文章核心观点 - Kuehn Law正对Amylyx Pharmaceuticals某些高管和董事是否违背对股东的信托义务展开调查，该公司被指存在多项信息不实和未披露情况 [1] 调查相关情况 - 联邦证券诉讼显示，Amylyx内部人员致使公司夸大RELYVRIO商业前景、未披露患者六个月后停用该药、新患者开始用药率下降、处方率被夸大等负面趋势，还试图向投资者和市场隐瞒这些情况，导致公司公开声明存在重大虚假和误导性 [1] 股东联系信息 - 若在2022年11月11日前购买Amylyx股票，可通过邮箱[email protected]或电话(833) 672 - 0814联系Justin Kuehn咨询，咨询和案件免费，无义务约束，Kuehn Law承担所有案件费用，不向投资者客户收费，股东应尽快联系 [2]

会议主要讨论的核心内容 - 公司宣布收购Avexitide,这是一种新型的GLP-1受体拮抗剂,可用于治疗高胰岛素血症性低血糖症 [9][10][11] - Avexitide已获得FDA突破性疗法认定,可快速进入III期临床试验 [13][33] - Avexitide在两项II期临床试验中显示出显著降低严重低血糖事件的疗效 [35][37][42] - 公司计划于2025年第一季度启动III期临床试验,预计2026年获得试验结果 [44] - 公司认为Avexitide是一种独特的资产,具有良好的专利保护,可以迅速推进临床开发并实现商业化 [52][58] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Corinne Jenkins 提问** 询问Avexitide的专利情况以及90mg剂量的选择依据 [52] **Joshua Cohen 和 Camille Bedrosian 回答** 公司对Avexitide的专利组合进行了全面评估,认为有强大的专利保护至2037年,并有进一步延长的潜力 [53] 选择90mg剂量是基于II期和IIb期试验结果,50%更高的剂量能够更好地控制低血糖事件 [54] 问题2 **Michael DiFiore 提问** 询问Avexitide的定价和治疗时长,以及这是否标志着公司战略的转变 [57] **Justin Klee 和 Joshua Cohen 回答** 目前还无法确定具体定价,但预计Avexitide将需要慢性给药 [58] 这次收购符合公司的战略,即专注于解决高未满足需求的疾病,Avexitide的适应症与公司在内分泌领域的经验和关系相吻合 [59] 问题3 **Graig Suvannavejh 提问** 询问Avexitide在竞争格局中的地位 [62] **Joshua Cohen 和 Camille Bedrosian 回答** Avexitide将是首个进入III期临床的候选药物,目前尚无其他中后期临床项目 [63][64] 这是一个巨大的未满足需求,患者目前可用的治疗手段效果有限,Avexitide有望成为首个获批的治疗方案 [63][64]

文章核心观点 公司宣布收购Avexitide，该资产有望成为治疗高胰岛素性低血糖的首创GLP - 1拮抗剂，在两个适应症获突破性疗法认定且可快速进入III期，公司计划于2025年Q1启动PBH的III期试验，有望为高未满足需求群体提供治疗选择 [7][8][11] 公司收购决策 - 公司过去几年评估数百项资产，Avexitide符合其科学战略标准，包括明确的机制原理、清晰的临床生物标志物结果和严格的临床前数据基础 [7] - 收购Avexitide能使公司利用在Wolfram综合征项目中积累的专业知识和关系，为高未满足需求群体提供治疗方案 [10] 产品特性与优势 靶点与治疗潜力 - Avexitide靶向GLP - 1受体，有望成为同类首创药物，可治疗与高胰岛素性低血糖相关疾病，已在PBH和先天性HI两个适应症中展现潜力并获FDA突破性疗法认定 [7][8] 临床阶段与准备情况 - 与FDA就PBH关键III期研究的主要结果达成一致，且Avexitide在两项II期研究中已达到该结果，团队还对毒理学、制药质量和CMC进行了严格尽职调查 [9] 市场需求 - PBH是严重的罕见病，美国约160,000人受影响且无获批治疗方案，公司计划2025年Q1启动PBH的关键III期项目 [10][15] 疾病背景与影响 减肥手术现状 - 过去10年美国约200万人接受减肥手术，每年超20万例新手术，尽管有GLP - 1受体激动剂用于减肥，减肥手术仍将是减肥治疗的基石，且可与GLP - 1激动剂结合使用 [12][13] PBH症状与危害 - PBH是潜在危及生命的疾病，特征为餐后高胰岛素性低血糖，可导致严重低血糖事件、神经低血糖症，引发认知障碍、意识丧失、癫痫发作等，还会导致残疾、生活混乱和收入损失，目前无获批疗法，症状在许多人身上持续存在 [14] 作用机制与临床数据 作用机制 - Avexitide通过与胰腺β细胞上的GLP - 1受体结合，抑制受体激活，降低环磷酸腺苷水平，减少胰岛素分泌，从而稳定血糖水平，缓解低血糖症状 [16][17][18] 临床前数据 - 在细胞模型中，Avexitide呈剂量依赖性抑制GLP - 1受体，降低细胞内环磷酸腺苷水平和胰岛素分泌；在不同低血糖动物模型研究中，降低血浆胰岛素并缓解低血糖 [19] 临床数据 - 多项I期和II期研究显示，Avexitide显著降低PBH患者胰岛素水平，如II期临床试验中，30毫克每日两次使峰值胰岛素降低23%，60毫克每日使峰值胰岛素降低21% [20][21] - 治疗使血浆葡萄糖最低点持续显著正常化，II期研究中，30毫克每日两次使平均血浆葡萄糖最低点升高21%，60毫克每日使平均血浆葡萄糖最低点升高26% [21] - II期PREVENT研究中，Avexitide稳定血糖水平，显著降低低血糖事件发生率，60毫克每日剂量使事件减少超一半 [24] - II期b研究中，45毫克每日两次剂量使2级低血糖事件减少57%，3级事件减少68%；90毫克每日剂量使2级低血糖事件减少53%，3级事件减少66% [25] 安全性 - Avexitide在所有临床研究中耐受性良好，安全性良好，II期PREVENT研究和II期b研究均无治疗相关严重不良事件报告，不良事件多为轻度至中度，可自行缓解 [26] 项目计划与财务情况 项目计划 - 计划2025年Q1启动Avexitide的III期项目，2025年完成招募，2026年公布顶线数据，2027年进行商业发布 [29] 财务情况 - 公司用手头现金3510万美元收购Avexitide，承担与学术机构的许可协议，若获批需支付PBH未来销售额3%的特许权使用费 [29] - 截至2024年3月31日有3.73亿美元现金，可支持多个重要里程碑，秋季将有Wolfram研究新数据，年底前启动AMX0114在ALS患者中的多次递增剂量试验，2025年年中进行PSP研究中期分析 [30] 问答环节要点 专利与剂量选择 - Avexitide有多项专利支持，包括使用方法、配方等专利，专利保护至2037年且有延期可能，资产还有孤儿药指定和获得新化学实体的潜力 [35] - 选择90毫克每日剂量是因为45和90毫克每日的较高剂量能为患者提供更好的治疗覆盖 [36] 定价、治疗时长与业务重点 - 目前谈定价太早，因疾病为慢性病，预计需长期给药 [38] - 收购Avexitide符合公司针对高未满足需求疾病的使命，建立在公司内分泌经验上，公司目前有神经退行性疾病和内分泌疾病等多个孤儿病项目 [39] 竞争格局与商业化模式 - 据公司所知，Avexitide将是PBH领域唯一进入III期的项目，目前有其他I期和临床前研究，该领域需求和对潜在治疗方案的期待高 [42] - 商业化计划将从患者就医旅程出发，内分泌专家将是首要目标受众，会借鉴Wolfram综合征项目经验 [45][46] 背景疗法与财务成本 - GLP - 1激动剂用于治疗高血糖和低胰岛素，而Avexitide是GLP - 1受体拮抗剂，用于治疗低血糖，目前无专门获批治疗PBH或高胰岛素性低血糖的药物 [49] - 公司对财务机会乐观，有成功的商业组织经验，看到临床数据并有望获批后，有足够时间组建商业团队 [51] III期项目设计 - 计划进行随机安慰剂对照研究，长期随访患者，可能采用开放标签设置，具体计划将在与专家和患者沟通后确定并分享 [54][55] 体重影响 - 临床前和临床研究均未发现Avexitide导致体重增加，也未出现高血糖，其目标是恢复患者生理平衡 [57][58][59] 低血糖事件与复合评分 - GLP - 1拮抗剂有进一步研究机会，Avexitide针对的机制重要，可能带来更多研究和潜在适应症 [62] - III期试验采用2级和3级低血糖事件复合评分作为主要终点，能体现Avexitide的影响，且符合FDA糖尿病和低血糖指南，从试验设计角度也更有利 [63][64][65] 