现金及现金等价物情况 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为4110万美元[305] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物约4110万美元，可支持至少12个月运营[336] 股权发售及融资计划 - 2021年6月公司提交的S - 3表格货架注册声明生效，可筹集至多3亿美元额外资本；2022年3月31日，公司启动“按市价”股权发售计划，可发售至多2500万美元普通股；4月1日和8月12日分别提交招股说明书补充文件，涉及发售至多700万美元和270万美元普通股[306] - 2021年6月公司提交的S - 3表格货架注册声明生效，可筹集至多3亿美元额外资本[334] - 2022年3月31日公司启动“按市价”股权发行计划，可出售普通股总价达2500万美元[334] - 2022年7月1日至12月31日，公司按“按市价”股权发行计划发行610万股普通股，总收益约770万美元，发行成本59.5万美元[335] 专利情况 - 公司拥有一项美国专利，预计2039年到期；还有四项与FB - 102项目相关的美国专利申请待批，预计2043 - 2044年到期[309] 财务指标变化 - 2022年和2021年相比，研发费用从1390万美元降至560万美元，减少830万美元；一般及行政费用从760万美元增至830万美元，增加70万美元；总运营费用从2149万美元降至1390万美元，减少759万美元；其他收入（费用）净额从 - 22.2万美元增至1.7万美元，增加23.9万美元；净亏损从2171万美元降至1388万美元，减少783万美元[328] - 2022年研发费用减少830万美元，主要因制造费用净减少约370万美元、临床前和临床费用净减少约310万美元、薪资及相关费用净减少约90万美元、其他费用净减少60万美元[329] - 2022年一般及行政费用增加70万美元，主要因法律费用增加[331] - 2022年其他收入（费用）净额变动主要因利率上升使利息收入增加15万美元、外币交易和重计量损失减少5.2万美元、特许经营税减少3.7万美元[332] - 2022年公司净亏损约1390万美元，截至2022年12月31日累计亏损约8700万美元[333] 未来费用预测 - 公司预计未来随着FB - 102产品研发，研发费用将继续增加[314][330] - 公司预计未来随着FB - 102产品研发，一般及行政费用可能因专业和咨询费用增加而上升[315][331] 收入情况 - 公司目前无获批商业销售或正在积极开发的产品，未产生产品销售收入，未来可能通过产品销售、特许权使用费、许可费、里程碑付款等方式获得收入，且收入季度间会有波动[311] 财务估计与假设 - 公司在编制合并财务报表时需对研发费用、股份支付等进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[317][319][320] 经营活动净现金情况 - 2022年经营活动净现金使用量为820万美元，主要因净亏损1390万美元，经非现金股票薪酬400万美元和净经营资产减少170万美元调整[343] - 2021年经营活动净现金使用量为1670万美元，主要因净亏损2170万美元，经非现金股票薪酬420万美元、财产设备折旧和减值费用10万美元和净经营资产减少70万美元调整[344] 融资活动净现金情况 - 2022年融资活动净现金流入720万美元，来自普通股销售净收益及股票期权行权等收入1.2万美元[345] - 2021年融资活动净现金使用量为4.4万美元，因货架注册付款10.6万美元，部分被股票期权行权收入6.2万美元抵消[346]

现金及现金等价物情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为4400万美元[84][105] - 公司预计现有现金及现金等价物至少可支持未来12个月运营[105] 资本筹集计划 - 2021年6月，公司提交的S - 3表格货架注册声明生效，可筹集至多3亿美元额外资本[85] - 2022年3月31日，公司启动“按市价”股权发售计划，可出售至多2500万美元普通股[85] - 公司2021年6月提交的S - 3表格暂搁注册声明生效，可额外筹集最多3亿美元资本[106] - 2022年3月31日公司启动“市价”股权发售计划，期间可出售普通股总发行价达2500万美元[106] - 2022年4月1日和8月12日，公司分别提交招股说明书补充文件，涉及ATM Facility下最多700万美元和270万美元普通股销售[106] 股权发售成果 - 2022年7月1日至9月30日，公司根据股权发售计划发行610万股普通股，获得约770万美元毛收入，产生59.5万美元发行成本[87] - 