Workflow
Edgewise Therapeutics(EWTX)
icon
搜索文档
Edgewise Therapeutics to Host Webcast Event to Discuss Top-Line Results from Phase 2 CIRRUS-HCM 28-Day Trial of EDG-7500 in Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM) on Wednesday, April 2 at 8:30 am Eastern Time
Prnewswire· 2025-03-27 04:45
文章核心观点 Edgewise Therapeutics公司将于2025年4月2日上午8:30举行网络直播,讨论EDG - 7500在28天2期CIRRUS - HCM试验中的顶线数据 [1] 公司信息 - Edgewise Therapeutics是领先的肌肉疾病生物制药公司,致力于开发用于肌肉萎缩症和严重心脏疾病的新型疗法 [3] - 公司在肌肉生理学方面专业知识深厚,推动新一代新型疗法发展 [3] - 公司使命是改变受严重肌肉疾病影响的患者和家庭的生活 [3] - 公司官网为www.edgewisetx.com,也可在LinkedIn、X、Facebook和Instagram上关注 [3] 产品信息 - EDG - 7500是新型口服选择性心肌肌小节调节剂,旨在减缓早期收缩速度,解决与肥厚型心肌病(HCM)和其他舒张功能障碍疾病相关的心脏舒张受损问题 [2] - EDG - 7500目前处于2期临床开发阶段,用于治疗肥厚型心肌病和其他舒张功能障碍疾病 [3] - Sevasemten是口服骨骼肌肌球蛋白抑制剂,正在贝克和杜氏肌营养不良症的后期临床试验中 [3] 直播信息 - 公司管理团队将举行网络直播,讨论EDG - 7500在28天2期CIRRUS - HCM试验中的顶线数据 [1] - 两名CIRRUS - HCM研究人员将参与直播,他们是HCM患者护理领域的全球领导者 [1] - 直播将配有幻灯片演示,可在Edgewise活动页面注册观看直播和回放 [1] 联系方式 - 投资者联系首席财务官Michael Carruthers,邮箱[email protected] [4] - 媒体联系企业传播副总裁Maureen Franco,邮箱[email protected] [4]
Edgewise Therapeutics: More Expensive Now, But Much More Derisked
Seeking Alpha· 2025-03-11 01:36
文章核心观点 - Edgewise Therapeutics自8月发布文章后,因一项正在进行后期研究的项目产生了强劲的中期数据,其股价一度接近翻倍,该项目针对Becker [1] 分组1 - Total Pharma Tracker的安卓应用程序和网站为自主投资者提供一套工具,包括可输入任何股票代码获取大量精选研究材料的软件 [1] - 对于需要实际支持的投资者,其内部专家会使用工具寻找最佳可投资股票,并提供买卖策略和警报 [2] - 可免费试用Total Pharma Tracker,申请使用其工具 [2]
Edgewise Therapeutics(EWTX) - 2024 Q4 - Annual Report
2025-03-03 21:05
公司业务项目情况 - 公司自2017年成立以来,有两个临床阶段项目和多个临床前项目[652] - 公司目前正在进行四项sevasemten的2期临床试验和一项EDG - 7500的2期多部分试验[662] 净亏损情况 - 2024年和2023年净亏损分别为1.338亿美元和1.002亿美元,预计未来仍会有重大亏损[655] - 截至2024年12月31日,累计亏损3.786亿美元[656] - 2024年和2023年净亏损分别为1.33813亿美元和1.00163亿美元[734] - 2024年净亏损133,813美元,2023年为100,163美元[739] - 2024年和2023年净亏损分别为133,813千美元和100,163千美元,基本和摊薄每股净亏损分别为(1.45)美元和(1.57)美元[816] - 2024和2023年业务部门净亏损分别为(158,832)千美元和(114,357)千美元[824] 收益情况 - 从成立到2024年12月31日,私募可转债优先股总收益1.607亿美元,公开发行普通股净收益6.066亿美元[656] - 2023年6月16日至2024年1月19日,公司通过ATM计划出售7,560,068股普通股,加权平均价格7.93美元/股,总收益5990万美元,净收益5940万美元[744] - 2024年1月23日,公司完成21,818,182股普通股的承销注册直接发行,公开发行价格11美元/股,总收益2.4亿美元,净收益2.319亿美元[745] 资金状况 - 截至2024年12月31日,公司现金、现金等价物和有价证券共4.702亿美元,预计可支撑至少未来12个月运营[656] - 