财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度净销售额为2340万美元，较上一季度增长60%，全年确认收入4560万美元，符合2021年指引 [12] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为4.661亿美元，高于2020年12月31日的4.227亿美元，主要因股权销售、产品销售及期权行使所得款项，部分被商业基础设施支出抵消 [22] - 2021年第四季度和全年净亏损分别为3330万美元（每股净亏损0.25美元）和1.81亿美元（每股净亏损1.40美元），2020年同期分别为810万美元（每股净亏损0.06美元）和1.027亿美元（每股净亏损0.87美元） [28] - 2021年第四季度和全年销售成本分别为50万美元和110万美元，2020年为零 [24] - 2021年第四季度和全年毛利率约为98% [25] - 2021年第四季度和全年销售、一般和行政费用（SG&A）分别为4420万美元和1.714亿美元，2020年分别为3880万美元和9600万美元，主要因支持产品商业化的员工成本和销售活动相关费用增加 [25] - 2021年第四季度和全年研发费用分别为1110万美元和5110万美元，2020年分别为1320万美元和5030万美元，主要因项目成本分配和部分项目终止，以及新收购项目和临床研究费用增加 [26][27] 各条业务线数据和关键指标变化 LUPKYNIS业务 - 第四季度新增477份新患者启动表格（PSF），全年共1572份，10月和11月PSF增长显著，12月因Omicron变种影响放缓 [13] - 60天PSF转化率超过70%，30天和60天转化率每月持续改善 [13] - 公司已确认LUPKYNIS通过代表约90%美国总人口的支付方和计划获得患者准入 [14] - 患者停药率目前在25% - 30%，与临床试验数据一致，患者依从性数据尚不成熟 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：LUPKYNIS自推出至上周PSF总数为1773份，反映出第一年表现强劲，第二年年初增长放缓 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 从单一资产公司转变为多元化综合生物制药组织，2021年收购两个临床前化合物，加强研发、转化医学和工艺开发能力 [11] - 推动LUPKYNIS全球商业化，2021年6月向欧洲药品管理局（EMA）提交营销授权申请，预计2022年下半年获批 [9][18] - 持续开展LUPKYNIS临床研究，提交AURORA 2研究数据至FDA和EMA，开展儿科研究和ENLIGHT - LN REGISTRY研究 [10][19][20] - 计划2023年为AUR200和AUR300提交研究性新药申请（IND） [21] 行业竞争 - 与Benlysta相比，在狼疮性肾炎治疗市场面临竞争，但公司认为自身产品数据更符合治疗指南，医生对公司产品有独特定位 [73][75] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是转型之年，公司从药物开发公司转变为创收生物制药公司，实现多个战略和运营里程碑 [8] - 尽管面临COVID - 19疫情和年初保险政策变化等挑战，公司对LUPKYNIS商业能力有信心，预计2022年实现1.15亿 - 1.30亿美元收入，同比增长150% - 200% [16][17] - 公司财务状况健康，有足够资源支持未来几年业务发展 [21][23] 其他重要信息 - 公司收到Sun Pharmaceuticals针对LUPKYNIS给药方案专利的专利审查请求（IPR），公司将积极捍卫该专利 [41][42] - 公司与Sun Pharmaceuticals存在专利侵权诉讼，涉及Sun的CEQUA产品，预计2023年3月左右进行审判 [43][44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 新冠疫情影响的潜在节奏及与去年首年推出的影响差异 - 公司预计Omicron变种影响将逐渐减弱，每年年初保险计划变更和共付额重置等因素会持续影响业务，预计第一季度受影响，第二至四季度恢复健康增长 [32][33] - 公司对产品潜在增长趋势有信心，除疫情和支付方动态外，产品增长趋势依然存在 [34][35] 问题2: 患者停药和依从性挑战的原因、与临床研究对比及2022年应对计划 - 停药和依从性问题原因多样，与支付方无关，包括耐受性、患者未取药等，与临床试验情况相符 [38][39] - 目前数据尚不成熟，待有更多数据后将提供相关指导 [39] 问题3: 关于Sun对036专利的IPR及公司知识产权定位 - 公司收到Sun针对LUPKYNIS给药方案专利的IPR请求，该专利有效期至2037年12月，公司对专利有效性有信心，将积极回应和捍卫 [41][42] - 公司与Sun存在另一起专利侵权诉讼，涉及Sun的CEQUA产品，目前处于权利要求解释阶段，预计2023年3月左右审判 [43][44] 问题4: 2022年LUPKYNIS收入指引的主要假设及激进之处 - 收入指引激进在于在年初Omicron变种影响下，预计收入同比增长超150% - 200% [47] - 实现该目标需在第一季度后PSF显著增长，维持约25% - 30%的停药率，并确保患者长期持续用药 [48] 问题5: EU批准里程碑金额高低的决定因素 - 若欧盟批准标签与美国相似，公司有望获得3000万美元全额里程碑付款；若治疗时长等方面受限，可能获得较低金额 [51] 问题6: LUPKYNIS净定价及患者启动表格转化率问题 - 公司维持净定价6.5万美元或更高的指引，在明确患者平均剂量和治疗时长前，不提供季度调整 [55] - 预计第一季度患者启动表格数量疲软，第二至四季度需回升，目前趋势向好 [56] 