文章核心观点 公司宣布将于2024年2月20日召开股东大会，审议选举Robert Huizinga博士为公司额外董事一事 [1] 会议相关 - 公司将于2024年2月20日召开股东大会，审议选举Robert Huizinga博士为公司额外董事 [1] - 公司将适时在SEDAR+上提交有关会议的信息通告和其他材料 [1] 候选人背景 - Robert Huizinga博士现任Reformation Consulting Services负责人，曾担任Aurinia Pharmaceuticals Inc执行副总裁，领导voclosporin临床开发，该产品首年销售额达1亿美元 [2] - 他曾担任Isotechnika Inc临床事务副总裁，是阿尔伯塔大学临床研究员，拥有组织领导力博士学位、临床流行病学硕士学位，具备肾病学认证，是Sigma Theta Tau成员，拥有EQUIP Leadership领导力证书 [2] - 自2018年起，他成为公司科学顾问委员会成员 [2] 公司概况 - 公司是一家生物技术公司，从事预防和清除微生物生物膜的技术和产品的研发与商业化 [3] - 公司拥有一系列生物技术、知识产权（80项专利及待批专利、商业秘密和商标）和产品，部分由公司自身生物膜研究专长开发，部分从领先研究机构收购 [3] - 公司在TSX Venture Exchange的股票代码为“KNE”，在OTCQB Venture Market的股票代码为“KNBIF” [3] 联系方式 - 首席执行官Marc Edwards，邮箱medwards@kanebiotech.com [4] - 首席财务官Ray Dupuis，邮箱rdupuis@kanebiotech.com [4] - 投资者关系/公关Nicole Sendey，邮箱nsendey@kanebiotech.com [4]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度LUPKYNIS净产品收入为4,080万美元,同比增长60% [36][37] - 前三季度LUPKYNIS净产品收入为11,620万美元,同比增长55% [36][37] - 第三季度总收入为5,450万美元,同比下降2.3% [38][39] - 前三季度总收入为13,040万美元,同比增长23.5% [39] - 第三季度总成本和营业费用为7,080万美元,同比增长8.4% [40] - 前三季度总成本和营业费用为19,240万美元,同比增长1.8% [40] - 第三季度毛利率为88%,同比下降8个百分点 [43] - 前三季度毛利率为93%,同比下降3个百分点 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第三季度新患者开始表单(PSF)为436份,同比增长17% [12] - 截至10月,今年累计PSF约1,510份 [12] - 约90%的患者在提交PSF后开始治疗 [12] - 12个月持续性率约54%,15个月持续性率约48%,18个月持续性率约43% [13] - 截至9月30日,在治患者总数为1,939人 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司与Otsuka的合作推动欧洲市场发展,已获得欧盟、英国和瑞士的上市批准 [27] - 第三季度公司确认了1,000万美元的里程碑付款,为在欧洲3个主要国家获得定价和报销批准 [28] - 日本监管提交预计在2024年下半年获批,届时公司将获得1,000万美元里程碑付款和低双位数的特许权使用费 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推动医疗服务提供者更早诊断和更积极治疗lupus肾炎患者 [20][21][22] - 公司正在通过患者教育和宣传活动,提高患者对自身病情的认知和主动性 [23] - 公司正在通过发布新的临床数据,进一步提升LUPKYNIS的临床地位和差异化 [24][25] - 公司正在进行战略评估,包括出售、合并或其他交易的可能性 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对第三季度和年初至今的业绩表现感到鼓舞 [9][10] - 公司认为新发布的EULAR指南为LUPKYNIS的使用提供了支持 [20][21][22] - 公司认为未来KDIGO和ACR指南也可能会支持更积极使用新型疗法 [98][99][100][101][102][103] - 公司对LUPKYNIS在美国和全球市场的发展前景保持乐观 [53][54] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Farzin Haque 提问** 询问LUPKYNIS患者持续性的反馈和公司利用新指南进行教育的情况 [57][58] **Peter Greenleaf 回答** 公司从医生和患者那里获得的反馈较为积极,新指南有助于推动更持续的治疗 [58][59][60] 问题2 **Joseph Schwartz 提问** 询问公司如何得出新的收入指引区间,以及是否有保守考虑 [65][66][67] **Peter Greenleaf 回答** 公司提高了收入指引下限,保持了一定的谨慎,因为第四季度需求可能有所下降 [66][67] 问题3 **Olivia Brayer 提问** 询问公司战略评估进程的最新进展和收获 [83][87] **Peter Greenleaf 回答** 公司正在认真对待这一进程,但出于竞争考虑无法透露更多细节,会在适当时候公布重要进展 [87]

