私募融资收益情况 - 2021年2月私募融资总收益约1.1亿美元[81] - 2021年2月融资中，向投资者出售35573股X系列优先股，总价1.1亿美元，经股东批准后每股可转换为1000股普通股，初始受益所有权限制为9.99%，可在4.99% - 19.99%间调整[88] - 2021年2月融资，出售35573股X系列优先股，毛收入约1.1亿美元，净收入1.043亿美元[114] 新药研发计划 - 预计2022年上半年提交QLS - 215的新药研究申请，2022年底得出1a期临床试验初步结果，2023年开展1b/2期试验并于年底得出初步结果[82] 药物效力对比 - 治疗遗传性血管性水肿（HAE）时，QLS - 215抑制血浆激肽释放酶活性和缓激肽释放的效力比lanadelumab高约10倍[83] 药物半衰期对比 - 食蟹猴研究中，lanadelumab半衰期约10天，QLS - 215半衰期约34天，约为lanadelumab的三到四倍[85] 药物血浆水平及抑制率情况 - 食蟹猴研究中，lanadelumab血浆水平在约第10天降至体外效价测定预测的最低治疗浓度以下，第20天血浆激肽释放酶抑制率约为50%；QLS - 215血浆水平在84天的实验期内均高于体外效价测定预测的最低治疗浓度[86] 公司收购股份发行情况 - 2021年1月收购Quellis时，向其股东发行3332669股普通股和50504股X系列优先股，承担的期权和认股权证分别对应332494股普通股、2805股X系列优先股和185136股普通股[87] 公司融资及资金情况 - 截至2021年3月31日，公司通过多种融资方式共筹集4.26亿美元，现金及现金等价物为1.469亿美元，预计现有资金可支撑到2023年[90] - 截至2021年3月31日，公司通过多种方式累计筹集4.26亿美元，现金及现金等价物为1.469亿美元[113] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损4.31亿美元，现有现金及现金等价物预计在股东批准转换提案的情况下可支持到2023年运营[123] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.469亿美元；截至2020年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为2490万美元[133] 研发费用情况 - 2021年第一季度研发总费用为259.3万美元，2020年同期为528.9万美元[96] - edasalonexent项目自启动以来的直接总费用为6720万美元[96] - 2021年第一季度研发费用从2020年同期的530万美元降至260万美元，减少270万美元，降幅51%[108][109] 项目停止情况 - 2020年10月基于edasalonexent的3期PolarisDMD试验结果，公司停止其相关开发活动及CAT - 5571项目[97] 裁员费用情况 - 2020年12月公司宣布裁员，产生员工遣散和福利费用60万美元，其中20万美元在2021年第一季度记录，截至2021年3月31日还有20万美元待支付[102] 一般及行政费用情况 - 2021年第一季度一般及行政费用从2020年同期的280万美元增至290万美元，增加10万美元，增幅5%[108][110] 收购在研研发费用情况 - 2021年第一季度收购在研研发费用为1.646亿美元，源于2021年1月的Quellis收购，2020年无此项费用[108][111] 其他收入净额情况 - 2021年第一季度其他收入净额从2020年同期的9万美元降至1000美元，减少8.9万美元[108][112] 现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为870万美元，投资活动净现金提供量为2640万美元，融资活动净现金提供量为1.043亿美元[118][120][122] 股东大会及经营能力情况 - 公司2021年6月2日召开股东大会对X系列优先股转换普通股提案进行投票，但股东投票不受公司控制，公司持续经营能力存疑[126] 公司业务特性及融资依赖情况 - 公司识别潜在产品候选并进行临床前测试和临床试验耗时久、成本高且不确定，商业收入需数年才能实现，需持续依赖额外融资[127] 资产负债表外安排情况 - 截至2021年3月31日，公司无美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[130] 合同义务和承诺情况 - 截至2021年3月31日，公司的合同义务和承诺与2020年年报相比无重大变化[131] 市场风险情况 - 公司主要市场风险是利率敏感性，投资组合短期且低风险，利率即时变动10%对投资组合公允价值和利息收入无重大影响[133] 外币计价负债情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司无重大外币计价负债[134] 披露控制和程序情况 - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[135] 财务报告内部控制情况 - 2021年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[137] 风险因素情况 - 公司风险因素与2020年年报相比无重大变化[139]

