文章核心观点 公司在过去几个月取得显著进展，包括reni - cel资产进入后期关键阶段、体内研究评估递送技术、达成与Vertex的合作交易 未来将分享更多reni - cel数据，争取实现体内编辑临床前概念验证，并持续推进业务发展 [3][4][5] 公司进展 reni - cel资产 - reni - cel资产进入后期关键阶段，FDA同意将镰状细胞RUBY研究从1/2期过渡到1/2/3期 [3] - 上周完成成人队列招募，几个月前启动的青少年队列招募和筛选速度超预期 [3] - 预计在下月欧洲血液学协会（EHA）会议上展示RUBY研究至少18名患者2至21个月随访数据集，以及EdiTHAL研究约8名患者数据 [3] 体内研究 - 评估递送技术，主要聚焦纳米颗粒递送，专注功能上调，避免竞争激烈的敲低领域，对进展满意，未来将分享更多信息 [4] 业务发展（BD） - 去年12月与Vertex达成交易，授予其Cas9 IP全球非独家许可，延长公司现金至2026年，彰显公司IP价值，为未来非稀释融资提供途径 [5] 数据情况 reni - cel临床数据 - RUBY研究镰状细胞患者胎儿血红蛋白平均上调约45%，未出现严重血管阻塞事件，此前患者年均严重血管阻塞事件约4次 [7] - 所有患者在4个月内将贫血纠正至生理正常范围，男性和女性患者血红蛋白水平均达标，群体平均水平为14.4克/分升 [7][8] 安全性数据 - 此前ASH会议上报告的1例2级红细胞增多症与reni - cel无关，是补充铁剂治疗的短暂事件，停止铁剂治疗后未复发，详细评估未发现相关风险 [9] 产品申报与定价 BLA申报 - 未确定最终BLA申报策略，正与FDA沟通 参考Vertex先例，申报可能需一定数量患者和随访时间，但具体时间待与FDA达成一致 [12] - 成人队列已完成招募，青少年队列招募情况良好，有利于与监管机构确定申报时间 [13] 定价 - 无法评论Vertex和Bluebird Bio定价差异，公司暂不讨论定价，正开展相关工作，临近产品上市时会再探讨 [14] 战略决策 下一代预处理方案 - 不再投入大量资源开发下一代预处理方案，原因是监管和开发路径复杂，会分散公司精力，且相关疗法有其他公司在开发 [23] - 公司将关注该领域进展，待相关分子获批后，移植机构会普遍采用，公司将资源集中于体内研究 [25] 海外市场 - 作为小公司，资源有限，优先聚焦美国市场，但对海外合作持开放态度，尤其关注中东市场，因其疾病患病率高且移植基础设施完善 [27] 体内研究靶点选择 - 从递送、疾病适应症和降低风险三方面考虑靶点选择 递送方面，关注CAS12a酶和肝脏等组织；疾病适应症上，选择适合功能上调且有临床差异化优势的疾病 [29] - 通过遗传数据库和自然实验等方式降低靶点风险，聚焦罕见严重疾病，以提高技术、监管和商业成功概率 [30] 知识产权合作 - 药物生命周期各阶段都可能达成合作交易，Vertex的交易为评估临近上市阶段的交易提供参考，但公司还有其他不同结构的交易 [32] - 公司在交易时间和结构上具有灵活性，会平衡自身需求和合作伙伴需求 [32]

CAMBRIDGE, Mass., May 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), a clinical-stage gene editing company, today announced that two abstracts, including one oral presentation and one poster presentation, detailing clinical data from the RUBY and EdiTHAL trials of renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel) have been accepted for presentation at the European Hematology Association (EHA) Hybrid Congress being held June 13-16, 2024, in Madrid, Spain, and via livestream. Clinical data from pati ...

Research includes the first-ever application of AsCas12a in vivo, optimized LNP delivery, and gene editing RNA guide modifications Data to support development of the Company's in vivo gene editing medicines pipeline   CAMBRIDGE, Mass., May 10, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), a clinical-stage gene editing company, today announced the presentation of preclinical data demonstrating several in vivo capabilities towards developing transformative in vivo gene editing medicines. The C ...

Editas Medicine, Inc. (EDIT) incurred a loss of 76 cents per share in the first quarter of 2024, wider than the Zacks Consensus Estimate of a loss of 63 cents. The company had reported a loss of 71 cents per share in the year-ago quarter.Collaboration and other research and development (R&D) revenues, which comprise the company’s top line, were $1.1 million in the first quarter, down from $9.8 million reported in the year-ago quarter. The reported figure missed the Zacks Consensus Estimate of $12 million. T ...

