临床试验进展 - 全球3期EFZO - FIT™研究已完成268名肺结节病患者入组，预计2025年第三季度公布顶线数据[5][6] - 2期EFZO - CONNECT™研究计划招募最多25名患者，预计2025年第二季度公布约8名患者的中期数据[6] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、受限现金和可供出售投资为7510万美元，2024年第四季度末后通过ATM发行筹集约1880万美元[8] - 2024年研发费用为5440万美元，主要用于3期EFZO - FIT™和2期EFZO - CONNECT™研究等[8] - 2024年一般及行政费用为1380万美元[8] - 2024年与Kyorin协议相关的合作和许可收入为20万美元[8] - 2024年全年总营收为23.5万美元，2023年为35.3万美元[15] - 2024年全年运营亏损为6791.4万美元，2023年为5491.9万美元[15] - 2024年全年合并净亏损为6402.2万美元，2023年为5039.7万美元[15] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为0.86美元，2023年为0.94美元[15] 资产负债表关键指标变化 - 2024年12月31日现金、现金等价物、受限现金及可供出售投资为75,076美元，2023年为101,650美元[17] - 2024年12月31日其他应收款为1,736美元，2023年为2,436美元[17] - 2024年12月31日物业、厂房及设备净值为4,850美元，2023年为5,531美元[17] - 2024年12月31日经营租赁使用权资产为5,817美元，2023年为6,727美元[17] - 2024年12月31日融资租赁使用权资产为1,192美元，2023年为1,788美元[17] - 2024年12月31日预付费用及其他资产为8,159美元，2023年为2,521美元[17] - 2024年12月31日总资产为96,830美元，2023年为120,653美元[17] - 2024年12月31日应付账款及应计费用为13,715美元，2023年为15,088美元[17] - 2024年12月31日股东权益总额为69,832美元，2023年为90,470美元[17] - 2024年12月31日负债及股东权益总额为96,830美元，2023年为120,653美元[17]

核心观点 - 公司宣布2024年第四季度及全年财务业绩，并提供了企业更新 [2] - 2024年是重要的一年，公司完成了全球关键性3期EFZO-FIT™研究的患者招募，这是肺结节病领域有史以来规模最大的干预性研究 [3] - 2025年可能是里程碑式的一年，预计在第三季度报告EFZO-FIT™研究的顶线数据 [3] - 公司现金及投资头寸为7510万美元，并更新了财务指引，预计现金足以支持运营至3期EFZO-FIT™研究结果公布后一年 [10] 临床研究进展 - 全球关键性3期EFZO-FIT™研究已完成268名肺结节病患者的招募，覆盖9个国家的85个中心，预计2025年第三季度公布顶线数据 [4] - 3期EFZO-FIT™研究设计为随机、双盲、安慰剂对照、52周研究，包含三个平行队列，每月静脉注射3.0 mg/kg或5.0 mg/kg的efzofitimod或安慰剂，共12剂 [4] - 研究主要终点为类固醇减量，次要终点包括结节病症状和肺功能指标 [4] - 已完成与美国FDA的Type C会议，讨论3期EFZO-FIT™研究的统计分析计划(SAP)，基于FDA反馈，类固醇减量将测量为从基线到第48周的绝对变化 [4] - 3期EFZO-FIT™研究第四次数据和安全监测委员会(DSMB)审查结果积极，建议研究按原计划继续进行 [4] - 2期EFZO-CONNECT™研究正在进行中，评估efzofitimod在系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)患者中的疗效、安全性和耐受性，预计2025年第二季度公布中期数据 [4] 科学验证与发表 - 关于efzofitimod在肺部炎症和纤维化中免疫调节活性的手稿已在《科学转化医学》期刊发表，验证了其通过神经纤毛蛋白-2(NRP2)对巨噬细胞的独特抗炎作用 [4][5] - 文章标题为"A human histidyl-tRNA synthetase splice variant therapeutic targets NRP2 to resolve lung inflammation and fibrosis" [5] 财务数据 - 2024年全年研发费用为5440万美元，主要用于3期EFZO-FIT™和2期EFZO-CONNECT™研究的临床试验成本、efzofitimod项目的生产费用以及研发成本 [10] - 2024年全年一般及行政费用为1380万美元 [10] - 2024年全年合作和许可收入为20万美元，主要来自向Kyorin出售用于EFZO-FIT™研究日本部分的药品材料 [10] - 截至2024年12月31日，公司净亏损为6402万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.86美元 [14] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和可供出售投资为7508万美元 [15] 企业动态 - 公司将在2025年5月16-21日举行的美国胸科学会(ATS)2025国际会议上展示efzofitimod的三张海报 [10] - 任命Eric Benevich为公司董事会成员，他目前担任Neurocrine Biosciences的首席商务官 [10] - 2024年第四季度后，公司通过Jefferies LLC的按市价发行(ATM)筹集了约1880万美元的总收益 [10]

