公司主要产品信息 - 公司主要产品Neutrolin是含1.35%牛磺罗定、3.5%柠檬酸盐和1000u/ml肝素的抗感染溶液[301] - 产品Neutrolin于2013年7月在欧洲获得CE认证，同年12月开始向透析中心发货，按ASC 606的五步模型确认产品销售收入[360] 产品相关监管指定 - 2015年1月，FDA授予Neutrolin合格传染病产品（QIDP）和快速通道（Fast Track）指定[302] - 2018年2月，FDA授予牛磺罗定治疗儿童神经母细胞瘤的孤儿药指定[311][322] 临床试验进展 - 2015年12月，公司启动LOCK - IT - 100的3期临床试验，最终疗效分析基于795名受试者[303][305] - 2018年7月，独立数据安全监测委员会（DSMB）建议提前终止LOCK - IT - 100研究[304] 财务收益与亏损 - 2019年4月，公司通过出售新泽西州净运营亏损（NOL）获得约510万美元净收益，出售了2018财年总计610万美元可用NOL税收优惠中的约540万美元[313] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损约1.954亿美元[315] 收入相关数据 - 2019年全年收入为28.3万美元，2018年同期为43万美元，减少14.7万美元[327] - 2019年中东地区销售额减少18.2万美元，欧盟地区销售额增加3.5万美元[327] - 2019年营收2.83亿美元，较2018年的4.3亿美元下降34%[328] 成本与费用数据 - 2019年销售成本37.3万美元，较2018年的39.7万美元下降6%[328][333] - 2019年研发费用1105.3万美元，较2018年的1882.2万美元下降41%[328][334] - 2019年销售、一般和行政费用986.5万美元，较2018年的807.5万美元增长22%[328][335] 利息与税收数据 - 2019年利息收入32.3万美元，较2018年的3.7万美元增长770%[328][336] - 2019年利息支出78.7万美元，较2018年的0.2万美元增长393%[328][338] - 2019年税收优惠506.1万美元，2018年无此项[328][339] 现金流量数据 - 2019年经营活动净现金使用量为1505.2万美元，较2018年的2370.1万美元减少864.9万美元[343] - 2019年投资活动现金使用量为1202万美元，2018年为提供155.5万美元[344] - 2019年融资活动提供净现金2580.4万美元，较2018年的2939.7万美元有所下降[345] 财务准则相关 - 公司于2018年1月1日采用新收入确认准则ASC 606，使用修改后的追溯法[359] - 2016年6月FASB发布新指引，2020年1月1日采用该指引对公司合并财务报表无影响[370] - 2018年8月FASB发布新指引，修改公允价值计量的披露要求，2020年1月1日采用该指引对公司合并财务报表无重大影响[371] - 2018年11月FASB发布新指引，明确合作安排与客户合同收入之间的相互作用，2020年1月1日采用该指引对公司合并财务报表无影响[372] - 2019年11月FASB发布新指引，要求实体按ASC 718的指引计量和分类授予客户的股份支付奖励，2020年1月1日采用该指引对公司合并财务报表无影响[373] - 2019年12月FASB发布新指引，取消所得税会计一般原则的某些例外情况，公司正在评估2021年第一季度采用该指引对合并财务报表的影响[374] 其他业务相关 - 2018年11月，公司与CRO签署和解协议，新工作订单预算约140万美元且已完成[321] 会计政策相关 - 公司委托第三方制造、包装待售库存，存货按成本与可变现净值孰低计量，成本采用先进先出法确定[362] - 公司将可销售证券在购买时确定适当分类，并在每个资产负债表日重新评估，可供出售的有价债务和权益证券按公允价值报告[365] - 公司将金融工具分为三级公允价值层次，优先考虑用于衡量公允价值的估值技术的输入值[366]

财务数据和关键指标变化 - 2019年9月公司与Elliot Management Corporation管理的基金完成交换协议，Elliot支付200万美元现金，并将所有未行使认股权证、10%优先有担保可转换票据以及C2、D和F系列可转换优先股交换为新的G系列可转换优先股，G系列可转换优先股可转换为约560万股普通股 [33] - 因交换协议公司确认2670万美元的视同股息，由四项要素构成 [34] - 2019年9月公司同意降低120万美元2022年8月到期认股权证的行权价格以换取立即行权，产生490万美元现金，同时确认约37万美元的视同股息 [36] - 第三季度公司通过交换协议、认股权证行权等获得约1000万美元总收益，减少约290万股认股权证悬而未决，目前约34.5万股认股权证尚未行使 [36] - 截至2019年9月30日，公司现金及短期投资共计3240万美元，不包括20万美元受限现金，较6月30日的2640万美元有所增加，预计2020年初烧钱率将上升 [37] - 机构投资者目前持有公司近30%的已发行股票，按完全摊薄计算，机构投资者持有约40%的已发行普通股、普通股等价物和认股权证 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 透析导管锁定解决方案市场估计每年约有4000万美元剂量，考虑到透析用中心静脉导管有两个管腔，实际相当于每年800万瓶 [30] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进Neutrolin在美国市场的监管进程，目标是在2020年下半年获得FDA批准 [20][40] - 建立美国供应链，初始成品将在欧洲制造，计划在北美认证第二个第三方制造工厂，长期预计在两个或更多合同制造工厂生产以满足美国市场需求 [23] - 根据LOCK - IT - 100研究数据，针对血液透析患者市场，获批后将推出预定量填充小瓶包装；针对肿瘤学市场，将推出预填充、无针注射器包装 [29][31] - 简化公司资本结构，减少未行使认股权证和优先股类别，增强与潜在战略合作伙伴谈判的地位 [33][41] - 寻求Neutrolin在肿瘤学和TPN领域的额外适应症，在血液透析NDA提交后确定这些患者群体的监管途径 [43] - 继续准备在血液透析领域推出Neutrolin，同时对潜在合作伙伴关系持开放态度 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为基于2019年9月30日的现金资源，有足够资金支持运营至2021年，包括提交Neutrolin的NDA和商业发布的初步准备工作 [37] - 管理层对Neutrolin的监管进展感到满意，相信若获批，它将成为血液透析患者预防导管相关血流感染的标准治疗方法 [40][45] 其他重要信息 - 公司正在寻找新的首席财务官 [45] - 公司即将召开年度股东大会并发布了委托书，新股票计划旨在吸引、奖励和留住顶尖人才，该计划获得IFS推荐批准 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司管道中的其他产品（如网片、缝线等）之前的工作情况以及对未来的帮助 - 过去几个季度公司所有资源都用于推进Neutrolin的监管进程，目前目标是先完成Neutrolin的NDA提交，再关注管道中的其他产品 [47] - 公司在2017年末至2018年对神经母细胞瘤进行过研究，并已在ASCO上展示，相关内容可在公司网站查看 [49]

股权交易与结构调整 - 公司于2019年3月26日进行1比5反向股票分割，授权发行普通股总数仍为1.6亿股[189] - 2019年8月14日，公司与投资者达成交换协议，投资者以所有未行使认股权证、10%高级有担保可转换票据、C - 2系列、D系列和F系列优先股，外加200万美元现金，换取10万股G系列优先股，清算优先权总计1873.6452万美元，可转换为556.0138万股普通股，转换价格为每股3.37美元[192] - 因上述交换协议，公司确认了2673.3098万美元的视同股息[193] - 2019年9月25日，公司与B系列认股权证持有人达成协议，将行使价格从每股5.25美元降至4美元，持有人全额行使认股权证，公司发行122.4263万股普通股，净收入约490万美元，同时确认了36.95万美元的视同股息[194] 净运营亏损处理 - 2019年4月，公司通过新泽西州经济发展局技术商业税收证书转让计划出售部分未使用净运营亏损，净收入约510万美元，出售约540万美元，总可用净运营亏损税收优惠为610万美元[191] 财务状况概述 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损约1.9亿美元[196] - 公司自成立以来未产生大量收入，运营资金主要通过债务和股权融资获得[198] 业务研发规划 - 公司预计未来将产生大量研发费用，以完成美国Neutrolin的开发，包括结束LOCK - IT - 100临床试验和提交新药申请[200] 产品市场情况 - 2013年公司的Neutrolin获得CE认证，并在德国商业推出，目前已在部分欧盟和中东国家注册销售[181] - 2014年8月公司与Wonik Corporation签订独家分销协议，Wonik支付5万美元不可退还预付款，产品在韩国注册后再支付5万美元，2019年和2018年前9个月分别确认相关收入2200美元和6600美元[248] 临床试验进展 - 2018年，独立数据安全监测委员会建议提前终止LOCK - IT - 100临床试验，因其达到主要终点的预先指定统计显著性水平且证明了有效性[183] 协议和解情况 - 2018年11月公司与CRO签署和解协议，新工作订单预算约140万美元且已完成[202] 营收数据变化 - 2019年第三季度营收6万美元，较去年同期37.3万美元减少31.3万美元，降幅84%；前九个月营收25.8万美元，较去年同期40.3万美元减少14.5万美元，降幅36%[209][212][213] 销售成本变化 - 2019年第三季度销售成本7.9万美元，较去年同期31.2万美元减少23.3万美元，降幅75%；前九个月销售成本32.7万美元，较去年同期37.5万美元减少4.8万美元，降幅13%[209][214][215] 研发费用变化 - 2019年第三季度研发费用252.1万美元，较去年同期828.9万美元减少576.8万美元，降幅70%；前九个月研发费用837.6万美元，较去年同期2317万美元减少1479.4万美元，降幅64%[209][216][217] SG&A费用变化 - 2019年第三季度SG&A费用263.1万美元，较去年同期201.2万美元增加61.9万美元，增幅31%；前九个月SG&A费用718.8万美元，较去年同期586.1万美元增加132.7万美元，增幅23%[209][218][220] 利息收入变化 - 