财务数据和关键指标变化 - 2021年9月30日止三个月，净产品销售额为2600万美元，较去年同期的3370万美元和上季度的2520万美元有所变化，其中SPRIX和已停产品牌销量下降，INDOCIN净销售额较上季度增加150万美元，其余产品组合净销售额较上季度下降5.8%，总体较第二季度上升3%[17][18] - 第三季度调整后EBITDA为1580万美元，较第二季度的亏损50.5万美元有变化，排除法律事项影响，第三季度EBITDA较去年同期增长201%，2021年前九个月调整后EBITDA为3100万美元，较2020年全年高出860万美元[19] - 2021年第三季度净收入为370万美元，较第二季度净亏损1420万美元有所变化，第二季度受法律储备和或有对价公允价值变动损失影响[22] - 2021年9月30日，高级担保债务余额为7550万美元，11月1日支付本金和利息970万美元后，剩余债务余额为7080万美元，9月30日现金余额为5870万美元，较6月30日增加430万美元，本季度经营活动产生的现金净额为470万美元，为连续第二个季度正经营现金流，自2019年第四季度以来最高[23] 各条业务线数据和关键指标变化 - CAMBIA在Cove平台上本季度处方量同比增长77%，销售额增长207%，SPRIX虽本季度末推出，但也有销售，INDOCIN净销售额较上季度增加[12][13][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司完成重组，债务大幅减少，未来偿债无需外部资金，将资金用于业务发展、投资和增长，目标是到2024年收购能产生至少5000万美元毛利的产品，已与Back Bay合作推进交易，同时拓展商业合作，如与Cove扩大联盟，Cove将在2022年为商业健康保险患者提供偏头痛护理保险，还与大型区域IDN签订SPRIX合同[6][7][14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对本季度业绩满意，认为产品组合收入和较低费用对EBITDA和现金流有积极影响，未来将基于现有平台实现长期可持续增长，对非面对面营销模式有信心，将继续推进业务发展机会管道建设[25][35][39] 其他重要信息 - 本季度支付700万美元解决联邦索赔，部分诉讼仍在进行，已达成证券集体诉讼和解协议，总金额120万美元，保险公司承担75万美元，本季度记录保险收益[9][10] 问答环节所有的提问和回答 问题：10 - Q何时发布，哪些产品推动业绩上升，CAMBIA和SPRIX趋势如何 - 10 - Q应已发布，若未发布则将于下午发布，CAMBIA表现强劲，INDOCIN和SPRIX较预期好，INDOCIN反弹，部分非促销产品销量增加，CAMBIA和SPRIX因价格组合差异较上季度略降[27][28][29] 问题：审计处方服务是否有价值 - 因渠道变化及报告对象问题，难以通过审计服务判断基础销量趋势，价值不大[30][31] 问题：Glumetza和解是否有保险，剩余诉讼规模 - Glumetza无保险，部分已支付，部分存入托管，剩余主要是广泛的阿片类药物诉讼[32][33] 问题：短期内能否收购资产，对利用现有商业模式的信心 - 已开始寻找并接触潜在资产，虽无法预测交易完成时间，但对近期完成交易持乐观态度，认为非促销模式是可持续竞争优势，将利用该优势推广更多产品[34][35][36]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED SEPTEMBER 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO COMMISSION FILE NUMBER 001-39294 ASSERTIO HOLDINGS, INC. (EXACT NAME OF REGISTRANT AS SPECIFIED IN ITS CHARTER) Delaware 85-0598378 (STATE OR OTHER JURISDICTION O ...