2022年7月1日至9月30日，公司在ATM Facility下发行610万股普通股，总收益约770万美元，产生发行成本59.5万美元[106][108] 研发费用变化 - 2022年第三季度研发费用为140万美元，2021年同期为570万美元，减少430万美元[99] - 2022年前九个月研发费用为310万美元，2021年同期为1250万美元，减少940万美元[100][102] 一般及行政费用变化 - 2022年第三季度，公司一般及行政费用为200万美元，与2021年同期持平[103] - 2022年前九个月，公司一般及行政费用为590万美元，2021年同期为570万美元，增加20万美元[104] 亏损情况 - 2022年前九个月，公司净亏损约900万美元，截至2022年9月30日，累计亏损约8220万美元[105] 经营活动净现金使用量 - 2022年前九个月，经营活动净现金使用量为530万美元，主要包括900万美元净亏损、310万美元非现金股票薪酬调整和60万美元净经营资产减少[111] - 2021年前九个月，经营活动净现金使用量为1310万美元，主要包括1840万美元净亏损、310万美元非现金项目调整和220万美元净经营资产减少[112] 融资活动净现金情况 - 2022年前九个月，融资活动提供净现金730万美元，来自ATM Facility下普通股销售净收益和1.2万美元股票期权行权及ESPP下普通股发行收益[114] - 2021年前九个月，融资活动使用净现金5000美元，主要是6.6万美元暂搁注册声明额外费用，部分被6.1万美元股票期权行权净收益抵消[115] 资产负债表外安排及持股情况 - 公司未进行任何资产负债表外安排，也无可变利益实体持股[116] 股权发售佣金情况 - 公司同意支付销售代理相当于ATM Facility下股票销售总收益3.0%的佣金[106]

现金及现金等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为3850万美元[87][112] 资本筹集相关 - 2021年6月，公司提交的S - 3表格暂搁注册声明生效，可筹集最多3亿美元额外资本，产生发行成本10.6万美元[88][113] - 2022年3月31日，公司启动“按市价”股权发售计划，可发售最高2500万美元普通股，4月1日和8月12日分别提交招股说明书补充文件，可发售最高700万美元和270万美元普通股，发行成本18.5万美元，7月1日至8月12日已发行560万股普通股，总收益约700万美元，销售代理佣金为总收益的3% [89][90] - 2022年3月31日公司启动ATM股权发行计划，总发行价最高2500万美元，4月1日和8月12日分别提交招股说明书补充文件，分别涵盖最高700万美元和270万美元普通股销售[115] - 公司同意向销售代理支付ATM设施下股票销售总收益3.0%的佣金[115] - 截至2022年6月30日，公司因ATM设施产生发行成本18.5万美元，记录在其他资产中[115] - 2022年7月1日至8月12日，公司通过ATM设施发行560万股普通股，总收益约700万美元[115] 业务协议相关 - 2022年4月2日，公司终止与美国卫生与公众服务部的许可协议[91] 专利情况 - 公司拥有一项美国专利，预计2039年到期，对FB - 102项目不重要[92] 产品销售收入情况 - 2022年第二季度和上半年，公司均无产品销售收入，未来收入预计将季度波动[94] 研发费用情况 - 2022年第二季度研发费用为100万美元，较2021年同期减少250万美元；上半年研发费用为170万美元，较2021年同期减少510万美元，未来随着FB - 102开发预计将增加[102][103][105][106][107] 一般及行政费用情况 - 2022年第二季度一般及行政费用为200万美元，较2021年同期减少20万美元；上半年为380万美元，较2021年同期增加20万美元，未来可能因专业咨询费增加和FB - 102基础设施建设而增加[102][103][108][109][110] 其他费用净额情况 - 2022年第二季度和上半年其他费用净额较2021年同期减少，主要因外币交易和重计量损失减少[111] 净亏损及运营情况 - 2022年上半年公司净亏损约560万美元，截至2022年6月30日累计亏损约7880万美元，现有现金及现金等价物预计可支持至少12个月运营，未来开发FB - 102预计仍会产生运营亏损[112] 经营活动净现金使用量情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为340万美元，主要包括560万美元净亏损和220万美元非现金股票薪酬调整[120] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为800万美元，主要包括1060万美元净亏损、180万美元非现金项目调整和80万美元净经营资产减少[121] 