业绩总结 - Catabasis Pharmaceuticals于2021年1月收购Quellis Biosciences，交易包括1.1亿美元的PIPE融资[6] - 合并后公司预计将拥有约1.5亿美元的现金、现金等价物和短期投资[7] - 预计现金流可持续至2023年[42] 用户数据 - HAE患者在美国的发病率为每10,000至50,000人中约1人，估计美国有不到8,000名患者[8] 新产品和新技术研发 - QLS-215是一种针对遗传性血管性水肿（HAE）的潜在最佳治疗方案，旨在预防致残和潜在致命的发作[5] - QLS-215在抑制bradykinin生成方面的体外功能测定显示其效力高于Lanadelumab，IC90分别为30 nM和300 nM[26] - QLS-215在非人灵长类动物中的血浆半衰期显著延长，预测其作用持续时间超过84天[33] - QLS-215的临床试验设计包括评估安全性和药代动力学，目标是证明其在人体中的延长半衰期[40] - 预计QLS-215将提供更少的给药频率和更好的患者结果[23] - QLS-215有潜力成为最佳同类药物，提供更高的疗效和使用便利性[44] - QLS-215候选药物在预测模型中具有差异化的前临床特征[44] 未来展望 - QLS-215将在2023年启动针对HAE患者的1b/2期临床试验[43] - 2021年将进行IND启用活动和GMP制造[43] - 2022年将提交IND并启动1a期试验[43] - 2023年将公布初步的1b/2期结果[43] - 计划披露罕见疾病项目[43] 管理团队和股东 - 合并公司管理团队经验丰富，股东包括多家知名投资机构[7]

融资与股权交易 - 2021年2月融资所得毛收入约1.1亿美元[234] - 2021年1月收购Quellis时向其股东发行3332669股普通股和50504股X系列优先股[236] - 2021年1月与投资者签订股票购买协议，出售35573股X系列优先股，总价1.1亿美元[236] - 2021年1月28日，公司与Cabo Merger Sub I, Inc.、Cabo Merger Sub II, LLC和Quellis Biosciences, Inc.签订合并协议与计划[284] - 2021年1月28日，公司与各购买方签订股票购买协议[284] - 2021年1月28日，公司向Viridian LLC发行购买X系列优先股的认股权证[286] - 2021年1月28日，公司向Viridian LLC发行购买普通股的认股权证[286] - 2021年2月公司融资总收益1.1亿美元，净收益1.04亿美元[308] - 2021年1月28日公司收购Quellis，向其股东发行3,332,669股普通股和50,504股新指定的X系列优先股，后者转换价值为1.227亿美元；还承担了相关期权和认股权证[369] - 2021年1月28日公司与投资者签订股票购买协议，出售35,573股X系列优先股，总收益约1.1亿美元[370] - 2021年公司发行的X系列优先股及可转换普通股情况：合并发行50,504股，对应可转换普通股50,504,000股；2月融资发行35,573股，对应可转换普通股35,573,000股；合并承担认股权证对应2,805股，对应可转换普通股2,805,000股；总计88,882股，对应可转换普通股88,882,000股[372] - 2021年1月28日公司与投资者签订注册权协议，同意在2月融资结束后90个日历日内提交转售注册声明，并尽力使其在提交后30个日历日内（或SEC审核时60个日历日内）生效[378] 优先股转换条款 - X系列优先股经股东批准后可按1:1000比例转换为普通股，初始受益所有权限制为9.99%，可调整至4.99%-19.99%[236] - 若公司股东在2021年7月28日前未批准X系列优先股转换，优先股持有人有权要求公司按未交付普通股公平价值赎回，按2021年3月4日收盘价2.87美元计算，公司需支付2.47亿美元，公司流动性不足[374] - 股东批准转换提案后，X系列优先股在获批后第四个工作日自动转换为普通股，持有人受益所有权不得超过公司普通股总数的9.99%（可调整至4.99% - 19.99%），未自动转换的可由持有人选择转换[377] 研发费用与项目情况 - 2020年和2019年研发费用分别为25590千美元和18317千美元[240] - edasalonexent和CAT - 5571项目自启动以来直接费用分别为6.68亿美元和420万美元[240] - 2020年10月edasalonexent的3期PolarisDMD试验未达主要终点，停止相关开发活动[234] - 预计2022年上半年提交QLS - 215的新药研究申请，2022年底完成1a期临床试验[234] - 2020年研发费用为2.54亿美元，较2019年的1.83亿美元增加7300万美元，增幅40%[252] 公司收入与亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司未从产品销售中获得任何收入[237] - 