财务数据和关键指标变化 - 第三季度总净收入达5580万美元，包含大冢制药支付的3000万美元一次性里程碑付款，LUPKYNIS产品净收入为2550万美元，2022财年截至9月30日报告的总收入为1.056亿美元 [8] - 截至第三季度末接受治疗的患者总数增至1354人，高于第二季度末的1274人 [8] - 截至10月31日，患者起始表（PSF）的年度累计数据为1357，第三季度患者起始表数量从第二季度的409略有下降至374 [9] - LUPKYNIS每位患者的可实现净收入高于每年6.5万美元的初始指导值 [9] - 2022年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为3.766亿美元，2021年12月31日为4.661亿美元，加上10月31日收到的3000万美元里程碑付款，约为4亿美元 [24] - 2022年和2021年第三季度总净收入分别为5580万美元和1470万美元，同比增长280%；2022年和2021年前九个月总净收入分别为1.056亿美元和2220万美元，同比增长超375% [25][26] - 2022年和2021年第三季度销售成本和运营费用分别为6530万美元和6500万美元；2022年和2021年前九个月分别为1.89亿美元和1.702亿美元 [26] - 2022年和2021年第三季度销售成本分别为240万美元和25.4万美元；2022年和2021年前九个月分别为430万美元和61万美元 [27] - 2022年和2021年第三季度三个月的毛利率约为96%和98%；2022年和2021年前九个月约为96%和97% [27] - 2022年和2021年第三季度销售、一般和行政（SG&A）费用分别为5220万美元和4460万美元；2022年和2021年前九个月分别为1.489亿美元和1.288亿美元 [28] - 2022年和2021年第三季度研发（R&D）费用分别为1100万美元和2000万美元；2022年和2021年前九个月分别为3510万美元和4000万美元 [30] - 2022年和2021年第三季度利息收入分别为150万美元和10.6万美元；2022年和2021年前九个月分别为220万美元和42万美元 [31] - 2022年第三季度公司净亏损900万美元，每股净亏损0.06美元；2021年第三季度净亏损5030万美元，每股净亏损0.39美元；2022年前九个月净亏损8210万美元，每股净亏损0.58美元；2021年前九个月净亏损1.476亿美元，每股净亏损1.15美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUPKYNIS业务：第三季度产品净收入2550万美元，2022年年初至今净产品收入达7510万美元 [8] - 患者数据：第三季度接受治疗的患者数量增加，患者转换率持续改善，60天总体转换率约为84%，季度末依从率约为80% [8][9] 各个市场数据和关键指标变化 - 内部分析显示，多个领先市场指标从第二季度到第一季度有所下降，包括患者业务、新狼疮性肾炎诊断和患者肾脏活检数量，第三季度蛋白尿检测量较第二季度下降约15%，导致夏季风湿病和肾病科室门诊量整体下降 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将优先投入资源推动LUPKYNIS的销售，并对当前和未来的产品线进行投资 [23] - 销售方面，增加对高潜力的7至10分位风湿病和肾病科室的关注和拜访频率，设定明确目标并提高激励指标，优先开展点对点项目，第三季度末推出针对高容量狼疮性肾炎科室的新营销活动 [12][13] - 医学事务方面，在主要医学会议上展示大量数据，提交14篇摘要，通过Aurinia Alliance患者支持团队提升新处方医生的体验，增强品牌网站和社交媒体渠道的建设，开展针对狼疮性肾炎初诊患者的新活动，并计划在未来几个月推出新的项目 [14][15][16] - 全球化方面，与大冢制药合作，LUPKYNIS获得欧盟委员会营销授权，开始确认向大冢制药供应产品的收入，已向英国和瑞士提交营销授权申请，预计2023年上半年获批，日本的工作也在按计划进行 [18][19][20] - 研发方面，继续推进AUR200和AUR300的研究性新药（IND）启用工作，计划在2023年底前提交这两种化合物的IND申请 [21] - 知识产权方面，积极应对与Sun Pharmaceuticals的知识产权纠纷，提交全面辩护文件，专利侵权诉讼仍在进行中，还有与LUPKYNIS相关的其他专利正在申请中 [21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为市场事件是暂时的、季节性的或由事件驱动的，正在采取战术行动应对外部市场动态 [11] - 基于第三季度收入结果和PSF趋势，公司将2022年LUPKYNIS净收入指引更新为1亿至1.05亿美元，并提供2023年LUPKYNIS净收入初步指引为1.2亿至1.4亿美元，预计增长将由季度PSF数量增加、转换时间改善、稳定的持续性曲线和持续强劲的依从性驱动 [17] 其他重要信息 - 公司与一家大型国家支付方签订合同，将消除某些准入障碍，缩短首次商业填充的平均时间，提升医生和患者的处方体验 [16] - 公司的ENLIGHT - LN REGISTRY研究已启动，目前有38个活跃站点，目标是达到170个站点，计划利用该研究收集的真实世界数据来改善患者护理和确保治疗可及性 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 销售预期较低及2023年指导增长温和的假设依据，以及提升主要医疗中心业务的战略举措 - 公司表示10月患者起始表数量低于100，加上宏观趋势如门诊量减少、患者诊断减少和尿液筛查减少，导致2023年增长较为温和，预计年底收入在1亿至1.05亿美元之间；在主要医疗中心采取了针对性方法，包括配备专业代表、报销人员和医学事务人员，但销售过程较长，且部分中心在疫情期间访问受限，公司会持续关注并适时更新进展 [36][37][38] 问题2: 患者起始表、诊断和就诊数量下降的驱动因素，以及总统意见小组拒绝和辩护文件提交的相关情况 - 公司认为夏季患者、医生和办公室工作人员休假可能是导致数据下降的原因，并非主要由新冠疫情引起，目前已看到患者起始表数量有回升迹象；公司和Sun同意延长初始回应文件的提交日期，全面辩护文件将于次日收市后提交；对于审查拒绝的挑战，成功概率较低，公司律师建议对此期望不高 [42][43][44] 问题3: 目前患者持续治疗的趋势 - 12个月的持续治疗率为50%，与其他狼疮电子疗法相比表现较好，但公司不满足于此，将继续努力提高持续治疗率，有数据显示患者在3年内蛋白尿持续降低，该疾病不应间歇性治疗 [46][47] 问题4: 2023年营收指导假设的合理性，以及基于持续率的药物使用情况 - 公司表示营收指导考虑了处方起始表、持续性和改善速度等因素，认为增加3000名新患者且每人每年8万美元的假设较为激进，平均每位患者每年净收入更保守的估计在6.5万至7万美元之间；患者停药原因多样，多数由患者自身决定，部分医生在患者蛋白尿降低到一定水平时会倾向停药，但公司有数据支持患者应持续治疗 [50][51][54] 问题5: 处方医生数量的趋势及策略 - 截至季度末，处方医生总数约为1600名，其中45%为重复处方医生，35%曾试用但未成为重复处方医生，公司认为这是一个巨大的机会；公司策略是针对高潜力的7至10分位医生，上一季度新增100名医生，本季度数据待确认 [57][58][59] 问题6: 医生和患者治疗紧迫性不足的原因及公司的控制能力，以及市场渗透率较低的原因 - 公司认为市场需要时间来发展，医生需要从传统的非数据驱动治疗模式转变为基于新批准药物和数据的治疗模式，患者也需要教育以了解积极治疗和持续治疗的重要性 [62][64][65] 问题7: 新营销活动的设计原因 - 公司表示数据在所有患者类型中都很强，尤其在非裔美国人和西班牙裔患者亚型中表现出色，新活动针对大多数患者群体，结合AURORA 2数据，信息具有强烈共鸣，且在工具使用和办公室一致性方面更加严格 [68] 问题8: Sun发起IPR挑战的原因及为何无法达成合理和解 - 