2019年第三季度利息收入9.2万美元，较去年同期0.5万美元增加8.7万美元，增幅1602%；前九个月利息收入24.7万美元，较去年同期3万美元增加21.7万美元，增幅713%[209][223][224] 外汇交易损失变化 - 2019年第三季度外汇交易损失1.3万美元，较去年同期极小损失大幅增加；前九个月外汇交易损失2.3万美元，较去年同期0.4万美元增加1.9万美元，增幅450%[209][221][222] 利息费用变化 - 2019年第三季度利息费用17.2万美元，去年同期无；前九个月利息费用78.1万美元，较去年同期0.2万美元增加77.9万美元，增幅41609%[209][225][226] 资金获取情况 - 2019年前九个月公司通过多种方式获得资金，包括发行普通股获1523.5万美元、行使权证和股票期权获877.6万美元、交换协议获200万美元，4月出售部分未使用NOL获约510万美元[230] 现金流量情况 - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为1116.7万美元，较去年同期1650万美元减少533.3万美元[231] - 2019年前9个月投资活动使用现金1231.7万美元，2018年同期为提供现金155.5万美元[232] - 2019年前9个月融资活动提供净现金2601万美元，2018年同期为1101.3万美元[233] 现金储备情况 - 截至2019年9月30日，公司手头现金和短期投资共3240万美元，2018年12月31日为1760万美元[234] - 截至报告日期，公司当前ATM计划下约有460万美元可用，当前暂搁注册声明下约有3030万美元可用于发行股权、债务或股权关联证券[234] 未来预期情况 - 公司预计2019年9月30日手头现金足够支持运营到2021年第一季度[239] - 公司预计Neutrolin在美国的FDA营销批准可能在2020年下半年获得[239] 会计准则评估 - 2018年11月FASB发布新指引，2020财年第一季度生效，公司正在评估对合并财务报表的影响[258] - 2018年8月FASB发布修改公允价值计量披露要求的新指引，2020财年第一季度生效，公司正在评估影响[259] - 2016年6月FASB发布新指引，2020财年第一季度生效，公司正在评估对合并财务报表的影响[260]

业绩总结 - 截至2019年6月30日，公司现金余额为164百万美元，股价为6.80美元[3] - Neutrolin在临床试验中显示出71%的CRBSI发生风险降低（p=0.0006）[7] - Neutrolin的FDA批准预计在2020年下半年[8] 用户数据 - 美国每年约有250,000例导管相关血流感染（CRBSI），导致医疗系统每年损失数十亿美元[20] - LOCK-IT 100研究的总受试者人数为795人[30] 新产品和新技术研发 - Neutrolin获得FDA快速通道认证，作为新化学实体享有10年的市场独占权，若批准用于儿童使用则可再延长6个月[5] - Neutrolin的独特配方包括1.35%的taurolidine，具有抗感染和抗炎作用[18] - Neutrolin在欧洲已获得CE标志，适用于多种需要使用中心静脉导管的适应症[6] 市场扩张 - Neutrolin在美国的市场机会预计每年需要约4000万瓶用于血液透析的导管锁解决方案[11] - 公司计划在FDA批准后，初期产品将在欧洲生产[11] 负面信息 - Neutrolin®组的导管通畅性丧失率为16%，肝素组为12%[38] - Neutrolin®组的导管移除事件率为每千导管天3.48，肝素组为3.23，p值为0.416，未显示出显著差异[33] 其他新策略和有价值的信息 - Neutrolin的定价将基于其对美国医疗系统经济负担的减轻，包括CRBSI相关的住院和门诊费用减少[12] - Neutrolin®组的事件发生率为每千导管天0.133，p值为0.0006，显示出显著的统计学意义[30][31] - Neutrolin®组的女性患者占比为45.7%，而肝素组为38.2%[27] - Neutrolin®组的平均体重指数（BMI）为29.7 kg/m²，肝素组为29.2 kg/m²[28] - Neutrolin®组在治疗中出现的严重不良事件发生率与肝素组相似，死亡率分别为4.5%和5.3%[39] - Neutrolin®组的积极原因下的导管移除总数为162例，而肝素组为131例[36]

主要产品Neutrolin相关情况 - 公司主要产品Neutrolin是用于减少和预防导管相关感染和血栓的抗感染溶液，2013年获CE Mark批准，已在德国及部分欧盟和中东国家上市[157][158] - 2015年12月在美国启动Neutrolin的3期临床试验“LOCK - IT - 100”，2018年因达到主要终点统计显著性水平且证明有效性，试验提前终止[160] - 2019年7月公司认为“LOCK - IT - 100”研究足以支持Neutrolin新药申请（NDA），无需进行第二次临床试验[161] - 2019年2月FDA同意公司可按LPAD程序申请Neutrolin批准，该程序旨在加速药品开发[161] - 预计美国以外的Neutrolin销售短期内不会产生显著收入，美国市场获批预计在2020年下半年[209] 公司股票及股权交易情况 - 2019年3月26日公司进行1比5反向股票分割，授权发行普通股总数仍为1.6亿股，每股面值0.001美元不变[165] - 