核心观点 - 公司aTyr Pharma在《Science Translational Medicine》发表论文，验证其首创药物efzofitimod通过神经纤毛蛋白-2（NRP2）受体对巨噬细胞的独特抗炎机制 [1][2] - 该药物通过选择性结合NRP2抑制促炎受体和细胞因子的表达，从而下调巨噬细胞炎症通路，打破慢性炎症和纤维化循环 [3] - 临床开发项目包括针对间质性肺病（ILD）的全球关键III期EFZO-FIT™研究（肺结节病）和II期EFZO-CONNECT™研究（系统性硬化症相关ILD） [4][5] 药物机制与科学验证 - efzofitimod源自组氨酰-tRNA合成酶（HARS）的剪接变体，在人类肺部富集且受炎症细胞因子上调 [3] - 通过结合髓系细胞高表达的NRP2受体，抑制促炎信号通路，实现不依赖免疫抑制的抗炎效果 [3][5] - 临床前数据证实其可减少肺部炎症和纤维化，为治疗慢性炎症性疾病提供新基础 [3][4] 临床开发进展 - 肺结节病适应症已获美国、欧盟和日本的孤儿药资格，以及美国快速通道资格 [4] - 系统性硬化症相关ILD在美国和欧盟获孤儿药资格，美国快速通道资格 [4] - ILD领域现有疗法有限，efzofitimod有望成为更安全有效的疾病修饰治疗选择 [5][7] 公司背景 - aTyr专注于利用tRNA合成酶生物学开发纤维化和炎症新疗法 [7] - 其专有平台通过20种tRNA合成酶衍生的功能域库探索新型信号通路 [7] - efzofitimod是管线中首个进入临床的生物免疫调节剂，靶向ILD的炎症和纤维化进程 [5][7]

核心观点 - 独立数据和安全监测委员会(DSMB)在第四次预先计划的中期安全性分析中未发现安全问题 建议在不进行任何修改的情况下继续研究 [1] - 公司对efzofitimod的安全性充满信心 预计将在2025年第三季度报告EFZO-FIT™研究的顶线结果 [2] - Efzofitimod是一种首创的生物免疫调节剂 正在开发用于治疗间质性肺病(ILD) 目前正在进行全球III期EFZO-FIT™研究和II期EFZO-CONNECT™研究 [3] 临床试验进展 - EFZO-FIT™是一项全球III期随机、双盲、安慰剂对照研究 评估efzofitimod在肺结节病患者中的疗效和安全性 [2] - 研究为期52周 包含三个平行队列 随机分配至3 0 mg/kg或5 0 mg/kg efzofitimod或安慰剂组 每月静脉注射一次 共12次剂量 [2] - 研究在美国、欧洲、日本和巴西的多个中心招募了268名肺结节病患者 [2] - 主要终点是类固醇减量 次要终点包括肺功能和结节病症状的测量 [2] 产品管线 - Efzofitimod是一种tRNA合成酶衍生的疗法 通过神经纤毛蛋白-2选择性调节活化的髓系细胞 在不抑制免疫的情况下解决炎症 并可能预防纤维化进展 [3] - 目前正在开发用于治疗肺结节病(ILD的主要形式)和系统性硬化症(SSc 或硬皮病)相关的ILD [3] - 这些形式的ILD治疗选择有限 需要更安全、更有效的疾病修饰治疗方法来改善预后 [3] 公司背景 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 利用进化智能将tRNA合成酶生物学转化为治疗纤维化和炎症的新疗法 [4] - tRNA合成酶是古老的必需蛋白质 在人类细胞外进化出调节多种途径的新结构域 [4] - 公司的发现平台专注于通过揭示由其专有的20种tRNA合成酶衍生结构域库驱动的信号通路 来解锁隐藏的治疗干预点 [4]

公司动态 - 公司将于2025年3月13日美国东部时间下午5点/太平洋时间下午2点举行电话会议和网络直播，公布2024年第四季度及全年财务业绩并提供公司最新动态 [1] - 电话会议和网络直播详情包括日期、时间、拨入注册链接和网络直播注册链接 [2] - 参与者需通过指定链接注册电话会议以获取拨入号码和个人PIN码，或通过公司投资者关系页面访问网络直播 [2] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用tRNA合成酶生物学开发治疗纤维化和炎症的首创药物 [3] - tRNA合成酶是古老的必需蛋白质，在人类细胞外调控多种通路，公司通过其专有的20种tRNA合成酶衍生结构域库发现新的治疗干预点 [3] - 公司主要候选药物efzofitimod是一种首创生物免疫调节剂，正在开发用于治疗间质性肺病，该疾病可导致肺部炎症和进行性纤维化 [3]

