文章核心观点 - CRISPR Therapeutics（CRSP）年初至今股价下跌23.6%，表现逊于行业、板块和标普500指数，虽其与Vertex合作的基因疗法Casgevy获美欧批准，但因缺乏管线更新股价下跌，公司有发展潜力但管线尚处早期，投资需谨慎 [1][3] 分组1：股价表现 - 年初至今公司股价下跌23.6%，行业下跌1.7%，公司股价表现逊于行业、板块和标普500指数，且股价低于50日和200日移动均线 [1] 分组2：监管批准 - Casgevy是全球首个获批的基于CRISPR的基因编辑疗法，为美欧约35000名严重SCD或TDT患者提供新治疗选择，Vertex预计2024年下半年开始从Casgevy销售中获得收入 [4] - SCD和TDT有显著未满足医疗需求，Casgevy若成功商业化可获巨额利润，公司与Vertex还启动两项评估基因疗法用于儿科TDT和SCD患者的III期研究 [5] 分组3：合作伙伴 - 公司与Vertex于2015年开始合作开发基因编辑疗法，合作已扩展至多种疾病治疗领域，2023年3月又签署开发I型糖尿病低免疫细胞疗法的新协议 [6] - 与Vertex的合作对公司有利，公司有资格获得超13亿美元里程碑付款和潜在未来销售的特许权使用费 [7] 分组4：估值与预期 - 从估值看公司股价相对于行业有折扣，市净率为2.05，低于行业的4.58和公司均值2.81 [8] - 过去60天公司2024年每股亏损预期从5.65美元改善至5.61美元，2025年亏损预期从4.44美元扩大至4.92美元以反映研发成本增加 [8] 分组5：结论与建议 - 公司有令人鼓舞的管线，但尚处早期，距监管批准还有数年，Casgevy获批使其领先于Beam Therapeutics和Editas Medicine等公司 [11] - 获批后公司管理层关注体内候选药物，目前正在评估CTX310和CTX320两项新候选药物 [12] - 建议新投资者谨慎投资，等待管线更新；持有股票的投资者关注即将公布的第三季度业绩，预计是首次记录Casgevy销售收入的季度 [13][14]

文章核心观点 - 公司CRISPR Therapeutics(CRSP)的基因疗法Casgevy获得FDA批准,但商业化存在挑战,市场规模可能有限[2][3][4] - 公司正在进行儿童和成人的临床试验,但针对严重并发症患者的适应症可能更有前景[4] - 公司的管线包括再生医学、体内疗法、肿瘤免疫和自身免疫等,但市场似乎主要关注其在镰状细胞贫血和地中海贫血方面的表现[11] 公司财务和运营情况 - 公司Q2财报未达预期,但主要是因为Casgevy尚未产生收入,运营费用仍然较高[12] - 公司财务状况良好,现金和现金等价物超过20亿美元,有超过5年的现金储备[13][14] - 公司与Vertex的合作降低了运营和财务风险,但过去5年的股价表现仍然不佳[20][23] 投资评级和风险收益分析 - 公司作为高风险高收益的股票,适合在投资组合中作为一个头寸[23] - 但目前仍存在不确定性,评级维持"持有"[23]