问题7: 2022年销售增长的主要逆风、驱动因素及停药率稳态和患者回流影响 - 主要逆风为COVID - 19疫情影响整个生态系统，包括销售代表、医生和患者，2020 - 2021年新诊断狼疮性肾炎患者数量下降约30% [59][60] - 关键驱动因素为识别新患者、增加PSF和提高患者持续用药时间，目前停药率约25% - 30%，是重要预测因素 [61] - 若无新数据，公司维持当前停药率估计，将努力改善该情况 [63] - 历史数据显示患者会错过剂量、循环用药，医生会让错过用药的患者重新用药，公司希望随着时间推移提高患者依从性 [66][67] 问题8: 是否有医生将LUPKYNIS用作诱导治疗而非维持治疗 - 目前未发现医生将其用作诱导治疗后转用其他疗法的情况，停药原因多样，公司将持续跟踪患者持续用药趋势 [70] 问题9: 狼疮性肾炎启动和停药情况与Benlysta对比及医生用药决策因素 - Benlysta面临与公司类似挑战，但起始基数略高，新患者增长、依从性和停药情况与公司目前情况一致，可能与患者群体有关 [74][75] - 医生对公司产品有独特定位，公司AURORA 1和AURORA 2研究结果与治疗目标和指南相符，有助于产品竞争 [75]

财务数据关键指标变化 - 收入情况 - 2021年公司净产品收入增至4550万美元，因LUPKYNIS于1月22日获FDA批准，此前无获批产品销售[290] - 2020年公司因大冢协议获得5000万美元前期不可退还许可收入，2021年无相关重大收入[298] - 2021年和2020年公司总收入分别为4560万美元和5010万美元，2021年主要为LUPKYNIS产品收入，2020年主要为大冢前期付款[304] 财务数据关键指标变化 - 费用情况 - 2021年公司总费用增至2.263亿美元，主要因LUPKYNIS商业化及产品销售成本增加[290] - 2021年和2020年公司销售成本分别为110万美元和0，增长因LUPKYNIS商业销售，2021年毛利率约98%[305] - 2021年和2020年公司SG&A费用分别为1.714亿美元和9600万美元，预计随LUPKYNIS商业化继续增长[306][307] - 销售、一般和行政费用（SG&A）增加7550万美元，主要因薪资、基于股份的薪酬费用、专业费用和服务增加，以及约750万美元此前分配给研发的薪资和费用重新分配至SG&A [308] - 2021年研发费用（R&D）为5110万美元，较2020年的5030万美元略有增加，主要因前期许可和应计里程碑费用增加，部分被临床供应和分销成本减少抵消，且约750万美元费用重新分配至SG&A [309][310] - 2021年收购知识产权和其他无形资产摊销为210万美元，高于2020年的130万美元，主要因2020和2021年内部使用软件的实施 [312] - 2021年其他费用为60万美元，低于2020年的680万美元，主要因2020年递延薪酬的重新估值 [312] - 2021年利息收入为50万美元，低于2020年的150万美元，主要因2021年投资利率较低 [313] 财务数据关键指标变化 - 亏损情况 - 2021年公司净亏损1.80966亿美元，2020年为1.0268亿美元，亏损增加7828.6万美元[304] 财务数据关键指标变化 - 现金及资金情况 - 2021年末公司现金、现金等价物和短期投资为4.661亿美元，足以支持当前业务计划[291] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为2.319亿美元，短期投资为2.342亿美元，营运资金为4.727亿美元；2020年同期分别为2.724亿美元、1.26亿美元和3.874亿美元 [314] - 2021年经营活动使用现金1.577亿美元，高于2020年的6990万美元，主要因支持LUPKYNIS商业化的基础设施支出等 [317] - 2021年投资活动使用现金1.039亿美元，低于2020年的1.582亿美元，2021年主要用于购买商业票据和公司债券 [319] - 2021年融资活动提供现金2.211亿美元，高于2020年的1.944亿美元，主要因2021年11月ATM融资净收益和股票期权行使收益 [320] - 截至2021年12月31日，公司短期现金需求约为1.173亿美元，长期现金需求约为1.633亿美元，不包括人力资本、保险和政府支付回扣等年度需求约9290万美元 [322] 业务线数据关键指标变化 - 产品获批情况 - 2021年1月22日，FDA批准LUPKYNIS与背景免疫抑制疗法联合治疗成人活动性LN[289] 业务线数据关键指标变化 - 资产收购情况 - 2021年8月17日，公司宣布收购两项新资产AUR200和AUR300，预计2023年提交IND申请[289]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物和投资为2.864亿美元，而2020年12月31日为4.227亿美元，减少主要与支持LUPKYNIS推出的商业基础设施支出、与龙沙的合作协议预付款以及新收购开发项目的前期许可费有关 [19] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.318亿美元，2020年同期为7310万美元，增加主要由于支持LUPKYNIS推出的商业基础设施支出、库存付款和特定里程碑一次性付款，部分被现金收入增加抵消 [20] - 2021年第三季度和2020年第三季度总收入分别为1470万美元和2.9万美元，2021年前九个月和2020年前九个月总收入分别为2220万美元和8.8万美元，收入主要为LUPKYNIS产品收入 [21] - 2021年第三季度和2020年第三季度销售成本分别为25.4万美元和零，2021年前九个月和2020年前九个月销售成本分别为61万美元和零，增长主要因LUPKYNIS商业销售 [22] - 