公司认为产品在使用方法上有专利保护至2028年，Sun的挑战可能是报复性的，公司将保留所有选项以确保专利的长期有效性，目标是解决挑战，同时周五提交的辩护文件很重要，此外公司还有正在申请的专利可能提供更多保护 [72][73][74] 问题9: 公司是否计划提供更长期的持续性指标 - 公司表示会进行基准测试，目前使用其他类似产品的数据进行预测，若有数据会进行报告，12个月50%的持续率与其他类似产品相比表现较好，但仍未达到数据和指南的期望 [76][77] 问题10: 10月患者起始表运行率低于第三季度的原因，以及实现2023年营收指导所需的患者起始表运行率 - 公司未提供前瞻性患者起始表的指导，因为季度内存在变数，多种因素需协同作用；10月患者起始表运行率低可能与佛罗里达州受飓风伊恩影响关闭有关，目前数据呈上升趋势 [81][82] 问题11: 预期的里程碑付款情况 - 公司已收到欧盟委员会批准的3000万美元里程碑付款，在五个欧洲主要国家中的三个获得批准和定价报销后将获得1000万美元，日本获批后将获得1000万美元，此外还有成本加成制造安排和特许权使用费 [85] 问题12: 欧洲1000万美元里程碑付款的时间线 - 公司表示该时间线因国家而异，未给出具体指导 [86] 问题13: 医生选择药物的情况，以及狼疮性肾炎患者中肾病和疲劳患者的比例 - 公司表示若患者疲劳，医生可能选择BENLYSTA，若患者有持续性蛋白尿，可能选择LUPKYNIS，GSK将BENLYSTA定位为狼疮产品，公司将LUPKYNIS定位为治疗狼疮性肾炎，公司没有关于患者选择的具体数据，机会在于接触已接受过MMF和类固醇治疗的患者 [89][90] 问题14: 其他钙调神经磷酸酶抑制剂的竞争情况，强调LUPKYNIS低肾毒性的重要性，以及AURORA活检结果的预期时间 - 公司数据显示AURORA 1和AURORA 2扩展研究中，肾功能在三年里无下降；市场研究表明，因担心肾毒性而不选择的医生占比小，钙调神经磷酸酶抑制剂整体使用率低于10%；活检数据来自AURORA研究的小部分患者，由中央实验室审查，公司暂无确切的结果公布时间 [92][93][94] 问题15: 患者停药后蛋白尿反弹情况 - 公司未跟踪该数据，但从索赔数据可知患者会复发并再次接受治疗 [96] 问题16: 围绕LUPKYNIS的两项额外专利的具体内容及预计获批时间 - 两项正在申请的专利，一项围绕036专利的修改、新数据添加和调整，可能解决Sun挑战中的问题；另一项是新数据主张，其中一项专利的行动日期为4月，公司会详细讨论专利问题 [99]

合作收入相关 - 2022年9月15日，欧盟委员会授予LUPKYNIS营销授权，触发3000万美元里程碑付款，确认为合作收入[97] 净产品收入变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司净产品收入分别为2550.2万美元和7514.2万美元，2021年同期分别为1463.8万美元和2211.3万美元[105] 许可和合作收入变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司许可和合作收入分别为3027.7万美元和3045.3万美元，2021年同期分别为2.9万美元和8.8万美元[105] 总净收入变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司总净收入分别为5577.9万美元和1.056亿美元，2021年同期分别为1466.7万美元和2220.1万美元[105] 销售成本变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司销售成本分别为244.7万美元和430.2万美元，2021年同期分别为25.4万美元和61万美元[105] 销售、一般和行政费用变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司销售、一般和行政费用分别为5216.9万美元和1.489亿美元，2021年同期分别为4464.5万美元和1.28772亿美元[105] - 2022年第三季度SG&A费用为5216.9万美元，2021年同期为4464.5万美元；2022年前九个月为1.48898亿美元，2021年同期为1.28772亿美元[109] 研发费用变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司研发费用分别为1097.3万美元和3511.8万美元，2021年同期分别为2006.6万美元和3999万美元[105] - 2022年第三季度研发费用为1100万美元，2021年同期为2010万美元；2022年前九个月为3510万美元，2021年同期为4000万美元[110] 运营亏损变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司运营亏损分别为949.9万美元和8337万美元，2021年同期分别为5035.3万美元和1.4803亿美元[105] 净亏损变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为898.9万美元和8213.4万美元，2021年同期分别为5025.5万美元和1.47644亿美元[105] 毛利润率变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司毛利润率分别约为96%和96%，2021年同期分别约为98%和97%[107] 利息收入变化 - 2022年第三季度利息收入为150万美元，2021年同期为10万美元；2022年前九个月为220万美元，2021年同期为40万美元[112] 现金、现金等价物、受限现金、投资及营运资金情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为3.766亿美元，2021年12月31日为4.661亿美元；2022年9月30日营运资金为4.179亿美元，2021年12月31日为4.727亿美元[113] 经营、投资、融资活动现金流量变化 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为9000万美元，2021年同期为1.318亿美元；投资活动现金使用量为5760万美元，2021年同期为9840万美元；融资活动提供现金为170万美元，2021年同期为1540万美元[116][117] 投资利率对投资组合利息的影响 - 截至2022年9月30日，投资利率假设下降100个基点，投资组合利息将减少290万美元[122] 加元汇率对净亏损的影响 - 截至2022年9月30日，加元假设升值10%，净亏损将增加10万美元；假设贬值10%，则有相反效果[123] 净贸易应收账款情况 - 截至2022年9月30日，两个客户和一个合作伙伴占公司净贸易应收账款余额的99%，该季度未确认与客户信用风险相关的应收账款坏账准备[126] 披露控制和程序评价 - 公司首席执行官和首席财务官认为截至2022年9月30日，披露控制和程序有效[128] 财务报告内部控制变化情况 - 2022年第三季度公司财务报告内部控制没有发生重大影响的变化[129]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为3.917亿美元，较2021年12月31日的4.661亿美元有所减少，主要因持续投资商业化活动、推进管线和支付一次性里程碑款项，部分被LUPKYNIS销售现金收入增加所抵消 [20] - 2022年第二季度和2021年第二季度总净收入分别为2820万美元和660万美元，2022年和2021年上半年总净收入分别为4980万美元和750万美元，收入增长归因于狼疮性肾炎市场进一步渗透和关键收入驱动指标改善 [21] - 2022年第二季度和2021年第二季度销售成本分别为160万美元和30.8万美元，2022年和2021年上半年销售成本分别为190万美元和35.6万美元，增长主要因产品收入增加和安全库存储备增加 [22] - 2022年第二季度和2021年第二季度SG&A费用（含股份支付）分别为5150万美元和4430万美元，2022年和2021年上半年SG&A费用（含股份支付）分别为9670万美元和8410万美元，增长主要因股份支付增加、公司法律事务费用和支持LUPKYNIS商业化的基础设施投资增加 [23] - 2022年第二季度和2021年第二季度研发费用（含股份支付）分别为1150万美元和1010万美元，2022年和2021年上半年研发费用（含股份支付）分别为2410万美元和1990万美元，增长主要因AUR200和AUR300开发项目费用增加 [24] - 2022年第二季度公司净亏损3550万美元，合每股净亏损0.25美元，2021年第二季度净亏损4700万美元，合每股净亏损0.37美元；2022年上半年净亏损7310万美元，合每股净亏损0.52美元，2021年上半年净亏损9740万美元，合每股净亏损0.76美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUPKYNIS业务：第二季度总净销售额为2820万美元，其中LUPKYNIS产品收入贡献2810万美元；治疗患者总数增至1274人，较第一季度末的1071人增长19%； refill率显著改善，本季度发货钱包数量创产品推出以来新高；业务持续性趋势良好，约70%商业患者六个月仍在接受治疗，约60%患者九个月仍在接受治疗；转化率和患者可及性强劲，30、60或90天转化率均持续改善，处于产品推出以来的峰值水平；第二季度新增190名新处方医生，处方率在风湿科医生和肾科医生之间保持平衡；本季度每位患者的可实现净收入高于每年6.5万美元的初始指导，但公司预计随着更多患者接受并持续治疗，以及持续性、剂量和支付方组合的演变，将在年度基础上接近该数字；第二季度新增409份PSF，截至6月30日，年初至今总数达867份，截至7月29日更新后的年初至今处方起始表数量为981份 [7][8][9][10] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：公司持续分析市场趋势、患者就医过程、医生处方习惯以及狼疮性肾炎社区的季节性因素，以评估和区分可能存在的年度季节性与历史COVID治疗和市场趋势的影响 [11] - 欧洲市场：上个月CHMP建议批准LUPKYNIS用于治疗成人狼疮性肾炎，预计欧盟委员会将在第三季度末做出正式批准决定；一旦voclosporin获得EMA批准，根据批准标签的有利程度，公司有可能从大冢制药获得高达3000万美元的里程碑付款，此外还可能通过成本加成安排获得低两位数的销售特许权使用费和供应成本回收 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略和发展方向：加强与国内提供专业狼疮项目的主要医疗中心合作，认为这些中心可接触大量狼疮患者，通过适当筛查有能力诊断早期狼疮性肾炎治疗候选人；加大患者保留策略的投入，包括支持和教育、广泛的诊断和患者意识驱动举措，目标是在第三和第四季度提高PSF的增长；继续推进AUR200和AUR300的IND启用工作，计划在2023年提交这两种化合物的IND申请；采取行动保护LUPKYNIS的知识产权，包括应对专利挑战、申请专利期限延长和提起侵权诉讼 [13][17][18] - 行业竞争：未提及 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司相对于许多生物制药同行处于有利地位，拥有健康的资产负债表，手头现金近4亿美元，无重大债务或义务，尽管资本市场困难且波动，但公司至少未来几年有足够资金支持业务运营，并能灵活应对当前市场环境 [19] - 公司对LUPKYNIS全年净销售额达到1.15亿 - 1.35亿美元的指导充满信心，随着新商业领导到位和商业执行的重点加强，有望实现这一目标 [13] 其他重要信息 - 第二季度公司在两个主要医学会议上展示了voclosporin AURORA 2延续研究的更完整结果，该数据强化了LUPKYNIS在三年期间的有利风险 - 收益特征，安全性和有效性与原始AURORA试验相当；公司仍计划在2022年下半年提交论文以供同行评审发表，并在2022年和2023年的其他主要医学会议上展示数据 [15][16] - voclosporin儿科研究和ENLIGHT - LN REGISTRY的患者招募和新站点启动工作正在进行中 [16] - 美国专利和商标局专利审判和上诉委员会决定对太阳制药提交的关于LUPKYNIS给药方案的专利进行审判，预计2023年7月26日或之前做出关于该专利可专利性的决定；公司已为现有物质组成申请标准专利期限延长，若获批，该专利期限可延长至2027年10月；公司还在进行其他专利申请，若获批可为LUPKYNIS提供额外知识产权保护；公司对太阳制药的侵权诉讼仍在进行中 [17][18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：新领导到位后下半年有哪些战略变化，如何应对用户通用C&Is问题 - 公司将重新审视基本业务，包括销售代表层面的影响、针对目标的部署、在高潜力和低潜力目标市场的渗透；重点关注两个方面，一是加强与主要医疗中心的合作，这些中心因COVID过去对公司和患者关闭，现在重新开放且需要不同的合作方式，有望带来新患者流量；二是加大患者保留和教育力度，以提高患者在90天、六个月、一年的保留率，确保患者获得处方，从而实现业务增长并达到年度指导目标 [30][31][32] 问题：患者停药率从六个月到九个月下降，在社区或学术环境中是否看到更多停药情况，对处方医生有何独特见解 - 目前大多数患者来自社区环境，在考虑持续性时，需要综合考虑学术中心和社区环境 [34][35] 问题：除季节性影响外，患者起始表的动态情况如何，如何看待下半年这些数据 - 公司正在研究夏季和圣诞、感恩节假期等时间段的狼疮和狼疮性肾炎趋势，发现患者与办公室的互动减少，这一趋势在其他狼疮产品中也有体现；公司采取了一系列措施，包括在销售团队计划中加强重点、信息传递和激励，以及主动联系患者确保他们看医生和重新开药；公司认为需要使PSF恢复增长趋势，结合保留患者和确保每周每月的最大处方量，有信心在第三和第四季度实现目标并达到指导范围 [38][39][40] 问题：对036专利的强度有多大信心，随着IPR流程推进有何想法 - 公司对专利有高度信心，将利用所有可用工具确保业务和专利的长期存续，但由于处于积极诉讼中，无法详细谈论法律策略，会全力执行已获专利 [43][44] 问题：本季度毛利率从第一季度的约99%降至94%，未来动态如何，预计稳定在什么水平 - 毛利率预计将与年初至今的情况保持相当稳定，本季度毛利率下降是由于一次性安全库存储备，该储备与2019年及以后的验证批次和快速启动库存有关，剔除该因素后数据将保持稳定 [45][46] 问题：关于患者长期保留，AURORA 2的活检数据在未来六到十二个月有何更新 - 公司的患者保留率在六到九个月与其他产品相比表现良好，但仍有提升空间，公司有相关策略来提高保留率；AURORA研究中有一小部分患者的活检数据正在审查中，由于需要严格审查，数据涉及的患者数量较少，公司将在数据准备好后进行报告 [49][50][51] 问题：如何看待指导范围的低端，达到低端需要什么条件 - 公司重申指导范围是因为有信心实现该目标，要达到目标，处方起始表需要恢复增长趋势，这不仅对第三和第四季度重要，对2023年及以后也很重要；同时要继续保持目前的趋势并可能略有改善，结合净价格和预期调整，所有这些因素共同作用才能实现目标 [54] 问题：7月患者起始表约111份，低于第二季度，预计何时看到增长，还有哪些可拉动的知识产权杠杆以及何时能获得相关更新 - 公司预计从现在到第三季度末以及年底看到增长，增长需要PSF增长、稳定的净价格和坚实的患者保留共同作用；除了正在接受IPR挑战的036专利（有效期至2037年）外，公司还有其他向USPTO提交的专利申请，将在专利获批时进一步讨论，这些申请可视为围绕现有专利的保护策略，公司会持续关注并探索通过数据和新配方等方式加强知识产权保护 [57][59][60] 问题：Q1因Omicron导致 refill率较低，Q2 refill率是否有所改善，与Q2相比有无进一步改善 - 公司 refill率有所改善，业务增长涉及引入新患者和保留现有患者并确保他们正确用药，公司需要通过Aurinia联盟和医生办公室跟进患者，确保新处方和患者保留；本季度发货钱包数量创历史新高，每位患者平均钱包数量显示 refill率仍然良好，剂量调整情况不常见 [64][65]

