公司概况 - 公司是一家领先的基因编辑公司，专注于开发CRISPR/Cas9疗法[74] - 公司已经获得了CASGEVY(exagamglogene autotemcel [exa-cel])的首次批准，这是世界上第一个获批的CRISPR基因编辑疗法[75] - CASGEVY已在美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯和巴林获批用于治疗12岁及以上的严重型镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者[75] 研发管线 - 公司正在开发针对肿瘤和自身免疫疾病的下一代异基因CAR-T细胞疗法CTX112和CTX131,这些疗法具有更强的持久性和制造稳定性[77,78,79] - 公司的体内基因编辑策略包括基因破坏和全基因修复,正在开发针对心血管疾病的两个体内项目CTX310和CTX320[81,82] - 公司正在开发基因编辑干细胞衍生的胰岛素依赖性细胞替代疗法CTX211,用于治疗1型糖尿病,无需长期免疫抑制[84] 公司运营 - 公司自成立以来一直专注于研发工作，包括寻找潜在产品候选物、进行药物发现和临床前开发活动、建立和保护知识产权、建立内部制造能力、组织和配备公司团队、业务规划、筹集资金以及提供一般和行政支持[88] - 公司过去曾因与Vertex的合作而在某些年度实现净收益，但长期以来一直存在持续亏损的历史，预计未来也将继续亏损[88] - 公司预计未来研发和运营成本将大幅增加，包括继续推进现有研发项目、寻找新的研发项目和产品候选物、开展临床前和临床试验、获取监管批准、扩大知识产权保护、进一步发展基因编辑平台、增加研发人员等[88] 财务表现 - 公司2023年上半年实现收入1.021百万美元，主要来自政府补助,2023年上半年实现收入1.7亿美元主要来自Vertex的预付款和里程碑付款[101,102] - 公司2024年二季度研发费用为8,016.5万美元,同比下降2,139万美元,主要是由于外部研发成本和员工相关费用的减少[97,98] - 公司2024年二季度合作费用净额为5,210万美元,同比增加749.5万美元,主要是由于CASGEVY项目的商业化和制造成本增加[100] - 公司2024年二季度其他收益净额为2,610万美元,同比增加773.3万美元,主要是由于获得更多的投资收益[101]

产品管线 - CRISPR Therapeutics拥有广泛的产品管线,包括用于治疗血红蛋白病、肿瘤、再生医学、心血管疾病、自身免疫疾病和罕见疾病的产品[28] - 正在进行下一代CAR-T产品CTX112和CTX131的临床试验,分别针对CD19和CD70[3,12,15] - 正在进行体内基因编辑产品CTX310和CTX320的临床试验,分别针对ANGPTL3和LPA[16] - 正在进行CTX211治疗1型糖尿病的临床试验[18] 获批情况 - CASGEVY已在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯和巴林获批上市,用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血[10] - CRISPR Therapeutics在2023年底获批CASGEVY™(exagamglogene autotemcel [exa-cel])用于治疗适合患者的镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血[28] 临床进展 - 截至7月中旬,全球已有超过35家授权治疗中心启用,约20名患者已完成细胞采集[2] - 已开启CTX112治疗系统性红斑狼疮和CTX131治疗血液恶性肿瘤的临床试验[14,15] 财务情况 - 截至2024年6月30日,公司现金及等价物约为20.13亿美元[20] - 2024年第二季度CRISPR Therapeutics的总收入为517,000美元,主要来自于授权收入[34] - 2024年第二季度CRISPR Therapeutics的研发费用为80,165,000美元,管理费用为19,481,000美元[34] - 2024年第二季度CRISPR Therapeutics的净亏损为126,408,000美元[34] - 截至2024年6月30日,CRISPR Therapeutics的现金及现金等价物为484,472,000美元,总资产为2,339,853,000美元,股东权益为1,980,949,000美元[35] 公司发展 - CRISPR Therapeutics已从一家研究阶段公司转变为一家最近获批首个CRISPR疗法的公司[28] - CRISPR Therapeutics与Bayer和Vertex Pharmaceuticals等领先公司建立了战略合作伙伴关系[28] - CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑技术已得到临床验证,具有创造潜在变革性药物的可能[28]

