文章核心观点 - 三位分析师认为CRISPR Therapeutics、Zealand Pharma和Viking Therapeutics三只生物科技股有潜力成长为大型股票，值得买入 [9] CRISPR Therapeutics - 去年该基因编辑专家公司与Vertex Pharmaceuticals合作开发的Casgevy获批用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血，这是临床阶段生物技术公司推出首款产品的重要里程碑 [2] - 此前该公司技术未证明能让药物通过所有必要临床和监管障碍获批，此次获批后公司可自信推进，其还有许多令人兴奋的候选药物管线，未来五年有望取得重要进展并从Casgevy获得稳定收入 [3] - Casgevy获批意义重大，一是填补了镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血的大量未满足需求，二是它是首个获批使用获诺贝尔奖的CRISPR - Cas9基因编辑技术的基因编辑疗法 [10] - 该公司具备成功的生物科技公司所需特质，如战略聚焦挑战性目标、有经证实的创新能力和丰富管线，虽目前市值约50亿美元，但有望成为更重要的参与者 [11] Zealand Pharma - 该丹麦公司虽未盈利，但如果能让一款或多款减肥产品获批，将有大量增长机会，为未来盈利和更高估值铺平道路 [5] - 该公司有两款减肥药物可能改变业务格局，Survodutide在2期试验中对治疗代谢相关性脂肪性肝炎有积极效果，且能让人们在46周后减重约19%；另一款药物petrelintide在早期研究中让试验参与者在使用16周后最多减重8.6% [19] - 该公司股票今年已成为热门买入对象，涨幅超140%，若能在利润丰厚的抗肥胖市场成为重要参与者，该医疗保健股有巨大上行潜力 [13] Viking Therapeutics - 公司管线中有两款有前景的2期候选药物，VK2735用于治疗肥胖，VK2809用于治疗非酒精性脂肪性肝炎，两个项目已有积极结果 [7] - 2024年2月公司宣布注射形式的VK2735让患者在13周治疗后减重近15%（安慰剂调整后达13.1%），效果优于诺和诺德司美格鲁肽2.4mg剂量20周治疗后的减重效果 [17] - 不到四个月后公司报告VK2809的好消息，该实验药物让多达75%的患者实现非酒精性脂肪性肝炎缓解且纤维化无恶化，而安慰剂组为29%，2023年公司宣布VK2809在2期研究中达到主要终点，显著降低肝脏脂肪含量 [15] - 分析师预计若获批，VK2735和VK2809可能成为畅销药物，公司还有两个1期测试项目，目前市值仅55亿美元，若管线候选药物发挥潜力，未来十年该小生物科技股将成为大赢家 [16]

文章核心观点 - 投资者可投资几家生物制药公司涉足基因编辑这一前沿且快速发展的科学领域，介绍了三只具有增长潜力的基因编辑股票 [13] 基因编辑行业 - 基因编辑常用于生物制药公司，科学家用其改变植物、细菌和动物等生物体的DNA，主要探索可能影响人类疾病的潜在疗法 [6] - 基因编辑还可使作物更能抵抗病毒和细菌，更好应对全球变暖导致的极端冷热，未来或能改变人类DNA并预防某些疾病，但存在争议 [1] 相关公司情况 Vertex Pharmaceuticals（VRTX） - 是一家比多数基因编辑初创公司更成熟的生物科技公司，1989年成立，1991年上市，2012年将首款治疗囊性纤维化的药物推向市场，近期用基因编辑治疗炎症、自身免疫性疾病和部分癌症 [3][16] - 今年股价上涨19%，过去12个月上涨37%，过去五年上涨180%，目前接近52周高位，市值达126亿美元，按未来盈利预估计算的估值为31倍 [9][10] Crispr Therapeutics（CRSP） - 是全球最早利用CRISPR基因编辑平台的公司之一，该平台被广泛视为开发治疗罕见和常见疾病药物的黄金标准，全球制造中心在波士顿，创始人获2020年诺贝尔化学奖 [14] - 为小盘股，市值53.3亿美元，今年股价下跌5%，过去五年上涨28%，成立10年仍未盈利，计划将多种血液疾病、癌症、糖尿病等疾病的疗法推向市场 [8] Intellia Therapeutics（NTLA） - 是波士顿的一家生物科技初创公司，成立约十年，采用CRISPR基因编辑平台研发疾病治疗方法和药物，其科学创始人发明了CRISPR基因编辑系统 [11] - 用CRISPR研究血友病和部分癌症等疾病及遗传病症的潜在疗法，为微型股，市值26.4亿美元，2024年迄今股价下跌11%，过去五年上涨60% [17]

