文章核心观点 - Editas公司公布RUBY临床试验中18例接受reni - cel治疗的镰状细胞病患者的新安全性和有效性数据，显示该疗法耐受性良好、安全性佳且疗效有前景，公司还将在EHA会议展示EdiTHAL试验数据并于年底更新两项试验临床数据 [16][5] 公司介绍 - Editas是临床阶段基因组编辑公司，专注将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统转化为治疗严重疾病的疗法，是博德研究所Cas12a专利以及博德研究所和哈佛大学Cas9专利在人类药物方面的独家被许可方 [30] 产品介绍 - reni - cel曾用名EDIT - 301，是实验性基因编辑药物，由经AsCas12a编辑的患者来源CD34 + 造血干细胞和祖细胞组成，可增加胎儿血红蛋白产生，用于治疗严重镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血 [21] 临床试验介绍 RUBY试验 - 是单臂、开放标签、多中心的1/2/3期研究，旨在评估reni - cel治疗严重镰状细胞病的安全性和有效性，患者接受单次给药，这是AsCas12a首次在临床试验中成功编辑人类细胞 [29] EdiTHAL试验 - 是单臂、开放标签、多中心的1/2期研究，旨在评估reni - cel治疗输血依赖性β地中海贫血的安全性和有效性，患者接受单次给药 [6][22] 试验结果 镰状细胞病患者疗效 - 所有18例患者自reni - cel输注后无血管阻塞事件，随访2.4至22.8个月 [17] - 所有患者在HBG1和HBG2启动子区域有持续高水平编辑 [18] - 所有≥3个月随访患者（n = 14）在输注后3个月时，含HbF红细胞的平均红细胞胎儿血红蛋白维持在抗镰变阈值10 pg/F - 细胞以上 [2] - 所有患者（N = 18）均成功实现中性粒细胞和血小板植入，中性粒细胞植入中位时间23天，血小板植入中位时间24天 [3] - ≥6个月随访患者在第6个月时，平均总血红蛋白14.3 g/dL，平均HbF为48.5% [9] - 溶血标志物已正常化或改善 [10] - 患者总血红蛋白早期正常化，均值> 14 g/dL，胎儿血红蛋白快速持续改善，水平> 40% [8][24] - ≥4个月随访患者（n = 12）从第4个月起F - 细胞平均百分比增加并维持在> 90% [25] 镰状细胞病患者安全性 - 所有评估患者（N = 18）对reni - cel耐受性良好，安全性与白消安清髓预处理和自体造血干细胞移植一致，未报告与治疗相关的严重不良事件 [19][26] 会议信息 RUBY试验口头报告 - 时间为6月15日上午11:30 CEST/上午5:30 EDT - 地点在西班牙马德里IFEMA会展中心Hall Velasquez - 演讲者为克利夫兰诊所儿童医院的Rabi Hanna医生 [1][4] EdiTHAL试验海报展示 - 时间为6月14日下午6:00 - 7:00 CEST/中午12:00 - 1:00 EDT - 地点在西班牙马德里IFEMA会展中心Hall 7 - 演讲者为田纳西州纳什维尔Sarah Cannon儿科血液学/肿瘤学与细胞治疗医学主任Haydar Frangoul医生 [11][12] 未来计划 - 公司将在年底前更新RUBY和EdiTHAL试验的临床数据 [5]

