Catabasis Pharmaceuticals Inc. (CATB) Q3 2019 Earnings Conference Call November 7, 2019 8:30 AM ET Company Participants Andrea Matthews – Vice President-Corporate Affairs Jill Milne – Chief Executive Officer Joanne Donovan – Chief Medical Officer Andrew Komjathy – Chief Commercial Officer Andy Nichols – Chief Scientific Officer Noah Clauser – Vice President-Finance Conference Call Participants Joel Beatty – Citi Jackie Yan – Oppenheimer and Company. Operator Ladies and gentlemen, thank you for standing-by a ...

公司融资情况 - 公司自成立至2019年9月30日通过多种方式融资总计2.688亿美元[95] - 2019年2月融资，公开发行股票和认股权证，总收益2000万美元，净收益1850万美元[125] - 2019年前九个月通过ATM计划出售股票，总收益360万美元，净收益320万美元[126] - 截至2019年9月30日，公司累计融资2.688亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4060万美元[123] 研发费用情况 - 2019年和2018年研发总费用分别为1.4054亿美元和1.3383亿美元[102] - 2019年和2018年edasalonexent研发费用分别为937.5万美元和572万美元[102] - 2019年和2018年CAT - 5571研发费用分别为1.1万美元和52.6万美元[102] - edasalonexent和CAT - 5571项目自启动以来的直接费用分别为4680万美元和420万美元[103] - 2019年第三季度研发费用从390万美元增至470万美元，增长21%，主要因edasalonexent项目成本增加[114] - 2019年前九个月研发费用从1340万美元增至1410万美元，增长5%，主要因edasalonexent项目成本增加[120] 临床试验进展 - 2018年9月启动edasalonexent治疗DMD的全球3期PolarisDMD试验，2019年9月完成入组，入组131名男孩，超过目标125名[86] - MoveDMD 1/2期试验有31名男孩参与，有26种不同的肌营养不良蛋白突变[87] - 2019年3月启动GalaxyDMD试验，为注册申请提供长期安全数据[91] - 2019年8月与Jain Foundation合作开展edasalonexent治疗Dysferlinopathy的临床前研究，预计2020年上半年出初步结果[92] 专利情况 - 截至2019年9月30日，拥有6项针对edasalonexent的美国已授权专利，预计2029年到期；拥有5项针对CAT - 5571的美国已授权专利，预计2030 - 2035年到期[94] 一般及行政费用情况 - 2019年第三季度一般及行政费用从210万美元降至200万美元，下降6%，主要因员工薪酬和设施成本减少[115] - 2019年前九个月一般及行政费用从690万美元降至630万美元，下降9%，主要因员工薪酬和设施成本减少[121] 其他收入净额情况 - 2019年第三季度其他收入净额从30万美元降至20万美元，减少因2018年有设备处置收益[116] - 2019年前九个月其他收入净额增加20万美元，主要因利息和投资收入增加及利息费用减少[122] 公司财务状况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.17亿美元，现有资金预计可支持到2020年运营[134] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为4060万美元，2018年12月31日为3760万美元[143] 公司资金需求与风险 - 公司未来资金需求取决于多项因素，如临床试验成本、合作安排、监管审批等[135] - 识别潜在产品候选和开展试验耗时、昂贵且不确定，公司需继续依赖额外融资[136] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，无外部资金承诺来源[137] - 若通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术等有价值权利[138] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制或终止产品开发和商业化努力[139] 公司表外安排与合同义务 - 公司在报告期内及目前无适用规则定义的表外安排[140] - 截至2019年9月30日，除已执行的转租协议外，公司合同义务和承诺无重大变化[141] 公司市场风险 - 公司主要市场风险是利率敏感性，利率立即变动10%对投资组合和利息收入无重大影响[143] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司无重大外币计价负债[144]