Gene-editing stocks are a promising investment because the field is steadily advancing in the areas of medicine and biotechnology. Examples include CRISPR and other gene-editing technologies. These are becoming more precise and less time consuming, thus improving the effectiveness of the treatments and minimizing side effects. These are beneficial for the advancement of new generation therapies that can help cure genetic disorders. Lately, U.S. FDA approval of gene-editing treatments has validated this tech ...

文章核心观点 - CRISPR Therapeutics股价上涨但盈利和营收预期不佳，需关注后续走势；Axsome Therapeutics股价上涨且EPS预期有变化 [1][3][4][5] CRISPR Therapeutics情况 - 上一交易日股价收涨9.2%至62.75美元，成交量可观，过去四周股价下跌7% [1] - 股价上涨归因于投资者对其产品Casgevy的积极预期，该产品是首款基于CRISPR技术获FDA批准的基因疗法，预计2024年下半年开始产生销售营收 [2] - 即将公布的季度报告预计每股亏损1.37美元，同比变化-39.8%；营收预计为839万美元，同比下降88% [3] - 近30天该季度的共识每股收益预期未变，股票目前Zacks排名为1（强力买入） [4] Axsome Therapeutics情况 - 上一交易日股价收涨2.6%至84.95美元，过去一个月回报率为9% [4] - 即将公布的报告共识每股收益预期过去一个月变化-0.3%至-1.30美元，与去年同期每股收益相比变化-30%，目前Zacks排名为3（持有） [5] 行业情况 - 两家公司均属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4]

文章核心观点 - 不建议依据六个月的数据决定购买哪只股票，长期来看CRISPR Therapeutics表现将远超Ocugen，前者值得投资，后者应避免 [1] 行业情况 - 今年以来生物技术行业表现不佳，SPDR S&P Biotech ETF自1月以来仅上涨4%，远落后于标准普尔500指数近17%的涨幅 [14] CRISPR Therapeutics情况 财务表现 - 目前查看其财务结果尚早，Casgevy上市不久且治疗周期长，第一季度营收仅50.4万美元，远低于去年同期的1亿美元，收入来自与Vertex的合作协议 [2] 产品情况 - 是一家在基因编辑领域有专长的中型生物技术公司，已有获批产品Casgevy上市，用于治疗两种罕见血液疾病，是首个使用获诺贝尔奖CRISPR技术的获批基因编辑药物 [10][15] - Casgevy潜在患者群体至少5.8万人，其中沙特阿拉伯和巴林有2.3万人，在美国售价220万美元，公司将在一段时间内从该产品获得稳定销售 [16] 资金与发展 - 拥有21亿美元现金，有助于推进其他令人兴奋的管线项目，未来部分项目将产生优异成果，自2016年首次公开募股以来已产生跑赢市场的回报，现在买入该股仍不晚 [11] Ocugen情况 公司概况 - 是一家临床阶段的生物技术公司，尚未盈利，在新冠疫苗市场未取得进展，但其领先候选药物OCU400在治疗色素性视网膜炎方面取得一定进展 [6] 项目进展 - 最近启动了OCU400的3期研究，还有包括OCU410在内的多个项目处于早期研究阶段，另有更多资产处于临床前研究阶段 [17] 销售预期 - 管理层认为OCU400可能在2026年获批，在美国和欧盟产生300亿至470亿美元收入，还认为OCU410获批后五年内累计销售额可达750亿美元，但这些估计过于乐观 [4][18] 投资风险 - 临床阶段的生物技术公司投资风险大，Ocugen不符合投资有前景治疗领域且2期或3期结果出色的临床阶段公司的标准 [12] - 没有生物技术巨头作为合作伙伴推动项目进展，若其潜在销售估计合理，应有很多潜在合作伙伴寻求合作 [13] - 市值不到4.4亿美元，其销售估计可能不准确，股票风险高，投资者应远离 [19]