治疗选择与产品剂型 - 鼻内胰高血糖素是急救手段，非解决方案，患者希望有能让生活恢复正常的治疗方案，这也是Avexitide获FDA突破性疗法认定的原因 [68] - 目前有机会先为患者提供有效治疗，后续有产品生命周期管理的潜力 [69] 患病率差异与减肥手术趋势 - 公司估计PBH美国患病率约160,000人，与Eiger数据差异不大，随着研究深入有望细化该数据 [72] - 过去十年美国有250万例减肥手术，PBH通常在术后1 - 3年出现，减肥手术仍将是减肥重要手段，且有非减肥原因的手术，Avexitide针对的高胰岛素性低血糖治疗需求大，有进一步开发空间 [73][74]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净产品收入为8860万美元,较2023年第四季度的10840万美元下降[35] - 销售成本为1.164亿美元,其中包括约1.105亿美元的非现金费用,与自愿终止在美国和加拿大的营销授权有关[36] - 研发费用为3660万美元,销售、一般及管理费用为5780万美元[37] - 公司预计未来几个季度的总运营支出将下降,未来一年R&D和SG&A的总支出预计将在3000万美元到4000万美元之间[37] - 公司预计将产生约1910万美元的裁员及相关费用,主要在第二季度和第三季度记录[38] - 第一季度净亏损1.188亿美元,每股亏损1.75美元[38] - 截至3月31日,公司现金及投资为3.733亿美元,预计可维持到2026年[38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司自3月8日宣布PHOENIX试验未达主要和次要终点后,新处方和现有处方的开具率开始下降,预计未来将不会有重大收入[35] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进AMX0035治疗沃尔夫朗综合征、进行性核上性麻痹(PSP)和AMX0114治疗ALS的三大关键项目[12][14] - AMX0035在沃尔夫朗综合征中显示出改善胰岛素分泌和视力的潜力,公司将与FDA讨论下一步计划[26][27][39] - AMX0035在阿尔茨海默病临床试验中显示出降低tau蛋白水平的作用,公司认为这为PSP治疗提供了科学依据[28][29] - AMX0114是一种针对Calpain-2的antisense寡核苷酸,Calpain-2在神经退行性疾病中起关键作用,公司计划今年下半年启动ALS临床试验[30][31][41] - 公司有超过10年的自主研究积累,并有大量有希望的临床前和临床数据支持,将继续遵循科学,推进管线[42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - PHOENIX试验结果令人失望和意外,但公司迅速调整组织架构,继续致力于治疗神经退行性疾病[9] - 公司有望在2026年前实现关键里程碑,包括沃尔夫朗综合征、PSP和ALS项目的数据读出[46][49] - 公司处于良好的财务状况,有信心推进各项目并产生重要数据[41] 其他重要信息 - 公司正在开发的AMX0035和AMX0114针对细胞死亡和退化的关键机制,在多种高未满足需求疾病中具有重要意义[11][16-19][30-32] - AMX0035在沃尔夫朗综合征中显示出改善胰岛素分泌和视力的潜力,为这一罕见疾病带来希望[20-27] - AMX0114靶向Calpain-2,这是神经退行性疾病中公认的关键靶点,公司利用antisense技术进行靶向治疗[30-32] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Corinne Jenkins 提问** - 公司2026年的现金流预测中包含了哪些具体的试验和数据读出[44] - AMX0114 I期试验的设计和预期时间表如何[44] **Jim Frates 回答** - 现金流预测支持公司在沃尔夫朗综合征、PSP和ALS项目上持续推进,包括额外的沃尔夫朗综合征研究[45] - 现金流预测还包括这些项目的重要数据里程碑[46] **Camille Bedrosian 回答** - AMX0114将进行多剂量递增的ALS临床试验,公司将持续更新试验进展和数据时间表[47] **Josh Cohen 