产品批准与市场销售 - AMX0035（RELYVRIO）于2022年9月获得FDA批准，并于2022年第四季度在美国开始商业销售[148] - AMX0035（在加拿大称为ALBRIOZA）于2022年6月获得加拿大卫生部的有条件市场授权，并于2022年7月开始在加拿大商业销售，2022年第四季度在美国推出RELYVRIO[166] - 公司正在积极寻求AMX0035在欧洲的监管批准，MAA仍在EMA审查中[149] 财务状况与亏损 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损达3.115亿美元，2022年前九个月净亏损为1.557亿美元[156] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为1.626亿美元[160] - 2022年第三季度，净亏损为53756万美元，较2021年23142万美元增长132%[178] - 2022年第三季度，净亏损为1556.7万美元，较2021年同期的595.9万美元增长161%[190] - 截至2022年9月30日，运营活动净现金使用为1.302亿美元，较2021年同期的4655万美元增加了180%[212] - 2022年9月30日，投资活动净现金使用为1080万美元，较2021年同期的4922万美元减少了78%[215] - 2022年9月30日，融资活动净现金提供为1.996亿美元，较2021年同期的1.596亿美元增加了25%[216] - 预计2022年12月31日的现金、现金等价物和短期投资将足以支持公司运营至少12个月[208] 研发与费用 - 2022年第三季度，研发费用为24914万美元，较2021年12853万美元增长94%[178] - 2022年第三季度，AMX0035（ALS治疗）研发费用为2464.9万美元，较2021年同期的1285.3万美元增长94%[185] - 2022年截至9月30日的九个月内，AMX0035（ALS治疗）研发费用为4767.6万美元，较2021年同期的1895.8万美元增长150%[194] - 预计未来将继续增加研发和销售、一般及行政费用，以支持AMX0035的进一步开发和商业化[174] - 预计未来将增加AMX0035在其他适应症的研发支出[196] 运营费用与收入 - 2022年第三季度，销售、一般和行政费用为29940万美元，较2021年10350万美元增长189%[178] - 2022年第三季度，销售、一般和行政费用为2990万美元，较2021年同期的1040万美元增长188%[186] - 2022年截至9月30日的九个月内，销售、一般和行政费用为8628.4万美元，较2021年同期的2401.2万美元增长259%[197] - 2022年第三季度，产品净收入为34.5万美元，较2021年无收入相比增长[178] - 2022年第三季度，产品收入为34.5万美元，较2021年同期的0美元增长[191] 未来展望与风险 - 公司预计将继续面临重大商业化费用，特别是在RELYVRIO和ALBRIOZA的销售、市场营销、制造和分销方面[158] - 公司面临的全球经济不确定性可能会对其业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响[163] - 由于全球宏观经济条件，可能会经历供应链网络的中断和波动，导致原材料和包装的可用性和运输延迟[167] - 由于研发和商业化的不确定性，无法准确估计未来的营运资金需求[209] - 预计将继续增加法律、会计和其他合规费用，特别是在成为上市公司后[205] - 预计将增加人员招聘和保留的成本，以支持研发和商业化活动[208] - 预计将继续开发、维护和扩展知识产权组合，以支持未来的产品候选[208]

AMX0035产品进展 - 公司专注于AMX0035治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的开发和全球商业化，2022年第三季度开始在加拿大商业销售ALBRIOZA（即AMX0035）[126] - 美国FDA对AMX0035的处方药用户收费法案日期延至2022年9月29日，将于9月7日重新召集咨询委员会会议[127] - 欧洲药品管理局（EMA）对AMX0035的营销授权申请正在审查中，公司预计2023年上半年出结果[128] - 2021年11月启动AMX0035治疗ALS的全球3期临床试验PHOENIX，预计2024年出topline结果[130] - 公司已在加拿大获得ALBRIOZA治疗ALS的有条件营销授权，并在美国和欧洲寻求AMX0035治疗ALS的监管批准[150] 公司财务状况 - 截至2022年6月30日，公司未从产品销售中获得任何收入，净亏损1.019亿美元，累计亏损2.578亿美元[133][134] - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资2.067亿美元，预计现有资金至少可满足未来一年运营和资本支出需求[136] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.067亿美元[174] - 自成立至2022年6月30日，公司共筹集4.312亿美元，2022年1月11日完成首次公开募股，净收益1.964亿美元[175][177] - 预计现有资金至少可满足本季度报告提交后十二个月的运营和资本支出需求[177][180] - 2022年上半年经营活动使用现金8710万美元，2021年同期为2570万美元，同比增长239%[185][187][188] - 