Multikine治疗效果 - 9.5年关键3期研究显示，接受Multikine治疗后进行手术和放疗的治疗组5年总生存率比对照组高14.1%，对照组为48.6%，Multikine组为62.7%[101] Multikine市场计划 - 公司计划为约21万例每年全球范围内的晚期原发性头颈癌患者申请FDA批准使用Multikine[104] Multikine临床试验成本 - 截至2021年12月31日，Multikine 3期临床试验及向FDA提交临床研究报告的直接成本约为6260万美元，预计还将产生约120万美元费用[111] Ergomed合作投入 - Ergomed根据共同开发协议为研究贡献至多1200万美元，截至2021年12月31日已实现约1170万美元[112] 公司季度现金使用情况 - 2021年第四季度公司使用约510万美元现金，2020年第四季度现金增加约640万美元[113][114] 预付费用变化 - 截至2021年12月31日，预付费用较9月30日减少约30万美元，降幅28%[115] 租赁制造设施升级花费 - 2021年第四季度公司对租赁制造设施升级花费约1110万美元，房东融资240万美元，已收到160万美元[116] 认股权证行权情况 - 2021年第四季度19705份认股权证行权，收益约8.7万美元；2020年第四季度15000份认股权证行权，收益约4.7万美元[117] 季度费用变化 - 2021年第四季度研发费用较2020年同期增加约70万美元，增幅12%；一般及行政费用减少约60万美元，降幅17%[118][119] 衍生工具收益情况 - 2021年和2020年第四季度公司分别录得衍生工具收益约40万美元和90万美元[120]

免疫疗法研究结果 - 2021年6月28日公司公布免疫疗法Multikine 9.5年关键3期研究结果，5年总生存率治疗组比对照组高14.1%，对照组48.6%，治疗组62.7%[286] 财务费用变化 - 2021财年研发费用约2310.89万美元，较2020财年增加约530万美元，增幅30%[294][301] - 2021财年一般及行政费用约增加140万美元，增幅12%[295] - 2021财年净利息支出较2020财年增加约10万美元[299] 衍生工具亏损情况 - 2021财年和2020财年公司分别录得衍生工具亏损约70万美元和30万美元[297] 其他非经营收益变化 - 其他非经营收益从2020财年约90万美元增至2021财年约170万美元，增加约80万美元[298] 股权收益情况 - 2021财年和2020财年公司分别通过出售普通股、行使认股权证和期权获得净收益约5400万美元和2580万美元[305] - 2021年6月公司公开发售140万股普通股，每股发行价22.62美元，获得净收益约2940万美元，承销商行使超额配售权额外带来约440万美元净收益[307] - 2020年12月公司公开发售100万股普通股，每股发行价14.65美元，获得净收益约1360万美元[308] - 2021财年和2020财年行使认股权证所得收益分别约为598.42万美元和1207.25万美元[309] - 2021和2020财年，公司分别向Ergomed发行0股和150,000股股份；2021和2020财年，通过转售股份实现的金额分别为1,685,379美元和2,652,605美元，其他非经营性收益分别为1,685,379美元和883,105美元[311] - 2021财年，1,597,870份认股权证以3.75美元的加权平均行权价格行权，总收益约600万美元[313] 现金流量情况 - 2021财年，公司购买610万美元美国国债后现金增加约2060万美元，扣除国债购买后现金增加约2670万美元；普通股公开发行净收益约4710万美元，认股权证和期权行权收益约670万美元，收到租赁激励约160万美元，向员工出售股票收入约20万美元；运营使用净现金约1880万美元，设备和租赁改良支出约900万美元，租赁付款约110万美元[312] 资产项目变化 - 与2020年9月30日相比，2021财年预付费用减少约30万美元[313] - 2021财年，为支持制造设施改造工作，物资增加约120万美元[314] 制造设施升级情况 - 制造设施升级总成本约1060万美元，房东同意为最后240万美元成本提供融资，截至2021年9月30日，房东已提供约160万美元资金，剩余80万美元租赁激励预计在2021年12月31日季度实现[316] 额外费用估计 - 公司估计向FDA提交临床研究报告将产生约110万美元额外费用[318] 会计估计事项 - 租赁会计中，确定融资和经营租赁使用权资产及租赁负债需估计租赁期限和增量借款利率[326] 薪酬及衍生工具估值方法 - 股份支付薪酬中，员工股份支付薪酬成本按授予日公允价值计量，股票期权公允价值用Black - Scholes期权定价模型计算，绩效期权用Monte - Carlo模拟模型估值[327] - 衍生工具按ASC 815核算，公允价值一般用Black - Scholes估值模型计算[330]