公司概况 - Aurinia是一家专注于治疗自身免疫、肾脏和其他罕见疾病患者的全面一体化生物制药公司[87] 产品信息 - LUPKYNIS是一种口服钙神经酰胺酶抑制剂，已被证明在LN患者中与MMF和类固醇联合使用时改善近期和长期结果[88] - AUR200和AUR300是两种新资产，目前正在进行临床前开发，预计AUR200将于2023年提交给FDA，AUR300将于2024年提交[90] 批准与研究进展 - LUPKYNIS在欧盟、日本等地区获得了批准，触发了3000万美元的里程碑付款[91] - 2023年4月5日，AURORA肾脏活检子研究取得了令人满意的结果，显示LUPKYNIS在减少蛋白尿方面取得了显著进展[92] - 2023年4月11日，美国专利局颁发了一项名为“改进的狼疮性肾炎治疗方案”的新专利[93] 财务数据 - 2023年9月30日，产品销售净收入为4,078.1万美元，同比增长15,279万美元[103] - 2023年9月30日，总净收入为5,451.5万美元，较2022年同期略有下降[104] - 2023年9月份的三个月内，产品净收入为4080万美元，2022年同期为2550万美元[106] - 2023年9月份的三个月内，许可、版税和合作收入为1370万美元，2022年同期为3030万美元[107] - 2023年9月份的三个月内，销售成本为680万美元，2022年同期为240万美元[108] - 2023年9月份的三个月内，毛利率约为88%，2022年同期为96%[112] - 2023年9月份的三个月内，销售、一般和管理费用为4778万美元，2022年同期为5216万美元[113] - 2023年9月份的三个月内，研发费用为1360万美元，2022年同期为1100万美元[115] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为4640万美元，投资为2.921亿美元[122] - 2023年9月份的九个月内，经营活动净现金流为-4777万美元，2022年同期为-8997万美元[124] 风险管理 - 公司的信用风险主要包括现金、投资和应收账款[138] - 公司的投资政策限制了投资类型，主要是由具有投资级信用评级的机构发行的债务和货币市场工具[138] - 公司对美国商业销售LUPKYNIS的两个主要客户和与Otsuka的合作伙伴关系的应收账款存在信用风险[139]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为3.507亿美元，较2022年12月31日的3.894亿美元和2023年第一季度末的3.615亿美元有所减少，主要因持续投资商业化活动、获批药物的批准后承诺、库存采购、推进管线和单工厂的第二次资本支出付款，部分被LUPKYNIS销售收入增加抵消 [20] - 2023年第二季度总净收入同比增长47%至4150万美元，2023年上半年总净收入同比增长52%至7590万美元，主要因LUPKYNIS两大主要客户的净产品收入增加，主要受狼疮性肾炎（LN）市场渗透率提高推动 [21] - LUPKYNIS每位患者的净可实现收入按季度计算仍高于公司最初的每年6.5万美元的指导，但随着更多患者接受并持续治疗，预计按年化计算将接近该数字 [22] - 2023年第二季度和2022年第二季度销售成本和运营费用分别为5770万美元和6420万美元，2023年上半年和2022年上半年销售成本分别为1.217亿美元和1.237亿美元 [22] - 2023年第二季度和2022年第二季度销售成本均为160万美元，2023年上半年和2022年上半年销售成本分别为200万美元和190万美元，因收入增加和2022年第二季度FDA工艺验证批次的减记相互抵消，两个时期销售成本保持一致 [23] - 2023年第二季度和2022年第二季度毛利率约为96%和94%，2023年上半年和2022年上半年毛利率约为97%和96% [23] - 2023年第二季度和2022年第二季度销售、一般和行政（SG&A）费用（含股份支付费用）分别为4710万美元和5150万美元，2023年上半年和2022年上半年分别为9720万美元和9670万美元，第二季度减少主要因专业费用和服务（包括法律费用）减少，上半年增加因股份支付费用和营销费用增加，部分被专业费用和服务减少抵消 [24] - 2023年第二季度和2022年第二季度SG&A费用中的非现金股份支付费用分别为980万美元和890万美元，2023年上半年和2022年上半年分别为1740万美元和1490万美元 [25] - 2023年第二季度和2022年第二季度研发（R&D）费用（含股份支付费用）分别为1270万美元和1150万美元，2023年上半年和2022年上半年分别为2580万美元和241万美元，增加主要因公司推进AUR200和AUR300项目及履行LUPKYNIS相关FDA批准后承诺，导致薪资和员工福利成本、股份支付费用和临床供应成本增加，部分被AURORA 2延续研究和药物相互作用研究完成导致的合同资源组织成本减少抵消 [26] - 2023年第二季度和2022年第二季度R&D费用中的非现金股份支付费用分别为210万美元和110万美元，2023年上半年和2022年上半年分别为370万美元和200万美元 [27] - 2023年第二季度和2022年第二季度其他收入净额分别为360万美元和50万美元，2023年上半年其他收入净额为330万美元，2022年上半年为支出100万美元，增加主要因递延薪酬负债公允价值假设变化和单工厂融资负债的外汇收益 [27] - 2023年6月30日利息收入为410万美元，2022年第二季度为50万美元，2023年上半年和2022年上半年分别为790万美元和70万美元，增加因利率上升使投资收益率提高 [28] - 