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年6月30日 公司拥有4610万美元现金、现金等价物和短期投资 [26] - 2019年第二季度 公司经营活动净现金使用量为570万美元 [27] - 2019年第二季度研发费用为520万美元 2018年同期为420万美元 [27] - 2019年第二季度一般及行政费用为220万美元 2018年同期为240万美元 [27] - 2019年第二季度经营亏损为730万美元 2018年同期为660万美元 [27] - 2019年第二季度净亏损为710万美元 合每股亏损0.62美元 第二季度加权平均流通普通股为1150万股 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 临床业务 - 三期PolarisDMD试验的40个临床试验点已开放招募 预计9月完成剩余筛查 2020年下半年公布研究的主要结果 2021年初支持Edsalonexent的商业注册申请 [10] - 新开放标签扩展试验GalaxyDMD已招募MoveDMD开放标签扩展的剩余参与男孩及其符合条件的兄弟 MoveDMD试验预计本月结束向GalaxyDMD试验的过渡 [17][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过三期试验将Edsalonexent推向患者 正在进行商业化开发规划 拥有Edsalonexent的全球商业化权利 并制定了全面的产品战略 [12] - 公司认为Edsalonexent有潜力成为杜氏肌营养不良症的基础疗法 可单药治疗或与抗肌萎缩蛋白靶向疗法联合使用 适用于所有患者且不受突变影响 [7][8] - 医生预测未来几年大多数男孩将接受杜氏肌营养不良症的联合治疗 公司认为Edsalonexent可满足这一需求 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Edsalonexent有潜力改善骨骼肌、心脏和横膈膜功能以及骨骼健康 符合杜氏肌营养不良症社区对新疗法的期望 [28] - 公司对三期临床试验进展、商业化准备和董事会加强感到兴奋 为成为商业罕见病公司奠定基础 [29] 其他重要信息 - 杜氏肌营养不良症会导致骨生长和骨强度受影响 11岁时首次症状性骨折的概率为50% 目前治疗方法也会对骨骼健康产生负面影响 [19] - 在mdx小鼠模型研究中 与泼尼松龙相比 Edsalonexent治疗能保留股骨长度、皮质密度和厚度 维持生物力学强度 [24] - 在MoveDMD试验中 服用Edsalonexent的男孩平均每年身高增长超过2英寸 符合未受影响男孩的年龄增长水平 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于三期试验中骨骼健康数据收集情况 - 公司与专家合作 采用DXA测量骨密度 用脊柱侧位片观察椎体骨折 还会测量生长情况 [31] 问题2: 若Polaris试验成功并提交申请 骨骼健康相关内容能否写入药品标签 - 目前尚不确定是写入标签还是通过出版物加深对Edsalonexent效果的理解 [33] 问题3: 北美和澳大利亚试验点仍开放 是否因为同年龄段其他试验竞争 - 并非竞争原因 主要是美国试验点多 澳大利亚参与较晚 欧洲需求旺盛 可能应开设更多试验点 [35] 问题4: 筛查和基线访视的区别及28天间隔的含义 - 筛查时男孩签署同意书 进行基本评估确保适合研究 有基因确认等 之后最多28天回来进行正式的基线评估 [37] 问题5: 对筛查失败患者数量的预期 - 筛查失败率在该年龄段很低 相关数据将在未来医学会议上公布 [39] 问题6: 关于试验中使用外显子跳跃剂的情况 - 目前试验中仅包含已获批的Eteplirsen 符合其适用条件的患者约占13% 试验中有使用该药物的患者 未来其他外显子跳跃剂获批后 计划修改Galaxy开放标签扩展试验方案 允许稳定剂量用药的患者与Edsalonexent联合使用 试验将根据Eteplirsen使用情况进行分层 [41][43] 问题7: 三期试验中还有哪些可区分Edsalonexent与类固醇安全性的副作用测量指标 - 除骨骼健康相关指标外 还关注体重、行为和库欣综合征特征等 此外还在研究心脏相关指标 如心率、心率变异性等 [47][48] 问题8: 关于Edsalonexent临床开发扩展到其他疾病的工作情况 - 公司认为贝克尔肌营养不良症是研究Edsalonexent潜在益处的明显领域 已进行临床前研究 证明其可增强抗肌萎缩蛋白表达 目前正在内部和与关键意见领袖探讨在贝克尔患者群体中开展最佳试点研究的方案 其他相关肌营养不良症也可能有应用潜力 [50][51]

业绩总结 - Edasalonexent的Phase 3 PolarisDMD试验正在快速招募，所有40个临床试验地点已在8个国家开放招募[7] - PolarisDMD试验的招募目标为约125名男孩，采用2:1随机分配，适用年龄为4至7岁（至8岁生日）[11] - Edasalonexent在MoveDMD试验中显示出与对照组相比，能够减缓疾病进展，且具有良好的安全性[24] - 预计2020年下半年将公布PolarisDMD试验的顶线数据，2021年初计划提交新药申请（NDA）[24] - Catabasis的现金流预计可支持运营至2020年[24] 用户数据 - 在DMD患者中，使用皮质类固醇的男孩在11岁时首次骨折的概率为50%[17] - Edasalonexent在预临床研究中显示出能够保护骨骼健康，而皮质类固醇则会产生负面影响[7] 市场机会与战略 - Catabasis在DMD领域的市场机会显著，美国约有15,000名患者，欧洲约有19,000名患者[24] - Catabasis计划将Edasalonexent与其他DMD治疗方法（如基因治疗）结合使用，以增强疗效[24] - 公司已获得FDA的快速通道、罕见儿童药物和孤儿药物的认定[24]

