文章核心观点 - 基因编辑是变革性技术，可治疗多种疾病，为相关股票创造大量机会，投资者可关注顶级基因编辑股票 [1] 行业情况 - 目前约7000种疾病由基因紊乱导致，有望通过基因编辑修复 [2] - MarketsandMarkets分析师称，基因编辑市场规模将从2023年的53亿美元增长至2028年的近106亿美元 [8] CRISPR Therapeutics（CRSP） - 2023年12月初，其镰状细胞病疗法获FDA批准，输血依赖性β - 地中海贫血基因编辑疗法获许可 [3] - 虽盈利未达预期致股价回落至55.95美元，但疲软是买入机会 [4] - CTX112正进行CD19阳性复发或难治性B细胞恶性肿瘤1/2期试验，预计今年公布初步数据；CTX131今年将用于血液系统恶性肿瘤治疗 [5] - 富国银行分析师认为CRSP可能因疗法成为收购目标，Baird分析师将其目标价从46美元上调至52美元，期待其CAR - T管线新临床数据 [10] Intellia Therapeutics（NTLA） - 股价从约33美元跌至19.37美元后回升至24美元，有望先回升至33美元 [12] - 公司展示体内CRISPR/Cas9基因组编辑疗法NTLA - 2001重新给药潜力的新数据 [6] - NTLA - 2002治疗遗传性血管性水肿1期研究数据积极，单剂量使月心脏病发作率平均降低98%，中重度发作平均减少99% [7] - 非病毒脂质纳米颗粒（LNP）递送平台可重新给药是关键优势，NTLA - 2002可能成为突破性疗法 [13][14] Editas Medicine（EDIT） - 股价接近每股5美元 [16] - 公布18例镰状细胞病患者和7例输血依赖性β - 地中海贫血患者接受reni - cel治疗的新安全和疗效数据，该疗法耐受性良好 [18][20] - 摩根大通和摩根士丹利均将其股票评级上调，目标价为7美元 [19]

公司表现 - 过去一个月公司股价上涨2.02%，落后于医疗板块2.32%和标准普尔500指数3.22%的涨幅 [1] - 最新交易时段CRISPR Therapeutics AG收于56.63美元，较前一日收盘价上涨1.22%，跑赢标准普尔500指数当日0.16%的涨幅，道指上涨0.04%，纳斯达克指数上涨0.49% [6] 公司财务预测 - 全年Zacks共识预测每股收益为 - 5.51美元，收入为8943万美元，与上一年相比分别变化 - 184.02%和 - 75.91% [2] - 即将发布的财报中，公司每股收益预计为 - 1.37美元，较去年同期下降39.8%，预计收入为839万美元，较去年同期下降88.02% [7] 投资分析工具 - 研究表明，预测变化与即将到来的股价表现有直接关系，投资者可利用Zacks Rank模型，该模型考虑预测变化并提供评级系统 [3] - Zacks Rank系统从1（强力买入）到5（强力卖出），自1988年以来，1级股票平均年回报率为 + 25%，过去30天公司共识每股收益预测上调2.22%，目前公司Zacks Rank为3（持有） [9] 行业情况 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业属于医疗板块，目前该行业Zacks行业排名为90，处于所有250多个行业的前36% [4] - Zacks行业排名通过衡量行业内个股的平均Zacks Rank来评估行业实力，研究显示排名前50%的行业表现是后50%的2倍 [10] 投资者建议 - 投资者应关注分析师对公司预测的最新变化，积极的预测修正表明分析师对公司业务表现和盈利潜力有信心 [8] - 建议使用Zacks.com在未来交易时段监控所有影响股票的指标 [5]

文章核心观点 - 分析影响CRISPR Therapeutics AG股票近期表现的关键因素，认为未来盈利预估变化与股价短期走势强相关，公司Zacks Rank 3表明其短期内或与大盘表现一致 [1][2][23] 盈利预估修正 - 下一财年，公司共识盈利预估为 -$4.36，较去年预期变化 +19.9%，过去一个月预估变化 -3.1% [3] - 本财年，共识盈利预估为 -$5.44，较上一年变化 -180.4%，过去30天预估变化 +3.5% [17] - 本季度，公司预计每股亏损 $1.48，较去年同期变化 -51%，Zacks 共识预估在过去30天变化 -6.8% [9] 营收增长预测 - 上一季度，公司营收 $0.5 百万，同比变化 -99.5%，同期每股收益 -$1.43，去年同期为 -$0.67 [5] - 本季度，公司共识销售预估为 $8.39 百万，同比变化 -88%；本财年和下一财年，预估分别为 $89.43 百万和 $531.75 百万，变化分别为 -75.9% 和 +494.6% [19] 估值 - 公司在估值方面评级为 F，表明其股价相对同行有溢价 [7] - Zacks 价值风格评分系统将股票按估值分为 A 到 F 五组，有助于判断股票估值情况 [22] 过往业绩与惊喜历史 - 公司在过去四个季度均超出共识每股收益预估，期间有两次超出共识营收预估 [13] - 与 Zacks 共识预估的 $8.31 百万相比，报告营收惊喜为 -93.94%，每股收益惊喜为 +12.27% [20] 股价表现对比 - 过去一个月，公司股价回报 +1.8%，Zacks S&P 500 综合指数变化 +2.7%，公司所属的 Zacks 医疗 - 生物医学与遗传学行业下跌 0.5% [8]

