财务报告发布 - CNS Pharmaceuticals, Inc. 发布了截至2023年12月31日的财务结果和近期运营亮点[2] - 公司于2024年4月1日发布了相关新闻稿，并作为附件99.1附在本报告中[2] - 新闻稿内容已通过引用方式纳入本报告[2] 报告签署 - 公司首席财务官Chris Downs于2024年4月1日签署了本报告[4]

财务状况 - 2023年末总资产为170.09万美元，较2022年末的1305.31万美元下降87.00%[372] - 2023年净亏损188.51万美元，较2022年的152.74万美元亏损扩大23.42%[374] - 2023年基本和摊薄每股亏损均为5.00美元，2022年为11.22美元[374] - 2023年经营活动净现金使用量为141.40万美元，2022年为105.58万美元[377] - 2023年投资活动净现金使用量为3901美元，2022年为4422美元[377] - 2023年融资活动净现金提供量为46.37万美元，2022年为156.13万美元[377] - 2023年末现金及现金等价物为54.87万美元，较2022年末的1005.54万美元下降94.54%[372][377] - 截至2023年12月31日，公司有经营亏损结转约31,771,000美元，将于2037年开始到期[466] 经营风险 - 公司依赖第三方供应API，若供应商未达标准，公司可能面临产品责任索赔[40][41] - 公司可能会对侵权者执行知识产权权利，但诉讼存在专利无效等风险[34] - 公司依靠商业秘密保护技术，但商业秘密难保护，可能影响竞争地位[35] - 公司持续经营依赖获得股权融资，预计持续报告经营活动负现金流和净亏损，现有资金可维持运营至2024年第二季度后半段[380] 股权与股份交易 - 2023年公司因行使认股权证发行3741958股普通股[407] - 公司与H.C. Wainwright & Co., LLC合作，支付其7.0%的总收益作为费用，发行20176份配售代理认股权证，还支付50000美元非报销费用和10000美元法律费用[408] - 某购买协议总收益为11497385美元，扣除佣金和费用后净收益为10625786美元；某发行总收益为599.8万美元，扣除费用后净收益为5412308美元[409][410] - 2022年公司对部分现有认股权证进行修订，降低行权价格至3.03美元/股并延长到期日期[411] - 2022年公司注销剩余334138美元递延发行成本[412] - 2023年公司向代理商出售852,936股普通股，净收益为231.7599万美元[424] - 2022年1月5日，公司与机构投资者签订协议，出售316,316股普通股、可购买87,193股普通股的预融资认股权证和可购买403,509股普通股的认股权证[426] - 2022年11月30日，公司与机构投资者签订协议，出售147,000股普通股、可购买1,742,764股普通股的预融资认股权证和可购买1,889,764股普通股的认股权证[427] - 2023年公司修订2020年股票计划，增加74.58万股普通股[430] - 截至2023年12月31日，公司流通在外的股票期权为32.877万股，可行权的为8.5769万股[434] - 截至2023年12月31日，公司流通在外的认股权证为424.0063万份，加权平均行使价格为3.88美元[436] - 2023年公司从认股权证行权获得净现金收益296.1239万美元[438] - 2022年公司批准向高管发放21.3万美元现金奖金和9,523个受限股票单位[440] - 2022年公司批准向高管和员工授予28,563个绩效单位，截至2023年12月31日，未确认费用为10.0362万美元[442][443] - 2023年10月16日，公司与权证持有人达成协议，持有人以1.28美元/股的价格现金行使现有权证购买1,878,000股普通股，公司发行可购买3,756,000股普通股的诱导权证，公司为此记录了5,571,694美元的视同股息[450] - 2022年，公司因行使先前发行的204,957份权证获得2,734美元现金收益，行使价格范围为0.01 - 0.03美元[452] - 2024年1月29日，公司与配售代理签订配售协议，公开发行2,215,667股普通股、可购买11,117,667股普通股的预融资权证、可购买13,333,334股普通股的A类权证和可购买13,333,334股普通股的B类权证；截至4月1日，2,204,667份预融资权证已行使[467] - 