文章核心观点 - Editas Medicine公布EdiTHAL临床试验中7例输血依赖型β地中海贫血患者接受reni - cel治疗的新安全和疗效数据，显示reni - cel耐受性良好、安全性符合预期且有潜在疗效，公司还将在EHA会议展示相关数据并在年底更新临床试验进展 [11][22] 公司介绍 - Editas Medicine是临床阶段基因组编辑公司，专注将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统转化为治疗严重疾病的疗法，是博德研究所Cas12a专利和博德研究所与哈佛大学Cas9专利在人类药物方面的独家被许可方 [26] 产品介绍 - reni - cel曾用名EDIT - 301，是实验性基因编辑药物，由经AsCas12a编辑的患者来源CD34 + 造血干细胞和祖细胞组成，可使红细胞胎儿血红蛋白持续增加，用于治疗严重镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血 [16] 临床试验介绍 EdiTHAL试验 - 单臂、开放标签、多中心1/2期研究，评估reni - cel对输血依赖型β地中海贫血患者的安全性和有效性，患者接受单次给药，详情见www.clinicaltrials.gov（NCT05444894） [6] RUBY试验 - 单臂、开放标签、多中心1/2/3期研究，评估reni - cel对严重镰状细胞病患者的安全性和有效性，患者接受单次给药，是AsCas12a首次在临床试验中成功编辑人类细胞，详情见www.clinicaltrials.gov（NCT04853576） [10] 试验结果 安全性 - 7例EdiTHAL试验患者对reni - cel耐受性良好，安全性与白消安清髓预处理和自体造血干细胞移植一致 [3] - 输注reni - cel后，7例患者中性粒细胞和血小板成功植入，中性粒细胞植入中位时间23天（16 - 30天），血小板植入中位时间38天（24 - 49天） [4] - EdiTHAL试验未报告与reni - cel治疗相关的严重不良事件 [20] 有效性 - 所有患者治疗后总血红蛋白和胎儿血红蛋白早期显著增加，总血红蛋白高于9.0 g/dL的输血独立阈值；随访≥6个月患者，第6个月平均总血红蛋白和胎儿血红蛋白浓度分别为12.1 g/dL（标准差1.3 g/dL）和10.9 g/dL（标准差1.5 g/dL），并在后续随访中维持在输血阈值以上 [19] - 所有患者在输注reni - cel后0.5 - 2.2个月接受最后一次红细胞输血，之后4.1 - 12.8个月无需输血 [12] - 所有患者HBG1和HBG2启动子区域编辑水平持续较高 [12] 会议展示信息 EdiTHAL海报展示 - 标题为“Reni - cel, the first AsCas12a gene - edited cell therapy, shows promising preliminary results in key clinical outcomes in transfusion - dependent beta thalassemia patients treated in the EdiThal trial” - 展示者为Haydar Frangoul医生 - 时间为2024年6月14日18:00 - 19:00 CEST（12:00 - 13:00 EDT） - 地点在西班牙马德里IFEMA会展中心7号厅 - 属于海报展示环节 [21] RUBY口头报告 - 标题为“Reni - cel, the first AsCas12a gene - edited cell therapy, led to hemoglobin normalization and increased fetal hemoglobin in severe sickle cell disease patients in an interim analysis of the RUBY trial” - 展示者为Rabi Hanna医生 - 时间为2024年6月15日11:30 - 12:45 CEST（05:30 - 06:45 EDT） - 地点在西班牙马德里IFEMA会展中心Velasquez厅 - 属于基因治疗、细胞免疫治疗和疫苗临床环节 [15] 未来计划 - 公司将在2024年底更新RUBY和EdiTHAL试验的临床进展 [22]

业绩总结 - Editas Medicine 公司在过去几个月取得了实质性进展[4] - Reni-cel 资产已进入关键阶段，FDA同意将其从1/2期转为1/2/3期[4] - 在RUBY研究中，患者胎儿血红蛋白上调幅度超过40%，所有患者贫血得到纠正[8] - Reni-cel BLA申请的时间表尚未确定，但可能在明年下半年提交[12] 新产品和新技术研发 - Editas 公司正积极推进in vivo编辑的前临床概念验证[6] 市场扩张和并购 - 公司专注于监控并关注市场上新型治疗药物的发展，特别是针对移植领域的治疗药物[25] - 公司对中东地区以及美国以外市场的镰状细胞病治疗机会持乐观态度，认为中东地区市场潜力巨大[26] - 公司在寻找合作伙伴方面更加关注中东地区的血红蛋白病患者数量多、移植基础设施完善的机会[27] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在研究中着重关注功能性上调，而非其他公司更多关注下调的策略[29] - 公司的交易可以在药物生命周期的任何阶段发生，交易结构灵活，根据合作伙伴的需求进行调整[31]