2021年第三季度和2020年第三季度销售、一般和行政费用分别为4410万美元和3070万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为1.272亿美元和5720万美元，增长与支持LUPKYNIS推出的商业和行政职能扩张及专业费用增加有关 [22] - 2021年第三季度和2020年第三季度非现金销售、一般和行政股份薪酬分别为600万美元和380万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为1920万美元和920万美元 [23] - 2021年第三季度和2020年第三季度研发费用分别为2010万美元和1220万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为4000万美元和3720万美元，增长主要因新收购开发项目的前期许可和应计里程碑费用，部分被临床供应和分销成本减少抵消 [23] - 2021年第三季度和2020年第三季度非现金研发股份薪酬费用分别为100万美元和80万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为320万美元和310万美元 [26] - 2021年第三季度公司净亏损5030万美元，每股亏损0.39美元，2020年同期净亏损4210万美元，每股亏损0.34美元；2021年前九个月净亏损1.476亿美元，每股亏损1.15美元，2020年同期净亏损9460万美元，每股亏损0.82美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUPKYNIS业务：第三季度净销售额1470万美元，超分析师预期，较上一季度增长122%；自1月底推出以来，总确认收入2220万美元；公司维持2021年4000 - 5000万美元的收入指引 [10] - 第三季度新增412份患者起始表格，截至本周，今年累计超过1265份；患者起始表格到治疗患者的转化率超68%，高于第二季度的约50%，且转化时间缩短，30天和60天转化率逐月提高 [10][11] - 截至10月初，通过已发布的支付方政策确认LUPKYNIS覆盖市场总人数的65%，通过患者获得药物途径确认覆盖计划涵盖总人数的87% [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：LUPKYNIS在美国推出后进展良好，医疗保健提供者市场研究显示，LUPKYNIS在风湿病学家和肾病学家中的认知度显著提高，与已上市超10年的竞争对手相当 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行商业战略，增加LUPKYNIS在美国治疗成人活动性狼疮性肾炎的可及性和采用率，同时推进LUPKYNIS在全球的商业化 [9] - 与合作伙伴大冢制药合作推进voclosporin在欧洲、瑞士和日本的监管审批工作，预计2022年年中获得CHMP意见，2022年第三季度获得EMA最终决定 [15] - 今年8月17日收购两个创新管线资产AUR200和AUR300，AUR200预计2022年底提交IND申请，AUR300预计2023年上半年提交IND申请，以进一步多元化和拓展管线 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在充满挑战的全球疫情背景下，在推动LUPKYNIS在美国的采用方面取得显著进展，临床和监管团队正努力推进voclosporin的重要里程碑 [27] - 公司对与大冢制药的合作进展感到满意，期待支持其在其他市场推出疗法，这些里程碑将为公司加强财务状况提供机会 [15][16] - 公司认为有足够财务资源支持当前计划至至少2023年，包括商业活动、制造、研发等 [21] 其他重要信息 - 本周公司在两个关键医学会议上有五项展示，包括AURORA 1研究数据和AURORA 2延续研究的更新分析，预计年底公布AURORA 2延续研究的最终数据 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：风湿病学家和肾病学家在关注问题上是否有差异，以及如何看待年底潜在季节性影响 - 治疗目标一致，但专业和思考疾病方式不同；市场研究显示，两者对药物的认知度和治疗意向接近；处方量约各占一半 [32][33] - 目前判断夏季季节性影响还为时过早，Delta变异株影响了夏季初期处方量，9月和10月处方率稳步上升，10月新增约160份患者起始表格，公司对全年处方表现有信心 [36][37] 问题2：临床采用的驱动因素，以及近期数据对处方的影响 - 关注患者起始表格数量、转化率和患者治疗持续性；患者起始表格数量持续增长，转化率从推出初期的30% - 40%提升至近70%，目前报告持续性数据还太早 [41] - 重复处方在患者起始表格中的占比增加，反映了处方医生对药物数据的理解和治疗经验的增加 [43] 问题3：研发费用的未来趋势和毛利率的变化 - 剔除近期两次收购的一次性付款和应计里程碑费用后，研发运营费用季度运行率约为1000万美元，未来将保持相对稳定，费用性质将从voclosporin的批准后义务转向新的早期项目 [45][46] - 毛利率未来会有波动，2023年单厂运营制造设施上线后，毛利率可能会有1 - 2个百分点的变动，但仍将保持健康水平 [47] 问题4：实际患者的剂量减少和依从性情况，以及平均净定价是否符合预期 - 平均净定价处于或高于之前的指导范围，目前仍在了解医生处方情况、患者停药时间和支付方组合等因素对实际净收入的影响 [49] - 剂量减少情况与临床试验阶段（25% - 30%）接近或略好，但还需更多数据；目前判断依从性还太早，至少需要一年的数据 [50] 问题5：关于潜在收购传闻的评论，以及公司对独立运营和合作的看法 - 公司无法对传闻来源置评 [52] - 公司有业务计划和使命，致力于为自身免疫性疾病和狼疮性肾炎患者提供药物，以实现股东价值最大化，对所有潜在途径持开放态度 [55][56] 