融资活动净现金使用量情况 - 2022年上半年融资活动净现金使用量为14.4万美元，包括15.6万美元递延融资成本支付，被1.2万美元股票期权行权和ESPP下普通股发行收益抵消[122] - 2021年上半年融资活动净现金使用量为2000美元，包括4.4万美元货架注册声明费用，部分被4.2万美元股票期权行权收益抵消[123] 表外安排及可变利益实体情况 - 公司未开展任何表外安排，也没有可变利益实体的持股[123] 市场风险信息披露情况 - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险相关信息[127]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为4000万美元，累计亏损约7570万美元，三个月净亏损约260万美元[88][109] - 2022年第一季度研发费用为69.3万美元，2021年同期为332.2万美元，减少262.9万美元，主要因FB - 401项目收尾及人员减少[103][104] - 2022年第一季度一般及行政费用为182.1万美元，2021年同期为141.9万美元，增加40.2万美元，主要因薪资费用增加[103][106] - 2022年第一季度其他费用净额为5.3万美元，2021年同期为6.3万美元，减少1万美元，主要因外汇交易损失减少及特许经营税增加[103][108] - 2022年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用量为200万美元，主要包括260万美元净亏损、110万美元非现金股票薪酬调整和50万美元净经营资产增加[118] - 2021年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用量为400万美元，主要包括480万美元净亏损、50万美元非现金股票薪酬调整和30万美元净经营资产减少[118] - 2022年3月31日结束的三个月，融资活动净现金使用量为3.4万美元，主要是支付4.6万美元递延融资成本，部分被1.2万美元普通股发行收入抵消[119] - 2021年3月31日结束的三个月，融资活动净现金流入来自股票期权行权所得[119] - 2022年3月31日结束的三个月，现金及现金等价物净减少200.9万美元；2021年同期净减少400.3万美元[117] 融资计划相关 - 2021年6月提交的S - 3货架注册声明生效，可筹集至多3亿美元额外资本，产生10.6万美元发行成本，截至文件提交日未发行证券[89][110][111] - 2022年3月31日，公司签订“按市价”股权发行计划，可出售至多2500万美元普通股，已提交招股说明书补充文件涵盖至多700万美元股票销售，销售佣金为3%，产生15.6万美元发行成本，截至文件提交日未发行股票[90][112] 业务项目调整 - 2021年9月2日，FB - 401治疗特应性皮炎临床试验未达主要终点，公司停止其开发，转而专注FB - 102项目，该项目处于临床前开发阶段[86] - 2022年4月2日，公司终止与美国卫生与公众服务部的独家许可协议，拥有一项预计2039年到期的美国专利[91][92] 收入与盈利预期 - 公司无获批商业销售产品，未产生产品销售收入，未来收入预计将因合作或许可协议而波动[94] - 公司预计现有现金及现金等价物至少可支持未来12个月运营，未来开发FB - 102将产生费用和运营亏损[109] - 公司尚未从产品销售或授权中获得任何收入，预计在开发候选产品FB - 102时会持续亏损，该产品处于临床前开发阶段[113] 融资风险提示 - 若通过发行股权证券筹集资金，股东可能会遭遇股权稀释；未来债务融资可能会对公司运营施加限制[114] - 若无法在需要时筹集到额外资金，公司可能需推迟、减少或终止部分或全部开发项目和临床试验[114] 其他财务信息 - 公司未参与任何资产负债表外安排，也没有可变利益实体的持股[120] - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险相关信息[124]

