负债和股东权益总额变化 - 截至2019年6月30日和2018年的负债和股东权益总额分别为146,793美元和79,283美元[9] 各业务线收入变化 - 2019年和2018年第二季度产品收入分别为6,249千美元和3,723千美元，研发收入分别为6,070千美元和9,815千美元[11] - 2019年和2018年上半年产品收入分别为14,236千美元和9,886千美元，研发收入分别为13,665千美元和17,694千美元[11] - 2019年第二季度产品收入为6249千美元，研发收入为6070千美元，总收入为12319千美元；2019年上半年产品收入为14236千美元，研发收入为13665千美元，总收入为27901千美元[66][68] - 2019年第二季度美洲市场收入为4076千美元，EMEA市场为4741千美元，APAC市场为3502千美元；2019年上半年美洲市场收入为6913千美元，EMEA市场为12466千美元，APAC市场为8522千美元[66][68] - 2019年上半年总营收2.7901亿美元，2018年同期为2.758亿美元[174] - 2019年上半年产品收入1.4236亿美元，2018年同期为9886万美元[174] - 2019年上半年研发收入1.3665亿美元，2018年同期为1.7694亿美元[174] - 2019年第二季度公司收入从2018年同期的1350万美元降至1230万美元[198] - 2019年第二季度产品收入从2018年同期的370万美元增至620万美元，增加了250万美元[198] - 2019年第二季度研发收入从2018年同期的980万美元降至610万美元，减少了370万美元[199] 运营和净亏损情况 - 2019年和2018年第二季度运营亏损分别为6,623千美元和3,838千美元，上半年运营亏损分别为11,863千美元和8,545千美元[11] - 2019年和2018年第二季度净亏损分别为6,507千美元和3,735千美元，上半年净亏损分别为11,643千美元和8,429千美元[11] - 2019年上半年净亏损11643美元，2018年同期为8429美元[22] - 2019年第二季度净亏损650万美元，每股基本和摊薄净亏损0.12美元；2018年同期净亏损370万美元，每股基本和摊薄净亏损0.07美元[203] - 2019年上半年运营亏损551万美元，2018年同期运营收入为2705万美元[174] 普通股数量和股东权益总额变化 - 2019年4月1日至6月30日，普通股数量从54,541股增加到57,940股，股东权益总额从51,210千美元增加到98,684千美元[15] - 2018年4月1日至6月30日，普通股数量从48,925股增加到53,508股，股东权益总额从15,068千美元增加到52,530千美元[15] - 2019年1月1日至6月30日，普通股数量从54,065股增加到57,940股，股东权益总额从56,306千美元增加到98,684千美元[19] - 2018年1月1日至6月30日，普通股数量从48,365股增加到53,508股，股东权益总额从24,547千美元增加到52,530千美元[19] 会计原则变更影响 - 会计原则变更累计影响包括会计准则更新2014 - 9（主题606）的410万美元和会计准则更新2016 - 01（子主题825 - 10）的50万美元[19] 现金流量相关数据 - 2019年上半年折旧693美元，2018年同期为503美元[22] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为7909美元，2018年同期为12141美元[22] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为1257美元，2018年同期为1472美元[22] - 2019年上半年融资活动净现金提供量为49851美元，2018年同期为35918美元[22] - 2019年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加40685美元，2018年同期为22305美元[22] - 2019年上半年末现金、现金等价物和受限现金为95170美元，2018年同期为55081美元[22] - 截至2019年6月30日的六个月，公司经营活动使用的净现金从2018年同期的1210万美元降至790万美元[204] 特定业务收入确认 - 2019年第一季度因Nestlé Health Science行使CDX - 6114许可权，公司确认收入300万美元[37] - 2019年6月公司向Casdin出售3048780股普通股，每股16.40美元，扣除7.4万美元法律费用后，净收益4990万美元[39] - 