问题6：长期数据在市场中的重要性，以及如何推广这些数据 - 长期数据难以量化其影响，但三年的安全性和耐受性数据优于一年，有助于改变处方行为和支付方的报销决策，公司将像关键试验一样向市场公布数据 [60][61] - 这不是补充申请，公司将与监管机构讨论数据的意义，考虑是否添加到标签，但不会以补充申请的形式进行，以免影响整个标签审查 [63] 问题7：实现2021年销售指导高端和低端的难度，以及关键影响因素 - 公司在全球疫情下的药物推出第一年给出1000万美元的指导范围，有信心达到该范围 [65] - 关键影响因素是患者转化率和治疗持续性，新患者起始表格虽重要，但当季新患者对收入贡献不大 [65] 问题8：患者起始表格加速是否是进入指导范围高端的必要条件，以及AURORA 2研究中医生的给药情况和对现实世界实践的代表性 - 患者起始表格是业务健康和未来增长的指标，即使季度间数量持平，只要患者转化率和治疗持续性好，仍可实现财务指标 [68] - 目前判断医生给药趋势和患者依从性还太早，需要一年以上的数据才能得出可预测的结果 [70] 问题9：患者依从性数据是否会影响2022年的指导，以及何时能提供相关信息 - 公司尚未决定是否提供2022年指导，需要考虑患者续约、AURORA 2扩展研究结果等因素，将在第四季度评估后决定 [72] 问题10：新诊断狼疮性肾炎患者的治疗方案，是否考虑与环磷酰胺的联合试验，以及预活检子研究数据的公布时间 - 目前大多数患者先接受MMF和类固醇治疗，无效后再添加LUPKYNIS，公司希望改变治疗模式，采用三联疗法 [77] - 目前未讨论与环磷酰胺的联合试验，但收到关于与B细胞疗法联合治疗的问题 [79] - 预活检子研究因复杂性未确定数据公布时间，先关注年底的扩展研究数据 [81] 问题11：如果两年和三年数据良好，是否有可能去除标签上的肾毒性警告 - 不太可能，肾毒性警告是该类药物的标签特征，基于其他钙调神经磷酸酶抑制剂数十年的经验，本研究未设计用于反驳这一点 [83][84] 问题12：公司为确保患者依从性采取的措施，以及药物是否有非标签使用的迹象 - 约90%的患者通过Aurinia Alliance获得病例管理支持，有专门护士定期沟通，同时确保患者、医生和办公室工作人员之间的沟通清晰 [88] - 公司使命是为狼疮性肾炎患者提供药物并推进管线在其他自身免疫性疾病中的发展，不进行非标签推广，但医生可自行决定处方，目前未发现值得开展整体开发项目的其他领域 [90]

资金与融资相关 - 公司预计有足够资金支持未来至少12个月的计划[125] - 2021年6月公司股东批准计划，允许增发最多1150万股股份，同时批准2021年员工股票购买计划，允许增发最多250万股股份[130] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物和投资为2.864亿美元，2020年12月31日为4.227亿美元，营运资金分别为2.917亿美元和3.874亿美元[146] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.318亿美元，2020年为7310万美元[149] - 2021年前九个月投资活动现金使用量为9840万美元，2020年为1.773亿美元[150] - 2021年前九个月融资活动提供现金为1540万美元，2020年为1.931亿美元[150] 业务合作与产品审批 - 公司授权合作伙伴Otsuka向欧洲药品管理局和瑞士药品管理局提交voclosporin治疗成人活动性狼疮性肾炎的上市许可申请，获批后公司有望获得最多3000万美元的批准相关里程碑款项、低两位数的销售特许权使用费及其他收入[130] - 公司计划在2022年底前向FDA提交AUR200的研究性新药申请，预计在2023年上半年提交AUR300的研究性新药申请[130] - 欧洲药品管理局对上市许可申请的审查按计划进行，预计2022年年中获得人用药品委员会意见，2022年第三季度获得欧洲药品管理局决定[130] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度产品净收入为1.4638亿美元，2020年同期为0；2021年前九个月产品净收入为2.2113亿美元，2020年同期为0[137] - 2021年第三季度总营收为1.4667亿美元，2020年同期为2.9万美元，增长1.4638亿美元；2021年前九个月总营收为2.2201亿美元，2020年同期为8.8万美元，增长2.2113亿美元[137] - 2021年第三季度运营总成本和费用为6.502亿美元，2020年同期为4.2344亿美元，增长2.2676亿美元；2021年前九个月运营总成本和费用为17.0231亿美元，2020年同期为9.6326亿美元，增长7.3905亿美元[137] - 2021年第三季度运营亏损为5.0353亿美元，2020年同期为4.2315亿美元，亏损增加8038万美元；2021年前九个月运营亏损为14.803亿美元，2020年同期为9.6238亿美元，亏损增加5.1792亿美元[137] - 2021年第三季度净亏损为5.0255亿美元，2020年同期为4.213亿美元，亏损增加8125万美元；2021年前九个月净亏损为14.7644亿美元，2020年同期为9.4606亿美元，亏损增加5.3038亿美元[137] - 2021年和2020年第三季度总收入分别为1472.9万美元和2.9万美元，前九个月分别为2220.88万美元和8.8万美元[138] - 2021年和2020年第三季度销售成本分别为25.4万美元和0，前九个月分别为61万美元和0，2021年前三季度毛利率约为98%和97%[139] - 2021年和2020年第三季度SG&A费用分别为4410万美元和3070万美元，前九个月分别为1.272亿美元和5720万美元[141] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为2010万美元和1220万美元，前九个月分别为4000万美元和3720万美元[143] 