2024年12月31日和2023年12月31日现金及现金等价物分别为4.1666亿美元和8.6097亿美元[733] - 2024年12月31日和2023年12月31日可供出售的有价证券分别为42.8504亿美元和23.2296亿美元[733] - 截至2024年12月31日,公司现金、现金等价物和有价证券为4.702亿美元[743] 费用情况 - 2024年和2023年研发费用分别为1.27亿美元和9090万美元,增加3610万美元[673] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为3190万美元和2350万美元,增加840万美元[677] - 2024年和2023年利息收入分别为2500万美元和1420万美元,增加1080万美元[678] - 2024年经营活动使用现金1.09028亿美元,2023年为9194.8万美元[680] - 2024年投资活动使用现金1.84656亿美元,2023年提供现金1.02886亿美元[680] - 2024年融资活动提供现金2.49253亿美元,2023年为5316.6万美元[680] - 2024年现金及现金等价物净减少4443.1万美元,2023年净增加6410.4万美元[680] - 2024年经营活动使用现金主要因净亏损1.338亿美元及净营运资金减少1030万美元[681][683] - 2024年投资活动使用现金因购买4.771亿美元有价证券等,部分被2.779亿美元到期有价证券等抵消[685] - 2024年融资活动提供现金因发行普通股净收益2.391亿美元等,被30万美元递延发行成本抵消[687] - 2024年和2023年研发费用分别为1.26966亿美元和0.90905亿美元[734] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为0.31866亿美元和0.23452亿美元[734] - 2024年折旧2,069美元,2023年为1,551美元[739] - 2024年基于股票的薪酬24,712美元,2023年为17,560美元[739] - 2024和2023年可变租赁费用分别为50万美元和30万美元,租金费用均为50万美元[803][804] - 2024和2023年总股票薪酬费用分别为24711000美元和17560000美元,研发分别为13956000美元和10029000美元,管理分别为10755000美元和7531000美元[800] - 2024和2023年联邦法定税率均为21.0%,研发抵免分别为5.6%和5.8%,州税净额分别为5.5%和4.9%等[809] - 2024和2023年总净递延税资产分别为111,692千美元和69,615千美元,估值备抵分别为(111,692)千美元和(69,615)千美元[809] - 2024和2023年公司401(k)计划匹配缴款分别为100万美元和60万美元[814] - 2024和2023年财产和设备净值分别为9,503千美元和10,443千美元,折旧费用分别为210万美元和160万美元[819] - 2024和2023年应计其他费用分别为7,229千美元和6,071千美元[820] 股权及股份相关情况 - 2024年和2023年每股净亏损(基本和摊薄)分别为1.45美元和1.57美元[734] - 2024年和2023年加权平均流通股(基本和摊薄)分别为9241.4626万股和6372.36万股[734] - 2024年12月31日和2023年12月31日已发行和流通的普通股分别为9483.8466万股和7045.3342万股[733] - 公司授权发行普通股和优先股,截至2024年12月31日,授权发行股份总数为12亿股,其中普通股10亿股,优先股2亿股,每股面值0.0001美元[781][783] - 2021年3月公司董事会通过并经股东批准2021年股权奖励计划,初始预留504万股用于该计划[784][786] - 2021年计划股份储备会因2017年计划中回购、没收、过期或取消的股份增加,且自2022财年起每年1月1日增加,增加数量取三个条件中的最小值[786] - 截至2024年12月31日,2021年计划下有1453866股可用于未来发行[786] - 2024年12月31日止年度股票期权情况:年初14491613份,授予2817497份,行使1621074份,注销271275份,年末15416761份,年末可行使8643539份[787] - 2024年8月10日公司董事会通过2024年激励股权计划,预留2000000股用于股权奖励[789] - 2017年9月19日公司授予创始人1795880份股票期权,行权价0.18美元/股,2024年12月31日1356780份可行权,当年行使175000份,内在价值460万美元[792][793] - 2024年受限股票单位(RSU)情况:年初177871份,授予557027份,归属84855份,注销10527份,年末639516份,年末未确认股票薪酬成本870万美元[797] - 2021员工股票购买计划(2021 