资金与融资相关 - 公司预计有足够资金支持未来至少12个月的计划[125] - 2021年6月公司股东批准计划，允许增发最多1150万股股份，同时批准2021年员工股票购买计划，允许增发最多250万股股份[130] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物和投资为2.864亿美元，2020年12月31日为4.227亿美元，营运资金分别为2.917亿美元和3.874亿美元[146] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.318亿美元，2020年为7310万美元[149] - 2021年前九个月投资活动现金使用量为9840万美元，2020年为1.773亿美元[150] - 2021年前九个月融资活动提供现金为1540万美元，2020年为1.931亿美元[150] 业务合作与产品审批 - 公司授权合作伙伴Otsuka向欧洲药品管理局和瑞士药品管理局提交voclosporin治疗成人活动性狼疮性肾炎的上市许可申请，获批后公司有望获得最多3000万美元的批准相关里程碑款项、低两位数的销售特许权使用费及其他收入[130] - 公司计划在2022年底前向FDA提交AUR200的研究性新药申请，预计在2023年上半年提交AUR300的研究性新药申请[130] - 欧洲药品管理局对上市许可申请的审查按计划进行，预计2022年年中获得人用药品委员会意见，2022年第三季度获得欧洲药品管理局决定[130] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度产品净收入为1.4638亿美元，2020年同期为0；2021年前九个月产品净收入为2.2113亿美元，2020年同期为0[137] - 2021年第三季度总营收为1.4667亿美元，2020年同期为2.9万美元，增长1.4638亿美元；2021年前九个月总营收为2.2201亿美元，2020年同期为8.8万美元，增长2.2113亿美元[137] - 2021年第三季度运营总成本和费用为6.502亿美元，2020年同期为4.2344亿美元，增长2.2676亿美元；2021年前九个月运营总成本和费用为17.0231亿美元，2020年同期为9.6326亿美元，增长7.3905亿美元[137] - 2021年第三季度运营亏损为5.0353亿美元，2020年同期为4.2315亿美元，亏损增加8038万美元；2021年前九个月运营亏损为14.803亿美元，2020年同期为9.6238亿美元，亏损增加5.1792亿美元[137] - 2021年第三季度净亏损为5.0255亿美元，2020年同期为4.213亿美元，亏损增加8125万美元；2021年前九个月净亏损为14.7644亿美元，2020年同期为9.4606亿美元，亏损增加5.3038亿美元[137] - 2021年和2020年第三季度总收入分别为1472.9万美元和2.9万美元，前九个月分别为2220.88万美元和8.8万美元[138] - 2021年和2020年第三季度销售成本分别为25.4万美元和0，前九个月分别为61万美元和0，2021年前三季度毛利率约为98%和97%[139] - 2021年和2020年第三季度SG&A费用分别为4410万美元和3070万美元，前九个月分别为1.272亿美元和5720万美元[141] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为2010万美元和1220万美元，前九个月分别为4000万美元和3720万美元[143] 风险相关 - 公司面临利率、外汇、通胀和信用风险，风险管理由管理层在董事会批准的政策下进行[153] - 美元汇率10%的涨跌在其他变量不变的情况下对公司无重大影响[155]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为3.237亿美元，而2020年12月31日为4.23亿美元 [25] - 2021年第二季度总营收为660万美元，2020年同期为2.9万美元；2021年上半年总营收为750万美元，2020年同期为5.9万美元 [26] - 2021年第二季度销售成本为30.8万美元，2020年同期为0；2021年上半年销售成本为35.6万美元，2020年同期为0 [26] - 2021年3月和6月的毛利率约为95% [27] - 2021年第二季度SG&A费用增至4380万美元，2020年同期为1540万美元；2021年上半年SG&A费用为8300万美元，2020年同期为2650万美元 [27] - 2021年第二季度研发费用为1010万美元，2020年同期为1110万美元；2021年上半年研发费用为1990万美元，2020年同期为2490万美元 [28] - 2021年第二季度公司净亏损4700万美元，合每股0.37美元，2020年同期净亏损2650万美元，合每股0.24美元；2021年上半年公司净亏损9740万美元，合每股0.76美元，2020年同期净亏损5250万美元，合每股0.47美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第二季度患者起始表单数量为415份，较第一季度增长约60%，截至目前患者起始表单数量超过800份 [10][13] - 第二季度净销售额为660万美元，超出市场预期 [12] - 产品转化率持续提高，处方放弃率较低，患者依从率超过初始预期 [13][14] - LUPKYNIS在美国覆盖超过1.1亿人，至少有50项已发布的临床覆盖政策 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国狼疮性肾炎患者治疗率下降，近10%的患者在2020年完全退出医疗体系，诊断性肾活检数量较疫情前下降22% [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续推进LUPKYNIS在美国的推广，扩大市场覆盖范围，提高产品转化率和患者依从率 [10][13][14] - 公司计划在全球范围内推进Voclosporin的监管审批，争取在欧洲和日本获得批准 [18][19] - 公司将继续开展LUPKYNIS的临床试验和研究，包括AURORA - 2研究、VOCAL试验和哺乳期研究等 [20][21] - 