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度SG&A费用为1510万美元，上年同期为1310万美元；研发费用为2450万美元，上年同期为1720万美元，主要因本季度购买了800万美元的ROLONTIS原料药 [18] - 第三季度其他收入费用为亏损910万美元，上年同期为收入200万美元，主要因公司持有的CASI股权市值下降 [18] - 本季度净亏损4850万美元，2019年同期为2600万美元；非GAAP基础下，本季度亏损3520万美元，上年同期为2450万美元 [19] - 本季度末现金及有价证券为1.983亿美元，反映了7月下旬融资所得的8200万美元净收益；第三季度运营现金消耗为2800万美元，与前几个季度一致 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 poziotinib业务线 - ZENITH20临床试验队列2中，患者每日接受16毫克poziotinib治疗，主要终点客观缓解率（ORR）为27.8%，观察到的下限18.9%超过了预先设定的下限17%（95%置信区间）；中位随访8.3个月时，缓解持续时间中位数为5.1个月，7名患者在一年后仍在接受药物治疗；无进展生存期为5.5个月，疾病控制率为70% [12] - 队列1和2的结果已公布，队列4正在积极招募一线HER2外显子20插入突变患者，每日两次，每次8毫克；队列3预计年底前更新一线EGFR非小细胞肺癌患者每日单剂量16毫克的全部入组数据 [14] - 探索性队列5已招募超过110名患者，已停止每日10毫克剂量组的招募，以加速6毫克和8毫克每日两次剂量组的招募 [14] ROLONTIS业务线 - ROLONTIS的生物制品许可申请（BLA）得到两项大型随机临床试验的有力数据支持，达到了严重中性粒细胞减少持续时间非劣效性的主要终点，并达到了所有次要终点，安全性与pegfilgrastim相似 [15] - 同日给药研究仍在进行中，预计年底前有数据确定是否进入扩展阶段 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将与FDA会面，基于poziotinib的积极结果审查申报策略，争取为先前治疗过的局部晚期或转移性非小细胞肺癌伴HER2外显子20插入突变患者获得初始批准 [7][13] - 公司将谨慎使用财务资源，在等待FDA进一步反馈或行动期间，对某些活动进行限制 [9] - 公司合作伙伴Hanmi Pharmaceuticals是全球知名的生物制药企业，拥有世界级的制造设施，双方将共同努力尽快获得ROLONTIS的批准 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到疫情挑战，公司员工展现出奉献精神、韧性和专注力，有望在2020年取得良好业绩 [7] - 公司对实现企业目标充满信心，有能力推进项目，为癌症患者带来新的治疗方法 [9] 其他重要信息 - 公司将参加多个医疗保健投资者会议 [20] - 公司将在12月8 - 11日的圣安东尼奥乳腺癌虚拟会议上展示海报，展示两项3期试验的汇总分析 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于ROLONTIS的标签讨论、模拟检查及FDA是否考虑虚拟检查 - 公司认为已回答了FDA在审查文件过程中的所有问题，但目前唯一未完成的是对制造工厂的检查 [25] - FDA正在制定交互式视频GMP评估指南，公司对此持开放态度，但尚未与FDA具体讨论 [25] - 模拟检查并非FDA要求，公司进行模拟检查是为确保做好准备，公司与Hanmi密切合作，并聘请外部专家协助 [28][29] 问题2: 关于poziotinib的pre - NDA会议，向FDA陈述的理由是否包括事后分析、协调队列1和2的数据，或考虑队列3及其他队列的新数据 - 公司请求FDA为队列2的特定适应症进行首次批准，队列的预先指定终点相互独立，队列2的积极结果理论上不受其他队列结果的影响，会议后将更新结果 [31] 问题3: 关于ZENITH20队列3，考虑到该队列患者预处理程度相对较低，如何看待患者对16毫克剂量副作用的耐受性，以及这对中断治疗、停药或总体药物暴露的影响 - 