ESPP)初始预留504000股,2024年12月31日预留2027407股,2024和2023年分别发行147086和95259股,加权平均股价6.03和6.26美元[798][799] - 2024和2023年因反摊薄而排除在摊薄每股净亏损计算外的潜在摊薄证券加权平均流通股分别为16,669,724股和13,971,816股[818] 租赁相关情况 - 2022年1月公司签订新博尔德租赁协议,面积18614平方英尺,初始8.2年租金330万美元,提供80万美元备用信用证[801] - 2023年2月新博尔德租赁协议修改,增加9624平方英尺办公空间,初始7.3年租金150万美元,获0.5万美元改进津贴[802] - 截至2024年12月31日,公司总经营租赁负债余额4700万美元,其中1000万美元为流动负债[703] - 截至2024年12月31日,租赁未来最低付款总额5610000美元,折现后租赁负债4737000美元[805] 税务相关情况 - 公司评估税务状况,截至2024年12月31日没有不确定的税务状况[764] - 截至2024年12月31日,公司有联邦总净营业亏损结转1.463亿美元,其中120万美元有限期,1.451亿美元无限期;州总净营业亏损结转1.556亿美元,其中1.229亿美元有限期,3270万美元无限期[809] - 公司有1660万美元联邦研发相关税收抵免结转2039年开始到期,90万美元州研发相关税收抵免结转,其中50万美元2037年开始到期,40万美元无限期[811] 金融资产相关情况 - 截至2024年12月31日,金融资产公允价值总计469,978千美元,摊销成本总计469,558千美元,未实现收益530千美元,未实现损失110千美元[768] - 截至2023年12月31日,金融资产公允价值总计318,193千美元,摊销成本总计318,094千美元,未实现收益248千美元,未实现损失149千美元[769] - 截至2024年12月31日,3.944亿美元有价证券剩余合同期限不足一年,3370万美元有价证券剩余合同期限在1 - 2年[769] 会计准则相关情况 - 2023年1月1日采用ASU 2016 - 13,对公司财务报表无重大影响[777] - 2024年年度报告起采用ASU 2023 - 07,因公司只有一个报告分部,更新后增加相关附注披露[778] - ASU 2023 - 09将于2025财年年度报告期生效,公司正评估其对财务报表的影响;ASU 2024 - 03将于2027财年年度报告期及以后生效,公司也在评估其影响[779][780] 其他情况 - 毕马威自2020年起担任公司的审计机构[730] - 2024年5月10日公司提交自动上架注册声明,可通过Leerink ATM出售普通股,总销售收益可达1.75亿美元[689] - 2024年5月10日,公司提交自动货架注册声明,可进行各种股权和债务发行,还与Leerink Partners LLC签订销售协议,可通过Leerink ATM出售普通股,最高总收益1.75亿美元,尚未出售[746][747] - 2024年12月31日公司不再是新兴成长公司和较小报告公司,预计合规成本增加[711][712][713] - 截至2024年12月31日,累计研发成本为650万美元,预付费用和其他流动资产为530万美元[727] - 2024年和2023年没有减值费用或处置长期资产[762] - 2024年和2023年12月31日递延发行成本均为30万美元[757]
Edgewise Therapeutics(EWTX) - 2024 Q4 - Annual Results
2025-03-03 21:00
财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度研发费用为3640万美元,上一季度为3220万美元,增加420万美元[17] - 2024年第四季度一般及行政费用为920万美元,上一季度为820万美元,增加100万美元[18] - 2024年第四季度净亏损3970万美元,每股净亏损0.42美元,上一季度净亏损3410万美元,每股净亏损0.36美元[18] - 截至2024年12月31日,现金、现金等价物和有价证券约为4.702亿美元[16] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年12月,公司宣布CANYON 2期试验积极顶线结果,该试验评估40名成人和29名青少年,治疗期12个月[5] - 2025年2月,公司完成GRAND CANYON全球关键试验入组,该试验在12个国家51个地点开展,入组175名成人,预计2026年第四季度出数据[6] - MESA 2期开放标签扩展试验已入组99%符合条件的完成先前试验的参与者[7] - 公司预计2025年第一季度报告CIRRUS - HCM 28天数据,2025年下半年报告12周试验数据[13] - 公司预计2025年提交治疗心力衰竭的新药研究申请,并根据临床前概念验证数据选择一种专有心脏代谢药物候选物[14] - 公司计划2025年上半年与美国FDA讨论sevasemten治疗Becker病的上市授权申请策略[5]