2024年2月1日证券发售完成，公司此次发售的总收益为3,988,883美元，未扣除配售代理费和其他发售费用，不包括权证行使所得收益[468] 股份支付费用 - 2023年和2022年公司分别确认949982美元和1149364美元的股份支付费用，2023年末有718042美元未确认费用[417] - 2023年和2022年，公司分别确认与流通受限股单位相关的股份支付费用23,850美元和17,887美元；截至2023年12月31日，公司有53,661美元与流通受限股单位相关的未确认费用[453] 短期应付票据 - 2023年11月28日公司签订329571美元短期应付票据，年利率9.74%；2022年11月14日签订449874美元短期应付票据，年利率5.88%，截至2023年12月31日，应付票据余额分别为300806美元和0美元[421] 股票分割 - 2022年8月25日股东批准反向股票分割修正案，2022年11月28日以1比30的比例生效[396][406] 奖金与期权授予 - 2023年3月29日董事会批准向公司官员发放总计550750美元现金奖金，并授予29988份期权[415] - 2024年1月19日，公司批准向Mahery女士发行12,420份期权作为其担任董事会董事的薪酬，期权期限为10年，行使价格为0.253美元，自发行日起分36个月等额归属[469] - 2024年3月，董事会批准向公司高管发放总计240,608美元的现金奖金，奖金将在后续一轮融资完成且董事会确定该融资足以满足公司需求并支付奖金后发放[470] 其他薪酬相关 - 公司与首席执行官John Climaco签订的雇佣协议规定，若公司不续约，他有权获得12个月基本工资的遣散费[445] - 截至2023年12月31日，公司为许先生的科学顾问委员会薪酬计提了168,734美元[446] 股票期权与权证情况 - 截至2023年12月31日，流通在外的股票期权加权平均剩余期限为8.54年，已归属和流通在外期权的总内在价值为8,217美元；2017年计划下无待发行奖励，2020年计划下有545,610份待发行奖励[449]

公司药物研发 - 公司是一家临床制药公司，专注于开发治疗脑部和中枢神经系统肿瘤的抗癌药物候选品[58] - 公司的主要药物候选品Berubicin可能成为治疗胶质母细胞瘤等中枢神经系统恶性肿瘤的重要新疗法[58] - Berubicin是一种蒽环类药物，据信是第一种能够以显著浓度穿越血脑屏障并靶向脑癌细胞的蒽环类药物[58] - 公司已获得Berubicin的全球独家许可，包括了HPI和UTMDACC的知识产权[60] - Berubicin已获得FDA对恶性胶质瘤的孤儿药品认定，可能获得7年市场独占权[61] - 公司与UTMDACC签订了WP1244协议，获得了WP1244药物技术的全球独家许可[61] - 公司与UTMDACC签订了赞助研究协议，用于研究针对中枢神经系统恶性肿瘤的新型抗癌药物[62] - 公司已支付约113.4万美元用于赞助研究协议，研究成果为新的WP1244盐WP1874，可能增加其静脉输注的可行性[63] 财务状况 - 2023年第三季度，研发支出约为9824万美元，较2022年同期的6318万美元增加了55.3%[66] - 2023年第三季度，净亏损约为452.3万美元，较2022年同期的342万美元增加了32.2%[64] - 2023年前九个月，研发支出约为9824万美元，较2022年同期的6318万美元增加了55.3%[66] - 2023年前九个月，净亏损约为1347.6万美元，较2022年同期的1013.7万美元增加了33%[66] - 2023年前九个月，经营活动中的现金流出约为11604万美元，较2022年同期的8252万美元增加了40.4%[68] - 截至2023年9月30日，公司现金约为910万美元，运营资本赤字约为200.7万美元[67] - 公司计划完成Berubicin的临床试验，预计需要额外融资约940万至1340万美元[67] 公司合作与安排 - 公司未与非合并实体或金融合作伙伴建立任何离岸安排[69]

