Multikine疗法临床试验进展 - 公司主导的研究性疗法Multikine获24个国家监管机构批准，可开展晚期原发性头颈癌3期临床试验[110] - 截至2020年6月30日，Multikine 3期临床试验已产生约5770万美元直接成本，预计后续还将产生约530万美元费用[116] - 截至2016年9月，3期研究已全面招募928名患者[118] - 根据共同开发协议，Ergomed同意为研究贡献至多1200万美元，截至2020年6月30日，已实现约1080万美元抵免[119] 公司现金及认股权证行权情况 - 2020年1 - 6月，公司现金增加约1170万美元，而2019年同期现金减少约80万美元[120] - 2020年1 - 6月，1544845份认股权证以7.60美元的加权平均行使价行权，总收益约1170万美元；2019年同期，5836724份认股权证以2.00美元的加权平均行使价行权，总收益约1170万美元[121] 公司费用变化情况 - 2020年1 - 6月，研发费用较2019年同期增加约320万美元，增幅35%；一般及行政费用增加约270万美元，增幅48%[125][128] - 2020年4 - 6月，研发费用较2019年同期增加约100万美元，增幅32%；一般及行政费用增加约80万美元，增幅36%[126][129] 公司非经营收益及利息费用变化情况 - 2020年1 - 6月，衍生工具损失较2019年同期增加约30万美元；其他非经营收益减少约110万美元；净利息费用减少约60万美元[130][132][133] - 2020年4 - 6月，衍生工具损失较2019年同期减少约660万美元；净利息费用减少约20万美元[130][133]

公司业务进展 - 公司主要研究疗法Multikine获24个国家监管机构批准开展晚期原发性头颈癌3期临床试验[100] Multikine 3期临床试验成本 - 截至2020年3月31日，Multikine 3期临床试验已产生约5800万美元直接成本，预计后续还将产生约320万美元费用[107] 公司现金变化 - 2020年3月31日止六个月，公司现金增加约590万美元，2019年同期现金减少约480万美元[110] 认股权证行权收益 - 2020年3月31日止六个月，69.5万份认股权证以2.98美元的加权平均行使价行权，获得约210万美元收益；2019年同期，182.2615万份认股权证以1.81美元的加权平均行使价行权，获得约330万美元收益[111] 研究与开发费用变化 - 2020年3月31日止六个月，研究与开发费用较2019年同期增加约230万美元，增幅36%；2020年3月止三个月，较2019年同期增加约160万美元，增幅55%[115] 一般及行政费用变化 - 2020年3月31日止六个月，一般及行政费用较2019年同期增加约190万美元，增幅57%；2020年3月止三个月，较2019年同期增加约90万美元，增幅58%[116] 衍生工具盈亏变化 - 2020年3月31日止六个月，衍生工具亏损约230万美元，与2019年同期约460万美元的收益差异显著[117] 其他非经营收益变化 - 2020年3月31日止六个月，其他非经营收益较2019年同期增加130万美元[118] 净利息费用变化 - 2020年3月31日止六个月，净利息费用较2019年同期减少约40万美元；2020年3月止三个月，较2019年同期减少约20万美元[119] 各业务线研究与开发费用 - 2020年3月31日止六个月，Multikine研究与开发费用为784.7763万美元，LEAPS为75.1197万美元；2019年同期，Multikine为583.9245万美元，LEAPS为46.5015万美元[122]

临床试验与治疗效果 - Multikine在全球范围内的III期临床试验中，共有928名患者参与，完全入组于2016年9月[21] - Multikine的治疗方案为在手术前的三周内，每周五次给药，旨在提高患者的整体生存率[26] - Multikine的临床试验显示，在II期临床试验中未报告严重毒性[9] - Multikine在最终的“概念验证”第二阶段研究中，10.5%的可评估患者在接受3周的Multikine单独治疗后未发现癌细胞[31] - 剩余接受治疗的患者在3周后癌细胞数量平均减少约50%[32] - Multikine在第二阶段研究中显示出42.1%的总体反应率[32] - Multikine治疗组的总体生存率（OS）在3.3年后为63.2%，相比标准治疗（47.5%）提高了33.1%[33][34] - Multikine在II期研究中提高了生存率33%，显示出良好的临床前景[52] 市场需求与发展前景 - 每年全球约有650,000名新诊断的头颈癌患者，其中美国约有60,000名[27] - 头颈癌的FDA批准药物距今已有约60年未更新，显示出该领域的医疗需求[26] - 预计在3年内，标准治疗组的生存率约为55%[45] - Multikine的成功将使其成为新的标准治疗方案的一部分，结合现有的标准治疗[28] - CEL-SCI公司计划在成功后将Multikine开发用于其他癌症的治疗[26] - Multikine获得了孤儿药资格，填补了头颈癌治疗的空白[63] 投资与股东信息 - 截至2019年9月30日，前五大机构投资者持有公司股份4,772,313股，占总流通股的13.55%[57] - BlackRock为最大机构投资者，持有1,881,546股，占5.34%[57] - The Vanguard Group, Inc.持有1,489,277股，占4.23%[57] 研发与资金支持 - Multikine的制造过程经过10年和约8000万美元的开发和验证[42] - CEL-SCI获得了150万美元的SBIR资助，用于RA的GMP制造和IND研究[60] 竞争与市场动态 - Kite Pharma被Gilead以119亿美元收购，涉及多种癌症的临床阶段[59] - Juno Therapeutics被Celgene以98亿美元收购，涉及多种癌症的临床阶段[59] 研究进展与未来展望 - Phase 3研究的主要终点是评估Multikine治疗与标准治疗相比，整体生存率提高10%[45] - 在CEL-SCI的Phase 3临床试验中，约298个事件（死亡）需要发生，以评估主要终点是否达成[45] - Multikine的成分专利保护至2024年，且获得了FDA的孤儿药资格[43]