公司将继续评估战略机会，通过外部业务发展，寻找合适的自身免疫性疾病资产，丰富产品线 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到疫情影响，公司对LUPKYNIS的市场前景仍充满信心，预计2021年净收入将在4000万至5000万美元之间 [10][18] - 公司认为随着疫情影响的消退，市场需求将逐渐恢复，公司将继续采取积极措施，推动业务发展 [15] 其他重要信息 - 公司长期董事Michael Hayden博士在第二季度退休，Brenda Balakrishnan博士被任命为董事会成员 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 推动医生开处方的因素及医生对治疗持续时间的看法 - 推动医生开处方的因素包括产品数据、患者识别和定位等，AURORA 2研究数据将有助于医生制定治疗方案 [33][34][35] 问题: 50%转化率中未转化起始表单的情况及支付方覆盖问题 - 约20% - 22%的起始表单处于处理中，取消率低于20%，低于行业基准 [39] 问题: 第三季度起始表单是否有季节性影响 - 目前7月的数据显示较为稳定，下半年有望实现增长以达到全年营收目标 [41] 问题: 6.5万美元的患者净价及COGS占比 - 公司目前的平均净价符合或高于预期，未来毛利率可能会有季度波动，但总体将保持稳定 [45][46] 问题: BD计划及LUPKYNIS在其他蛋白尿性肾病适应症的探索 - 公司将首先专注于LUPKYNIS在狼疮性肾炎领域的研究和开发，同时通过注册工作探索其他机会，业务发展的目标是在2021年取得进展 [49][50] 问题: LUPKYNIS是否已用于新诊断的LN患者 - 产品已在不同阶段的患者中使用，目前主要是对MMF和类固醇治疗反应不佳的患者，未来目标是扩大到更早期的患者 [52] 问题: 患者群体规模及医生对新疗法的接受度 - 美国诊断患者群体估计在8万至12万人之间，公司将通过多种方式促进医生对新疗法的接受和使用 [55][56][57] 问题: 是否有环磷酰胺的非标签使用情况 - 公司未在与环磷酰胺的联合使用中发现非标签使用情况，但由于患者群体广泛，可能存在少量此类情况 [62] 问题: 医生是否会治疗至缓解并停药 - 目前数据尚早，公司的信息传递和定位围绕控制蛋白尿的重要性，具体情况需观察更多患者数据 [64] 问题: 医生如何选择Benlysta和LUPKYNIS - 数据显示两种药物的处方意向相似，医生会根据患者类型进行分配，LUPKYNIS适用于蛋白尿水平高且需要快速降低的患者 [67][68] 问题: 患者起始表单的增长轨迹 - 公司未对季度增长进行指导，因为多种因素可能影响最终结果，但可以根据平均净价和转化率估算营收 [70] 问题: 目标患者群体是否为MMF和类固醇治疗失败的75% - 80%患者 - 公司产品定位广泛，但目前主要患者是已接受过MMF和类固醇治疗的患者，未来目标是扩大到更早期的患者 [72] 问题: 处方意向何时转化为实际处方行为 - 由于是罕见病，患者就诊频率低，处方意向的实现受患者就诊情况和病情紧急程度影响 [76][77]

产品获批与合作收益 - 2021年1月22日FDA批准LUPKYNIS与背景免疫抑制疗法联合治疗成人活动性狼疮性肾炎，需按要求开展多项研究[120] - 若Otsuka在欧盟获批使用voclosporin治疗成人活动性狼疮性肾炎，公司最多可获3000万美元批准相关里程碑款项、低两位数销售特许权使用费及额外收入[120] 股权相关计划 - 2021年6月股东批准计划，允许增发1150万股股份，同时批准2021年员工股票购买计划，允许增发250万股股份[120] 财务数据关键指标变化 - 2021年Q2和前6个月总营收分别为660万美元和750万美元，2020年同期分别为2.9万美元和5.9万美元[126][127] - 2021年Q2和前6个月销售成本分别为30.8万美元和35.6万美元，2020年同期均为0，2021年前6个月毛利率约95%[126][128] - 2021年Q2和前6个月销售、一般和行政费用分别为4380万美元和8310万美元，2020年同期分别为1540万美元和2650万美元[126][129] - 2021年Q2和前6个月研发费用分别为1009.1万美元和1992.4万美元，2020年同期分别为1107.6万美元和2491.1万美元[126] - 2021年Q2和前6个月净亏损分别为4701万美元和9738.9万美元，2020年同期分别为2654.4万美元和5247.6万美元[126] - 2021年第二季度和上半年的销售、激励薪酬和员工福利分别为1954.8万美元和3874.2万美元，较2020年同期的500.2万美元和858万美元有所增加[130] - 2021年第二季度和上半年研发费用分别为1010万美元和1990万美元，较2020年同期的1110万美元和2490万美元有所减少[131] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和投资为3.237亿美元，较2020年12月31日的4.227亿美元有所减少[133] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为9150万美元，较2020年同期的4460万美元有所增加[136] - 2021年上半年投资活动现金使用量为6560万美元，较2020年同期的3280万美元有所增加[137] - 2021年上半年融资活动提供的现金为630万美元，较2020年同期的390万美元有所增加[137] 资金状况 - 公司预计有足够资金支持未来至少12个月的当前计划[115] 证券交易变动 - 公司普通股于2021年7月30日收盘后从多伦多证券交易所自愿退市，继续在纳斯达克交易[120] 风险相关 - 公司面临利率、外汇、通胀和信用风险，风险管理由管理层在董事会批准的政策下进行[141] - 公司通过投资多元化金融工具来降低现金、现金等价物和投资的信用风险[145] - 美元汇率10%的涨跌在其他变量不变的情况下对公司无重大影响[143] - 2021年和2020年截至6月30日的第二季度和上半年，通胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[144]