临床试验结果 - 公司FB - 401治疗特应性皮炎临床试验未达主要终点EASI - 50 [12] - 2021年9月，公司宣布FB - 401治疗特应性皮炎的2期临床试验顶线数据未达到EASI - 50主要终点的统计学显著性，将停止推进FB - 401的开发[106] - 2021年9月公司宣布FB - 401治疗特应性皮炎的2期临床试验顶线数据未达主要终点EASI - 50（患者特应性皮炎疾病严重程度至少改善50%的比例），将停止其开发[118] 财务数据关键指标变化 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为4200万美元[12] - 2020年公司需向DHHS支付最低年费2万美元，自2021年1月1日起增至每年10万美元[26] - 截至2021年12月31日，公司累计亏损7320万美元，2021年净亏损2170万美元，2020年净亏损4650万美元，其中包括3210万美元的在研研发费用[122] - 截至2021年12月31日，公司持有现金及现金等价物4200万美元，当前现金预计至少可支持未来12个月的运营费用和资本支出需求[126] - 截至2021年12月31日，公司有2460万美元联邦净运营亏损结转，2028年开始过期；1160万美元州净运营亏损结转，2027年开始过期[164] 业务合并情况 - 2020年6月15日，公司与Tocagen完成业务合并，Tocagen普通股反向拆分比例为1比15，Forte普通股每股约兑换3.1624股Tocagen普通股[13] 市场疾病情况 - 美国约有200万人患有白癜风[18] - 超过50%的特应性皮炎患者没有可培养的革兰氏阴性菌群[16] 专利相关情况 - 公司拥有一项美国专利，预计2039年到期[27] - 美国《1984年药品价格竞争和专利期限恢复法案》允许公司美国专利最多延长5年，但剩余专利期限从产品批准日期起总计不超过14年[77] - 公司成功依赖获得和维持专利保护，但不能确保专利申请获批，部分临时专利申请需在12个月内提交非临时申请[190][192] - 公司可能无法获得物质组成专利，需依赖使用方法和制造方法专利，此类专利难以防止竞争对手利用技术[194] - 公司修改产品候选可能需申请新专利，无法确保获得足够专利保护[195] - 若自有专利申请未获批，公司可能无法有效竞争，专利法律变化或影响知识产权价值[196] - 专利申请过程昂贵、耗时且复杂，公司可能无法及时以合理成本完成相关操作[197] - 公司获得的专利保护范围不足或失去专利保护，将影响阻止竞争对手商业化类似技术和产品的能力[198] - 美国生物技术领域专利范围政策不一致，国外专利情况更不确定[201] - 专利申请获批后范围可能缩小或被重新解释，公司现有和未来专利可能被挑战、无效或规避[202] - 专利的有效性和可执行性不确定，公司可能卷入相关法律程序，不利裁决将影响专利权利[203] - 新产品候选的开发、测试和监管审查时间长，相关专利可能在产品商业化前后过期[204] - 公司未来可能与第三方共同拥有专利，执行专利权利可能需合作方配合但无法保证[205] 产品监管审批流程 - 公司产品候选药物需通过生物制品许可申请（BLA）流程获FDA批准才能在美国合法销售[32] - IND提交后30天若无问题自动生效，否则需解决问题后才能开展临床试验[34] - 临床试验一般分三个阶段，即1期、2期和3期，可能会重叠[39] - 公司提交生物制品许可申请（BLA）时需缴纳用户费，FDA每年调整费用，小企业首次申请可免申请费[48] - FDA需在收到BLA后60天内决定是否受理，受理后对普通BLA初始审查需10个月，优先审查BLA需6个月，但常因要求补充信息而延长[49] - 依据修订后的《儿科研究公平法案》（PREA），BLA或其补充文件需含儿科数据，申办方需在特定时间内提交初始儿科研究计划（PSP），并与FDA达成一致[51] - 新产品获批后，制造商和产品受FDA持续监管，修改产品需提交新BLA或补充文件并获批准[52][54] - FDA批准可能附带风险评估和缓解策略（REMS）要求，申办方需提交并获批，否则BLA不被批准[55] - 产品须在特定批准设施按cGMP法规生产，制造商需注册并接受FDA和州机构检查，违规将面临执法行动[56][57] - 产品获批后的制造、销售等活动受美国多个监管机构监管，包括CMS、司法部等[58] - 成功完成临床试验是向FDA提交生物制品许可申请（BLA）及向外国监管机构提交类似营销申请的前提[138] - 获得一个司法管辖区的监管批准不意味着能在其他地区获批，不同地区审批程序和要求不同[180] - 获得监管批准过程昂贵、耗时，且可能因多种因素导致延迟或失败[185] - 大量生物制药产品中仅小部分能完成审批并商业化，审批过程长和结果不可预测或使公司无法获批[186] 行业法规政策影响 - 生物制药制造商受美国联邦和州及外国司法管辖区的多项医疗保健法律约束，违反可能导致处罚[59][61] - 《平价医疗法案》（ACA）使生物制品面临低价生物类似药竞争，增加制造商费用和回扣，要求制造商在医保D部分覆盖缺口期提供70%折扣[63] - 自ACA颁布以来面临诸多挑战和修订，公司无法预测最高法院裁决等对业务的影响，遵守新立法或逆转ACA变化可能耗时且昂贵[64] - 