The biotech recently became a commercial-stage company.Gene editing, in which researchers manipulate patients' genetic code to treat genetic illnesses, has been around for a couple of decades. But it has made incredible progress in the past five years. CRISPR Therapeutics (CRSP -6.82%), a mid-cap biotech, has proven to be one of the more exciting players in this promising area.The company's progress has not delivered strong returns in the past half-decade -- CRISPR Therapeutics has underperformed the market ...

公司业绩预期 - Alnylam Pharmaceuticals预计2024年第二季度每股亏损0.71美元，同比增长67.9% [1] - Alnylam Pharmaceuticals预计2024年第二季度收入为4.5273亿美元，同比增长42% [1] - CRISPR Therapeutics预计2024年第二季度收入为839万美元，同比下降88% [9] - CRISPR Therapeutics预计2024年第二季度每股亏损1.37美元，同比下降39.8% [19] 市场预期与分析师预测 - 市场预期CRISPR Therapeutics在2024年第二季度的收益将同比下降 [2] - Alnylam Pharmaceuticals的共识EPS估计在过去30天内上调了1.6% [27] - CRISPR Therapeutics的Most Accurate Estimate低于Zacks Consensus Estimate，Earnings ESP为-16.86% [23] - Alnylam Pharmaceuticals的Earnings ESP为-33.59%，结合Zacks Rank 3，难以预测其将超过共识EPS估计 [27] 历史表现与未来展望 - CRISPR Therapeutics在过去四个季度中四次超过共识EPS估计 [7] - Alnylam Pharmaceuticals在过去四个季度中三次超过共识EPS估计 [27] - CRISPR Therapeutics在上一季度实际亏损1.43美元，超过预期的1.63美元，带来12.27%的惊喜 [24] 行业动态与投资策略 - 分析师在计算未来收益估计时，会考虑公司过去匹配共识估计的程度 [14] - 正面的Earnings ESP与Zacks Rank 1、2或3结合时，预测收益惊喜的准确性较高 [22] - 尽管CRISPR Therapeutics的收益惊喜历史较好，但其当前表现不具吸引力 [26]

公司表现 - 公司股价上月下跌2.93%，未跟上医疗板块0.37%和标普500指数1.96%的涨幅 [1] - 公司最新交易日收盘价为57.19美元，较上一交易日涨1.69%，跑赢当日标普500指数（跌0.16%）、道指（跌0.14%）和纳斯达克指数（跌0.06%） [6] 公司业绩预测 - 公司全年Zacks共识预测每股收益为 - 5.51美元，收入为8943万美元，同比分别变化 - 184.02%和 - 75.91% [2] - 公司即将公布的财报预计每股收益为 - 1.37美元，较上年同期下降39.8%；预计收入为839万美元，较上年同期下降88.02% [7] 投资评级相关 - Zacks Rank模型考虑估计变化并提供可操作评级系统，研究表明估计修订与近期股价走势直接相关 [3] - Zacks Rank系统从1（强力买入）到5（强力卖出），1988年以来1级股票年均回报25%，过去30天Zacks共识每股收益估计不变，公司目前Zacks Rank为1（强力买入） [9] 行业情况 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业属于医疗板块，目前Zacks行业排名为82，处于250多个行业前33% [4] - Zacks行业排名通过计算组内个股平均Zacks Rank评估行业实力，研究显示排名前50%的行业表现是后50%的2倍 [10] 其他建议 - 投资者应关注公司分析师估计的最新变化，积极的估计修订对公司业务前景是好迹象 [8] - 可在Zacks.com上找到更多相关指标信息 [5]

