业绩总结 - Eton Pharmaceuticals计划在2019年提交三项额外的FDA申请，当前已有四个产品提交[6] - Eton的现金余额为1490万美元，市场资本为1.082亿美元[23] 用户数据 - ET-202（苯肾上腺素注射液）预计在2019年10月获得PDUFA日期，市场机会超过2000万剂[14] - ET-105（拉莫三嗪）市场规模超过7亿美元，预计在2020年3月获得PDUFA日期[16] - Eton的产品组合中，ET-203和DS-300的市场规模分别为9000万美元和7500万美元[19] 未来展望 - Eton预计在2019年第四季度建立针对ET-202的医院销售团队[14] - Eton的市场策略包括在2020年上半年建立针对儿科神经学的销售团队，以支持ET-105的推出[16] 新产品和新技术研发 - 每个产品的总投资成本在200万到700万美元之间，包括许可费、开发、临床和监管成本[10] - Eton的产品开发周期为新内部开发项目约36个月，许可或收购产品约18个月[10] 市场扩张和并购 - Eton的目标是开发具有专利、FDA授予的独占权或复杂制造的产品，以降低竞争风险[10]

公司基本情况与营收预期 - 公司成立于2017年4月，目前营收有限，预计在产品获批前不会有显著收入[145][149] - 2019年上半年公司因出售EM - 100产品权利获得50万美元收入，后续还有最高250万美元商业里程碑付款及10年销售特许权使用费[163] - 公司预计未来收入来自产品直销和产品许可协议的里程碑付款及特许权使用费[164] 财务数据 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月研发费用分别为143.9万美元和170.7万美元，六个月分别为790.4万美元和298.1万美元[150][151] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月一般及行政费用分别为191万美元和99万美元，六个月分别为349.9万美元和268万美元[155][156] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月净亏损分别为324.9万美元和308.2万美元，六个月分别为1065.9万美元和610万美元[158] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月经营活动净现金使用量分别为1096.3万美元和407.8万美元，投资活动现金使用量分别为103万美元和13.2万美元，融资活动现金流分别为20.5万美元和0[159] 产品与战略 - 公司有多元化产品管线，四个产品候选已提交FDA审查，专注液体制剂产品[146] - 公司企业战略是追求低风险候选产品，减少临床负担，产品获批前与FDA确定临床和监管路径[147] - 公司认为所追求的市场机会大，可容纳多个竞争对手盈利[148] 费用列支规则 - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，按发生情况计入运营成本[174] - 技术许可的前期付款和里程碑付款在发生期间作为研发费用列支[175] 公司交易与准则 - 公司没有表外交易[176] - 公司选择不利用JOBS法案的延长过渡期，将按其他上市公司要求日期采用新会计准则[177] - 公司正在评估JOBS法案其他豁免和简化报告要求的好处[178] - 公司作为新兴成长型公司的状态将持续到2023年12月31日、年总收入至少达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”或三年内发行超10亿美元非可转换债券较早发生的时间点[178] 投资与风险 - 投资活动主要目标是保存资本，不使用套期保值合约等工具[180] - 截至2019年6月30日，现金等价物和投资全部投资于货币市场基金[180] - 公司认为在极低利率环境下无重大利率风险暴露[180] - 公司目前无外汇风险暴露[180]