财务数据关键指标变化 - 公司2024年第一季度净亏损6200万美元，2023年同期为4900万美元[70] - 截至2024年3月31日，公司累计赤字达13亿美元[70] - 2024年第一季度研发费用同比增长29%至4878.7万美元，主要由于外部研发费用增加518.7万美元（42%）及许可费用增加459.1万美元[87][89] - 2024年第一季度一般和管理费用同比下降16%至1933.9万美元，主要因专业服务费用减少608.7万美元（68%）[90] - 公司2024年第一季度净亏损扩大26%至6195万美元，主要受研发费用增长及合作收入下降影响[85] - 2024年第一季度利息收入同比增长43%至503.5万美元，主要因投资余额增加和市场利率有利[91] - 2024年第一季度经营活动现金净流出4987.2万美元，同比扩大39%，主要因研发投入增加[96][98] - 2024年第一季度投资活动净流出474.5万美元，主要因购买8620万美元有价证券[100] 收入和利润 - 公司与Vertex的许可协议获得5000万美元预付款（2023年第四季度）和1000万美元2024年年度许可费（第一季度）[67][72] - 公司可能从Vertex获得额外5000万美元或有预付款，以及每年1000万至4000万美元的年度许可费（至2034年）[67][72] - 公司与BMS合作累计获得1.36亿美元付款，截至2024年3月31日递延收入为5670万美元[71] 成本和费用 - 研发费用预计将持续显著增加，因临床前研究和临床试验推进[78] - 公司预计未来一般和管理费用将增加，以支持研发活动和潜在产品商业化，包括增加人员招聘和外部顾问费用[80] - 公司外部研发费用中约520万美元用于推进reni-cel项目的临床和制造活动[89] - 研发成本包括推进reni-cel治疗SCD和TDT的临床开发费用[108] 现金和投资 - 2024年第一季度现金及等价物与有价证券总额为3.768亿美元，累计通过公开募股融资10亿美元[92] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为6920万美元，主要投资于货币市场基金[115] - 截至2024年3月31日，公司可交易证券总额为3.076亿美元，主要为美国政府支持证券、商业票据和公司债券[115] - 公司持有3亿美元ATM融资额度（截至2024年3月未使用）[93] - 公司预计现有资金（含Vertex许可协议的近期年费及或有预付款）可支持运营至2026年[106] - 利率立即上升100个基点不会对公司投资公允价值产生重大影响[115] 业务线表现 - 公司主导项目reni-cel在RUBY试验中已完成成人队列入组，并在青少年队列中继续给药[61] - 2023年12月公布的17名患者临床数据显示reni-cel可早期纠正贫血并持续提升胎儿血红蛋白[64] - 公司计划在2024年中期公布RUBY和EdiTHAL试验的额外临床数据，并在年底前进一步更新[64] - 公司目标在2024年底前完成未公开适应症的体内临床前概念验证[65] 租赁和负债 - 公司现有非可取消经营租赁未来最低付款总额为4030万美元，其中2024年需支付1150万美元[111] - 2023年第二季度签订的制造空间租赁协议总剩余付款额达8540万美元，租期10年[112] - 公司负债主要以美元计价，无重大外汇汇率风险[116] 其他重要内容 - 知识产权许可协议包含潜在里程碑付款，取决于产品开发进度和监管批准[113] - 2024年3月31日披露控制程序评估显示其有效[117]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券为3.77亿美元,较2023年12月31日的4.27亿美元有所下降 [54] - 2024年第一季度收入为110万美元,较2023年同期的990万美元下降,主要是由于2023年1月出售公司全资拥有的肿瘤资产和相关许可产生的一次性收入 [55] - 2024年第一季度研发费用增加1100万美元至4900万美元,主要是由于支持reni-cel项目持续推进的临床和制造成本增加,以及与许可相关的一次性付款 [56] - 2024年第一季度一般及行政费用为1900万美元,较2023年同期的2300万美元有所下降,主要是由于2023年战略举措和业务发展活动相关的一次性专业服务费用以及法律和专利成本降低 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已完成RUBY试验成人队列的入组,并开始入组青少年队列 [25][26] - 公司继续推进EdiTHAL试验的入组和给药 [27] - 公司预计将在2024年中期和年底分别发布RUBY和EdiTHAL试验的临床数据更新 [29][30] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极拓展全球市场,包括中东等高发地区,并表示将在适当时机寻求合作伙伴 [144][145] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略聚焦于三大支柱:推进reni-cel上市、建立体内基因编辑管线、利用强大的知识产权组合进行业务拓展 [10][11][12][62][63] - 公司正在加强体内基因编辑能力,包括利用脂质纳米颗粒递送技术、优化指导RNA和酶等,并计划在2024年底建立一个未披露适应症的体内临床前验证性数据 [40][41][42][43][44][45] - 公司认为体内基因编辑疗法将是一个颠覆性的医疗发展,能够为患者提供持久和治愈性的结果 [37][38][39] - 公司正在积极与Bristol-Myers Squibb合作开发自体和异体T细胞疗法,并已有13个项目进入临床前和临床后期开发阶段 [48][49] - 公司正在积极维护其CRISPR相关知识产权,并认为这将成为一个重要的非稀释性资本来源 [51][52][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司在2024年第一季度取得的进展感到满意,并表示公司正在从一家处于开发阶段的技术平台公司向商业阶段基因编辑公司转型 [61][64] - 管理层认为公司有足够的资金支持reni-cel项目的推进、体内管线的发展以及知识产权的商业化 [58] - 管理层对reni-cel在患者和医疗服务提供者中的兴趣感到高兴,并表示这反映了整个领域对基因疗法治疗的兴趣不断提高 [14][25][26][27] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Samantha Semenkow 提问** 询问公司体内管线的临床前验证性数据的预期目标 [68] **Linda Burkly 回答** 公司正在寻求高效递送和编辑目标基因的体内临床前验证性数据,这将增强公司开发体内基因编辑疗法的信心 [70] 问题2 **Joon Lee 提问** 询问公司是否在开发能够插入较大编码序列的重组酶技术,是否考虑用于治疗肌肉dystrophy [72] **Linda Burkly 回答** 公司正在鉴定多种新型大型丝氨酸重组酶,但尚未披露其能够容纳的整合片段大小,未来会提供更多细节 [74] 问题3 **Mary Kate Davis 提问** 询问公司2024年中期和年底reni-cel临床数据更新的差异和预期 [76] **Baisong Mei 回答** 2024年中期数据将包括至少18例RUBY试验患者,其中4例有12个月以上随访,7例有5-12个月随访,7例有2-5个月随访,这将提供疗效持续性的重要信息;EdiTHAL试验也将有7例4-12个月随访数据 [78][79][80]

