财务数据和关键指标变化 - 截至2018年12月31日，公司拥有3760万美元现金、现金等价物和短期投资，之后通过股权融资额外获得2050万美元净收益，基于当前运营计划，公司认为有足够资金支持运营至2020年第四季度 [27] - 2018年第四季度经营活动净现金使用量为530万美元，全年为2350万美元，2018年完成了先前信贷安排下的所有付款义务，目前无长期债务义务 [27] - 2018年第四季度研发费用为370万美元，全年为1700万美元，相比2017年第四季度的400万美元和全年的1870万美元有所下降，主要归因于与edasalonexent无关项目成本的减少 [28] - 2018年第四季度一般及行政费用为240万美元，全年为930万美元，2017年第四季度为170万美元，全年为890万美元；2018年第四季度运营亏损为610万美元，较2017年第四季度减少60万美元 [28] - 2018年第四季度净亏损为610万美元，即每股0.85美元，较2017年第四季度增加60万美元；2018年全年净亏损为2590万美元，即每股5.12美元，2017年全年为2740万美元 [28] - 2018年第四季度加权平均流通普通股为710万股，每股数据反映了2018年12月生效的1比10反向股票分割 [29] - 预计2019年季度净亏损将较为稳定，但由于PolarisDMD试验成本增加，将高于2018年最后两个季度 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 临床试验业务 - Phase III PolarisDMD试验于去年9月启动，美国超过三分之二的试验点已开放招募，加拿大、澳大利亚也有试验点开放，预计未来几周美国、加拿大、澳大利亚、欧洲和以色列将有更多试验点开放 [8][14][15] - 计划招募约125名4至7岁（至8岁生日）、无论突变类型且过去六个月未服用类固醇的男孩，随机分配比例为2比1，即每两名接受100毫克/千克edasalonexent的男孩对应一名接受安慰剂的男孩 [12] - 主要疗效终点是edasalonexent治疗12个月后与安慰剂相比，北极星行走评估（North Star Ambulatory Assessment）分数的变化，关键次要终点包括定时功能测试、站立时间、4级楼梯攀爬和10米步行跑 [12][13] 研究与开发业务 - 正在进行一系列临床前实验，比较和对比edasalonexent与现有和新兴疗法以及联合疗法的效果，目标是在2021年初提交edasalonexent治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的新药申请（NDA） [24][25] - 已完成长期毒理学研究，结果支持临床中观察到的良好安全性 [25] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在北美自行商业化edasalonexent，在北美以外地区自行或与合作伙伴共同商业化 [10] - 认为edasalonexent有潜力成为杜氏肌营养不良症的新基础疗法，无论患者突变类型如何，且在整个生命周期内都能发挥作用，可作为单一疗法或与其他疗法联合使用 [11] - 除杜氏肌营养不良症外，公司还看到edasalonexent未来在其他适应症（如贝克肌营养不良症）方面的机会 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在edasalonexent的III期试验中进展顺利，加强了财务资源和董事会，为未来做好了准备 [30] - 认为edasalonexent具有显著的商业机会，满足了医生、患者及其家属对无当前标准治疗副作用、能延缓疾病进展的疗法的迫切需求 [30] - 公司展示了edasalonexent在4至7岁杜氏肌营养不良症患者中近两年治疗的一致积极临床结果，其数据的一致性和良好的安全性表明它有潜力与其他可用或正在开发的DMD疗法区分开来 [31] 其他重要信息 - 公司在2019年第一季度任命了具有丰富罕见病财务和商业经验的Gregg Lapointe以及具有深厚制药开发和运营专业知识的Joanne Beck加入董事会，以支持NDA相关活动和edasalonexent潜在的商业发布准备工作 [10] - 本月公司将启动名为GalaxyDMD的新开放标签扩展试验，目前参与MoveDMD试验开放标签扩展的所有男孩将过渡到GalaxyDMD，同时也将招募符合年龄范围的兄弟姐妹参与 [20] - 当III期PolarisDMD试验的男孩完成12个月的安慰剂对照部分后，他们也有机会参与GalaxyDMD试验，该试验主要监测肌肉功能评估以及骨骼健康的长期安全性，由于edasalonexent的良好安全性，GalaxyDMD的访视安排简化为每六个月一次 