自2013年4月1日起，美国医保向供应商的付款每年累计最多削减2%，该政策将持续至2031年，2020年5月1日至2022年3月31日期间因新冠救济法案暂时中止，2022年实际削减1%，封存期最后一个财年最多削减4%[65] - 2024年1月1日起，美国《2021年美国救援计划法案》将取消制药商向州医疗补助计划支付的医疗补助药品回扣计划回扣的法定上限[67] - 公司产品若供应给美国联邦总务管理局联邦供应时间表的授权用户，须符合美国《预防中毒包装法》适用的防儿童开启包装要求[69] - 公司若未能遵守美国相关法律法规，可能面临刑事起诉、罚款、禁令、排除在联邦医疗保健计划之外等处罚[71] - 公司若未能遵守美国环境、健康和安全法律法规，可能承担损害赔偿责任，面临民事或刑事罚款和处罚[73] - 公司若未能遵守国际业务相关法律法规，可能面临重大民事和刑事处罚，被暂停或禁止参与政府合同[87] - 欧盟GDPR规定，违规可能面临最高2000万欧元或全球营收4%的罚款[158] - 美国税收改革法案及未来税法变化可能影响公司业务和财务状况[162] - 公司与医疗相关方的关系受医疗欺诈和滥用等法律约束，违规可能导致重大损失[171] - 公司业务受众多法律法规监管，包括FCA、HIPAA、阳光法案等，违反这些法规可能面临多种处罚[173][175][176] - 药品分销有额外要求和规定，包括记录保存、许可、存储和安全等方面[174] 公司员工情况 - 截至2022年3月15日，公司有5名全职员工，主要从事研发、制造和管理工作[95] - 公司业务高度依赖关键员工，尤其是首席执行官Paul A. Wagner博士和首席财务官Tony Riley，关键员工流失可能影响战略交易和公司运营[115] - 生物技术公司对合格员工的竞争激烈，FB - 401临床试验失败可能使公司更难留住和招聘人才[116] 公司战略决策 - 公司董事会启动评估战略替代方案的流程，包括可能的合并、业务合并、资产收购或出售以及合作和许可安排，同时大幅减少研发活动以降低运营费用[106] - 若未能成功完成战略交易，董事会可能决定对公司进行解散和清算，股东可分配的现金金额将取决于清算时间以及需为承诺和或有负债预留的现金金额[111] - 公司至今的业务几乎完全依赖FB - 401的成功，目前已决定停止推进其开发，并投入大量时间和资源评估战略替代方案，但不一定成功[112] - 公司评估潜在战略替代方案的过程不一定能达成战略交易，即使有确定的要约，也不能保证会签署最终协议或交易能完成，且不能保证完成的交易能提升股东价值[114] - 公司可能收购其他业务、产品或候选产品，但整合可能昂贵且耗时，不一定能成功，还可能对运营和财务结果产生不利影响[107][108] 公司经营风险 - 公司自成立以来每年都出现净亏损，预计未来仍将继续亏损[103] - 公司自成立以来每年均出现净亏损，预计未来仍将持续亏损，且业绩可能因多种因素出现大幅波动[122][121] - 公司无获批产品，运营历史有限，难以评估其技术和产品开发能力及预测未来业绩[119][121] - 公司未来产品开发需大量资金和资源，包括临床研究、监管审批、生产验证等，且不确定能否获得足够资金[120][126] - 公司若通过股权融资会稀释现有投资者权益，通过债务融资会面临固定支付义务和契约限制，通过合作等方式融资可能需放弃部分权益[129] - 微生物组疗法是新方法，公众和医学界接受度不确定，负面事件可能影响公司产品开发、审批和商业化[130] - 药品获批后的商业成功很大程度取决于营销接受度、保险覆盖范围和第三方支付方的报销情况，第三方支付方可能要求公司进行额外研究以获得报销[135] - 若药品获批，公司需承担重大监管义务，包括提交安全等上市后信息和报告、注册等，不遵守规定会对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[136] - 临床开发漫长且昂贵，结果不确定，公司虽已停止FB - 401推进，但恢复开发可能面临成本增加、延迟或无法完成开发和商业化的问题[137] - 公司未来临床试验可能因多种原因延迟或无法获得营销批准和商业化产品，如监管机构不授权、与试验地点和合同研究组织（CRO）协议难达成等[140] - 临床试验暂停或终止会导致公司遇到延迟，诸多导致试验延迟的因素可能最终导致产品候选药物无法获得监管批准[143] - 临床试验或营销批准延迟会增加公司产品开发成本，缩短产品独家商业化时间，使竞争对手抢先上市，损害公司业务和经营成果[144] - 若恢复产品开发活动，未来临床试验可能揭示出前期未发现的严重不良事件，影响产品候选药物的监管批准和市场接受度[145] - 公司若不遵守环境、健康和安全法律法规，可能面临巨额罚款或处罚，承担相关成本，对业务成功产生重大不利影响[151] - 2019新型冠状病毒（COVID - 