2023年第二季度公司净亏损1150万美元，合每股普通股净亏损0.08美元，2022年第二季度净亏损3550万美元，合每股普通股净亏损0.25美元；2023年上半年净亏损3770万美元，合每股普通股净亏损0.26美元，2022年上半年净亏损7310万美元，合每股普通股净亏损0.52美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUPKYNIS第二季度净产品收入4110万美元，为上市以来最高季度销售额，较2022年第二季度增长46%，较2023年第一季度增长20%，2023年上半年LUPKYNIS净产品收入7540万美元，较2022年年中增长超52% [5] - 第二季度多项商业指标创历史最佳，包括发货数量、患者转化率、从患者起始表（PSF）到药物发货的处理速度以及患者持续用药率 [6] - 从患者起始表转化为接受治疗的患者比例达历史最高的89%，保险处理速度提高，超65%的患者在20天内从初始PSF转化为药物发货 [6] - 12个月持续用药率从第一季度的51%提高到第二季度的54%，截至2023年6月30日，共有1911名患者正在接受治疗，自上市以来近3500名患者接触过该药物 [6] - 第二季度PSF总数为451份，较2022年第二季度增加约10%，与2023年第一季度表现基本一致，截至7月底，记录约100份新PSF，公司认为夏季对LN护理有影响，预计PSF将在未来几个月和第四季度恢复增长 [14] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - LUPKYNIS业务计划聚焦三大相互关联的战略：推动患者认知和激活、实现LUPKYNIS临床差异化、确保患者获得治疗 [7] - 第二季度初公司通过传统和社交媒体平台推出品牌疾病认知活动“Get Uncomfortable”，并邀请新代言人Toni Braxton，活动开展100天内，整体认知度、媒体曝光量和在线活动显著增加，已覆盖超7.5亿人，活动网站有数十万次访问 [8] - 商业销售团队继续在实地执行，向顶级客户传达LUPKYNIS临床信息，强化患者筛查和治疗指南以及AURORA数据，第二季度医疗专业人员电话活动创历史最佳，深入渗透顶级医生以及首次和重复处方医生 [9][10] - 公司医学事务团队发布AURORA试验的活检子研究数据，AURORA 2长期扩展研究结果在《Arthritis & Rheumatology》上发表，两项研究为医学事务团队提供更多数据与处方医生分享，强化LUPKYNIS在狼疮性肾炎管理中的首选药物地位，使其在多个参数上与当前标准治疗区分开来 [12][13] - 公司预计年底前提交AUR200的研究性新药申请（IND），继续招募狼疮性肾炎登记处患者和开展儿科研究 [17] - LUPKYNIS与大冢制药的合作在今年美国以外市场取得重大上市进展，已在德国、奥地利、瑞典、芬兰和挪威推出，最近在瑞士获批，在英国和意大利获得正式报销批准，预计在五个主要欧盟国家中的三个获得定价和报销批准后，将从大冢获得额外1000万美元里程碑付款；日本的监管提交工作按计划在年底进行，获批后将获得额外1000万美元批准相关里程碑付款以及产品上市后净销售额的低两位数特许权使用费 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为夏季对患者流量有影响，因疾病无症状，患者夏季不常去医生办公室进行定期筛查，且办公室工作人员和医生夏季在办公室时间减少，公司自身员工也有夏季休假情况，但业务基本面处于历史最高水平，其他营销指标积极，预计PSF将在未来几个月和第四季度恢复增长 [33][34][15] - 基于业务表现，公司将2023年净产品收入指导范围从第一季度更新后的1.35亿美元至1.55亿美元提高到1.5亿美元至1.6亿美元 [17] - 公司认为有足够财务资源支持至少未来几年的运营，包括商业活动、FDA相关批准后承诺、商业药品供应的制造和包装、支持商业基础设施、推进研发项目和满足营运资金义务 [21] 其他重要信息 - 公司于6月宣布正在探索战略替代方案，以回应股东请求，该审查可能或可能不会导致交易，交易类型可能包括公司整体出售、合并、公司收购或授权、维持现状并继续发展LUPKYNIS等，公司未设定审查完成时间表，也不预计在此过程中提供进展更新 [59] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请说明缓解季节性影响的策略以及第三季度销售与上一季度的关系 - 公司表示夏季对患者流量有影响，患者因疾病无症状夏季不常去医生办公室筛查，办公室工作人员和医生夏季在办公室时间减少，公司员工也有夏季休假情况，7月PSF表现受影响，但今年趋势与过去两年相似，预计8月恢复增长，第三和第四季度将持续增长，公司采取特殊激励薪酬、增加营销支出和开展针对性举措等策略缓解季节性影响，夏季业务可能较其他季度疲软，第四季度公司基于过去趋势和战术活动有信心实现增长，AURORA 2的信息发布也将产生重大影响 [33][34][35] 问题2：活检数据是否会提交给FDA以及更新标签的潜在时间表 - 公司已与FDA定期沟通并提交包含活检数据、扩展数据和其他AURORA试验数据的数据包，目标是将这些数据添加到标签中，但需与FDA协商，暂无确定时间表，待与FDA有更具体对话后会进行沟通，公司认为这些数据对处方医生很重要，可能影响患者获益 [38][39] 问题3：本季度PSF略有下降，其他指标接近或创历史新高且自2021年12月以来未提价，如何解释收入指导增加 - 公司表示本季度几乎所有业务指标创历史新高，患者转化和持续用药情况良好，依从性也接近历史最高水平，这些因素影响每季度收入；PSF是领先指标，目前公司采用有限专业分销模式，PSF需20天左右转化为实际销售，当前季度处理上一季度PSF，所以财务指标可继续增长；若PSF不增长，可通过提高持续用药率抵消影响；公司在2022年提价7.9%，考虑合同中的价格控制机制，全年提价约3% [42][43][44] 问题4：本季度和第一季度新接受治疗的患者数量，以及美国以外地区即将获批和上市的里程碑付款 - 本季度约190名新患者接受治疗；欧洲方面，当欧盟五个主要国家中的三个获得定价批准时，公司将从大冢获得1000万美元里程碑付款，预计在今年下半年实现；日本方面，公司预计年底前向日本药品和医疗器械管理局（PMDA）提交申请，若获批，2024年（可能延至2025年）将获得1000万美元里程碑付款，还将获得低两位数特许权使用费和成本加成管理供应协议 [47][48] 问题5：能否分享LUPKYNIS在12个月后持续用药率的演变情况以及产品的长期使用情况 - 公司目前未公布24个月的数据，因患者数量不足，待有足够患者跨越该时间点会提供估计数据；12个月、15个月和18个月的持续用药率均有改善，较之前报告提高个位数百分比，公司认为相关举措和患者意识项目有助于提高持续用药率，公司还关注诊断率是否上升，希望通过Toni Braxton的“Get Uncomfortable”活动提高患者对狼疮性肾炎的认识 [51][52][53] 问题6：患者停用LUPKYNIS后蛋白尿情况，以及医生是否认为患者可停药一段时间，若蛋白尿反弹患者是否应尽快恢复用药 - 患者停药原因多样，包括失访、患者自行决定停药、医生因蛋白尿降低决定让患者停药（但不符合指南）等，通常由医生或患者决定，而非支付方；虽未公布具体数据，但患者和医生会在蛋白尿升高时重新控制病情，部分医生将其视为类似发作和缓解的疾病进行治疗，患者停药后可重新用药 [56][57] 问题7：公司在第一季度坚决反对出售公司，现在改变想法的因素是什么 - 公司表示出售公司需双方达成协议，作为上市公司有责任为股东考虑所有战略替代方案，6月宣布探索战略替代方案是回应股东请求；该审查可能或可能不会导致交易，交易类型多样，公司未设定审查完成时间表，也不预计在此过程中提供进展更新，并非之前坚决反对出售公司，而是一直对战略替代方案持开放态度 [59][60][61] 问题8：目前LUPKYNIS用于诱导治疗、维持治疗以及两者兼用的患者百分比，以及随着长期经验积累和新数据发布，采用模式将如何变化 - 公司认为医生不常按诱导缓解和维持缓解来讨论疾病治疗，报告的患者在不同时间间隔的用药百分比是了解医生如何使用药物的最佳方式；指南对患者治疗时间开放，医生有多种治疗策略；公司认为持续用药率数据是判断是否用于诱导和维持治疗的最佳方式，约50%的患者在12个月左右仍在用药，12个月后曲线趋于平缓；医生检查显示他们有意在未来30天使用该产品并增加使用量，公司需在患者端推动所有医生普遍认识到蛋白尿1克的患者应接受治疗，继续扩大处方医生基础和提高每位处方医生的处方深度 [64][65][66] 问题9：处方医生或重复处方医生的比例，以及患者长期持续用药的原因 - 公司未提供渗透率百分比数据，目前约有1500名处方医生使用过该产品且大部分为重复处方医生，公司希望增加处方医生数量和提高处方深度，部分医生认为蛋白尿达到3 - 5克才应治疗，与指南不符；公司未进行患者方面的市场研究以确定促使患者用药和持续用药的因素，但认为需提高患者对病情严重性的认识，通过“pee in a cup”和“Get Uncomfortable”等活动教育患者，可通过持续用药率和依从性指标衡量活动效果 [71][72][73] 问题10：公司提到收入增加来自两大主要客户，能否提供更多信息 - 公司采用有限分销模式，有两家专业分销商，在向其配送中心发货时确认收入 [76] 问题11：目前的毛利率与净利率情况 - 公司未具体指导毛利率与净利率百分比，2022年因FDA验证批次有库存储备，2023年无此情况，导致毛利率波动 [78] 问题12：宣布战略优先事项后，管道项目有何更新，对AUR200 - 300的里程碑或指导预期如何 - AUR200预计年底前提交IND申请，公司认为按计划进行，之后将探讨其发展方向、竞争情况和开发地点等问题；AUR300仍在调整配方，预计2024年提交IND申请，与之前预测无偏差；其他管道项目在一定程度上与战略审查过程中的外部化或业务发展相关 [81][82]

集体诉讼 - 公司面临来自股东的集体诉讼，指控公司在财务指引和商业前景方面发布虚假和误导性陈述[130] 财务风险 - 公司在年度报告中列出了可能影响财务表现的重要因素，可能导致未来期间的实际结果与预期结果有重大差异[131] 地缘政治影响 - 乌克兰冲突导致美国政府、欧盟等对俄罗斯和乌克兰某些地区实施经济制裁，可能对公司业务、运营和财务状况产生不利影响[132] LUPKYNIS活动 - 公司报告了与LUPKYNIS活动相关的各种指标，但这些指标本身并不表明当前或未来的财务表现[133] 客户依赖 - 公司的收入主要来自美国两家主要客户（两家专业药房），这两家客户订购LUPKYNIS供患者使用，公司的收入可能与PSF趋势相反波动[135]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度净产品收入3430万美元，较上一年第一季度增长60%，较2022年第四季度增长21% [8] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为3.615亿美元，较2022年12月31日的3.894亿美元有所减少 [21] - 2023年第一季度总收入同比增长59%至3440万美元，主要因LUPKYNIS净产品收入增加 [22] - 2023年和2022年第一季度销售成本分别为42.1万美元和25.6万美元，销售、一般和行政费用分别为5010万美元和4520万美元，研发费用分别为1320万美元和1260万美元 [23][24][25] - 2023年第一季度利息收入为380万美元，上年同期为26.2万美元，2023年第一季度净亏损2620万美元，上年同期为3760万美元 [26] - 公司将2023年净产品收入指引从1.2 - 1.4亿美元提高到1.35 - 1.55亿美元 