2019年8月14日公司与投资者达成交换协议，投资者以所有未行使认股权证、10%高级可转换票据和部分优先股交换10万股G系列可转换优先股，支付200万美元现金，G系列优先股清算优先权总计1873.6452万美元，可按3.37美元每股转换为556.0138万股普通股[168] - 2019年3月26日公司进行1比5反向股票分割，授权发行普通股总数仍为1.6亿股，每股面值保持0.001美元[208] 公司财务数据关键指标变化 - 2019年Q2和H1营收分别为3.5266亿美元和19.8958亿美元，较去年同期增长367%和547%，主要因中东地区销售增加[180] - 2019年Q2和H1销售成本分别为2.1128亿美元和24.8083亿美元，较去年同期变动 - 37%和299%，Q2下降因稳定性研究成本降低，H1增加因向中东新经销商转售产品[180] - 2019年Q2和H1研发费用分别为297.9907万美元和585.4903万美元，较去年同期下降55%和61%，主要因LOCK - IT - 100临床试验逐步结束[180] - 2019年Q2和H1销售、一般及行政费用分别为257.1587万美元和455.6509万美元，较去年同期增长32%和18%，主要因咨询费、非现金股票薪酬等增加[180] - 2019年Q2和H1利息收入分别为9.5964万美元和15.4785万美元，较去年同期增长841%和520%，因2019年平均生息现金余额和短期投资增加[180] - 2019年Q2和H1外汇交易损益分别为亏损8808美元和1.0285万美元，较去年同期变动 - 275%和148%，因重新计量非功能货币交易[180] - 2019年Q2和H1利息费用分别为30.6736万美元和60.8783万美元，较去年同期增长100%和32403%，因2018年12月发行的高级有担保可转换票据的债务折价摊销和非现金利息费用[180] - 2019年上半年公司通过股权发行、行使认股权证和股票期权获得净收益1598.1万美元，较去年同期的415万美元增加[203] - 2019年6月30日公司净运营活动现金使用量为720.3万美元，较去年同期减少418.7万美元，主要因净亏损减少和非现金股票薪酬增加[201] - 截至2019年6月30日，公司现金及短期投资为2640万美元，较2018年12月31日的1760万美元增加，当前ATM计划和货架注册分别有460万美元和3030万美元可用额度[205] 公司运营及资金情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损约1.849亿美元，预计未来运营将使用大量现金[169] - 2018年公司与合同研究组织（CRO）就“LOCK - IT - 100”试验未支付费用产生争议，11月达成和解协议并签署新工作订单，预算约140万美元[174] - 2018年2月FDA授予牛磺罗定孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤，公司可能寻求战略合作伙伴或其他资金来源开发和商业化该用途[162][175] - 截至2019年6月30日，公司现有现金足够支持运营至2020年第三季度[210] 公司销售协议及收入确认情况 - 2014年8月与Wonik Corporation签订独家分销协议，Wonik已支付5万美元，获批后再支付5万美元，2019年和2018年上半年分别确认2200美元和4400美元收入[219] - 公司按ASC 606规定的五步模型确认收入[216] 公司会计政策及核算情况 - 公司按FASB ASC 718核算股票期权，基于授予日估计公允价值计量股份支付成本[214] - 存货按成本与可变现净值孰低计量，采用先进先出法确定成本[220] - 短期投资包括美国政府机构证券、高等级公司债券和商业票据，按公允价值计量[222] 公司新指引及资产负债表情况 - 2018年11月、8月及2016年6月FASB发布的新指引均于2020财年第一季度生效，公司正在评估影响[225][226][227] - 公司没有任何资产负债表外安排[231] 公司净运营亏损出售情况 - 2019年4月公司通过新泽西州项目出售部分未使用净运营亏损（NOL），净收入约510万美元，出售约540万美元NOL税收优惠，占可用总额610万美元的约88.5%[167]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度净亏损约70万美元，合每股0.03美元，而2018年第二季度净亏损860万美元，合每股0.52美元 [52] - 2019年第二季度运营费用降至550万美元，较去年同期的850万美元下降35%；研发费用降至300万美元，较去年同期的660万美元下降约55%；销售、一般和行政费用增至260万美元，较去年同期的190万美元增长32% [53][54] - 2019年第二季度经营活动产生正现金流20万美元，而去年同期经营活动使用现金430万美元 [55] - 截至2019年6月30日的六个月净亏损约590万美元，合每股0.25美元，而2018年同期净亏损1870万美元，合每股1.19美元 [56] - 2019年上半年运营费用降至1040万美元，较2018年上半年的1870万美元减少44%；研发费用降至590万美元，下降61%；销售、一般和行政费用较去年上半年增长约18% [57][58] - 2019年上半年经营活动使用现金约720万美元，而2018年上半年使用现金1140万美元 [59] - 截至6月30日，公司现金及短期投资为2640万美元，与3月31日资产负债表上的金额基本相同 