2019年第一季度公司确认雀巢健康科学300万美元期权付款为研发费用；雀巢协议其他潜在付款包括最高8500万美元开发和批准里程碑、最高2.5亿美元销售里程碑及一定比例净销售特许权使用费[93] - 2019年第一季度公司因雀巢行使CDX - 6114全球开发和商业化许可选择权获得300万美元收入[195] 战略协议相关 - 2018年4月公司与Porton签订战略协议，授权其使用CodeEvolver®平台技术[34] 新会计准则采用情况 - 公司于2019年1月1日采用修改后的追溯法和生效日期法采用新租赁标准ASC 842，确认2660万美元使用权资产和2760万美元租赁负债，增量借款利率为6.6%；确认50万美元使用权资产和30万美元租赁负债，加权平均隐含利率为5.0%[50] - 公司于2019年第一季度采用ASU 2018 - 02，对未经审计的简明合并财务报表无影响[51] - 公司于2019年第一季度采用ASU 2018 - 07，对未经审计的简明合并财务报表无影响[52] - 公司于2019年第一季度采用ASU 2018 - 09中适用于公司的子主题，对未经审计的简明合并财务报表无影响[52] 待评估会计准则影响 - ASU 2016 - 13将于2019年12月15日后结束的年度报告期生效，公司正在评估其对财务报表及相关披露的影响[55] - ASU 2017 - 04将于2019年12月15日后开始的财年生效，公司正在评估其对财务报表及相关披露的影响[56] - ASU 2018 - 13将于2019年12月15日后开始的财年及其中期报告期生效，公司正在评估其对财务报表及相关披露的影响[57] - ASU 2018 - 18将于2019年12月15日后开始的财年及其中期报告期对上市公司生效，公司正在评估其对财务报表的影响[58] - ASU 2018 - 19将于2019年12月15日后开始的财年及其中期报告期对符合SEC申报人定义的公共商业实体生效，公司正在评估其对财务报表的影响[59] - ASU 2019 - 01将于2019年12月15日后开始的财年及其中期报告期对所有实体生效，公司正在评估其对财务报表及相关披露的影响[60][62] 合同资产和负债情况 - 截至2019年6月30日，合同资产年初余额为35千美元，新增3510千美元，扣除3545千美元，期末余额为0；合同负债递延收入年初余额为8288千美元，新增6386千美元，扣除5574千美元，期末余额为9100千美元[69] 收入确认及履约义务相关 - 2019年第二季度和上半年分别确认收入12319千美元和27901千美元，其中来自期初合同负债的履约义务收入分别为1367千美元和3752千美元[70] - 预计未来未履行或部分未履行的履约义务相关收入2019年剩余时间为5567千美元，2020年为1910千美元，2021年及以后为1623千美元，总计9100千美元[74] 稀释每股净亏损计算相关 - 2019年第二季度和上半年计算稀释每股净亏损时，未包含的普通股股份数量均为6254千股，2018年对应数据为7462千股[76] 合作协议相关收入及付款 - 公司与GSK的合作协议中，潜在额外累计或有付款每个项目在575万美元至3850万美元之间，还可获得基于GSK许可酶产品净销售额的特许权使用费[78] - 2019年第二季度和上半年，公司与Merck的合作安排中分别确认研发收入100万美元和200万美元，2018年对应数据为100万美元和190万美元[81] - 公司与Merck的合作中，每个商业活性药物成分最多可获得1500万美元付款，2019年上半年根据协议修订确认研发收入90万美元[82][83] - 2019年第二季度和上半年，公司与Merck的西他列汀催化剂供应协议未确认研发收入，2018年上半年为130万美元[85] - 2019年6月30日默克的递延收入余额为150万美元，2018年12月31日为360万美元；2019年上半年产品收入分别为250万美元（三个月）和780万美元（六个月），2018年同期分别为270万美元和720万美元[87] - 2016年12月公司收到酶供应协议的预付款80万美元，2019年6月30日和2018年12月31日该协议的递延收入均为200万美元[88] - 研发协议中，2019年上半年无研发服务收入，2018年同期分别为450万美元（三个月）和590万美元（六个月）；2019年6月30日和2018年12月31日该协议无递延收入[90] - 雀巢协议中，公司收到1400万美元预付款、400万美元和100万美元里程碑付款；2019年上半年研发收入分别为50万美元（三个月）和170万美元（六个月），2018年同期分别为180万美元和450万美元；2019年6月30日递延收入为20万美元，2018年12月31日为190万美元[92] - 