2020年净亏损3.73亿美元，2019年为2.63亿美元，同比增加1.1亿美元[251] - 2020年其他收入净额较2019年减少700万美元，主要因利率降低致利息和投资收入减少[256] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损2.61亿美元，预计现有资金能支撑到2023年，但存在不确定性[262] - 2020年和2019年，公司净亏损分别为3730万美元和2629.3万美元[296] - 2020年和2019年，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为2.03美元和2.35美元[296] - 2020年和2019年，公司综合亏损分别为3730万美元和2628.9万美元[299] - 2019年，公司公开发行普通股及认股权证净收益18,505美元，定向增发普通股净收益6,996美元，净亏损26,293美元[301] - 2020年，公司公开发行普通股净收益24,559美元，定向增发普通股净收益16,270美元，净亏损37,300美元[301] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损2.609亿美元，可用现金、现金等价物和短期投资为4490万美元[306][308] 公司费用情况 - 2020年12月宣布裁员，员工遣散和福利费用为40万美元，将于2021年支付[245] - 2020年一般及行政费用为1.19亿美元，较2019年的8800万美元增加3100万美元，增幅35%[253] - 2020年和2019年，公司总运营费用分别为3743.5万美元和2708.8万美元[296] - 2020年和2019年，研发的股票薪酬费用分别为599000美元和616000美元，一般及行政的股票薪酬费用分别为790000美元和896000美元，总计分别为1389000美元和1512000美元[323] - 2020年和2019年租金费用分别为80万美元和40万美元，租赁付款分别为150万美元和140万美元[347] 公司现金流量情况 - 2020年经营活动净现金使用量为3.25亿美元，2019年为2.66亿美元；投资活动净现金为6300万美元，2019年为 - 4082万美元；融资活动净现金为4.09亿美元，2019年为2.56亿美元[268] - 2020年经营活动使用的净现金为3250万美元，2019年为2660万美元[1] - 2020年投资活动提供的净现金为630万美元，2019年使用的净现金为410万美元[1] - 2020年融资活动提供的净现金为4090万美元，2019年为2560万美元[1] - 2020年经营活动净现金使用量为32,485美元，投资活动净现金提供量为6,300美元，融资活动净现金提供量为40,860美元[303] 公司资产负债与权益情况 - 截至2020年12月31日，公司累计融资3.16亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4490万美元，2021年2月又融资1.1亿美元[257] - 截至2020年12月31日，公司重大合同义务总计111.6万美元，其中不到1年需支付67.8万美元，1 - 3年需支付43.8万美元[2] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为4490万美元，2019年为3620万美元[3] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司总资产分别为4745.6万美元和4178万美元[295] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司总负债分别为678.7万美元和606万美元[295] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司股东权益分别为4066.9万美元和3572万美元[295] - 2020年12月和2019年12月31日，现金分别为1931美元和2530美元，货币市场基金分别为22999美元和5432美元，公司债务证券2020年无，2019年为1937美元，总计分别为24930美元和9899美元[311] - 2020年12月和2019年12月31日，现金及现金等价物分别为24930美元和9899美元，受限现金分别为121美元和477美元，总计分别为25051美元和10376美元[312] - 2020年12月31日，按公允价值计量的资产中，货币市场基金为22999000美元，反向回购协议为20000000美元，总计42999000美元；2019年12月31日，货币市场基金为5432000美元，公司债务证券分别为1937000美元和3352000美元，商业票据为1993000美元，反向回购协议为21000000美元，总计33714000美元[339] - 2020年12月31日短期投资摊余成本、公允价值均为20,000美元，2019年12月31日分别为26,345美元[343] - 