公司动态 - 公司将在2025年3月9日至12日参加Leerink Partners全球医疗保健会议 [1] - 公司总裁兼首席执行官Sanjay S Shukla博士将于2025年3月10日下午1:40进行炉边谈话 [1] - 会议期间公司管理层将与注册投资者进行一对一会议 [1] - 演讲内容将在公司官网投资者关系板块进行网络直播 [1] - 演讲录像将在公司官网保留至少90天 [1] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 [2] - 专注于利用tRNA合成酶生物学开发纤维化和炎症新疗法 [2] - tRNA合成酶是古老的必需蛋白质 [2] - 公司发现平台专注于从其专有的20种tRNA合成酶衍生库中寻找新的治疗干预点 [2] - 主要候选药物efzofitimod是一种首创生物免疫调节剂 [2] - efzofitimod正在开发用于治疗间质性肺病 [2] 联系方式 - 投资者关系高级总监Ashlee Dunston负责联系事宜 [3]

文章核心观点 aTyr Pharma公司将在2025年美国胸科学会国际会议上展示其主要治疗候选药物efzofitimod的三张海报，该公司正在对efzofitimod进行多项临床试验研究 [1] 公司信息 - aTyr是临床阶段生物技术公司，利用进化智能将tRNA合成酶生物学转化为治疗纤维化和炎症的新疗法，其发现平台专注于解锁隐藏治疗干预点，主要治疗候选药物是efzofitimod [4] - 公司联系方式为投资者关系和公共事务高级总监Ashlee Dunston，邮箱adunston@atyrpharma.com [7] 药物信息 - efzofitimod是一流的生物免疫调节剂，正在进行治疗间质性肺病的临床开发，通过神经纤毛蛋白 - 2选择性调节活化的髓样细胞以解决炎症，且不抑制免疫并可能预防纤维化进展 [3] - 公司正在对efzofitimod进行两项研究，分别是针对肺结节病患者的全球3期EFZO - FIT™研究和针对系统性硬化症相关间质性肺病患者的2期EFZO - CONNECT™研究 [3] 海报信息 - 海报标题为“EFZO - FIT, Largest Placebo - Controlled Trial in Pulmonary Sarcoidosis – Trial Design and Patient Characteristics”，展示时间为2025年5月19日9:15AM – 4:15PM PT，地点在旧金山Moscone中心，所属会议环节为“Repair My Broken Lungs” [2] - 海报标题为“Real - World Treatment Patterns Among Pulmonary Sarcoidosis Patients with Parenchymal Involvement in the US”，展示时间为2025年5月18日9:15AM – 4:15PM PT，地点在旧金山Moscone中心，所属会议环节为“The Inflamed Lung: Sarcoidosis and Autoimmune Disease” [2] - 海报标题为“Incidence, Prevalence, and Mortality of Pulmonary Sarcoidosis with Parenchymal Involvement in the US”，展示时间为2025年5月20日9:15AM – 4:15PM PT，地点在旧金山Moscone中心，所属会议环节为“Current Insights into Risk, Diagnosis, and Treatment of Occupational and Environmental Lung Diseases” [2] 研究进展 - EFZO - FIT™研究的基线人口统计学和疾病特征已设盲，预计2025年第三季度公布该研究的 topline 数据 [1]

SAN DIEGO, Dec. 17, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- aTyr Pharma, Inc. (Nasdaq: ATYR), a clinical stage biotechnology company engaged in the discovery and development of first-in-class medicines from its proprietary tRNA synthetase platform, today announced that Sanjay S. Shukla, M.D., M.S., President and Chief Executive Officer, will present at the 43rd Annual J.P. Morgan Healthcare Conference, which is scheduled to take place January 13 – 16, 2025, in San Francisco, CA. Details of the presentation appear below: C ...

SAN DIEGO, Dec. 12, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- aTyr Pharma, Inc. (Nasdaq: ATYR) (“aTyr” or the “Company”), a clinical stage biotechnology company engaged in the discovery and development of first-in-class medicines from its proprietary tRNA synthetase platform, today announced the appointment of Eric Benevich to the Company’s Board of Directors, effective as of December 10, 2024. Mr. Benevich currently serves as Chief Commercial Officer at Neurocrine Biosciences, Inc. (Neurocrine). “We are excited to welcome ...

SAN DIEGO, Nov. 15, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- aTyr Pharma, Inc. (Nasdaq: ATYR) (“aTyr” or the “Company”), a clinical stage biotechnology company engaged in the discovery and development of first-in-class medicines from its proprietary tRNA synthetase platform, today announced that the Company will present two posters related to its tRNA synthetase candidate ATYR0101 at the Keystone Symposia on Fibrosis: Inflammation, Drivers, and Therapeutic Resolution, which is scheduled to take place December 8 – 11, 2024, ...