与雀巢健康科学的战略合作协议中，2017年收到120万美元预付款，2018年9月收到60万美元；2019年上半年研发费用分别为120万美元（三个月）和250万美元（六个月），2018年同期分别为60万美元和120万美元；2019年6月30日递延收入为30万美元，2018年12月31日为80万美元[94] - 诺华协议中，公司收到500万美元预付款，完成第二、三个技术转让里程碑分别可再获400万和500万美元，后续每年还有800万美元付款及潜在产品使用付款；2019年上半年无收入，6月30日递延收入为500万美元[99] 金融工具及资产相关数据 - 2019年6月30日现金等价物和有价证券调整成本为7373万美元，公允价值为7358.6万美元；2018年12月31日调整成本为3178.8万美元，公允价值为3181.3万美元[100][102] - 2019年6月30日现金及现金等价物余额为9340万美元，包括7320万美元货币市场基金和2020万美元现金；2018年12月31日余额为5300万美元，包括3120万美元货币市场基金和2180万美元现金[103] - 2019年上半年公司对CO₂ Solutions投资分别确认6.4万美元（三个月）和20万美元（六个月）未实现损失，2018年同期分别为2万美元未实现损失和5000美元未实现收益[105] - 2019年6月30日和2018年12月31日，按公允价值层级计量的金融工具总额分别为73,586千美元和31,813千美元[106] - 2019年6月30日和2018年12月31日，存货分别为720千美元和589千美元[108] - 2019年6月30日和2018年12月31日，物业及设备净值分别为5,312千美元和4,759千美元[109] - 2019年6月30日和2018年12月31日，商誉账面价值约为320万美元[110] - 2019年6月30日和2018年12月31日，其他应计负债分别为4,059千美元和4,855千美元[111] 激励计划相关 - 2019年激励计划可发行的普通股数量为7,897,144股加上特定情况下的股份，且激励股票期权行权发行股份不超过1400万股[113] - 2019年6月，2019年激励计划下授权发行的810万股股份根据1933年证券法注册[114] 绩效目标相关 - 2019年第一季度授予的PSUs和PBOs，截至2019年6月30日估计绩效目标将达到目标水平的106%[120] - 2018年授予的PSUs和PBOs，2019年第一季度确定绩效目标达到目标水平的118%[123] - 2017年授予的PSUs和PBOs，2018年第一季度确定绩效目标达到目标水平的134.2%[124] 股票期权相关 - 2019年3个月和6个月预计员工股票期权和PBOs公允价值的加权平均假设中，预期期限为5.6年，波动率分别为55%和56%，无风险利率分别为2.28%和2.48%，授予股票期权的加权平均估计公允价值分别为10.02美元和11.40美元[126] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月

财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日和2018年3月31日，公司总负债和股东权益分别为10.1123亿美元和7.9283亿美元[10] - 2019年和2018年第一季度，公司总营收分别为1558.3万美元和1404.2万美元，净亏损分别为513.6万美元和469.4万美元[12] - 2019年和2018年第一季度，公司产品收入成本分别为439.1万美元和382.5万美元，研发成本分别为801.6万美元和717.8万美元[12] - 2019年和2018年第一季度，公司加权平均普通股股数分别为5417万股和4838.5万股[12] - 截至2019年3月31日和2018年3月31日，公司股东权益分别为5121万美元和1506.8万美元[16][15] - 2019年和2018年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为285.1万美元和418.5万美元[20] - 2019年和2018年第一季度，公司投资活动净现金使用量分别为44.5万美元和1.6万美元[20] - 2019年和2018年第一季度，公司融资活动净现金使用量分别为208.2万美元和276.4万美元[20] - 截至2019年3月31日和2018年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金分别为4910.7万美元和2581.1万美元[20] - 