2020年12月31日应计费用总计4,197,000美元，2019年12月31日为2,610,000美元[344] - 截至2020年12月31日，公司授权发行5,000,000股优先股，无已发行或流通股份[348] - 截至2020年12月31日，公司授权发行150,000,000股普通股，20,084,337股已发行并流通[352] 公司历史与协议情况 - 2015年7月1日，公司提交重述公司章程[284] - 2018年12月31日，公司提交重述公司章程修正案[284] - 2019年5月14日，公司与Cowen and Company, LLC签订销售协议[284] - 2014年8月27日，公司向Square 1 Bank发行购买B系列优先股的认股权证[284] - 2015年3月31日，公司向Square 1 Bank发行购买B系列优先股的认股权证[286] - 2020年10月7日，公司修订并重新制定的高管离职福利计划生效[286] - 2019年2月融资发行的购买普通股认股权证，截至2020年12月31日，1,991,300份认股权证流通，剩余合同期限3.1年[349] 公司财务报告与审计情况 - 公司管理层认为截至2020年12月31日，公司财务报告内部控制有效[4] - 2020年第四季度，公司财务报告内部控制没有发生重大变化[4] - 2021年年度股东大会的确定委托书将在2020年12月31日起120天内提交给美国证券交易委员会[5] - 安永自2010年起担任公司审计机构[293] - 报告于2021年3月11日由公司相关人员签署，包括总裁兼首席执行官Jill C. Milne、首席财务官兼财务主管Noah Clauser等[381][382] 公司股份支付与期权情况 - 2020年和2019年，因具有反摊薄效应而被排除在摊薄后每股净亏损计算之外的股票期权分别为1367667份和785832份，普通股认股权证均为6193749份[325] - 公司按ASC 718核算股份支付奖励，使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计授予日公允价值[320] - 2020年和2019年授予员工和非员工期权的加权平均授予日公允价值分别为3.81美元和3.25美元[358] - 截至2020年12月31日，未归属股票期权奖励的总未确认补偿费用为270万美元，预计在约2.7年确认[358] 公司税务情况 - 2020年公司因联邦和州净营业亏损及税收抵免，将估值备抵增加1110万美元[361] - 2020年末净运营亏损结转额为65,373美元，2019年末为55,283美元；税收抵免结转额2020年末为9,273美元，2019年末为8,030美元[362] - 2019年公司将估值备抵增加了760万美元，主要因联邦和州净运营亏损及税收抵免所致[365] - 截至2020年12月31日，公司约有2.401亿美元联邦和2.367亿美元州净运营亏损可用于抵消未来应税收入，部分将在2023 - 2040年到期，8960万美元联邦净运营亏损可无限期结转；约有740万美元联邦和240万美元州税收抵免结转可减少未来税务负债，将在2040年前不同时间到期[365] 公司租赁情况 - 2019年11月公司签订办公场地转租协议，初始确认租赁负债和使用权资产约170万美元，折现率7.49%[346] 公司运营部门情况 - 公司经营分为一个运营部门和一个地理区域[330] 公司股票出售情况 - 2020年通过ATM计划出售235.37万股普通股，总收益1.68亿美元，净收益1.63亿美元；2019年出售128.29万股，总收益7500万美元，净收益7000万美元[258] - 2020年1月公开发行529万股普通股，总收益2.65亿美元，净收益2.46亿美元[259] - 2019年2月公开发行400万股普通股及认股权证，总收益2亿美元，净收益1.85亿美元[261] - 2020年公司通过ATM计划出售2,353,737股普通股，平均每股7.13美元，总收益1680万美元，净收益1630万美元[306] - 2020年1月公司公开发行5,290,000股普通股，每股5美元，总收益2650万美元，净收益2460万美元[306] - 2019年2月公司公开发行4,000,000股普通股及认股权证，总收益2000万美元，净收益1850万美元[306] - 公司支付Cowen通过销售协议出售普通股总收益的3%作为佣金

公司资金筹集情况 - 公司自2008年6月成立至2020年9月30日，通过多种方式累计筹集资金3.159亿美元[62] - 截至2020年9月30日，公司通过多种方式累计筹集资金3.159亿美元，现金及现金等价物为5290万美元[87] - 2020年1月30日融资，发行529万股普通股，总收益2650万美元，净收益2460万美元[88] - 2020年前九个月，公司通过ATM计划出售235.3737万股普通股，总收益1680万美元，净收益1630万美元[89] 公司现金及运营资金状况 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为5290万美元，现有资金预计至少可支持未来十二个月的运营费用和资本支出需求[63] 研发项目费用情况 - 