回答** - Calpain-2是一种蛋白酶,可切割多种蛋白质,为ALS领域的重要生物标志物提供了良好的靶标参与度指标[48] 问题2 **Rudy 提问** - 沃尔夫朗综合征的疾病进展如何评估,HELIOS II期试验中哪些终点指标最重要,如何选择用于潜在的关键性试验[50] **Camille Bedrosian 回答** - 自然历史研究显示,胰岛素分泌功能下降、神经元退化和视力丧失是沃尔夫朗综合征的主要进展[51-52] - HELIOS试验中观察到AMX0035不仅减缓了进展,还改善了胰岛素分泌功能,这是一个重要的客观终点指标[52-53] - 公司还意外观察到部分患者视力有所改善,这些结果令人鼓舞,公司将与FDA讨论总体证据和显著改善的问题[53] 问题3 **Graig Suvannavejh 提问** - 最终沃尔夫朗综合征数据是否可能改变对中期数据的解释[54] - 为何选择Calpain-2作为ALS的靶点,而不是其他种类的Calpain[54] **Camille Bedrosian 回答** - 公司对中期数据持续鼓舞,预计下半年将有全部12例患者24周的数据,不会改变对中期数据的解释[55] **Josh Cohen 回答** - 文献表明Calpain-2是神经元中表达最多的Calpain,与轴突退行性最相关[56] - 大量文献证实抑制Calpain-2可以减缓轴突退行,并与神经丝蛋白等生物学联系密切[56-57] **Justin Klee 回答** - 公司的antisense寡核苷酸技术可以专一性地靶向Calpain-2,并能够良好地进入中枢神经系统[58]

文章核心观点 - 介绍Amylyx Pharmaceuticals季度财报情况、股价表现及未来展望，提及同行业Journey Medical Corporation业绩预期 [1][2][3] Amylyx Pharmaceuticals季度财报情况 - 本季度每股亏损0.46美元，低于Zacks共识预期的0.24美元，去年同期每股收益0.02美元，本季度财报盈利意外为 -291.67% [1] - 上一季度预期每股收益0.20美元，实际为0.07美元，盈利意外为 -65%，过去四个季度仅一次超过共识每股收益预期 [1] - 截至2024年3月季度营收8864万美元，未达Zacks共识预期21.74%，去年同期营收7143万美元，过去四个季度有两次超过共识营收预期 [1] Amylyx Pharmaceuticals股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约86.9%，而标准普尔500指数上涨8.8% [2] Amylyx Pharmaceuticals未来展望 - 股价短期走势取决于管理层在财报电话会议上的评论，投资者可关注公司盈利前景及盈利预期修正趋势 [2][3] - 财报发布前盈利预期修正趋势不利，当前Zacks排名为4（卖出），预计短期内股价表现逊于市场 [4] - 下一季度共识每股收益预期为 -0.38美元，营收1883万美元，本财年共识每股收益预期为 -1.01美元，营收1.3209亿美元 [4] 行业情况及同行业公司业绩预期 - Zacks行业排名中，医疗 - 药品行业目前处于250多个Zacks行业前40%，前50%行业表现优于后50%超两倍 [5] - Journey Medical Corporation预计5月13日公布2024年3月季度财报，预计本季度每股亏损0.26美元，同比变化 +54.4%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [5] - Journey Medical Corporation预计本季度营收1491万美元，较去年同期增长22.1% [6]

产品研发进展 - 公司主要资产AMX0035可靶向多种神经退行性疾病，已在多项试验中展现积极效果，安全性良好[86][87] - 针对Wolfram综合征（WS）的HELIOS试验公布中期数据，预计2024年秋季公布全部12名参与者第24周的顶线数据[89] - 针对进行性核上性麻痹（PSP）的ORION 3期试验正在进行，预计2025年年中公布中期分析数据[91] - 公司完成AMX0114的IND启用研究，计划2024年下半年提交IND申请并启动临床试验[93] 产品撤市与重组 - 2024年4月公司宣布自愿停止RELYVRIO/ALBRIOZA在美国和加拿大的营销授权并撤市[94] - 