风险相关 - 公司面临利率、外汇、通胀和信用风险，风险管理由管理层在董事会批准的政策下进行[153] - 美元汇率10%的涨跌在其他变量不变的情况下对公司无重大影响[155]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为3.237亿美元，而2020年12月31日为4.23亿美元 [25] - 2021年第二季度总营收为660万美元，2020年同期为2.9万美元；2021年上半年总营收为750万美元，2020年同期为5.9万美元 [26] - 2021年第二季度销售成本为30.8万美元，2020年同期为0；2021年上半年销售成本为35.6万美元，2020年同期为0 [26] - 2021年3月和6月的毛利率约为95% [27] - 2021年第二季度SG&A费用增至4380万美元，2020年同期为1540万美元；2021年上半年SG&A费用为8300万美元，2020年同期为2650万美元 [27] - 2021年第二季度研发费用为1010万美元，2020年同期为1110万美元；2021年上半年研发费用为1990万美元，2020年同期为2490万美元 [28] - 2021年第二季度公司净亏损4700万美元，合每股0.37美元，2020年同期净亏损2650万美元，合每股0.24美元；2021年上半年公司净亏损9740万美元，合每股0.76美元，2020年同期净亏损5250万美元，合每股0.47美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第二季度患者起始表单数量为415份，较第一季度增长约60%，截至目前患者起始表单数量超过800份 [10][13] - 第二季度净销售额为660万美元，超出市场预期 [12] - 产品转化率持续提高，处方放弃率较低，患者依从率超过初始预期 [13][14] - LUPKYNIS在美国覆盖超过1.1亿人，至少有50项已发布的临床覆盖政策 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国狼疮性肾炎患者治疗率下降，近10%的患者在2020年完全退出医疗体系，诊断性肾活检数量较疫情前下降22% [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续推进LUPKYNIS在美国的推广，扩大市场覆盖范围，提高产品转化率和患者依从率 [10][13][14] - 公司计划在全球范围内推进Voclosporin的监管审批，争取在欧洲和日本获得批准 [18][19] - 公司将继续开展LUPKYNIS的临床试验和研究，包括AURORA - 2研究、VOCAL试验和哺乳期研究等 [20][21] - 公司将继续评估战略机会，通过外部业务发展，寻找合适的自身免疫性疾病资产，丰富产品线 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到疫情影响，公司对LUPKYNIS的市场前景仍充满信心，预计2021年净收入将在4000万至5000万美元之间 [10][18] - 公司认为随着疫情影响的消退，市场需求将逐渐恢复，公司将继续采取积极措施，推动业务发展 [15] 其他重要信息 - 公司长期董事Michael Hayden博士在第二季度退休，Brenda Balakrishnan博士被任命为董事会成员 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 推动医生开处方的因素及医生对治疗持续时间的看法 - 推动医生开处方的因素包括产品数据、患者识别和定位等，AURORA 2研究数据将有助于医生制定治疗方案 [33][34][35] 问题: 50%转化率中未转化起始表单的情况及支付方覆盖问题 - 约20% - 22%的起始表单处于处理中，取消率低于20%，低于行业基准 [39] 问题: 第三季度起始表单是否有季节性影响 - 目前7月的数据显示较为稳定，下半年有望实现增长以达到全年营收目标 [41] 问题: 6.5万美元的患者净价及COGS占比 - 公司目前的平均净价符合或高于预期，未来毛利率可能会有季度波动，但总体将保持稳定 [45][46] 问题: BD计划及LUPKYNIS在其他蛋白尿性肾病适应症的探索 - 公司将首先专注于LUPKYNIS在狼疮性肾炎领域的研究和开发，同时通过注册工作探索其他机会，业务发展的目标是在2021年取得进展 [49][50] 问题: LUPKYNIS是否已用于新诊断的LN患者 - 产品已在不同阶段的患者中使用，目前主要是对MMF和类固醇治疗反应不佳的患者，未来目标是扩大到更早期的患者 [52] 问题: 患者群体规模及医生对新疗法的接受度 - 美国诊断患者群体估计在8万至12万人之间，公司将通过多种方式促进医生对新疗法的接受和使用 [55][56][57] 问题: 是否有环磷酰胺的非标签使用情况 - 公司未在与环磷酰胺的联合使用中发现非标签使用情况，但由于患者群体广泛，可能存在少量此类情况 [62] 问题: 医生是否会治疗至缓解并停药 - 目前数据尚早，公司的信息传递和定位围绕控制蛋白尿的重要性，具体情况需观察更多患者数据 [64] 问题: 医生如何选择Benlysta和LUPKYNIS - 数据显示两种药物的处方意向相似，医生会根据患者类型进行分配，LUPKYNIS适用于蛋白尿水平高且需要快速降低的患者 [67][68] 问题: 患者起始表单的增长轨迹 - 公司未对季度增长进行指导，因为多种因素可能影响最终结果，但可以根据平均净价和转化率估算营收 [70] 问题: 目标患者群体是否为MMF和类固醇治疗失败的75% - 80%患者 - 公司产品定位广泛，但目前主要患者是已接受过MMF和类固醇治疗的患者，未来目标是扩大到更早期的患者 [72] 问题: 处方意向何时转化为实际处方行为 - 由于是罕见病，患者就诊频率低，处方意向的实现受患者就诊情况和病情紧急程度影响 [76][77]