2020年和2019年研发总费用分别为1984.5万美元和1405.4万美元，其中edasalonexent项目费用分别为1376.5万美元和937.5万美元，CAT - 5571项目费用分别为10000美元和11000美元[68] - edasalonexent和CAT - 5571项目自启动以来的直接总费用分别为6320万美元和420万美元[70] 第三季度费用及亏损变化情况 - 2020年第三季度研发费用从2019年同期的470万美元增至780万美元，增加了310万美元，增幅为66%[79] - 2020年第三季度管理费用从2019年同期的200万美元增至310万美元，增加了110万美元，增幅为54%[80] - 2020年第三季度其他收入净额从2019年同期的16.8万美元降至1000美元，减少了16.7万美元[81] - 2020年第三季度总运营费用从2019年同期的668.2万美元增至1086.3万美元，增加了418.1万美元[78] - 2020年第三季度运营亏损从2019年同期的668.2万美元增至1086.3万美元，增加了418.1万美元[78] - 2020年第三季度净亏损从2019年同期的651.4万美元增至1086.2万美元，增加了434.8万美元[78] 前九个月费用及收入净额变化情况 - 2020年前九个月研发费用从1410万美元增至1990万美元，增加580万美元，增幅41%[84] - 2020年前九个月一般及行政费用从630万美元增至860万美元，增加230万美元，增幅37%[85] - 2020年前九个月其他收入净额从70万美元降至10万美元，减少50万美元[86] 前九个月现金流量情况 - 2020年前九个月经营活动使用现金2440万美元，2019年同期为1880万美元[92][93] - 2020年前九个月投资活动提供现金2630万美元，2019年同期使用现金60万美元[94] - 2020年前九个月融资活动提供现金4080万美元，2019年同期为2180万美元[95] 公司累计亏损情况 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.519亿美元[97]

公司概况 - 公司使命是为罕见病患者和家庭带来希望和改变生活的疗法，专注杜氏肌营养不良症治疗药物edasalonexent研发[7] - 公司领导在NF - κB科学、神经肌肉疾病及罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富[7] 疾病情况 - 杜氏肌营养不良症是罕见孤儿病，每3500 - 5000名男性中有1人患病，患者中位生存期约30年，无治愈方法且治疗选择有限[8][9] 药物特点 - edasalonexent是NF - κB口服小分子抑制剂，可改善肌肉功能，有望成为所有杜氏肌营养不良症患者的基础疗法，可单药或联合治疗[7][15] 临床试验 - edasalonexent已累积超过150年患者暴露研究，多项临床试验正在进行或已完成，其中3期PolarisDMD试验预计2020年Q4出 topline结果[20][24] - 2期MoveDMD试验及开放标签扩展研究显示，edasalonexent在功能改善、肌肉酶降低、心率改善等方面有积极结果，且耐受性良好[36][43][48] 商业机会 - 杜氏肌营养不良症市场未满足需求高，目前治疗选择有限，steroids有长期负面影响，突变靶向药物适用人群少[59][60][61] - 公司与全球杜氏肌营养不良症患者倡导组织建立了良好关系，美国和欧盟患者可获得专业治疗[65][68][70] - 市场研究显示，edasalonexent有良好疗效和耐受性，美国关键意见领袖、支付方、患者倡导者和家长/护理人员对其感兴趣[74][78][79][81] 未来规划 - 2020年Q4公布3期试验top - line结果，2021年提交新药申请并启动非行走能力患者试验，2022年在美国推出药物并启动第二个适应症试验[89]

业绩总结 - Edasalonexent在Phase 2 MoveDMD试验中显示出显著的疾病进展减缓，肌肉功能保持良好[6] - Phase 3 PolarisDMD试验已完全入组，共招募131名患者，预计在2020年第四季度发布顶线结果[14][16] - Edasalonexent的NDA申请预计在2021年提交，具有潜在的基础治疗作用[6] - Edasalonexent在MoveDMD试验中，肌肉酶（如肌酸激酶）在接受Edasalonexent治疗的患者中显著下降，支持其对肌肉健康的积极影响[30] - Edasalonexent在MoveDMD试验中显示出心率显著下降，接近年龄正常心率约92次/分钟[34] - Phase 3 PolarisDMD试验的主要终点为North Star Ambulatory Assessment（NSAA）评分，符合监管指导方针[14] - Edasalonexent在临床试验中表现出良好的耐受性，主要不良事件为轻微的腹泻[35] 市场与用户数据 - DMD患者的全球患病率为每3,500至5,000名男性中就有1名[38] - 美国DMD患者中，约有15,000名男性，欧盟约有19,000名男性[39] - DMD患者的中位寿命约为30年[40] - 