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 - 血液透析领域导管锁定解决方案市场估计约为每年4000万个，且在增长；肿瘤学和全胃肠外营养（TPN）领域估计约为每年1.5亿个，也在增长 [43] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续努力将Neutrolin作为血液透析患者的导管锁定解决方案引入美国市场，并分析该解决方案的商业机会 [6] - 计划在第四季度与FDA会面讨论化学、制造和控制（CMC）信息，之后进行预新药申请（NDA）会议，目标是在2020年下半年获得NDA批准 [20][25] - 正在确定美国市场的供应链和分销网络，初始成品将在欧洲制造，预计在北美认证第二个第三方制造基地，长期将在两个或更多合同制造基地生产 [33][34] - 公司目标是实现股东价值最大化，继续准备在血液透析领域推出Neutrolin，同时对潜在合作持开放态度，开始为美国市场招聘商业市场准入和医学事务领导 [50] - 公司认为Neutrolin有潜力成为同类最佳产品，目前市场上唯一的导管锁定解决方案是肝素，Neutrolin相比有显著改进 [68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对取得的进展感到满意，认为团队在LOCK - IT - 100项目上的高质量工作得到了回报，目前团队正并行专注于即将到来的FDA会议和NDA组件的持续准备工作 [62][63] - 若获批，Neutrolin将成为预防中心静脉导管（CVC）使用者导管相关血流感染的标准治疗方法 [64] 其他重要信息 - 公司在与FDA的沟通中完成了Neutrolin在血液透析患者中的3期临床开发，无需进行第二次3期研究，节省了两年多时间和数百万美元 [11] - 公司参与了FDA关于有限人群抗菌和抗真菌药物途径（LPAD）的公开会议，并向FDA提交评论，强调在产品开发早期对LPAD资格进行肯定性认定的必要性 [23] - Neutrolin获得了快速通道指定，使NDA有资格申请优先审评，若获批，FDA的审评周期目标为6个月而非标准的10个月 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请详细说明Neutrolin的报销环境，包括定价框架、适用的CMS代码以及药物类别和处方定位等方面 - 定价框架方面，TDAPA旨在将适用产品聚焦于为市场带来创新的产品，Neutrolin作为新化学实体将从中受益；CMS改为按季度更新J - 代码对新产品有利，能更快获得代码；目前谈论处方定位还为时尚早，但Neutrolin相比市场上现有的肝素导管锁定解决方案有显著改进，公司将努力使其进入处方目录 [66][67][68] 问题2: NDA提交过程是否为模块化提交，预计有多少模块，不同模块提交的时间间隔如何 - 公司获得了FDA的快速通道指定，有资格申请滚动提交，若获批，将与FDA协商选择特定模块和提交顺序；CMC部分先提交有利于FDA进行预批准检查，临床部分对NDA的成功审评和批准也很重要；公司会尽快完成模块提交，努力缩短时间间隔 [69][70][71]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度公司运营净亏损520万美元，合每股亏损0.22美元，较2018年第一季度的1020万美元（每股亏损0.68美元）减少49%，主要因研发费用下降65% [77] - 2019年第一季度研发费用为290万美元，较2018年第一季度的830万美元减少540万美元，临床试验费用从去年第一季度的730万美元降至本季度的160万美元，CRO费用降至50万美元 [78] - 2019年第一季度SG&A费用为200万美元，较2018年第一季度增长4%，股票薪酬、人员配置和合规费用增加，法律、专利和会计费用减少 [79] - 2019年第一季度运营现金使用量约为740万美元，较2018年第一季度的700万美元增加6%，主要因应付账款和应计费用减少340万美元 [80] - 2019年第一季度通过ATM融资1520万美元，平均股价8.90美元；4月出售540万美元NOL税收优惠，获得约510万美元现金 [83][84] - 截至2019年3月31日，公司现有现金和短期投资2640万美元，加上出售NOL所得510万美元，预计资金可支持运营至2020年第三季度 [85] 各条业务线数据和关键指标变化 Neutrolin产品 - LOCK - IT - 100研究中，中期分析时Neutrolin较肝素使CRBSI风险降低72%（P值0.0034），研究结束时降低71%（P值0.0006） [63][65] - 次要终点方面，导管移除原因分析显示Neutrolin组因积极原因移除导管更多，肝素组因CRBSI移除导管更多；导管通畅性方面，两组使用tPA和导管移除情况相当 [68][69][70] 其他业务 - 美国临床肿瘤学会将于2019年5月15日发布公司赞助研究的摘要，展示taurolidine对复发性难治性神经母细胞瘤的抗肿瘤活性 [38] - 公司提交三项关于taurolidine对抗耳念珠菌的临床研究以供发表 [42] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续与FDA就LOCK - IT - 100数据进行沟通，准备临床研究报告和NDA申请所需材料，争取获批Neutrolin用于血液透析患者预防CRBSI [88] - 