2022年上半年投资活动使用现金9480万美元，2021年同期不到1万美元，同比增长677393%[185][189] - 2022年上半年融资活动提供现金1.996亿美元，2021年同期为2790万美元，同比增长615%[185][190][191] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加1747.9万美元，2021年同期为221.8万美元，同比增长688%[185] 公司费用情况 - 研发费用主要与AMX0035的研发有关，预计近期和未来会大幅增加[140][143] - 一般和行政费用主要包括高管、财务、销售、营销和行政人员的工资及相关成本[148] - 公司预计未来会继续产生重大费用和增加运营亏损，需要大量额外资金支持运营和增长战略[134][135] - 2022年Q2研发费用为2430万美元，2021年同期为1090万美元，增长122%，主要因AMX0035治疗ALS支出增加及人员成本上升[155][157] - 2022年Q2一般及行政费用为3000万美元，2021年同期为770万美元，增长292%，主要因人员成本和商业准备活动支出增加[155][158] - 2022年Q2利息收入为40万美元，2021年同期不足1万美元，增长40128%，主要因首次公开募股后投资余额增加[155][160] - 2022年上半年研发费用为4570万美元，2021年同期为1780万美元，增长157%，主要因AMX0035治疗ALS支出增加及人员成本上升[165][167] - 2022年上半年一般及行政费用为5630万美元，2021年同期为1370万美元，增长312%，主要因人员成本和商业准备活动支出增加[165][170] - 2022年上半年利息收入为50万美元，2021年同期不足1万美元，增长17677%，主要因首次公开募股后投资余额增加[165][171] - 公司预计未来行政费用将继续增加，因支持研发和商业化活动需增加人员及相关成本[150] 其他财务项目 - 2021年可转换票据在2021年7月转换为优先股，2022年Q2和上半年其公允价值变动为零，2021年同期分别为330万美元和520万美元[151][161][172] - 2022年Q2所得税拨备为20万美元，2021年同期为零；2022年上半年所得税拨备为32万美元，2021年同期为零，均来自海外子公司活动[155][163][165] - 2022年上半年所得税拨备为30万美元，2021年同期为零[173] 风险因素 - COVID - 19可能会对AMX0035的开发和临床试验造成干扰和不利影响[137][138] 公司身份及相关规定 - 公司将继续作为新兴成长型公司利用延长过渡期遵守新的或修订的会计准则[195] - 公司将在满足特定条件时不再作为新兴成长型公司，如年度总收入达到10.7亿美元等[196] - 公司为“较小报告公司”，持续至非关联方持有的股票市值在第二个财季最后工作日超过2.5亿美元，或最近财年营收超1亿美元且非关联方持有的股票市值在第二个财季最后工作日超7亿美元[197] - 较小报告公司可简化高管薪酬披露，减少其他披露义务，仅需提供最近两个财年的经审计财务报表[197] - 作为较小报告公司，无需提供《交易法》规则12b - 2规定的市场风险定量和定性披露信息[199]

公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，目标是改善神经退行性疾病患者生活质量和寿命，专注AMX0035开发和商业化[28] - 公司是临床阶段生物技术公司，目标是改善神经退行性疾病患者生活质量和寿命[28] - 公司正推进AMX0035商业化，认为其有潜力成为基础疗法[28] 财务状况 - 截至2022年3月31日，公司总资产为27.4438亿美元，较2021年12月31日的10.5614亿美元增长明显[12] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为2.74438亿美元和1.05614亿美元[12] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物为1.10403亿美元，2021年12月31日为5019.1万美元[12] - 截至2022年3月31日，短期投资为1.44802亿美元，2021年12月31日为4592.7万美元[12] - 截至2022年3月31日，公司总负债为3349.2万美元，2021年12月31日为1743.1万美元[13] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为334.92万美元和174.31万美元[13] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益（赤字）分别为2409.46万美元和 - 1511.68万美元[13] - 截至2022年3月31日，短期投资摊余成本为1.44898亿美元，公允价值为1.44802亿美元[43] - 截至2022年3月31日，金融资产公允价值总计2.34915亿美元，其中一级资产1.50054亿美元，二级资产8486.1万美元[46][47] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司受限现金余额分别为40万美元和20万美元[109] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.10403亿美元，短期投资为1.44802亿美元[12] - 