☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 _______________________________ FORM 10-Q _______________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR For the transition period from ____________ to ________ Commission File Number 001-37687 __________________ ...

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券为3.77亿美元,较2023年12月31日的4.27亿美元有所下降 [54] - 2024年第一季度收入为110万美元,较2023年同期的990万美元下降,主要是由于2023年1月出售公司全资拥有的肿瘤资产和相关许可产生的一次性收入 [55] - 2024年第一季度研发费用增加1100万美元至4900万美元,主要是由于支持reni-cel项目持续推进的临床和制造成本增加,以及与许可相关的一次性付款 [56] - 2024年第一季度一般及行政费用为1900万美元,较2023年同期的2300万美元有所下降,主要是由于2023年战略举措和业务发展活动相关的一次性专业服务费用以及法律和专利成本降低 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已完成RUBY试验成人队列的入组,并开始入组青少年队列 [25][26] - 公司继续推进EdiTHAL试验的入组和给药 [27] - 公司预计将在2024年中期和年底分别发布RUBY和EdiTHAL试验的临床数据更新 [29][30] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极拓展全球市场,包括中东等高发地区,并表示将在适当时机寻求合作伙伴 [144][145] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略聚焦于三大支柱:推进reni-cel上市、建立体内基因编辑管线、利用强大的知识产权组合进行业务拓展 [10][11][12][62][63] - 公司正在加强体内基因编辑能力,包括利用脂质纳米颗粒递送技术、优化指导RNA和酶等,并计划在2024年底建立一个未披露适应症的体内临床前验证性数据 [40][41][42][43][44][45] - 公司认为体内基因编辑疗法将是一个颠覆性的医疗发展,能够为患者提供持久和治愈性的结果 [37][38][39] - 公司正在积极与Bristol-Myers Squibb合作开发自体和异体T细胞疗法,并已有13个项目进入临床前和临床后期开发阶段 [48][49] - 公司正在积极维护其CRISPR相关知识产权,并认为这将成为一个重要的非稀释性资本来源 [51][52][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司在2024年第一季度取得的进展感到满意,并表示公司正在从一家处于开发阶段的技术平台公司向商业阶段基因编辑公司转型 [61][64] - 管理层认为公司有足够的资金支持reni-cel项目的推进、体内管线的发展以及知识产权的商业化 [58] - 管理层对reni-cel在患者和医疗服务提供者中的兴趣感到高兴,并表示这反映了整个领域对基因疗法治疗的兴趣不断提高 [14][25][26][27] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Samantha Semenkow 提问** 询问公司体内管线的临床前验证性数据的预期目标 [68] **Linda Burkly 回答** 公司正在寻求高效递送和编辑目标基因的体内临床前验证性数据,这将增强公司开发体内基因编辑疗法的信心 [70] 问题2 **Joon Lee 提问** 询问公司是否在开发能够插入较大编码序列的重组酶技术,是否考虑用于治疗肌肉dystrophy [72] **Linda Burkly 回答** 公司正在鉴定多种新型大型丝氨酸重组酶,但尚未披露其能够容纳的整合片段大小,未来会提供更多细节 [74] 问题3 **Mary Kate Davis 提问** 询问公司2024年中期和年底reni-cel临床数据更新的差异和预期 [76] **Baisong Mei 回答** 2024年中期数据将包括至少18例RUBY试验患者,其中4例有12个月以上随访,7例有5-12个月随访,7例有2-5个月随访,这将提供疗效持续性的重要信息;EdiTHAL试验也将有7例4-12个月随访数据 [78][79][80]

Editas Medicine (EDIT) came out with a quarterly loss of $0.76 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.63. This compares to loss of $0.71 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -20.63%. A quarter ago, it was expected that this genome editing company would post a loss of $0.52 per share when it actually produced a loss of $0.23, delivering a surprise of 55.77%.Over the last four quarters, the comp ...

临床试验进展 - 完成成人队列入组和多名患者入组青少年队列的RUBY III期临床试验[2] - 计划于2024年中期发布RUBY试验和EdiTHAL试验的更多临床数据,并于2024年底前提供更多更新[2][3] 研发进展 - 在ASGCT上发布体内基因编辑能力的前临床数据,支持开发颠覆性体内基因编辑药物[5][6][7] 合作伙伴 - 与Bristol Myers Squibb签订为期两年的合作协议扩展,可研发自体和异体α-β T细胞治疗癌症和自身免疫疾病[9] 财务状况 - 公司现金和现金等价物为3.768亿美元,预计可为运营和资本支出提供资金支持至2026年[14] - 第一季度净亏损6200万美元,每股亏损0.76美元[15] - 研发费用增加1100万美元至4880万美元,主要由于reni-cel项目的许可费和临床制造成本增加[17] - 管理费用减少370万美元至1930万美元,主要由于2023年战略和业务发展活动的一次性专业服务费用以及法律和专利成本降低[18]

CAMBRIDGE, Mass., May 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), a clinical-stage gene editing company, today announced that it will host a conference call and webcast on Wednesday, May 8, 2024, at 8:00 a.m. ET to discuss results for the first quarter 2024 and to provide a corporate update. To access the conference call: U.S. callers should dial +1-877-407-0989 and international callers should dial +1-201-389-0921 approximately five minutes before the call begins.Participants should a ...