2019年第一季度产品收入为798.8万美元，研发收入为759.5万美元，总收入为1558.3万美元；2018年同期产品收入为616.3万美元，研发收入为787.9万美元，总收入为1404.2万美元[59] - 截至2019年3月31日，合同资产余额为0，未开票应收账款（当期）为192.3万美元，未开票应收账款（非当期）为78.6万美元，合同成本为1.4万美元，合同负债（递延收入）为535.1万美元[60] - 2019年第一季度确认的收入中，期初合同负债履约义务满足收入为238.5万美元，交易价格估计变化收入为13.6万美元，新活动合同收入为1306.2万美元，总收入为1558.3万美元[62] - 预计未来与未履行或部分未履行履约义务相关的收入，2019年为131.9万美元，2020年为240.9万美元，2021年及以后为162.3万美元，总计535.1万美元[66] - 2019年和2018年第一季度，分别有675万股和753万股普通股因具有反稀释作用未纳入稀释每股净亏损的计算[68] - 2019年3月31日和2018年12月31日，来自默克的递延收入余额分别为200万和360万美元[80] - 2019年和2018年第一季度，西他列汀催化剂供应协议下的产品收入分别为530万和460万美元[80] - 2019年3月31日和2018年12月31日，递延收入均为200万美元[81] - 2019年和2018年第一季度，研发协议下的研发服务收入分别为0和140万美元[83] - 2019年和2018年第一季度，研发收入分别为0和130万美元[78] - 雀巢协议执行时获1400万美元预付款，2019年和2018年第一季度研发收入分别为130万和270万美元[85] - 2019年第一季度因雀巢行使期权确认300万美元研发费用收入，雀巢后续潜在付款包括最高8500万美元开发和批准里程碑款、最高2.5亿美元销售里程碑款及中个位数到低两位数的分层特许权使用费[86] - 2019年3月31日和2018年12月31日，现金及现金等价物余额分别为4730万和5300万美元[93] - 2019年3月31日和2018年12月31日，对CO₂ Solutions投资的公允价值分别为48.4万和58.8万美元[91][92] - 2019年3月31日和2018年12月31日，存货分别为63.3万和58.9万美元[98] - 2019年3月31日和2018年12月31日，物业和设备净值分别为453.5万美元和475.9万美元[99] - 2019年3月31日和2018年12月31日，商誉账面价值约为320万美元[101] - 2019年3月31日和2018年12月31日，其他应计负债分别为712.7万美元和485.5万美元[102] - 2019年第一季度，公司确定2018年PSUs和PBOs绩效目标达到目标水平的118% [110] - 2019年和2018年第一季度，基于股票的薪酬费用分别为206.3万美元和198万美元[114] - 截至2019年3月31日，未确认的基于股票的薪酬费用中，未归属员工股票期权为610万美元，未归属RSUs和RSAs为120万美元，未归属PSUs为130万美元，未归属PBOs为400万美元[116] - 2019年和2018年第一季度授予员工股票期权和PBOs的加权平均波动率分别为56%和60% [117] - 2019年和2018年第一季度，分别有218,572股和78,859股期权被行使，加权平均行使价格分别为每股3.55美元和6.49美元，净现金收入分别为80万美元和40万美元[118] - 2019年3月31日和2018年12月31日，剩余租赁激励义务分别为0和50万美元[124] - 2019年3月31日和2018年12月31日，公司记录的资产报废义务均为20万美元[125] - 2019年3月31日和2018年12月31日，信用证抵押存款分别为110万美元和70万美元[126] - 2019年和2018年第一季度租金费用分别为120万美元和80万美元，转租收入分别为20万美元和30万美元[127] - 2019年第一季度，融资租赁成本中使用权资产摊销为5.4万美元，租赁负债利息为0.4万美元，经营租赁成本为117.8万美元，转租收入为 - 21.1万美元，总租赁成本为102.5万美元[136] - 截至2019年3月31日，融资租赁加权平均剩余租赁期限为1.0年，经营租赁为8.3年；融资租赁加权平均折现率为5.0%，经营租赁为6.6%[136] - 其他承诺方面，制造和供应协议预计未来最低付款131万美元，临床试验服务协议为45.5万美元，总计176.5万美元[140] - 