公司融资情况 - 公司自成立至2019年6月30日通过多种方式筹集资金总计2.678亿美元[90] - 2019年2月，公司进行公开发行，总收益2000万美元，净收益1850万美元[115] - 2019年上半年，公司通过ATM计划出售403241股普通股，总收益250万美元，净收益220万美元[117] - 截至2019年6月30日，公司累计融资2.678亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4610万美元[114] 研发费用情况 - 2019年上半年和2018年6月30日结束的半年，研发费用分别为935.7万美元和948.6万美元[95] - 自项目启动以来，edasalonexent和CAT - 5571的总直接费用分别为4380万美元和420万美元[95] - 2019年上半年和2018年6月30日结束的半年，edasalonexent研发费用分别为635万美元和364.7万美元[95] - 2019年上半年和2018年6月30日结束的半年，CAT - 5571研发费用分别为1万美元和53.8万美元[95] - 2019年第二季度研发费用从423.9万美元增至516万美元，增幅22%[105] - 2019年上半年研发费用从948.6万美元降至935.7万美元，降幅1%[110] 临床试验进展 - 2018年9月启动edasalonexent治疗DMD的全球3期PolarisDMD试验，预计2019年完成入组，2020年下半年公布顶线结果，2021年初提交新药申请[81] - MoveDMD 1/2期试验共入组31名男孩，有26种不同的肌营养不良蛋白突变[83] - 2019年3月启动新的开放标签扩展试验GalaxyDMD试验，为注册申请提供长期安全数据[87] 专利情况 - 截至2019年6月30日，公司拥有6项针对edasalonexent的美国已授权专利，预计2029年到期；拥有5项针对CAT - 5571的美国已授权专利，预计2030 - 2035年到期[89] 产品研发情况 - 公司开发的CAT - 5571已完成研究性新药申请相关活动，有望治疗囊性纤维化[88] 一般及行政费用与净亏损情况 - 2019年第二季度一般及行政费用从239.7万美元降至216.5万美元，降幅10%；净亏损从647.9万美元扩大至713.1万美元[106][107] - 2019年上半年一般及行政费用从478.9万美元降至430.2万美元，降幅10%；净亏损从1413.1万美元收窄至1316.9万美元[111][112] 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动净现金使用量为1230万美元，2018年为1240万美元[118][119] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为1420万美元，2018年为净现金流入8000美元[120][124] - 2019年上半年融资活动净现金流入为2090万美元，2018年为4590万美元[121][124] 累计亏损与资金支持情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损2.105亿美元，现有资金预计可支持到2020年[123] 未来资金需求与筹集方式 - 公司未来资金需求受临床试验进度、合作安排、产品商业化等多因素影响[126] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足资金需求，目前无外部资金承诺来源[128] - 若通过股权或可转换债务证券筹集资金，股东权益将被稀释，债务融资会增加固定支付义务并可能限制公司行动[128] - 通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[129] - 若无法及时筹集资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发和商业化工作[129] 资产负债表外安排与合同义务 - 公司在报告期内及目前均无适用规则定义的资产负债表外安排[130] - 截至2019年6月30日，公司合同义务和承诺与2018年年报披露相比无重大变化[131] 现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为4610万美元，2018年12月31日为3760万美元[132] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性，受美国利率总体水平变化影响[132] - 利率立即变动10%不会对公司投资组合公允价值和利息收入产生重大影响[132] 外币计价负债情况 - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司无重大外币计价负债[133]

Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (CATB) Q1 2019 Earnings Conference Call May 14, 2019 8:30 AM ET Company Participants Andrea Matthews - Vice President-Corporate Affairs Jill Milne - Chief Executive Officer Joanne Donovan - Chief Medical Officer Andrew Nichols - Chief Scientific Officer Noah Clauser - Vice President of Finance Conference Call Participants Liana Moussatos - Wedbush Securities, Inc. Joel Beatty - Citigroup Hartaj Singh - Oppenheimer & Co., Inc. Operator Good day, ladies and gentlemen, and welco ...