应付票据情况 - 2022年11月14日公司签订短期应付票据，金额449,874美元，年利率5.88%，截至2023年6月30日和2022年12月31日，应付票据余额分别为166,396美元和409,968美元[41] 股票发行授权 - 公司授权发行75,000,000股普通股和5,000,000股优先股，面值均为每股0.001美元[42] 普通股出售情况 - 2023年第二季度，公司通过代理商出售659,677股普通股，净收益1,969,107美元，公司可出售普通股总价最高达2000万美元[43] - 公司与代理商签订协议，可不时出售总价最高2000万美元的普通股[69] - 2023年6月30日季度结束后，公司向代理商出售58591股普通股，净收益12.4279万美元[69] 高管奖金发放 - 2023年3月29日，董事会批准向公司高管发放总计550,750美元的现金奖金[46][52] 股票期权情况 - 截至2023年6月30日，已发行股票期权加权平均剩余期限为7.20年，已归属和已发行期权的总内在价值分别为8,133美元和46,248美元[48] - 2023年和2022年上半年，公司分别确认与未行使股票期权相关的基于股票的薪酬费用544,248美元和605,657美元，截至2023年6月30日，未确认费用为803,468美元[56] - 2023年8月4日董事会批准向Dr. Cockroft发行6500份期权，行权价2.27美元，期限10年[70] 合作协议情况 - 2018年8月30日公司与WPD签订 sublicense协议，WPD需在三年内至少支出200万美元用于开发等工作，WPD已履行协议[59] - 2022年11月21日公司与PUM签订协议，截至2023年6月30日，应收账款余额为197,605美元，7月6日已全额收回[60] - 2018年8月31日公司与ALI签订 sublicense协议，ALI同意向公司发行相当于其1.52%已发行会员权益的会员权益[61] - 2020年5月7日公司与UTMDACC签订协议，约定两年内资助约1,134,000美元，截至2021年12月31日无进一步付款义务，协议于2023年3月31日到期[66] - 公司于2020年4月向WPD支付22.5万美元预付款，达成II期里程碑后需再支付77.5万美元[68] - WPD同意向公司支付上述地区产品净销售额的50%作为开发费，支付100万美元开发费后波兰不再作为计费地区[68] - 2023年3月WPD原产品分许可终止，相关协议随之终止[68] 公司内部控制情况 - 截至2023年6月30日，因职责分离不足、信息获取不及时完整和缺乏正式控制环境文档，公司披露控制和程序无效[131] - 公司正采取行动解决控制环境文档缺失问题，与CRO合作改善数据及时性和完整性[131] 法律诉讼与风险因素 - 公司日常经营中可能涉及法律诉讼，无法估计可能损失金额，有购买保险[133] - 应考虑2022年年度报告中“风险因素”部分讨论的因素，未知风险也可能影响公司[134]

公司及药物信息 - 公司是一家临床制药公司，专注于开发治疗脑部和中枢神经系统肿瘤的抗癌药物候选品[54] - 公司的主要药物候选品Berubicin可能成为治疗胶质母细胞瘤等中枢神经系统恶性肿瘤的重要新选择[54] - Berubicin是一种蒽环类药物，据信是第一种能够显著穿越血脑屏障并靶向脑癌细胞的蒽环类药物[54] - 公司已获得Berubicin的全球独家许可，包括了HPI和UTMDACC的知识产权[57] - Berubicin已获得FDA对恶性胶质瘤的孤儿药品认定，可能获得7年市场独占权[58] - 公司与UTMDACC签订了赞助研究协议，用于研究针对中枢神经系统恶性肿瘤的新型抗癌药物[59] 财务状况 - 公司的研发费用在2023年第一季度较2022年同期增加，主要是由于与Phase II临床试验相关的研究组织费用[61] - 公司在2023年第一季度的净亏损较2022年同期增加，主要是由于与Phase II临床试验相关的CRO费用增加[61] - 截至2023年3月31日，公司现金约为511.1万美元，运营资金约为304.9万美元[62] - 公司预计需要额外融资约1550万至1950万美元来完成Berubicin的二期临床试验[63] - 2023年第一季度，公司经营活动产生的现金流为482.5万美元，主要包括用于临床试验准备、高管薪酬、保险、营销和专业顾问、律师和会计师费用的支付[65]