公司业绩与预期 - 即将公布的财报预计每股收益为 -$1.37，同比下降 39.8%，季度收入为 $839 万，同比下降 88.02% [1] - 整个财年，Zacks 共识预测每股收益为 -$5.51，收入为 $8943 万，较上一年分别变化 -184.02% 和 -75.91% [8] 股价表现 - 过去一个月公司股价上涨 6.64%，超过医疗板块 0.03% 和标准普尔 500 指数 3.59% 的涨幅 [6] - 最新交易时段收盘价为 $59.60，较前一日下跌 1.6%，表现逊于标准普尔 500 指数 [7] 分析师评级与预测 - 分析师估计的最新调整反映短期业务模式动态变化，积极变化表明对公司业务健康和盈利能力的乐观展望 [4] - 过去一个月 Zacks 共识每股收益估计上涨 2.22%，公司目前 Zacks 排名为 3（持有） [9] 行业相关 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业属于医疗板块，当前 Zacks 行业排名为 85，处于所有超 250 个行业的前 34% [5] - Zacks 行业排名衡量单个行业组实力，排名前 50% 的行业表现比后一半好一倍 [3] 研究系统 - 开发 Zacks 排名利用估计变化现象，系统考虑估计变化并提供清晰、可操作的评级模型 [2] - Zacks 排名系统在 1（强力买入）到 5（强力卖出）之间，自 1988 年以来排名 1 的股票平均年回报率为 +25% [9]

会议主要讨论的核心内容 - 公司的投资组合包括癌症、体外非癌症、再生医学和体内基因编辑等多个垂直领域 [3][4][5][6][7] - 公司在基因编辑技术的持续创新和改进上投入了大量资源,建立了专门的CRISPR X团队 [9][10][11][12] - 公司在交付技术方面主要关注脂质纳米颗粒(LNP),并取得了在肝脏以外器官如眼睛的递送突破 [13][14][15] - 公司首个获批上市的基因编辑产品Casgevy(与Vertex合作)的上市情况良好,全球需求旺盛,且获得较好的支付报销 [16][17][18][19][20][21][22][23] - 公司正在努力开发更加温和的预处理方案,以及体内造血干细胞编辑技术,以进一步提升Casgevy的临床应用 [28][29][30][31] - 公司的体内基因编辑平台正在开展心血管疾病相关靶点的临床试验,有望在今年内获得首批数据 [33][34][35] - 公司的自身免疫疾病业务发展迅速,有望凭借其独特的同种异体CAR-T疗法在该领域取得领先地位 [37][38][39][40][41][42] - 公司的肿瘤业务持续优化,预计今年将有新一代CAR-T产品的临床数据发布,有望进一步提升公司在该领域的竞争力 [45][46][47][48][50] - 公司的再生医学业务,特别是1型糖尿病项目,也是公司的重点发展方向之一 [53][54][55] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salveen Richter 提问** 公司如何在不同垂直领域间进行资本配置和R&D协同? [2] **Sam Kulkarni 回答** 公司根据CRISPR技术的优势和可以产生最大影响的疾病领域来确定投资组合 [3][4][5][6][7][8] 公司建立了专门的CRISPR X团队持续推进技术创新 [9][10][11][12] 问题2 **Salveen Richter 提问** 公司如何看待Casgevy的商业化情况,包括患者和医生反馈、渗透率以及未来优化的机会? [16][27] **Sam Kulkarni 回答** Casgevy的上市反响良好,全球需求旺盛,获得较好的支付报销支持 [17][18][19][20][21][22][23] 公司正在努力开发更加温和的预处理方案,以及体内造血干细胞编辑技术,以进一步提升Casgevy的临床应用 [28][29][30][31] 问题3 **Salveen Richter 提问** 公司的体内基因编辑平台在心血管疾病领域的进展如何,首批数据意味着什么? [32] **Sam Kulkarni 回答** 公司的体内基因编辑平台正在开展心血管疾病相关靶点的临床试验,有望在今年内获得首批数据,这将为公司后续在该领域的发展奠定基础 [33][34][35]

CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) Company Conference Call June 11, 2024 9:20 AM ET Company Participants Sam Kulkarni - Chief Executive Officer Conference Call Participants Salveen Richter - Goldman Sachs Salveen Richter Good afternoon everyone, thank you for joining us. Really pleased to have Sam Kulkarni, CEO of CRISPR Therapeutics here with us. Sam, perhaps to start here, you have a couple of verticals - you have cancer, ex-vivo non-cancer, regenerative medicine, and in vivo verticals. Can you discus ...