待Neutrolin获批后，将其作为预防CRBSI的标准治疗方法，并探索taurolidine在其他炎症和感染领域的应用 [90] - 未来将继续扩充团队，提升公司能力 [91] 行业竞争 文档未提及相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司与FDA的讨论进展顺利，团队有能力完成NDA申请，若获批，Neutrolin将成为预防CRBSI的标准治疗方法，taurolidine也有其他应用潜力 [88][90] - 自公布试验结果以来，机构投资者对公司的兴趣显著增加，预计未来投资也会增加 [110][111] 其他重要信息 - 公司欢迎Phoebe Mounts加入，她和团队将专注于Neutrolin在美国的监管授权工作 [10][22] - 公司已完成LOCK - IT - 100研究数据的统计分析，证明Neutrolin可安全用于血液透析患者 [29] - 公司请求与FDA进行面对面会议，已获批准，正在准备会议材料 [32][33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司与FDA的进展及为何要提交额外信息 - 公司与FDA关系良好，一直在分析数据以创建临床研究报告并回应FDA问题，请求的后续会议已获批，将继续对话，提交额外信息是FDA流程要求 [93][94][95] 问题: 是否有3期结束会议及潜在的NDA前会议的可见性 - 目前的流程旨在确定是否处于3期结束阶段，若FDA认可LOCK - IT - 100的结果，将无需额外3期研究，届时可进行NDA前讨论 [96][97] 问题: NKF会议发布的新信息及意见领袖的反应 - NKF会议展示了LOCK - IT - 100研究结果，结果显著，意见领袖认为这是治疗严重问题的重大突破，反应积极 [98][100] 问题: Phoebe Mounts的加入是否有帮助及是否参与FDA讨论 - Phoebe Mounts自2013年就参与公司事务，带领制定Neutrolin的监管策略，加入公司后全职专注于公司优先事项，有助于NDA申请 [100][101] 问题: 神经母细胞瘤项目的当前开发计划 - 很高兴ASCO摘要被接受，目前优先推动Neutrolin获批，完成后将推进神经母细胞瘤项目 [102][103] 问题: FDA为何迟迟不决定公司能否基于一项研究进行NDA申请 - FDA流程需要时间审查LOCK - IT - 100的大量数据，公司请求基于单一试验获批不符合传统要求，FDA需谨慎评估 [105][106][107] 问题: 公司是否有机构投资者 - 自公布试验结果以来，机构投资者的兴趣显著增加，会议请求增多，卖方分析师的关注度也提高，预计投资也会增加 [110][111]

产品与业务进展 - 公司主要产品Neutrolin在2013年7月获CE Mark批准，已在部分欧盟和中东国家注册销售[153] - 2015年12月启动LOCK - IT - 100的3期临床试验，2018年7月因达到主要终点统计显著性水平且证明有效性，DSMB建议提前终止该试验[155] - 2018年2月，FDA授予牛磺罗定治疗神经母细胞瘤孤儿药称号[158][170] - 2017年8月获美国国立卫生研究院研究资助，用于扩大抗菌水凝胶医疗器械项目[160] 财务事件 - 2019年3月26日进行1比5反向股票分割，授权发行普通股总数仍为1.6亿股，每股面值保持0.001美元[162] - 2019年4月通过新泽西州经济发展局项目出售约540万美元净运营亏损，获约510万美元收入，公司可用净运营亏损总额为610万美元[163] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损约1.842亿美元[164] - 2018年与CRO就LOCK - IT - 100研究未支付临床试验费用产生争议，11月达成和解协议，新工作订单预算约140万美元[169] 费用构成 - 公司研发费用涵盖内部成本、第三方费用、技术许可成本等多项内容，预计未来将产生大量研发费用[165][166] - 销售、一般和行政费用包括商业人员、营销等相关成本及设施、促销等其他费用[171] 2019年第一季度财务数据关键指标变化 - 2019年第一季度营收为16.4万美元，较去年同期的2.3万美元增长605%，主要因中东地区销售增加[176] - 2019年第一季度销售成本为22.7万美元，较去年同期的2.9万美元增长694%，主要因过期原材料注销、过期产品更换成本及中东地区产品转售成本增加[177] - 2019年第一季度研发费用为287.5万美元，较去年同期的828万美元下降65%，主要因LOCK - IT - 100临床试验收尾[178] - 2019年第一季度销售、一般及行政费用为198.5万美元，较去年同期的190.3万美元增长4%，主要因股票薪酬非现金费用增加[179] - 2019年第一季度利息收入为5.9万美元，较去年同期的1.5万美元增长298%，因平均生息现金余额和短期投资增加[180] - 2019年第一季度利息费用为30.2万美元，较去年同期的0.2万美元增长16026%，因债务折价摊销和非现金利息费用[181] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为736.7万美元，较去年同期的705.4万美元增加31.3万美元，净亏损减少因研发费用降低[185] - 2019年第一季度投资活动使用现金796.5万美元，去年同期为提供现金156.6万美元，因本季度购买短期投资[186] - 