业绩总结 - 公司当前现金余额约为1010万美元[58] - 截至2023年3月31日，市场资本约为47000万美元[71] - 公司已发行股票数量约为220万股[58] 用户数据与市场前景 - Berubicin在GBM治疗中的临床试验显示44%的受试者在治疗后表现出“稳定疾病或更好”的反应[26] - 预计到2027年，8个主要市场的新病例总数将超过151,000例[20] - Berubicin在美国市场获得孤儿药资格，提供7年的市场独占权[39] 新产品与技术研发 - 公司正在开发针对脑癌的抗癌药物候选药物，特别是针对原发性和转移性脑癌[6] - WP1244/WP1874项目被认为在抑制肿瘤细胞增殖方面比达诺鲁比辛强500倍[46] - CNS获得WP1244专利组合的许可，其中包括新型的WP1874，具有增强的溶解性，可能提高其用于静脉输注的能力，同时保持类似的效力和毒性特征[62] - 预临床研究显示在大脑中的高摄取率及抗肿瘤活性[63] - Berubicin是一种新型的蒽环类药物，是最有效的抗癌治疗之一[75] 临床试验与市场扩张 - CNS制药于2021年5月启动了针对胶质母细胞瘤的潜在关键全球Berubicin试验[65] - 2021年6月获得快速通道认证[66] - 2022年4月获得瑞士和法国伦理委员会及监管机构的批准以开放试验地点[67][68] - 2022年9月在法国和西班牙扩展关键试验[69] - Berubicin试验正在全球扩展，现有地点在美国、法国和西班牙积极招募[73] - 公司在西班牙获得了开设临床试验地点的批准[55] 未来展望 - 预计在2023年中期将公布潜在关键临床试验的中期分析数据[42]

公司资金需求与持续经营 - 公司开发药物需大量资金，未来资金需求取决于监管审批结果、成本和时间等因素，且部分因素不可控[29,30] - 审计师对公司持续经营能力存疑，因公司运营亏损，持续经营能力取决于未来资金可得性和条件[32] - 公司从未盈利，未产生产品销售收入，实现盈利能力未经验证，可能无法持续经营[59] - 公司持续经营能力存疑，或通过股权发行、债务融资等方式寻求额外资金[207] 公司关联交易 - 公司与创始人关联实体有交易，如与WPD Pharmaceuticals的开发协议及与Houston Pharmaceuticals的技术权利和开发协议[33,48] - 公司与Houston Pharmaceuticals协议需支付：产品净销售额2%的特许权使用费（为期10年）、II期临床试验开始时支付10万美元、FDA批准新药申请支付20万美元、筹集700万美元投资资本后支付75万美元开发款，2022年和2021年分别确认27.5万美元和45万美元[48] - 公司与The Board of Regents of The University of Texas System的WP1244协议需支付费用，2022年和2021年分别支付58,223美元和48,668美元[49] - 公司与HPI的许可协议需支付75万美元开发费、2%净销售特许权使用费、每年5万美元许可费、10万美元二期试验启动里程碑付款和100万美元新药申请获批里程碑付款及6667股普通股[156] - 2020 - 2021年公司为与UTMDACC的赞助研究协议支付约113.4万美元，其中2020年支付33.4万美元，2021年支付80万美元[159] 公司运营结果波动 - 公司运营结果预计因临床试验成功、竞争等因素季度和年度波动大[35] 公司产品开发风险 - 公司无获批产品，产品开发受FDA和其他国家监管，NDA审批流程长且难[37,44] - 临床试验延迟会增加成本并影响产品获批，可能因结果不佳、供应不足等原因[38,39] - 公司依赖Berubicin近期成功，但无法保证其能顺利通过开发流程并获监管批准[57,62] - 获得新药申请（NDA）批准是漫长、昂贵且不确定的过程，FDA审查可能需数年，且批准无保证[90] - 临床试验开始、入组和完成的延迟会增加产品开发成本或限制产品候选药物的监管批准[91] - 临床开发各阶段都可能失败，试验结果可能为阴性或不确定，监管机构对数据的解读可能不利[93] - 公司公布的临床试验初步数据和中期数据可能与最终数据不同，差异可能损害业务前景[94] - 新冠疫情过去和未来可能减缓临床试验潜在入组，减少合格患者数量，影响公司业务和财务状况[95] 公司业务依赖风险 - 公司依赖第三方供应API，若供应商未达标准，公司可能面临产品责任索赔[81][82] - 公司无制造能力，依赖合同制造商，若制造商无法达标，产品候选药物可能不被批准或被召回[97] - 