Artiva Biotherapeutics (ARTV) 2025 Conference June 04, 2025 09:20 AM ET Speaker0 Good morning, everyone. Thank you for attending Jefferies Healthcare Conference. My name is Kelly Xu, one of the equity analysts here on the biotech team. We are very pleased to have Doctor. Fred Aslan, CEO of Ativa Biotherapeutics join us today. Welcome, Fred. Speaker1 Thank you, Kelly. Speaker0 And maybe let's first start with a big picture question. Many cell therapies in the autoimmune space originated from oncology and Ati ...

文章核心观点 Artiva Biotherapeutics公司管理层将参加Jefferies全球医疗保健会议的炉边谈话，投资者可通过官网收听直播和回放 [1][2] 公司参会信息 - 公司管理层将于2025年6月4日上午9点20分（美国东部时间）参加Jefferies全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 公司管理层还将与注册参会的投资者进行会议交流 [2] - 投资者和公众可通过Artivabio.com网站的“投资者”板块收听直播，活动结束后90天内可观看回放 [2] 公司概况 - 公司是临床阶段的生物技术公司，致力于为自身免疫性疾病和癌症患者开发有效、安全且可及的细胞疗法 [1][3] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，成立于2019年，是韩国领先医疗公司GC Cell的分拆公司 [3][4] - 公司获得GC Cell的NK细胞制造技术和项目在全球（除亚洲、澳大利亚和新西兰）的独家权利 [3] 公司产品管线 - 公司的领先项目AlloNK®（AB - 101）是同种异体、现货型、非基因修饰、冷冻保存的NK细胞疗法候选产品，旨在增强单克隆抗体的抗体依赖性细胞毒性作用以驱动B细胞耗竭 [3] - AlloNK正在三项治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病的临床试验中进行评估，包括两项公司赞助试验和一项研究者发起的试验 [3] - 公司的产品管线还包括针对实体瘤和血液系统癌症的CAR - NK候选产品 [3] 联系方式 - 投资者联系邮箱：ir@artivabio.com [6] - 媒体联系：Jessica Yingling博士，邮箱jessica@litldog.com，电话+1.858.344.8091 [6]

文章核心观点 公司公布AlloNK与利妥昔单抗联用治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的1/2期长期新数据 显示出持久疗效 支持其作为细胞疗法的潜力及在自身免疫性疾病治疗中的应用前景 [1][2] 分组1：治疗数据亮点 - AlloNK与利妥昔单抗联用在未接受过CAR - T细胞疗法的经大量预处理患者中完全缓解率达64%（9/14） 患者中位接受过三线治疗 14例中有13例为侵袭性B - NHL 疗效与获批的自体CAR - T细胞疗法相当 [1][3] - 截至2025年3月7日数据截点 接受AlloNK与利妥昔单抗治疗患者的中位缓解持续时间未达到 至少为19.4个月 多数患者完全缓解持续 与获批的自体CAR - T细胞疗法结果相当 [3] - AlloNK与利妥昔单抗在45例给药患者中耐受性良好 细胞因子释放综合征事件重新归类为输液相关反应 支持其潜在良好耐受性 适合门诊社区给药 [3] - 未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征、移植物抗宿主病、与AlloNK相关的死亡以及因AlloNK相关不良事件导致的试验中止 最常见治疗突发不良事件为血液学事件 [7] 分组2：公司及产品介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司 使命是为自身免疫性疾病和癌症患者开发有效、安全且可及的细胞疗法 [1][4] - 公司的领先项目AlloNK是同种异体、现货型、非基因修饰、冷冻保存的NK细胞疗法候选药物 旨在增强单克隆抗体的抗体依赖性细胞毒性作用 驱动B细胞耗竭 [4] - AlloNK目前正在三项正在进行的临床试验中评估治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病 公司管线还包括针对实体和血液癌症的CAR - NK候选药物 [4] 分组3：自身免疫性疾病治疗意义 - AlloNK驱动强效持久的B细胞耗竭 经大量预处理的复发/难治性B - NHL患者中深度B细胞耗竭和超过19个月的缓解持续时间 支持其在难治性自身免疫人群中实现深度B细胞耗竭的潜在作用机制 [7] - AlloNK的耐受性特征适合在社区环境中使用 侵袭性疾病经大量预处理患者包括老年患者中缺乏细胞疗法驱动的急性毒性 支持门诊给药潜力 [7]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-42179 Artiva Biotherapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incor ...