在看到并分享数据之前，无法推测安全性概况，公司会监测所有研究的安全性信号，预计年底前完成全面分析 [33] 问题4: 关于队列4，在初治HER2患者中，不同给药方案（16毫克每日一次和8毫克每日两次）若未导致不同临床特征，临床医生或FDA将如何解读结果 - 队列4最初采用16毫克每日一次给药，目前部分患者采用8毫克每日两次给药，总剂量相同，这有助于了解不同给药方式的差异，公司计划继续招募70名每日两次给药的患者，后续将与FDA沟通确定 [35] 问题5: 关于ROLONTIS重新审查的潜在时间表、对广泛标签的信心，以及为何不等队列3数据出来后再与FDA进行双重讨论 - 难以确定ROLONTIS检查的具体时间，FDA正在研究虚拟检查，公司会积极推动并与FDA合作，韩国疫情好转可能对公司有利 [41][42] - 公司已进行标签讨论，但目前存在检查问题，需及时解决，具体细节暂无法透露 [43] - 公司已与FDA就宣布队列胜利的条件达成一致，队列2已达到要求，将按计划与FDA会面，队列3结果不影响队列2，FDA知晓所有队列情况，会议中可能会讨论 [45] 问题6: 关于ROLONTIS的招聘情况，是否继续招聘以及是否推迟到获得潜在批准时间后 - 目前已招聘21名60名全职员工（FTEs）中的人员，其余人员的招聘取决于预批准检查（PAI）的安排，已入职的21人专注于市场准入、全国账户和现场领导等领域，为准备工作积极投入 [49] 问题7: 关于poziotinib队列4，何时能看到数据，数据是基于70名16毫克剂量患者还是70名8毫克每日两次剂量患者 - 基于药代动力学建模和队列1、2的情况，公司探索了其他给药方式，队列4原计划招募70名患者，部分已按16毫克每日一次给药，目前正在按计划增加70名每日两次给药的患者，后续将与FDA讨论，最终数据量将超过原计划 [51] 问题8: 关于队列5，目前6毫克和8毫克每日两次剂量组的患者数量，以及何时能看到数据，10毫克剂量组有多少患者 - 队列5最初将患者随机分配到10毫克、12毫克或16毫克每日一次剂量组，后进行了调整，目前有110名患者，停止10毫克剂量组招募是因为有足够患者数据支持决策，预计年底前能对安全性发表评论，疗效数据需要更长时间观察 [54][55] 问题9: 本季度计入研发费用的800万美元原料药费用，下季度是否还会有类似费用 - 第四季度会有ROLONTIS原料药的费用，但具体金额无法确定，公司正在评估与ROLONTIS相关的每一项支出，确保谨慎使用资金，同时保持工厂的准备状态 [57] 问题10: Hanmi在全球和美国生产的产品数量，以及其制造工厂是否曾接受过FDA检查 - 无法确切告知Hanmi在全球生产的产品数量，其在韩国和亚洲其他地区有多种产品，目前在美国没有药品，但曾因设备接受过美国检查 [60] 问题11: 除了延迟招聘销售团队，公司还在积极管理哪些活动以控制现金 - 主要集中在业务的商业方面，包括预发布营销支出，同时保持工厂的准备状态，ROLONTIS的一些持续开发工作也将继续进行 [62] 问题12: 目前与FDA关于ROLONTIS的讨论频率，是来回沟通还是等待FDA回复 - 公司不会坐等，会与FDA联系并按规定时间等待回复，双方可讨论下一步计划，FDA已发布新信息，公司会积极跟进并争取推动进程 [64][65] 问题13: 即将到来的FDA会议，公司期望获得哪些额外的清晰度 - 这是提交NDA或BLA前与FDA的标准会议，将讨论数据设置、安全性数据需求、临床前工作、药理学等细节，以及确定提交格式和伴随诊断等问题 [67] 问题14: 关于poziotinib剂量策略更新的详细内容，以及如果队列3没有队列1的局限性，能否更有信心地在后续项目中采用16毫克剂量 - 队列2在16毫克每日一次剂量下取得了积极试验结果，这是pre - NDA会议的主要讨论点 [71] - 由于队列1存在较高的剂量中断和减少情况，公司通过建模探索了其他给药方式，如每日两次给药，同时也在研究不同剂量的最小有效剂量，目前发现10毫克作为起始剂量可能过低 [72][73] - 公司将在近期提供数据，并与FDA讨论，让FDA了解16毫克每日一次有效，且可能有改进空间 [74] 问题15: 是否会在第一季度或年底前获得16毫克每日一次、12毫克每日一次和8毫克每日两次相同人群的数据 - 未来两个月内可以对安全性发表声明，但疗效分析需要更长时间随访患者，不过能获得关于每日两次给药是否正确的良好指示 [76] 问题16: ROLONTIS同日给药如何融入公司长期计划，与生物类似药竞争，以及年底前预计能获得哪些信息以确定是否继续推进该配方 - ROLONTIS目前提交的是传统给药方式（化疗后第二天给药）的申请，同日给药是未来扩展标签的探索 [80] - 若同日给药可行，将是与市场上其他白细胞因子（包括生物类似药和创新产品）的重要差异化因素，年底前将知道是否继续推进该项目 [81] 问题17: 淋巴瘤患者的1期开放标签研究的现状，是否受COVID影响 - 这是早期资产，公司目前专注于晚期资产，但仍对该技术感到兴奋 [85] - 研究遇到了一些监管障碍，同时受COVID - 19影响，大多数机构审查委员会（IRB）和许多中心对新的1期研究不太积极，进展比预期慢 [85]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净产品销售额为2020万美元，上年同期为2590万美元，下降主要因Gralise剥离，部分被Zyla产品纳入抵消 [16] - 2020年第二季度销售成本为520万美元，上年同期为210万美元，增长主要因与合并相关的240万美元库存增值费用及Zyla产品较高成本 [17] - 2020年第二季度运营费用为4110万美元，较上年减少1030万美元，主要因NUCYNTA出售、无形资产摊销减少及成本节约举措加速，部分被Zyla收购和合并交易重组费用抵消 [18] - 2020年第二季度净亏损3450万美元，上年同期为1360万美元，受交易及可转换债务注销损失影响，被所得税费用和利息费用减少抵消 [20] - 截至6月30日，公司偿还8970万美元债务，7月预付1000万美元高级担保债务，第三方债务为8500万美元，现金余额为5940万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前有八个品牌药品，专注于神经科、医院、疼痛和炎症三个领域向专家推广产品 [7] - 2020年第二季度，公司合并Zyla和Assertio销售团队，推出神经科销售团队和医学联络团队，交叉培训销售代表，开展虚拟销售会议，采用混合销售模式 [9][10] - 2020年第二季度，公司为SPRIX推出新分销方式，以减少处方填充时间和降低成本 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是通过商业执行、财务控制和业务发展实现增长，计划未来12个月完成1 - 2笔新业务发展交易，寻求临床差异化、产生现金流和扩大知识产权覆盖的新产品 [7][13][14] - 公司认为行业创新和对患者的承诺将为解决COVID - 19提供必要方案，虽许多同行受疫情影响业绩大幅下滑，但公司快速适应并实现适度增长 [6][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为虽面临疫情、合并和整合挑战，但团队专注并取得成效，第二季度业绩略高于第一季度，预计2020年净产品销售额实现中到高个位数增长，目标EBITDA占销售额比例超25% [8][12][13] - 第三季度早期趋势表明商业组织走上正轨，增强了对业绩增长预测的信心，公司有强大商业组织和财务基础，能够发展产品组合和进行额外收购 [22] 其他重要信息 - 电话会议有录音，可在8月14日前重播，存档网络直播将在公司网站上保留六个月 [5] - 若未收到收益新闻稿，可在Assertio网站投资者板块查找 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 本季度是否看到医疗用品囤货情况 - 公司未看到批发商囤货情况，早期医生开的处方时间更长，患者可能提前获得更多 refill，但未发现批发商增加囤货 [24][25] 问题2: 公司在疫情后的业务情况 - 公司在第二季度整合业务的同时保持净销售额和产品势头，7月看到积极趋势，公司快速适应疫情，商业团队采用混合销售模式取得成功，建立配送和药房网络，实现产品无接触配送 [26][28][29] 