Multikine治疗效果与市场目标 - 9.5年关键3期研究显示，接受Multikine治疗后进行手术和放疗的治疗组5年总生存率比对照组高14.1%，提升约29%，对照组为48.6%，Multikine组为62.7%[130] - 公司将为约21万例每年全球范围内的晚期原发性头颈癌患者群体申请Multikine的FDA批准[132] 临床试验成本 - 截至2021年6月30日，公司3期临床试验直接成本约为6260万美元，预计还将产生约430万美元费用[139] 研究资金抵免 - Ergomed同意为研究贡献高达1200万美元，截至2021年6月30日，已实现约1160万美元的抵免[141] 现金变化情况 - 2021年1 - 6月，公司现金在购买1110万美元美国国债后增加约2040万美元，扣除国债购买后增加约3160万美元；2020年同期现金增加约1170万美元[142] 认股权证行权情况 - 2021年1 - 6月，144.36万份认股权证以3.86美元的加权平均行使价行权，总收益约560万美元；2020年同期，154.48万份认股权证以7.60美元的加权平均行使价行权，总收益约1170万美元[143] 制造设施升级成本 - 2021年1 - 6月，公司制造设施升级成本约790万美元，预计总成本约1060万美元，房东将资助最后240万美元[147] 赠款收入变化 - 2021年1 - 6月和3 - 6月，赠款收入分别减少约50万美元和20万美元，降幅均为100%[149] 研发费用变化 - 2021年1 - 6月，研发费用增加约510万美元，增幅41%；3 - 6月，研发费用增加约320万美元，增幅81%[150] 各项目研发费用 - 2021年1 - 6月，Multikine研发费用为1658.27万美元，LEAPS为123.56万美元；3 - 6月，Multikine为684.99万美元，LEAPS为33.22万美元[156] 财务报表相关 - 公司管理层对财务状况和经营成果的讨论分析基于未经审计的简明财务报表[157] - 财务报表编制基于会计政策选择和重大会计估计应用[157] 关键会计估计和政策 - 公司认为影响财务状况和经营成果的关键估计和政策在经营租赁和股份支付领域[158] - 有关公司关键会计估计和政策的更多信息可查看2020年9月30日结束年度的10 - K表格年度报告第二部分第7项[158] - 公司已与董事会审计委员会讨论关键会计政策和估计的应用[158] 市场风险敞口 - 公司认为自身没有重大市场风险敞口[159]

多激酶3期临床试验进展 - 公司在多激酶（Multikine）3期临床试验中已招募928名患者，研究达到298个事件（死亡）的目标阈值[115] - 截至2021年3月31日，多激酶3期临床试验直接成本约为6080万美元，预计还将产生约440万美元费用[123] 现金及资金变动情况 - 2021年3月31日止六个月，公司现金减少约910万美元，其中1110万美元用于购买美国国债，扣除后现金增加约210万美元[125] 认股权证行使收益 - 2021年3月31日止六个月，1006239份认股权证以4.41美元的加权平均行使价行使，总收益约440万美元[126] 普通股出售收益 - 2021年3月31日止六个月和2020年同期，公司通过Ergomed出售普通股分别实现约70万美元和170万美元收益[127] 预付费用变化 - 2021年3月31日止六个月，预付费用较2020年9月30日减少约60万美元[128] 物资变动情况 - 2021年3月31日止六个月，物资增加约60万美元，以支持制造设施改造[129] 制造设施升级费用 - 2021年3月31日止六个月和三个月，公司分别产生约690万美元和330万美元用于升级制造设施，总估计成本约1060万美元[130] 赠款收入变化 - 2021年3月31日止六个月和三个月，赠款收入较2020年同期减少约30万美元，降幅100%[131] 研发费用变化 - 2021年3月31日止六个月，研发费用较2020年同期增加约190万美元，增幅22%[132]