EWTX Stock Rises on Upbeat Data From Rare Muscular Disorder Study
ZACKS· 2024-12-17 23:20
文章核心观点 - Edgewise Therapeutics公司的中期CANYON研究取得积极成果,推动股价上涨,公司有多款药物在研,同时推荐了其他几只生物科技股 [1][5] 分组1:CANYON研究成果 - 公司领先管线药物sevasemten针对Becker肌肉萎缩症(BMD)的中期CANYON研究取得积极结果,周一股价上涨超18% [1] - 研究达到主要终点,sevasemten治疗组肌酸激酶(CK)水平显著降低,6至12个月与安慰剂组相比平均下降28%,且药物耐受性良好 [2] - 治疗显示出改善关键次要终点北星行走评估的趋势,患者血浆中快速骨骼肌肌钙蛋白I(TNNI2)水平显著降低,治疗组患者疾病进展更严重 [3] 分组2:研究计划与审批预期 - 公司按计划完成CANYON研究关键队列GRAND CANYON的招募,预计2025年第一季度完成,若数据积极,将与FDA和EMA讨论sevasemten在BMD适应症的审批 [4] 分组3:EWTX股价表现 - 投资者对研究结果和药物计划印象深刻,推动股价飙升,有人认为该药物有望成为首个获批的BMD疗法 [5] - 公司股价年初至今飙升近200%,而行业下跌11.4% [6] 分组4:sevasemten其他研究情况 - 除BMD外,sevasemten还在进行杜氏肌营养不良症(DMD)、肢带型肌营养不良症(LGMD)和麦卡德尔病的中期研究 [8] - sevasemten在FDA取得重要监管里程碑,包括BMD和DMD适应症的孤儿药和快速通道指定,以及DMD的罕见儿科疾病指定 [8] 分组5:EWTX其他候选药物 - 公司另一候选药物EDG - 7500正在进行梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的中期研究 [9] - 9月公司公布EDG - 7500在健康受试者早期研究和HCM患者中期研究A部分(单剂量组)的积极数据,早期数据显示耐受性良好,中期数据显示梯度缓解 [10] - 基于上述结果,公司启动EDG - 7500在梗阻性HCM患者中期研究B部分,预计2025年第一季度获得初步数据 [11] 分组6:EWTX评级 - Edgewise目前Zacks评级为3(持有) [12] 分组7:其他生物科技推荐股 - 推荐城堡生物科学(CSTL)、CytomX Therapeutics(CTMX)和Spero Therapeutics(SPRO),目前Zacks评级均为1(强力买入) [13] - 过去60天,城堡生物科学2024年每股收益从亏损58美分改善为盈利34美分,2025年每股亏损从2.13美元收窄至1.84美元,年初至今股价飙升33.6% [14] - 城堡生物科学过去四个季度盈利均超预期,平均惊喜率172.72% [15] - 过去60天,CytomX Therapeutics 2024年每股亏损从29美分收窄至5美分,2025年从56美分收窄至35美分,年初至今股价下跌25.8% [15] - CytomX Therapeutics过去四个季度盈利两次超预期,两次未达预期,平均惊喜率115.70% [16] - 过去60天,Spero Therapeutics 2024年每股亏损从1.59美元收窄至1.29美元,2025年从1.54美元收窄至79美分,年初至今股价下跌27.2% [16] - Spero Therapeutics过去四个季度盈利两次超预期,两次未达预期,平均惊喜率94.42% [17]
Edgewise Therapeutics' Lead Candidate Reduces Biomarker Levels In Mid-Stage Study In Patients With Muscle Weakness Disease
Benzinga· 2024-12-17 00:56
文章核心观点 Edgewise Therapeutics公布sevasemten治疗贝克肌营养不良症2期CANYON试验的顶线结果,试验达到主要终点,药物耐受性良好,公司预计2025年第一季度完成GRAND CANYON队列招募,股价上涨 [1][2][5][6][7] 试验基本信息 - 试验药物sevasemten是口服的一流快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂,用于保护肌肉免受肌营养不良症中收缩引起的损伤 [1] - CANYON是迄今为止贝克肌营养不良症最大的干预性试验,也是首个达到主要终点的试验,在40名成人和29名青少年中进行 [1] 试验结果 主要终点 - 试验达到肌酸激酶(CK)较基线变化的主要终点,sevasemten治疗组CK较基线有显著变化,6至12个月平均比安慰剂组降低28%,p = 0.02 [2] 关键次要终点 - 关键次要功能终点北极星行走评估(NSAA)显示sevasemten治疗组随时间有改善趋势 [2] 其他指标 - 血浆快速骨骼肌肌钙蛋白I(TNNI2)较安慰剂组显著降低 [3] - 包括10米步行/跑步、4级楼梯攀爬和100米计时测试在内的其他功能指标较安慰剂组有改善趋势 [3] 其他情况 - 治疗人群的疾病进展比安慰剂组更严重 [4] - sevasemten耐受性良好,未观察到新的安全问题 [5] - 公司预计2025年第一季度完成GRAND CANYON队列的招募 [6] 股价表现 - 周一收盘时EWTX股价上涨8.62%,报30美元 [7]