产品开发与市场前景 - Eton Pharmaceuticals 目前有 12 款产品在开发中，其中 4 款已向 FDA 提交申请，预计在 2019 年再提交 3 款 NDA[5] - Eton 目标市场的年收入超过 6 亿美元，特别是针对过敏性结膜炎的 EM-100 眼用溶液，若获批将成为首个无防腐剂的相关产品[20] - Eton 计划在 2019 年内推出 4 款创新口服液体制剂，目标市场包括神经学和内分泌学，市场规模分别为 7,500 万美元和 25 亿美元以上[19] - Eton 选择的产品通常具有已证明的安全性和有效性，且市场需求强劲，减少了临床投资的需求[12] - Eton 预计新内部开发项目的上市时间约为 36 个月，已许可或收购产品的上市时间约为 18 个月[12] - FDA 已授予 Eton 两款产品快速通道认证，表明其正在解决重要的未满足需求[16] 财务状况 - Eton 的现金余额为 2670 万美元，市值为 1.4 亿美元，流通股数为 1760 万股[23] - Eton 的产品开发成本在每个产品 200 万到 700 万美元之间，包括许可费、开发、临床和监管成本[12] 未来展望 - 公司预计在 2019 年成为商业收入公司，ET-202 的 PDUFA 日期为 2019 年 10 月 21 日，正在进行上市准备[22] - 2019 年，Eton 已提交 2 款 NDA，预计年内再提交 3 款[22]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度公司收入为50万美元，来自与Bausch Health的EM - 100资产出售交易的前期费用，上年同期无收入 [28] - 2019年第一季度研发费用为650万美元，2018年同期为130万美元，增长主要因支付340万美元用于获取ET - 104、ET - 202和ET - 203的许可权，以及150万美元与DS - 200新药申请文件提交相关的里程碑费用，还有研发实验室启动带来的人员和运营成本增加 [29][30] - 2019年第一季度一般及行政费用为160万美元，2018年同期为170万美元，略有下降主要因基于股票的薪酬减少，部分被员工薪酬成本增加和上市公司费用抵消 [31] - 2019年第一季度净亏损740万美元，2018年同期为300万美元，亏损增加主要因研发费用增加，部分被本季度50万美元收入抵消 [32] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1960万美元，2018年12月31日为2670万美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司专注开发、收购和商业化创新品牌产品，利用FDA的505(b)(2)途径，开发现有药物新剂型，解决未满足的患者需求 [6][7] - 公司目前有12个产品候选项目，其中4个已向FDA提交申请，预计2019年底前再提交3个 [10][11] 各个市场数据和关键指标变化 - 血管加压素市场估计每年超过2500万瓶，销售额达6.5亿美元，ET - 202获批后市场机会可能更大 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是通过许可、并购交易发展，长期目标是每年至少提交3个新药申请产品，实现每年推出3个新品牌产品 [12] - 公司会根据交易结构和产品情况决定是否合作，医院产品可能自行推广，零售产品可能选择合作 [39][40] - 行业中仿制药存在价格勾结问题，品牌药存在定价过高问题，公司处于旧分子新产品领域，为客户增加价值，预计市场接受度高 [66][67][68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是公司转型之年，有望成为商业收入创收公司，第一季度为实现目标奠定基础 [13] - 预计第四季度有收入，2020年年中实现现金流为正，但取决于FDA批准情况 [56] 其他重要信息 - ET - 202是苯肾上腺素即用型注射剂，获批后可减少用药错误、提高保质期、降低劳动力成本，公司已启动内部 launch 计划，若10月21日获批，预计第四季度推出 [20][21][26] - EM - 100是创新眼科解决方案，已与Bausch Health合作商业化，预计近期获批，获批后Bausch Health将尽快推出 [16][45][46] - ET - 104是创新专利待批口服液体产品候选项目，预计第二季度启动生物等效性研究，若成功，年底提交申请 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司目前企业架构下，管道中还能实际容纳多少候选项目 - 公司战略是通过许可、并购交易发展，每周至少看两个交易，一年超百笔，转化率约5%，预计每年进行3 - 5笔交易，能否进行更多交易取决于交易结构 [35][36] 问题2: 与Bausch Health的合作协议是否适用于公司所有候选项目组合 - 答案是两者皆有可能，公司会根据交易结构和产品情况决定是否合作，医院产品可能自行推广，零售产品可能选择合作 [39][40] 问题3: ET - 