临床试验进展 - 公司在晚期原发性头颈癌的3期临床试验中招募了928名患者，研究达到298个事件（死亡）的目标阈值[97] 临床试验成本 - 截至2020年12月31日，公司3期临床试验及向FDA提交临床研究报告的直接成本约为6020万美元，预计剩余试验还将产生约510万美元费用[103] - Ergomed同意为研究贡献高达1200万美元，截至2020年12月31日已实现约1130万美元的抵免[104] 现金变化 - 2020年第四季度公司现金增加约640万美元，2019年同期增加约90万美元[105] 预付费用变化 - 2020年12月31日预付费用较9月30日减少约70万美元，降幅52%[109] 研发和制造用品使用量变化 - 2020年第四季度研发和制造用品使用量较9月30日增加约30万美元，增幅41%[110] 制造设施成本 - 公司升级制造设施已产生约670万美元成本，总估计成本约1050万美元，房东将为最后240万美元成本提供融资[111] 研发费用变化 - 2020年第四季度研发费用较2019年同期增加约120万美元，增幅27%[112] 一般及行政费用变化 - 2020年第四季度一般及行政费用较2019年同期增加约70万美元，增幅26%[113] 衍生工具收益与净利息费用 - 2020年和2019年第四季度公司分别录得衍生工具收益约90万美元和80万美元，净利息费用均约为30万美元[114]

临床试验进展 - 公司在多激酶（Multikine）晚期原发性头颈癌3期临床试验中招募了928名患者，研究达到298个事件（死亡）的目标阈值，进入最终分析阶段[298] - 2020年5月4日，公司宣布Multikine免疫疗法关键3期头颈癌研究达到数据评估所需298个事件（死亡）的目标阈值[330] 财务数据关键指标变化 - 2020年9月30日财年，赠款收入较2019年增加约0.1百万美元，该赠款为2017年9月收到的1.5百万美元的2期小企业创新研究（SBIR）赠款[302] - 2020年9月30日财年，研发费用较2019年增加约5.2百万美元，增幅41%，主要因多激酶生物制品许可申请（BLA）准备和商业制造费用等增加[303] - 2020年9月30日财年，一般及行政费用较2019年增加约3.7百万美元，增幅46%，主要因员工股票补偿成本增加[304] - 2020和2019财年，公司分别录得衍生工具损失约0.3百万美元和0.8百万美元[305] - 2020年9月30日财年，其他非经营收益较2019年增加约0.3百万美元，与证券购买协议有关[306] - 2020和2019财年，公司通过出售普通股和行使认股权证及期权分别筹集净收益约25.8百万美元和14.8百万美元[312] - 2020财年，各系列认股权证行使数量总计1,711,873份，获得收益12,072,465美元；2019财年各系列认股权证行使后获得收益14,517,260美元[321][323][324] - 2020年和2019年9月30日财年，公司分别向Ergomed发行150,000股和750,000股股份[325] - 2020年和2019年9月30日财年，股份转售实现金额分别为2,652,605美元和3,945,528美元，发行时股份公允价值分别为1,769,500美元和3,400,000美元，其他非经营性收益分别为883,105美元和545,528美元[325] - 截至2020年9月30日，Ergomed持有102,521股待售股份；截至2019年9月30日，持有198,000股[325] - 2020年9月30日财年，公司现金增加约710万美元，普通股出售及认股权证和股票期权行使所得净收益约2580万美元，经营活动使用净现金约1520万美元，可资本化财产、设备和专利购买约270万美元，租赁付款约80万美元[325] 房产租赁情况 - 公司租赁的位于马里兰州巴尔的摩附近的建筑面积约73,000平方英尺，2020年9月30日止十二个月的年度基本租金约为1.9百万美元[313][316] 未来成本预计 - 公司制造设施升级预计成本740万美元，房东已或有同意融资240万美元[327] - 公司预计3期临床试验剩余阶段及向FDA提交临床研究报告将产生约590万美元额外费用[329] 会计处理方法 - 员工股份支付成本按授予日公允价值计量，股票期权公允价值使用Black - Scholes期权定价模型计算，基于绩效的期权使用蒙特卡罗模拟模型估值[337] - 2019年10月，公司采用ASU 2018 - 07，对非员工股份支付的会计处理基本一致，采用新准则对财务报表及相关披露无影响[338] - 公司根据ASC 815对衍生工具和混合工具进行会计处理，按公允价值计量并确认损益[339]