财务表现 - 公司一季度每股亏损0 76美元 超出Zacks共识预期的0 63美元亏损 去年同期每股亏损0 71美元 [1] - 季度业绩出现20 63%的负收益意外 但过去四个季度中有三次超过EPS预期 [2] - 一季度营收114万美元 远低于Zacks共识预期的90 26% 去年同期营收985万美元 [3] 市场表现 - 公司股价年初至今下跌43 9% 同期标普500指数上涨8 8% [4] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期内表现与市场持平 [7] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损0 62美元 营收696万美元 本财年预期每股亏损2 60美元 营收4007万美元 [8] - 行业排名方面 医疗生物技术与遗传学行业在250多个Zacks行业中位列前36% [9] 同业比较 - 同业公司Coherus BioSciences预计季度每股亏损0 05美元 同比改善93 3% 营收预计1 02亿美元 同比增长214 4% [11] - Coherus BioSciences将于5月9日发布财报 [10]

临床试验进展 - 完成成人队列入组和多名患者入组青少年队列的RUBY III期临床试验[2] - 计划于2024年中期发布RUBY试验和EdiTHAL试验的更多临床数据,并于2024年底前提供更多更新[2][3] 研发进展 - 在ASGCT上发布体内基因编辑能力的前临床数据,支持开发颠覆性体内基因编辑药物[5][6][7] 合作伙伴 - 与Bristol Myers Squibb签订为期两年的合作协议扩展,可研发自体和异体α-β T细胞治疗癌症和自身免疫疾病[9] 财务状况 - 公司现金和现金等价物为3.768亿美元,预计可为运营和资本支出提供资金支持至2026年[14] - 第一季度净亏损6200万美元,每股亏损0.76美元[15] - 研发费用增加1100万美元至4880万美元,主要由于reni-cel项目的许可费和临床制造成本增加[17] - 管理费用减少370万美元至1930万美元,主要由于2023年战略和业务发展活动的一次性专业服务费用以及法律和专利成本降低[18]

CAMBRIDGE, Mass., May 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), a clinical-stage gene editing company, today announced that it will host a conference call and webcast on Wednesday, May 8, 2024, at 8:00 a.m. ET to discuss results for the first quarter 2024 and to provide a corporate update. To access the conference call: U.S. callers should dial +1-877-407-0989 and international callers should dial +1-201-389-0921 approximately five minutes before the call begins.Participants should a ...

公司动态 - Editas Medicine将于2024年5月8日美国东部时间上午8点举行电话会议和网络直播，讨论2024年第一季度业绩并提供公司最新动态 [1] - 电话会议接入方式为美国境内拨打+1-877-407-0989，国际拨打+1-201-389-0921，需提前5分钟拨入并说明参加Editas Medicine收益电话会议 [2] - 网络直播可通过公司官网"投资者"栏目访问，会议结束后约1小时将提供回放 [3] 投资者活动 - 公司管理层将参加2024年5月14日在拉斯维加斯举行的美国银行医疗保健会议 [4] - 将参加2024年5月15日美国东部时间下午2:05在纽约举行的RBC资本市场全球医疗保健会议，形式为炉边谈话 [4] - 将参加2024年5月28日举行的Stifel第二届基因医学论坛虚拟会议 [4] - RBC资本市场炉边谈话将通过公司官网"投资者"栏目进行网络直播，活动结束后30天内提供存档回放 [4] 公司概况 - Editas Medicine是一家临床阶段基因编辑公司，专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的潜力转化为治疗全球严重疾病的强大产品管线 [5] - 公司致力于发现、开发、制造和商业化变革性、持久性、精准的基因组药物，覆盖广泛疾病领域 [5] - 公司拥有Broad研究所Cas12a专利组合以及Broad研究所和哈佛大学Cas9专利组合在人类医药领域的独家许可权 [5]