美国有135个MDA护理中心，其中25个为PPMD认证的卓越中心[42] - 英国DMD患者在医院的跟踪比例为80%至100%，法国为75%至95%，德国为70%至80%，意大利约为80%，西班牙为50%至60%[43] 研发与未来展望 - Edasalonexent的独特机制使其能够作为单药或联合治疗其他DMD疗法的基础治疗[6] - Catabasis正在进行商业化规划，并已聘请首席商业官[55] - Catabasis与全球DMD患者倡导组织建立了强有力的关系，以支持临床试验相关工作[46] - Catabasis致力于通过抑制NF-κB来改善DMD患者的生活质量[54] 竞争与市场环境 - 当前市场上，主要治疗DMD的药物为皮质类固醇，尽管广泛使用，但长期使用会产生负面后果[49] - Edasalonexent在MoveDMD试验中显示出良好的耐受性和无安全性问题的潜力[51] - Edasalonexent被开发为所有DMD男孩的潜在治疗方案，无论其基础突变如何[54]

edasalonexent临床试验进展 - 公司于2018年9月启动了edasalonexent治疗DMD的全球3期试验PolarisDMD，2019年9月完成招募，目标招募125名男孩，实际招募131名，预计2020年第四季度公布试验顶线结果，2021年提交新药申请[58] - 公司于2019年3月启动了开放标签扩展试验GalaxyDMD，旨在提供长期安全性数据以支持注册申请[59] - 公司此前的MoveDMD 1/2期试验中，1期评估了17名患者服用edasalonexent的安全性等，2期未达到主要疗效终点，但100mg/kg/day治疗组有积极结果，开放标签扩展阶段观察到多项改善[62] - 2020年1月，公司与Duchenne UK合作，获得超60万美元资金，计划2021年启动edasalonexent治疗非行走能力DMD患者的2期临床试验，约60%的DMD患者为12岁及以上[63] - 2019年8月，公司与Jain Foundation合作开展临床前研究，评估edasalonexent治疗dysferlinopathy的潜力，预计2020年得出初步结果[64] - 公司正在评估edasalonexent治疗贝克尔肌营养不良症的潜在益处，并研究临床试验的潜在方法[71] CAT - 5571研发情况 - 公司开发了CAT - 5571用于治疗囊性纤维化，已完成研究性新药申请相关活动，2020年8月与比尔及梅琳达·盖茨医学研究所合作，研究其治疗结核病的潜力[65][66] 公司专利情况 - 截至2020年6月30日，公司拥有6项针对edasalonexent的美国已授权专利，预计2029年到期，若有专利期限延长预计为5年；拥有5项针对CAT - 5571的美国已授权专利，预计2030 - 2035年到期；专利组合包括18项美国专利、超85项外国已授权专利、7项美国待决专利申请和超40项外国待决专利申请[67] 公司资金筹集情况 - 自2008年6月成立至2020年6月30日，公司通过各种方式共筹集3.067亿美元资金[68] - 2020年1月30日，公司进行公开发售，总收益为2650万美元，净收益为2460万美元[94] - 2020年6月30日止六个月，公司通过ATM计划出售1100001股普通股，总收益为760万美元，净收益为730万美元[95] 公司研发费用变化 - 2020年6月30日止六个月研发费用为1203.9万美元，较2019年同期的935.7万美元增加268.2万美元，增幅29%[89][90] - 2020年6月30日止三个月研发费用为675万美元，较2019年同期的516万美元增加159万美元，增幅31%[84][86] 公司行政及一般费用变化 - 2020年6月30日止六个月行政及一般费用为555.5万美元，较2019年同期的430.2万美元增加125.3万美元，增幅29%[89][91] - 2020年6月30日止三个月行政及一般费用为280.3万美元，较2019年同期的216.5万美元增加63.8万美元，增幅29%[84][87] 公司其他收入净额变化 - 2020年6月30日止六个月其他收入净额为13.4万美元，较2019年同期的49万美元减少35.6万美元[89][92] - 2020年6月30日止三个月其他收入净额为4.5万美元，较2019年同期的19.4万美元减少14.9万美元[84][88] 公司现金流情况 - 2020年6月30日止六个月，经营活动净现金使用量为1445.5万美元，投资活动净现金流入为2431万美元，融资活动净现金流入为3188.9万美元[96] 公司现金及投资情况 - 截至2020年6月30日，公司通过各种融资方式累计筹集3.067亿美元，现金、现金等价物及短期投资为5390万美元[93] - 截至2020年6月30日，公司拥有可用现金、现金等价物和短期投资5390万美元，预计可支持到2021年第三季度及潜在新药申请提交之后的运营费用[103] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为5390万美元；截至2019年12月31日，为3620万美元[111] 公司亏损情况 