问题3: 目前产品收购环境如何 - 公司认为自己处于有利地位进行产品或公司收购，市场上有具有差异化临床价值、当前现金流且可受益于增强商业策略的产品，市场较为理性，公司会选择性进行收购以构建和多元化产品组合 [31][32][33] 问题4: 本季度报告收入和预估收入情况 - GAAP报告中仅包含5月20日之后Zyla的结果，预估收入披露可展示合并业务在合并前的表现 [34][36] 问题5: 2020年第一季度的销售业绩水平 - 第一季度销售业绩约为2770万美元，不包括特许权使用费和先前剥离业务的收入 [37][38][39] 问题6: 今年的收入指导及下半年情况 - 公司预计今年净产品销售额在2019年1.263亿美元基础上实现中到高个位数增长，虽目前按运行率略低，但第三和第四季度通常是旺季，且公司已度过整合阶段，预计这两个季度会有加速增长 [41][42][43]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED JUNE 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO COMMISSION FILE NUMBER 001-39294 ASSERTIO HOLDINGS, INC. (EXACT NAME OF REGISTRANT AS SPECIFIED IN ITS CHARTER) Delaware 85-0598378 (STATE OR OTHER JURISDICTION OF INC ...

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度SG&A费用为1480万美元，上一年为1600万美元；研发费用为1600万美元，上一年为2190万美元，研发费用的减少主要与上一年购买ROLONTIS原料药有关，本季度未重复购买 [12] - 其他收入费用亏损980万美元，上一年同期亏损1020万美元，两个时期的亏损主要与昂贵的Khasi证券市值变化有关 [12] - 本季度持续经营业务净亏损4060万美元，2019年同期为3980万美元；非GAAP基础下，本季度亏损2500万美元，上一年同期为2920万美元 [12] - 本季度末现金加可交易证券为1.78亿美元，现金总体变化为4600万美元，其中1100万美元的变化是由于某资产价值下降，该资产从季度初的3100万美元降至200万美元，主要因市场波动性增加；第一季度运营现金消耗为3300万美元，与过去几个季度情况一致 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 ROLONTIS - 处于后期阶段的候选药物，正在接受FDA的积极审查，PDUFA日期为2020年10月24日，若获批，将是15年来首个可供医疗保健提供者使用的新型粒细胞集落刺激因子 [8] - 两项大型关键随机对照试验的临床数据显示，ROLONTIS在严重中性粒细胞减少持续时间方面达到非劣效性的预设终点，并满足所有次要终点，安全性与pegfilgrastim相似 [17] - 上周宣布在一项临床试验中对第一名患者给药，该试验旨在评估ROLONTIS与化疗同一天给药的情况，约45名患者将参与这项1期开放标签试验，随机分配到三个给药时间点 [17] Poziotinib - 正在进行ZENITH20临床试验，以研究其治疗非小细胞肺癌外显子20插入突变的效果，该突变目前尚无获批疗法 [19] - 上周在AACR虚拟年会上公布了队列1的结果，之后宣布对ZENITH20研究策略进行调整，认为16毫克每日一次的剂量可能过高，导致频繁的剂量中断和减少，88%的患者出现某种形式的剂量中断 [20] - 已修改ZENITH20试验方案，包括各种新的给药方案，将影响队列4至7；队列4、6和7的新患者将接受8毫克每日两次的给药；队列5的新患者将随机分配接受10毫克每日一次、6毫克或8毫克每日两次的给药；还在修改后的方案中实施了早期使用类固醇支持患者的措施 [21] - 计划年中公布队列2的结果，下半年公布队列3的结果 