UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37378 ATYR PHARMA, INC. Indicate by check mark whether the registrant is a large accelerated filer, an accelerated filer, a non-accelerate ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-37378 ATYR PHARMA, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or orga ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37378 ATYR PHARMA, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporatio ...

财务数据关键指标变化 - 2019年上半年净亏损1200万美元，较2018年同期的2110万美元有所改善[87] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损达3.107亿美元[87] - 截至2019年6月30日，公司累计赤字达3.107亿美元，现金及等价物为4240万美元，预计可支撑未来一年的运营需求[109] - 2019年上半年经营活动净现金流出1084万美元，较2018年同期的1976万美元改善，主要因净亏损减少（1200万美元 vs 2110万美元）[116] 成本和费用 - 研发费用从2018年同期的648万美元降至2019年的331万美元，主要因人员成本减少150万美元及终止与Scripps研究所的合作[103] - 公司2019年第二季度的一般和管理费用为240万美元，较2018年同期的350万美元减少110万美元，主要由于2018年5月裁员导致人员相关成本减少80万美元，专业费用减少30万美元[104] - 2019年上半年的研发费用为670万美元，较2018年同期的1260万美元减少590万美元，主要由于人员成本减少260万美元、与Scripps研究所合作终止减少100万美元、产品制造成本减少70万美元及非临床研究费用减少170万美元[106] 融资活动 - 2019年4月通过定向增发以每股7.57美元出售660,154股普通股，筹集约500万美元[84] - 2019年6月与H.C. Wainwright合作启动ATM发行计划，以每股5.43美元出售611,687股普通股，净收益300万美元[86] - 2016年6月启动的ATM发行计划累计以每股7.88美元出售243,393股普通股，净收益180万美元[85] - 2019年4月公司通过定向增发以每股7.57美元出售660,154股普通股，筹集约500万美元[111] - 2019年6月公司与Wainwright签订ATM计划，以每股5.43美元出售611,687股普通股，净筹资300万美元[113] - 2016年11月签订的2000万美元贷款协议已分三批发放（2016年11月1000万、2017年6月500万、2017年12月500万），2018年6月起开始偿还本金[114] 业务线表现 - 公司主要候选药物ATYR1923针对间质性肺病（如肺结节病）正在进行1b/2a期临床试验[81] - 公司与CSL Behring达成研究合作，每个tRNA合成酶项目可获得425万美元的期权费用，若四个项目全部推进则总计1700万美元[82] 财务风险与会计政策 - 公司尚未实现盈利，运营资金主要依赖股权融资、可转换债务及风险贷款[83] - 2019年1月采用新租赁会计准则（ASU 2016-02），确认长期经营租赁的使用权资产和租赁负债[89] - 公司现有贷款采用浮动利率（基准利率+4.10%），利率每上升1个百分点将导致年利息支出增加约10万美元[126] - 公司海外支出涉及英镑、欧元等货币，但未采取汇率对冲措施，10%的汇率波动对财务影响不显著[127] 投资活动 - 2019年上半年投资活动净现金流出106万美元，主要由于110万美元的证券净购买；2018年同期净流入1858万美元，因证券到期变现1910万美元[117]

收入和利润 - 2019年第一季度公司净亏损为610万美元，较2018年同期的1070万美元有所减少[85] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损达3.048亿美元[85] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损达3.048亿美元，现金及等价物为4300万美元[105] 成本和费用 - 研发费用从2018年第一季度的615万美元降至2019年第一季度的334.5万美元，降幅达45.6%[102] - 行政管理费用从2018年第一季度的407万美元降至2019年第一季度的253.2万美元，降幅达37.8%[103] - 其他净支出从2018年第一季度的44.7万美元降至2019年第一季度的26万美元，降幅达41.8%[104] 融资活动 - 公司在2019年4月通过直接注册发行股票筹集约500万美元，发行价格为每股0.541美元，共发行9,242,143股[83] - 公司在2019年第一季度通过ATM发行计划以每股0.53美元的平均价格出售2,711,158股普通股，净收益为140万美元[84] - 2019年4月通过定向增发出售9,242,143股普通股，每股0.541美元，募资约500万美元[107] - 2019年第一季度通过市场发行出售2,711,158股普通股，均价0.53美元/股，净募资140万美元[108] - 2016年11月签订的2000万美元定期贷款已全部提取（2016年1000万，2017年6月500万，2017年12月500万）[109] - 定期贷款采用浮动利率（华尔街日报公布的最优惠利率+4.1%），利率每上升1个百分点将增加年利息支出约10万美元[121] 现金流 - 2019年第一季度经营活动净现金流出602.3万美元，较2018年同期的1057.7万美元改善43%[111] - 2019年第一季度投资活动净现金流出335.5万美元，而2018年同期为净流入1141.4万美元[112] 业务发展 - 公司在2019年3月与CSL Behring达成研究合作，涉及最多4个tRNA合成酶项目，每个项目可获得425万美元的期权费用，总金额达1700万美元[81] - 公司主要候选药物ATYR1923正在进行1b/2a期临床试验，用于治疗间质性肺病(ILD)[80] 未来展望 - 公司预计未来将继续产生重大研发费用和运营亏损，直到获得产品监管批准并实现商业化收入[86][87] - 公司计划通过股权或债务融资、合作等方式筹集额外资金以支持运营[87] 会计准则 - 公司采用新的租赁会计准则(ASU 2016-02)，确认使用权资产和租赁负债[89] - 公司收入确认遵循ASC 606会计准则，主要来自研究合作和期权协议[92]