公司资金筹集情况 - 公司自成立至2019年3月31日通过多种方式筹集资金总计2.673亿美元[93] - 截至2018年3月31日，公司通过多种方式累计筹集2.67亿美元；截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为5170万美元[113] - 2019年2月6日，公司进行公开发行，总收益2000万美元，净收益1850万美元[114] - 2019年第一季度，公司通过ATM计划出售普通股，总收益210万美元，净收益200万美元[115] 研发费用情况 - 2019年第一季度研发费用为419.7万美元，2018年同期为524.7万美元[98] - 自edasalonexent和CAT - 5571项目启动以来，支持这两个项目的直接总费用分别为4000万美元和420万美元[98] - 2019年第一季度研发费用从2018年同期的530万美元降至420万美元，减少110万美元，降幅20%[110] 专利情况 - 截至2019年3月31日，公司拥有6项针对edasalonexent和4项针对CAT - 5571的美国已授权专利，预计2029 - 2030年到期，专利组合还包括70多项外国已授权专利、3项待批美国专利申请、4项待批国际专利申请和17项待批外国专利申请[92] edasalonexent临床试验情况 - 2018年9月启动edasalonexent治疗DMD的全球3期PolarisDMD试验，预计2019年完成患者招募，2020年下半年公布顶线结果，目标是2021年初提交新药申请[84] - PolarisDMD试验预计招募约125名4 - 7岁患者[85] - MoveDMD 1/2期试验招募了31名患者，有26种不同的肌营养不良蛋白突变[86] - MoveDMD试验1期评估了17名患者，3种剂量的edasalonexent耐受性良好，无安全信号、严重不良事件和药物停用情况[86] - MoveDMD试验2期主要疗效终点未达到，但100mg/kg/day剂量组有正向结果但无统计学意义[86] - 2019年3月启动新的开放标签扩展试验GalaxyDMD，为注册申请提供长期安全数据[90] 其他费用及收入情况 - 2019年第一季度管理费用从2018年同期的240万美元降至210万美元，减少30万美元，降幅11%[111] - 2019年第一季度其他收入（支出）净额较2018年同期增加30万美元[112] 现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为660万美元，2018年同期为680万美元[118][119] - 2019年第一季度投资活动净现金使用量为1770万美元[120] - 2019年第一季度融资活动提供净现金2070万美元，2018年同期为750万美元[120] 公司亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损2.033亿美元[122] 外币计价负债情况 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司无重大外币计价负债[132]

业绩总结 - Catabasis在2019年获得了2050万美元的净收益，进一步增强了财务状况和董事会[7] - 公司拥有强大的知识产权和完全拥有的资产，现金流可持续至2020年第四季度[39] 用户数据 - MoveDMD试验结果显示，接受Edasalonexent治疗的男孩在身高和体重上均按年龄适当增长，身高平均增加2.1英寸/年，体重平均增加2.9磅/年[31] - 美国和欧洲的DMD患者分别约为15,000人和19,000人，市场需求巨大[39] 未来展望 - PolarisDMD试验的顶线数据预计在2020年第二季度发布[39] - 预计2021年初提交新药申请（NDA）[39] - 公司计划扩展试验至非行走患者，并与其他治疗方法结合[39] - 计划进行与其他DMD治疗的组合研究[39] - 公司在DMD及其他领域的管线扩展机会显著[39] 新产品和新技术研发 - Edasalonexent在Duchenne肌营养不良症(DMD)的全球Phase 3 PolarisDMD试验中正在顺利进行，患者在全球各地的试验地点招募情况良好[7] - Edasalonexent在MoveDMD试验中显示出临床上显著减缓DMD疾病进展，与对照期相比，疾病进展速度显著改善[18] - Edasalonexent在48周内显著降低了C反应蛋白(CRP)，CRP在DMD患者中通常比未受影响的男孩高出约3倍[28] - Edasalonexent在MRI T2和脂肪分数的变化率上显著改善，表明肌肉健康状况的积极影响[26] - Edasalonexent的机制为NF-κB抑制，具有潜在的基础治疗作用[39] 市场扩张和并购 - Catabasis的商业策略是通过专注于疾病的专业销售团队进行市场推广[12] - Edasalonexent与Exondys 51®的联合治疗在MoveDMD试验中耐受性良好，没有安全信号[32] - Edasalonexent在MoveDMD试验中未出现安全信号，且大多数不良事件为轻微[31] - Edasalonexent的临床生物标志物数据显示NF-kB抑制和靶向参与[18]