公司表现 - 公司股票过去一个月下跌11.68%，逊于医疗板块1.82%的跌幅和标准普尔500指数4.44%的涨幅 [1] - 最新交易时段，公司股价收于55.56美元，较前一日收盘价上涨0.96%，但落后于标准普尔500指数1.02%的日涨幅 [6] 公司业绩预期 - 全年扎克斯共识预测公司每股收益为 - 5.51美元，收入为8943万美元，较上一年分别变化 - 184.02%和 - 75.91% [2] - 预计公司即将公布的财报中每股收益为 - 1.37美元，较去年同期下降39.8%，最新共识预计收入为839万美元，较去年同期下降88.02% [7] 公司评级相关 - 扎克斯排名系统考虑了分析师估计变化，公司目前扎克斯排名为1（强力买入），过去一个月扎克斯共识每股收益估计无变化 [3][9] - 分析师估计的修订通常反映短期业务趋势，积极修订传达对公司业务表现和盈利潜力的信心 [8] 行业情况 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业属于医疗板块，目前扎克斯行业排名为68，处于250多个行业的前27% [4] - 扎克斯行业排名通过计算行业内个股的平均扎克斯排名来评估行业实力，排名前50%的行业表现是后50%的两倍 [10]

文章核心观点 - 投资早期成长阶段的生物科技股有机会获得丰厚回报，但需要耐心且存在风险，推荐三只生物科技股 [1] 行业情况 - 2024 年 iShares 生物技术 ETF 涨幅略超 1.5%，可从该基金持仓中寻找稳定分红的生物科技股 [6] CRISPR Therapeutics（CRSP） - 是基因编辑领域先驱，用 CRISPR - Cas9 技术研发多种遗传病疗法 [17] - 其主要候选药物 CASGEVY 获 FDA 批准用于治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血，在全球 25 个授权中心可用 [2] - 公司有包括糖尿病和某些癌症治疗的多种基因疗法在研，CASGEVY 对基因疗法意义或类似新冠疫苗对 mRNA 技术的意义 [7] - 2016 年 IPO 以来股价上涨约 210%，虽未盈利但仍有上涨空间 [18] Cassava Sciences（SAVA） - 有治疗阿尔茨海默病的潜在药物 simufilam 处于 3 期试验，但试验因数据完整性和试验行为受质疑 [19] - 2024 年股价下跌 15%，4 月起开始亏损，试验失败风险大，但结果可能证明其价值 [4] - 分析师预测其涨幅超 500%，需快速行动且有承受风险的能力 [8] Gingko Bioworks（DNA） - 需大量数据才能有效运营，但生成数据耗时，导致收入损失 [10] - 近期裁员 158 人以削减 25% 员工数量，并收到退市警告 [5] - 是能按公司蓝图经济高效大规模生产生物分子的工厂 [15]

文章核心观点 - 随着疫情过去投资者焦点转向开发慢性病长期解决方案的生物科技公司 推荐三只值得购买的生物科技股以提升投资组合表现 [1][2][9] 行业动态 - 过去几年受新冠疫情推动生物科技领域吸引大量投资者关注 2020 - 2023年全球新冠疫苗销售额超1420亿美元 疫苗在全球推广成功 [1] - 全球解除封锁限制几年后疫苗热度减退 预计未来四年疫苗销售额仅242亿美元 投资者焦点转向开发慢性病长期解决方案的生物科技公司 [9] 推荐公司 赛默飞世尔科技（TMO） - 是生物技术领域顶级纯业务公司 为其他生物科技和制药公司提供关键工具 凭借独特业务策略在细分领域保持多年相关性和稳定性 [11] - 过去五年营收和EBITDA分别增长14%和16% 虽近期因新冠业务下滑致销售额下降 但对复苏持乐观态度 分析仪器、诊断和实验室相关产品及服务需求持续健康增长 [3] - 涉足器官移植检测 其CXCL10尿液检测服务可检测趋化因子 改善肾移植患者预后 若提升该领域能力有望开辟巨大潜在收入来源 [12] CRISPR Therapeutics（CRSP） - 去年其首款基因编辑疗法Casgevy获批上市 与Vertex合作开发 为约3.5万名输血依赖性β - 地中海贫血和镰状细胞病患者带来希望 美国每剂定价220万美元 分析师预计今年销售额达8100万美元 [5][14] - 与Vertex计划开发Casgevy的Vivo版本 有望拓宽疗法覆盖范围 改变治疗模式并改善财务前景 拥有21亿美元现金储备 财务灵活性充足 研发管线中有多个有前景的基因编辑候选药物 [6] 礼来公司（LLY） - 是领先的生物科技公司 创新糖尿病和减肥药物Mounjaro和Zepbound推动营收同比增长约30% 远高于五年平均的9% EBITDA同比增长46% 比五年平均水平高369% [16] - 其阿尔茨海默病治疗药物Donanemab获FDA批准 将为公司创造新的巨额收入流 美国有690万阿尔茨海默病患者 三款针对该国常见疾病的药物增强市场地位 有巨大上涨潜力 还提供股息收益率超0.6% 且近十年股息持续增长 [7]