2022年3月31日，短期投资摊余成本为1.44898亿美元，公允价值为1.44802亿美元；2021年12月31日，摊余成本为4593.2万美元，公允价值为4592.7万美元[43][44] - 2022年3月31日，金融资产总计2.34915亿美元；2021年12月31日，总计9538.7万美元[47] 经营成果 - 2022年第一季度，公司总运营费用为4.7814亿美元，高于2021年同期的1.2868亿美元[16] - 2022年第一季度净亏损4.7848亿美元，2021年同期净亏损1.4523亿美元[16] - 2022年第一季度研发费用为2.1464亿美元，2021年同期为6864万美元[16] - 2022年第一季度一般及行政费用为2.635亿美元，2021年同期为6004万美元[16] - 2022年第一季度综合亏损为4.8008亿美元，2021年同期为1.4523亿美元[19] - 2022年第一季度普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为0.93美元，2021年同期为2.33美元[16] - 2022年第一季度净亏损4784.8万美元，2021年同期为1452.3万美元[25] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为4063.4万美元，2021年同期为1264.3万美元[25] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为9931.1万美元，2021年同期为1.4万美元[25] - 2022年第一季度融资活动净现金提供量为2.00455亿美元，2021年同期为2592.7万美元[25] - 2022年第一季度研发费用为2.1464亿美元，2021年同期为6864万美元[16] - 2022年第一季度净亏损4.7848亿美元，2021年同期为1.4523亿美元[16] - 2022年第一季度每股净亏损0.93美元，2021年同期为2.33美元[16] - 2022年第一季度综合亏损4.8008亿美元，2021年同期为1.4523亿美元[19] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为4.0634亿美元，2021年同期为1.2643亿美元[25] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为9.9311亿美元，2021年同期为14万美元[25] - 2022年第一季度融资活动净现金提供量为20.0455亿美元，2021年同期为2.5927亿美元[25] 融资情况 - 2022年1月公司完成首次公开募股，发行并出售1136.9369万股普通股，每股价格19美元，净收益约1.964亿美元[29] - 公司通过五项赠款、发行可赎回可转换优先股、可转换票据和PPP贷款融资[34] - 2021年1月公司发行2730万美元可转换票据，利率3%，2021年7月自动转换为C - 2系列可赎回可转换优先股[61][70] - 2021年可转换票据转换为3170585股C - 2系列可赎回可转换优先股，有效转换价格为每股8.725938美元[70] - 2021年公司记录与2021年可转换票据公允价值变动相关的损失520万美元[70] - 2021年7月公司发行13150430股C - 1系列可赎回可转换优先股，2021年票据本金及应计利息2770万美元自动转换为3170585股C - 2系列可赎回可转换优先股[75] - 2021年，公司向晨兴创投投资有限公司及部分董事会成员发行总计1430万美元的可转换本票[106] - 2022年1月公司完成首次公开募股，发行1136.9369万股普通股，净收益约1.964亿美元[29] - 公司自成立以来主要致力于研发活动，通过五项赠款、发行可赎回可转换优先股、可转换票据和PPP贷款融资[34] - 2021年1月，公司发行2730万美元可转换票据，利率为3%，于2022年6月30日到期[61] - 2021年7月，可转换票据自动转换为3170585股C - 2系列可赎回可转换优先股，公司记录了520万美元的公允价值变动损失[70] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，无未偿还的可转换票据[71] - 发行可转换票据时，公司向关联方发行了总计1430万美元的可转换票据[73] - 2021年7月，公司发行13150430股C - 1系列可赎回可转换优先股，2770万美元可转换票据本金及应计利息自动转换为3170585股C - 2系列可赎回可转换优先股[75] 风险因素 - 公司面临生物技术行业早期公司常见风险，如临床试验结果、监管审批、竞争、人员依赖等[30] - 公司面临生物技术行业早期公司常见风险，如临床试验结果、监管审批、新冠疫情影响等[30] 研发与收入 - 公司自成立以来主要致力于研发活动，费用主要用于研发和相关管理成本[34] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，不确定何时能实现产品销售显著收入[31] - 公司自成立以来主要致力于研发活动，通过五项赠款、发行可赎回可转换优先股、可转换票据和PPP贷款融资[34] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，不确定何时能从产品销售中实现可观收入[31] 租赁情况 - 2022年1月1日起，公司采用FASB ASC Topic 842租赁准则，记录使用权资产220万美元和运营租赁负债220万美元[39][40] - 