文章核心观点 公司在过去几个月取得显著进展，包括reni - cel资产进入后期关键阶段、体内研究评估递送技术、达成与Vertex的合作交易 未来将分享更多reni - cel数据，争取实现体内编辑临床前概念验证，并持续推进业务发展 [3][4][5] 公司进展 reni - cel资产 - reni - cel资产进入后期关键阶段，FDA同意将镰状细胞RUBY研究从1/2期过渡到1/2/3期 [3] - 上周完成成人队列招募，几个月前启动的青少年队列招募和筛选速度超预期 [3] - 预计在下月欧洲血液学协会（EHA）会议上展示RUBY研究至少18名患者2至21个月随访数据集，以及EdiTHAL研究约8名患者数据 [3] 体内研究 - 评估递送技术，主要聚焦纳米颗粒递送，专注功能上调，避免竞争激烈的敲低领域，对进展满意，未来将分享更多信息 [4] 业务发展（BD） - 去年12月与Vertex达成交易，授予其Cas9 IP全球非独家许可，延长公司现金至2026年，彰显公司IP价值，为未来非稀释融资提供途径 [5] 数据情况 reni - cel临床数据 - RUBY研究镰状细胞患者胎儿血红蛋白平均上调约45%，未出现严重血管阻塞事件，此前患者年均严重血管阻塞事件约4次 [7] - 所有患者在4个月内将贫血纠正至生理正常范围，男性和女性患者血红蛋白水平均达标，群体平均水平为14.4克/分升 [7][8] 安全性数据 - 此前ASH会议上报告的1例2级红细胞增多症与reni - cel无关，是补充铁剂治疗的短暂事件，停止铁剂治疗后未复发，详细评估未发现相关风险 [9] 产品申报与定价 BLA申报 - 未确定最终BLA申报策略，正与FDA沟通 参考Vertex先例，申报可能需一定数量患者和随访时间，但具体时间待与FDA达成一致 [12] - 成人队列已完成招募，青少年队列招募情况良好，有利于与监管机构确定申报时间 [13] 定价 - 无法评论Vertex和Bluebird Bio定价差异，公司暂不讨论定价，正开展相关工作，临近产品上市时会再探讨 [14] 战略决策 下一代预处理方案 - 不再投入大量资源开发下一代预处理方案，原因是监管和开发路径复杂，会分散公司精力，且相关疗法有其他公司在开发 [23] - 公司将关注该领域进展，待相关分子获批后，移植机构会普遍采用，公司将资源集中于体内研究 [25] 海外市场 - 作为小公司，资源有限，优先聚焦美国市场，但对海外合作持开放态度，尤其关注中东市场，因其疾病患病率高且移植基础设施完善 [27] 体内研究靶点选择 - 从递送、疾病适应症和降低风险三方面考虑靶点选择 递送方面，关注CAS12a酶和肝脏等组织；疾病适应症上，选择适合功能上调且有临床差异化优势的疾病 [29] - 通过遗传数据库和自然实验等方式降低靶点风险，聚焦罕见严重疾病，以提高技术、监管和商业成功概率 [30] 知识产权合作 - 药物生命周期各阶段都可能达成合作交易，Vertex的交易为评估临近上市阶段的交易提供参考，但公司还有其他不同结构的交易 [32] - 公司在交易时间和结构上具有灵活性，会平衡自身需求和合作伙伴需求 [32]

CAMBRIDGE, Mass., May 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), a clinical-stage gene editing company, today announced that two abstracts, including one oral presentation and one poster presentation, detailing clinical data from the RUBY and EdiTHAL trials of renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel) have been accepted for presentation at the European Hematology Association (EHA) Hybrid Congress being held June 13-16, 2024, in Madrid, Spain, and via livestream. Clinical data from pati ...

Research includes the first-ever application of AsCas12a in vivo, optimized LNP delivery, and gene editing RNA guide modifications Data to support development of the Company's in vivo gene editing medicines pipeline   CAMBRIDGE, Mass., May 10, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), a clinical-stage gene editing company, today announced the presentation of preclinical data demonstrating several in vivo capabilities towards developing transformative in vivo gene editing medicines. The C ...