财务合作与收入 - 公司与CSL Behring达成研究合作，每个tRNA合成酶项目可获得425万美元的期权费用，四个项目总计1700万美元[18] - 公司与CSL Behring达成研究合作，CSL Behring将为每个tRNA合成酶项目支付高达425万美元的期权费用，若四个项目全部推进，总费用达1700万美元[61] - 公司与CSL Behring达成合作，后者将为最多4个tRNA合成酶项目支付总计1700万美元的期权费用[18] 产品开发与临床试验 - 公司主要临床候选产品ATYR1923是一种选择性调节NRP-2的融合蛋白，用于治疗间质性肺病（ILD）[17][24] - ATYR1923在健康志愿者中的I期临床试验显示良好耐受性，支持每月一次给药方案[24] - 公司在2018年12月启动了ATYR1923的Ib/IIa期临床试验，涉及36名肺结节病患者[26] - ATYR1923在临床前肺损伤模型中显示出积极的治疗效果，包括小鼠和大鼠博来霉素肺损伤模型[25] - ATYR1923的开发基于对HARS细胞外活性的生物学理解，作为NRP-2的选择性调节剂[33] - ATYR1923在2018年6月完成的首个健康志愿者I期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，支持每月一次给药方案[24] - ATYR1923的Ib/IIa期概念验证临床试验于2018年12月启动，涉及36名肺结节病患者[26] - ATYR1923在临床前肺损伤模型中显示出治疗潜力，包括小鼠和大鼠博来霉素肺损伤模型[25] 专利与知识产权 - 公司拥有或独家许可超过220项已授权专利或专利申请，预计到期时间为2026年至2034年[75] - ATYR1923专利组合包括多个专利家族，美国专利预计在2030年至2031年到期，其他国家专利预计在2030年到期[81] - ATYR1923专利组合包括与Pangu BioPharma共同拥有的专利家族，涵盖HARS相关剪接变体，已在美国、澳大利亚、中国、日本、新西兰和香港获得专利，预计2031年到期[82] - ATYR1923专利组合还包括针对特定产品形式的专利，涉及Fc融合蛋白和治疗肺部炎症的组合，部分专利预计在2034至2038年间到期[83] - 公司细胞外tRNA合成酶蛋白管线涵盖20种人类胞质tRNA合成酶，部分专利预计2031年到期，其他如GARS、DARS、YARS相关专利预计2026至2030年到期[84] 市场竞争与行业环境 - 公司面临来自制药和生物技术行业的激烈竞争，竞争对手可能拥有更多的财务和技术资源[66] - 公司是唯一一家专注于tRNA合成酶和NRP-2受体生物学新功能治疗开发的公司[67] - 目前唯一FDA批准的结节病治疗药物是H.P. Acthar® Gel，但由于毒性和成本问题未被广泛使用[68] - 两种FDA批准的ILD治疗药物Esbriet®和Ofev®可减缓肺功能下降，但副作用显著且疾病仍在多数患者中进展[69] - 公司开发的ATYR1923可能用于治疗肺结节病及其他ILD适应症，目前该领域存在未满足的医疗需求[68][69] - 生物技术和制药行业竞争激烈，公司面临来自大型制药公司和研究机构的竞争压力[66] 法规与审批流程 - 生物制品在美国需通过FDA审批，包括临床前测试、IND提交、三期临床试验和BLA申请，整个过程可能耗时10年以上[91][93][94] - FDA可能在批准BLA时要求进行额外的上市后研究（第四期临床试验）[96] - BLA提交需包括所有相关临床和临床前数据，FDA还可能检查生产设施和临床站点以确保符合cGMP和GCP要求[101][102] - FDA可能通过完全回应信（Complete Response Letter）要求补充数据或额外试验，甚至拒绝BLA申请[104] - FDA可能要求风险评估和缓解策略（REMS）作为批准条件，包括限制分销或上市后监测[104] 公司结构与员工 - 公司持有香港子公司Pangu BioPharma 98%的股份，其余2%由香港科技大学子公司持有[62] - 截至2019年3月15日，公司拥有42名全职和兼职员工[147] - 公司作为“新兴成长公司”，在年总收入超过10.7亿美元或2020年12月31日之前可享受简化披露要求[149] - 公司持有香港子公司Pangu BioPharma 98%的股份，香港科技大学子公司持有剩余2%的股份[62] 研究与学术合作 - 公司与内布拉斯加大学医学中心（UNMC）达成研究协议，进一步探索NRP-2生物学[18] - 公司致力于通过内部研究和学术合作（如UNMC）扩展NRP-2受体生物学的治疗潜力[22] - 公司在2019年3月与内布拉斯加大学医学中心达成研究协议，进一步研究NRP-2生物学[18] - 与内布拉斯加大学医学中心合作研究NRP-2生物学机制，探索其在疾病治疗中的潜力[56]