产品研发与业务计划 - 公司预计2023年提交AUR200和AUR300的研究性新药申请（IND）[100] - 2022年第一季度，公司开始积极招募患者参加ENLIGHT - LN注册表[99] 产品获批相关收益 - 若获得EMA批准，公司将有资格获得最高3000万美元的批准相关里程碑付款，以及根据成本加成安排向大冢制药供应产品的净销售额和收入的低两位数特许权使用费[99] 总净收入变化 - 2022年第二季度和2022年上半年的总净收入分别为2820万美元和4980万美元，而2021年同期分别为660万美元和750万美元[103][104] 销售成本变化 - 2022年第二季度和2022年上半年的销售成本分别为160万美元和190万美元，而2021年同期分别为30.8万美元和35.6万美元[103][106] 销售、一般和行政费用变化 - 2022年第二季度和2022年上半年的销售、一般和行政费用分别为5150万美元和9670万美元，而2021年同期分别为4430万美元和8410万美元[103][107] 研发费用变化 - 2022年第二季度和2022年上半年的研发费用分别为1150万美元和2410万美元，而2021年同期分别为1010万美元和1990万美元[103][109] 运营亏损变化 - 2022年第二季度和2022年上半年的运营亏损分别为3598.9万美元和7387.1万美元，而2021年同期分别为4713.4万美元和9767.7万美元[103] 净亏损变化 - 2022年第二季度和2022年上半年的净亏损分别为3551.5万美元和7314.5万美元，而2021年同期分别为4701万美元和9738.9万美元[103] 毛利润率变化 - 2022年第二季度和2022年上半年的毛利润率分别约为94%和96%，而2021年同期分别约为95%和95%[106] 现金、现金等价物、受限现金和投资情况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为3.917亿美元，较2021年12月31日的4.661亿美元有所减少[111] 营运资金情况 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司营运资金分别为4.186亿美元和4.727亿美元[111] 经营活动净现金使用量变化 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为7460万美元，2021年同期为9150万美元，减少主要因LUPKYNIS销售现金收入增加[114] 投资活动现金使用量变化 - 2022年上半年投资活动现金使用量为740万美元，2021年同期为6560万美元，减少主要与投资购买、到期收益和非经常性前期租赁付款有关[115] 融资活动现金提供情况变化 - 2022年上半年融资活动提供现金为170万美元，2021年同期为630万美元，减少主要因股票期权行使收益减少[115] 投资组合利率影响 - 截至2022年6月30日，投资组合利率假设下降10个基点，投资组合利息将减少20万美元[120] 加元汇率影响 - 截至2022年6月30日，加元假设升值10%，净亏损将增加10万美元，贬值10%则有相反效果[121] 净贸易应收账款情况 - 截至2022年6月30日，公司两个客户占净贸易应收账款余额的99%，该季度未确认与客户信用风险相关的坏账准备[124] 披露控制和程序评价 - 公司首席执行官和首席财务官认为截至2022年6月30日，披露控制和程序有效[126] 财务报告内部控制变化情况 - 2022年第二季度公司内部控制在财务报告方面无重大变化[127]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为4.188亿美元，较2021年12月31日的4.661亿美元有所减少，主要因持续投资和商业化活动、支付持续的批准后义务、推进管道、购买库存以确保供应以及支付一次性里程碑款项，部分被LUPKYNIS销售收入增加抵消 [20] - 2022年第一季度总营收为2160万美元，2021年同期为91.4万美元，主要为LUPKYNIS产品收入，季度环比增长归因于该产品推出的进一步进展 [21] - 2022年3月31日，销售成本和运营费用总计5950万美元，2021年同期为5150万美元。销售成本从2021年第一季度的4.8万美元增至2022年的25.6万美元，主要因LUPKYNIS销售增长；毛利率从2021年的95%升至2022年的约99%，主要受2021年第一季度固定专业药房成本占销售成本比例影响 [22] - 销售、一般和行政费用（SG&A）从2021年第一季度的3980万美元增至2022年的4520万美元，主要因员工相关费用、专业费用、药物警戒成本和咨询相关费用增加；非现金SG&A股份支付费用从2021年的660万美元降至2022年的600万美元 [23][24] - 研发费用从2021年第一季度的980万美元增至2022年的1260万美元，主要因AUR200和AUR300开发费用增加，部分被AURORA 2延续研究费用减少抵消；非现金研发股份支付费用从2021年的110万美元降至2022年的100万美元 [24][25] - 2022年第一季度净亏损3760万美元，合每股净亏损0.27美元，2021年同期净亏损5040万美元，合每股净亏损0.40美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 商业业务方面，2022年第一季度LUPKYNIS净销售额为2160万美元。处方量显著增加，3月患者起始表格数量创月度新高，处方 refill 率也有显著改善。第一季度新增461份新患者起始表格，而2021年第一季度为257份。截至5月6日，自年初以来共有647份处方起始表格。患者起始表格转化率在90天后达到80%，患者获取药物的渠道保持强劲，是产品推出以来的最高水平 [10][11] - 从患者留存率来看，约90%的美国人口所在的保险计划确认患者可获取LUPKYNIS。治疗六个月后，约70%的患者仍在接受治疗。医疗保健提供者对LUPKYNIS的采用持续增加，每月新增处方医生，重复处方医生数量也在增长，风湿病学家和肾病学家的处方率保持平衡 [12] - 医疗保健提供者对LUPKYNIS的认知度和使用意愿显著提高，无提示品牌认知度超过70%，加上提示后品牌认知度超过90%，未来三个月内使用意愿超过70%，为产品推出以来的最高水平。截至2022年3月31日，约有1071名患者接受LUPKYNIS治疗，而2021年底为884名 [13] - 每位患者的净可实现收入仍高于最初每年每位患者6.5万美元的指导，但随着更多患者接受并持续治疗，预计将接近该数字 [14] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进LUPKYNIS在美国的商业化，计划扩大商业执行，并重申2022年LUPKYNIS净销售额1.15亿 - 1.35亿美元的指导，该指导不包括里程碑付款、特许权使用费、制造收入或与Otsuka的许可协议相关的美国以外销售 [15] - 公司与Otsuka密切合作，支持LUPKYNIS在欧洲的审批流程，若获得欧洲药品管理局（EMA）批准，根据批准标签的有利程度，公司有可能在2022年下半年获得高达3000万美元的款项，以及低两位数的销售特许权使用费和供应成本回收 [16] - 研发方面，下周将在第59届欧洲肾脏协会大会上首次展示voclosporin AURORA 2延续研究的更完整结果，并将于6月在2022年欧洲风湿病大会上进行展示。公司仍计划在2022年下半年提交论文进行同行评审发表，并在2022年和2023年的其他主要科学会议上提交摘要进行展示 [17] - 继续推进vocal儿科研究和ENLIGHT - LN REGISTRY的患者招募和新站点启动，同时推进AURORA 200和AUR300的IND启用工作，预计在2023年提交IND申请 [18] - 公司认为业务发展对多元化和持续创新至关重要，但不会为达成交易而急于求成，优先考虑资产许可而非收购公司，首要任务是LUPKYNIS在美国的推出和全球化 [39][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管年初面临一些挑战，但公司在2022年开局良好，商业结果出现显著改善和积极趋势。