公司无销售、营销和分销经验，自行或通过第三方开展相关业务可能面临风险[98] 公司上市相关情况 - 若公司无法维持纳斯达克资本市场上市要求，普通股可能被摘牌，影响财务状况和股票出售[87] - 截至2023年3月31日，公司约有10,000名普通股登记股东[128] - 公司的公司章程授权发行最多75,000,000股普通股和5,000,000股优先股[136] - 公司自2019年11月8日起在纳斯达克资本市场上市，股票代码为“CNSP”[127] - 2020年5月4日上午9:30至5月15日晚上11:59，公司证券交易被临时停牌；5月15日，纳斯达克暂停公司普通股交易，5月28日恢复[115] 公司特殊身份与政策 - 公司作为新兴成长型公司，可享受某些披露要求的豁免，直至满足特定条件，如年度总收入达10亿美元或以上等[118,119,140] 公司股息与证券销售 - 公司从未宣布或支付过任何现金股息，预计在可预见的未来也不会支付[129] - 2022年第四季度没有未注册证券的销售[130] 公司基本信息 - 公司是一家临床阶段制药公司，2017年7月在内华达州成立，专注开发抗癌药物候选物[132] 公司资金筹集计划 - 公司计划通过发行股权或可转换债务证券筹集资金，这将降低现有股东的所有权百分比[136] 公司近期融资情况 - 2022年11月公司向机构投资者出售股票和认股权证，总收益约598万美元[161] 公司项目融资需求 - 公司完成贝鲁比星2期试验需额外融资约800 - 1200万美元，支持WP1244/WP1874临床前工作需约500万美元[162] 公司财务指标（经营活动净现金使用量） - 2022年和2021年经营活动净现金使用量分别为1055.7815万美元和1353.8309万美元[163] - 2021年经营活动净现金使用量为(13,538,309)美元，2022年第一季度为(3,077,199)美元[205] - 2022年经营活动净现金使用量为10557815美元，2021年为13538309美元[218] 公司财务指标（一般及行政费用） - 2022年和2021年一般及行政费用分别为596.7052万美元和468.084万美元[167] 公司财务指标（研发费用） - 2022年和2021年研发费用分别为930.0055万美元和980.5075万美元[168] - 2021年研发费用从1,521,364美元调整为1,888,803美元，净亏损从(2,784,339)美元调整为(3,151,778)美元[204] - 2022年上半年研发费用从3,742,703美元调整为4,110,142美元，净亏损从(6,350,291)美元调整为(6,717,730)美元[205] - 2022年前九个月研发费用从5,950,616美元调整为6,318,055美元，净亏损从(9,769,844)美元调整为(10,137,283)美元[205] 公司财务指标（利息费用） - 2022年和2021年利息费用分别为7027美元和9285美元[169] 公司财务指标（净亏损） - 2022年和2021年净亏损分别为1527.4134万美元和1449.52万美元[170] - 2022年净亏损为15274134美元，2021年为14495200美元[215] 公司财务指标（现金与营运资金） - 2022年12月31日公司现金为1005.5407万美元，营运资金为764.4386万美元[171] 公司财务指标（总资产与总流动负债） - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为13,053,115美元和8,757,385美元[194] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司总流动负债分别为4,920,259美元和2,594,188美元[194] 公司股票分割情况 - 2022年11月28日，公司进行1比30的反向股票分割，每股面值保持0.001美元[200] 公司财务报表调整 - 公司管理认定截至2022年12月31日，财务报告内部控制无效，并更正了2021年12月31日、2022年3月31日、2022年6月30日和2022年9月30日期间的财务报表[113] - 2021年财务报表部分项目调整后，应付账款从1,522,823美元调整为1,981,445美元，累计亏损从(34,982,921)美元调整为(35,441,543)美元[201] 