业绩总结 - LUPKYNIS的潜在美国年净销售额预计超过10亿美元[2] - Aurinia预计每位患者的年化净收入约为65,000美元[2] - 毛利到净利的假设为20-25%，考虑到强制性回扣、渠道折扣和预期患者依从性等因素[28] 用户数据 - LUPKYNIS在临床试验中，患者的完全肾脏反应率是标准治疗的近3倍，达到50%[20] - 在使用LUPKYNIS的患者中，80%在第16周将类固醇使用量减少到每日2.5毫克以下[17] - LUPKYNIS患者的尿蛋白/肌酐比率（UPCR）下降速度是标准治疗的两倍[17] 新产品和新技术研发 - LUPKYNIS的剂量为每日两次，每次三颗胶囊，无需血清药物监测[10] - 2021年将进行儿科/青少年研究，预计将推动未来的市场需求[30] - 正在进行AURORA研究的后续数据发布和FDA的后市场要求[32] 市场扩张和并购 - 与Otsuka达成的合作和许可协议，涉及LUPKYNIS在欧盟和日本的开发和商业化，初始现金支付为5000万美元，潜在的监管和报销里程碑支付可达5000万美元[29] - 净销售的分层特许权使用费为10%至20%[29] - Aurinia与Lonza达成独家协议，建立专用的“单一工厂”，以确保LUPKYNIS原料药的供应和生产效率[29] 负面信息 - LUPKYNIS的安全性数据中，肾小管滤过率下降的发生率为26%，而安慰剂组为9%[24] 其他新策略和有价值的信息 - 系统性红斑狼疮（SLE）在美国影响20万到30万患者，其中约三分之一在诊断时已发展为狼疮性肾炎（LN）[14] - LN患者的心脏病发作风险是非肾脏SLE患者的8倍[16] - 截至2021年3月31日，公司的现金及现金等价物约为3.6亿美元[36] - 公司拥有到2037年的强大知识产权保护[36] - 领导团队在商业化推出和肾脏治疗方面具有丰富经验[36]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.61亿美元，而2020年12月31日为4.23亿美元，减少主要与支持LUPKYNIS推出的商业基础设施支出、一次性里程碑付款有关 [31] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为5350万美元，2020年同期为2260万美元，增加主要是由于支持LUPKYNIS推出的商业支出 [32] - 2021年第一季度公司合并净亏损为5040万美元，即每股普通股亏损0.40美元；2020年同期净亏损为2590万美元，即每股普通股亏损0.23美元 [33] - 2021年和2020年第一季度收入分别为100万美元和3万美元，增长源于2021年1月开始的LUPKYNIS商业销售；销售成本分别为4.8万美元和0美元，增长与LUPKYNIS商业销售有关；第一季度毛利率约为95% [33] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为980万美元和1380万美元，减少主要是由于LUPKYNIS获批后合同研究组织费用和其他第三方临床试验费用降低 [34] - 2021年和2020年第一季度销售、一般和行政费用分别为3930万美元和1110万美元，增加主要是由于支持LUPKYNIS推出的商业基础设施、行政职能和患者援助计划的扩展 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUPKYNIS业务：第一季度结束时，有两个月的实际数据，包括257份患者启动表格和稳定的转化率；48个工作日内，超2000名医疗保健专业人员参加教育计划，超6000名医疗保健专业人员参与互动，占目标群体的50%，其中超60%为面对面互动；截至3月底，40%的患者开始接受治疗 [10][17][18][19] 各个市场数据和关键指标变化 - 市场研究显示，超过70%的受访风湿病学家和肾病学家了解LUPKYNIS并能很好地回忆其信息，超60%的受访者打算在未来三个月增加LUPKYNIS的处方量 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年下半年发布AURORA 3期临床研究结果，在6月的EULAR和ERA大会上展示Voclosporin数据；与欧洲和日本合作伙伴Otsuka准备在本季度末向EMA提交Voclosporin的MAA申请，今年计划与日本PMDA接触；计划在今年晚些时候启动首个Voclosporin儿科青少年研究并确定哺乳期研究计划；AURORA - 2双盲两年延续研究预计在2021年底完成数据库锁定，2022年第一季度公布 topline 结果；研发团队致力于Voclosporin的产品差异化 [12][13][14] - 公司认为LUPKYNIS有潜力成为狼疮性肾炎的标准治疗方法，其商业模型可行，但面临COVID - 19带来的挑战；ICER对LUPKYNIS的成本效益评估和发布的指导意见为支付方提供了明确指导，有利于产品推广 [16][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为LUPKYNIS的推出进展符合预期，尽管COVID - 19带来挑战，但随着疫苗接种增加和限制放宽，业务有望改善；市场对LUPKYNIS的接受度和处方量有望增加，公司有信心实现目标 [10][11][21][23][28] 其他重要信息 - 公司在第一季度推出了LUPKYNIS的消费者广告活动，利用传统和数字策略；积极与支付方社区合作，已有超过1.2亿人获得LUPKYNIS的保险覆盖，占总数的40%，11家支付方已发布特定覆盖政策 [11][20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待现实世界中LUPKYNIS的滴定情况、Medicaid 医保覆盖更新情况以及销售团队如何应对与Benlysta的竞争 - 滴定情况符合预期，净患者价值计算与假设一致；销售团队专注于让医生识别适合LUPKYNIS治疗的患者并解释产品价值，而非主要比较与Benlysta；截至4月1日，90%的Medicaid人群获得了保险覆盖 [38][39][40][42] 问题2: 目前患者登记表格和转化率的增长速度、实际患者规模以及对市场共识数字的看法 - 患者启动表格数量持续增加，患者从启动表格到用药的时间减少；公司仍认为美国有8 - 10万活跃狼疮性肾炎患者，公司有能力覆盖其中约80%；公司对市场共识数字感到满意 [45][46][48][49] 问题3: LUPKYNIS目前的采用模式、早期采用者以及采用模式的演变预期 - 处方医生中，风湿病学家和肾病学家各占50%，目前大部分处方来自社区，但社区医生患者数量少；狼疮中心获取访问权限困难，但已有50%的狼疮中心开始采用；患者主要来自III、IV、V类；医生主要选择已接受治疗但未达到蛋白尿目标的患者；随着各地情况改善，区域差异导致的趋势将演变 [51][53][54][55][57][58] 问题4: 是否能在EULAR会议上看到AURORA - 2数据以及会议预期、AURORA - 2扩展数据在市场研究中的影响 - EULAR会议将展示一些AURORA - 2汇总数据；市场研究显示医生对疗效信息有强烈回忆和高影响，且希望获得更多安全数据，AURORA - 2数据有望加强医生对产品的信心 [59][61][63][64] 问题5: 目标处方医生的理想参与深度、达到医生参与数量翻倍的时间估计 - 全国平均每位处方医生约有2.5次互动，高处方地区平均达7 - 10次以上；由于区域访问差异，未设定具体目标，随着情况开放，互动频率会增加 [66][68][70] 问题6: 已公布LUPKYNIS特定覆盖政策的11家支付方、政策限制情况以及是否有支付方拒绝情况 - 11家支付方包括Aetna、Cigna、Highmark、Anthem等；90%的覆盖人群没有阶梯治疗要求，有要求的主要是通过MMF和类固醇；有支付方拒绝情况，但与其他罕见病推出情况类似 [72][74][75] 问题7: 11家支付方覆盖的1亿人群占比、无特定覆盖计划时报销请求的处理方式和报销情况 - 粗略估计11家支付方覆盖人群占比约20%；无覆盖政策时，医生通过通用的预先授权表格说明使用理由进行报销申请 [76][77][79] 问题8: 患者开始使用LUPKYNIS时是否同时开始MMF和类固醇治疗 - 公司无法确切了解患者治疗情况，但听说有新诊断患者开始使用LUPKYNIS，大部分患者是使用其他治疗未达到蛋白尿目标的 [80][81] 问题9: 是否有医生因等待长期安全数据或市场上有更便宜的钙调神经磷酸酶抑制剂而拒绝处方LUPKYNIS - 有医生提到钙调神经磷酸酶抑制剂肾毒性问题，但并非拒绝使用，公司需加强教育；新疗法推出时，部分医生会谨慎并希望看到更多安全数据，这与其他产品推出情况一致 [82][83][84][85]

LUPKYNIS产品获批与销售进展 - 2021年1月22日FDA批准LUPKYNIS与背景免疫抑制疗法联合治疗成人活动性狼疮性肾炎（LN），1月25日公司收到首份患者启动表并在当周完成首次商业销售[120][125] - 公司计划让合作伙伴大冢制药在2021年上半年向欧洲药品管理局（EMA）提交营销授权申请（MAA），寻求LUPKYNIS在欧盟治疗成人活动性LN的批准[121] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为91.4万美元，2020年同期为3万美元，同比增加88.4万美元[130] - 2021年第一季度产品净收入为90万美元，2020年同期为零，增加主要源于LUPKYNIS在FDA批准后的产品收入85.4万美元[130][131] - 2021年第一季度销售成本为4.8万美元，2020年同期为零，增加是由于LUPKYNIS和药物原料的商业销售，该季度毛利率约为95%[132] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用增至3930万美元，2020年同期为1110万美元，主要因商业团队扩张及支持LUPKYNIS上市的行政职能和专业费用增加[133][135] - 2021年第一季度研发费用为980万美元，2020年同期为1380万美元，减少主要是由于CRO费用、第三方临床试验费用和临床供应及分销成本降低[136][137] - 2021年第一季度其他净费用为180万美元，2020年同期为190万美元，2021年主要因特许权使用费义务增加，2020年主要因加元兑美元贬值的外汇损失和特许权使用费义务增加[138] - 2021年第一季度运营亏损为5054.3万美元，2020年同期为2706万美元，净亏损为5037.9万美元，2020年同期为2593.2万美元[130] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.566亿美元，短期投资为1.917亿美元；截至2020年12月31日，现金及现金等价物为2.724亿美元，短期投资为1.26亿美元[139] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司营运资金分别为3.511亿美元和3.874亿美元[139] - 2021年第一季度，公司经营活动使用现金5354.1万美元，较2020年第一季度的2260.8万美元增加3093.3万美元[142] - 2021年第一季度，公司投资活动使用现金6724.7万美元，2020年第一季度为1212.6万美元[142] - 2021年第一季度，公司融资活动提供现金502.9万美元，2020年第一季度为292.2万美元[142] - 2021年第一季度，公司现金及现金等价物净减少1.15759亿美元，2020年第一季度净减少3181.2万美元[142] 公司研究计划 - 公司需进行两项儿科研究（报告分别于2025年和2031年提交）、一项仅针对牛奶的哺乳期研究（报告于2026年提交）、一项药物相互作用研究（报告于2023年提交），并在2022年3月前提交AURORA - 2延续研究的最终报告[120] 公司资金状况与规划 - 公司认为截至2021年3月31日的现金状况足以支持未来至少12个月的计划[140] 汇率对公司影响 - 美元升值10%，假设其他变量不变，公司净亏损将增加30万美元；美元贬值10%，则有相反效果[149] 公司风险控制措施 - 公司将现金及现金等价物存于高评级金融机构，投资于高评级投资产品[150] - 公司对客户信用状况进行监控，并制定内部客户信用额度政策以降低信用风险[150]