202销售和营销基础设施的现状及今年剩余时间的进展，ET - 104专利待批情况，Bausch Health对EM - 100的具体商业计划及获批后的里程碑付款 - EM - 100预计本月获批，若FDA检查设施可能推迟到7月，Bausch Health获批后将尽快推出产品 [45][46] - 公司将在ET - 202临近获批时组建详细销售团队，包括内部人员和外部销售，目前有两位销售和营销副总裁及承包商协助 [47][48] - ET - 104专利近期提交，预计六个月后有官方行动，主要是配方专利，也有使用方法和制造相关权利要求 [50] 问题4: 公司何时实现现金流为正，若获批，明年销售团队将增加多少员工 - 预计ET - 202初始推出时销售团队为10 - 12人，每年花费约200 - 250万美元，随着其他产品推出团队可能增长 [54][55] - 预计今年第四季度末有收入，若实现，2020年年中实现现金流为正，取决于FDA批准情况 [56] 问题5: 请介绍ET - 202的预期推出情况，收入增长情况，能否占领整个市场及所需时间 - 市场分为通过第三方复合剂订购的医院和内部复合的医院，预计能较快转化内部复合的医院，市场每年超1000万单位，有信心获得超10%市场份额，市场规模取决于产品定价 [58][59] 问题6: 若明年收入3000万美元，毛利率和相关成本如何，季度盈亏平衡收入是多少 - 毛利率因产品而异，预计所有产品毛利率超80%，部分产品有利润分成，公司业务有显著运营杠杆，增加销售无需大幅增加间接费用，目前不提供季度盈亏平衡收入指导 [61][62][63] 问题7: 专业仿制药领域，特别是医院部门有哪些新兴机会 - 行业中仿制药存在价格勾结问题，品牌药存在定价过高问题，公司处于旧分子新产品领域，为客户增加价值，预计市场接受度高，会关注创造股东价值 [66][68][70] 问题8: DS - 300和DS - 200与其他申请项目的区别及获批时间 - DS - 300和DS - 200是desi产品，已在市场销售20多年，是短期创收机会，预计DS - 300今年晚些时候获批，DS - 200预计明年上半年获批，可能更快取决于FDA进度 [73][74]

财务状况 - 截至2019年3月31日，公司总资产为2.3017亿美元，较2018年12月31日的2.8327亿美元有所下降[9] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1.9584亿美元，较2018年12月31日的2.6735亿美元有所减少[9] - 截至2019年3月31日，公司普通股发行和流通股数为1762.7928万股，较2018年12月31日的1760.7928万股有所增加[9] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损5.3278亿美元，该季度经营活动净现金使用量为6767万美元[20] - 公司目前现有现金及现金等价物1.9584亿美元，预计至少可满足未来十二个月运营费用和资本支出需求[21] - 2019年3月31日和2018年12月31日，公司财产和设备净值分别为1190美元和773美元，2019年和2018年折旧费用分别为22美元和7美元[61] - 截至2019年3月31日，公司有1718184份流通认股权证，加权平均行使价格为3.04美元[73] - 2019年3月31日，2018年股权奖励计划下有972837股可供未来发行[76] - 截至2019年3月31日，未行使股票期权为189.25万股，平均行使价格3.61美元，总内在价值8315美元；可行使期权为44.2813万股，平均行使价格1.25美元，总内在价值2988美元[83] - 截至2019年3月31日，受限股票奖励（RSAs）未归属数量为12.5万股，2019年第一季度归属的RSAs公允价值为3.9万美元[88] - 截至2019年3月31日，未确认的非归属股票期权奖励、RSAs和RSUs的补偿成本分别为425.8万美元、2万美元和0美元[91] - 2019年3月31日和2018年3月31日的普通股等价物分别为331.0631万股和917.3935万股，因具有反稀释作用被排除在摊薄每股净亏损计算之外[95] - 截至2019年3月31日，加权平均剩余租赁期限2.0年，加权平均增量借款利率7.8%[116] - 截至2019年3月31日，公司的现金等价物和投资全部投资于货币市场基金，公司认为由于极低的利率环境和投资资金的短期性质，不存在重大利率风险，利率下降会减少投资收入，但不会对财务状况或经营成果产生重大影响，目前没有外汇风险[164] - 