2019年3月31日和2018年3月31日止三个月，公司与阿斯利康及其关联方交易分别确认极小收入和0.3百万美元产品收入；2019年3月31日和2018年12月31日，相关应收账款分别为0和0.2百万美元[149] - 2019年第一季度公司亏损前税前损失为5,133千美元，2018年为4,696千美元[159] - 2019年第一季度，客户A和客户B分别贡献总收入的41%和35%；2018年客户A、B、C分别贡献48%、24%和10% [161] - 2019年3月31日，客户A、B、D分别占应收账款的33%、30%和17%；2018年12月31日，客户A、B、E、F分别占37%、17%、11%和16% [161] - 2019年第一季度，美洲、EMEA、APAC地区收入分别为2,838千美元、7,726千美元、5,019千美元；2018年对应数据分别为3,597千美元、4,992千美元、5,453千美元[162] - 2019年第一季度公司收入从2018年同期的1400万美元增至1560万美元，主要因产品收入增加[186] - 2019年第一季度产品收入从2018年同期的620万美元增至800万美元，增加180万美元，主要因客户对通用和品牌产品用酶需求增加[186] - 2019年第一季度研发收入从2018年同期的790万美元降至760万美元，减少30万美元，因上一年度对默克的功能许可确认和对泰莱甜味剂产品服务完成，雀巢健康科学的功能许可费收入部分抵消了下降[187] - 2019年第一季度产品毛利率为45%，高于2018年同期的38%，因销售组合改善[188] - 2019年第一季度研发费用从2018年同期增加80万美元，增幅12%，达到800万美元，主要因人员增加、可分配费用增加、实验室用品和股票薪酬增加，外部服务费用降低[189] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用从2018年同期增加70万美元，增幅9%，达到840万美元，主要因设施和人员成本增加、顾问费和股票薪酬增加，可分配费用、外部服务和会计费用减少部分抵消了增长[190] - 2019年第一季度净亏损为510万美元，每股基本和摊薄亏损0.09美元，2018年同期净亏损470万美元，每股基本和摊薄亏损0.10美元，净亏损增加主要因运营费用增加[191] - 截至2019年3月31日，现金及现金等价物从2018年12月31日的5300万美元减少570万美元至4730万美元，2019年第一季度经营活动净现金使用量从2018年同期的420万美元降至290万美元[192] 各条业务线数据关键指标变化 - 2019年第一季度，高性能酶业务产品收入7,988千美元、研发收入2,099千美元，新型生物疗法业务研发收入5,496千美元，总收入分别为10,087千美元和5,496千美元；2018年对应数据分别为6,163千美元、4,566千美元、3,313千美元、10,729千美元和3,313千美元[159] - 2019年第一季度，高性能酶业务运营亏损847千美元，新型生物疗法业务运营收入1,662千美元；2018年对应数据分别为258千美元和1,235千美元[159] - 2019年第一季度，高性能酶和新型生物疗法业务的股份支付费用分别为636千美元和141千美元，总计777千美元；2018年对应数据分别为333千美元、63千美元和396千美元[160] - 2019年第一季度，Performance Enzymes业务收入降至1010万美元，减少60万美元，降幅6%[194] - 2019年第一季度产品毛利率为45%，2018年同期为38%[195] - 2019年第一季度研发费用降至440万美元，减少60万美元，降幅12%[197] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用持平，为210万美元[197] - 2019年第一季度Novel Biotherapeutics业务收入增至550万美元，增加220万美元，增幅66%[198] - 2019年第一季度Novel Biotherapeutics业务研发费用增至330万美元，增加140万美元，增幅72%[199] - 2019年第一季度Novel Biotherapeutics业务销售、一般和行政费用增至50万美元，增加40万美元，增幅254%[200] 公司业务合作与协议 - 2018年4月公司与Porton Pharma Solutions签订战略协议，授权其使用CodeEvolver®蛋白质工程技术平台[31] - 2018年公司开始向客户销售用于体外分子诊断和基因组研究应用的DNA连接酶[32] - 2017年10月公司与Nestlé Health Science达成合作推进CDX - 