业绩总结 - LUPKYNIS的潜在美国年净销售额预计超过10亿美元[2] - LUPKYNIS的平均年化净收入预计约为65,000美元[25] - LUPKYNIS的净销售将享有10%至20%的分级特许权使用费[26] 临床数据 - 在临床试验中，LUPKYNIS与标准治疗组合的患者在52周时实现完全肾脏反应的可能性是标准治疗的近3倍（40.8% vs 22.5%）[18] - LUPKYNIS患者的蛋白尿减少速度是标准治疗的两倍，达到目标UPCR <0.5 mg/mg的中位时间缩短一半[15] - 75%的患者在52周时的类固醇使用量低于2.5 mg/天[15] 市场与竞争 - 系统性红斑狼疮（SLE）在美国影响约20万到30万患者，其中约三分之一在诊断时已发展为狼疮性肾炎（LN）[11] - LN患者的肾衰竭风险是非肾SLE患者的45倍，心脏事件风险是8倍[13] - Aurinia预计在LN市场的竞争对手不会在不侵犯其知识产权的情况下推出类似产品[3] 知识产权与合作 - LUPKYNIS的专利保护将持续到2037年[2] - 公司与Otsuka达成合作和许可协议，开发和商业化LUPKYNIS，预计可获得5000万美元的美国预付款，以及最高可达5000万美元的监管和报销里程碑付款[26] - 公司在2020年12月31日的前十大股东中，HealthCor Management持有8873953股[31] 资金与运营 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为4.23亿美元，预计可支持运营至2023年[33] - 公司与Lonza签订独家协议，建立专用的“单一工厂”，以确保LUPKYNIS的生产效率和未来需求的API供应[26] 研发与未来展望 - 公司正在进行儿科/青少年研究[27] - 公司正在进行AURORA-2（为期两年的延续研究）数据的MAA申请[28] - 公司正在评估voclosporin的额外适应症和新配方[29] - 公司与FDA的后市场要求和承诺正在进行中[29] 不良反应 - LUPKYNIS的最常见不良反应包括肾小管滤过率下降（26%）和高血压（19%）[21]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为4.23亿美元，而2019年12月31日为3.06亿美元 [21] - 2020年全年经营活动净现金使用量为6990万美元，2019年为6360万美元 [21] - 2020年全年公司净亏损1.027亿美元，合每股0.87美元；2019年全年收入为30万美元，2020年为5010万美元，增长4980万美元，主要是由于第四季度收到大冢制药的5000万美元前期许可付款 [22] - 2020年研发费用降至5030万美元，2019年为5290万美元，主要是由于药品制造和供应成本、合同研究组织费用和其他第三方临床试验费用减少，部分被监管相关成本增加所抵消 [23] - 2020年公司管理和业务发展费用增至9600万美元，2019年为2230万美元，主要是由于在获批前建立商业基础设施，包括工资、员工福利、股份支付费用和专业费用增加 [23] - 2020年第四季度公司净亏损810万美元，合每股0.05美元；2019年第四季度收入为30万美元，2020年为5000万美元，增长5000万美元，原因是收到大冢制药的5000万美元前期许可付款 [24] - 2020年第四季度研发费用降至1320万美元，2019年第四季度为1330万美元，主要是由于药品制造和供应成本、合同研究组织费用和其他第三方临床试验费用减少，部分被监管相关成本增加所抵消 [24] - 2020年第四季度公司管理和业务发展费用增至3880万美元，2019年第四季度为730万美元，主要是由于在获批前建立商业基础设施，包括工资、员工福利、股份支付费用和专业费用增加 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司商业团队在LUPKYNIS获批和推出后的一个月内取得进展，初始处方量符合预期，甚至略高于预期 [16] - 公司已完成超过3000次对医疗专业人员的销售拜访，覆盖超过20%的处方医生群体，其中70%的销售拜访为实地面对面拜访 [18] - 公司已与覆盖1.9亿人生命的支付方进行了互动，完成即将举行的会议后，将与代表全国75%参保人员的支付方会面 [18] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略包括将LUPKYNIS确立为标准治疗方法、确保患者获得最佳治疗效果、确保狼疮性肾炎诊断无延迟以及确保患者能够获得LUPKYNIS [17] - 公司与龙沙集团达成合作协议，在瑞士维斯普的现有小分子原料药设施内建立专用制造产能，以提高成本和生产效率，扩大产能并保障供应 [10] - 公司与大冢制药达成美国以外地区的合作协议，共同开发和推广voclosporin在欧洲和日本的市场，公司已收到5000万美元的前期付款，并有可能获得额外5000万美元的监管和报销里程碑付款 [11] - 公司临床研发团队正在努力完成Aurora主要数据手稿的发表，预计在上半年完成，同时在即将举行的主要医学会议上展示数据，履行上市后义务，并准备在今年开始进行voclosporin的儿科和青少年研究 [13] - AURORA 2双盲2年延长期试验按计划进行，预计在2021年底实现数据库锁定，并在2022年第一季度公布主要结果 [13] - 公司继续评估在新领域进一步利用voclosporin开发的选项，加强其狼疮性肾炎适应症基础，同时努力加强知识产权组合，通过外部合作和业务发展工作推动产品开发管道的创新 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为拥有足够的财务资源来支持当前的运营计划，包括商业推出活动、商业药品供应的制造和包装以及计划中的研发项目，至少到2023年 [21] - 公司对LUPKYNIS在美国的推出进展符合内部预期感到满意，同时期待与大冢制药合作，通过即将在上半年提交的上市许可申请，将业务扩展到包括欧洲在内的其他地区 [26] - 2021年将是忙碌的一年，公司将继续进行voclosporin的临床开发和医学展示，同时探索扩大产品线的机会，以提升公司价值 [26] 其他重要信息 - 公司提醒本次电话会议包含前瞻性陈述，实际结果可能与预期存在重大差异，相关风险因素可参考新闻稿和年度报告 [7] - 本次电话会议进行网络直播，约2小时后可获取回放，未经公司事先书面同意，不得录制、复制或转录会议内容 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如何看待疫情期间狼疮性肾炎患者接受治疗的情况？ - 情况在美国各地有所不同，有些患者推迟就诊，但也有医生通过远程医疗或安排就诊积极与患者互动，公司对患者机会仍有信心 [31] 问题: 是否有理由调整之前给出的净定价6.5万美元？患者如何获得医疗豁免？Aurinia Alliance系统将产品交付给患者的过程是否顺利？对今年的支出有何指导意见？ - 目前判断净定价还为时过早，政策正在制定中，公司将持续关注 [34] - 支付方认可狼疮性肾炎的临床和经济负担，以及voclosporin优于标准治疗方法，且涉及患者数量相对较少，公司在各支付方细分领域都有处方得到报销，从处方到审批和最终确定处方需要时间，符合罕见病推出的预期 [35] - 建议参考第四季度的支出情况，公司尚未具体指导数字，但第四季度可作为未来季度的参考目标 [37] 问题: 开始使用LUPKYNIS的患者主要是从非标签仿制药转换过来的，还是初次接受治疗的？在社区中心和学术中心的接受度如何？更新KDIGO指南是否是优先事项，是否取决于3期数据的发表？ - 目前还没有关于患者类型的深入见解，后续电话会议将提供更多信息 [40] - 在社区中心的接触机会更多，学术中心特别是在疫情严重地区受到限制，但在两个领域都在取得进展 [41] - 公司多年来一直与KDIGO指南制定方保持联系，指南更新依赖于发表的数据，即将发表的手稿将对文献和指南更新起到重要作用 [43] 问题: 如何看待当前商业团队的规模和覆盖范围，是否会扩大？与预期相比，与风湿病专家和肾病专家的沟通情况是否有差异？研发第四季度的数字是否可作为未来支出的参考？ - 公司对目前团队的部署感到满意，获得的实地接触医生的数量高于其他专业公司，如果有机会或需要，公司有资源进行调整 [46] - 目前没有差异，公司针对约12000名相关专业医生进行推广，处方也来自这两个专业领域 [49] - 研发费用总体上与第四季度情况大致一致，但可能会因试验开始时间而有所不同 [51] 问题: 医生是分别用Benlysta和voclosporin治疗不同患者，还是选择一种药物治疗所有患者？对于已经使用Benlysta治疗系统性红斑狼疮的患者，是否会加用voclosporin？公司的上市后义务是什么？ - 目前还处于早期阶段，没有足够数据来观察趋势，也未进行相关市场研究，后续会有更多见解 [54][55] - 理论上有关于Benlysta和voclosporin联合使用的讨论，但目前还太早，未来情况不确定 [56] - 公司的上市后义务包括明年提交AURORA 2研究报告、进行药物相互作用试验以及儿科和青少年研究 [59] 问题: 处方数量的波动何时会趋于平稳，开始反映需求趋势？还有哪些重要指标可用于观察推出情况？与支付方目标覆盖的总人数是否正确？AURORA 2研究关注的关键数据点有哪些？ - 公司目前关注的指标包括销售拜访次数、目标市场的接触情况、支付方工作和政策等，随着时间推移，将提供更多关于处方趋势、政策和覆盖趋势的信息，以及重要的领先指标，目前处方趋势符合内部预期，实地接触医生的数量高于预期 [62] - 公司还将密切关注LUPKYNIS特定覆盖政策的制定，目前只有北卡罗来纳州蓝十字蓝盾制定了相关政策 [63] - 即将举行的会议涉及的支付方覆盖人数为3600万，加上之前的覆盖人数将达到1.9亿 [65] - AURORA 2研究主要是一项安全性研究，还将关注复发率、肾功能稳定性、患者依从性等数据，将为公司和处方医生提供大量有价值的数据 [67]

LUPKYNIS产品获批情况 - 公司在2021年1月22日获得FDA批准，LUPKYNIS可联合背景免疫抑制疗法治疗成人活动性狼疮性肾炎（LN）[26,44] - 2020年7月21日，FDA接受LUPKYNIS新药申请（NDA），给予优先审评，PDUFA目标行动日期为2021年1月22日[25] - 2020年7月21日公司宣布FDA接受LUPKYNIS的新药申请（NDA）并给予优先审评，审评时间为6个月，目标行动日期为2021年1月22日，2016年LUPKYNIS获FDA快速通道指定[56] LUPKYNIS欧洲上市计划 - 公司计划在2021年上半年由合作伙伴大冢制药向欧洲药品管理局提交上市许可申请（MAA），寻求LUPKYNIS在欧盟治疗成人活动性LN的批准[26,30] - 公司正与大冢制药合作准备向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA），预计2021年上半年提交，大冢制药将在其他授权地区提交监管批准申请[66][67] LN市场情况 - 公司开展的医生调研涵盖美国、欧洲和日本超1100名风湿科和肾科医生，美国SLE患者中被诊断为LN的人数约8 - 12万，高达50%的SLE成人患者会在病程中被诊断为LN[31] LUPKYNIS成本与收入预期 - LUPKYNIS一个“钱包”（60粒胶囊）的批发采购成本（WAC）为3950美元，预计每位患者的年均净收入约65000美元[34] 公司合作协议情况 - 公司与大冢制药达成合作和许可协议，获得5000万美元预付款，还有可能获得最高5000万美元的监管和报销里程碑付款，商业化后可获得10% - 20%的分级特许权使用费[46] - 公司与龙沙集团达成合作协议，在瑞士维斯普的现有小分子工厂内建设专用生产设施，首笔资本支出已于2021年2月支付，第二笔预计在2023年设施运营鉴定后支付[47,48] LUPKYNIS临床研究效果 - LUPKYNIS在2期AURA - LV和3期AURORA研究中，与MMF和类固醇联合使用时，完全缓解率比当前标准治疗高出两倍多[33] 公司临床试验总体情况 - 超过2600名受试者在临床试验中接受了voclosporin给药，已完成多个适应症的2期及以后临床研究[25,40] LUPKYNIS获批后研究要求 - 获批条件要求公司开展两项儿科研究（报告分别于2025年和2031年提交）、一项仅针对牛奶的哺乳期研究（报告于2026年提交）、一项药物相互作用研究（报告于2023年提交），并在2022年3月前提交AURORA - 2延续研究的最终报告[44,45] VOS开发情况 - 2020年11月2日公司公布VOS的2/3期AUDREY临床试验顶线数据，试验未达主要终点，基于结果暂停VOS开发计划，该试验共招募508名受试者，分四组按1:1:1:1随机分配，分别接受0.2%、0.1%、0.05%的VOS或赋形剂治疗[49] FSGS研究情况 - 2018年6月公司启动FSGS的开放标签2期研究，目标是在美国招募约20名未接受过治疗的患者，2019年夏季修订方案，允许招募过去接受过有限皮质类固醇治疗的受试者并增加美国以外的临床试验点，2020年第一季度因招募困难决定关闭试验招募并暂停研究[51][52] voclosporin新冠相关研究 - 2020年10月27日公司宣布资助并启动评估voclosporin对感染COVID - 19的肾移植受者抗病毒作用的开放标签探索性试验，20名阳性患者按1:1随机分配继续使用他克莫司或改用voclosporin，主要终点是56天内降低COVID - 19病毒载量[53][55] - 体外研究显示voclosporin抑制COVID - 19病毒复制的浓度比他克莫司低8倍，且能维持感染细胞的活力，他克莫司在临床相关浓度下对COVID - 19无抗病毒活性[54] 公司报告状态转变 - 截至2020年6月30日，因超过50%的普通股由美国居民持有且多数高管为美国公民或居民，公司不再符合外国私人发行人（FPI）资格，2021年1月1日起转为美国国内报告状态，需按美国公认会计原则（GAAP）编制财务报表[59][60] 公司专利保护情况 - 公司拥有涵盖voclosporin的广泛专利组合，预计美国及其他主要市场的专利保护将至少延长至2027年10月，还可能因儿科研究增加6个月排他期，在部分国家可获得“新化学实体”排他权，美国为5年，欧洲最长10年[62] - 2019年5月公司获得美国专利号10,286,036，有效期至2037年12月，涵盖LUPKYNIS治疗狼疮性肾炎（LN）的给药方案，已根据专利合作条约申请保护[63] 药物上市流程 - 药物在美国上市需完成临床前测试、提交新药临床试验申请（IND）、经独立机构审查委员会（IRB）或伦理委员会批准、进行人体临床试验、提交新药申请（NDA）、通过FDA咨询委员会审查、接受FDA预批准检查等步骤[71] 新药开发阶段 - 新药开发需进行临床试验，分三个阶段，可能重叠，获批后可能有4期试验[75] 公司与FDA沟通机制 - 公司可在特定节点与FDA开会，II期结束会议用于讨论结果和III期计划[77] - 公司可申请SPA与FDA就方案设计等达成协议，有条件约束[78] 新药申请上市相关 - 完成临床试验后，公司提交NDA申请上市，需交费用，小企业首份申请可免[80] - FDA审查NDA，标准NDA目标审查时间为10个月，通常需12个月[81] - 新药申请可能提交咨询委员会，FDA参考其建议但不受约束[82] - FDA批准NDA前会检查生产设施和临床站点，不达标会要求补充信息[83] - FDA评估后发批准信或完整回复信，后者指出不足并可能要求补充试验[84] - 优先审评产品FDA努力在6个月内审查，新分子实体NDA为10个月[88] 专利期限与独占期规定 - 公司部分美国专利可能符合最长5年的专利期限延长条件，不超获批后14年[94] - 美国FDCA规定首个获批新化学实体NDA的申请人有5年非专利数据独占期，若开展新临床研究获批NDA等有3年营销独占期[95] - 产品在EEA获批后预计有8年数据独占期和10年营销独占期，若获新治疗适应症授权可额外增加1年营销独占期[102] - 日本J - NDA标准审批时间约为12个月，产品可能有8年数据独占期[105] 美国相关政策法规 - 2011年美国《预算控制法》规定自2013年4月1日起，每年削减2%的医疗保险支付给供应商的费用，该规定将持续到2029年[109] - 2012年美国《美国纳税人救济法案》将政府向供应商追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[109] LUPKYNIS生产合作 - 公司为LUPKYNIS建立了与合同制造组织的合作关系，API由Lonza制造，封装由Catalent Pharma Solutions负责[113][114][115] LUPKYNIS商业化组织 - 公司组建了专注于风湿病学和肾脏病学的商业组织以支持LUPKYNIS商业化[116] 公司员工情况 - 截至2020年12月31日，公司在美国、加拿大和英国共雇佣294名员工[117] 公司产品报销与政策影响 - 公司产品销售和营收很大程度依赖第三方支付方的覆盖和报销，且面临成本削减和报销政策变化的影响[106] - 美国和国际上的政治、经济和监管变化可能影响公司产品的定价、报销和商业化[108][109][110][112] 公司办公情况 - 公司员工自2020年3月起居家办公，维多利亚办公室员工可选择到岗办公[119] 公司劳动协议情况 - 公司无集体谈判协议，未出现停工情况，设有举报热线[120] 新冠疫情对公司影响 - 公司受新冠疫情影响，业务、商业化、临床前研究和临床试验或面临多种干扰[125] 公司运营依赖情况 - 公司为单产品获批公司，成功取决于LUPKYNIS商业化，否则可能缩减或停止运营[129] LUPKYNIS美国商业化策略 - 公司在美国商业化LUPKYNIS策略是维持直销团队，但成本高且耗时长[131] LUPKYNIS商业化条件 - 公司LUPKYNIS商业化成功需满足多项条件，部分因素不可控[133] 公司客户依赖情况 - 公司大部分收入来自少数直接客户，失去客户或减少采购会损害业务[135] LUPKYNIS市场接受度影响 - LUPKYNIS市场接受度受多种因素影响，未达预期可能无法盈利[136] LUPKYNIS定价与报销风险 - LUPKYNIS可能面临不利定价法规和报销政策，影响业务[138] LUPKYNIS报销不确定性 - 公司LUPKYNIS商业化依赖政府和第三方支付方的覆盖和报销，但不确定能否获得及额度[139] 公司政府项目合规风险 - 公司参与美国政府药品定价项目，若未遵守报告和付款义务，可能面临额外报销要求、处罚、制裁和罚款[142] 公司专利风险 - 公司专利申请结果、专利保护范围和有效性存在不确定性，可能无法有效保护知识产权和产品[147] 公司财务亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损5.752亿美元，预计亏损将随业务扩张而增加[164] 公司现金流与融资需求 - 公司预计未来持续负现金流，可能需通过发行股权或债务证券筹集额外资金[163] 公司经营业绩波动风险 - 公司经营业绩难以预测，季度和年度间可能大幅波动，可能导致股价下跌[165][166] 