截至2019年3月31日，公司财务报告内部控制没有发生重大影响或可能重大影响的变化[169] 经营业绩 - 2019年第一季度，公司净亏损7410万美元，较2018年同期的3018万美元有所增加[12] - 2019年第一季度，公司研发费用为6465万美元，较2018年同期的1274万美元大幅增加[12] - 2019年第一季度，公司经营活动净现金使用量为6767万美元，较2018年同期的1850万美元有所增加[16] - 2019年第一季度，公司投资活动现金使用量为388万美元，较2018年同期的91万美元有所增加[16] - 2019年第一季度，公司融资活动净现金提供量为4万美元，2018年同期为0[16] - 2019年第一季度，公司基于股票的薪酬为345万美元，较2018年同期的1050万美元有所减少[12][13][16] - 2019年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.42美元，2018年同期为1.05美元[12] - 2019年第一季度公司实现收入500美元，源于出售EM - 100产品权利，后续还有最高2500美元商业里程碑付款及低两位数百分比特许权使用费[60] - 2019年和2018年第一季度，公司股票薪酬总费用分别为345美元和1050美元[81] - 2019年第一季度净亏损741万美元，摊薄后每股净亏损0.42美元；2018年第一季度净亏损372.4万美元，摊薄后每股净亏损1.05美元[97] - 2019年第一季度研发和行政运营租赁成本分别约为14000美元和23000美元，现金支付33000美元，使用权资产摊销29000美元[116] - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为6465千美元和1274千美元，一般及行政费用分别为1589千美元和1690千美元，净亏损分别为7410千美元和3018千美元[139] - 2019年第一季度公司出售EM - 100产品权利获得500千美元收入，Bausch后续还需支付最高2500千美元商业里程碑付款，并在10年内按低两位数百分比支付净销售额特许权使用费[147] - 2019年和2018年第一季度经营活动净现金使用量分别为6767千美元和1850千美元，投资活动现金使用量分别为388千美元和91千美元，融资活动现金流量分别为4千美元和0千美元[143] 融资情况 - 2017年6月公司通过出售A系列可赎回可转换优先股筹集2.0055亿美元启动资金[18] - 2018年11月公司完成首次公开募股，出售414万股普通股，发行价每股6美元，净收益2.196亿美元[19] - 2017年6月公司发行6685082股A系列优先股，总收益20055美元，2018年11月IPO时自动转换为普通股[62] 业务模式 - 公司业务基于单一可报告细分市场，即开发和商业化处方药产品[27] - 公司未来收入将来自产品直销和产品许可协议，包括里程碑付款和特许权使用费[35] - 公司预计未来收入来自产品直接销售和产品许可协议的里程碑付款及特许权使用费[148] 会计政策 - 公司考虑将所有原始期限为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物，现金等价物为有息支票账户[28] - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，按发生额计入运营成本[44] - 基本每股净亏损通过将该期间归属于普通股股东的净亏损除以该期间流通在外普通股加权平均数计算得出[46] - 公司根据ASC 718规定核算基于股票的薪酬，使用Black - Scholes - Merton期权定价模型估计基于股票的期权奖励的公允价值[47] - 公司于2019年1月1日采用ASC 842，对财务状况、经营成果和现金流无重大影响[56] - 公司评估ASU 2018 - 07对财务报表无重大影响[57] - 2019年第一季度计算期权公允价值的假设为：预期股息率0%，预期波动率85%，无风险利率2.3 - 2.5%，预期期限5.8年，加权平均公允价值5.25美元[85] - 公司2018年员工股票购买计划（ESPP）初始储备15万股，每年1月1日自动增加，增加数量为上一年12月31日已发行普通股的1%和15万股中的较小值[92] - 2019年第一季度员工为ESPP贡献8.8万美元，公司记录相关费用4.2万美元[94] - 公司按ASC 606准则确认客户合同收入，评估里程碑付款和特许权使用费的收入确认条件[149] - 公司按ASC 718准则核算股份支付，使用Black - Scholes - Merton期权定价模型估计股份支付公允价值[156] 股权变动 - 2019年1月公司因股票期权行权发行20000股普通股[67] - 2019年1月1日，2018年股权奖励计划股份储备增加704317股，基于2018年12月31日的17607928股流通普通股[77] - 2019年第一季度有一次股票期权行权，行权数量为2万股，行权价格为每股0.21美元[91] 产品交易 - 2019年5月6日，公司与Harrow签订资产购买协议，出售CT - 100的所有权利、所有权和权益[99] - 公司与Andersen Pharma签订协议获DS - 100美国销售权，支付750美元，后续按阶段再付750美元，还将付50%净利润[108] - 公司与Selenix签订协议获DS - 200及相关产权和审批，已付1500美元，2019年4月又付1500美元，获批后付1000美元，前10年付50%净利润[109] - 公司与第三方签协议获DS - 300美国销售权，付50%净利润，初始期限10年[121] - 公司与Liqmeds签协议获ET - 103美国开发等许可，已付350美元，后续按阶段付款，付35%净利润[122] - 2019年1月23日与Liqmeds签ET - 104协议，已付350美元，后续按阶段付款，付35%净利润[123] - 2019年2月8日与Sintetica签ET - 202和ET - 203协议，分别付2000000美元和1000000美元，获批后付750000美元[123][126] - 2019年5月6日公司将CT - 100出售给Harrow，Harrow按里程碑付款并付低个位数百分比特许权使用费[130] 公司概况与战略 - 公司成立于2017年4月，是一家专注于利用FDA 505(b)(2)监管途径开发和商业化创新药品的专业制药公司，目前营收有限，预计在产品获批上市后才有显著收入[134] - 公司建立了多元化的候选产品管线，其中4个已提交FDA审核，专注于液体制剂的候选产品[135] - 公司企业战略是追求低风险候选产品，减少临床负担，在开展重大开发活动前与FDA确定审批路径[136] 公司运营管理 - 公司有11名员工支持产品开发，有一个实验室用于支持产品开发，不按产品跟踪员工和实验室的内部成本，列为间接费用[142] 公司合规与风险 - 公司作为新兴成长型公司，正在评估《创业企业融资法案》下其他豁免和简化报告要求的好处，新兴成长型公司身份将持续至最早发生的以下时间：2023年12月31日、年度总收入至少达到10.7亿美元、被SEC认定为“大型加速申报公司”（非关联方持有的普通股市值在6月30日超过7亿美元）或三年内发行超过10亿美元的非可转换债券[162] - 公司维持“披露控制和程序”，旨在确保按规定时间记录、处理、汇总和报告信息，并传达给管理层，以便及时做出披露决策，经评估，公司的披露控制和程序有效[165][167] - 管理层认为内部控制无法防止或发现所有错误和欺诈，成本效益控制体系存在固有局限性，对财务报告内部控制的评估无法提供绝对保证[168] - 公司应仔细考虑2018年10 - K报告中“风险因素”部分讨论的因素，这些因素可能对业务、财务状况、现金流或未来业绩产生重大影响，风险因素无重大变化[171] 报告相关 - 报告列出了多份协议，包括与Bausch Health Ireland Limited、Sintetica SA等公司的协议，以及相关人员的认证和以XBRL格式呈现的财务信息[179]

公司概况 - 公司成立于2017年4月，是一家专注于利用FDA 505(b)(2)监管途径开发和商业化创新药品的专业制药公司[21] - 公司目标是成为领先的专业制药公司，竞争优势包括行业知识、管理经验、资产组合等[30] - 公司目前有15名全职员工，9人从事研发活动，6人负责公司和战略事务，预计2019年招聘更多员工[120] - 公司于2017年4月在特拉华州注册成立，曾是Harrow的全资子公司，现不再是[121] - 公司主要行政办公室位于伊利诺伊州迪尔帕克，电话(847) 787 - 7361，网站为www.etonpharma.com [121] - 公司拥有两项美国联邦商标申请和未注册的商标，包括公司名称[122] 产品管线 - 公司建立了多元化的候选产品管线，除EM - 100采用505(j)途径外，其他当前候选产品预计使用505(b)(2)途径[22][25] - 公司有4种产品已提交给FDA，将通过业务发展活动扩大候选产品管线[37][39] - EM - 100是用于治疗过敏性结膜炎的眼科溶液，预计成为该类首个无防腐剂产品，采用505(j)途径申请FDA批准[40][42][43] - ET - 202是医院用注射剂产品候选，NDA已被FDA受理，PDUFA目标行动日期为2019年10月[45] - 左甲状腺素在美国年销售额超26亿美元，年销售片剂和胶囊超57亿，预计15% 55岁以上美国人每日服用，ET - 103计划2019年提交505(b)(2) NDA申请[47][48] - ET - 203是医院用注射剂产品候选，预计2019年提交NDA申请[49] - ET - 104是针对神经学适应症的创新口服液产品候选，预计2019年底提交NDA申请[51] - 公司预计2020年提交ET - 101和ET - 102的新药申请（NDA）[52][53] - 公司认为CT - 100不符合当前业务战略，计划将其对外授权[55] - DS - 300的NDA于2018年1月提交，已获FDA快速通道指定，所有部分均已提交，正转移至新生产基地[59] - DS - 200的NDA于2019年3月以滚动审查方式提交，已获FDA快速通道指定[61] - 公司预计2020年提交DS - 100的NDA [62] 公司战略 - 公司战略是机会性开发和许可505(b)(2)产品， criteria包括低监管风险、低商业风险、短开发周期、低成本和竞争保护[31][32][34][35] - 公司计划通过505(b)(2)监管途径提交产品候选药物申请，该途径允许依赖已批准产品的非临床或临床研究数据，但新产品的制造和质量相关数据需包含在申请中[100][101] 财务状况 - 2018年研发总支出为562.7万美元，2017年为393万美元[67] - 公司出售EM - 100获50万美元预付款，最高可获250万美元商业里程碑付款，还将获10年低两位数百分比净销售特许权使用费[72] - 公司获得ET - 103独家许可，执行协议时支付35万美元，FDA接受NDA审查时支付150万美元等[73] - 公司获得DS - 300美国独家权利，有权获得前50万美元净利润的100%，后续按不同比例分配[75] - 公司于2017年6月23日以150万美元收购DS - 200产品及相关知识产权和政府批准，提交保密协议再付150万美元，获FDA批准付100万美元，协议后十年内支付产品销售净利润的50%给卖方[76] - 公司于2017年7月9日以75万美元获得DS - 100产品在美国的独家开发、制造和销售权，完成注册批次产品、提交保密协议、获FDA批准分别再付75万美元，支付产品销售净利润的50%给许可方，许可协议初始期限为产品首次商业销售后五年，可续期[78] - 公司于2019年1月23日以35万美元获得ET - 104在美国的独家销售许可，根据开发和商业里程碑最多再付215万美元，支付产品销售净利润的35%给许可方，协议期限为产品首次商业销售后10年[79] - 公司于2019年2月8日以200万美元获得ET - 202独家营销许可，获FDA批准再付75万美元，保留净销售额的5%作为营销费，Sintetica获首笔50万美元产品利润，其余利润双方平分，协议期限为产品首次商业销售后10年[80] - 公司于2019年2月8日以100万美元获得ET - 203独家营销许可，获FDA批准再付75万美元，保留净销售额的5%作为营销费，Sintetica获首笔50万美元产品利润，其余利润双方平分，协议期限为产品首次商业销售后10年[81] - 公司自2017年4月成立至2017年12月31日和2018年12月31日，净亏损分别为720万美元和1270万美元，运营分别使用了470万美元和810万美元的现金及现金等价物[128] - 截至2018年12月31日，公司总资产为2830万美元，营运资金为2550万美元，2018年11月首次公开募股获得净收益2200万美元[132] - 公司预计在可预见的未来持续产生重大运营亏损，不确定何时或能否实现盈利[128][130] - 公司可能需要额外融资来执行商业计划和支持运营，但融资不一定能以合理条件获得[131][132] 专利与商标 - 公司拥有一项与CT - 100产品候选药物相关的专利申请，于2017年6月13日提交，若获批，预计2037年5月到期[83] - 公司开发合作伙伴已为ET - 104提交专利申请，公司已向美国专利商标局申请“Eton”和“Eton Pharmaceuticals”商标注册[85] 药品监管与审批 - 在美国销售新药需完成临床前实验室和动物测试、化学制造和控制测试、提交IND申请、进行人体临床试验、提交并获批NDA等步骤，FDA通常在10个月内完成初始审查并回复申请人，特殊情况为6个月[88][95] - 