2024年4月公司宣布重组，将裁员约70%并减少非优先领域的外部财务承诺[96] - 2024年4月公司宣布与FDA和加拿大卫生部启动自愿终止RELYVRIO/ALBRIOZA营销授权并撤市的程序[116][117][126] - 2024年4月公司宣布重组计划，预计将使员工减少约70%，并减少非优先领域的外部财务承诺，预计第三季度末基本完成，将产生约1910万美元的遣散费[110][126] 财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.733亿美元[96] - 2024年第一季度产品净收入主要来自美国的RELYVRIO和加拿大的ALBRIOZA销售，未来将无相关收入[101] - 销售成本主要包括RELYVRIO、ALBRIOZA的制造成本等，未来将不再报告该产品的销售成本[102] - 研发费用主要用于AMX0035、AMX0114等产品候选药物的研发[103] - 2024年第一季度产品净收入为8860万美元，较2023年同期的7140万美元增长24%[115][116] - 2024年第一季度销售成本为1.164亿美元，较2023年同期的530万美元增长显著，主要因库存减记和采购承诺损失约1.105亿美元[115][117][118] - 2024年第一季度研发费用为3660万美元，较2023年同期的2420万美元增长51%，主要因人员成本、PSP治疗支出和其他成本增加[115][120] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为5780万美元，较2023年同期的4400万美元增长31%，主要因人员、咨询和其他费用增加[115][121] - 2024年第一季度净亏损1.188亿美元，而2023年同期净利润为160万美元，预计未来仍会有重大支出和净亏损[115][124] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.733亿美元，自成立至该日共筹集6.695亿美元[126][127] - 基于当前运营计划和假设，现有资金至少可满足未来十二个月的运营和资本支出需求，但估计可能有误[127] - 研发费用预计会因计划的临床开发活动在近期和未来继续增加，且无法准确估计完成AMX0035等产品临床开发的性质、时间和成本[106] - 2024年第一季度经营活动净现金使用0.5亿美元，较2023年的5.1亿美元减少90%[132][133][134] - 2024年第一季度投资活动净现金提供0.8亿美元，较2023年的5.6亿美元减少99%[132][135] - 2024年第一季度融资活动净现金提供0.1亿美元，较2023年的1.0亿美元减少87%[132][136] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和受限现金等价物净增加351000美元，较2023年的52037000美元减少99%[132] - 截至2024年3月31日，公司预计在原材料采购和制造服务方面的承诺约为3.51亿美元，预计在2025年支付[138] - 2024年第一季度，公司确认采购承诺损失1.79亿美元[139] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为3.733亿美元和3.714亿美元[142] 风险因素 - 公司认为利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[142] - 公司目前未面临重大外汇汇率变动风险，但未来运营可能受影响[143] - 公司认为2024年和2023年第一季度通胀未对业务产生重大影响，但可能影响劳动力成本[144]