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损2.411亿美元[102] 公司市场风险情况 - 公司主要面临利率敏感性的市场风险，投资组合短期期限和低风险特征使利率10%的即时变化不会对投资组合公允价值和利息收入产生重大影响[111] 公司外币负债情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司无重大外币计价负债[112] 公司未来资金需求及融资方式 - 公司预计在产生大量产品收入前，通过股权发行、债务融资、特许权融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足现金需求[106] 公司业务风险 - 识别潜在产品候选和进行临床前测试及临床试验耗时、昂贵且不确定，公司可能需继续依赖额外融资实现业务目标[105] - 若通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流、研究项目或产品候选的宝贵权利[107] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无适用证券交易委员会规则定义的表外安排[108] 公司合同义务和承诺情况 - 截至2020年6月30日，公司的合同义务和承诺与2019年年度报告中披露的相比无重大变化[109] 公司研发费用构成 - 公司研发费用主要包括员工相关费用、第三方协议费用、顾问费用、研究材料成本和设施等费用，研发成本在发生时计入费用[69]

临床试验进展 - 公司于2018年9月启动PolarisDMD试验，2019年9月完成招募，目标招募125名男孩，实际招募131名4 - 7岁男孩，预计2020年第四季度公布试验顶线结果，目标2021年提交新药申请[58] - 公司于2019年3月启动GalaxyDMD试验，旨在提供长期安全数据以支持注册申请[59] - 公司MoveDMD 1/2期试验中，1期17名患者服用7天药物后耐受性良好，无安全信号；2期未达到主要疗效终点，但100mg/kg/天治疗组有积极结果；开放标签扩展阶段，100mg/kg治疗组在多方面有显著改善[62] - 2020年1月，公司与Duchenne UK合作开展非行走DMD患者2期临床试验，获超60万美元资金支持，约60%的DMD患者为12岁及以上[63] 专利情况 - 截至2020年3月31日，公司拥有6项针对edasalonexent的美国已授权专利，预计2029年到期；5项针对CAT - 5571的美国已授权专利，预计2030 - 2035年到期；另有超80项外国已授权专利等[66] 融资情况 - 自2008年6月成立至2020年3月31日，公司通过多种方式筹集资金总计3.003亿美元[67] - 2020年1月公司公开发行529万股普通股，总收益2650万美元，净收益2460万美元[89] - 2020年第一季度公司通过ATM计划出售173,572股普通股，总收益和净收益均为110万美元[90] - 截至2020年3月31日，公司累计融资3.003亿美元，现金、现金等价物和短期投资为5510万美元[88] 研发费用情况 - 2020年第一季度，公司研发费用总计528.9万美元，2019年同期为419.7万美元[74] - edasalonexent项目自启动以来的直接费用为5260万美元，CAT - 5571项目为420万美元[74] - 2020年第一季度研发费用从420万美元增至530万美元，增加110万美元，增幅26%[83][84] 其他项目进展 - 公司正在评估edasalonexent治疗贝克尔肌营养不良和dysferlinopathy的潜在益处[71] - 公司已完成CAT - 5571的研究性新药申请相关活动[65] 行政及一般费用情况 - 2020年第一季度行政及一般费用从210万美元增至280万美元，增加60万美元，增幅29%[83][86] 其他收入净额情况 - 2020年第一季度其他收入净额从30万美元降至10万美元，减少20万美元[83][87] 现金流量情况 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为700万美元，投资活动净现金使用量为1540万美元，融资活动净现金提供量为2560万美元[91] 累计亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损2.315亿美元[97] 资金支持运营情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资足以支持运营至2021年第三季度[98] 表外安排及合同义务情况 - 公司目前没有表外安排，截至2020年3月31日，合同义务和承诺无重大变化[103][104] 现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为5510万美元[106] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3620万美元[106] 外币计价负债情况 - 2020年3月31日与2019年12月31日，公司无重大外币计价负债[107] 利率影响情况 - 利率立即变动10%不会对公司投资组合的公允市值和利息收入产生重大影响[106]