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUPKYNIS业务第一季度末患者启动表（PSF）接近466份，较2022年第四季度增长15%，截至2023年4月28日，新增138份，年初至今共604份 [8] - 患者启动表转化为治疗患者的转化率超85%，约61%的患者平均在20天或更短时间内开始治疗，高于上一年第一季度的48% [11][12] - 截至2023年第一季度末，51%的患者在治疗12个月后仍在接受治疗，2月报告15个月治疗后留存率为45%，目前为47%，18个月治疗后留存率约为41% [12] - 截至2023年3月31日，共有1731名患者接受治疗，较2022年第一季度增长61% [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司与大冢制药的合作使LUPKYNIS在美国以外市场取得重大进展，英国NICE推荐LUPKYNIS与MMF联合治疗狼疮性肾炎，公司有望在英国全面推出该产品 [19] - 公司正在为2023年下半年向日本PMDA提交申请做准备，预计2024年下半年获批 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过区分LUPKYNIS与第一代CNIs、加强患者教育和筛查等举措，推动LUPKYNIS在狼疮性肾炎市场的发展 [15][16] - 公司发布首份ESG报告，涵盖能源与排放、供应链管理、患者获取与可负担性等多个优先主题 [27] - 公司认为LUPKYNIS是下一代钙调神经磷酸酶抑制剂，有数据支持其在广泛患者群体中作为一线和二线疗法的应用，将继续推动相关指南的更新 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2023年开局良好，各业务领域均有改善，商业团队的执行推动了销售增长，公司有足够资金支持未来几年的运营 [7][21] - 公司对LUPKYNIS的未来前景持乐观态度，将继续专注于为有需要的患者提供药物，并在全球范围内推动业务发展 [28] 其他重要信息 - 美国专利局授予LUPKYNIS一项新的使用方法专利（专利号991），该专利有望为产品提供额外的专利保护至2037年，公司正在将其列入橙皮书 [18][19] - 格莱美奖得主Toni Braxton成为“Get Uncomfortable”活动的新代言人，活动推出五天内覆盖近5.5亿人，三天内带来2万次网站访问 [17][18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在美国市场的主要商业推动力是什么，如何看待MKT Capital的信件及战略审查过程？ - 公司认为各方面指标都是商业推动力，包括PSF数量、患者连续性护理、营销组合等，无法确定单一主要驱动因素，新患者开始治疗和患者留存是最重要的影响因素 [31] - 公司管理层和董事会与MKT Capital多次会面，但未获得有价值的建议，MKT Capital施压公司仓促出售，公司认为自身战略正在取得成果，董事会将继续专注为股东创造价值 [32] 问题2: KDIGO指南草案将LUPKYNIS与其他药物归为一类，公司的指导方针是否会保持不变，是否有计划根据LUPKYNIS的差异化数据进行调整？ - 公司认为这些指南未考虑到其全部证据，随着时间推移会不断演变，公司有数据支持LUPKYNIS作为下一代钙调神经磷酸酶抑制剂的定位，将继续推动指南更新 [35] 问题3: 未来LUPKYNIS在哪些患者群体中的使用会增加？ - 目前大多数患者接受过MMF和类固醇治疗，公司目标是让这些患者更早接受LUPKYNIS联合治疗，随着更多B细胞疗法用于狼疮治疗，未来接受过B细胞疗法的患者可能会增加 [37] 问题4: 关于LUPKYNIS的专利，专利期限延长的进展和时间安排如何，036和991专利的区别和重要性是什么，2023年季度业绩的基本假设是什么？ - 公司每年申请专利期限延长，虽不能预测具体回复时间，但可视为一种形式上的流程，036专利仍然有效，991专利进一步细化了036专利，增加了数据并缩小了范围 [40] - 公司未提供季度指导，建议参考过去两年的销售和PSF生产模式，需谨慎考虑夏季季节性因素 [40] 问题5: 要达到更新后指导方针的中点，业务需要满足哪些条件，持续性数据是否受季节因素影响？ - 公司需要持续看到新患者启动，确保患者按时服药和留存，夏季需关注患者治疗的连续性，指导方针的低端可能受夏季影响，中点是全年保持稳定，高端是季度持续增长 [43] - 公司在第四季度努力确保患者治疗的连续性，减少保险计划变更的影响，目前没有明确的季节性预测指标，但夏季办公室访问、诊断和新患者启动表会有所减少，影响收入，持续性数据样本较小，可能会有所波动 [45][46] 问题6: 公司商业指标创新高的定性努力有哪些，缓解新年重置影响的措施能否应用于夏季季节性问题，后续营销要求的支出情况如何？ - 商业指标创新高的因素包括疫情影响减弱、专注高十分位医生、加强直接面向患者的教育活动等 [49] - 公司针对夏季制定了计划，包括后端患者支持、护士病例管理等，但效果有待观察，若计划顺利实施可能达到指导方针的高端，否则可能处于低端 [51] - 公司正在进行多项研究，如儿科研究、药物相互作用研究等，这些研究将持续数年，具体支出取决于研究执行时间 [53] 问题7: 销售团队是否向医生推广活检研究数据，反馈如何，是否计划要求FDA更改LUPKYNIS标签中关于肾毒性的措辞，每日PSF数量下降的原因及是否为暂时现象？ - 销售团队未主动推广活检研究数据，但医生询问时可提供相关信息，医学事务团队的临床对话反馈积极，公司希望将AURORA扩展研究和活检研究数据纳入标签，但不认为会影响药物的适应症声明 [56][57] - 每日PSF数量下降不到1份/天，目前不构成担忧，季度结束和新月份开始时可能出现数据波动，4月数据不能视为趋势，需关注5月数据 [59] 问题8: 第一季度增长的背景情况如何，处方增长是否在特定中心和肾病专家、风湿病专家之间保持一致？ - 公司关注高十分位医生，看到更多重复处方和新处方，狼疮中心和学术中心的处方有所增加，这与疫情缓解有关，肾病专家和风湿病专家的处方比例大致相当 [61][62] 问题9: 过去非重复处方医生占比55%，公司将其视为机会，长期研究数据和肾活检研究如何影响这一情况，与Benlysta相比，公司的竞争地位是否有所改善？ - 公司看到新处方医生和重复处方医生数量均有所增加，更注重重复处方医生，LUPKYNIS的持续性数据与其他同类产品相比表现良好，公司将持续更新相关情况 [65]