Editas Medicine, Inc. (EDIT) incurred a loss of 76 cents per share in the first quarter of 2024, wider than the Zacks Consensus Estimate of a loss of 63 cents. The company had reported a loss of 71 cents per share in the year-ago quarter.Collaboration and other research and development (R&D) revenues, which comprise the company’s top line, were $1.1 million in the first quarter, down from $9.8 million reported in the year-ago quarter. The reported figure missed the Zacks Consensus Estimate of $12 million. T ...

☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 _______________________________ FORM 10-Q _______________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR For the transition period from ____________ to ________ Commission File Number 001-37687 __________________ ...

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券为3.77亿美元,较2023年12月31日的4.27亿美元有所下降 [54] - 2024年第一季度收入为110万美元,较2023年同期的990万美元下降,主要是由于2023年1月出售公司全资拥有的肿瘤资产和相关许可产生的一次性收入 [55] - 2024年第一季度研发费用增加1100万美元至4900万美元,主要是由于支持reni-cel项目持续推进的临床和制造成本增加,以及与许可相关的一次性付款 [56] - 2024年第一季度一般及行政费用为1900万美元,较2023年同期的2300万美元有所下降,主要是由于2023年战略举措和业务发展活动相关的一次性专业服务费用以及法律和专利成本降低 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已完成RUBY试验成人队列的入组,并开始入组青少年队列 [25][26] - 公司继续推进EdiTHAL试验的入组和给药 [27] - 公司预计将在2024年中期和年底分别发布RUBY和EdiTHAL试验的临床数据更新 [29][30] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极拓展全球市场,包括中东等高发地区,并表示将在适当时机寻求合作伙伴 [144][145] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略聚焦于三大支柱:推进reni-cel上市、建立体内基因编辑管线、利用强大的知识产权组合进行业务拓展 [10][11][12][62][63] - 公司正在加强体内基因编辑能力,包括利用脂质纳米颗粒递送技术、优化指导RNA和酶等,并计划在2024年底建立一个未披露适应症的体内临床前验证性数据 [40][41][42][43][44][45] - 公司认为体内基因编辑疗法将是一个颠覆性的医疗发展,能够为患者提供持久和治愈性的结果 [37][38][39] - 公司正在积极与Bristol-Myers Squibb合作开发自体和异体T细胞疗法,并已有13个项目进入临床前和临床后期开发阶段 [48][49] - 公司正在积极维护其CRISPR相关知识产权,并认为这将成为一个重要的非稀释性资本来源 [51][52][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司在2024年第一季度取得的进展感到满意,并表示公司正在从一家处于开发阶段的技术平台公司向商业阶段基因编辑公司转型 [61][64] - 管理层认为公司有足够的资金支持reni-cel项目的推进、体内管线的发展以及知识产权的商业化 [58] - 管理层对reni-cel在患者和医疗服务提供者中的兴趣感到高兴,并表示这反映了整个领域对基因疗法治疗的兴趣不断提高 [14][25][26][27] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Samantha Semenkow 提问** 询问公司体内管线的临床前验证性数据的预期目标 [68] **Linda Burkly 回答** 公司正在寻求高效递送和编辑目标基因的体内临床前验证性数据,这将增强公司开发体内基因编辑疗法的信心 [70] 问题2 **Joon Lee 提问** 询问公司是否在开发能够插入较大编码序列的重组酶技术,是否考虑用于治疗肌肉dystrophy [72] **Linda Burkly 回答** 公司正在鉴定多种新型大型丝氨酸重组酶,但尚未披露其能够容纳的整合片段大小,未来会提供更多细节 [74] 问题3 **Mary Kate Davis 提问** 询问公司2024年中期和年底reni-cel临床数据更新的差异和预期 [76] **Baisong Mei 回答** 2024年中期数据将包括至少18例RUBY试验患者,其中4例有12个月以上随访,7例有5-12个月随访,7例有2-5个月随访,这将提供疗效持续性的重要信息;EdiTHAL试验也将有7例4-12个月随访数据 [78][79][80]

Editas Medicine (EDIT) came out with a quarterly loss of $0.76 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.63. This compares to loss of $0.71 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -20.63%. A quarter ago, it was expected that this genome editing company would post a loss of $0.52 per share when it actually produced a loss of $0.23, delivering a surprise of 55.77%.Over the last four quarters, the comp ...