Exhibit 99.1 Artiva Biotherapeutics Reports First Quarter 2025 Financial Results, Recent Business Highlights IND clearance and initiation of global basket trial exploring AlloNK® + rituximab in refractory rheumatoid arthritis, Sjögren's disease, idiopathic inflammatory myopathies and systemic sclerosis First trial to explore an allogeneic cell therapy in refractory rheumatoid arthritis and Sjögren's disease in the U.S. Initial safety, translational data, and lead indication selection to be presented by year ...

核心观点 - 公司宣布启动全球性篮子试验，探索AlloNK®联合利妥昔单抗在难治性类风湿性关节炎、干燥综合征、特发性炎症性肌病和系统性硬化症中的应用，这是美国首个针对难治性类风湿性关节炎和干燥综合征的同种异体细胞疗法试验 [1] - 预计2025年底公布初步安全性、转化数据及主要适应症选择，2026年上半年公布主要适应症的临床反应数据 [1] - 在B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)的1/2期试验中，AlloNK联合利妥昔单抗的长期临床数据显示完全缓解率和中位缓解持续时间与已获批的自体CAR-T疗法相当，支持其深度B细胞耗竭能力 [1] - 截至2025年3月31日，公司现金及投资总额为1.66亿美元，预计可支持运营至2027年第二季度 [1] 临床试验进展 - 公司启动全球Phase 2a篮子试验，评估AlloNK联合利妥昔单抗在难治性类风湿性关节炎、干燥综合征、特发性炎症性肌病和系统性硬化症中的疗效，试验设计允许连续入组且无需住院 [3] - 系统性红斑狼疮(SLE)伴或不伴狼疮性肾炎(LN)的Phase 1/1b公司赞助试验正在进行中 [3] - 研究者发起的篮子试验(IIT)评估AlloNK联合利妥昔单抗在类风湿性关节炎、寻常型天疱疮、肉芽肿性多血管炎/显微镜下多血管炎和SLE中的安全性和临床活性 [9] 数据公布计划 - 2025年5月13日将在ASGCT年会上公布AlloNK联合利妥昔单抗在B-NHL中的长期临床数据，包括完全缓解率和中位缓解持续时间 [9] - 2025年5月15日将在ASGCT年会上展示AlloNK制造工艺的可扩展性和一致性数据 [9] - 2025年底前公布AlloNK联合单抗在多种自身免疫适应症中的初步安全性、转化数据及主要适应症选择 [10] - 2026年上半年公布主要自身免疫适应症的临床反应数据 [10] 财务表现 - 2025年第一季度研发费用为1710万美元，同比增长530万美元 [14] - 2025年第一季度净亏损2030万美元，同比增长630万美元 [14] - 截至2025年3月31日，公司现金及投资总额为1.66亿美元，较2024年12月31日的1.85亿美元有所下降 [15] 公司动态 - 2025年4月8日任命Subhashis Banerjee博士为首席医疗官，强化自身免疫疾病和细胞疗法领域的专业团队 [6] - 公司计划在社区风湿病诊所优先开展AlloNK的临床开发，基于其初步耐受性数据 [9]