2022年1月10日，公司签订新办公空间租赁协议，初始确认使用权资产和租赁负债均为500万美元[49] - 2022年第一季度，租赁成本总计50.4万美元[50] - 截至2022年3月31日，运营租赁使用权资产为678.5万美元，运营租赁负债为719.1万美元[55] - 2022年第一季度，公司为运营租赁支付现金10万美元[55] - 截至2022年3月31日，加权平均剩余租赁期限为3.7年，加权平均增量借款利率为7.3%[56] - 2022 - 2026年总经营租赁负债为26.67亿美元，各年分别为5.32亿、5.41亿、5.55亿、5.63亿、4.76亿美元[59] - 2022年1月1日，公司采用FASB ASC Topic 842准则，记录使用权资产220万美元和经营租赁负债220万美元[39][40] - 2022年1月10日，公司签订新办公空间租赁协议，初始确认使用权资产和租赁负债均为500万美元[49] - 2022年第一季度运营租赁成本为50.4万美元，现金付款为10万美元[50][55] - 截至2022年3月31日，运营租赁使用权资产为678.5万美元，运营租赁负债为719.1万美元[55] - 截至2022年3月31日，未来最低租赁付款总额（未折现）为824.1万美元，扣除利息后为719.1万美元[56] - 截至2022年3月31日，加权平均剩余租赁期限为3.7年，加权平均增量借款利率为7.3%[56] 优先股与普通股情况 - 截至2021年12月31日，A、B、C - 1、C - 2系列优先股发行及流通股数分别为6289609、14496835、13150430、3170585股[76] - 2020年6月18日，A系列优先股转换价格从每股1.229073美元调整为1.2065美元，增加117650股可转换普通股[76] - 2021年7月，B系列优先股转换价格从每股16.974077美元调整为14.6942美元，增加2249224股可转换普通股[78] - 优先股在合格首次公开募股（净收益至少7500万美元）或多数优先股股东投票或书面同意指定的日期和事件发生时自动转换为普通股[79] - 2022年1月完成首次公开募股后，所有优先股转换为普通股，截至2022年3月31日无优先股[86] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，普通股授权数量分别为3亿股和5650万股，已发行和流通数量分别为5786.4186万股和702.0487万股[89] - 截至2021年12月31日，A、B、C系列优先股已发行和流通数量分别为6,289,609股、14,496,835股、16,321,015股，账面价值分别为7,675千美元、64,387千美元、167,289千美元[76] - 2020年6月18日，A系列优先股转换价格从每股1.229073美元调整为1.2065美元，转换时将额外发行117,650股普通股[76] - 2021年7月，B系列优先股转换价格从每股16.974077美元调整为14.6942美元，转换时将额外发行2,249,224股普通股[78] - A系列优先股持有人有权按每股每年0.073744美元获得非累积股息，B系列优先股持有人有权按B系列原始发行价的6%获得非累积股息，截至2021年12月31日，未宣布或支付现金股息[80] - 2022年1月完成首次公开募股后，公司所有流通的优先股转换为普通股，截至2022年3月31日，无可赎回可转换优先股流通[86] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，普通股授权数量分别为300,000,000股和56,500,000股，已发行和流通数量分别为57,864,186股和7,020,487股[89] 股票期权与激励计划 - 2022年股票期权和激励计划于1月5日生效，初始可发行普通股数量为765万股，自2023年起每年1月1日自动增加前一年12月31日流通股总数的5% [90][91] - 截至2022年3月31日，2022年计划下有339.539万股可供未来发行，期权有效期10年[90] - 2022年第一季度，期权授予365.7901万份，取消或没收4052份，截至3月31日，未行使期权899.286万份，加权平均行权价11.24美元[95] - 2022年第一季度，限制性股票单位授予59.6709万股，截至3月31日，未归属限制性股票单位59.6709万股，加权平均授予日公允价值19.77美元[97] - 2022年和2021年第一季度，基于股票的薪酬费用分别为439.2万美元和58.6万美元[99] - 截至2022年3月31日，未确认的基于股票的薪酬费用中，股票期权为6640.8万美元，加权平均确认期3.39年；限制性股票单位为1131.4万美元，加权平均确认期3.84年[103] - 2022年1月公司董事会通过并经股东批准2022年股票期权和激励计划，截至2022年3月31日，该计划下有3,395,390股可供未来发行[90] - 2022年计划下可供发行的普通股初始总数为7,650,000股，从2023年1月1日起每年自动增加前一日历年度12月31日流通普通股总数的5% [91] - 2022年计划下授予任何非员工董事的股票奖励及现金费用在单个日历年不超过750,000