随着医疗保健实践恢复正常，公司商业活动相应增加，对实现全年销售指导充满信心 [10][11][15] - 公司拥有健康的资产负债表和充足的财务资源，能够为未来几年的业务运营提供资金，在生物技术市场和美国整体经济疲软的情况下保持灵活性 [19][21] - 公司在推进LUPKYNIS在欧洲的审批和研发管道方面取得进展，有望实现长期可持续的价值和增长 [16][18] 其他重要信息 - 公司与Sun Pharmaceuticals的专利侵权诉讼正在进行中，预计2023年有最新进展。关于Sun向美国专利和商标局提交的IPR申请，公司需在6月下旬提交回应，PTAC预计有三个月时间审查初始申请和公司回应，预计下半年有结果 [29][30] - 公司的上市后承诺包括AURORA 2扩展数据已提交给监管机构和EMA，vocal儿科研究正在进行中，药物相互作用研究已完成并提交，哺乳期研究正在进行中 [66] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与Sun Pharmaceuticals的诉讼进展以及IPR申请的回应情况和后续更新时间 - 与Sun Pharma的专利侵权诉讼正在进行中，预计2023年有最新进展。关于IPR申请，公司需在6月下旬提交回应，PTAC预计有三个月时间审查，预计下半年有结果，目前公司尚未提交回应 [29][30] 问题2: 第一季度业绩受哪些因素影响，Omicron和季节性因素的影响程度，以及LUPKYNIS在风湿病学家和肾病学家中的采用情况和推动两者相似采用率的措施 - 处方方面，风湿病学家和肾病学家的处方率几乎持平，但狼疮患者通常首先是风湿病学家的患者，公司重视早期诊断，因此会更强调在风湿病领域的推广。季节性方面，除COVID影响外，每年1月和2月，患者和雇主更换保险计划、患者重置自付费用会对业务产生影响，但进入第二季度及以后情况会改善。3月患者起始表格数量创纪录，refill率恢复到第四季度水平。在医生方面，风湿病学家和肾病学家的处方强度均衡，三个月强化治疗的强度超过70% [33][34][35] 问题3: 公司在近期进行并购交易的意愿，以及战略兴趣方向 - 公司认为业务发展对多元化和持续创新至关重要，但不会为达成交易而急于求成。当前市场环境下，资产许可、资产适应症许可和并购等机会更具吸引力，公司优先考虑资产许可，只有在无法单独利用公司资产或公司具备对项目成功至关重要的能力时才会考虑收购公司，首要任务是LUPKYNIS在美国的推出和全球化 [39][40] 问题4: 患者停药的原因，以及部分患者是否可能重新接受治疗 - 六个月时约30%的患者停药，原因主要是治疗早期出现的耐受性问题。此外，第一季度初的refill率受临时因素影响，但随后已恢复正常。患者有可能重新接受治疗，类似MMF等产品的患者会有循环用药情况，很多停药是患者自主决定，公司会加强患者教育以提高患者坚持治疗的意识 [44][46] 问题5: 定价指标情况和最新假设 - 公司预计第一年每位患者的平均净收入约为6.5万美元，目前实际收入高于该数字，但随着时间推移会趋近该平均值。患者用药依从性约为80%，平均净收入受保险载体、公私支付、EGFR剂量使用和依从性等因素影响 [48][49] 问题6: 3月新增患者起始表格数量，第二季度患者起始表格的节奏，以及重复处方医生的相关指标 - 3月患者起始表格数量是今年以来最高，但具体数字未给出，之前计算的260份偏高。截至上周五，年初以来患者起始表格总数为647份，第二季度目前的增长情况符合预期，高于第四季度。处方医生使用产品后再次处方的比例较高，公司将医生进行分层，顶级医生的患者数量是平均水平的10 - 12倍，且渗透率持续增长 [54][55][56] 问题7: 患者起始表格到治疗的平均时间，在保持患者治疗一致性方面的经验教训，以及Otsuka潜在3000万美元里程碑付款的细节 - 患者起始表格到治疗的转换率在30天时超过50%，90天时达到80%，公司希望在90天内尽可能多地完成转换。在保持患者治疗一致性方面，由于狼疮性肾炎无明显症状，患者缺乏自然的生活质量指标来促使其坚持用药，因此患者教育和支持计划至关重要。关于Otsuka的3000万美元里程碑付款，越接近美国标签，获得该款项的可能性越大，具体金额还取决于标签内容和使用时长 [60][61][62] 问题8: 除vocal儿科研究外的其他上市后承诺 - 公司的上市后承诺包括AURORA 2扩展数据已提交给监管机构和EMA，vocal儿科研究正在进行中，药物相互作用研究已完成并提交，哺乳期研究正在进行中 [66] 问题9: 第一季度收入环比下降的原因，以及患者剂量调整情况 - 收入环比下降主要是由于患者保险计划变更、COVID影响导致患者未取药，refill率降低。患者剂量调整情况与之前季度相比无显著变化，与临床试验中的情况基本一致 [71][73] 问题10: 计算净患者数量时，三个月内停药率和六个月依从率是否需要同时扣除 - 六个月时70%的患者持续用药这一数据已包含前90天内停药的患者，因此计算时不需要重复扣除 [75] 问题11: 开具LUPKYNIS处方的医生是否也开具Benlysta，以及如何选择用药患者 - 风湿病学家认为LUPKYNIS和Benlysta适用于不同类型的患者，会根据患者的临床表现、蛋白尿水平、狼疮健康状态等因素选择用药。肾病学家更倾向于使用LUPKYNIS，这与他们对前代CNIs的经验有关 [78][79] 问题12: 新诊断的狼疮性肾炎患者是否在使用类固醇治疗失败后才使用LUPKYNIS，还是作为一线联合治疗 - 公司的目标是改变治疗模式，让更多患者将LUPKYNIS与MMF和类固醇作为一线联合治疗。目前大多数患者先接受MMF和类固醇治疗，LUPKYNIS作为后续添加药物，新诊断患者中使用LUPKYNIS的比例较小，但公司会持续跟踪 [81] 问题13: 医生是否仅在患者达到完全缓解时才让其继续使用LUPKYNIS，还是蛋白尿降低的部分缓解也足够 - 医生希望患者蛋白尿总体下降，对蛋白尿降低50%感到满意，目标是达到完全缓解，但不会因未达到完全缓解而停止治疗，多数情况下会将LUPKYNIS加入现有治疗方案中以获得额外益处 [84][85] 问题14: 是否看到LUPKYNIS叠加在已使用其他药物的狼疮患者治疗方案中 - 目前数据中未观察到这种情况，但思想领袖曾讨论过将其与C&I和B细胞抑制联合使用的治疗策略，仅为理论探讨 [87] 问题15: 为达到销售指导上限，处方起始表格数量预计如何变化，受哪些因素影响 - 第四季度到第一季度处方起始表格数量略有下降，第二季度已恢复增长趋势。公司未提供季度处方起始表格预测，但从收入角度看，第二季度及后续季度的处方起始表格数量需要增长。影响因素包括患者留存率、处方起始表格活动、refill率等，是多个因素综合作用的结果 [90] 问题16: LUPKYNIS在12个月以上时间点的使用情况观察 - 公司希望在有足够数量的患者达到12个月治疗时间后再报告相关数据。根据经验，六个月时70%的患者持续用药，预计12个月、18个月和24个月时该比例会下降，但具体下降幅度需更多数据确定 [93] 问题17: 从ERA摘要中观察到的治疗持续时间和肾脏反应时间，以及不同患者群体的情况 - 公司开展vocal研究和ENLIGHT - LN REGISTRY的目的之一是前瞻性跟踪这些数据，目前缺乏足够的真实世界证据来回答该问题。从已发表的摘要数据来看，样本量较小，随着研究深入，情况会更清晰 [95][98]