19）或其他大流行病可能对公司运营和财务结果产生不利影响，增加成本或费用[153] - 公司员工主要位于加利福尼亚，自然灾害、疫情等可能影响业务运营和财务状况[154] - 公司内部计算机系统及合作方系统可能出现故障或安全漏洞，影响开发和业务运营[157] - 公司目前无营销和销售组织及经验，恢复产品开发需投入大量资金、资源和时间建立相关能力[159] - 不稳定市场和经济条件可能影响公司业务、财务和股价，增加融资难度和成本[165] - 若恢复产品开发，法律和监管环境变化可能限制业务、增加成本或导致诉讼[166] - 政府机构资金不足或人员变动可能影响公司产品审批和业务开展[169] - 公司虽有商业行为和道德准则，但难以完全杜绝员工不当行为，确保业务合规可能成本高昂[179] - 若恢复产品开发，无法获得或延迟获得监管批准将影响产品商业化和公司创收能力[182] - 即使获批，监管机构可能对产品适应症、使用限制、价格等方面设限，影响商业前景[188] - 公司开发和商业化产品候选的权利可能受未来许可协议限制，若许可方未履行义务将影响公司权利[207][208] 公司特殊身份情况 - 公司符合《2012年创业企业融资法案》中“新兴成长型公司”的定义，可享受特定的简化披露和其他要求，期限最长为五年或在不再符合条件时提前结束[100][102] - 公司不再符合新兴成长型公司的最早日期条件包括：财年总年收入达到10.7亿美元或以上；首次公开募股完成日期五周年后的财年最后一天；前三年发行超过10.7亿美元的非可转换债务；被美国证券交易委员会认定为大型加速申报公司[102]

公司业务事件 - 2021年9月2日公司宣布FB - 401治疗特应性皮炎的临床试验未达到主要终点EASI - 50的统计学显著性[99] - 2020年6月15日公司完成与Tocagen的业务合并，Tocagen普通股反向拆分比例为1比15，公司普通股每股转换为约3.1624股Tocagen普通股[101] 股权发行与融资 - 2020年9月4日公司启动“按市价”股权发行计划，可出售普通股总发行价达1000万美元，该计划于2021年5月到期；2021年6月生效的新“暂搁”注册声明可额外筹集3亿美元资本，产生发行成本10.64万美元[102] - 2020年11月2日公司完成161.4035万股普通股的包销公开发行，每股28.50美元，扣除费用后净收益4270万美元[103] - 2021年2月、6月和9月，特定认股权证持有人分别以无现金方式行使认股权证，公司发行67.3463万股、56.0402万股和65.5409万股普通股[104] - A轮融资通过私募优先股筹集约990万美元，合并时发行普通股和认股权证获净收益1940万美元，2020年6月发行普通股获净收益460万美元[130] - 2020年11月2日公开发行普通股，扣除费用后净收益4270万美元[134] 费用指标变化 - 2021年第三季度研发费用为565.6万美元，2020年同期为368.8万美元，增长196.8万美元，增幅53%；2021年前九个月研发费用为1250.1万美元，2020年同期为697.9万美元，增长552.2万美元，增幅79%[119][121] - 2021年第三季度一般及行政费用为204.3万美元，2020年同期为132万美元，增长72.3万美元，增幅55%；2021年前九个月一般及行政费用为568.6万美元，2020年同期为275.3万美元，增长293.3万美元，增幅107%[119][121] - 2020年6月15日业务合并时，公司确认3210万美元的在研研发资产费用，2021年第三季度和前九个月无相应费用[114][121][126] - 2021年第三季度其他收入（费用）净额为 - 5.2万美元，2020年同期为 - 9.2万美元，减少4万美元，降幅43%；2021年前九个月其他收入（费用）净额为 - 18万美元，2020年同期为 - 12.2万美元，减少5.8万美元，增幅48%[119][121] - 2021年前9个月其他费用净增加约5.8万美元，主要因特许经营税增加，部分被外汇交易损失减少抵消[128] 净亏损情况 - 2021年第三季度净亏损为775.1万美元，2020年同期为510万美元，增加265.1万美元，增幅52%；2021年前九个月净亏损为1836.7万美元，2020年同期为4191.1万美元，减少2354.4万美元，降幅56%[119][121] - 2021年前9个月净亏损约1840万美元，截至2021年9月30日累计亏损约6980万美元[129] 现金相关情况 - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物约4570万美元，可维持至少12个月运营[136] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为1310万美元，主要由净亏损、非现金项目调整和净经营资产减少构成[139] - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为1460万美元，主要由净亏损、非现金项目调整和净经营资产增加构成[144] - 2020年前9个月投资活动提供现金360万美元，主要来自与Tocagen的反向合并[145] - 2021年前9个月融资活动净现金使用量为5000美元，2020年前9个月融资活动提供现金2430万美元[146] 表外安排与持股情况 - 公司未进行表外安排，也无可变利益实体持股[147]