Multikine疗法临床试验进展 - 公司主导的研究性疗法Multikine获24个国家监管机构批准，可开展晚期原发性头颈癌3期临床试验[110] - 截至2020年6月30日，Multikine 3期临床试验已产生约5770万美元直接成本，预计后续还将产生约530万美元费用[116] - 截至2016年9月，3期研究已全面招募928名患者[118] - 根据共同开发协议，Ergomed同意为研究贡献至多1200万美元，截至2020年6月30日，已实现约1080万美元抵免[119] 公司现金及认股权证行权情况 - 2020年1 - 6月，公司现金增加约1170万美元，而2019年同期现金减少约80万美元[120] - 2020年1 - 6月，1544845份认股权证以7.60美元的加权平均行使价行权，总收益约1170万美元；2019年同期，5836724份认股权证以2.00美元的加权平均行使价行权，总收益约1170万美元[121] 公司费用变化情况 - 2020年1 - 6月，研发费用较2019年同期增加约320万美元，增幅35%；一般及行政费用增加约270万美元，增幅48%[125][128] - 2020年4 - 6月，研发费用较2019年同期增加约100万美元，增幅32%；一般及行政费用增加约80万美元，增幅36%[126][129] 公司非经营收益及利息费用变化情况 - 2020年1 - 6月，衍生工具损失较2019年同期增加约30万美元；其他非经营收益减少约110万美元；净利息费用减少约60万美元[130][132][133] - 2020年4 - 6月，衍生工具损失较2019年同期减少约660万美元；净利息费用减少约20万美元[130][133]

公司业务进展 - 公司主要研究疗法Multikine获24个国家监管机构批准开展晚期原发性头颈癌3期临床试验[100] Multikine 3期临床试验成本 - 截至2020年3月31日，Multikine 3期临床试验已产生约5800万美元直接成本，预计后续还将产生约320万美元费用[107] 公司现金变化 - 2020年3月31日止六个月，公司现金增加约590万美元，2019年同期现金减少约480万美元[110] 认股权证行权收益 - 2020年3月31日止六个月，69.5万份认股权证以2.98美元的加权平均行使价行权，获得约210万美元收益；2019年同期，182.2615万份认股权证以1.81美元的加权平均行使价行权，获得约330万美元收益[111] 研究与开发费用变化 - 2020年3月31日止六个月，研究与开发费用较2019年同期增加约230万美元，增幅36%；2020年3月止三个月，较2019年同期增加约160万美元，增幅55%[115] 一般及行政费用变化 - 2020年3月31日止六个月，一般及行政费用较2019年同期增加约190万美元，增幅57%；2020年3月止三个月，较2019年同期增加约90万美元，增幅58%[116] 衍生工具盈亏变化 - 2020年3月31日止六个月，衍生工具亏损约230万美元，与2019年同期约460万美元的收益差异显著[117] 其他非经营收益变化 - 2020年3月31日止六个月，其他非经营收益较2019年同期增加130万美元[118] 净利息费用变化 - 2020年3月31日止六个月，净利息费用较2019年同期减少约40万美元；2020年3月止三个月，较2019年同期减少约20万美元[119] 各业务线研究与开发费用 - 2020年3月31日止六个月，Multikine研究与开发费用为784.7763万美元，LEAPS为75.1197万美元；2019年同期，Multikine为583.9245万美元，LEAPS为46.5015万美元[122]