文章核心观点 - 预计CRISPR Therapeutics（CRSP）下个月公布2024年第二季度财报时将超预期 [1] CRISPR Therapeutics情况 财务预期 - Zacks共识预计CRSP总收入为839万美元 [2] - CRISPR Therapeutics盈利意外历史积极，过去四个季度均超预期，平均盈利意外为117.78%，上一季度超预期12.27% [3] - CRISPR Therapeutics盈利ESP为+100.00%，最准确估计为盈亏平衡，Zacks共识估计为亏损1.37美元 [14] 产品情况 - Casgevy是CRISPR Therapeutics首个上市产品，Vertex按60/40利润分成协议主导其全球开发和商业化 [7] - CRISPR Therapeutics营收包括与Vertex合作的赠款和合作收入，上一季度仅含赠款收入，此次是否有合作收入待察 [11][21] - Casgevy已在多国开展上市活动，Vertex预计2024年下半年开始记录销售，投资者期待财报电话会议更新商业化情况 [12] 研发管线 - 公司正在开发下一代CAR - T疗法候选药物CTX112和CTX131，预计财报电话会议有相关研究更新 [17] - 公司正在对体内候选药物CTX310和CTX320进行I期临床研究 [23] 股价表现 - CRSP股价今年迄今下跌10.2%，行业下跌3.1% [22] 评级情况 - CRSP目前Zacks排名为1（强力买入） [25] 其他值得考虑的股票 安进公司（Amgen Inc.） - 盈利ESP为+1.33%，Zacks排名为3 [5] - 股价今年迄今上涨16.7%，过去四个季度均超盈利预期，平均盈利意外为6.42%，定于8月6日公布第二季度财报 [20] 阿德韦鲁姆生物技术公司（Adverum Biotechnologies, Inc.） - 盈利ESP为+1.38%，Zacks排名为2 [9] - 股价今年迄今上涨3%，过去四个季度盈利两次超预期，两次未达预期，平均负盈利意外为1.55% [26]

文章核心观点 - 三位分析师认为CRISPR Therapeutics、Zealand Pharma和Viking Therapeutics三只生物科技股有潜力成长为大型股票，值得买入 [9] CRISPR Therapeutics - 去年该基因编辑专家公司与Vertex Pharmaceuticals合作开发的Casgevy获批用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血，这是临床阶段生物技术公司推出首款产品的重要里程碑 [2] - 此前该公司技术未证明能让药物通过所有必要临床和监管障碍获批，此次获批后公司可自信推进，其还有许多令人兴奋的候选药物管线，未来五年有望取得重要进展并从Casgevy获得稳定收入 [3] - Casgevy获批意义重大，一是填补了镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血的大量未满足需求，二是它是首个获批使用获诺贝尔奖的CRISPR - Cas9基因编辑技术的基因编辑疗法 [10] - 该公司具备成功的生物科技公司所需特质，如战略聚焦挑战性目标、有经证实的创新能力和丰富管线，虽目前市值约50亿美元，但有望成为更重要的参与者 [11] Zealand Pharma - 该丹麦公司虽未盈利，但如果能让一款或多款减肥产品获批，将有大量增长机会，为未来盈利和更高估值铺平道路 [5] - 该公司有两款减肥药物可能改变业务格局，Survodutide在2期试验中对治疗代谢相关性脂肪性肝炎有积极效果，且能让人们在46周后减重约19%；另一款药物petrelintide在早期研究中让试验参与者在使用16周后最多减重8.6% [19] - 该公司股票今年已成为热门买入对象，涨幅超140%，若能在利润丰厚的抗肥胖市场成为重要参与者，该医疗保健股有巨大上行潜力 [13] Viking Therapeutics - 公司管线中有两款有前景的2期候选药物，VK2735用于治疗肥胖，VK2809用于治疗非酒精性脂肪性肝炎，两个项目已有积极结果 [7] - 2024年2月公司宣布注射形式的VK2735让患者在13周治疗后减重近15%（安慰剂调整后达13.1%），效果优于诺和诺德司美格鲁肽2.4mg剂量20周治疗后的减重效果 [17] - 不到四个月后公司报告VK2809的好消息，该实验药物让多达75%的患者实现非酒精性脂肪性肝炎缓解且纤维化无恶化，而安慰剂组为29%，2023年公司宣布VK2809在2期研究中达到主要终点，显著降低肝脏脂肪含量 [15] - 分析师预计若获批，VK2735和VK2809可能成为畅销药物，公司还有两个1期测试项目，目前市值仅55亿美元，若管线候选药物发挥潜力，未来十年该小生物科技股将成为大赢家 [16]