Multikine 3期临床试验数据 - 截至2019年12月31日，公司Multikine的3期临床试验直接成本约为5700万美元，预计剩余试验还需约330万美元[98] - 截至2016年9月，Multikine的3期全球研究共招募928名患者[99] - 根据共同开发协议，Ergomed同意为研究贡献至多1200万美元，截至2019年12月31日已实现约1080万美元[100] 公司现金情况 - 2019年第四季度，公司现金增加约90万美元，2018年第四季度现金减少约360万美元[101] 认股权证行权收益 - 2019年第四季度，132,900份认股权证以2.24美元的加权平均行使价行权，获得约30万美元收益；2018年第四季度，298,682份认股权证以2.18美元的加权平均行使价行权，获得约60万美元收益[102] 出售普通股收益 - 2019年和2018年第四季度，公司通过Ergomed出售普通股分别实现约80万美元和120万美元收益[103] 研究与开发费用变化 - 2019年第四季度，研究与开发费用较2018年同期增加约70万美元，增幅21%[106] 一般及行政费用变化 - 2019年第四季度，一般及行政费用较2018年同期增加约90万美元，增幅56%[107] 衍生工具收益 - 2019年和2018年第四季度，衍生工具收益分别约为80万美元和560万美元[108] 净利息费用变化 - 2019年第四季度，净利息费用较2018年同期减少约20万美元[109]

业务线进展 - 公司在晚期原发性头颈癌的Multikine 3期临床试验中已招募928名患者，该研究获美国FDA及其他23个国家批准[240] 赠款收入变化 - 2019年9月30日财年，赠款收入较2018年减少约1.4万美元，该赠款为2017年9月获得的150万美元2期小企业创新研究（SBIR）赠款[244] 研发费用变化 - 2019年9月30日财年，研发费用较2018年增加约170万美元，其中3期研究相关费用增加约60万美元，基于股票的薪酬增加约70万美元，其他研发费用增加约40万美元[245] 一般及行政费用变化 - 2019年9月30日财年，一般及行政费用较2018年增加约170万美元，主要是员工股票薪酬成本增加约100万美元，公共关系成本增加约70万美元[246] 衍生工具损失情况 - 2019和2018财年，公司分别录得约80万美元和860万美元的衍生工具损失，源于普通股股价波动导致的衍生负债公允价值变动[247] 净利息费用变化 - 2019年9月30日财年，净利息费用较2018年减少约240万美元，主要因可转换债务在2018年9月30日前已全部转换[248] 股权融资净收益情况 - 2019和2018财年，公司分别通过出售普通股、行使认股权证和期权筹集约1480万美元和2140万美元净收益[254] 票据转换情况 - 2018年9月30日财年，票据持有人将本金229.43万美元的票据转换为116.6105万股普通股；2017年9月30日财年，将本金45.07万美元的票据转换为26.6686万股普通股[256] 认股权证行使情况 - 截至2019年9月30日，12.5941万份RR系列认股权证已行使，总收益约20.8万美元；3.2752万份UU系列认股权证已行使，总收益约9.2万美元[257][258] - 2019财年，各系列认股权证行使数量总计667.7519万份，总收益约1451.726万美元[264] - 2018财年各系列认股权证行使数量总计4,072,109份，收益达941.2964万美元[266] 普通股发行情况 - 2019年和2018年9月30日止年度，公司分别向Ergomed发行75万股和226万股普通股[266] 股票转售金额情况 - 2019年和2018年9月30日止年度，通过股票转售实现的金额分别为394.5528万美元和323.0796万美元[266] Ergomed持股情况 - 截至2019年9月30日，Ergomed持有19.8万股待售；截至2018年9月30日，持有91.89万股[266] 现金变化情况 - 2019年9月30日止年度，公司现金减少约190万美元[267] 2019年资金获取与使用情况 - 2019年，公司通过向高管和董事出售普通股以及行使认股权证和股票期权获得约1490万美元总收益[267] - 2019年，公司经营活动净现金使用约1630万美元，购买可资本化财产、设备和专利约30万美元，支付股票发行成本约20万美元[267] 临床试验费用估计 - 公司估计第三阶段临床试验剩余部分将产生约450万美元额外费用[271] 临床试验完成情况 - 公司需达到298个事件才能完成第三阶段试验最终结果，能否筹集足够资金不确定[272] 成本计算准则 - 公司管理层认为基于ASC 718和ASC 505 - 50准则，股份支付和非员工期权补偿成本需使用Black - Scholes模型计算[279][280]

