财务表现 - 2025年第一季度调整后每股亏损0.43美元 较Zacks共识预期的0.51美元亏损收窄 上年同期每股亏损0.76美元 [1] - 合作与其他研发收入达470万美元 同比显著增长 远超Zacks共识预期的100万美元 增长主因终止战略合作后确认剩余递延收入 [2] - 研发费用同比下降45%至2660万美元 主要因2024年12月终止reni-cel项目后临床与制造成本降低 [3] - 行政管理费用同比下降31%至1340万美元 主因股权激励费用减少 [4] - 因终止reni-cel项目及裁员产生重组与减值费用4090万美元 上年同期无此项支出 [4] 现金流与资金状况 - 截至2025年3月31日现金及投资余额2.21亿美元 较2024年底的2.699亿美元下降 预计现有资金可支撑运营至2027年第二季度 [5] 股价表现 - 年初至今股价累计上涨21.3% 同期行业指数下跌9.9% [4] 研发管线进展 - 当前无获批产品 重点转向体内（in vivo）管线开发 [6][7] - 在非人灵长类动物中两次证实造血干细胞(HSCs)编辑临床前概念验证 使用专有脂质纳米颗粒(LNPs)单次给药实现有效编辑 [8] - 通过LNPs递送AsCas12a验证肝脏高效基因编辑 并在小鼠模型中展示上调策略显著降低疾病生物标志物 [8][10] - 展示"即插即用"LNP平台 可高效靶向肝外细胞类型 计划2024年底公布HSCs和肝脏之外的新靶点 [10] 战略调整 - 2024年12月终止reni-cel项目后裁员约65% 退回临床前阶段 [6] - 资源重新聚焦体内管线开发 [7]

财务表现 - 公司季度每股亏损0 43美元 低于Zacks共识预期的0 51美元亏损 同比去年0 76美元亏损有所改善 [1] - 季度营收466万美元 远超Zacks共识预期385 21% 同比去年114万美元显著增长 [2] - 过去四个季度中 公司两次超过EPS预期 一次超过营收预期 [2] 市场反应 - 财报公布后股价短期走势取决于管理层在电话会议中的评论 [3] - 年初至今股价上涨14 2% 同期标普500指数下跌3 8% [3] - 当前Zacks评级为2级(买入) 预计短期内将跑赢大盘 [6] 行业比较 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前34% [8] - 同行Lineage Cell预计季度每股亏损0 02美元 同比改善50% 营收预计220万美元 同比增长52 8% [9] 未来展望 - 当前市场对下季度EPS预期为亏损0 40美元 营收预期98万美元 [7] - 本财年EPS预期为亏损1 53美元 营收预期674万美元 [7] - 盈利预测修正趋势目前呈现正面态势 [6]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 _______________________________ OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ____________ to ________ Commission File Number 001-37687 _______________________________ EDITAS MEDICINE, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) _______________________________ FORM 10-Q _______________________________ (Mark One) ☐ QUARTERLY R ...

收入和利润（同比） - 2025年第一季度净亏损为7609万美元，即每股亏损0.92美元，2024年同期净亏损为6195万美元，即每股亏损0.76美元[12,16] - 2025年第一季度合作及其他研发收入增至466万美元，2024年同期为114万美元[12,16] 成本和费用（同比） - 2025年第一季度研发费用降至2660万美元，2024年同期为4880万美元[12,16] - 2025年第一季度一般及行政费用降至1340万美元，2024年同期为1930万美元[12,16] - 2025年第一季度重组和减值费用为4090万美元，2024年同期无此类费用[12,16] 其他财务数据 - 2025年3月31日现金、现金等价物和有价证券为2.21亿美元，2024年12月31日为2.699亿美元[7,18] 管理层讨论和指引 - 公司计划在2025年年中宣布两个体内基因编辑开发候选药物，一个针对造血干细胞，一个针对肝脏[1,14] - 公司有望在2025年底前确定并披露除造血干细胞和肝脏之外的另一种目标细胞类型/组织[7] 其他重要内容 - 公司将于5月13 - 17日在ASGCT会议和5月19 - 22日在TIDES会议上展示临床前数据[3,12] - 公司现有资金可支持运营至2027年第二季度[8,14]