2019年第一季度融资活动提供净现金1596.8万美元，较去年同期的326.9万美元大幅增加，主要来自普通股销售等[187] 资金状况 - 截至2019年3月31日，公司现金及短期投资为2620万美元，较2018年12月31日的1760万美元增加，现有资金预计可支持运营至2020年第三季度[188] 会计政策与计量 - 存货按成本与可变现净值孰低计量，成本采用先进先出法确定[205] - 可出售的有价债务和权益证券投资按公允价值报告，公允价值根据活跃市场报价等确定[207] - 金融工具分为三级公允价值层次，最高优先级为活跃市场相同资产报价，最低为不可观察输入值[209] 存货风险 - 未来需求减少、质量问题或供应过剩可能导致存货水平调整，增加产品销售成本[206] 会计准则变更 - 2018年11月FASB发布新指引，明确合作安排与客户合同收入的相互作用，2020财年第一季度生效[212] - 2018年8月FASB发布新指引，修改公允价值计量披露要求，2020财年第一季度生效[213] - 2016年6月FASB发布新指引，用预期信用损失方法取代现行GAAP中的已发生损失减值方法，2020财年第一季度生效[214] 其他财务信息 - 公司没有任何资产负债表外安排[215] - 关于市场风险的定量和定性披露为无[216][217]

财务数据和关键指标变化 - 2018年全年净亏损约2680万美元，合每股0.30美元，而2017年全年净亏损3300万美元，合每股0.60美元，2018年净亏损大幅减少主要因第四季度运营费用降低 [32] - 2018年运营费用为2690万美元，较上一年的3310万美元减少620万美元，降幅18.7%，主要得益于与CRO的财务结算 [33] - 2018年研发费用较2017年减少560万美元，销售、一般及行政费用（SG&A）下降约60万美元 [34] - 2018年运营活动使用现金约2370万美元，2017年为2860万美元，减少主要因CRO结算、应付账款和应计费用增加以及库存、应收账款和预付费用减少 [34] - 2018年第四季度运营净收入为210万美元，2017年第四季度亏损1030万美元，2018年第三季度运营亏损1020万美元，CRO结算使公司该季度确认收入 [35] - 2018年第四季度SG&A费用为220万美元，较第三季度增长约10%，主要因开始为Neutrolin在美国的预期商业化进行营销准备工作 [36] - 2018年第四季度运营活动使用现金约720万美元，较第三季度的510万美元增加，主要因应付账款和应计费用减少980万美元 [37] - 截至2018年12月31日，公司现金为1760万美元，之后通过ATM计划额外获得1500万美元现金，预计出售净运营亏损（NOLs）可获得约500万美元收益，公司认为现有资金可支持运营至2020年第二季度 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司聚焦三项关键工作以提升价值，包括Neutrolin的3期LOCK - IT - 100临床试验、更新公司财务状况和战略（含资产负债表、融资和反向股票分割计划）以及更新董事会任命 [10] - 公司与FDA讨论以LOCK - IT - 100研究作为单一研究支持Neutrolin的监管批准，FDA同意公司可按LPAD途径申请批准，若获批，将为药物开发和监管提供灵活性 [12][13] - 公司正进行详细分析以满足FDA对LOCK - IT - 100研究完整数据集主要和次要终点的要求，预计数周内提交给FDA，这对FDA决策和NDA提交时间有重要影响 [15][16] - 公司宣布董事会批准1比5的反向股票分割计划，将于3月26日交易开始前生效，目的是为未来机会预留未发行股份、吸引机构投资者、满足可转债融资的股份预留要求等 [46][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前财务状况较以往明显改善，现有现金预计可支持运营至2020年第二季度，审计师对2018年财务报表的意见中不再包含持续经营段落 [17] - 管理层对LOCK - IT - 100研究结果和与FDA的讨论进展感到满意，认为若Neutrolin获批，将成为预防导管相关血流感染的标准治疗方法，taurolidine在抗炎和抗感染方面也有重要应用前景 [55] 其他重要信息 - 公司任命Alan Dunton加入董事会，他是经验丰富的制药高管，在药物开发、监管报销、商业化和公司治理等方面有丰富经验，参与过20多种处方药和非处方药的开发和获批工作 [18] - 新泽西经济发展局批准公司参与新泽西技术企业税收证书转让计划，公司可将约540万美元的610万美元可用税收优惠转让给无关的盈利新泽西公司，目前正在与两方完成出售交易 [44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：CRO结算是否为一次性事件，未来季度是否有持续影响 - 回答：CRO结算为一次性事件，2019年有一些根据结算协议需支付的款项，预计第二季度末完成，之后不会有持续影响 [58] 问题2：自2018年底以来，ATM活动对现金水平有何变化 - 回答：2018年第四季度通过ATM筹集1100万美元，截至目前又筹集1500万美元，公司已获得足够流动性，可支持运营一段时间，有望今年提交NDA [59] 问题3：1月份完成的750万美元可转债融资，以及自2018年底以来通过ATM筹集1500万美元是否正确 - 回答：正确 [61] 