文章核心观点 - 分析CRISPR Therapeutics公司股票近期表现及影响因素，其Zacks Rank 3表明短期内或与大盘表现一致 [1][2][16] 股票表现 - 过去一个月公司股价回报率为+7.8%，同期Zacks S&P 500综合指数变化为+2.9%，所属行业涨幅为1.2% [2] 盈利预测修正 - 扎克斯优先评估公司盈利预测变化，认为股票公允价值由未来盈利流现值决定 [3] - 分析师对股票盈利预测的调整与短期股价走势有强相关性 [4] - 本季度公司预计每股亏损1.37美元，较去年同期变化-39.8%，扎克斯共识估计在过去30天变化+9% [5] - 本财年共识盈利估计为-5.51美元，较上一年变化-184%，过去30天估计变化+2.2% [5] - 下一财年共识盈利估计为-4.44美元，较一年前预期变化+19.5%，过去一个月估计变化-1.3% [6] - 因共识估计近期变化及其他三个与盈利估计相关因素，公司被评为Zacks Rank 3（持有） [7] 预计营收增长 - 公司本季度共识销售估计为839万美元，同比变化-88% [9] - 本财年和下一财年估计分别为8943万美元和5.3175亿美元，变化分别为-75.9%和+494.6% [9] 上次财报结果及意外情况历史 - 公司上一季度报告营收50万美元，同比变化-99.5%，每股收益-1.43美元，去年同期为-0.67美元 [10] - 与扎克斯共识估计的831万美元相比，报告营收意外率为-93.94%，每股收益意外率为+12.27% [10] - 公司在过去四个季度均超过共识每股收益估计，期间两次超过共识营收估计 [11] 估值 - 投资决策需考虑股票估值，通过比较估值倍数及与同行对比判断股价合理性 [12][13] - 扎克斯价值风格评分有助于识别股票是否高估、合理估值或暂时低估 [14] - 公司在这方面评级为F，表明其股价相对于同行有溢价 [15]

文章核心观点 - 凯西·伍德擅长发现未来有爆发性增长潜力的创新型公司,并在其股价较低时进行投资 [1] - 凯西·伍德看好基因编辑技术在医疗领域的应用前景,投资了两家相关公司CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics [2][3][4] CRISPR Therapeutics - CRISPR Therapeutics是凯西·伍德医疗基金的第二大重仓股,最近推出了首个获批的CRISPR基因编辑产品Casgevy,用于治疗β地中海贫血和镰状细胞病 [5][6] - CRISPR Therapeutics还有多个其他基因编辑候选药物在研发管线中,涉及免疫肿瘤和自身免疫疾病等领域,并有与Vertex公司的合作收入 [7] - CRISPR Therapeutics拥有超过20亿美元的现金储备,为其管线项目的推进提供了充足的资金支持 [8] Intellia Therapeutics - Intellia Therapeutics目前没有上市产品,但正在开展两个候选药物的III期临床试验,分别用于治疗转甲状腺蛋白淀粉样变性(ATTR)和遗传性血管性水肿(HAE) [9][10] - Intellia Therapeutics的NTLA-2002 HAE候选药物在I期试验中显示出良好的长期疗效,8/10患者在两年内完全无发作 [11] - Intellia Therapeutics拥有超过9.5亿美元的现金储备,预计可为公司运营提供资金支持至2026年底,届时可能实现首个产品上市 [12][13]