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从定价角度考虑，未来一两年推出edasalonexent时，该产品的价值如何定位 - 目前谈论edasalonexent的定价还为时尚早，但公司认为它在杜氏肌营养不良症男孩中显示出了巨大潜力，有显著的商业机会，这是一种罕见病，edasalonexent有可能适用于所有年龄段的患者群体，并在疾病的多个方面带来潜在益处，且目前安全性良好 [34] - 公司内部正在进行大量工作以了解edasalonexent的全部价值以及它在治疗范式中的定位，同时也关注到了杜氏肌营养不良症患者药物的定价范围，从卫生经济学角度来看，类固醇虽然价格在数万美元，但治疗患者还存在其他相关成本需要考虑，未来会有更多信息公布 [36][37] 问题2: 关于FDA的互动，FDA关注的问题和兴趣点是什么 - 公司不分享与监管机构互动的细节，但FDA已表达了对MRI和神经肌肉疾病的兴趣，在杜氏肌营养不良症的指南中也有明确体现，据公司了解，FDA仍在寻求关于MRI的更多信息 [39] 问题3: 随着Polaris和Galaxy试验的推进，2019年现金消耗情况如何 - 随着Polaris试验和Galaxy开放标签扩展试验的推进，预计季度现金消耗将比2018年最后两个季度略高，公司已明确资金可支持运营至2020年第四季度，这是一个可参考的框架 [41] 问题4: MoveDMD扩展试验的现状如何，是否仍在进行，有多少患者参与，是否有额外数据 - MoveDMD开放标签扩展试验仍在进行，参与该试验的男孩将转移到GalaxyDMD试验，未来将有统一的开放标签扩展试验，MoveDMD的男孩将根据其家庭和主治医生的判断继续接受治疗 [43] - Joanne上个月在会议上提供了数据更新，未来数据主要是安全性数据，GalaxyDMD和开放标签扩展试验（包括MoveDMD和Polaris）的主要目的是收集长期安全性数据以及获取杜氏肌营养不良症大龄男孩的经验，以支持未来潜在的注册申请 [43] 问题5: 在III期PolarisDMD试验中，如何应对DMD患者之间的变异性，以提高主要终点NSAA对edasalonexent益处的检验效力 - 公司通过改变入组标准（要求站立时间低于10秒）来减少变异性，在分析时也会控制影响结果的变量，以在现有入组情况下最大化研究的效力 [46]

业绩总结 - Catabasis Pharmaceuticals在2018年第四季度和全年实现净收益2050万美元[4] - Catabasis的现金流预计可持续到2020年第四季度[17] 用户数据 - 在使用Edasalonexent的男孩中，平均身高每年增加2.1英寸，体重增加2.9磅，符合未受影响男孩的典型增长[10] - Catabasis在美国和欧洲的DMD患者数量分别为15,000和19,000，显示出显著的商业机会[17] 新产品和新技术研发 - Edasalonexent在MoveDMD临床试验中表现出良好的耐受性，50多年的患者暴露中没有安全信号[10] - Edasalonexent被认为是针对所有DMD患者的潜在基础疗法，具有差异化的安全性和耐受性特征[5] - Edasalonexent与Exondys 51®的联合治疗在MoveDMD试验中表现良好，没有安全信号[12] - Phase 3 PolarisDMD试验正在顺利进行，全球患者正在积极入组[4] - GalaxyDMD试验计划招募来自MoveDMD开放标签扩展的男孩，以提供Edasalonexent的长期安全性监测[15] - Catabasis预计在2020年第二季度发布Phase 3试验的顶线数据[17] 未来展望 - Catabasis预计在2020年第二季度发布Phase 3试验的顶线数据[17]

公司资金筹集情况 - 公司自2008年6月成立至2018年12月31日，共筹集资金2.452亿美元，其中9290万美元来自优先股私募配售，6900万美元来自首次公开募股，1150万美元来自2016年9月的注册直接发行，4200万美元来自2018年6月的普通股和认股权证包销公开发行，1900万美元来自市价发行计划，1000万美元来自有担保债务融资，80万美元来自普通股期权和认股权证行使；2018年12月31日后，又通过2019年2月的普通股和认股权证包销公开发行筹集2000万美元，通过市价发行计划筹集210万美元[512] - 2018年公司通过ATM计划出售577,195股普通股，总收益8.8百万美元，净收益8.4百万美元[545] - 2018年6月公司进行公开发行，总收益42.0百万美元，净收益38.9百万美元[548] - 信贷安排下公司获得10.0百万美元贷款，截至2018年12月31日已还清所有未偿还款项，信贷安排已到期[549][550] 公司收入情况 - 