核心观点 - 公司将在ASGCT会议上展示靶向脂质纳米颗粒递送HBG1/2启动子编辑货物至造血干细胞和祖细胞(HSPCs)的临床前数据[1][4] - 公司将在ASGCT和TIDES会议上展示通过体内CRISPR编辑上调肝脏靶蛋白表达并降低疾病相关生物标志物的临床前概念验证数据[1][5][6] - 公司计划在2025年中期宣布两个体内基因编辑开发候选药物，分别针对造血干细胞和肝脏[1] - 公司现金储备充足，预计可支持运营至2027年第二季度[1][9] 财务数据 - 2025年第一季度净亏损7610万美元，每股亏损092美元，2024年同期净亏损6200万美元，每股亏损076美元[13] - 2025年第一季度合作与其他研发收入增至470万美元，2024年同期为110万美元[13] - 研发费用下降2220万美元至2660万美元，主要由于临床和生产成本减少[13] - 截至2025年3月31日，现金及等价物为221亿美元，2024年12月31日为2699亿美元[9][22] 研发进展 - 将在ASGCT会议上展示5项临床前数据，包括人类化小鼠和非人灵长类动物研究中靶向脂质纳米颗粒递送基因编辑货物的成果[6] - 将展示使用AsCas12a核酸酶通过LNP递送在非人灵长类动物肝脏中实现基因编辑和疾病相关生物标志物降低的数据[6] - 计划在2025年底前确立并披露除造血干细胞和肝脏外的第三种靶细胞/组织类型[11] 公司动态 - 任命Amy Parison为首席财务官，她在生命科学领域拥有18年以上财务和业务发展经验[8] - 美国联邦巡回上诉法院将CRISPR/Cas9专利纠纷案件发回PTAB进一步审查，公司对Broad研究所专利实力保持信心[12] - 公司不再举行季度收益电话会议[15] 行业会议 - 将参加ASGCT第28届年会(5月13-17日)和TIDES USA 2025(5月19-22日)[6][18] - 将参加美国银行医疗保健会议(5月13日)[14]

专利诉讼进展 - 美国联邦巡回上诉法院部分维持、部分撤销了专利审判和上诉委员会(PTAB)先前关于CRISPR/Cas9在人类细胞中编辑的专利争议裁决 并将案件发回PTAB进一步审查 [1] - 争议涉及加州大学、维也纳大学、Emmanuelle Charpentier与Broad Institute之间的特定专利 但公司获得许可的CRISPR/Cas12a专利不受此次裁决影响 [1] 知识产权状况 - 公司持有大量基础性美国和国际专利 是哈佛大学和Broad Institute Cas9专利资产在开发人类药物方面的独家被许可方 [2] - 目前只有小部分专利涉及美国专利商标局(USPTO)正在进行的专利争议程序 [2] - 公司知识产权组合包括CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9在所有人类细胞中基因编辑的基础专利 这些专利对美国、澳大利亚、欧洲、日本、中国等多个司法管辖区有效 [2] 公司战略与业务 - 公司专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的潜力转化为治疗全球严重疾病的体内药物管线 [3] - 公司目标是发现、开发、制造和商业化针对广泛疾病的变革性、持久性、精准体内基因编辑药物 [3] - 公司是Broad Institute Cas12a专利资产以及Broad Institute和哈佛大学Cas9专利资产在人类药物领域的独家被许可方 [3]

评级升级与投资机会 - Editas Medicine (EDIT) 近期被上调至Zacks Rank 2 (Buy)评级 反映其盈利预期的上升趋势 这是影响股价的最强大因素之一 [1] - Zacks评级系统基于公司盈利预期的变化 跟踪卖方分析师对当前及未来年度每股收益(EPS)的共识预期 [1] - 盈利预期的改善通常转化为买入压力 并推动股价上涨 [3] 盈利预期与股价关系 - 公司未来盈利潜力的变化(通过盈利预期修正体现)与短期股价走势高度相关 机构投资者利用盈利预期计算股票公允价值 其大规模交易直接影响股价 [4] - 实证研究表明 跟踪盈利预期修正趋势对投资决策具有显著价值 Zacks评级系统有效利用这一机制 [6] - Zacks Rank 1股票自1988年以来年均回报率达+25% 系统将股票分为5档 前20%的股票(如EDIT当前排名)通常具备跑赢市场的潜力 [7][10] Editas财务预期变化 - 截至2025年12月的财年 Editas预计每股亏损1.53美元 较上年同期改善46.9% [8] - 过去三个月内 分析师持续上调预期 Zacks共识预期累计增长7.8% [8] - 评级上调至Zacks Rank 2意味着该公司盈利修正质量位列覆盖股票的前20% [10] 评级系统特点 - Zacks系统对覆盖的4000多只股票保持"买入"和"卖出"评级的均衡比例 仅前5%获"强力买入"评级 随后15%获"买入"评级 [9] - 与华尔街分析师偏向乐观的评级不同 Zacks评级严格基于量化标准 不受市场条件影响 [9]