文章核心观点 - 尽管CRISPR Therapeutics的股票在过去一年中一直呈现横盘走势,但短期内可能会迎来更好的日子[1] - CRISPR Therapeutics成功推进其基因编辑疗法Casgevy通过临床试验,并在多个地区获得监管批准,包括美国、英国、欧盟和沙特阿拉伯[3] - CRISPR Therapeutics正与生物科技巨头Vertex Pharmaceuticals合作,华尔街预计Casgevy未来将达到每年10亿美元的销售额[4] - 尽管如此,CRISPR Therapeutics的股价在过去12个月中几乎没有变动[4] 公司相关 - CRISPR Therapeutics正在开发其他管线产品,涉及肿瘤、自身免疫、糖尿病和心血管疾病等领域[8] - Casgevy的商业化需要一年或更长时间才能真正起步,这需要投资者的耐心[8] - Casgevy作为一种基因疗法,其给药过程复杂,需要专业设施和专业知识,这意味着在最初几个季度不会有太高的渗透率[10][11] 行业相关 - 创新型股票为投资者带来了双刃剑,既有巨大的潜力,也有重大的风险[2] - 将概念转化为可商业化的产品或服务是一个复杂、耗时且资金密集的过程,监管障碍、技术挫折或市场需求的变化都可能阻碍最有前景的创新[2]

行业情况 - 2022 - 2023年市场波动后，生物技术股票因潜在长期回报受关注 [14] - 2022年全球生物技术市场价值1.2万亿美元，预计到2031年增长至3.9万亿美元，增长驱动因素包括研发活动增加、政府资金投入和需求上升 [15] - 生物技术行业处于医学进步前沿，有癌症治疗和基因编辑等技术 [16] CRISPR Therapeutics（CRSP） - 是生物技术领域领先公司，首款基于CRISPR的基因编辑疗法Casgevy受关注 [13] - 2024年第一季度净亏损1.166亿美元，较上年的5300万美元大幅增加，原因是对Casgevy的研发和市场扩张进行战略投资 [2] - 拥有约21亿美元现金储备，支撑其持续增长能力，未来两到三年有望获得更多药物批准 [2] - Casgevy获批为公司发展重要里程碑，为镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血患者提供潜在功能性治愈方法，定价约220万美元，已在美国、英国、欧盟等地区获批，公司正扩大全球业务 [11] Vertex Pharmaceuticals（VRTX） - 以开创性囊性纤维化治疗闻名，通过基因编辑疗法将治疗范围扩大到镰状细胞病和β - 地中海贫血等严重疾病 [3] - 2024年第一季度报告收入26.9亿美元，同比增长14%，过去十年保持两位数增长率，拥有约101亿美元现金和投资，财务状况良好 [4] - 研发管线强劲，如非阿片类疼痛管理药物VX - 548有望满足市场需求，还在探索急性疼痛和1型糖尿病等新领域治疗方法 [19] Regeneron Pharmaceuticals（REGN） - 开发突破性疗法能力出色，尽管第一季度收入受挫，但股价年初至今上涨16% [8][9] - 2024年第一季度每股收益9.55美元，低于预期0.55美元，收入31.5亿美元，同比略有下降，低于预测7500万美元，但关键增长产品Dupixent和Libtayo增长强劲 [9] - 市场韧性源于创新产品管线和战略重点领域，旗舰产品EYLEA在竞争加剧和市场饱和情况下表现良好，第二个完整季度收入2亿美元 [6] - Dupixent是公司产品组合基石，治疗多种疾病，拓展新适应症有望扩大市场和增加收入 [7]