文章核心观点 公司将在即将召开的会议上展示AlloNK新的长期1/2期数据及制造工艺相关内容，其与利妥昔单抗联用在治疗B细胞驱动疾病上有潜力 [1][2] 会议信息 - 公司将在2025年5月13 - 17日于新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上进行海报展示 [1] - 摘要858《AlloNK细胞疗法±利妥昔单抗治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤》展示时间为2025年5月13日下午6:00 - 7:30 CT，地点在海报厅I2 [3] - 摘要1765《AlloNK：一种正在开发用于治疗肿瘤和自身免疫性疾病的可扩展且一致的NK细胞疗法》展示时间为2025年5月15日下午5:30 - 7:00 CT，地点在海报厅I2 [3] - 摘要目前可在ASGCT网站获取，展示后可在公司网站“活动与展示”页面的“科学海报与出版物”部分获取副本 [3] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，使命是为自身免疫性疾病和癌症患者开发有效、安全且可及的细胞疗法 [1][4] - 公司的领先项目AlloNK是同种异体、现货型、非基因修饰、冷冻保存的NK细胞疗法候选产品，旨在增强单克隆抗体的抗体依赖性细胞毒性作用以驱动B细胞耗竭 [4] - AlloNK目前正在进行系统性红斑狼疮（有无狼疮性肾炎患者）的临床试验，以及一项针对多种自身免疫性疾病的研究者发起的篮子试验 [4] - 公司的产品线还包括针对实体瘤和血液系统癌症的CAR - NK候选产品 [4] - 公司于2019年从韩国领先医疗公司GC Cell分拆成立，根据战略合作获得GC Cell的NK细胞制造技术和项目在全球（不包括亚洲、澳大利亚和新西兰）的独家权利 [4] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [5] 联系方式 - 投资者联系Neha Krishnamohan，邮箱ir@artivabio.com [8] - 媒体联系Jessica Yingling博士，邮箱jessica@litldog.com，电话+1.858.344.8091 [8]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Artiva宣布任命Subhashis Banerjee医学博士为首席医学官，其拥有超二十年自身免疫性疾病临床开发经验，此次任命标志着公司打造经验丰富开发团队的努力达到高潮 [1] 公司动态 - 公司宣布任命Subhashis Banerjee医学博士为首席医学官，他将接替Thorsten Graef医学博士、哲学博士的职位，后者将继续担任公司战略顾问 [1] - 公司首席执行官Fred Aslan医学博士表示欢迎Banerjee博士加入，期待利用其经验聚焦AlloNK®项目对B细胞驱动的自身免疫性疾病的治疗，并感谢Graef博士的贡献 [2] - Banerjee博士称Artiva在NK细胞治疗自身免疫性疾病方面处于领先地位，期待进一步确定AlloNK的有效适应症并推动项目进入后期开发 [2] 新任命人员履历 - Subhashis Banerjee医学博士是训练有素的风湿病学家和免疫学家，曾在百时美施贵宝、VYNE Therapeutics等公司任职，参与多种重磅疗法的临床开发和监管批准 [1][2] - David Moriarty博士担任临床运营高级副总裁，拥有近25年细胞治疗和自身免疫性疾病临床研究经验，曾在Kyverna Therapeutics、Horizon Therapeutics等公司工作 [3] - Benjamin Dewees担任监管事务高级副总裁，拥有超25年细胞治疗、基因治疗、自身免疫和罕见病项目监管事务经验，曾在Kyverna Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical等公司任职 [9] - Feng Xu担任生物统计学高级副总裁，拥有超20年临床开发经验，曾在IGM Biosciences、安进等公司工作，参与多个临床阶段试验 [9] 公司概况 - Artiva是临床阶段生物技术公司，致力于为自身免疫性疾病和癌症患者开发有效、安全且可及的细胞疗法 [1][5] - 公司的领先项目AlloNK®是同种异体、现货型、非基因修饰、冷冻保存的NK细胞疗法候选产品，目前正在进行系统性红斑狼疮等疾病的临床试验，公司管线还包括针对实体和血液癌症的CAR - NK候选产品 [5] - 公司于2019年从韩国领先医疗公司GC Cell分拆成立，获得其NK细胞制造技术和项目在全球（不包括亚洲、澳大利亚和新西兰）的独家权利，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [5][6]