临床试验与治疗效果 - Multikine在全球范围内的III期临床试验中，共有928名患者参与，完全入组于2016年9月[21] - Multikine的治疗方案为在手术前的三周内，每周五次给药，旨在提高患者的整体生存率[26] - Multikine的临床试验显示，在II期临床试验中未报告严重毒性[9] - Multikine在最终的“概念验证”第二阶段研究中，10.5%的可评估患者在接受3周的Multikine单独治疗后未发现癌细胞[31] - 剩余接受治疗的患者在3周后癌细胞数量平均减少约50%[32] - Multikine在第二阶段研究中显示出42.1%的总体反应率[32] - Multikine治疗组的总体生存率（OS）在3.3年后为63.2%，相比标准治疗（47.5%）提高了33.1%[33][34] - Multikine在II期研究中提高了生存率33%，显示出良好的临床前景[52] 市场需求与发展前景 - 每年全球约有650,000名新诊断的头颈癌患者，其中美国约有60,000名[27] - 头颈癌的FDA批准药物距今已有约60年未更新，显示出该领域的医疗需求[26] - 预计在3年内，标准治疗组的生存率约为55%[45] - Multikine的成功将使其成为新的标准治疗方案的一部分，结合现有的标准治疗[28] - CEL-SCI公司计划在成功后将Multikine开发用于其他癌症的治疗[26] - Multikine获得了孤儿药资格，填补了头颈癌治疗的空白[63] 投资与股东信息 - 截至2019年9月30日，前五大机构投资者持有公司股份4,772,313股，占总流通股的13.55%[57] - BlackRock为最大机构投资者，持有1,881,546股，占5.34%[57] - The Vanguard Group, Inc.持有1,489,277股，占4.23%[57] 研发与资金支持 - Multikine的制造过程经过10年和约8000万美元的开发和验证[42] - CEL-SCI获得了150万美元的SBIR资助，用于RA的GMP制造和IND研究[60] 竞争与市场动态 - Kite Pharma被Gilead以119亿美元收购，涉及多种癌症的临床阶段[59] - Juno Therapeutics被Celgene以98亿美元收购，涉及多种癌症的临床阶段[59] 研究进展与未来展望 - Phase 3研究的主要终点是评估Multikine治疗与标准治疗相比，整体生存率提高10%[45] - 在CEL-SCI的Phase 3临床试验中，约298个事件（死亡）需要发生，以评估主要终点是否达成[45] - Multikine的成分专利保护至2024年，且获得了FDA的孤儿药资格[43]

Multikine 3期临床试验数据 - 截至2019年12月31日，公司Multikine的3期临床试验直接成本约为5700万美元，预计剩余试验还需约330万美元[98] - 截至2016年9月，Multikine的3期全球研究共招募928名患者[99] - 根据共同开发协议，Ergomed同意为研究贡献至多1200万美元，截至2019年12月31日已实现约1080万美元[100] 公司现金情况 - 2019年第四季度，公司现金增加约90万美元，2018年第四季度现金减少约360万美元[101] 认股权证行权收益 - 2019年第四季度，132,900份认股权证以2.24美元的加权平均行使价行权，获得约30万美元收益；2018年第四季度，298,682份认股权证以2.18美元的加权平均行使价行权，获得约60万美元收益[102] 出售普通股收益 - 2019年和2018年第四季度，公司通过Ergomed出售普通股分别实现约80万美元和120万美元收益[103] 研究与开发费用变化 - 2019年第四季度，研究与开发费用较2018年同期增加约70万美元，增幅21%[106] 一般及行政费用变化 - 2019年第四季度，一般及行政费用较2018年同期增加约90万美元，增幅56%[107] 衍生工具收益 - 2019年和2018年第四季度，衍生工具收益分别约为80万美元和560万美元[108] 净利息费用变化 - 2019年第四季度，净利息费用较2018年同期减少约20万美元[109]