文章核心观点 - 尽管Crispr Therapeutics目前未从Casgevy获得收入，但该药物商业前景乐观，公司管线丰富且现金充足，长期投资价值高 [7][12][14] 投资概述 - Crispr Therapeutics与Vertex合作的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy获SCD和TDT治疗批准，公司公布Q2财报 [2] 无Casgevy收入但有积极进展 - Q2财报未显示Casgevy收入，因治疗过程长，收入在过程结束时确认 [3] - 全球超35个授权治疗中心激活，截至7月中旬约20名患者采集细胞 [3] Casgevy复杂治疗流程 - 治疗分六步，包括患者识别、预动员、采集细胞、细胞工程、清髓预处理、细胞回输及后续监测 [4][5][6] - 细胞工程需5 - 6个月，有脱靶编辑风险，治疗影响生育，Vertex就生育治疗费用起诉HHS [6] Casgevy当前潜力 - 20名采集细胞患者或带来4400万美元收入，2024年下半年新患者可能增加 [7] - 授权治疗中心从9个增至35个，目标75个，美欧及沙特、巴林超5.8万患者符合治疗条件 [7] - 假设每个中心每年治疗30名患者，35个中心年收入23.1亿美元，Crispr Therapeutics占9.24亿美元；75个中心时其年收入可达19.8亿美元 [7] - Casgevy是“一次性”疗法，临床研究中超90%患者无需输血和无血管阻塞危机 [7][8] - 虽有其他疗法，但Casgevy能根治，与其他疗法针对不同病情患者 [8] Casgevy未来发展 - 公司推进靶向调理项目，有望扩大可治疗患者群体3 - 4倍，但商业化尚需大量工作 [9] - 有体内版本Casgevy研发计划，虽复杂但公司投入资源，有望在下个十年初成功 [10][11] 其他关注领域 - 公司管线有两种异体疗法，CTX112针对血液癌症和自身免疫病，CTX131针对实体瘤 [12] - 体内项目有两个处于临床研究，针对心血管和肝脏疾病，成功将使公司市值大增 [12] - 公司还研究糖尿病和杜氏肌营养不良症治疗，Q2研发等费用高但现金约17亿美元，资金充足 [12] 总结思考 - 公司股价目前49美元，五年仅涨2%，未达2021年高点 [13] - Casgevy商业开端良好，华尔街可能需几个季度认识其潜力，预计2025或2026年收入挑战10亿美元，届时公司市值将超100亿美元 [14] - 额外收入将助力研发，公司执行能力强，有望获体内疗法首个批准，当前股价有投资价值 [14]

文章核心观点 2024年第二季度CRISPR Therapeutics每股亏损高于预期 总收入未达预期 但研发和行政费用有所下降 合作费用上升 公司现金等资产略有减少 其与Vertex合作的基因疗法获批 公司还在推进多个疗法研发 目前Zacks评级为卖出 [1][2][3] 财务表现 - 2024年第二季度每股亏损1.49美元 高于Zacks共识预期的1.37美元 去年同期每股亏损0.98美元 [1] - 第二季度总收入全部来自赠款收入 为50万美元 远低于Zacks共识预期的800万美元 去年同期有7000万美元合作收入 [1][2] - 第二季度研发费用同比下降21.1%至8020万美元 行政费用同比下降2.6%至1950万美元 合作费用同比上升16.8%至5210万美元 [2][3] - 截至2024年6月30日 公司现金、现金等价物、有价证券和应收账款为20亿美元 3月31日为21亿美元 [3] 股价表现 - 年初至今CRISPR Therapeutics股价暴跌20.7% 行业下跌2.2% [2] 近期进展 - CRISPR与Vertex合作的基因疗法Casgevy于2023年末/2024年初在美国和欧洲获批治疗两种血液疾病 [4] - 全球超35个授权治疗中心已启动 Casgevy预计2024年下半年开始销售 [5] 研发管线 - 公司正优先开发下一代CAR - T疗法候选药物CTX112和CTX131 CTX112用于肿瘤和自身免疫适应症 CTX131用于实体瘤和血液恶性肿瘤 [6][7] - 公司正在对体内候选药物CTX310和CTX320进行I期临床研究 分别针对ANGPTL3和脂蛋白(a) [8] Zacks评级及相关股票 - CRISPR Therapeutics目前Zacks评级为4（卖出） [9] - 生物技术领域的Halozyme Therapeutics和Repare Therapeutics目前Zacks评级为1（强力买入） [9] - 过去60天 Halozyme Therapeutics 2024年和2025年每股收益预期提高 年初至今股价飙升40.9% 过去四个季度平均盈利惊喜为9.40% [10] - 过去60天 Repare Therapeutics 2024年和2025年每股亏损预期收窄 年初至今股价暴跌57.2% 过去四个季度平均盈利惊喜为123.58% [11]