公司财务指标（总运营费用） - 2022年总运营费用为15267107美元，2021年为14485915美元[215] 公司财务指标（基本每股亏损） - 2022年基本每股亏损为11.22美元，2021年为16.50美元[215] 公司财务指标（加权平均流通股基本股数） - 2022年加权平均流通股基本股数为1361737股，2021年为878443股[215] 公司财务指标（投资活动净现金使用量） - 2022年投资活动净现金使用量为4422美元，2021年为5748美元[218] 公司财务指标（融资活动净现金提供量） - 2022年融资活动净现金提供量为15613127美元，2021年为4509081美元[218] 公司财务指标（现金及现金等价物） - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为10,055,407美元和5,004,517美元[213] - 2022年末现金及现金等价物为10055407美元，2021年末为5004517美元[218] 公司财务指标（支付的所得税） - 2022年支付的所得税为8094美元，2021年为9774美元[218] 公司财务指标（预付费用融资的应付票据） - 2022年预付费用融资的应付票据为449874美元，2021年为425990美元[218]

临床试验安排 - 公司将对约243名多形性胶质母细胞瘤患者进行试验，以2:1的比例随机分配至贝鲁比星组或洛莫司汀组[85] 许可费用支付 - 公司需向HPI支付75万美元开发费、2%净销售额特许权使用费、每年5万美元许可费、10万美元II期试验启动里程碑付款和100万美元新药申请批准里程碑付款，并交付20万股普通股[87] WP1244研究费用 - 公司为WP1244相关研究在2020 - 2021年支付约113.4万美元，其中2020年支付33.4万美元，2021年支付80万美元[91] 2022年第三季度财务指标变化 - 2022年第三季度，公司一般及行政费用约为121.1万美元，2021年同期约为123.5万美元，减少主要归因于多项费用减少但被法律和专业费用增加部分抵消[93] - 2022年第三季度，公司研发费用约为220.8万美元，2021年同期约为257.8万美元，减少主要归因于药物开发费用时间安排及资金收入，部分被合同研究组织费用增加抵消[94] - 2022年第三季度，公司净亏损约为342万美元，2021年同期约为381.4万美元，变化归因于药物开发费用时间安排、资金收入，部分被合同研究组织费用及其他费用增加抵消[95] 2022年前九个月财务指标变化 - 2022年前九个月，公司一般及行政费用约为381.5万美元，2021年同期约为378.5万美元，增加主要归因于法律和专业费用及其他费用增加，被员工薪酬和税收、股票薪酬及广告营销费用减少抵消[96] - 2022年前9个月研发费用约为595.1万美元，2021年同期约为745万美元，同比下降[97] - 2022年前9个月净亏损约为977万美元，2021年同期约为1124.1万美元，同比减少[99] 截至2022年9月30日财务状况 - 截至2022年9月30日，公司现金约为702.7万美元，营运资金约为745.6万美元[100] - 截至2022年9月30日，公司没有与未合并实体或金融合伙企业的关系[108] 融资情况 - 2022年1月，公司完成融资，私募所得款项总额约为1150万美元[101] - 完成贝鲁比星II期临床试验预计需额外融资1300 - 1700万美元，支持WP1244/WP1874临床前工作预计需500万美元[102] 现金流量情况 - 2022年前9个月经营活动使用的净现金约为825.2万美元，2021年同期约为1030.2万美元[104] - 2022年和2021年前9个月投资活动使用的净现金均约为4000美元[105] - 2022年前9个月融资活动提供的净现金为1028万美元，2021年同期为459.2万美元[106] 资本支出与费用承诺 - 公司没有重大资本支出承诺，但需向HPI和WPD支付一定的开发费用[109]