法规变化对公司影响 - 未来财务会计准则变化、公司治理和信息披露法规变更可能影响公司财务状况和经营业绩[167] 公司金融风险 - 公司面临信用风险和市场风险，包括利率和外汇汇率变化对资产和负债价值的影响[168] - 公司面临外汇汇率波动带来的金融风险，持有多数现金储备和费用以美元计价可缓解风险[169] 公司收购风险 - 公司收购可能面临未知负债、成本超预期、整合困难等风险[170] 公司无形资产情况 - 截至2020年12月31日，公司无形资产账面价值约为930万美元[171] 公司融资与商业化关系 - 公司可能需要额外融资以实现目标，若无法获得可能影响商业化进程[173] 公司未来收入来源风险 - 公司未来收入可能来自产品授权，但授权活动收入可能无法实现[176] 公司有价证券风险 - 公司有价证券组合面临市场、利率和信用风险，可能导致价值下降[178] 临床试验风险 - 临床试验患者招募和留存困难，可能导致成本增加和项目延迟[182] LUPKYNIS监管审查风险 - 公司虽获FDA批准LUPKYNIS，但仍面临持续监管审查和额外费用[183] LUPKYNIS副作用风险 - LUPKYNIS可能有不良副作用，可能导致市场限制和销售下降[188] 产品责任诉讼风险 - 若产品责任诉讼发生，公司可能承担巨额负债并限制LUPKYNIS商业化[193] 公司第三方合作风险 - 公司依赖国际第三方被许可方在美国以外多个国家开发和商业化LUPKYNIS，许可方若不履行义务会对公司业务产生不利影响[197] - 公司与大冢制药签订独家许可协议，公司在特定地区的监管批准、商业化及里程碑和特许权使用费支付依赖该第三方，许可方表现不佳会损害公司财务和运营[198] - 若第三方违反法律法规，公司可能遭受财务和声誉损害，许可协议终止、违约或到期会对公司财务状况产生重大不利影响[199] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行合同义务或未按时完成，公司可能面临监管处罚或罚款[201] - 公司依赖第三方进行药物配方和制造，如朗盛是voclosporin（API）的唯一制造商，卡塔伦特负责封装等服务，关系中断会延迟开发和商业化[203] - 依赖有限数量的第三方制造商存在风险，可能导致商业化延迟、成本增加或失去潜在产品收入[204] - 公司依赖第三方销售和分销LUPKYNIS，使用专业药房和分销商存在风险，可能导致产品销售和收入下降[211] 公司法律合规风险 - 公司与客户、医疗保健提供者和第三方付款人的关系受反回扣、欺诈和滥用等医疗保健法律法规约束，违反会面临刑事制裁、民事处罚等[213] - 公司的患者支持计划若未遵守相关法律法规或政府指导，可能会受到损害赔偿、罚款、处罚或其他制裁[215] - 政府调查可能影响公司业务、声誉，分散管理层注意力，增加费用，减少对患者的援助[216] - 若公司运营违反相关法律，可能面临重大民事、刑事和行政处罚，被排除在政府资助医疗项目之外，业务可能缩减或重组[217] - 对制药商向慈善基金会患者援助项目捐赠的审查可能要求公司修改患者支持计划，对业务产生负面影响[218] - 公司患者支持计划可能成为类似诉讼目标，州和联邦执法机构及国会成员已对共付援助计划展开调查[219] - 若公司向独立慈善患者支持基金会捐赠的项目不符合法律法规，可能面临损害赔偿、罚款、处罚或其他制裁[219] - 众多组织因患者援助项目收到美国司法部传票，并达成重大民事和解[219] - 公司可能需签订复杂的企业诚信协议，承担重大报告和其他要求[219] - 违反反贿赂、反腐败和反洗钱法律，包括《反海外腐败法》，公司可能面临处罚和其他不利后果[220] - 公司依赖第三方提供服务，可能对第三方的腐败或非法活动承担责任[223] - 违反相关法律可能导致举报人举报、负面媒体报道、调查、丧失出口特权、严重刑事或民事制裁等[223]

业绩总结 - Aurinia在2020年7月31日的现金及现金等价物为4.42亿美元[7] - 预计资金可支持运营至2022年底[7] - AURORA III期临床研究的主要终点在52周时达到了统计学显著性，显示出良好的肾脏反应[12] - Voclosporin组在第52周的完全肾脏反应率为40.8%，相比对照组的22.5%提高了18.3%[31][32] - AURORA研究共招募357名患者，显示出Voclosporin的积极治疗效果和良好的安全性[42] 用户数据 - Voclosporin组在第24周的完全肾脏反应率为32.4%，对照组为19.7%，Odds Ratio为2.23，p值为0.002[34][37] - Voclosporin组在第24周的部分肾脏反应率为70.4%，对照组为50.0%，Odds Ratio为2.43，p值小于0.001[37] - Voclosporin组在第52周的部分肾脏反应率为69.8%，对照组为51.7%，Odds Ratio为2.26，p值小于0.001[37] - Voclosporin组在UPCR达到0.5 mg/mg的时间上显著快于对照组，Hazard Ratio为2.02，p值小于0.001[37] - Voclosporin组在UPCR减少50%的时间上也显著快于对照组，Hazard Ratio为2.05，p值小于0.001[37] 新产品和新技术研发 - Voclosporin的NDA提交于2020年5月完成，并获得优先审查，PDUFA日期为2021年1月22日[6] - Aurinia预计在2021年进行Voclosporin的商业化推出，针对狼疮性肾炎（LN）患者[10] - Voclosporin旨在成为首个获得FDA批准的狼疮性肾炎治疗药物[66] - Voclosporin是首个获得FDA快速通道认证的狼疮性肾炎治疗药物[66] - Voclosporin的知识产权保护预计可持续到2037年[63] 市场扩张和并购 - Aurinia的目标是通过Voclosporin快速控制疾病，减少类固醇使用[23] - 公司领导团队在狼疮性肾炎的商业化方面经验丰富[67] - 成功开发了CellCept（MMF），目前是狼疮性肾炎的标准治疗[67] 负面信息 - 在AURORA研究中，任何不良事件发生率在Voclosporin组为91.0%，对照组为88.8%[41] - 任何严重不良事件发生率在Voclosporin组为20.8%，对照组为21.3%[41]