公司业务概况 - 公司为临床阶段生物制药公司，专注严重罕见肌肉疾病创新疗法，有4个在研项目，其中EDG - 5506处于1期临床试验[86] 公司财务亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损5130万美元，2021年Q2净亏损1040万美元，2020年Q2净亏损400万美元[88][90] 公司资金来源 - 公司运营资金主要来自可转换优先股私募和普通股首次公开募股，截至2021年6月30日，私募募资1.607亿美元，IPO净募资1.861亿美元[90] - 截至2021年6月30日，公司通过出售可转换优先股获得1.607亿美元，首次公开募股获得1.861亿美元净收益[116] 公司资金状况及预期 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券2.992亿美元，预计可支撑至少未来24个月运营[90] - 公司预计现有现金及等价物和有价证券至少能满足未来24个月运营费用和资本支出需求[125] 公司费用情况 - 2021年Q2研发费用790万美元，2020年Q2为360万美元，增长430万美元，主要因EDG - 5506一期临床试验费用增加[106][107] - 2021年Q2管理费用260万美元，2020年Q2为30万美元，增长230万美元，主要因作为上市公司运营成本增加[106][108] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因推进EDG - 5506临床试验及更多候选产品进入临床试验等[97] - 公司预计未来管理费用将增加，因增加人员支持研发及作为上市公司相关费用增加[103] - 2021年和2020年上半年研发费用分别为1320万美元和660万美元，增长660万美元[112] - 2021年和2020年上半年行政及管理费用分别为410万美元和60万美元，增长350万美元[113] 公司利息收入情况 - 2021年Q2利息收入10.7万美元，2020年Q2为0.3万美元，增长10.4万美元，因2021年IPO后现金和有价证券余额增加[106][109] - 2021年和2020年上半年利息收入分别为14.9万美元和6.6万美元，增长8.3万美元[114] 新冠疫情影响 - 新冠疫情影响公司生产力、增加运营成本、导致临床试验进度延迟及供应链活动受阻[91] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为1582.6万美元和672.4万美元[117] - 2021年和2020年上半年投资活动净现金使用量分别为2.2474亿美元和19.7万美元[117] - 2021年和2020年上半年融资活动净现金流入分别为1.86054亿美元和13.5万美元[117] 公司经营租赁承诺 - 截至2021年6月30日，公司经营租赁承诺总计1.3万美元，需在1年内支付[132] 公司许可协议情况 - 公司与俄亥俄州立创新基金会签订许可协议，每个产品达到特定开发和监管批准里程碑需支付至多130万美元，达到特定销售里程碑需支付约230万美元[134] 公司会计准则选择 - 公司作为新兴成长型公司，选择利用延长过渡期采用新的或修订的会计准则，采用日期与私营公司要求一致[140] 公司新兴成长型身份保持条件 - 公司保持新兴成长型公司身份至以下最早发生情况：财年营收超10.7亿美元、符合“大型加速申报公司”标准（非关联方持有的股权证券至少7亿美元）、前三年发行超10亿美元非可转换债务证券、首次公开募股五周年后的财年末[142] 公司较小规模报告公司情况 - 公司是“较小规模报告公司”，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元；若满足特定条件可继续保持该身份[143] 公司市场风险情况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.992亿美元，主要市场风险为利息收入敏感性，但短期投资和低风险特征使利率变动1个百分点无重大影响[144] - 截至2021年6月30日，公司无未偿债务，无债务相关利率风险[145] - 公司主要业务以美元交易，但部分第三方服务协议以英镑和欧元等外币计价，面临外汇风险，目前未进行套期保值，假设汇率变动10%无重大影响[146] - 2021年上半年无重大外汇风险[147]

公司业务概况 - 公司为临床阶段生物制药公司，专注严重罕见肌肉疾病创新疗法，有4个在研项目，其中EDG - 5506处于1期临床试验[86] 公司财务亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损4100万美元，2021年和2020年第一季度净亏损分别为680万美元和320万美元，预计未来持续亏损[88][90] 公司资金来源与运营支撑 - 公司运营资金主要来自可转换优先股私募和普通股首次公开募股，截至2021年3月31日，私募募资1.607亿美元，IPO净募资1.861亿美元，现有资金3.099亿美元，预计可支撑至少24个月运营[90] - 公司预计未来需要大量额外资金来开发产品候选物和支持运营，现有现金及等价物和有价证券至少可满足未来24个月的运营费用和资本支出需求[119][122] 公司费用变化情况 - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为540万美元和300万美元，增长240万美元，主要因EDG - 5506临床试验、其他项目研发及员工成本增加[106][108] - 2021年和2020年第一季度管理费用分别为150万美元和30万美元，增长120万美元，主要因员工成本和专业咨询成本增加[106][109] - 2021年和2020年第一季度利息收入分别为4.2万美元和6.3万美元，减少2.1万美元，因2021年前三个月利率降低[106][110] 公司未来费用预期 - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因推进EDG - 5506临床试验、更多候选产品进入临床、开发药物发现平台等[97] - 公司预计未来管理费用将增加，因增加人员支持研发及作为上市公司产生的相关费用[103] 新冠疫情影响 - 新冠疫情影响公司生产力、增加运营费用、导致临床试验调整和延迟，影响研发和管理费用[91] 产品开发不确定性 - 公司产品候选药物开发成功高度不确定，费用和时间受多种因素影响[98] 公司资金收益情况 - 截至2021年3月31日，公司通过出售可转换优先股获得1.607亿美元总收益，首次公开发行普通股获得1.861亿美元净收益，拥有现金、现金等价物和有价证券3.099亿美元[111] 公司季度现金流量情况 - 2021年第一季度，经营活动使用现金605.7万美元，投资活动使用现金6477.3万美元，融资活动提供现金1.8695亿美元，现金及现金等价物净增加1161.2万美元[113] - 2021年第一季度经营活动使用现金主要因净亏损680万美元，以及运营资产和负债变化使净营运资金减少40万美元，非现金费用减少了40万美元现金使用[114] - 2021年第一季度投资活动使用现金6480万美元，其中6470万美元用于购买有价证券，10万美元用于购买设备[116] - 2021年第一季度融资活动提供现金1.87亿美元，主要来自首次公开发行普通股的现金收益，此外，行使股票期权发行普通股产生2.3万美元现金收益，支付10万美元优先股发行成本[117] 公司运营租赁承诺 - 截至2021年3月31日，公司运营租赁承诺总计3.5万美元，需在1年内支付[130] 公司许可协议情况 - 公司与俄亥俄州立创新基金会签订许可协议，每款产品在达到特定开发和监管批准里程碑时需支付至多130万美元，达到特定销售里程碑时需支付约230万美元，并按净销售额支付低个位数特许权使用费[131] 公司身份与披露豁免 - 公司将保持新兴成长公司身份至满足特定条件之一，同时也是较小报告公司，若在不再是新兴成长公司时仍为较小报告公司，可继续享受相关披露豁免[138][139][140][142] 公司资金风险情况 - 截至2021年3月31日，公司有3.099亿美元现金、现金等价物和有价证券，主要面临利率风险和外汇风险，但利率或汇率1%或10%的相对变化不会对财务状况和经营成果产生重大影响[143][145]