公司概况 - Aurinia是一家专注于治疗自身免疫、肾脏和其他罕见疾病患者的全面一体化生物制药公司[80] 产品信息 - LUPKYNIS是一种口服钙神经酰胺酶抑制剂，已被证明在与麦考酚酯酸酯（MMF）和类固醇联合使用时改善LN的近期和长期结果[81] - AUR200和AUR300是两种新资产，目前正在进行临床前开发，预计AUR200将于2023年提交IND，AUR300将于2024年提交IND[83] 市场授权 - LUPKYNIS在欧盟、日本以及其他地区获得了市场授权，触发了3000万美元的里程碑付款[84] 客户情况 - 美国专业药店和专业分销商是Aurinia的两大主要客户，他们的销售占总收入的约99%[96] 财务数据 - 2023年第一季度，Aurinia的产品销售收入为3,433.7万美元，较2022年同期增长12,845万美元[94] - 销售、一般和行政费用为5,012.4万美元，较2022年同期增长4,927万美元[99] - 研发费用为1,315.8万美元，较2022年同期增长538万美元[100] - 利息收入在2023年3月31日的三个月内为3.8百万美元，较2022年同期的0.3百万美元有所增加，主要是由于投资收益率提高[102] 现金流 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为89.0百万美元，短期投资为272.5百万美元，较2022年12月31日的94.2百万美元和295.2百万美元有所减少[103] - 2023年3月31日的三个月内，经营活动的净现金流为31,670千美元，较2022年同期的46,746千美元有所减少，主要是由于LUPKYNIS销售收入增加[105] - 2023年3月31日的三个月内，投资活动提供的现金为24,860千美元，较2022年同期的53,017千美元有所增加，主要是由于投资购买时机的变化[106] - 2023年3月31日的三个月内，融资活动提供的现金为1,639千美元，较2022年同期的405千美元有所增加，主要是由于股票期权行权收入增加[107] 其他信息 - 公司将大部分运营工作和财务资源用于LUPKYNIS的商业化和后续承诺，同时也在AUR200和AUR300资产的开发上进行努力[104] - 公司在报告期内没有任何资产负债表之外的安排[108] - 公司的主要执行官和首席财务官认为，截至2023年3月31日，公司的披露控制和程序有效，确保按照SEC规定的时间记录、处理、汇总和报告信息[120] - 公司在2023年3月31日的投资组合中，如果投资收益率下降100个基点，将导致投资组合每年减少270万美元的利息[112] - 公司已提交修订后的公司章程和修订后的公司规章制度[132] - 公司首席执行官和首席财务官已根据相关法规进行认证[132] - 公司提交了与XBRL相关的文件[132] - 公司CEO Peter Greenleaf和CFO Joseph Miller在报告中签署[134]

业绩总结 - Aurinia预计2023年LUPKYNIS的净产品收入将在1.2亿至1.4亿美元之间[2] - 2022年第四季度净产品收入为2830万美元，全年净产品收入为1.035亿美元[60] - 2022年第四季度总净收入为2840万美元，全年总净收入为1.34亿美元[60] - 截至2022年第四季度，约1525名患者正在接受治疗，较2022年第三季度的1354名患者增加[49] - 超过85%的患者支持基金(PSFs)转化为接受治疗的患者[49] - 12个月后，约50%的患者仍在接受治疗[49] 用户数据 - 截至2022年12月31日，Aurinia的现金、现金等价物和投资总额约为3.9亿美元，且无债务[7] - 与大冢制药的合作协议已实现约8000万美元的经济收益，预计2023年将达到1000万美元[51] - 97%的患者在支付LUPKYNIS处方时支付少于10美元[49] 新产品和技术研发 - LUPKYNIS的目标是减少蛋白尿，以保护或改善肾功能[16] - LUPKYNIS在治疗期间未观察到意外的安全信号，安全性与AURORA 1研究相当[38] - LUPKYNIS在3年内保持正常范围的平均血清肌酐水平[37] - LUPKYNIS的患者在治疗中表现出更快的蛋白尿减少，平均在29天内实现显著降低[30] 市场扩张和并购 - Aurinia的狼疮肾炎市场面临显著的未满足需求，尤其是在高风险人群中[14] - LUPKYNIS在52周时的完全肾脏反应率在不同种族和地区的患者中显著高于MMF + 低剂量类固醇[28] 未来展望 - 公司目标是将LUPKYNIS确立为狼疮性肾炎治疗的新标准[41] - LUPKYNIS在1个月内实现50%蛋白尿减少的风险比为2.1（95% CI: 1.6-2.6）[30] - LUPKYNIS在2年内的eGFR变化斜率为-0.2 mL/min/1.73 m²，显示出LUPKYNIS的肾功能更为稳定[37] 负面信息 - 在AURORA 2研究中，LUPKYNIS的任何不良事件发生率为86.2%，而MMF + 低剂量类固醇为80.0%[40] - LUPKYNIS的肾小管滤过率下降发生率为26%，而MMF + 低剂量类固醇为9%[39] - LUPKYNIS在治疗相关不良事件的发生率为24.1%，而MMF + 低剂量类固醇为21.0%[40]