若产品获FDA批准，公司需遵守多项批准后监管要求，包括报告不良反应和生产问题、更新安全和疗效信息、遵守广告和促销标签要求等，还可能需进行上市后测试[98] - 公司已提交EM - 100产品候选的ANDA和DS - 300、ET - 202、DS - 200产品候选的NDAs，但获批无保证[162] - 公司产品候选获批面临多种风险，如毒理学研究结果不佳、监管机构不同意临床试验设计等[164] - 公司作为临床阶段公司，申请监管批准经验有限，依赖顾问和第三方CRO协助[166] - 获得监管批准过程昂贵、耗时久，且不同司法管辖区情况不同，获批与否相互影响[168] - 公司多数产品候选拟通过505(b)(2)监管途径获FDA批准，若无法按预期进行，时间和资金成本将大增[170] - 若FDA改变对505(b)(2)的解释或其解释被成功挑战，可能延迟或阻止公司相关申请获批[171] - FDA新解释下，505(b)(2)申请可能因排他权被阻止，获批失败将限制公司创收能力[172] - 505(b)(2)途径提交的NDA使公司面临专利侵权诉讼风险，可能延迟或阻止产品候选审查和批准[174] - 公司开发产品可能面临专利诉讼和审批延迟，若在专利所有者收到通知45天内被起诉，FDA对505(b)(2) NDA的审批将自动暂停30个月[177] - 505(b)(2)申请需等非专利独占期过期才能获批，FDA可能要求额外临床研究，也可能拒绝申请并要求按505(b)(1)重新提交[178] 市场与竞争 - 公司参考的DESI产品IQVIA合并销售额超4000万美元，市场机会大于历史销售水平[58] - 公司产品在美国销售部分取决于第三方支付方报销情况，报销减少或不报销会影响销售和财务状况[109][112] - 美国政府和州政府对药品价格实施控制和成本控制措施，可能限制公司净收入和业绩[109] - 《2018年两党预算法案》自2019年1月1日起，将参与医保D部分的制药商的销售点折扣从50%提高到70% [115] - 自《医疗改革法》颁布后，美国提出并通过立法，包括财政年度内医保支付最多削减2% [116] - 美国政府加强对药品定价审查，特朗普政府发布降低药价的“蓝图”[118] - 《21世纪治愈法案》旨在规范药品和生物制品监管并促进创新，但尚未完全实施[119] - 公司产品候选药物可能面临仿制药竞争，影响收入、业务和声誉[145][146] - 公司新药研发和商业化面临来自全球各大药企的激烈竞争，无专利保护产品市场机会小[155] - 产品获批后商业成功取决于医疗界接受度，受临床安全性和有效性、便利性、价格等多因素影响[182] - 即使获批，审批时间和范围可能限制产品商业化，监管机构可能对获批产品设置限制或要求开展上市后研究[185] - 产品获批后需持续接受监管审查，可能面临标签限制、市场撤回等情况，违反规定会受处罚[186] - 销售和营销活动需遵守FDA及其他法律法规，推广非批准用途产品会面临重大责任和罚款[189][191] - 若产品出现问题或违反规定，公司可能面临行政或司法制裁，影响产品商业化和营收[192] - 公司目前销售和营销组织有限，若无法与第三方合作或建立自身销售和营销能力，产品商业化将受影响[197] - 美国和部分外国司法管辖区的立法和监管变化可能增加产品获批和商业化难度，影响产品价格[200] - 医保现代化法案（MMA）或使公司产品候选药物覆盖范围和价格降低，损害业务[203] - 医疗改革法多项条款影响美国制药行业，部分条款未实施且面临挑战[204][205] - 2019年1月1日起，医疗改革法“个人强制保险”税废除，2018年1月22日部分费用实施延迟[205] - 2019年1月1日起，参与医保D部分的制药商销售点折扣从50%提高到70%[205] - 美国立法提议并通过每年医保支付最多削减2%，未来或有更多改革措施[206] - 美国加强对药品定价审查，特朗普政府发布降低药价蓝图[208] - 公司未来增长或依赖国际市场，但面临监管、报销、知识产权等风险[210][211][213] 公司风险 - 公司需扩大员工和顾问/承包商规模，但管理增长可能面临困难[133] - 公司面临产品责任风险，若无法成功抗辩产品责任索赔，可能产生巨额负债或限制产品商业化[138][139] - 公司可能进行业务或产品收购、建立战略联盟，但不一定能实现预期效益[141][142] - 公司信息系统可能出现故障或遭受安全漏洞，影响业务运营并造成损失[144] - 若违反医疗欺诈和滥用法律或政府价格报告法律，公司可能面临民事或刑事处罚[214] - 公司完全依赖第三方制造产品候选药物，若第三方出现问题，商业化可能受阻[219] - 公司无能力制造活性药物成分和封装成品药，依赖合同制造商但关系难保证[220]