问题4：是否已正式请求预NDA会议，请求前还有哪些关键事项 - 回答：计划先完成FDA要求的分析并整理好资料包，然后提交资料包并请求会议，是否获批及会议时间由FDA决定，通常在请求后75天内安排，这在3期结束会议之前 [62] 问题5：3期结束会议是否等同于预NDA会议 - 回答：3期结束会议通常在最终临床研究报告完成后与FDA讨论研究结果，之后是预NDA会议，预NDA会议主要讨论申报的技术细节，是逐步推进的过程 [63] 问题6：进入预NDA会议时，是否知道FDA是否允许滚动提交 - 回答：这是预NDA会议的讨论内容之一 [64] 问题7：若FDA允许滚动提交NDA，是3模块还是4模块提交 - 回答：目前回答此问题过早，首要任务是完成FDA要求的分析 [65] 问题8：美国商业化准备工作的启动时间和内容 - 回答：自2017年以来美国商业化准备工作较少，目前主要关注品牌名称（需符合特定法规并提交FDA）和市场准入，在获得FDA明确信息前会保持较低投入，以便适时加大准备力度 [67] 问题9：FDA表示Neutrolin有资格获得OPEB地位，但又不确定能否用一项3期研究提交NDA，如何解释 - 回答：FDA表示公司可申请OPEB地位，但最终是否批准要在NDA提交后决定 [70]

公司整体财务状况 - 公司累计亏损约1.79亿美元，无法预测未来亏损程度和盈利时间[270] - 公司可出售约540万美元税收优惠，获约500万美元现金[269] LOCK - IT - 100临床试验相关费用 - LOCK - IT - 100临床试验已记录约2850万美元费用，已支付约2400万美元[276] - 公司与CRO达成和解协议，需累计净支付约620万美元[276] - 新工作订单预算约140万美元，用于LOCK - IT - 100研究收尾[276] 衍生负债及权证相关损失 - 2017年11月公司初始记录衍生负债270592美元，第四季度记录公允价值变动费用56487美元[279] - 2017年公司因权证从负债重分类为权益，记录损失12.1万美元[280] 产品获批及业务进展 - 2013年7月Neutrolin获CE Mark批准，可在部分欧盟和中东国家销售[261] - 2015年12月公司启动LOCK - IT - 100临床试验，2018年7月建议提前终止[262] - 2018年2月FDA授予牛磺罗定孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤[265] 年度财务指标变化 - 2018年营收43万美元，较2017年的32.9万美元增长31%，主要因中东和德国销售额增加[285] - 2018年销售成本39.7万美元，较2017年的11.5万美元增长245%，主要因确认额外销售成本和减少库存储备[286] - 2018年研发费用1882.2万美元，较2017年的2448.6万美元下降23%，主要因临床试验费用和制造工艺开发活动成本减少[288] - 2018年销售、一般和行政费用807.5万美元，较2017年的865.2万美元下降7%，主要因股票薪酬费用和咨询费减少[289] - 2018年利息收入3.7万美元，较2017年的11.1万美元下降67%，因平均生息现金余额和短期投资减少[290] - 2018年经营活动使用的净现金为2370万美元，较2017年的2858.7万美元减少488.7万美元，主要因净亏损减少[296] - 2018年投资活动提供的现金为155.5万美元，主要来自短期投资出售所得，部分被设备采购抵消[298] - 2018年融资活动提供的净现金为2939.7万美元，较2017年的2052.5万美元增加，主要来自普通股出售和可转换票据发行[299] 现金及投资情况 - 截至2018年12月31日，公司现金和短期投资为1762.4万美元，较2017年的1198.4万美元增加，当前有2030万美元的ATM计划额度和3030万美元的货架注册额度[300] - 基于当前发展计划，公司认为2018年12月31日的现有现金及通过ATM计划筹集的资金，足以支持运营至2020年第二季度[305] 员工股票期权期限 - 公司员工股票期权预期期限为5年，非员工为10年[314] 收入确认准则相关 - 公司于2018年1月1日采用ASC 606新收入确认准则[316] - 因采用ASC 606，公司加速确认递延收入和相关销售成本净额70,500美元，并记录保修义务52,900美元[318] 协议相关递延收入 - 2014年8月公司与Wonik Corporation签订协议，Wonik支付50,000美元不可退还预付款，后续获产品注册还将支付50,000美元，2018年和2017年与该协议相关的递延收入分别约为11,000美元和20,000美元[319] 短期投资情况 - 公司短期投资包括美国政府机构证券、高等级公司债务和商业票据，期限超90天但少于12个月[324] 会计准则采用情况 - 2019年1月1日采用2016年2月FASB发布的租赁资产和负债新指引，对合并财务报表无重大影响[329] - 2020财年第一季度开始执行2016年6月FASB发布的预期信用损失新指引，公司正评估其影响[330] - 2019年1月1日采用2017年7月FASB发布的某些股权挂钩金融工具分类分析新指引，对合并财务报表无重大影响[331] - 2019年1月1日采用2018年6月FASB发布的扩大ASC 718范围的新指引，对合并财务报表无重大影响[332] - 2020财年第一季度开始执行2018年8月FASB发布的公允价值计量披露要求修改新指引，公司正评估其影响[333]