公司概况 - 公司是一家领先的基因编辑公司，专注于开发CRISPR/Cas9疗法[74] - 公司已经获得了CASGEVY(exagamglogene autotemcel [exa-cel])的首次批准，这是世界上第一个获批的CRISPR基因编辑疗法[75] - CASGEVY已在美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯和巴林获批用于治疗12岁及以上的严重型镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者[75] 研发管线 - 公司正在开发针对肿瘤和自身免疫疾病的下一代异基因CAR-T细胞疗法CTX112和CTX131,这些疗法具有更强的持久性和制造稳定性[77,78,79] - 公司的体内基因编辑策略包括基因破坏和全基因修复,正在开发针对心血管疾病的两个体内项目CTX310和CTX320[81,82] - 公司正在开发基因编辑干细胞衍生的胰岛素依赖性细胞替代疗法CTX211,用于治疗1型糖尿病,无需长期免疫抑制[84] 公司运营 - 公司自成立以来一直专注于研发工作，包括寻找潜在产品候选物、进行药物发现和临床前开发活动、建立和保护知识产权、建立内部制造能力、组织和配备公司团队、业务规划、筹集资金以及提供一般和行政支持[88] - 公司过去曾因与Vertex的合作而在某些年度实现净收益，但长期以来一直存在持续亏损的历史，预计未来也将继续亏损[88] - 公司预计未来研发和运营成本将大幅增加，包括继续推进现有研发项目、寻找新的研发项目和产品候选物、开展临床前和临床试验、获取监管批准、扩大知识产权保护、进一步发展基因编辑平台、增加研发人员等[88] 财务表现 - 公司2023年上半年实现收入1.021百万美元，主要来自政府补助,2023年上半年实现收入1.7亿美元主要来自Vertex的预付款和里程碑付款[101,102] - 公司2024年二季度研发费用为8,016.5万美元,同比下降2,139万美元,主要是由于外部研发成本和员工相关费用的减少[97,98] - 公司2024年二季度合作费用净额为5,210万美元,同比增加749.5万美元,主要是由于CASGEVY项目的商业化和制造成本增加[100] - 公司2024年二季度其他收益净额为2,610万美元,同比增加773.3万美元,主要是由于获得更多的投资收益[101]

产品管线 - CRISPR Therapeutics拥有广泛的产品管线,包括用于治疗血红蛋白病、肿瘤、再生医学、心血管疾病、自身免疫疾病和罕见疾病的产品[28] - 正在进行下一代CAR-T产品CTX112和CTX131的临床试验,分别针对CD19和CD70[3,12,15] - 正在进行体内基因编辑产品CTX310和CTX320的临床试验,分别针对ANGPTL3和LPA[16] - 正在进行CTX211治疗1型糖尿病的临床试验[18] 获批情况 - CASGEVY已在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯和巴林获批上市,用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血[10] - CRISPR Therapeutics在2023年底获批CASGEVY™(exagamglogene autotemcel [exa-cel])用于治疗适合患者的镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血[28] 临床进展 - 截至7月中旬,全球已有超过35家授权治疗中心启用,约20名患者已完成细胞采集[2] - 已开启CTX112治疗系统性红斑狼疮和CTX131治疗血液恶性肿瘤的临床试验[14,15] 财务情况 - 截至2024年6月30日,公司现金及等价物约为20.13亿美元[20] - 2024年第二季度CRISPR Therapeutics的总收入为517,000美元,主要来自于授权收入[34] - 2024年第二季度CRISPR Therapeutics的研发费用为80,165,000美元,管理费用为19,481,000美元[34] - 2024年第二季度CRISPR Therapeutics的净亏损为126,408,000美元[34] - 截至2024年6月30日,CRISPR Therapeutics的现金及现金等价物为484,472,000美元,总资产为2,339,853,000美元,股东权益为1,980,949,000美元[35] 公司发展 - CRISPR Therapeutics已从一家研究阶段公司转变为一家最近获批首个CRISPR疗法的公司[28] - CRISPR Therapeutics与Bayer和Vertex Pharmaceuticals等领先公司建立了战略合作伙伴关系[28] - CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑技术已得到临床验证,具有创造潜在变革性药物的可能[28]

The biotech recently became a commercial-stage company.Gene editing, in which researchers manipulate patients' genetic code to treat genetic illnesses, has been around for a couple of decades. But it has made incredible progress in the past five years. CRISPR Therapeutics (CRSP -6.82%), a mid-cap biotech, has proven to be one of the more exciting players in this promising area.The company's progress has not delivered strong returns in the past half-decade -- CRISPR Therapeutics has underperformed the market ...

