季度开始pemvidutide治疗酒精相关性肝病（ALD）的2期试验，计划招募约100名肥胖且患有ALD的受试者，为期48周[62] 财务数据关键指标变化（季度对比） - 2025年第一季度与2024年同期相比，公司收入均为5美元；研发费用减少5660万美元，降幅26%；管理费用增加681万美元，增幅13%；总运营费用减少4979万美元，降幅19%；运营亏损减少4979万美元，降幅19%；净亏损减少4819万美元，降幅20%[65] - 2025年第一季度，公司记录了约70万美元的离散税收优惠，与马里兰州的部分追溯索赔有关[72] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1684万美元，2024年同期为1636万美元，同比增加48.3万美元[82][83] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为510.1万美元，2024年同期为3952.1万美元，同比减少3442万美元[82][86] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为3411.9万美元，2024年同期净现金使用量为26.1万美元，同比增加3438万美元[82][87] - 2025年第一季度现金及现金等价物和受限现金净增加1217.8万美元，2024年同期净减少5613.9万美元，同比增加6831.7万美元[82] 财务数据关键指标（特定时间点） - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为1.499亿美元，公司认为现有资金加上预期的研发激励现金收入足以支持至少12个月的运营[73] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损5.81亿美元，尚未从产品销售中获得收入，也未产生正向经营现金流[74] - 截至2025年3月31日，公司有4920万美元现金、现金等价物和受限现金以及1.007亿美元短期投资[88] 融资相关情况 - 2025年5月13日，公司与Hercules Capital, Inc.签订贷款协议，可获得最高1亿美元的定期贷款，首笔1500万美元已发放[75] - 2025年2月27日，公司提交的S - 3表格货架注册声明于3月13日生效，可在3年内发售最高4亿美元的证券[78] - 2025年2月27日，公司与销售代理签订2025年股权分配协议，可通过该协议发售最高1.5亿美元的普通股，截至3月31日已发售805,502股，净收入约460万美元，剩余1.453亿美元额度[80] - 2023年2月28日，公司与销售代理签订2023年股权分配协议，截至2025年3月31日已发售4,467,866股，净收入约3020万美元，自协议开始至2025年2月到期共筹集约1.268亿美元[81] 现金流量构成分析 - 经营活动现金使用量增加40万美元，主要因营运资金账户变动510万美元，部分被非现金项目调整后净亏损减少470万美元所抵消[84][85] - 2025年第一季度投资活动现金使用主要源于购买4310万美元短期投资，部分被出售和到期短期投资所得3800万美元抵消[86] - 2024年第一季度投资活动现金使用主要源于购买5350万美元短期投资，部分被出售和到期短期投资所得1400万美元抵消[86] - 2025年第一季度融资活动现金流入主要源于按市价发行普通股净收入3460万美元和员工购股计划所得20万美元，部分被股份支付相关预扣税净支付70万美元抵消[87] - 2024年第一季度融资活动现金使用主要源于股份支付相关预扣税支付60万美元，部分被员工购股计划所得20万美元和行使认股权证所得20万美元抵消[87]