公司会议安排 - 公司管理层将于2025年4月7日美国东部时间上午11点在第24届Needham虚拟医疗保健会议上发表演讲 [1] - 公司管理团队成员将与注册参会的投资者进行会议 [2] - 投资者和公众可通过公司官网“投资者”板块收听演讲直播，活动结束后90天内可观看回放 [2] 公司简介 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于为自身免疫疾病和癌症患者开发细胞疗法 [1][3] - 公司领先项目AlloNK是同种异体、现货型、非基因修饰、冷冻保存的NK细胞疗法候选产品，可增强单克隆抗体的抗体依赖性细胞毒性作用，以驱动B细胞耗竭，目前正在进行系统性红斑狼疮治疗的临床试验，以及多项自身免疫适应症的研究者发起的篮子试验 [3] - 公司产品线还包括针对实体瘤和血液系统癌症的CAR - NK候选产品 [3] - 公司于2019年从韩国领先医疗公司GC Cell分拆成立，获其NK细胞制造技术和项目在全球（除亚洲、澳大利亚和新西兰）的独家权利 [3] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [3] 联系方式 - 投资者联系邮箱为ir@artivabio.com [6] - 媒体联系人为Jessica Yingling博士，邮箱为jessica@litldog.com，电话为+1.858.344.8091 [6]

财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年公司净亏损分别为6540万美元和2870万美元，截至2024年12月31日累计亏损2.467亿美元[307] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.854亿美元，预计资金至少可支持到2026年底[313] - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大损失，可能永远无法实现或保持盈利[307] 公司基本情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，成立于2019年2月，运营历史有限[305] 产品研发阶段情况 - 公司领先产品候选药物AlloNK处于早期临床开发阶段，其他产品候选药物和项目处于临床前开发或发现阶段[306] - 公司处于发展早期，主要依赖领先候选产品AlloNK，该产品处于早期临床开发阶段，其他内部开发的候选产品处于临床前或发现阶段[326] 研发资金需求 - 公司需要大量额外资金来完成产品候选药物的开发和商业化，否则可能会延迟、减少或取消研发项目[311] 研发技术风险 - 公司NK细胞疗法平台开发产品候选药物的方法未经证实，可能无法开发出具有商业价值的产品[316] - 目前美国或世界其他地方没有批准用于治疗自身免疫性疾病的细胞疗法，公司相关研发活动可能不会产生获批产品[319] - 公司产品候选药物基于新技术，难以预测开发时间和成本，监管审批过程可能更昂贵、更耗时[320] 监管政策风险 - 美国和其他国家细胞疗法产品的监管要求在不断演变，可能需要改变监管策略或修改审批申请[321] - 公司专注于NK细胞疗法研发，但FDA仅批准少数细胞疗法商业化，且未批准NK细胞疗法用于商业用途[322] 产品收入预期 - 公司预计多年内不会产生产品收入，产品候选成功取决于多项因素，如临床试验成功、获得监管批准等[327][328] 临床试验不确定性 - 目前NK细胞疗法治疗自身免疫疾病的临床数据有限，FDA未批准任何细胞疗法用于自身免疫疾病，增加了公司临床试验的不确定性[330] - 公司认为AlloNK可能对自身免疫疾病有效，依据是学术和商业实体的临床数据、合作方的初步数据以及自身临床试验的初步数据[331] - 公司面临竞争，若AlloNK临床试验结果不佳、开发延迟或竞争失败，将影响其商业前景和公司业务[332][333] - 公司开发的产品候选与其他疗法联合使用，面临其他疗法被撤销批准、出现安全等问题的风险[334] - 