产品获批与合作收益 - 2021年1月22日FDA批准LUPKYNIS与背景免疫抑制疗法联合治疗成人活动性狼疮性肾炎，需按要求开展多项研究[120] - 若Otsuka在欧盟获批使用voclosporin治疗成人活动性狼疮性肾炎，公司最多可获3000万美元批准相关里程碑款项、低两位数销售特许权使用费及额外收入[120] 股权相关计划 - 2021年6月股东批准计划，允许增发1150万股股份，同时批准2021年员工股票购买计划，允许增发250万股股份[120] 财务数据关键指标变化 - 2021年Q2和前6个月总营收分别为660万美元和750万美元，2020年同期分别为2.9万美元和5.9万美元[126][127] - 2021年Q2和前6个月销售成本分别为30.8万美元和35.6万美元，2020年同期均为0，2021年前6个月毛利率约95%[126][128] - 2021年Q2和前6个月销售、一般和行政费用分别为4380万美元和8310万美元，2020年同期分别为1540万美元和2650万美元[126][129] - 2021年Q2和前6个月研发费用分别为1009.1万美元和1992.4万美元，2020年同期分别为1107.6万美元和2491.1万美元[126] - 2021年Q2和前6个月净亏损分别为4701万美元和9738.9万美元，2020年同期分别为2654.4万美元和5247.6万美元[126] - 2021年第二季度和上半年的销售、激励薪酬和员工福利分别为1954.8万美元和3874.2万美元，较2020年同期的500.2万美元和858万美元有所增加[130] - 2021年第二季度和上半年研发费用分别为1010万美元和1990万美元，较2020年同期的1110万美元和2490万美元有所减少[131] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和投资为3.237亿美元，较2020年12月31日的4.227亿美元有所减少[133] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为9150万美元，较2020年同期的4460万美元有所增加[136] - 2021年上半年投资活动现金使用量为6560万美元，较2020年同期的3280万美元有所增加[137] - 2021年上半年融资活动提供的现金为630万美元，较2020年同期的390万美元有所增加[137] 资金状况 - 公司预计有足够资金支持未来至少12个月的当前计划[115] 证券交易变动 - 公司普通股于2021年7月30日收盘后从多伦多证券交易所自愿退市，继续在纳斯达克交易[120] 风险相关 - 公司面临利率、外汇、通胀和信用风险，风险管理由管理层在董事会批准的政策下进行[141] - 公司通过投资多元化金融工具来降低现金、现金等价物和投资的信用风险[145] - 美元汇率10%的涨跌在其他变量不变的情况下对公司无重大影响[143] - 2021年和2020年截至6月30日的第二季度和上半年，通胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[144]

业绩总结 - LUPKYNIS的潜在美国年净销售额预计超过10亿美元[2] - Aurinia预计每位患者的年化净收入约为65,000美元[2] - 毛利到净利的假设为20-25%，考虑到强制性回扣、渠道折扣和预期患者依从性等因素[28] 用户数据 - LUPKYNIS在临床试验中，患者的完全肾脏反应率是标准治疗的近3倍，达到50%[20] - 在使用LUPKYNIS的患者中，80%在第16周将类固醇使用量减少到每日2.5毫克以下[17] - LUPKYNIS患者的尿蛋白/肌酐比率（UPCR）下降速度是标准治疗的两倍[17] 新产品和新技术研发 - LUPKYNIS的剂量为每日两次，每次三颗胶囊，无需血清药物监测[10] - 2021年将进行儿科/青少年研究，预计将推动未来的市场需求[30] - 正在进行AURORA研究的后续数据发布和FDA的后市场要求[32] 市场扩张和并购 - 与Otsuka达成的合作和许可协议，涉及LUPKYNIS在欧盟和日本的开发和商业化，初始现金支付为5000万美元，潜在的监管和报销里程碑支付可达5000万美元[29] - 净销售的分层特许权使用费为10%至20%[29] - Aurinia与Lonza达成独家协议，建立专用的“单一工厂”，以确保LUPKYNIS原料药的供应和生产效率[29] 负面信息 - LUPKYNIS的安全性数据中，肾小管滤过率下降的发生率为26%，而安慰剂组为9%[24] 其他新策略和有价值的信息 - 系统性红斑狼疮（SLE）在美国影响20万到30万患者，其中约三分之一在诊断时已发展为狼疮性肾炎（LN）[14] - LN患者的心脏病发作风险是非肾脏SLE患者的8倍[16] - 截至2021年3月31日，公司的现金及现金等价物约为3.6亿美元[36] - 公司拥有到2037年的强大知识产权保护[36] - 领导团队在商业化推出和肾脏治疗方面具有丰富经验[36]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.61亿美元，而2020年12月31日为4.23亿美元，减少主要与支持LUPKYNIS推出的商业基础设施支出、一次性里程碑付款有关 [31] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为5350万美元，2020年同期为2260万美元，增加主要是由于支持LUPKYNIS推出的商业支出 [32] - 2021年第一季度公司合并净亏损为5040万美元，即每股普通股亏损0.40美元；2020年同期净亏损为2590万美元，即每股普通股亏损0.23美元 [33] - 