CAMBRIDGE, Mass., May 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), a clinical-stage gene editing company, today announced that it will host a conference call and webcast on Wednesday, May 8, 2024, at 8:00 a.m. ET to discuss results for the first quarter 2024 and to provide a corporate update. To access the conference call: U.S. callers should dial +1-877-407-0989 and international callers should dial +1-201-389-0921 approximately five minutes before the call begins.Participants should ...

盈利预测 - Editas Medicine (EDIT) 预计在2024年3月报告的季度中，盈利将同比增长，收入也将增加[1] - 如果关键数字超出预期，公司股价可能会上涨，反之则可能下跌[2] - 分析师们通常会考虑公司过去的盈利表现来预测未来的盈利，因此值得关注 Editas 过去四个季度的盈利表现[13]

公司新闻 - Editas Medicine宣布在美国基因和细胞治疗学会第27届年会上提交了三个摘要，其中包括一个口头报告[1] - 公司正在展示支持其开发转变性体内基因编辑药物的临床前数据[1] - 研究发现了强效的大丝氨酸重组酶（LSRs），为开发全基因敲入的新型体内基因编辑技术奠定了基础[1] 数据分享 - 公司将在ASGCT会议上分享数据，包括体内传递AsCas12a mRNA和引导RNA修饰以增加效力的数据[5] 技术优化 - Editas Medicine正在优化技术，以开发治疗严重疾病的体内药物[5] 治疗方案 - Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因编辑系统的潜力转化为治疗世界各地患有严重疾病的人们的治疗方案[7]

产品和临床研究 - 公司的主要临床资产 Reni-cel 用于镰状细胞病地中海贫血[7] - RUBY研究将转变为一项注册研究，包括所有迄今为止和未来的患者数据[10] - 公司的产品在临床实践中被认为具有临床意义[37] - 公司在研究中发现了针对造血干细胞和其他组织的潜在目标[46] 业绩和市场趋势 - 公司在Q4的收益中看到了患者招募和投药的增长[39] - 公司计划在中期和年底时分享血液学参数、安全性和植入数据[25] - 公司去年以Vertex协议为例，通过许可协议扩展了现金流[59] 技术和发展策略 - CRISPR方法的优势在于一旦优化了递送给定目标细胞或组织的配方，就可以通过简单地改变引导RNA上的20个核苷酸来实现不同目标[47] - 公司将专注于只能通过基因编辑的差异化机制命中的目标，以最大程度提高技术、监管和临床成功的概率[50] - 公司将采取两种方式进行商业发展，一是传统的Cas9和Cas12许可证，另一种是将不会开发的体内目标进行外部许可[53]

产品和技术研发 - Editas Medicine, Inc. 首个商业化基因编辑产品是细胞疗法[4] - reni-cel被描述为快速跟随者，具有最佳类别潜力[10] - Editas Medicine 计划编辑造血干细胞，以扩大治疗范围[40] - AsCas12a工程化后具有更高的准确性和更好的离靶效应[45] - AsCas12a具有更多机会优化特定基因靶向的优势[46] 业绩总结 - 公司在第四季度实现了5000万美元的预付款收入认可和1000万美元的首次年度许可支付[76] 市场扩张和并购 - CMS加速了针对镰状细胞病的CMMI计划，计划在2025年推出[13] - 公司通过许可支付协议结构化了与Vertex的交易，每年将获得1000万至4000万美元[72] 未来展望 - 公司在今年的目标之一是实现体内临床前概念验证，目前进展顺利[49] - 公司将在下半年分享更多关于目标的具体信息[51] 其他新策略和有价值的信息 - 公司明确表示会选择与标准护理明显商业差异的目标，优先发展高信心的目标[50] - 公司强调了基于CRISPR的优势，可以针对不同细胞类型进行优化[56] - 公司的战略包括reni-cel、体内和商业开发作为三大支柱[60] - 公司已经建立了经验丰富的领导团队，发展、寻求批准和推出药物方面有着丰富经验[79] - 公司已经从平台开发公司转变为临床治疗公司[80]