公司公布的临床前研究或临床试验的中期、topline和初步数据可能无法预测未来结果，且可能发生重大变化[337] - 临床试验昂贵、耗时、设计和实施困难，结果不确定，公司可能遇到重大延迟[341] - 公司尚未完成任何产品候选批准所需的临床试验，可能在开展试验时遇到延迟，不确定试验能否按时开始、完成[344] - 公司的临床研究可能因多种因素出现延迟或无法获批，如制造工艺开发、与监管机构达成协议、获得监管批准、招募患者等方面的问题[345] - 若需开展额外临床试验、无法完成试验、试验结果不佳或存在安全问题，公司可能面临多种不利情况，如增加成本、延迟或无法获批等[346] - 公司的领先产品候选药物AlloNK需进行广泛临床试验，且无法确定能否或何时完成临床开发并提交申请获批[347] - 临床试验延迟或提前终止会损害产品候选药物的商业前景，增加成本，影响公司业务、财务状况和运营结果[348] - 产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，影响监管批准、临床试验进行和产品商业前景[349] - 公司的1/2期B - NHL临床试验中期数据显示NK细胞疗法可能耐受性较好，但仍有严重不良事件风险[350] - 临床试验结果若显示不良事件严重或发生率不可接受，可能导致临床项目延迟或取消，监管机构对自身免疫适应症产品的风险 - 效益阈值要求可能不同[351] - 若产品候选药物开发中出现不可接受的副作用或死亡情况，监管机构可能暂停或终止临床试验，或拒绝批准产品[352] - 患者招募和留存是耗时且昂贵的过程，受多种外部因素影响，可能导致临床试验延迟或失败[354] - 公司的临床前项目可能延迟或无法进入临床试验，影响产品获批和商业化[356] 产品研发合作 - 公司业务依赖识别、开发和商业化候选产品的能力，通过与GC Cell和Affimed合作探索新产品候选[359] - 研究项目识别候选产品需大量资源，可能因多种原因无法产生用于临床开发的候选产品[359] - 公司资源有限，可能放弃或延迟有商业潜力的项目，对候选产品市场潜力的估计可能不准确[361] - IIT结果不能用于监管批准，可能影响研究结果和正在进行的试验，导致监管批准延迟或受阻[364] - 候选产品受影响人群可能比预期小，影响可寻址市场，发病率和患病率估计应谨慎看待[367] - FDA和其他监管机构的中断可能阻碍产品开发、批准和商业化，影响公司业务[369] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行职责，可能无法获得营销批准或商业化候选产品[371] - 公司与第三方进行临床试验需遵守GCP和cGMP规定，否则可能需重复试验，延迟批准并面临执法行动[372] - 公司与Affimed、GC Cell等的合作存在风险，可能影响候选产品的开发和商业化[379] - 公司未来可能寻求合作，但可能无法实现，可能改变开发和商业化计划[382] - 公司在寻找战略合作伙伴时面临激烈竞争，谈判过程耗时且复杂，合作能否达成受多种因素影响[383] 产品制造风险 - 细胞疗法产品制造新颖复杂，存在多种风险，成本可能高于预期，部分产品制造工艺未进行全面测试[384] - 制造过程的微小偏差可能导致产量下降、产品缺陷和供应中断，发现污染需长时间关闭工厂调查处理[385] - 公司计划对制造工艺进行更改，但不确定小的更改是否会影响产品性能和临床试验结果，可能需补充数据或进行额外测试[386] - 公司目前部分产品依赖GC Cell制造，短期内仍将至少部分依赖，若GC Cell出现问题，可能导致产品开发和竞争困难[388] - 公司依赖第三方进行制造、获取和存储相关材料，若出现供应中断、质量问题或材料损坏，可能影响临床供应和试验[394] - 产品制造依赖多种试剂、材料和设备，部分为单一来源，无法继续从供应商处获取产品可能影响业务[395] - 若需更换供应商或修改制造组件等，可能需改变制造操作或临床试验方案，增加成本并影响产品安全性和有效性[397] - 公司和供应商使用危险物质，若造成伤害或违反法律，公司可能承担责任，且无相关保险[398] 市场竞争情况 - 公司在产品商业化方面面临来自众多生物制药公司的激烈竞争[400] - 