财务与业务更新 - 公司计划于2025年5月12日发布2025年第一季度财务业绩和业务更新信息 通过新闻稿和美国证券交易委员会(SEC)文件披露 [1] - 公司决定不再举办季度财务业绩电话会议 [1] 投资者会议安排 - 公司管理层将参加2025年5月13日美国银行全球医疗健康大会 形式为炉边谈话 时间为太平洋时间下午5:15 地点为内华达州拉斯维加斯 [2] - 会议实况网络直播可通过公司官网"投资者"栏目观看 活动结束后30天内提供存档回放 [2] 公司背景与技术平台 - 作为基因编辑领域先驱 公司专注于利用CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统开发治疗严重疾病的体内药物管线 [3] - 公司拥有Broad研究所Cas12a专利组合及Broad研究所与哈佛大学Cas9专利组合在人类医药领域的独家授权 [3] - 研发方向涵盖发现、开发、制造和商业化针对广泛疾病的持久性精准体内基因编辑药物 [3]

文章核心观点 基因编辑公司Editas Medicine宣布有五篇摘要被美国基因与细胞治疗学会第28届年会接受展示，将呈现临床前数据支持体内基因编辑药物开发 [1] 公司进展 - 公司体内药物在临床前开发方面取得显著进展，有望在年会分享概念验证数据，其tLNP递送进展凸显“即插即用”方法在多组织执行基因上调策略的潜力 [2] 会议展示信息 口头报告 - 标题为“使用脂质纳米颗粒将HBG1/2启动子编辑载体体内递送至人源化小鼠和非人灵长类动物的造血干细胞”，时间为2025年5月14日下午1:30 - 1:45 CT，会议主题为“碱基和引物编辑器的转化应用”，地点在265 - 268房间，摘要编号为AMA353 [3] 海报展示 - 标题为“用于体内造血干细胞编辑的改良LNP靶向配体的设计与开发”，时间为2025年5月13日下午6:00 - 7:30 CT，会议主题为“周二海报招待会”，地点在12号海报厅，摘要编号为AMA245 [3] - 标题为“用于提高LNP递送的基因编辑载体效力的化学修饰AsCas12a引导RNA的设计”，时间为2025年5月13日下午6:00 - 7:30 CT，会议主题为“周二海报招待会”，地点在12号海报厅，摘要编号为AMA420 [3] - 标题为“使用LNP递送的AsCas12a核酸酶在非人灵长类动物中对多个肝脏靶点进行体内基因编辑和降低疾病相关生物标志物”，时间为2025年5月14日下午5:30 - 7:00 CT，会议主题为“周三海报招待会”，地点在12号海报厅，摘要编号为AMA640 [3][5] - 标题为“体内CRISPR编辑基因调控区域导致小鼠靶蛋白功能上调和疾病相关生物标志物显著降低”，时间为2025年5月14日下午5:30 - 7:00 CT，会议主题为“周三海报招待会”，地点在12号海报厅，摘要编号为AMA351 [5] 展示数据内容 - 展示使用靶向脂质纳米颗粒将HBG1/2启动子编辑载体递送至骨髓造血干细胞和/或祖细胞的体内临床前数据 [4] - 展示使用体内CRISPR编辑上调目标蛋白表达并降低相关小鼠疾病模型中疾病相关生物标志物的未披露肝脏靶点的临床前概念验证 [4] - 展示首次体内小鼠和非人灵长类动物研究的概念验证结果，证明静脉注射Genevant的LNP递送的AsCas12a信使RNA和化学修饰引导RNA后肝脏中靶基因编辑水平高以及相应的生物标志物反应 [4] - 展示更多体内基因编辑能力的临床前数据，包括引导修饰和靶向部分优化以提高效力和改善体内基因编辑结果 [4] 公司简介 - 作为领先的基因编辑公司，专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的潜力转化为针对严重疾病的体内药物管线，目标是发现、开发、制造和商业化变革性、持久性、精准的体内基因编辑药物，是博德研究所Cas12a专利以及博德研究所和哈佛大学Cas9专利在人类药物方面的独家被许可方 [6]

文章核心观点 - 自Editas Medicine上次财报发布一个月以来股价下跌37.1%，跑输标普500指数，近期负面趋势是否延续待察，新预估呈上升趋势，公司有Zacks Rank 3（持有）评级，预计未来几个月回报符合预期 [1][4] 公司情况 Editas Medicine - 过去一个月股价下跌约37.1%，跑输标普500指数 [1] - 过去一个月新预估呈上升趋势，共识预估变动16.77% [2] - 增长评分D、动量评分A、价值评分F，综合VGM评分为F [3] - 有Zacks Rank 3（持有）评级，预计未来几个月回报符合预期 [4] Pacira - 过去一个月股价上涨1.8%，一个多月前公布2024年12月季度财报 [5] - 上季度营收1.8725亿美元，同比增长3.3%，每股收益0.91美元，去年同期为0.89美元 [5] - 本季度预计每股收益0.61美元，同比下降1.6%，过去30天Zacks共识预估变动-5% [6] - 基于预估修正方向和幅度有Zacks Rank 3（持有）评级，VGM评分为B [6]