公司业绩预期 - Alnylam Pharmaceuticals预计2024年第二季度每股亏损0.71美元，同比增长67.9% [1] - Alnylam Pharmaceuticals预计2024年第二季度收入为4.5273亿美元，同比增长42% [1] - CRISPR Therapeutics预计2024年第二季度收入为839万美元，同比下降88% [9] - CRISPR Therapeutics预计2024年第二季度每股亏损1.37美元，同比下降39.8% [19] 市场预期与分析师预测 - 市场预期CRISPR Therapeutics在2024年第二季度的收益将同比下降 [2] - Alnylam Pharmaceuticals的共识EPS估计在过去30天内上调了1.6% [27] - CRISPR Therapeutics的Most Accurate Estimate低于Zacks Consensus Estimate，Earnings ESP为-16.86% [23] - Alnylam Pharmaceuticals的Earnings ESP为-33.59%，结合Zacks Rank 3，难以预测其将超过共识EPS估计 [27] 历史表现与未来展望 - CRISPR Therapeutics在过去四个季度中四次超过共识EPS估计 [7] - Alnylam Pharmaceuticals在过去四个季度中三次超过共识EPS估计 [27] - CRISPR Therapeutics在上一季度实际亏损1.43美元，超过预期的1.63美元，带来12.27%的惊喜 [24] 行业动态与投资策略 - 分析师在计算未来收益估计时，会考虑公司过去匹配共识估计的程度 [14] - 正面的Earnings ESP与Zacks Rank 1、2或3结合时，预测收益惊喜的准确性较高 [22] - 尽管CRISPR Therapeutics的收益惊喜历史较好，但其当前表现不具吸引力 [26]

公司表现 - 公司股价上月下跌2.93%，未跟上医疗板块0.37%和标普500指数1.96%的涨幅 [1] - 公司最新交易日收盘价为57.19美元，较上一交易日涨1.69%，跑赢当日标普500指数（跌0.16%）、道指（跌0.14%）和纳斯达克指数（跌0.06%） [6] 公司业绩预测 - 公司全年Zacks共识预测每股收益为 - 5.51美元，收入为8943万美元，同比分别变化 - 184.02%和 - 75.91% [2] - 公司即将公布的财报预计每股收益为 - 1.37美元，较上年同期下降39.8%；预计收入为839万美元，较上年同期下降88.02% [7] 投资评级相关 - Zacks Rank模型考虑估计变化并提供可操作评级系统，研究表明估计修订与近期股价走势直接相关 [3] - Zacks Rank系统从1（强力买入）到5（强力卖出），1988年以来1级股票年均回报25%，过去30天Zacks共识每股收益估计不变，公司目前Zacks Rank为1（强力买入） [9] 行业情况 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业属于医疗板块，目前Zacks行业排名为82，处于250多个行业前33% [4] - Zacks行业排名通过计算组内个股平均Zacks Rank评估行业实力，研究显示排名前50%的行业表现是后50%的2倍 [10] 其他建议 - 投资者应关注公司分析师估计的最新变化，积极的估计修订对公司业务前景是好迹象 [8] - 可在Zacks.com上找到更多相关指标信息 [5]

文章核心观点 - 预计CRISPR Therapeutics（CRSP）下个月公布2024年第二季度财报时将超预期 [1] CRISPR Therapeutics情况 财务预期 - Zacks共识预计CRSP总收入为839万美元 [2] - CRISPR Therapeutics盈利意外历史积极，过去四个季度均超预期，平均盈利意外为117.78%，上一季度超预期12.27% [3] - CRISPR Therapeutics盈利ESP为+100.00%，最准确估计为盈亏平衡，Zacks共识估计为亏损1.37美元 [14] 产品情况 - Casgevy是CRISPR Therapeutics首个上市产品，Vertex按60/40利润分成协议主导其全球开发和商业化 [7] - CRISPR Therapeutics营收包括与Vertex合作的赠款和合作收入，上一季度仅含赠款收入，此次是否有合作收入待察 [11][21] - Casgevy已在多国开展上市活动，Vertex预计2024年下半年开始记录销售，投资者期待财报电话会议更新商业化情况 [12] 研发管线 - 公司正在开发下一代CAR - T疗法候选药物CTX112和CTX131，预计财报电话会议有相关研究更新 [17] - 公司正在对体内候选药物CTX310和CTX320进行I期临床研究 [23] 股价表现 - CRSP股价今年迄今下跌10.2%，行业下跌3.1% [22] 评级情况 - CRSP目前Zacks排名为1（强力买入） [25] 其他值得考虑的股票 安进公司（Amgen Inc.） - 盈利ESP为+1.33%，Zacks排名为3 [5] - 股价今年迄今上涨16.7%，过去四个季度均超盈利预期，平均盈利意外为6.42%，定于8月6日公布第二季度财报 [20] 阿德韦鲁姆生物技术公司（Adverum Biotechnologies, Inc.） - 盈利ESP为+1.38%，Zacks排名为2 [9] - 股价今年迄今上涨3%，过去四个季度盈利两次超预期，两次未达预期，平均负盈利意外为1.55% [26]