6114开发，2018年7月在澳大利亚开展CDX - 6114的1a期试验，11月公布健康志愿者1a期研究的 topline 结果，12月Nestlé Health Science因CDX - 6114制剂里程碑需支付100万美元，2019年1月FDA批准CDX - 6114在美国开展1b期试验，2月Nestlé Health Science行使选择权获得独家许可并支付300万美元[33] - 2014年7月与GSK签订协议，已收到前期费用和里程碑付款，潜在额外累计或有付款每个项目在575万美元至3850万美元之间，还可获得特许权使用费[69][70][72] - 2015年8月与Merck签订协议，收到500万美元前期许可费和里程碑付款，2019年和2018年第一季度研发收入分别为100万美元和90万美元，潜在每个API最高可获1500万美元付款[73][74][75] - 2019年1月对Merck协议进行修订，截至3月31日未安装技术升级且未确认收入[76] - 2012年2月与Merck签订西他列汀催化剂供应协议，2015年12月协议延长至2022年2月[77] - 2019年5月公司与诺华签订平台技术转让和许可协议，诺华将在约22个月内最多支付1400万美元，技术转让期结束后每年再支付800万美元，且公司还有可能获得产品相关使用付款[164][165] - 2019年4月公司与泰莱签订多年商业协议，泰莱获得独家许可使用公司新型高性能酶制造零卡路里甜菊糖甜味剂等产品，公司将在多年内供应所需酶[166] - 公司与GSK的合作协议有潜力获得每个项目575万至3850万美元的额外或有付款[202] - 公司与Merck的合作协议已收到500万美元前期许可费，有潜力获得每个商业活性药物成分最多1500万美元的付款[204][205] 会计准则相关 - 2019年1月1日公司采用修改后的追溯法和生效日期法采用ASU 2016 - 02，对于经营租赁，确认2660万美元的使用权资产和2760万美元的租赁负债，增量借款利率为6.6%；对于融资租赁，确认50万美元的使用权资产和30万美元的租赁负债，加权平均隐含利率为5.0%[46] - 2019年第一

公司发展与技术平台 - 公司自2002年成立以来，持续投资开发CodeEvolver®蛋白质工程技术平台[12] - 公司将CodeEvolver®蛋白质工程技术平台在2014 - 2016年转让给葛兰素史克，2015 - 2016年转让给默克[54][64] - 公司继续寻求与第三方达成许可协议，以使用CodeEvolver®蛋白质工程技术平台开发新型蛋白质[52] - 2016年9月公司完成工程平台技术的全面转让，获得800万美元里程碑收入，并于2016年第四季度收到该款项[70] - 截至2018年12月31日，公司在美国和多个外国司法管辖区拥有或控制约1100项已授权专利和待批专利申请，当前知识产权权利有效期在2019年至2039年之间，美国针对CodeEvolver®专有使能技术平台的知识产权权利有效期在2029年至2034年之间[85] - 公司与默克的CodeEvolver®协议规定，公司拥有蛋白质工程方法等改进的所有权，默克拥有部分酶技术及使用方法的所有权[66] - 对于默克使用CodeEvolver®蛋白质工程技术平台开发的酶制造的每个API，若默克外包酶供应，公司在特定时期有优先供应权[68] - 默克可提前90天书面通知终止CodeEvolver®协议，公司若确定默克多次未按要求付款或大幅少付款，可提前30天书面通知终止协议[69] 业务板块划分 - 公司业务分为性能酶和新型生物疗法两个业务板块[21] 战略合作协议 - 2018年4月，公司与Porton Pharma Solutions达成战略协议，授权其使用平台技术[18][22] - 2017年10月，公司与Nestlé Health Science合作推进CDX - 6114用于治疗PKU项目[17][23] - 公司与泰莱在2016年11月达成独家协议，2017年3月达成第二个研发服务协议，为其开发零卡路里甜味剂TASTEVA® M的新型生物转化路线[48] - 公司与葛兰素史克在2014年7月10日达成协议，授予其非独家全球许可，公司有潜力获得每个项目575万 - 3850万美元的或有付款及基于净销售的特许权使用费[53][54][55] - 公司与默克在2015年8月3日达成协议，默克支付1800万美元前期费用，公司有潜力在后续10年获得每个API最高1500万美元的产品相关付款[61][63] CDX - 6114项目进展 - 2018年7月，CDX - 6114在澳大利亚开展首次人体1a期剂量递增试验[23] - 2018年11月，公布CDX - 