财务数据关键指标变化 - 季度数据对比 - 2024年第一季度净产品收入为8860万美元，2023年同期为7140万美元[5] - 2024年第一季度销售成本为1.164亿美元，2023年同期为530万美元，2024年包含约1.105亿美元非现金费用[6] - 2024年第一季度研发费用为3660万美元，2023年同期为2420万美元，主要因人员、研究支出增加[7] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为5780万美元，2023年同期为4400万美元，主要因人员费用增加[8] - 2024年第一季度净亏损为1.188亿美元，摊薄后每股亏损1.75美元，2023年同期净收入为160万美元，摊薄后每股收入0.02美元[8] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为3.733亿美元，2023年12月31日为3.714亿美元，预计资金可支撑到2026年[9] 财务数据关键指标变化 - 年度数据对比 - 2024年产品净收入为88,643千美元，2023年为71,428千美元[28] - 2024年销售成本为5,945千美元，2023年为5,283千美元[28] - 2024年销售成本 - 存货减值和确定采购承诺损失为110,461千美元，2023年为0千美元[28] - 2024年研发费用为36,608千美元，2023年为24,192千美元[28] - 2024年销售、一般和行政费用为57,759千美元，2023年为44,006千美元[28] - 2024年净亏损为118,793千美元，2023年净利润为1,573千美元[28] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为1.75美元，2023年为0.02美元[28] 财务数据关键指标变化 - 资产数据对比 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为373,293千美元，2023年12月31日为371,362千美元[26] - 截至2024年3月31日，公司应收账款净额为20,351千美元，2023年12月31日为40,050千美元[26] - 截至2024年3月31日，公司存货为0千美元，2023年12月31日为83,280千美元[26] 业务线项目进展 - 公司计划基于AMX0035治疗Wolfram综合征的2期HELIOS临床试验中期数据与FDA沟通，预计2024年秋季公布全部12名参与者第24周的顶线数据[1] - AMX0035治疗进行性核上性麻痹的ORION研究中期分析结果预计2025年年中公布[1] - 公司计划2024年下半年启动AMX0114治疗肌萎缩侧索硬化症的临床试验[1] 业务线产品决策 - 公司宣布基于3期PHOENIX试验结果，将RELYVRIO/ALBRIOZA撤市，并进行重组以聚焦关键项目[3]

文章核心观点 - 因PHOENIX研究失败，Amylyx Pharmaceuticals将从美加市场撤回ALS药物Relyvrio/Albrioza，公司进行重组并聚焦其他项目 [1][2][3] 药物撤回情况 - 公司宣布从美国市场撤回ALS药物Relyvrio，并已与FDA启动相关程序，在加拿大以Albrioza品牌获批的该药物也将从加拿大市场撤回 [1] - 因3月PHOENIX研究未达主要和次要终点，Relyvrio/Albrioza不再面向新患者，美加现有患者咨询医生后希望继续治疗可转入免费药物计划 [2] 公司后续计划 - PHOENIX Open Label Extension正在进行，公司将聚焦AMX0035在Wolfram综合征和进行性核上性麻痹（PSP）以及AMX0114在ALS的研究 [3] - 公司宣布重组计划，将裁员约70%并减少非优先领域财务投入，预计通过该计划使现金可维持到2026年 [3] - 本月晚些时候公司将公布AMX0035在Wolfram综合征的II期HELIOS研究中期数据 [3] - 评估AMX0035治疗PSP的III期ORION研究正在进行，计划2025年年中进行中期分析 [4] 药物过往情况 - Relyvrio是公司唯一上市药物，2022年FDA基于II期CENTAUR研究数据批准该药物，此前咨询委员会有不同投票结果 [5] 股价表现 - 消息传出后AMLX股价在盘前上涨，年初至今公司股价下跌81.2%，而行业下跌5.4% [3] 公司评级与推荐 - Amylyx目前Zacks Rank为4（卖出） [6] - 生物科技板块中ADMA Biologics、Galapagos和ANI Pharmaceuticals Zacks Rank为1（强力买入） [6] - 过去60天ADMA Biologics 2024年每股收益预期从22美分提高到30美分，过去一年股价飙升102.6%，过去四个季度三次盈利超预期一次符合预期，平均惊喜率85.00% [6] - 过去60天GLPG 2024年亏损预期从每股1.68美元收窄至40美分 [6] - 过去60天ANI Pharmaceuticals 2024年每股收益预期从4.06美元提高到4.43美元，过去一年股价飙升75.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率109.06% [6][7]