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - ROLONTIS若获批将进入的生长因子市场规模达数十亿美元，过去五年美国市场每年的销售量稳定在约100万单位，目前市场规模约为30亿美元，生物仿制药的定价较为合理，平均销售价格（ASP）在生物仿制药和创新药之间压缩，形成了竞争激烈的市场环境 [9][38][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进ROLONTIS和Poziotinib两项后期资产的开发，并寻求新的业务发展机会，以补充公司的产品线和能力 [11] - 计划以精简有效的商业基础设施推出ROLONTIS，密切关注市场动态，期望该药物获批后能在生长因子市场竞争 [9] - 对Poziotinib项目的支出进行了评估，调整策略以确定队列5的新给药方案是否能提高耐受性和疗效，确保支出服务于该项目的及时决策 [13] 行业竞争 - 在生长因子市场，ROLONTIS面临生物仿制药和现有创新药的竞争，但公司认为其作为新型资产具有竞争优势，有望在市场中获得份额 [38][39] - 在非小细胞肺癌外显子20插入突变治疗领域，Poziotinib面临TAK - 788的竞争，TAK - 788最近获得了突破性疗法认定，但公司认为目前不能确定哪种药物更具优势，Poziotinib已对1000多名患者进行了不同剂量和方案的给药，公司对其副作用情况有较好的了解，并相信可以通过调整给药方案减轻不良反应 [50][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19大流行使整个生物技术行业处于未知和不可预测的境地，公司也受到影响，但通过调整业务流程适应新情况，在2020年取得了显著进展，员工积极进取，公司管线受到研究者的强烈关注 [6] - 公司有坚韧的团队、强大的财务状况和令人兴奋的产品线，有能力实现目标 [11] - 对于ROLONTIS，公司对其获批前景感到乐观，认为其获批将使患者、客户和股东受益，期待在生长因子市场竞争 [8][9] - 对于Poziotinib，公司通过调整给药方案和策略，有望提高药物的耐受性和疗效，对其未来发展持积极态度 [10][22] 其他重要信息 - 公司将参加6月初举行的Jefferies虚拟医疗保健会议 [75] - 公司将在下个月的AACR虚拟年会上展示关于ROLONTIS同日给药的临床前数据摘要 [18] - 公司将在5月底举行的虚拟ASCO会议上进行口头海报展示，内容涵盖队列1中先前接受治疗的EGFR外显子20非小细胞肺癌患者不同亚组的反应活性和持久性 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 最近启动的ROLONTIS与化疗同日给药试验何时能得到结果，对数据有何预期，数据能否添加到获批时的营销标签中？ - 同日给药若成功，将改变患者治疗方式，目前患者接受骨髓抑制性化疗后需回家第二天再来注射GCSF或使用设备，此前有创新产品试验失败，而ROLONTIS是新型分子，有不同特性和临床前数据支持，有可能实现同日给药 [26][28] - 原BLA标签中不包含同日给药特性，但公司在为ROLONTIS的后续开发做规划，目前无法确定数据能否添加到标签中 [29] 问题2: ZENITH队列3中未接受过治疗的健康患者在标准60毫克剂量下是否比队列1的患者治疗时间更长、剂量减少更少？ - 理论上未接受过治疗的患者身体状况更好，可能对不良反应更耐受，但目前无法确定，公司将在下半年查看队列3的反应持续时间数据 [31] 问题3: 队列5采用新给药策略后，第一名患者是否已入组？ - 队列5的方案修正案已获FDA批准，正在各试验点部署，目前尚未公布入组状态 [32] 问题4: 队列2的结果是否会与队列1不同，年中公布数据时是发新闻稿还是召开电话会议？ - 尚未确定数据发布方式，年中将公布高水平数据；队列2患者起始剂量也是16毫克单次给药，可能存在耐受性问题，但HER2患者群体不同，反应率可能不同，目前难以预测，各队列独立设置样本量，需等待结果 [33] 问题5: ROLONTIS同日给药试验为开放标签，是否会有中期数据查看，还是要等试验结束才能看到数据？ - 试验为开放标签，公司在试验过程中可获取数据，内部设定了在宣布概念验证前需要观察的最少患者数量，但目前无法确定具体数据情况，受疫情影响，试验进展存在不确定性，公司会及时更新情况 [36] 问题6: 如何考虑ROLONTIS的上市方式，是虚拟上市还是传统上市？ - 公司正在进行应急规划，鉴于PDUFA日期和上市时间，可能会采用传统上市方式，但也会做好虚拟上市的准备；无论哪种上市方式，公司都期待进入这个数十亿美元的市场，上市主要考虑销量、价格和市场份额三个因素，该市场过去五年美国年销量稳定在100万单位，目前市场规模约30亿美元，生物仿制药定价合理，市场竞争激烈 [38][39] 问题7: ROLONTIS的供应是否准备就绪，疫情是否有影响？ - 药物原料药在韩国生产，目前生产正在进行，韩国疫情防控情况好于美国；公司此前购买了库存，有美国本土的上市供应，待获批后即可准备上市 [42] 问题8: COVID - 19是否会使ROLONTIS患者的支付方组合从商业保险转向医疗补助，这对商业化和上市有何影响？ - 公司会密切关注支付方组合的变化，市场中创新药和生物仿制药的ASP正在压缩，这主要基于CMS对医疗保险人群的规定；作为新型药物，公司有能力为客户提供可预测的合同价值，若患者支付方组合发生变化，公司将制定相应策略应对 [46] - 许多癌症中心不在医院，对于观望的患者，在疫情期间医生会更重视白细胞生长因子的使用，以避免患者免疫受损后前往医院 [48] 问题9: 如何看待OncLive上Dr. Ross Camidge对poziotinib和TAK - 788的比较观点？ - TAK - 788和poziotinib都用于外显子20突变治疗，在体外细胞系研究中，Takeda曾展示TAK - 788可能更具选择性，但公司在MD Anderson和OMNI的研究结果不同，无法明确哪种药物更具选择性 [51] - 公司队列1的结果显示poziotinib有活性，其他队列情况未知，且poziotinib已对1000多名患者进行了不同剂量和方案的给药，而Takeda的进展相对较慢，随着数据的积累，可能会发现不同的不良反应，公司对poziotinib有信心，期待队列5采用每日两次给药的结果 [52][53] 问题10: ROLONTIS的两项3期临床试验被FDA接受的可能性有多大？ - 两项3期试验共有643名患者参与，试验在特殊协议评估（SPA）下进行，与FDA共同制定了试验方案并获得其认可；试验结果出色，达到了所有主要和次要终点，是一项非劣效性试验，在第一个周期甚至显示出一定的优越性；目前申请正在接受FDA的积极审查，PDUFA日期为10月24日，公司希望今年能获得批准 [58][59] 问题11: ROLONTIS在给药方面是否会有困难，医院是否会因某些原因不采用？ - ROLONTIS采用皮下注射给药，与该领域其他产品的给药方式相同，护士在给药过程中起着重要作用，预计给药方面没有障碍 [62][63] - ROLONTIS使用的针头规格和注射溶液量与现有产品相同，虽然剂量约为现有产品的一半，但不会因针头规格或溶液量问题导致更多注射部位反应，公司对其市场竞争充满期待 [64] 问题12: 相对于Onpro的家庭给药方式，如何看待ROLONTIS同日给药在疫情后世界的情况，以及ROLONTIS同日给药1期试验后的开发路径是怎样的？ - 10月获批时的标签将是非劣效性标签，上市初期为次日给药，公司有信心在传统长效GCSF市场中获得有意义的份额并具有竞争力；若同日给药成功，将具有重要的商业价值，但目前公司的重点是在10月24日获批后在非劣效性次日给药市场竞争 [68][69] - 目前最重要的是FDA对BLA的积极审查，同日给药1期试验处于早期阶段，若能成功同日给药可能会改变游戏规则，但在看到数据之前难以预测后续开发路径，公司目前专注于BLA获批 [71] 问题13: 如何计划监测每日两次给药（BID）的假设是否在药代动力学研究中产生预期效果，每个将招募新患者的队列是否有中期分析？ - 队列5是开放试验，有中央影像检查，会定期查看数据；安全性监测是持续进行的，公司会根据数据情况决定是否达到预期效果，包括药物中断和剂量减少的数量、反应情况和反应持久性等，但不会仅凭初步迹象就下结论，在队列5完全入组前就能获得一些见解，并会向市场更新情况 [73]