6114在健康志愿者中的1a期研究顶线结果[23] - 2018年12月，Nestlé Health Science因CDX - 6114配方里程碑需支付公司100万美元[23] - 2019年1月，美国FDA批准CDX - 6114进行1b期多次递增剂量研究[23] - 2019年2月，Nestlé Health Science行使期权获得CDX - 6114全球开发和商业化独家许可，并需支付公司300万美元[17][23] - 公司与雀巢健康科学有生物治疗发现合作，雀巢在2019年2月行使期权获得CDX - 6114等化合物独家许可，触发300万美元里程碑付款[40][43][45] 公司奖项与荣誉 - 公司自成立以来获得三项美国EPA总统绿色化学挑战奖，均与畅销药品有关[35] 公司自主研发项目 - 公司自投资金开发早期新型酶治疗产品候选药物，针对PKU的CDX - 6114是领先候选产品，发达国家约有50000名PKU患者[38] - 公司自投资金的生物治疗还针对另外四种罕见病，两个项目针对氨基酸代谢先天性疾病的酶替代疗法，两个项目针对溶酶体贮积病的潜在疗法[39] - 公司为使用NGS和PCR/qPCR进行体外分子诊断应用的客户开发了一种酶，目前正在进行beta测试，还在开发第二种酶DNA聚合酶[51] 协议潜在付款情况 - 雀巢在2017年第四季度支付1400万美元前期现金付款，协议潜在付款包括最高8600万美元开发和批准里程碑、最高2.5亿美元销售里程碑（净销售超10亿美元时可达成）及中个位数到低两位数的分层特许权使用费[45][46] 市场竞争情况 - 公司在小分子制药市场的主要竞争对手包括销售传统非酶催化剂或替代蛋白催化剂产品和服务的公司，以及客户公司内部现有技术[88] - 公司在生物治疗市场面临来自BioMarin、Daiichi Sankyo等公司的竞争，这些公司在PKU治疗药物市场有产品或在进行研发[94] - 公司在精细化工市场的重要竞争对手包括DuPont Industrial Biosciences、DSM、Novozymes和A.B. Enzymes等公司，且公司较晚进入该市场可能限制其竞争力[95] - 公司核心技术领域竞争激烈，DSM、BASF等公司及加州理工学院等学术机构都在开展相关研究[96] 公司价值与服务报酬 - 公司的蛋白质催化剂产品和服务可通过降低成本、减少投资等多种方式为客户创造价值[71] - 公司提供研究和开发服务，通常以预付款、里程碑付款等形式获得报酬[73] 公司生产与监管 - 公司总部位于加州红木城，预计未来依靠第三方制造商进行生物催化剂的商业生产[99] - 公司生物治疗产品候选药物受美国FDA监管，上市前需完成多项流程，包括提交生物制品许可申请（BLA）并获批准[103][104] - 产品候选药物进入临床前需进行实验室测试和动物研究，IND在FDA收到30天后自动生效，除非FDA提出担忧并实施临床搁置[106] - 临床研究通常分三个阶段，可能重叠或合并，FDA可能要求进行额外的4期临床试验[108][109][110] - BLA提交后，FDA在60天内审查其行政完整性和可审查性，接受申请后有180天审查并回复，但实际审查时间常更长[114][115] - 获批生物制品在美国受FDA广泛持续监管，包括记录保存、定期报告等要求，还有年度处方药计划用户费[120] - 产品后期出现问题或未遵守监管要求，可能导致标签修订、市场限制、罚款等后果[122] - FDA严格监管获批生物制品的营销和推广，制造商对标签外使用的宣传受限[123] - 《生物制品价格竞争与创新法案》（BPCIA）为生物类似药和可互换生物制品建立了简化审批途径，参考产品获批12年后生物类似药才可获批[124] 客户收入占比 - 过去三年中，Merck在2018年、2017年、2016年分别占公司总收入的29%、28%、47%[127] - 过去三年中，Nestlé Health Science在2018年、2017年分别占公司总收入的22%、15%[127] - 过去三年中，Tate & Lyle在2018年、2017年分别占公司总收入的13%、11%[127] - 过去三年中，Novartis在2017年占公司总收入的14%[127] - 过去三年中，GSK在2016年占公司总收入的22%[127] 公司员工情况 - 截至2018年12月31日，公司全球共有132名全职和兼职员工[128] - 截至2018年12月31日，公司77名员工从事研发工作[128] - 截至2018年12月31日，公司18名员工从事运营和质量控制工作[128] - 截至2018年12月31日，公司37名员工从事销售、综合和行政活动[128] 公司注册信息 - 公司于2002年1月在特拉华州注册成立[129]