2021年和2020年第一季度收入分别为100万美元和3万美元，增长源于2021年1月开始的LUPKYNIS商业销售；销售成本分别为4.8万美元和0美元，增长与LUPKYNIS商业销售有关；第一季度毛利率约为95% [33] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为980万美元和1380万美元，减少主要是由于LUPKYNIS获批后合同研究组织费用和其他第三方临床试验费用降低 [34] - 2021年和2020年第一季度销售、一般和行政费用分别为3930万美元和1110万美元，增加主要是由于支持LUPKYNIS推出的商业基础设施、行政职能和患者援助计划的扩展 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUPKYNIS业务：第一季度结束时，有两个月的实际数据，包括257份患者启动表格和稳定的转化率；48个工作日内，超2000名医疗保健专业人员参加教育计划，超6000名医疗保健专业人员参与互动，占目标群体的50%，其中超60%为面对面互动；截至3月底，40%的患者开始接受治疗 [10][17][18][19] 各个市场数据和关键指标变化 - 市场研究显示，超过70%的受访风湿病学家和肾病学家了解LUPKYNIS并能很好地回忆其信息，超60%的受访者打算在未来三个月增加LUPKYNIS的处方量 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年下半年发布AURORA 3期临床研究结果，在6月的EULAR和ERA大会上展示Voclosporin数据；与欧洲和日本合作伙伴Otsuka准备在本季度末向EMA提交Voclosporin的MAA申请，今年计划与日本PMDA接触；计划在今年晚些时候启动首个Voclosporin儿科青少年研究并确定哺乳期研究计划；AURORA - 2双盲两年延续研究预计在2021年底完成数据库锁定，2022年第一季度公布 topline 结果；研发团队致力于Voclosporin的产品差异化 [12][13][14] - 公司认为LUPKYNIS有潜力成为狼疮性肾炎的标准治疗方法，其商业模型可行，但面临COVID - 19带来的挑战；ICER对LUPKYNIS的成本效益评估和发布的指导意见为支付方提供了明确指导，有利于产品推广 [16][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为LUPKYNIS的推出进展符合预期，尽管COVID - 19带来挑战，但随着疫苗接种增加和限制放宽，业务有望改善；市场对LUPKYNIS的接受度和处方量有望增加，公司有信心实现目标 [10][11][21][23][28] 其他重要信息 - 公司在第一季度推出了LUPKYNIS的消费者广告活动，利用传统和数字策略；积极与支付方社区合作，已有超过1.2亿人获得LUPKYNIS的保险覆盖，占总数的40%，11家支付方已发布特定覆盖政策 [11][20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待现实世界中LUPKYNIS的滴定情况、Medicaid 医保覆盖更新情况以及销售团队如何应对与Benlysta的竞争 - 滴定情况符合预期，净患者价值计算与假设一致；销售团队专注于让医生识别适合LUPKYNIS治疗的患者并解释产品价值，而非主要比较与Benlysta；截至4月1日，90%的Medicaid人群获得了保险覆盖 [38][39][40][42] 问题2: 目前患者登记表格和转化率的增长速度、实际患者规模以及对市场共识数字的看法 - 患者启动表格数量持续增加，患者从启动表格到用药的时间减少；公司仍认为美国有8 - 10万活跃狼疮性肾炎患者，公司有能力覆盖其中约80%；公司对市场共识数字感到满意 [45][46][48][49] 问题3: LUPKYNIS目前的采用模式、早期采用者以及采用模式的演变预期 - 处方医生中，风湿病学家和肾病学家各占50%，目前大部分处方来自社区，但社区医生患者数量少；狼疮中心获取访问权限困难，但已有50%的狼疮中心开始采用；患者主要来自III、IV、V类；医生主要选择已接受治疗但未达到蛋白尿目标的患者；随着各地情况改善，区域差异导致的趋势将演变 [51][53][54][55][57][58] 问题4: 是否能在EULAR会议上看到AURORA - 2数据以及会议预期、AURORA - 2扩展数据在市场研究中的影响 - EULAR会议将展示一些AURORA - 2汇总数据；市场研究显示医生对疗效信息有强烈回忆和高影响，且希望获得更多安全数据，AURORA - 2数据有望加强医生对产品的信心 [59][61][63][64] 问题5: 目标处方医生的理想参与深度、达到医生参与数量翻倍的时间估计 - 全国平均每位处方医生约有2.5次互动，高处方地区平均达7 - 10次以上；由于区域访问差异，未设定具体目标，随着情况开放，互动频率会增加 [66][68][70] 问题6: 已公布LUPKYNIS特定覆盖政策的11家支付方、政策限制情况以及是否有支付方拒绝情况 - 11家支付方包括Aetna、Cigna、Highmark、Anthem等；90%的覆盖人群没有阶梯治疗要求，有要求的主要是通过MMF和类固醇；有支付方拒绝情况，但与其他罕见病推出情况类似 [72][74][75] 问题7: 11家支付方覆盖的1亿人群占比、无特定覆盖计划时报销请求的处理方式和报销情况 - 粗略估计11家支付方覆盖人群占比约20%；无覆盖政策时，医生通过通用的预先授权表格说明使用理由进行报销申请 [76][77][79] 问题8: 患者开始使用LUPKYNIS时是否同时开始MMF和类固醇治疗 - 公司无法确切了解患者治疗情况，但听说有新诊断患者开始使用LUPKYNIS，大部分患者是使用其他治疗未达到蛋白尿目标的 [80][81] 问题9: 是否有医生因等待长期安全数据或市场上有更便宜的钙调神经磷酸酶抑制剂而拒绝处方LUPKYNIS - 有医生提到钙调神经磷酸酶抑制剂肾毒性问题，但并非拒绝使用，公司需加强教育；新疗法推出时，部分医生会谨慎并希望看到更多安全数据，这与其他产品推出情况一致 [82][83][84][85]