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年总净收入达1.34亿美元，较2021年增长194%；净产品收入为1.035亿美元，同比增长120% [9] - 2022年第四季度总净收入为2840万美元，净产品收入为2830万美元，较上一年第四季度增长21% [9] - 2022年第四季度新增406份患者起始表格（PSFs），较第三季度的374份增长9%；全年共新增1648份PSFs [10] - 截至2022年底，1525名患者正在接受治疗，较2021年增加超75%，较第三季度提高约13% [11] - 2022年第四季度净亏损2600万美元，合每股净亏损0.18美元；全年净亏损1.082亿美元，合每股净亏损0.76美元 [30] - 2022年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为3.894亿美元，上一年为4.661亿美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 产品销售业务方面，2022年全年和第四季度总净收入增长，主要因产品在狼疮性肾炎（LN）市场渗透率提高，患者数量增加 [25] - 成本销售方面，2022年第四季度为140万美元，上一年为48.1万美元；全年为570万美元，上一年为110万美元 [26] - 销售、一般和行政费用（SG&A）方面，2022年第四季度为4750万美元，上一年为4480万美元；全年为1.964亿美元，上一年为1.735亿美元 [27] - 研发费用（R&D）方面，2022年第四季度为990万美元，上一年为1110万美元；全年为4500万美元，上一年为5110万美元 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，截至2月24日新增274份PSFs，自产品推出以来PSFs总数约达3500份 [18] - 欧洲市场，第四季度收到与LUPKYNIS在欧盟获得营销授权相关的3000万美元里程碑付款；英国MHRA于2023年11月批准；Otsuka已向瑞士药品管理局提交上市许可申请，预计2023年上半年获批；预计在欧盟五个主要国家中的三个获得定价和报销批准后，将触发Otsuka额外1000万美元里程碑付款，预计于2023年末实现；预计2023年上半年在欧洲实现首次商业销售 [18][19] - 日本市场，监管批准工作按计划进行，预计2023年年中向日本药品和医疗器械管理局（PMDA）提交申请；获批后将有资格获得Otsuka额外1000万美元里程碑付款及净销售额的低两位数特许权使用费 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司优先投资于LUPKYNIS的商业化和新兴产品线的开发，以LUPKYNIS的增长为主要优先事项 [22] - 开展新营销活动，向医疗保健专业人员宣传LUPKYNIS与历史标准治疗相比的临床疗效优势，包括更完整的缓解率、快速减少类固醇的能力以及在少数族裔患者群体中的疗效 [12] - 加强患者教育和疾病认知活动，如开展新的消费者活动，强调SLE患者就诊时进行蛋白尿筛查的重要性 [13][14] - 医学团队通过与医生的一对一交流和在主要医学会议上展示数据，提高LUPKYNIS在医疗保健提供者中的知名度和认可度 [17] - 与Otsuka合作，在特定欧洲国家和日本商业化LUPKYNIS，合作涵盖临床、监管、商业和制造等方面 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对LUPKYNIS的进展感到鼓舞，对其整体机会持乐观态度，认为第四季度的努力产生了积极影响，且这种势头延续到了2023年第一季度 [31] - 公司认为有足够的财务资源支持未来几年的运营，包括商业活动、研发项目和营运资金需求 [25] 其他重要信息 - 公司与Sun Pharmaceuticals达成和解，终止美国专利局对公司036使用方法专利的双方复审，该专利有效期至2037年12月，和解条款保密 [20] - 公司收到美国专利商标局关于LUPKYNIS改进治疗方案专利申请的授权通知，该专利若获批有效期至2037年12月，并计划将其列入橙皮书 [21] - 公司收到欧洲专利局关于与036使用方法专利类似权利要求的专利申请授予意向通知，获批后将在欧盟提供额外知识产权保护 [21] - LUPKYNIS的临床工作按计划进行，包括儿科研究和ENLIGHT - LN注册研究；计划在2023年底前为AUR200提交研究性新药申请（IND），2024年为AUR300提交IND [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2023年3月PSF情况及全年PSF节奏预期 - 公司认为从第一季度PSF进展看，每周和每日处方量多于第四季度，延续了11月和12月的增长趋势；按年初至今每周平均数量计算，3月PSF数量有望达到或超过去年3月水平；公司期待看到类似去年的进展，将在第一季度报告时披露更多信息 [34][35] 问题2: Sun和解条款披露时间及是否与Sun销售CEQUA相关 - 公司表示受保密协议限制，和解协议与Sun销售CEQUA无关；双方在可预见未来不能对彼此产品提起诉讼；更多披露取决于与Sun正在进行的专利侵权诉讼的最终结果，协议要点已传达 [37] 问题3: 本季度支付方变更逆风情况、保险验证工作的积极影响以及联合保险政策变化对患者治疗的影响和其他保险商是否会效仿 - 