Edgewise Therapeutics(EWTX) - 2024 Q3 - Quarterly Report
2024-11-07 21:07
亏损情况 - 2024年前三季度净亏损9420万美元2023年前三季度净亏损7000万美元[77] - 截至2024年9月30日累计赤字3.389亿美元[79] - 2024年前三季度净亏损9415.1万美元2023年同期为7002万美元[97] - 自成立以来公司未产生任何收入且运营亏损[102] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用3222.2万美元2023年同期为2378.6万美元[93] - 2024年第三季度管理费用821万美元2023年同期为566.6万美元[94] - 2024年前三季度研发费用9059.6万美元2023年同期为6322.1万美元[96] - 2024年前三季度管理费用2269.6万美元2023年同期为1727.4万美元[96] - 2024年前九个月研发费用为9060万美元较2023年的6320万美元增加2740万美元[99] - 2024年前九个月一般和管理费用为2270万美元较2023年的1730万美元增加540万美元[100] 利息收入情况 - 2024年第三季度利息收入630.3万美元2023年同期为373.9万美元[95] - 2024年前三季度利息收入1914.1万美元2023年同期为1047.5万美元[97] - 2024年前九个月利息收入为1910万美元较2023年的1050万美元增加870万美元[101] 现金流量情况 - 2024年前九个月经营活动使用现金8207.1万美元2023年为6511.8万美元[105] - 2024年前九个月投资活动使用现金20557.8万美元2023年为提供现金7590.3万美元[105] - 2024年前九个月融资活动提供现金24635.8万美元2023年为179万美元[105] 资金储备与运营支撑 - 现有现金及现金等价物和有价证券4.925亿美元可支撑至少未来12个月运营[79] - 公司现有现金等将足以支撑未来12个月计划的运营和资本支出[119] 负债情况 - 截至2024年9月30日公司总经营租赁负债余额为440万美元[122] 公司类型相关 - 公司2024年12月31日前为新兴成长型公司[127] - 截至2024年6月30日非关联方持有的公司普通股市值超7亿美元公司将于2025年1月1日转变为大型加速申报公司[127] - 公司为小型报告公司无需提供交易法12b - 2规则下的市场风险定量和定性披露信息[128] 资金需求 - 公司将继续需要大量额外资本用于产品开发和运营[112]
Edgewise Therapeutics(EWTX) - 2024 Q3 - Quarterly Results
2024-11-07 21:00
财务数据(现金、资产、负债、权益) - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券约为4.925亿美元[15] - 2024年9月30日现金现金等价物和有价证券为492536千美元,2023年12月31日为318393千美元[22] - 2024年9月30日其他资产为18746千美元,2023年12月31日为21642千美元[22] - 2024年9月30日总资产为511282千美元,2023年12月31日为340035千美元[22] - 2024年9月30日负债为22405千美元,2023年12月31日为21205千美元[22] - 2024年9月30日股东权益为488877千美元,2023年12月31日为318830千美元[22] - 2024年9月30日负债和股东权益总计为511282千美元,2023年12月31日为340035千美元[22] 季度费用 - 2024年第三季度研发费用为3220万美元较上季度增加150万美元[16] - 2024年第三季度一般和行政费用为820万美元较上季度增加80万美元[17] 季度净亏损 - 2024年第三季度净亏损3410万美元每股净亏损0.36美元[17] 试验数据报告计划 - CANYON试验预计2024年12月报告数据[4] - 公司计划2024年第四季度报告LYNX数据[8] - 公司预计2025年第一季度报告CIRRUS - HCM 28天数据[10] 试验数据对营销和后续试验的影响 - GRAND CANYON数据若积极可支持营销申请[5] - 公司将依据LYNX和FOX试验数据计划2025年启动Duchenne的3期试验[8] 试验中的观察结果 - 在CIRRUS - HCM试验A部分中100和200毫克单剂量组观察到休息LVOT - G平均降低67%可激发LVOT - G平均降低55%[12]