LUPKYNIS产品获批与销售进展 - 2021年1月22日FDA批准LUPKYNIS与背景免疫抑制疗法联合治疗成人活动性狼疮性肾炎（LN），1月25日公司收到首份患者启动表并在当周完成首次商业销售[120][125] - 公司计划让合作伙伴大冢制药在2021年上半年向欧洲药品管理局（EMA）提交营销授权申请（MAA），寻求LUPKYNIS在欧盟治疗成人活动性LN的批准[121] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为91.4万美元，2020年同期为3万美元，同比增加88.4万美元[130] - 2021年第一季度产品净收入为90万美元，2020年同期为零，增加主要源于LUPKYNIS在FDA批准后的产品收入85.4万美元[130][131] - 2021年第一季度销售成本为4.8万美元，2020年同期为零，增加是由于LUPKYNIS和药物原料的商业销售，该季度毛利率约为95%[132] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用增至3930万美元，2020年同期为1110万美元，主要因商业团队扩张及支持LUPKYNIS上市的行政职能和专业费用增加[133][135] - 2021年第一季度研发费用为980万美元，2020年同期为1380万美元，减少主要是由于CRO费用、第三方临床试验费用和临床供应及分销成本降低[136][137] - 2021年第一季度其他净费用为180万美元，2020年同期为190万美元，2021年主要因特许权使用费义务增加，2020年主要因加元兑美元贬值的外汇损失和特许权使用费义务增加[138] - 2021年第一季度运营亏损为5054.3万美元，2020年同期为2706万美元，净亏损为5037.9万美元，2020年同期为2593.2万美元[130] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.566亿美元，短期投资为1.917亿美元；截至2020年12月31日，现金及现金等价物为2.724亿美元，短期投资为1.26亿美元[139] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司营运资金分别为3.511亿美元和3.874亿美元[139] - 2021年第一季度，公司经营活动使用现金5354.1万美元，较2020年第一季度的2260.8万美元增加3093.3万美元[142] - 2021年第一季度，公司投资活动使用现金6724.7万美元，2020年第一季度为1212.6万美元[142] - 2021年第一季度，公司融资活动提供现金502.9万美元，2020年第一季度为292.2万美元[142] - 2021年第一季度，公司现金及现金等价物净减少1.15759亿美元，2020年第一季度净减少3181.2万美元[142] 公司研究计划 - 公司需进行两项儿科研究（报告分别于2025年和2031年提交）、一项仅针对牛奶的哺乳期研究（报告于2026年提交）、一项药物相互作用研究（报告于2023年提交），并在2022年3月前提交AURORA - 2延续研究的最终报告[120] 公司资金状况与规划 - 公司认为截至2021年3月31日的现金状况足以支持未来至少12个月的计划[140] 汇率对公司影响 - 美元升值10%，假设其他变量不变，公司净亏损将增加30万美元；美元贬值10%，则有相反效果[149] 公司风险控制措施 - 公司将现金及现金等价物存于高评级金融机构，投资于高评级投资产品[150] - 公司对客户信用状况进行监控，并制定内部客户信用额度政策以降低信用风险[150]

业绩总结 - LUPKYNIS的潜在美国年净销售额预计超过10亿美元[2] - LUPKYNIS的平均年化净收入预计约为65,000美元[25] - LUPKYNIS的净销售将享有10%至20%的分级特许权使用费[26] 临床数据 - 在临床试验中，LUPKYNIS与标准治疗组合的患者在52周时实现完全肾脏反应的可能性是标准治疗的近3倍（40.8% vs 22.5%）[18] - LUPKYNIS患者的蛋白尿减少速度是标准治疗的两倍，达到目标UPCR <0.5 mg/mg的中位时间缩短一半[15] - 75%的患者在52周时的类固醇使用量低于2.5 mg/天[15] 市场与竞争 - 系统性红斑狼疮（SLE）在美国影响约20万到30万患者，其中约三分之一在诊断时已发展为狼疮性肾炎（LN）[11] - LN患者的肾衰竭风险是非肾SLE患者的45倍，心脏事件风险是8倍[13] - Aurinia预计在LN市场的竞争对手不会在不侵犯其知识产权的情况下推出类似产品[3] 知识产权与合作 - LUPKYNIS的专利保护将持续到2037年[2] - 公司与Otsuka达成合作和许可协议，开发和商业化LUPKYNIS，预计可获得5000万美元的美国预付款，以及最高可达5000万美元的监管和报销里程碑付款[26] - 公司在2020年12月31日的前十大股东中，HealthCor Management持有8873953股[31] 资金与运营 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为4.23亿美元，预计可支持运营至2023年[33] - 公司与Lonza签订独家协议，建立专用的“单一工厂”，以确保LUPKYNIS的生产效率和未来需求的API供应[26] 研发与未来展望 - 公司正在进行儿科/青少年研究[27] - 公司正在进行AURORA-2（为期两年的延续研究）数据的MAA申请[28] - 公司正在评估voclosporin的额外适应症和新配方[29] - 公司与FDA的后市场要求和承诺正在进行中[29] 不良反应 - LUPKYNIS的最常见不良反应包括肾小管滤过率下降（26%）和高血压（19%）[21]