AMX0035新药进展 - 公司于2021年二季度向加拿大提交AMX0035新药申请，三季度获受理；四季度向美国FDA提交新药申请，获优先审评；2022年一季度向欧洲提交上市许可申请，获验证，FDA目标审评决定日期为2022年6月29日[666] - 2021年11月启动AMX0035治疗ALS的全球3期PHOENIX试验，美国已完成入组，欧洲仍在进行中[668] - 2022年3月18日宣布推出美国扩大使用计划，供符合条件的ALS患者使用AMX0035[668] 公司融资情况 - 自成立以来主要通过出售和发行可赎回可转换优先股、可转换票据、PPP贷款、赠款协议及少量政府贷款融资，2022年1月11日完成普通股首次公开募股，净收益1.969亿美元[672] - 2020年4月获0.3万美元PPP贷款，2021年10月7日全额偿还[672][680] - 自成立至2021年12月31日，公司共筹集2.344亿美元，2021年7月发行C - 1优先股获1.35亿美元，2022年1月IPO获净收益1.969亿美元[715] - 公司于2020年4月获得PPP贷款，2021年3月该贷款获豁免，但公司仍于2021年10月7日全额偿还[734] 公司财务亏损情况 - 2021年和2020年净亏损分别为8790万美元和4230万美元，截至2021年12月31日累计亏损1.558亿美元[673] - 预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，需大量额外资金支持运营和增长战略[673][674] - 2021年和2020年联邦净运营亏损结转额分别约为1.157亿美元和4680万美元，州净运营亏损结转额分别约为1.029亿美元和4490万美元[700] - 2021年和2020年总运营费用分别为8297.3万美元和3965.5万美元，增幅109%[703] - 2021年和2020年运营亏损分别为8268.8万美元和3900.5万美元，增幅112%[703] - 2021年和2020年总其他费用净额分别为524.3万美元和327.5万美元，增幅60%[703] - 2021年和2020年净亏损分别为8793.1万美元和4228万美元，增幅108%[703] 公司资金状况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为9610万美元，预计现有资金加上IPO净收益至少12个月内可满足运营和资本支出需求[675] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为9610万美元[714] - 公司预计费用将大幅增加，现有资金预计至少可满足年报提交后十二个月的运营和资本支出需求[716][720] - 公司未来资金需求受多种因素影响，若无法筹集资金可能需调整业务发展计划[721][722] 公司收入与费用情况 - 2021年赠款收入为30万美元，2020年为70万美元[672] - 2021年和2020年的拨款收入分别为30万美元和70万美元，减少40万美元，主要因2021年执行的合同研发服务减少[704] - 2021年和2020年研发费用分别为4400万美元和2460万美元，增加1940万美元，主要因AMX0035的ALS适应症支出、 payroll和人员相关成本及其他成本增加[706] - 2021年和2020年一般及行政费用分别为3890万美元和1510万美元，增加2390万美元，主要因payroll和人员相关成本、专业服务、咨询费用及计算机和软件相关费用增加[708] - 2021年和2020年利息收入均不足10万美元，2021年利息费用为零，2020年为230万美元[709] - 2021年衍生品负债公允价值变动为零，2020年损失130万美元[710] - 2021年可转换票据公允价值变动损失520万美元，2020年为零[711] - 2021年其他净支出10万美元，2020年其他收入30万美元[712] - 2021年经营活动使用现金7480万美元，2020年使用3670万美元，同比增长104%[725] - 2021年投资活动使用现金4640万美元，2020年使用20万美元，同比增长30632%[725] - 2021年融资活动提供现金1.585亿美元，2020年提供4680万美元，同比增长239%[725] 公司税收情况 - 2021年和2020年联邦税收抵免分别为270万美元和160万美元，州税收抵免分别为120万美元和70万美元，税收抵免结转将于2029年开始在不同日期到期[700] 新冠疫情影响 - 新冠疫情影响公司临床前和临床试验活动，可能导致PHOENIX试验延迟，影响AMX0035获批和商业化进程[678][679] 公司会计核算 - 公司需对研发费用进行预提估算，估算依赖第三方服务提供商的及时准确报告，目前未对先前估算进行重大调整[736][740] - 公司发行的2017 - 2020年票据相关衍生负债按公允价值计量，2020年6月这些票据转换为B系列可赎回可转换优先股[741] - 公司对2021年票据采用公允价值选择权核算，2021年7月这些票据转换为C - 2系列可赎回可转换优先股[742] - 公司按照ASC 718 - 10规定核算股份支付，采用Black - Scholes期权定价模型估算期权公允价值[744][747] - 上市前公司普通股公允价值由董事会确定，采用混合法（OPM和PWERM）估算；上市后按交易收盘价确定[748][753] 公司身份与准则 - 公司作为新兴成长公司，选择使用JOBS法案规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[754] - 公司将在满足特定条件时不再是新兴成长公司，如年总收入达到10.7亿美元等[755] - 公司是较小报告公司，若满足一定条件上市后仍可保持该身份，并可享受部分披露豁免[756] - 最近发布的可能影响公司财务状况和经营成果的会计准则公告在合并财务报表附注2中披露[758]