文章核心观点 - 投资者可投资几家生物制药公司涉足基因编辑这一前沿且快速发展的科学领域，介绍了三只具有增长潜力的基因编辑股票 [13] 基因编辑行业 - 基因编辑常用于生物制药公司，科学家用其改变植物、细菌和动物等生物体的DNA，主要探索可能影响人类疾病的潜在疗法 [6] - 基因编辑还可使作物更能抵抗病毒和细菌，更好应对全球变暖导致的极端冷热，未来或能改变人类DNA并预防某些疾病，但存在争议 [1] 相关公司情况 Vertex Pharmaceuticals（VRTX） - 是一家比多数基因编辑初创公司更成熟的生物科技公司，1989年成立，1991年上市，2012年将首款治疗囊性纤维化的药物推向市场，近期用基因编辑治疗炎症、自身免疫性疾病和部分癌症 [3][16] - 今年股价上涨19%，过去12个月上涨37%，过去五年上涨180%，目前接近52周高位，市值达126亿美元，按未来盈利预估计算的估值为31倍 [9][10] Crispr Therapeutics（CRSP） - 是全球最早利用CRISPR基因编辑平台的公司之一，该平台被广泛视为开发治疗罕见和常见疾病药物的黄金标准，全球制造中心在波士顿，创始人获2020年诺贝尔化学奖 [14] - 为小盘股，市值53.3亿美元，今年股价下跌5%，过去五年上涨28%，成立10年仍未盈利，计划将多种血液疾病、癌症、糖尿病等疾病的疗法推向市场 [8] Intellia Therapeutics（NTLA） - 是波士顿的一家生物科技初创公司，成立约十年，采用CRISPR基因编辑平台研发疾病治疗方法和药物，其科学创始人发明了CRISPR基因编辑系统 [11] - 用CRISPR研究血友病和部分癌症等疾病及遗传病症的潜在疗法，为微型股，市值26.4亿美元，2024年迄今股价下跌11%，过去五年上涨60% [17]

Gene-editing stocks are a promising investment because the field is steadily advancing in the areas of medicine and biotechnology. Examples include CRISPR and other gene-editing technologies. These are becoming more precise and less time consuming, thus improving the effectiveness of the treatments and minimizing side effects. These are beneficial for the advancement of new generation therapies that can help cure genetic disorders. Lately, U.S. FDA approval of gene-editing treatments has validated this tech ...

文章核心观点 - CRISPR Therapeutics股价上涨但盈利和营收预期不佳，需关注后续走势；Axsome Therapeutics股价上涨且EPS预期有变化 [1][3][4][5] CRISPR Therapeutics情况 - 上一交易日股价收涨9.2%至62.75美元，成交量可观，过去四周股价下跌7% [1] - 股价上涨归因于投资者对其产品Casgevy的积极预期，该产品是首款基于CRISPR技术获FDA批准的基因疗法，预计2024年下半年开始产生销售营收 [2] - 即将公布的季度报告预计每股亏损1.37美元，同比变化-39.8%；营收预计为839万美元，同比下降88% [3] - 近30天该季度的共识每股收益预期未变，股票目前Zacks排名为1（强力买入） [4] Axsome Therapeutics情况 - 上一交易日股价收涨2.6%至84.95美元，过去一个月回报率为9% [4] - 即将公布的报告共识每股收益预期过去一个月变化-0.3%至-1.30美元，与去年同期每股收益相比变化-30%，目前Zacks排名为3（持有） [5] 行业情况 - 两家公司均属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4]