业绩总结 - Multikine在全球范围内的III期临床试验中，共有928名患者参与，完全入组于2016年9月，目前等待298个事件（死亡）以证明整体生存获益[21] - Multikine的III期临床试验设计为在手术前对新诊断的头颈癌患者进行治疗，旨在提高首次癌症治疗的成功率[21] - 在II期临床试验中，未报告与Multikine相关的严重毒性，显示其安全性[9] - Multikine的阶段3试验是全球最大的头颈癌研究，预计最终数据即将公布[60] - CEL-SCI的Multikine在完成的阶段2研究中，整体生存率提高了33.1%，与现行标准治疗相比[59] 用户数据 - 全球每年约有650,000名新诊断的头颈癌患者，其中美国约有60,000名，欧洲约有105,000名[27] - 每年全球约有65万新发头颈癌病例，Multikine被授予孤儿药资格[60] 新产品和新技术研发 - Multikine的主要成分包括14种天然人类细胞因子，旨在增强免疫系统对抗癌症的能力[24] - Multikine的开发目标是成为治疗未接受过治疗的高级别头颈癌患者的新一线标准治疗[12] - Multikine的生产遵循良好生产规范（GMP），确保其质量和安全性[23] - Multikine治疗后，整体生存率提高了33%[33] - 在3.3年的随访中，Multikine组的生存率为63.2%，而标准治疗组为47.5%[34] - 在同一研究中，接受Multikine治疗的患者癌细胞数量平均减少约50%[32] - Phase 2研究中，Multikine的总体反应率为42.1%[32] - 预计在Phase 3研究中，Multikine治疗组的生存率比标准治疗组提高10%[45] 市场扩张和并购 - Kite Pharma被Gilead以119亿美元收购，涉及多种癌症的临床阶段1&2/3[56] - Juno Therapeutics被Celgene以98亿美元收购，净额为97亿美元，涉及多种癌症的临床阶段1&2[56] - Impact Biomedicines被Celgene以高达70亿美元收购，专注于骨髓增生性疾病的临床阶段3[56] - TESARO被GlaxoSmithKline以51亿美元收购[56] - Loxo Oncology被Eli Lilly以80亿美元收购，2018年获得FDA批准的首个商业药物[56] 负面信息 - 头颈癌的最后一次FDA批准的治疗药物距今已有约60年，显示出该领域的未满足医疗需求[26] - 其他免疫疗法如Keytruda和Opdivo不适用于手术前患者，因其需长时间给药[61]

业务线进展 - 公司主导的研究性疗法Multikine获24个国家监管机构批准，可开展晚期原发性头颈癌3期临床试验[91] - 截至2019年6月30日，Multikine 3期临床试验直接成本约为5470万美元，公司估计剩余试验还需约560万美元[97] - 截至2016年9月，3期研究共招募928名患者[98] 资金获取情况 - 自2019年7月1日以来，公司通过认股权证行权获得约260万美元资金，过去12个月获得数百万美元[96] - 2019年6月30日止九个月，5836724份认股权证行权，加权平均行权价2美元，收益约1170万美元[101] 现金变动情况 - 2019年6月30日止九个月，公司现金减少约80万美元，主要因运营和购买长期资产支出，被认股权证行权和员工股票购买收入抵消[100] 应付账款处理 - 2019年6月30日和2018年同期，公司分别通过向Ergomed出售股票减少应付账款约320万美元和280万美元[104] 资产项目变化 - 2019年6月30日存货较2018年9月30日增加约11万美元，应收账款保持不变[105] 费用变化情况 - 2019年6月30日止九个月和三个月，研发费用较2018年同期分别增加约20万美元和减少约10万美元[106] - 2019年6月30日止九个月和三个月，一般及行政费用较2018年同期分别增加约120万美元和130万美元[107]