公司认为第四季度在帮助患者进行保险验证和应对年度变化方面的努力有望产生积极影响，年初PSF率和患者用药速度表现良好；随着产品上市，患者用药数量增加，支付方政策会逐渐与医生和支付方的用药理念一致；目前60%的患者在20天内用药，反映了Aurinia Alliance团队的工作成果和支付方政策的改善；公司认为应让临床采用过程和患者数量成为推动支付方政策改变的主要因素，而不是通过提供折扣来促进准入；从患者转化率和转化速度来看，公司表现优于多数药物上市情况 [41][42][44] 问题4: 考虑到转换率和用药时间的改善，如何看待第一季度高免赔额重置对患者基数的影响以及患者起始表格添加的季节性问题 - 公司表示目前正在处理第一季度相关问题，将在季度末提供实际数据；从定性角度看，公司对第四季度工作和年初进展感到满意，认为吸取了去年经验，有望将患者从第四季度顺利过渡到新年；过去两年产品上市受COVID影响，夏季业务有放缓情况，第一年是因疫情封锁，第二年是因诊断、患者就诊和销售代表活动减少；公司希望今年能消除这些影响，实现业务连续性增长，并将采取战术计划确保患者护理连续性和PSF及患者用药数量的增长 [48][49][51] 问题5: 11月和12月PSF增长的驱动因素以及长期保留患者的原因 - 公司认为PSF增长的驱动因素包括：销售团队和医学教育团队专注于高十分位处方医生，跟踪对这些目标的拜访活动和影响；深入分析数据，针对试用过产品但未广泛采用的医生进行回访，促进其从试用转向广泛采用；医学会议恢复线下活动；医疗中心和医生的准入情况改善；新的营销活动和患者教育工作吸引更多患者就诊并保留患者 [55][56][57] - 长期保留患者的原因包括：加强患者教育、保留和诊断方面的工作；Aurinia Alliance团队加强对未转换PSF患者的支持，通过短信活动等新举措与患者保持联系 [57] 问题6: 2023年欧盟市场销售规模预期 - 公司表示较为保守看待，认为从类似产品Benlysta的情况看，其历史上约10% - 15%的销售额来自美国以外市场；公司认为美国市场对财务影响最大；在未确定欧盟国家的定价和报销情况前，难以给出具体销售规模预期，将其视为公司的潜在增长机会；公司会关注重大里程碑付款的时间 [60][61] 问题7: 公司业务加速增长的空间、增长的可持续性以及WACC增加后平均净价格和毛净比的变化 - 公司认为从Optum研究数据看，狼疮性肾炎市场在患者评估、诊断和治疗方面有很大增长空间，如提高SLE患者蛋白尿筛查比例可显著扩大市场；优化业务流程，加快患者用药速度也有机会；但难以预测增长的上限和持续时间，需通过几个季度的业绩来证明持续增长能力 [65][66][68] - 公司表示2022年末的价格上涨在2023年开始体现，由于支付方组合等因素，约一半的价格上涨会反映在毛净比计算中 [71] 问题8: 如何看待实现2023年净产品收入指导区间低端和高端的因素以及今年科学展示中是否有AURORA 2亚组活检数据 - 公司认为持续优化业务可实现指导区间内的收入；达到区间高端需PSF数量增加，第一季度报告将显示增长趋势是否正确；夏季业务季节性放缓可能是逆风因素；关键在于进入业务漏斗顶端的患者数量，若能持续增加，有望达到或超出指导区间 [75][76] - 公司表示AURORA研究中的亚组活检研究患者数量较少，因活检是侵入性操作，患者参与度低；希望今年能提供相关数据 [78]

公司业务 - Aurinia是一家专注于治疗自身免疫、肾脏和罕见疾病的全面一体化生物制药公司[363] - LUPKYNIS是一种口服CNI免疫抑制剂，已被证明在LN治疗中与MMF（尽管MMF目前尚未获批）和类固醇联合使用时改善近期和长期结果[364] 财务表现 - 2022年我们的净产品收入从2021年的4550万美元增加到1.035亿美元[367] - 我们的总销售成本和运营费用在2022年从2021年的2.263亿美元增加到2.455亿美元，主要是由于与LUPKYNIS商业化相关的额外努力以及产品销售成本的增加[368] - 2022年12月31日，公司的其他收入为1.5百万美元，较2021年12月31日的其他支出0.6百万美元有所增加[390] - 2022年12月31日，公司的利息收入为5.1百万美元，较2021年12月31日的0.5百万美元有显著增长，主要是由于投资收益率提高[391] - 截至2022年12月31日，公司的现金、现金等价物和受限现金为94.2百万美元，短期投资为295.2百万美元，较2021年12月31日的231.9百万美元和234.2百万美元有所增加[392] 资金运营 - 我们预计将继续在研发方面投入资金，以支持我们对FDA关于LUPKYNIS和我们的另外两个资产AUR200和AUR300的批准后承诺[369] - 公司将主要的运营工作和财务资源用于已批准的药物LUPKYNIS的商业化和批准后承诺，同时也在努力开发AUR200和AUR300资产[393] - 公司计划使用净收益资助其运营，包括但不限于商业活动、制造和包装商业药品供应、支持商业基础设施、推进研发项目和资助工作资本义务[400] 现金流 - 2022年12月31日，公司的经营活动现金流为79.5百万美元，较2021年的157.7百万美元有所减少，主要是由于LUPKYNIS销售收入增加和从Otsuka收到的里程碑付款[394] - 2022年12月31日，公司的投资活动现金流为60.6百万美元，较2021年的103.9百万美元有所减少，主要是由于投资组合的投资期限缩短和2021年的前期租赁和许可费用不再发生[395] - 2022年12月31日，公司的筹资活动现金流为2.4百万美元，较2021年的221.1百万美元有所减少，主要是由于公司未完成融资和2022年较少的股票期权行使[396] - 截至2022年12月31日，公司的重要短期现金需求约为181.4百万美元，预计长期现金需求约为157.5百万美元，这不包括与人力资本、保险和政府支付者回扣相关的年度需求[401]