公司面临来自大型和小型竞争对手的挑战，竞争对手资源丰富，可能使公司产品竞争力下降[402][403] 产品商业化能力 - 公司目前无营销和销售组织，也无产品商业化经验，建立相关能力需投入大量资源，否则可能无法产生产品收入[404] 产品报销情况 - 产品候选药物获批后，销售成功依赖第三方支付方的覆盖和充足报销，但报销情况存在不确定性，且不同支付方差异大[405][407] - 美国无统一的产品覆盖和报销政策，不同支付方差异显著，伴随诊断测试需单独获得覆盖和报销[407] - 欧盟成员国可限制医保报销药品范围、控制药品价格，且会定期审查报销程序，产品获批后定价谈判耗时[408][409] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿，限制产品商业化，还会带来声誉受损等一系列后果[411][412] 监管审批风险 - FDA和外国监管机构的审批过程漫长、不可预测，公司未提交过BLA申请，获批时间和范围不确定[413][414][415] - 产品候选药物可能因多种原因无法获得监管批准，如临床试验设计、数据不足等[415][416] - 欧盟EMA有相关委员会评估先进疗法药品，且可能发布新指南，公司需遵守[417] - 欧盟临床试验法规于2022年1月31日适用，有三年过渡期至2025年1月31日，之后新或正在进行的试验需遵循该法规[418] - 欧盟药品立法拟全面修订，若通过或减少公司产品候选药物的数据和市场独占机会，降低报销状态[419] - 监管机构可能批准产品候选药物的适应症范围比申请的更有限，或施加重大限制，影响商业前景[420] - 细胞疗法产品的监管要求不确定且多变，可能导致公司产品候选药物开发延迟、中断或产生意外成本[421] - 基因疗法临床试验受FDA、IRB、IBC等多机构审查监督，审查过程变化可能影响公司产品候选药物的审批和商业化[423] - FDA、EMA等可能不接受公司在其管辖范围外进行试验的数据，若不接受需进行额外试验，增加成本和时间[426] - 一个司法管辖区获得产品候选药物监管批准，不意味着能在其他司法管辖区获批，且一个地区获批失败或延迟可能影响其他地区[438] - 获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能导致重大延迟、困难和成本，可能延迟或阻止产品在某些国家推出[439] 特殊认定情况 - 美国罕见病患者人数少于20万或开发成本无法从美国销售中收回的药物可申请孤儿药认定，欧盟有不同认定标准[428] - 公司AB - 201在美国获得治疗胃癌和胃食管交界癌的孤儿药认定，孤儿药独占权可能受限或丧失[431] - 公司可能寻求RMAT、突破性疗法、快速通道、PRIME等特殊认定以加快监管审批，但可能不成功或无实际益处[432] - RMAT认定产品有与FDA更频繁会议、滚动审查、优先审查等潜在益处，还可能加速批准[432] - 欧盟PRIME计划为针对未满足医疗需求的创新产品提供类似美国突破性疗法认定的激励措施[435] - 2024年2月AlloNK与利妥昔单抗或奥滨尤妥珠单抗联用获快速通道指定，用于改善III或IV类狼疮性肾炎患者疾病活动；2023年1月AlloNK静脉输注与利妥昔单抗联用获快速通道指定，用于治疗复发或难治性B - NHL以提高癌症缓解率[437] 获批后监管义务 - 产品候选药物获监管批准后，公司需承担持续监管义务和审查，可能产生额外费用，违规会受处罚[440] - 监管批准可能要求进行产品候选药物安全性和有效性监测，FDA可能要求实施REMS[441] - 获批后公司需提交安全和其他上市后信息报告，持续遵守cGMP和GCP，可能需开展额外研究[442] - 公司需遵守FDA和外国监管机构的促销和广告规则，产品出现问题或违规可能导致标签修订、开展研究、限制分销等[443] 政策法规变化风险 - FDA和外国监管机构政策可能变化，新法规可能颁布，如美国最高法院2024年6月判决可能带来法律挑战和监管不确定性[445] - 公司与客户、医疗专业人员和第三方付款人的关系受医疗欺诈和滥用、隐私等法律约束，违规将面临处罚[447] - 公司业务活动可能受多项美国联邦、州、地方和外国医疗法律挑战，违规可能产生重大影响[451] - 