截至2018年12月31日，公司未从产品销售中获得任何收入；2017年8月与一非关联方签订期权协议，收到25万美元的不可退还预付款，10月又收到25万美元以延长协议期限，12月该协议终止[514][515] - 2017年公司确认与期权协议相关的收入0.5百万美元，2018年未确认任何收入[537] 公司研发费用情况 - 2018年和2017年公司研发总费用分别为1704.2万美元和1868.2万美元，其中edasalonexent项目分别为789.7万美元和588.7万美元，CAT - 5571项目分别为52.8万美元和243.6万美元，其他研究和平台项目分别为62.8万美元和139.3万美元[522] - edasalonexent和CAT - 5571项目自启动以来的直接总费用分别为3730万美元和420万美元[522] - 2018年研发费用从2017年的18.7百万美元降至17.0百万美元，减少1.6百万美元，降幅9% [538] 公司项目试验情况 - 公司于2018年9月启动edasalonexent治疗DMD的全球3期PolarisDMD试验，预计2019年完成患者招募，2020年第二季度公布顶线结果，目标是2021年初提交新药申请[504] - PolarisDMD试验预计招募约125名4至7岁（至8岁生日）、至少6个月未使用类固醇的患者，无论突变类型如何[505] - MoveDMD 1/2期试验共招募31名4至7岁、基因确诊为DMD、未使用过类固醇或试验前至少6个月未使用类固醇的患者，这些患者有26种不同的肌营养不良蛋白突变[507] - MoveDMD试验的1期评估了17名患者服用edasalonexent 7天后的安全性、耐受性和药代动力学，2016年1月报告三种剂量均耐受性良好，无安全信号、严重不良事件和药物停用情况；2期以MRI T2为早期生物标志物评估edasalonexent效果，2017年1月报告联合治疗组未达到主要疗效终点，但100mg/kg/day治疗组有正向结果但无统计学意义[509] - MoveDMD试验的开放标签扩展阶段，服用100mg/kg edasalonexent治疗12、24、36和48周时，小腿复合MRI T2变化率有统计学显著改善；治疗72周时，观察到肌肉功能保留，四项肌肉功能评估均持续改善，四项肌肉酶显著降低，药物耐受性良好，男孩生长曲线正常，心率向正常年龄值显著降低[510] 公司新药申请情况 - 公司已完成CAT - 5571的研究性新药申请相关活动，其是一种潜在的口服治疗囊性纤维化的小分子药物[511][520] 公司战略转变及费用情况 - 2018年4月公司宣布战略转变，在截至2018年6月30日的季度将员工人数减少40%，2018年记录员工遣散等费用0.9百万美元，其中0.8百万美元已支付[529] 公司其他费用及收入净额变化情况 - 2018年一般及行政费用从2017年的8.9百万美元增至9.3百万美元，增加0.4百万美元，增幅5% [539] - 2018年其他收入（费用）净额较2017年增加0.8百万美元[540] 公司财务关键指标情况 - 截至2018年12月31日，公司累计筹集245.2百万美元，现金、现金等价物和短期投资为37.6百万美元[543] - 截至2018年12月31日公司累计亏损197.3百万美元，预计现有资金可支持运营至2020年第四季度[543][552][553] - 2018年经营活动净现金使用量为2350万美元，2017年为2680万美元[561][562][563] - 2018年投资活动净现金使用量为2190万美元，2017年投资活动提供净现金1490万美元[561][564] - 2018年融资活动提供净现金4430万美元，2017年为470万美元[561][565] - 截至2018年12月31日，公司总合同现金义务为214.2万美元，其中1年内到期142.1万美元，1 - 3年到期72.1万美元[568] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3760万美元，2017年现金和现金等价物为1640万美元[570] - 2018年经营活动净现金使用量主要由2590万美元净亏损调整非现金项目构成，2017年主要由2740万美元净亏损调整非现金项目构成[562][563] - 2018年投资活动净现金使用量包括7040万美元短期投资购买，部分被4810万美元短期投资到期收益和40万美元财产设备销售收益抵消[564] - 2018年融资活动净现金主要来自3890万美元的6月融资和830万美元的ATM计划，部分被290万美元信贷安排还款抵消[565] - 2017年融资活动净现金来自800万美元的ATM计划，部分被330万美元信贷安排还款抵消[565] 公司资产负债表外安排情况 - 公司目前没有适用SEC规则定义的资产负债表外安排[566]