Analysts Think There's Still Time To Get In On Edgewise
Benzinga· 2024-10-01 00:12
文章核心观点 - 分析Edgewise Therapeutics公司近期新闻、药物管线及华尔街看法,探讨小市值制药股Edgewise Therapeutics是否还有投资机会,认为虽股价已涨但好消息或继续推动股价,不过销售需长时间支撑高估值,药物获批概率低 [1][10] 公司药物情况 Sevasemten - 用于治疗肌肉萎缩症(MD),正在进行治疗Becker MD的3期试验和治疗Duchenne MD的2期试验,可治疗多种类型MD是其优势 [2][3] - 该治疗针对症状而非Duchenne MD的遗传病因,但可与基因疗法结合使用,有望覆盖整个MD市场 [3][4] - 在Becker的最新试验结果显示,用药24个月后肌肉功能略有改善,而安慰剂组功能明显变差,美国、欧盟和日本约有4.7万人患相关疾病,且Becker MD目前无获批疗法 [5] EDG - 7500 - 是一种心血管药物,用于治疗肥厚型心肌病(HCM),相关利好消息使公司股价单日上涨50% [6] - 研究显示与心脏压力相关的生物标志物平均下降64%,所有患者左心室射血分数(LVEF)维持正常水平,表明该治疗可减轻心脏压力且不影响泵血能力,仅美国就有多达63万人受HCM影响 [7] - HCM已有获批疗法Bristol Myers Squibb的Camzyos,该药物在同一生物标志物上降低67%,但少数患者LVEF降至正常以下,目前两种药物安全性和有效性相当,Camzyos两年半前获批,上季度创收1.39亿美元,同比增长184% [8] - 竞争对手Cytokinetics的aficamten进展更靠前但未获批,Mizuho Securities分析师称两种药物结果相似 [9] 华尔街看法 - 自公司公布EDG - 7500的2期试验结果后,至少四家公司提高了对Edgewise的目标价,基于四家目标价平均值,按9月24日收盘价近26美元计算,Edgewise隐含上涨空间为55%,最乐观的Wedbush认为可上涨70% [9][10] 综合评价 - 公司药物治疗的更多好消息将继续推动股价上涨,但销售需长时间支撑高估值,药物获批概率平均约12% [10] - EDG - 7500结果有前景,Sevasemten处于Becker MD的3期试验,公司有望率先在该市场获得获批疗法 [11]
Analyst Think There's Still Time to Get in on Edgewise, Up 332%
MarketBeat· 2024-09-25 21:00
文章核心观点 - 探讨小市值制药股Edgewise Therapeutics是否还有投资机会,分析其药物管线及华尔街看法,认为虽有潜力但销售需长时间支撑高估值,获批概率低 [1][9] 公司股价表现 - 过去三个月股价上涨55%,过去52周上涨332%,当前市值24亿美元 [1] - 9月24日收盘价近26美元,当日下跌0.57美元,跌幅2.15%,52周股价范围为5.12 - 30美元,目标价35美元 [2] - 基于四家公司目标价均值,隐含上涨空间55%,最乐观分析师认为可涨70% [8] 公司药物管线 Sevasemten - 用于治疗肌肉萎缩症(MD),正在进行治疗Becker MD的3期试验和Duchenne MD的2期试验,可治疗多种类型MD是其优势 [1][2] - 该治疗针对症状而非基因病因,但可与基因治疗结合,面向整个MD市场 [3] - 在Becker试验中,24个月后药物使肌肉功能略有改善,安慰剂组功能明显变差,美国、欧盟和日本约有4.7万患者,且该病目前无获批疗法 [4] EDG - 7500 - 心血管药物,用于治疗肥厚性心肌病(HCM),相关利好消息使公司股价一日上涨50% [4] - 研究显示与心脏压力相关的生物标志物平均降低64%,患者左心室射血分数(LVEF)维持正常,治疗减轻心脏压力且不影响泵血能力,美国约有63万患者 [5] 行业竞争情况 - HCM已有获批疗法Bristol Myers Squibb的Camzyos,该药物使同一生物标志物降低67%,少数患者LVEF低于正常,与EDG - 7500安全性和有效性相似,Camzyos获批两年半,上季度营收1.39亿美元,同比增长184% [6] - Cytokinetics的aficamten进展更靠前但未获批,分析师认为其与EDG - 7500结果相似 [7] 华尔街看法 - 至少四家公司在EDG - 7500 2期结果公布后提高Edgewise目标价 [7] - 分析师对Edgewise评级为“买入”,但顶级分析师推荐另外五只股票 [11] 公司前景 - 药物治疗更多利好消息将推动股价上涨,但销售需长时间支撑高估值,治疗获批概率平均约12% [9] - EDG - 7500有潜力,Sevasemten若获批将成为Becker MD市场首个获批疗法 [10]