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年12月31日，公司拥有3620万美元现金、现金等价物和短期投资，之后通过股权融资额外筹集2560万美元净收益 [26] - 2019年第四季度经营活动净现金使用量为780万美元，全年为2660万美元 [26] - 2019年第四季度研发费用为430万美元，全年为1830万美元；2018年第四季度为370万美元，全年为1700万美元 [26] - 2019年第四季度一般及行政费用为250万美元，全年为880万美元；2018年第四季度为240万美元，全年为930万美元 [26] - 2019年第四季度经营亏损为670万美元，较2018年第四季度增加60万美元；净亏损为660万美元，即每股0.55美元，较2018年第四季度增加50万美元；全年净亏损为2630万美元，2018年全年为2590万美元 [27] - 预计2020年季度净亏损将高于2019年第四季度，全年净亏损将增加 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 临床试验业务 - 3期PolarisDMD试验已完全入组131名受杜氏肌营养不良症影响的男孩，预计今年第四季度获得顶线结果，明年支持新药申请（NDA）提交 [8][13][14] - 开放标签扩展试验GalaxyDMD旨在收集长期安全数据，入组情况良好，可与获批的外显子跳跃疗法联合使用 [17] - 与Duchenne UK合作开展的2期试验计划评估非行走能力杜氏患者的安全性、药代动力学和探索性指标 [18][19] 商业业务 - 公司计划先在美国自行商业化edasalonexent，正在评估美国以外的商业化策略 [23] 研究合作业务 - 与Dr. Pradeep Mammen合作探索edasalonexent在杜氏和贝克肌营养不良症中减少心脏纤维化和改善心脏功能的潜力，将在会议展示结果 [24] - 与Jain Foundation在dysferlinopathy方面的合作取得进展，初始临床前数据令人鼓舞 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有15000名男孩和男性患有杜氏肌营养不良症，欧洲约有19000名，获批疗法少，未满足需求高 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采用不同方法治疗杜氏肌营养不良症，edasalonexent旨在抑制NF - kB，有望成为基础疗法，适用于所有患者 [9] - 未来将专注于临床数据和重大事件的会议电话，不再举办定期季度财报电话会议 [12] - 杜氏肌营养不良症市场未满足需求高，公司产品有潜力满足需求，市场研究显示医生、支付方和患者倡导者对edasalonexent感兴趣 [20][21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为edasalonexent在杜氏肌营养不良症治疗中有广阔治疗效果和商业机会，有望成为基础疗法 [8][9][20] - 基于当前运营计划，预计能够为运营提供资金，直至潜在的NDA提交和2021年第三季度 [8][26] 其他重要信息 - 公司将在即将举行的科学会议上分享3期试验基线特征和North Star可重复性等信息 [16] - 公司正在积极考虑因新冠疫情取消医学会议时的数据发布备用计划 [36] - 公司积极监测新冠疫情情况，有应对潜在干扰的计划，目前试验相关人员未感染 [38][39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 131名PolarisDMD男孩中现在有多少在Galaxy试验中 - 公司表示该数字每周都在变化，无法提供确切数字，Galaxy试验处于积极爬坡阶段 [31][34] 问题2: 如果医学会议因新冠疫情取消，数据发布的备用计划是什么 - 公司正在积极考虑并确定最佳方式，目前暂无明确答案 [36] 问题3: 试验站点的医护人员或患者是否感染新冠病毒，有无新的处理程序 - 公司表示未发现试验相关人员感染，患者每三个月就诊一次，有一定灵活性 [38][39] 问题4: 商业化和供应链准备情况，是否使用合同生产组织（CMO），临床到商业的技术转移进程 - 公司未披露供应链和商业化计划，将使用第三方提供商生产和分发商业材料 [42] 问题5: 提交NDA时所需的长期动物毒理学研究进展如何 - 公司表示非临床毒理学项目进展良好，不认为会有问题 [44] 问题6: 药物定价是否考虑ISR，是否在推出前与ISR合作 - 公司认为现在谈论定价尚早，将在接近时详细说明，同时会与支付方和关键意见领袖保持对话 [46][47] 问题7: Galaxy试验允许批准的患者总数是多少 - 公司表示clinicaltrials.gov显示约140名患者，预计涵盖Polaris试验患者和一定数量的兄弟姐妹 [49] 问题8: 研发和一般及行政费用的比例在未来四到八个季度是否会改变 - 公司表示该比例一直较为稳定，不太可能改变 [51]