文章核心观点 - 自CRISPR Therapeutics上次财报发布后股价上涨12%跑赢标普500，需结合最新财报分析后续走势，公司近期盈利预测上调，预计未来几个月回报符合预期；还对比了同行业Biogen的业绩情况 [1][8] 公司业绩情况 Q1盈利情况 - Q1每股亏损1.43美元，窄于Zacks共识预期的1.63美元，去年同期亏损0.67美元 [2] - 总营收0.5百万美元，全部来自赠款收入，远低于Zacks共识预期的8.3百万美元，去年同期营收100百万美元，为来自Vertex的预付款 [3] Q1费用情况 - 研发费用同比下降24%至76.2百万美元，因可变外部研究和制造成本降低 [4] - 一般及行政费用下降20%至18.0百万美元，因员工相关和基于股票的薪酬费用减少 [4] - 合作费用达47.0百万美元，同比增长11%，主要归因于商业和制造成本 [4] 现金情况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物、有价证券和应收账款为21亿，高于2023年12月31日的17亿，主要得益于2024年2月注册直接发行所得款项和Vertex因Casgevy获批支付的2亿里程碑付款 [5] 盈利预测情况 - 过去一个月新的盈利预测呈上升趋势，共识估计因这些变化上调了18.14% [5][6] VGM评分情况 - 公司成长评分为C，动量评分为B，价值评分为F处于底部20%，综合VGM评分为D [7] 展望情况 - 公司盈利预测总体呈上升趋势，Zacks排名为3（持有），预计未来几个月股票回报符合预期 [8] 行业内其他公司情况 股价表现 - 同行业的Biogen过去一个月股价上涨4.2% [9] 营收和盈利情况 - 2024年第一季度营收22.9亿美元，同比下降7%；每股收益3.67美元，高于去年同期的3.40美元 [9] - 当前季度预计每股收益3.98美元，较去年同期下降1%，Zacks共识估计在过去30天内上调了0.3% [10] 评级情况 - Biogen的Zacks排名为3（持有），VGM评分为B [10]

文章核心观点 公司CEO介绍CRISPR Therapeutics发展情况，包括已上市产品CASGEVY及多个在研项目进展，表达对基因编辑技术在多种疾病治疗应用前景的乐观态度 [2] 公司发展历程与现状 - 公司成立于CRISPR/Cas9技术阐明后十年内，已将该技术转化为治疗严重镰状细胞病和严重β - 地中海贫血的商业化产品CASGEVY [2] - 目前有五项临床项目在七个临床试验中开展，还有十个临床前项目已公布 [2] CASGEVY产品情况 产品合作与权益 - 与Vertex合作开发CASGEVY，公司拥有该资产40%权益并获全球40%利润，Vertex负责全球商业化 [5] 产品启动指标与市场反馈 - 全球75个中心中25个已启动，有五名患者完成细胞采集，随着更多中心启动和患者接受治疗，后续患者细胞采集数量将增加 [3][6] - 激活中心的医生反馈，绝大多数患者倾向基于CRISPR的治疗方法，美国内外对该疗法兴趣高涨 [8] 患者类型与治疗时间 - 难以确定哪类患者会优先接受治疗，不同患者有不同合并症，受教育程度高且了解疗法安全性和获批情况的患者可能更早接受治疗 [9] - 患者治疗需五到六个月，时间延迟主要因治疗为选择性程序，患者会选择合适时间，优化流程在早期有意义，患者增多后影响更大 [11][12] 中东市场机会 - 中东部分国家如沙特阿拉伯和巴林等地镰状细胞病患者多，当地医疗系统有支付能力，公司关注该市场，但目前美国是主要焦点 [14][15] 体内基因编辑项目 项目概况与市场潜力 - 310针对ANGPTL3、320针对Lp(a)的两个体内基因编辑项目已进入临床，美国有1100万Lp(a)水平极高人群，该疗法有望终身降低Lp(a) 80% [16][17] 数据披露与影响 - 今年会有数据，但达到一定阈值才会披露，若Lp(a)项目数据良好，将对同行产生积极影响 [19][21] 研究重点与学习经验 - 除Lp(a)外，还关注Lp(a)水平及亚组结果，希望从更严重人群开始研究以获批准 [22] - 从Intellia学到基因编辑从非人灵长类到人类的剂量优势，以及LNP递送并非对所有编辑方法都适用 [23] 竞争与市场定位 - 医学模式将改变，基因编辑、小分子、抗体、RNA疗法等将共存，基因编辑有望在常见和罕见病治疗中发挥重要作用，市场不会是赢家通吃，而是基于患者偏好 [25][27] 其他基因编辑项目 临床前项目进展 - 眼部基因编辑、针对难治性高血压的AGT和急性卟啉症的ALAS1的项目有临床前数据，眼部项目进展可能较快，后两者有生物学验证且公司有先发优势 [28][29][30] 未来规划 - 若LNP递送模块解锁，后续会有多个项目跟进，预计到2027或2028年有15个项目进入临床 [31] CAR - T免疫治疗项目 项目进展与预期 - CTX112项目今年底有望在肿瘤学和大B细胞淋巴瘤领域获得数据，在自身免疫病领域可能明年披露数据，公司有信心其为行业内最有效同种异体CAR T或CAR NK细胞 [32][33] 自身免疫病治疗策略 - 自身免疫病治疗先采用标准淋巴细胞清除策略，待显示持久反应后再优化 [35] 产品优势 - 产品优势源于Regnase - 1和TGF - beta R2编辑，使细胞具有更优表型和细胞毒性 [36] 其他平台情况 - RegenMed平台在iPS细胞上可进行10次编辑，CRISPR - X平台进行包括基因写入在内的下一代编辑，相关临床时间安排将于今年底或明年初披露 [38]