业绩总结 - CNS制药的当前现金余额约为900万美元，市值约为1000万美元，流通股数约为4000万股[31] - 公司有足够的现金支持运营，直至关键临床和监管里程碑的实现[34] 用户数据 - Berubicin在GBM（胶质母细胞瘤）患者中，44%的受试者显示“稳定疾病或更好”的临床反应[20] - Berubicin的最大耐受剂量（MTD）为7.5 mg/m²[20] - Berubicin的临床试验已于2021年第三季度开始，现已招募约243名受试者[21] 新产品和新技术研发 - CNS制药正在开发用于治疗原发性和转移性脑癌及中枢神经系统癌症的抗癌药物候选者[6] - Berubicin是一种新型的蒽环类药物，属于最有效的抗癌治疗分子之一[33] - WP1244/WP1874被认为在抑制肿瘤细胞增殖方面比达诺鲁比辛（daunorubicin）强500倍[29] 市场扩张 - 目前在北美和欧洲约有60个临床中心参与Berubicin的研究[22] - Berubicin试验正在全球扩展，多个国家的新试验地点即将上线[33] - 公司正在开发针对脑癌的抗癌药物候选药物管线，满足该领域对新创新的需求[33] 未来展望 - 预计到2027年，GBM在八大主要市场的新病例将超过151,000例[16] - 潜在关键临床试验正在进行中，预计将在2023年中期进行中期分析和数据评估[31] - 公司预计将在2021年9月开始潜在关键研究的患者给药[30] 监管与认证 - CNS制药的Berubicin获得孤儿药资格，提供美国市场7年的市场独占权[24] - 公司在2021年获得快速通道认证，进一步加快Berubicin的开发进程[30] - 公司在2022年4月获得瑞士、法国和西班牙的伦理委员会和监管机构批准，开放试验地点[30] 其他新策略 - 公司正在探索WP1244项目的多重增长机会，并扩展至其他适应症[33]

公司业务与产品 - 公司是临床制药公司，专注开发抗癌候选药物，核心候选药物为Berubicin[82] - 公司正在进行Berubicin治疗多形性胶质母细胞瘤的试验，预计招募243名患者，按2:1随机分配至Berubicin或洛莫司汀组[86] - 公司获得Berubicin治疗恶性胶质瘤的孤儿药认定，可能获得7年市场独占权[89] - 公司计划获得更多知识产权，开发用于脑癌和其他癌症的药物[90] 公司协议与费用 - 公司与HPI的许可协议中，需支付75万美元开发费、2%净销售特许权使用费、每年5万美元许可费等[88] - 公司与UTMDACC的赞助研究协议，已支付33.4万美元，剩余80万美元于2021年支付[93] - 公司没有重大资本支出承诺，但需向HPI和WPD支付一定开发费用[110] 财务费用情况 - 2022年Q2一般及行政费用约为134.3万美元，较2021年同期的114.6万美元有所增加[94] - 2022年Q2研发费用约为222.1万美元，较2021年同期的266.5万美元有所减少[95] - 2022年Q2净亏损约为356.6万美元，较2021年同期的381.4万美元有所减少[96] - 2022年上半年一般及行政费用约为260.3万美元，较2021年同期的254.9万美元有所增加[98] - 2022年上半年研发费用约为374.3万美元，2021年同期约为487.2万美元，主要因药物开发费用时间安排及收到WPD制药资金所致，未来预计随着二期临床试验推进研发成本将增加[99] - 2022年上半年净亏损约为635万美元，2021年同期约为742.7万美元，主要因员工薪酬、药物开发费用减少及收到WPD制药资金，部分被CRO费用、法律和专业费用增加抵消[100] 资金与融资情况 - 2022年6月30日，公司现金约为895.9万美元，营运资金约为1047.4万美元，运营资金来自股权销售所得[101] - 2022年1月，公司完成与几家机构投资者的融资，出售普通股、预融资认股权证和认股权证，私募总收益约为1150万美元[102] - 公司计划完成Berubicin的二期临床试验，估计还需约1300 - 1700万美元完成试验，约500万美元支持近期WP1244/WP1874临床前工作及额外营运资金[103] - 2022年和2021年上半年经营活动使用的净现金分别约为644万美元和830.6万美元，主要用于临床试验准备、人员薪酬等[106] - 2022年和2021年上半年投资活动使用的净现金分别约为3000美元和4000美元，用于购买家具和设备[107] - 2022年上半年融资活动提供的净现金为1039.7万美元，2021年上半年融资活动使用的净现金为115.6万美元[108] 公司关系情况 - 截至2022年6月30日，公司没有与非合并实体或金融合伙企业的关系[109]