净收入变化 - 2022年第一季度净收入为2160万美元，2021年同期为91.4万美元，增长2071.1万美元[96][97] 销售成本与毛利率变化 - 2022年第一季度销售成本为25.6万美元，2021年同期为4.8万美元，增长20.8万美元；毛利率分别约为99%和95%[96][98] 销售、一般和行政费用变化 - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为4520万美元，2021年同期为3980万美元，增长539.2万美元[96][100][101] 研发费用变化 - 2022年第一季度研发费用为1260万美元，2021年同期为980万美元，增长278.7万美元[96][102][103] 运营亏损变化 - 2022年第一季度运营亏损为3788.2万美元，2021年同期为5054.3万美元，减少1266.1万美元[96] 净亏损变化 - 2022年第一季度净亏损为3763万美元，2021年同期为5037.9万美元，减少1274.9万美元[96] 现金、现金等价物、受限现金和投资情况 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为4.188亿美元，2021年12月31日为4.661亿美元[104] - 截至2022年3月31日，投资组合包括现金、现金等价物、受限现金和投资共4.188亿美元[114] 营运资金情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司营运资金分别为4.438亿美元和4.727亿美元[104] 经营活动净现金使用量变化 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为4670万美元，2021年同期为5350万美元[108] 投资活动净现金使用量与融资活动净现金变化 - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为5300万美元，2021年同期为6720万美元；融资活动净现金为40.5万美元，2021年同期为502.9万美元[108] - 2022年第一季度投资活动使用现金5300万美元，2021年同期为6720万美元[109] - 2022年第一季度融资活动提供现金40万美元，2021年同期为500万美元[109] 投资组合公允价值风险 - 截至2022年3月31日，投资利率下降100个基点将导致投资组合公允价值损失120万美元[115] 加元汇率对净亏损影响 - 截至2022年3月31日，加元升值10%将使净亏损增加50万美元[116] - 截至2022年3月31日，加元贬值10%将产生与升值10%相反的效果[116] 通胀影响情况 - 截至2022年3月31日，通胀未对公司业务、财务状况或经营成果产生重大影响[117] 应收账款情况 - 截至2022年3月31日，公司应收账款主要来自两个客户，占净贸易应收账款余额的99%[119] - 2022年第一季度，公司未确认与客户信用风险相关的应收账款坏账准备[119] 表外安排情况 - 公司目前没有任何表外安排[110]

产品与市场潜力 - LUPKYNIS™是FDA批准的首个专门用于治疗成人活动性狼疮肾炎的口服药物[10] - LUPKYNIS的专利保护将持续到2037年[14] - 活动性狼疮肾炎患者的肾衰竭风险是非肾脏系统性红斑狼疮患者的45倍[19] - LUPKYNIS的市场潜力与患者群体的规模和治疗依从性密切相关[3] - 系统性红斑狼疮在美国影响约20万到30万患者，其中约三分之一在诊断时已发展为狼疮肾炎[16] - 狼疮肾炎患者的住院率是非肾脏系统性红斑狼疮患者的两倍[19] 临床试验与用户数据 - 在AURORA-2研究中，LUPKYNIS与MMF+类固醇联合使用的患者中，达到目标UPCR（<0.5 mg/mg）的时间是MMF+类固醇的一半[22] - 80%的LUPKYNIS临床试验患者在第16周将类固醇用量减少到<2.5 mg/day[22] - LUPKYNIS的临床试验中，86.2%的接受voclosporin治疗的患者报告了任何不良事件[27] - 在AURORA-2研究中，voclosporin组的严重不良事件发生率为18.1%[27] - 截至2021年第四季度，477个患者支持申请（PSFs）转化为治疗患者的比例超过70%[31] - 确认的支付方覆盖率超过90%的美国总人口[31] 财务表现与未来展望 - 2021年第四季度净收入为2340万美元，较第三季度增长60%[32] - 2021年全年净收入为4560万美元，符合之前的指导[32] - 截至2021年12月31日，LUPKYNIS的销售指导为2022财年115-135百万美元[33] - Aurinia的现金及现金等价物和投资总额为4.661亿美元[33] 战略与合作 - Aurinia在2021年收购了两个新资产，前期成本低于700万美元[36] - Aurinia与Otsuka合作，旨在获得欧盟、英国和日本的监管批准，以进一步全球化voclosporin的使用[41] - Aurinia计划在2023年提交AUR200和AUR300的IND申请[38][39] - LUPKYNIS于2021年1月22日获得美国FDA批准，MAA提交于2021年6月25日[37]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度净销售额为2340万美元，较上一季度增长60%，全年确认收入4560万美元，符合2021年指引 [12] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为4.661亿美元，高于2020年12月31日的4.227亿美元，主要因股权销售、产品销售及期权行使所得款项，部分被商业基础设施支出抵消 [22] - 2021年第四季度和全年净亏损分别为3330万美元（每股净亏损0.25美元）和1.81亿美元（每股净亏损1.40美元），2020年同期分别为810万美元（每股净亏损0.06美元）和1.027亿美元（每股净亏损0.87美元） [28] - 2021年第四季度和全年销售成本分别为50万美元和110万美元，2020年为零 [24] - 2021年第四季度和全年毛利率约为98% [25] - 2021年第四季度和全年销售、一般和行政费用（SG&A）分别为4420万美元和1.714亿美元，2020年分别为3880万美元和9600万美元，主要因支持产品商业化的员工成本和销售活动相关费用增加 [25] - 2021年第四季度和全年研发费用分别为1110万美元和5110万美元，2020年分别为1320万美元和5030万美元，主要因项目成本分配和部分项目终止，以及新收购项目和临床研究费用增加 [26][27] 各条业务线数据和关键指标变化 LUPKYNIS业务 - 第四季度新增477份新患者启动表格（PSF），全年共1572份，10月和11月PSF增长显著，12月因Omicron变种影响放缓 [13] - 60天PSF转化率超过70%，30天和60天转化率每月持续改善 [13] - 公司已确认LUPKYNIS通过代表约90%美国总人口的支付方和计划获得患者准入 [14] - 患者停药率目前在25% - 30%，与临床试验数据一致，患者依从性数据尚不成熟 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：LUPKYNIS自推出至上周PSF总数为1773份，反映出第一年表现强劲，第二年年初增长放缓 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 从单一资产公司转变为多元化综合生物制药组织，2021年收购两个临床前化合物，加强研发、转化医学和工艺开发能力 [11] - 推动LUPKYNIS全球商业化，2021年6月向欧洲药品管理局（EMA）提交营销授权申请，预计2022年下半年获批 [9][18] - 持续开展LUPKYNIS临床研究，提交AURORA 2研究数据至FDA和EMA，开展儿科研究和ENLIGHT - LN REGISTRY研究 [10][19][20] - 计划2023年为AUR200和AUR300提交研究性新药申请（IND） [21] 行业竞争 - 与Benlysta相比，在狼疮性肾炎治疗市场面临竞争，但公司认为自身产品数据更符合治疗指南，医生对公司产品有独特定位 [73][75] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是转型之年，公司从药物开发公司转变为创收生物制药公司，实现多个战略和运营里程碑 [8] - 尽管面临COVID - 19疫情和年初保险政策变化等挑战，公司对LUPKYNIS商业能力有信心，预计2022年实现1.15亿 - 1.30亿美元收入，同比增长150% - 200% [16][17] - 公司财务状况健康，有足够资源支持未来几年业务发展 [21][23] 其他重要信息 - 公司收到Sun Pharmaceuticals针对LUPKYNIS给药方案专利的专利审查请求（IPR），公司将积极捍卫该专利 [41][42] - 公司与Sun Pharmaceuticals存在专利侵权诉讼，涉及Sun的CEQUA产品，预计2023年3月左右进行审判 [43][44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 新冠疫情影响的潜在节奏及与去年首年推出的影响差异 - 公司预计Omicron变种影响将逐渐减弱，每年年初保险计划变更和共付额重置等因素会持续影响业务，预计第一季度受影响，第二至四季度恢复健康增长 [32][33] - 公司对产品潜在增长趋势有信心，除疫情和支付方动态外，产品增长趋势依然存在 [34][35] 问题2: 患者停药和依从性挑战的原因、与临床研究对比及2022年应对计划 - 停药和依从性问题原因多样，与支付方无关，包括耐受性、患者未取药等，与临床试验情况相符 [38][39] - 目前数据尚不成熟，待有更多数据后将提供相关指导 [39] 问题3: 关于Sun对036专利的IPR及公司知识产权定位 - 公司收到Sun针对LUPKYNIS给药方案专利的IPR请求，该专利有效期至2037年12月，公司对专利有效性有信心，将积极回应和捍卫 [41][42] - 公司与Sun存在另一起专利侵权诉讼，涉及Sun的CEQUA产品，目前处于权利要求解释阶段，预计2023年3月左右审判 [43][44] 问题4: 2022年LUPKYNIS收入指引的主要假设及激进之处 - 收入指引激进在于在年初Omicron变种影响下，预计收入同比增长超150% - 200% [47] - 实现该目标需在第一季度后PSF显著增长，维持约25% - 30%的停药率，并确保患者长期持续用药 [48] 问题5: EU批准里程碑金额高低的决定因素 - 若欧盟批准标签与美国相似，公司有望获得3000万美元全额里程碑付款；若治疗时长等方面受限，可能获得较低金额 [51] 问题6: LUPKYNIS净定价及患者启动表格转化率问题 - 公司维持净定价6.5万美元或更高的指引，在明确患者平均剂量和治疗时长前，不提供季度调整 [55] - 预计第一季度患者启动表格数量疲软，第二至四季度需回升，目前趋势向好 [56] 问题7: 2022年销售增长的主要逆风、驱动因素及停药率稳态和患者回流影响 - 主要逆风为COVID - 19疫情影响整个生态系统，包括销售代表、医生和患者，2020 - 2021年新诊断狼疮性肾炎患者数量下降约30% [59][60] - 关键驱动因素为识别新患者、增加PSF和提高患者持续用药时间，目前停药率约25% - 30%，是重要预测因素 [61] - 若无新数据，公司维持当前停药率估计，将努力改善该情况 [63] - 历史数据显示患者会错过剂量、循环用药，医生会让错过用药的患者重新用药，公司希望随着时间推移提高患者依从性 [66][67] 问题8: 是否有医生将LUPKYNIS用作诱导治疗而非维持治疗 - 目前未发现医生将其用作诱导治疗后转用其他疗法的情况，停药原因多样，公司将持续跟踪患者持续用药趋势 [70] 问题9: 狼疮性肾炎启动和停药情况与Benlysta对比及医生用药决策因素 - Benlysta面临与公司类似挑战，但起始基数略高，新患者增长、依从性和停药情况与公司目前情况一致，可能与患者群体有关 [74][75] - 医生对公司产品有独特定位，公司AURORA 1和AURORA 2研究结果与治疗目标和指南相符，有助于产品竞争 [75]

财务数据关键指标变化 - 收入情况 - 2021年公司净产品收入增至4550万美元，因LUPKYNIS于1月22日获FDA批准，此前无获批产品销售[290] - 2020年公司因大冢协议获得5000万美元前期不可退还许可收入，2021年无相关重大收入[298] - 2021年和2020年公司总收入分别为4560万美元和5010万美元，2021年主要为LUPKYNIS产品收入，2020年主要为大冢前期付款[304] 财务数据关键指标变化 - 费用情况 - 2021年公司总费用增至2.263亿美元，主要因LUPKYNIS商业化及产品销售成本增加[290] - 2021年和2020年公司销售成本分别为110万美元和0，增长因LUPKYNIS商业销售，2021年毛利率约98%[305] - 2021年和2020年公司SG&A费用分别为1.714亿美元和9600万美元，预计随LUPKYNIS商业化继续增长[306][307] - 销售、一般和行政费用（SG&A）增加7550万美元，主要因薪资、基于股份的薪酬费用、专业费用和服务增加，以及约750万美元此前分配给研发的薪资和费用重新分配至SG&A [308] - 2021年研发费用（R&D）为5110万美元，较2020年的5030万美元略有增加，主要因前期许可和应计里程碑费用增加，部分被临床供应和分销成本减少抵消，且约750万美元费用重新分配至SG&A [309][310] - 2021年收购知识产权和其他无形资产摊销为210万美元，高于2020年的130万美元，主要因2020和2021年内部使用软件的实施 [312] - 2021年其他费用为60万美元，低于2020年的680万美元，主要因2020年递延薪酬的重新估值 [312] - 2021年利息收入为50万美元，低于2020年的150万美元，主要因2021年投资利率较低 [313] 财务数据关键指标变化 - 亏损情况 - 2021年公司净亏损1.80966亿美元，2020年为1.0268亿美元，亏损增加7828.6万美元[304] 财务数据关键指标变化 - 现金及资金情况 - 2021年末公司现金、现金等价物和短期投资为4.661亿美元，足以支持当前业务计划[291] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为2.319亿美元，短期投资为2.342亿美元，营运资金为4.727亿美元；2020年同期分别为2.724亿美元、1.26亿美元和3.874亿美元 [314] - 2021年经营活动使用现金1.577亿美元，高于2020年的6990万美元，主要因支持LUPKYNIS商业化的基础设施支出等 [317] - 2021年投资活动使用现金1.039亿美元，低于2020年的1.582亿美元，2021年主要用于购买商业票据和公司债券 [319] - 2021年融资活动提供现金2.211亿美元，高于2020年的1.944亿美元，主要因2021年11月ATM融资净收益和股票期权行使收益 [320] - 截至2021年12月31日，公司短期现金需求约为1.173亿美元，长期现金需求约为1.633亿美元，不包括人力资本、保险和政府支付回扣等年度需求约9290万美元 [322] 业务线数据关键指标变化 - 产品获批情况 - 2021年1月22日，FDA批准LUPKYNIS与背景免疫抑制疗法联合治疗成人活动性LN[289] 业务线数据关键指标变化 - 资产收购情况 - 2021年8月17日，公司宣布收购两项新资产AUR200和AUR300，预计2023年提交IND申请[289]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物和投资为2.864亿美元，而2020年12月31日为4.227亿美元，减少主要与支持LUPKYNIS推出的商业基础设施支出、与龙沙的合作协议预付款以及新收购开发项目的前期许可费有关 [19] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.318亿美元，2020年同期为7310万美元，增加主要由于支持LUPKYNIS推出的商业基础设施支出、库存付款和特定里程碑一次性付款，部分被现金收入增加抵消 [20] - 2021年第三季度和2020年第三季度总收入分别为1470万美元和2.9万美元，2021年前九个月和2020年前九个月总收入分别为2220万美元和8.8万美元，收入主要为LUPKYNIS产品收入 [21] - 2021年第三季度和2020年第三季度销售成本分别为25.4万美元和零，2021年前九个月和2020年前九个月销售成本分别为61万美元和零，增长主要因LUPKYNIS商业销售 [22] - 2021年第三季度和2020年第三季度销售、一般和行政费用分别为4410万美元和3070万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为1.272亿美元和5720万美元，增长与支持LUPKYNIS推出的商业和行政职能扩张及专业费用增加有关 [22] - 2021年第三季度和2020年第三季度非现金销售、一般和行政股份薪酬分别为600万美元和380万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为1920万美元和920万美元 [23] - 2021年第三季度和2020年第三季度研发费用分别为2010万美元和1220万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为4000万美元和3720万美元，增长主要因新收购开发项目的前期许可和应计里程碑费用，部分被临床供应和分销成本减少抵消 [23] - 2021年第三季度和2020年第三季度非现金研发股份薪酬费用分别为100万美元和80万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为320万美元和310万美元 [26] - 2021年第三季度公司净亏损5030万美元，每股亏损0.39美元，2020年同期净亏损4210万美元，每股亏损0.34美元；2021年前九个月净亏损1.476亿美元，每股亏损1.15美元，2020年同期净亏损9460万美元，每股亏损0.82美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUPKYNIS业务：第三季度净销售额1470万美元，超分析师预期，较上一季度增长122%；自1月底推出以来，总确认收入2220万美元；公司维持2021年4000 - 5000万美元的收入指引 [10] - 第三季度新增412份患者起始表格，截至本周，今年累计超过1265份；患者起始表格到治疗患者的转化率超68%，高于第二季度的约50%，且转化时间缩短，30天和60天转化率逐月提高 [10][11] - 截至10月初，通过已发布的支付方政策确认LUPKYNIS覆盖市场总人数的65%，通过患者获得药物途径确认覆盖计划涵盖总人数的87% [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：LUPKYNIS在美国推出后进展良好，医疗保健提供者市场研究显示，LUPKYNIS在风湿病学家和肾病学家中的认知度显著提高，与已上市超10年的竞争对手相当 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行商业战略，增加LUPKYNIS在美国治疗成人活动性狼疮性肾炎的可及性和采用率，同时推进LUPKYNIS在全球的商业化 [9] - 与合作伙伴大冢制药合作推进voclosporin在欧洲、瑞士和日本的监管审批工作，预计2022年年中获得CHMP意见，2022年第三季度获得EMA最终决定 [15] - 今年8月17日收购两个创新管线资产AUR200和AUR300，AUR200预计2022年底提交IND申请，AUR300预计2023年上半年提交IND申请，以进一步多元化和拓展管线 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在充满挑战的全球疫情背景下，在推动LUPKYNIS在美国的采用方面取得显著进展，临床和监管团队正努力推进voclosporin的重要里程碑 [27] - 公司对与大冢制药的合作进展感到满意，期待支持其在其他市场推出疗法，这些里程碑将为公司加强财务状况提供机会 [15][16] - 公司认为有足够财务资源支持当前计划至至少2023年，包括商业活动、制造、研发等 [21] 其他重要信息 - 本周公司在两个关键医学会议上有五项展示，包括AURORA 1研究数据和AURORA 2延续研究的更新分析，预计年底公布AURORA 2延续研究的最终数据 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：风湿病学家和肾病学家在关注问题上是否有差异，以及如何看待年底潜在季节性影响 - 治疗目标一致，但专业和思考疾病方式不同；市场研究显示，两者对药物的认知度和治疗意向接近；处方量约各占一半 [32][33] - 目前判断夏季季节性影响还为时过早，Delta变异株影响了夏季初期处方量，9月和10月处方率稳步上升，10月新增约160份患者起始表格，公司对全年处方表现有信心 [36][37] 问题2：临床采用的驱动因素，以及近期数据对处方的影响 - 关注患者起始表格数量、转化率和患者治疗持续性；患者起始表格数量持续增长，转化率从推出初期的30% - 40%提升至近70%，目前报告持续性数据还太早 [41] - 重复处方在患者起始表格中的占比增加，反映了处方医生对药物数据的理解和治疗经验的增加 [43] 问题3：研发费用的未来趋势和毛利率的变化 - 剔除近期两次收购的一次性付款和应计里程碑费用后，研发运营费用季度运行率约为1000万美元，未来将保持相对稳定，费用性质将从voclosporin的批准后义务转向新的早期项目 [45][46] - 毛利率未来会有波动，2023年单厂运营制造设施上线后，毛利率可能会有1 - 2个百分点的变动，但仍将保持健康水平 [47] 问题4：实际患者的剂量减少和依从性情况，以及平均净定价是否符合预期 - 平均净定价处于或高于之前的指导范围，目前仍在了解医生处方情况、患者停药时间和支付方组合等因素对实际净收入的影响 [49] - 剂量减少情况与临床试验阶段（25% - 30%）接近或略好，但还需更多数据；目前判断依从性还太早，至少需要一年的数据 [50] 问题5：关于潜在收购传闻的评论，以及公司对独立运营和合作的看法 - 公司无法对传闻来源置评 [52] - 公司有业务计划和使命，致力于为自身免疫性疾病和狼疮性肾炎患者提供药物，以实现股东价值最大化，对所有潜在途径持开放态度 [55][56] 问题6：长期数据在市场中的重要性，以及如何推广这些数据 - 长期数据难以量化其影响，但三年的安全性和耐受性数据优于一年，有助于改变处方行为和支付方的报销决策，公司将像关键试验一样向市场公布数据 [60][61] - 这不是补充申请，公司将与监管机构讨论数据的意义，考虑是否添加到标签，但不会以补充申请的形式进行，以免影响整个标签审查 [63] 问题7：实现2021年销售指导高端和低端的难度，以及关键影响因素 - 公司在全球疫情下的药物推出第一年给出1000万美元的指导范围，有信心达到该范围 [65] - 关键影响因素是患者转化率和治疗持续性，新患者起始表格虽重要，但当季新患者对收入贡献不大 [65] 问题8：患者起始表格加速是否是进入指导范围高端的必要条件，以及AURORA 2研究中医生的给药情况和对现实世界实践的代表性 - 患者起始表格是业务健康和未来增长的指标，即使季度间数量持平，只要患者转化率和治疗持续性好，仍可实现财务指标 [68] - 目前判断医生给药趋势和患者依从性还太早，需要一年以上的数据才能得出可预测的结果 [70] 问题9：患者依从性数据是否会影响2022年的指导，以及何时能提供相关信息 - 公司尚未决定是否提供2022年指导，需要考虑患者续约、AURORA 2扩展研究结果等因素，将在第四季度评估后决定 [72] 问题10：新诊断狼疮性肾炎患者的治疗方案，是否考虑与环磷酰胺的联合试验，以及预活检子研究数据的公布时间 - 目前大多数患者先接受MMF和类固醇治疗，无效后再添加LUPKYNIS，公司希望改变治疗模式，采用三联疗法 [77] - 目前未讨论与环磷酰胺的联合试验，但收到关于与B细胞疗法联合治疗的问题 [79] - 预活检子研究因复杂性未确定数据公布时间，先关注年底的扩展研究数据 [81] 问题11：如果两年和三年数据良好，是否有可能去除标签上的肾毒性警告 - 不太可能，肾毒性警告是该类药物的标签特征，基于其他钙调神经磷酸酶抑制剂数十年的经验，本研究未设计用于反驳这一点 [83][84] 问题12：公司为确保患者依从性采取的措施，以及药物是否有非标签使用的迹象 - 约90%的患者通过Aurinia Alliance获得病例管理支持，有专门护士定期沟通，同时确保患者、医生和办公室工作人员之间的沟通清晰 [88] - 公司使命是为狼疮性肾炎患者提供药物并推进管线在其他自身免疫性疾病中的发展，不进行非标签推广，但医生可自行决定处方，目前未发现值得开展整体开发项目的其他领域 [90]