Multikine 3期临床试验情况 - 截至2019年3月31日，公司Multikine的3期临床试验直接成本约为5350万美元，预计剩余阶段还将产生约630万美元费用[97] - 截至2016年9月，Multikine的3期临床试验已全面招募928名患者[98] - 根据共同开发协议，Ergomed同意为研究贡献至多1200万美元，截至2019年3月31日，已实现约990万美元的抵免[100] 公司现金变化情况 - 2019年1 - 3月，公司现金减少约480万美元，主要因运营和购买长期资产支出，部分被认股权证行权所得抵消；2018年同期现金增加约70万美元[101] 认股权证行权情况 - 2019年1 - 3月，1822615份认股权证以1.81美元的加权平均行权价行权，所得约330万美元；2018年同期无认股权证行权[102] 因Ergomed出售股份对应付账款的影响 - 2019年和2018年1 - 3月，公司因Ergomed出售股份分别减少应付账款约170万美元和120万美元[103] 库存和应收账款变化情况 - 截至2019年3月31日，库存较2018年9月30日增加约11.6万美元，应收账款增加约5000美元[104] 研发费用变化情况 - 2019年1 - 3月，研发费用较2018年同期增加约40万美元，3月较2018年同期减少约40万美元[105] 一般及行政费用变化情况 - 2019年1 - 3月，一般及行政费用较2018年同期减少约10万美元，3月较2018年同期增加约60万美元[106] 衍生工具收益情况 - 2019年和2018年1 - 3月，衍生工具收益分别约为460万美元和20万美元；2019年3月损失约100万美元，2018年3月收益约120万美元[107]

Multikine 3期临床试验进展 - 公司主导的研究性疗法Multikine已在包括美国在内的24个国家获批进行晚期原发性头颈癌的3期临床试验[90] - 截至2018年12月31日，Multikine 3期临床试验直接成本约为5260万美元，预计剩余试验还将产生约640万美元费用[96] - 截至2016年9月，Multikine 3期研究已全面招募928名患者[97] - 根据共同开发协议，Ergomed同意为研究贡献高达1200万美元，截至2018年12月31日已实现约970万美元的抵免[98] 公司现金变化情况 - 2018年第四季度，公司现金减少约360万美元，2017年同期减少约22.7万美元[100] 认股权证行使情况 - 2018年第四季度，298,682份认股权证以加权平均行使价2.18美元行使，获得约60万美元收益，2017年同期无认股权证行使[101] 转售股票收益情况 - 2018年和2017年第四季度，公司通过向Ergomed转售股票分别实现约120万美元和70万美元收益[102] 库存与应收账款变化 - 截至2018年12月31日，库存较9月30日仅增加约3.7万美元，应收账款仅增加约1万美元[103] 费用变化情况 - 2018年第四季度，研发费用较2017年同期增加约80万美元，一般及行政费用减少约70万美元[104][105] 衍生工具收益情况 - 2018年第四季度，衍生工具收益约为560万美元，2017年同期损失约为100万美元[106]

市场概况 - CEL-SCI公司的市值约为8500万美元[7] - 每日交易量约为30万股[7] - 目前流通股数约为2940万股[7] - 每股价格约为2.90美元[7] - 全球每年约有65万名新诊断的头颈癌患者[21] - 美国每年约有6万名新患者[21] 临床试验成果 - Multikine在3周内显示出癌细胞数量平均减少50%[27] - 在Phase 2研究中，整体反应率为42.1%[27] - Multikine的临床试验为全球最大的头颈癌Phase 3试验[11] - Multikine的治疗方案在手术前3周内进行，每周5次[18] - Multikine在最终的“概念验证”第二阶段研究中提高了整体生存率33%，生存率从47.5%提升至63.2%[28] - Phase 3研究已完全招募928名患者，最后一名患者于2016年9月入组[29] - 标准治疗组的整体生存率假设为3年约55%[29] - Multikine治疗方案与标准治疗相比，整体生存率提高了10%[30] - 10%的患者在3周治疗后无肿瘤残留，其他患者肿瘤细胞减少50%[34] - 独立数据监测委员会已多次审查Phase 3研究数据，建议继续进行，直至发生298个事件[34] 研发与市场前景 - Multikine的专利保护包括美国专利6,896,879，保护至2024年[31] - FDA已授予Multikine孤儿药资格，潜在市场独占期为7年[31] - Multikine制造过程的开发和验证耗资约8000万美元，建设始于2007年，2010年完成[33] - Multikine的制造厂面积超过73,000平方英尺，已开发35,000平方英尺，具备商业化规模[33]