文章核心观点 - 艾米利克斯制药公司宣布伯纳德·G·蔡尔博士加入董事会，其丰富经验将助力公司推进神经退行性疾病治疗使命 [1][2] 公司动态 - 艾米利克斯制药公司宣布伯纳德·G·蔡尔博士加入董事会 [1] - 公司董事长乔治·M·米尔恩表示这是关键时期，欢迎蔡尔博士分享专业见解 [2] - 公司联合首席执行官约书亚·科恩和贾斯汀·克莱欢迎蔡尔博士，提及今年重要里程碑需其专业知识 [3] 新董事背景 - 蔡尔博士有超20年药物开发经验，曾监督15种新疗法获批 [1] - 他在安斯泰来制药等多家药企担任过多个职位，还在医疗机构行医并担任多个董事会职务 [2] - 他毕业于托莱多大学和凯斯西储大学医学院，完成相关医学培训 [3] 公司目标与计划 - 公司目标是将内部开发的反义寡核苷酸AMX0114用于肌萎缩侧索硬化症临床 [3] - 继续研究AMX0035在沃尔夫勒姆综合征和进行性核上性麻痹等疾病中的潜力 [3] - 分享肌萎缩侧索硬化症3期PHOENIX试验的更多见解、经验和下一步计划 [3] 公司概况 - 艾米利克斯制药公司致力于为神经退行性疾病群体发现和开发创新疗法 [4] - 公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，在加拿大、欧洲、中东、非洲和日本有业务 [4]

文章核心观点 - 艾米利克斯制药公司（Amylyx Pharmaceuticals）III期PHOENIX研究失败，其药物Relyvrio未达主要和次要终点，公司股价暴跌，药物可能撤市，公司或重回亏损临床阶段药企 [1][3] 研究结果 - 3月8日公司公布评估Relyvrio治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期PHOENIX研究顶线结果，研究未达主要或次要终点，公司股价暴跌82.2% [1] - 研究在使用Relyvrio治疗48周后，修订版肌萎缩侧索硬化症功能评定量表（ALSFRS - R）总分主要终点未达统计学显著性，次要终点包括生活质量患者报告结局评估、总生存期和呼吸功能也未达统计学显著性 [1] 后续安排 - 管理层未披露研究数值数据，打算在即将召开的医学会议上展示数据并于今年晚些时候在医学期刊上发表 [2] - 公司将与监管机构讨论结果，决定是否自愿将Relyvrio从美国和加拿大市场撤回，在此之前暂停所有药物推广 [2] 市场影响 - Relyvrio是公司目前唯一上市药物，2023年产品销售额约3.81亿美元，助公司扭亏为盈，但研究失败后药物大概率撤市，公司或重回亏损临床阶段药企，即便不撤市医生也可能因研究结果不处方该药物，这可能是股价暴跌原因 [3] - 年初至今公司股价下跌77.2%，而行业下跌0.1% [4] 其他临床研究 - 公司将继续对Relyvrio在其他神经退行性疾病中开展临床研究，目前正在进行针对进行性核上性麻痹（PSP）患者的III期ORION研究和针对沃尔夫拉姆综合征的II期HELIOS研究 [4] 药物获批背景 - 2022年FDA基于有争议的II期CENTAUR研究数据批准Relyvrio/Albrioza，该研究显示AMX0035治疗显著减缓ALS进展和功能衰退，FDA在2022年召开两次咨询委员会会议，3月会议6:4反对批准，9月会议在公司提交额外数据分析后7:2赞成批准 [4] 其他公司情况 - ADMA Biologics、ANI Pharmaceuticals和GSK plc目前Zacks排名均为1（强力买入） [5] - 过去60天ADMA Biologics 2024年和2025年每股收益（EPS）预估上调，年初至今股价上涨40.3%，过去四个季度中三次盈利超预期，四次平均盈利惊喜为85.00% [5] - 过去60天ANI Pharmaceuticals 2024年和2025年EPS预估上调，年初至今股价上涨22.3%，过去四个季度盈利均超预期，四次平均盈利惊喜为109.06% [6] - 过去60天GSK 2024年和2025年EPS预估上调，年初至今股价上涨16.4%，过去四个季度中三次盈利超预期，四次平均盈利惊喜为7.59% [6]