财务数据和关键指标变化 - 截至2018年12月31日，公司拥有3760万美元现金、现金等价物和短期投资，之后通过股权融资额外获得2050万美元净收益，基于当前运营计划，公司认为有足够资金支持运营至2020年第四季度 [27] - 2018年第四季度经营活动净现金使用量为530万美元，全年为2350万美元，2018年完成了先前信贷安排下的所有付款义务，目前无长期债务义务 [27] - 2018年第四季度研发费用为370万美元，全年为1700万美元，相比2017年第四季度的400万美元和全年的1870万美元有所下降，主要归因于与edasalonexent无关项目成本的减少 [28] - 2018年第四季度一般及行政费用为240万美元，全年为930万美元，2017年第四季度为170万美元，全年为890万美元；2018年第四季度运营亏损为610万美元，较2017年第四季度减少60万美元 [28] - 2018年第四季度净亏损为610万美元，即每股0.85美元，较2017年第四季度增加60万美元；2018年全年净亏损为2590万美元，即每股5.12美元，2017年全年为2740万美元 [28] - 2018年第四季度加权平均流通普通股为710万股，每股数据反映了2018年12月生效的1比10反向股票分割 [29] - 预计2019年季度净亏损将较为稳定，但由于PolarisDMD试验成本增加，将高于2018年最后两个季度 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 临床试验业务 - Phase III PolarisDMD试验于去年9月启动，美国超过三分之二的试验点已开放招募，加拿大、澳大利亚也有试验点开放，预计未来几周美国、加拿大、澳大利亚、欧洲和以色列将有更多试验点开放 [8][14][15] - 计划招募约125名4至7岁（至8岁生日）、无论突变类型且过去六个月未服用类固醇的男孩，随机分配比例为2比1，即每两名接受100毫克/千克edasalonexent的男孩对应一名接受安慰剂的男孩 [12] - 主要疗效终点是edasalonexent治疗12个月后与安慰剂相比，北极星行走评估（North Star Ambulatory Assessment）分数的变化，关键次要终点包括定时功能测试、站立时间、4级楼梯攀爬和10米步行跑 [12][13] 研究与开发业务 - 正在进行一系列临床前实验，比较和对比edasalonexent与现有和新兴疗法以及联合疗法的效果，目标是在2021年初提交edasalonexent治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的新药申请（NDA） [24][25] - 已完成长期毒理学研究，结果支持临床中观察到的良好安全性 [25] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在北美自行商业化edasalonexent，在北美以外地区自行或与合作伙伴共同商业化 [10] - 认为edasalonexent有潜力成为杜氏肌营养不良症的新基础疗法，无论患者突变类型如何，且在整个生命周期内都能发挥作用，可作为单一疗法或与其他疗法联合使用 [11] - 除杜氏肌营养不良症外，公司还看到edasalonexent未来在其他适应症（如贝克肌营养不良症）方面的机会 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在edasalonexent的III期试验中进展顺利，加强了财务资源和董事会，为未来做好了准备 [30] - 认为edasalonexent具有显著的商业机会，满足了医生、患者及其家属对无当前标准治疗副作用、能延缓疾病进展的疗法的迫切需求 [30] - 公司展示了edasalonexent在4至7岁杜氏肌营养不良症患者中近两年治疗的一致积极临床结果，其数据的一致性和良好的安全性表明它有潜力与其他可用或正在开发的DMD疗法区分开来 [31] 其他重要信息 - 公司在2019年第一季度任命了具有丰富罕见病财务和商业经验的Gregg Lapointe以及具有深厚制药开发和运营专业知识的Joanne Beck加入董事会，以支持NDA相关活动和edasalonexent潜在的商业发布准备工作 [10] - 本月公司将启动名为GalaxyDMD的新开放标签扩展试验，目前参与MoveDMD试验开放标签扩展的所有男孩将过渡到GalaxyDMD，同时也将招募符合年龄范围的兄弟姐妹参与 [20] - 当III期PolarisDMD试验的男孩完成12个月的安慰剂对照部分后，他们也有机会参与GalaxyDMD试验，该试验主要监测肌肉功能评估以及骨骼健康的长期安全性，由于edasalonexent的良好安全性，GalaxyDMD的访视安排简化为每六个月一次 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从定价角度考虑，未来一两年推出edasalonexent时，该产品的价值如何定位 - 目前谈论edasalonexent的定价还为时尚早，但公司认为它在杜氏肌营养不良症男孩中显示出了巨大潜力，有显著的商业机会，这是一种罕见病，edasalonexent有可能适用于所有年龄段的患者群体，并在疾病的多个方面带来潜在益处，且目前安全性良好 [34] - 公司内部正在进行大量工作以了解edasalonexent的全部价值以及它在治疗范式中的定位，同时也关注到了杜氏肌营养不良症患者药物的定价范围，从卫生经济学角度来看，类固醇虽然价格在数万美元，但治疗患者还存在其他相关成本需要考虑，未来会有更多信息公布 [36][37] 问题2: 关于FDA的互动，FDA关注的问题和兴趣点是什么 - 公司不分享与监管机构互动的细节，但FDA已表达了对MRI和神经肌肉疾病的兴趣，在杜氏肌营养不良症的指南中也有明确体现，据公司了解，FDA仍在寻求关于MRI的更多信息 [39] 问题3: 随着Polaris和Galaxy试验的推进，2019年现金消耗情况如何 - 随着Polaris试验和Galaxy开放标签扩展试验的推进，预计季度现金消耗将比2018年最后两个季度略高，公司已明确资金可支持运营至2020年第四季度，这是一个可参考的框架 [41] 问题4: MoveDMD扩展试验的现状如何，是否仍在进行，有多少患者参与，是否有额外数据 - MoveDMD开放标签扩展试验仍在进行，参与该试验的男孩将转移到GalaxyDMD试验，未来将有统一的开放标签扩展试验，MoveDMD的男孩将根据其家庭和主治医生的判断继续接受治疗 [43] - Joanne上个月在会议上提供了数据更新，未来数据主要是安全性数据，GalaxyDMD和开放标签扩展试验（包括MoveDMD和Polaris）的主要目的是收集长期安全性数据以及获取杜氏肌营养不良症大龄男孩的经验，以支持未来潜在的注册申请 [43] 问题5: 在III期PolarisDMD试验中，如何应对DMD患者之间的变异性，以提高主要终点NSAA对edasalonexent益处的检验效力 - 公司通过改变入组标准（要求站立时间低于10秒）来减少变异性，在分析时也会控制影响结果的变量，以在现有入组情况下最大化研究的效力 [46]

业绩总结 - Catabasis Pharmaceuticals在2018年第四季度和全年实现净收益2050万美元[4] - Catabasis的现金流预计可持续到2020年第四季度[17] 用户数据 - 在使用Edasalonexent的男孩中，平均身高每年增加2.1英寸，体重增加2.9磅，符合未受影响男孩的典型增长[10] - Catabasis在美国和欧洲的DMD患者数量分别为15,000和19,000，显示出显著的商业机会[17] 新产品和新技术研发 - Edasalonexent在MoveDMD临床试验中表现出良好的耐受性，50多年的患者暴露中没有安全信号[10] - Edasalonexent被认为是针对所有DMD患者的潜在基础疗法，具有差异化的安全性和耐受性特征[5] - Edasalonexent与Exondys 51®的联合治疗在MoveDMD试验中表现良好，没有安全信号[12] - Phase 3 PolarisDMD试验正在顺利进行，全球患者正在积极入组[4] - GalaxyDMD试验计划招募来自MoveDMD开放标签扩展的男孩，以提供Edasalonexent的长期安全性监测[15] - Catabasis预计在2020年第二季度发布Phase 3试验的顶线数据[17] 未来展望 - Catabasis预计在2020年第二季度发布Phase 3试验的顶线数据[17]