美国生物仿制药申请需在参考产品获BLA批准12年后才能获批，公司产品获批后或享12年排他期，但有被缩短风险[453][454] - 2010年美国《平价医疗法案》修订了药品回扣计算方法，提高了最低回扣，扩大了回扣计划范围，还增加了费用和税收等[460] - 2013年4月1日起，美国对医保提供者的支付进行了削减，该措施将持续到2032年[462] - 2021年3月11日，《美国救援计划法案》签署，自2024年1月1日起取消了单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（原上限为药品平均制造商价格的100%）[462] - 2022年《降低通胀法案》规定，美国卫生与公众服务部可对上市至少11年的高支出单源生物制品进行价格谈判，对价格上涨超过通胀的药品和生物制品征收回扣，相关规定于2023财年逐步生效[463] - 2024年8月15日，美国卫生与公众服务部公布了首批10种参与价格谈判药品的商定价格；2025年1月17日，又选定了15种D部分覆盖的产品进行价格谈判[463] - 欧盟2021年12月13日通过的《关于HTA的第2021/2282号条例》于2022年1月生效，2025年1月起适用，旨在促进成员国在评估医疗技术方面的合作[466] - 欧盟GDPR和英国GDPR对处理欧洲经济区和英国个人数据有严格要求，违规可能面临最高2000万欧元（欧盟GDPR）、1750万英镑（英国GDPR）或4%年度全球营收的罚款[471] - 美国华盛顿州《我的健康我的数据法案》对消费者健康数据处理有严格限制，其他州可能会通过类似法律[469] - 美国加州《消费者隐私法案》适用于加州居民的个人数据，违规会面临罚款和诉讼[470] - 2023年5月，爱尔兰数据保护委员会判定某社交媒体公司使用标准合同条款将个人数据从欧洲传输到美国的做法不足，对该公司处以12亿欧元罚款并禁止其向美国传输个人数据[472] - 公司业务活动可能受美国《反海外腐败法》及其他国家类似反贿赂和反腐败法律约束，违反这些法律可能导致罚款、刑事制裁等后果[476][477] - 公司产品和活动可能受美国和外国出口管制、贸易制裁和进口法律法规约束，违反相关规定可能面临罚款、限制出口等处罚[478][479] 知识产权风险 - 公司依赖与GC Cell的协议获得知识产权许可，这些许可可能因特定条件终止，导致公司失去重要权利并影响产品商业化[481] - 公司可能与其他方签订许可协议，若未能履行协议义务，对方有权终止协议，影响产品开发、制造和销售[482] - 公司依赖第三方保护所获许可的知识产权，但对这些活动控制有限，可能影响知识产权有效性和可执行性[483] - 许可和获取第三方知识产权权利竞争激烈，公司可能无法成功获取所需知识产权[484] - 公司依靠专利、商业秘密保护和保密协议保护知识产权，但专利申请过程昂贵且耗时，专利权利的有效性和商业价值不确定[485] - 公司不确定其产品候选物质组成的专利申请是否会被美国专利商标局或外国专利局认定为可专利[486] - 公司可能无法及时识别研发成果的可专利方面，导致专利申请和执行不符合公司最佳利益[487] - 公司专利申请可能无法获批，获批专利也可能被挑战、无效化或规避，影响产品商业化[488][489][492] - 公司与GC Cell有知识产权许可协议，若未履行义务，许可方有权终止许可[490] - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，保护期有限，产品候选专利可能在商业化前后到期[493] - 第三方可能指控公司侵犯其专利和专有权利，公司可能需参与诉讼，导致成本增加、产品开发和商业化受阻[494][495][497] - 公司可能面临来自员工先前协议的第三方索赔，若败诉可能无法使用某些知识产权，阻碍临床开发和商业化[496] - 为应对专利侵权索赔，公司可能需寻求许可，支付高额费用，且许可可能无法以合理条款获得[497] - 竞争对手可能侵犯公司专利，公司维权时被告可能反诉专利无效或不可执行，诉讼结果不可预测[498][499] - 即使知识产权诉讼胜诉，公司也会产生高额费用，分散人员精力，还可能泄露机密信息，影响股价[500] - 专利法律或其解释的变化可能降低公司专利价值，缩小专利保护范围[491]