股权融资情况 - 公司可通过“货架”注册声明筹集最多3亿美元额外资金，已产生4.4万美元发行成本[96] - 2020年11月2日，公司完成161.4035万股普通股包销公开发行，每股28.5美元，扣除费用后净收益4270万美元[96] - 2021年2月和6月，特定认股权证持有人分别以无现金方式行使认购权，认购67.3463万股和56.0402万股普通股[97] - 公司此前A轮融资净收益约990万美元，并购时发行股票和认股权证净收益1940万美元，2020年6月发行股票净收益460万美元[128] - 2020年11月2日公开发行股票，净收益4270万美元[130] FB - 401临床试验情况 - 20名儿科受试者中，FB - 401使特应性皮炎疾病活动较基线改善近80%，EASI 50比例达90%，EASI 75比例达70%，EASI 90比例达30%[100] - 2020年9月启动的FB - 401临床试验预计招募124名受试者，实际于2021年3月完成154名受试者招募，预计2021年第三季度公布初步结果[101] - 2020年10月，美国食品药品监督管理局授予FB - 401治疗特应性皮炎的快速通道资格[103] 研发资产费用情况 - 2020年6月15日合并时，公司确认3210万美元在研研发资产费用[112] - 2020年Q2和上半年因并购确认3210万美元在研研发资产费用，2021年同期无此项费用[125] 财务费用及亏损情况 - 2021年第二季度，研发费用352.3万美元，较2020年同期增加158.6万美元；一般及行政费用222.4万美元，较2020年同期增加146.4万美元；净亏损581.2万美元，较2020年同期减少289.49万美元[118] - 2021年上半年，研发费用684.5万美元，较2020年同期增加355.4万美元；一般及行政费用364.3万美元，较2020年同期增加221万美元；净亏损1061.6万美元，较2020年同期减少261.95万美元[120] - 2021年Q2研发费用为350万美元，2020年同期为190万美元，增长160万美元；2021年上半年为690万美元，2020年同期为330万美元，增长360万美元[121] - 2021年Q2一般及行政费用为220万美元，2020年同期为80万美元，增长140万美元；2021年上半年为360万美元，2020年同期为140万美元，增长220万美元[122] - 2021年Q2和上半年其他费用净额各增加约10万美元，主要因外币交易损失和特许经营税增加[126] - 2021年上半年净亏损约1060万美元，截至2021年6月30日累计亏损约6210万美元[127] 公司专利情况 - 公司拥有或独家许可11项美国专利，涵盖革兰氏阴性细菌技术[104] 公司现金情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物约5080万美元，预计可支持至少12个月运营[133] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为800万美元，2020年为690万美元；2020年上半年投资活动提供现金360万美元；2021年上半年融资活动净现金使用量为2000美元，2020年为2410万美元[140] 公司表外安排情况 - 公司未开展表外安排，无可变利益实体持股[145]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度末公司现金及现金等价物约为5480万美元，公司认为这笔资金足以支持至少未来12个月的运营 [6] - 2021年第一季度现金使用量为400万美元 [6] - 2021年和2022年第一季度研发费用分别为330万美元和140万美元，2021年的增长主要归因于制造和临床开发成本以及非现金股票薪酬费用 [6] - 2021年和2020年第一季度一般及行政费用分别为140万美元和70万美元，2021年的增长主要是由于法律、审计和商业咨询服务的专业费用，以及随着业务扩展和公司上市而增加的员工费用，包括非现金股票薪酬 [7] - 截至2021年3月31日和2020年3月31日的季度每股亏损分别为0.36美元和0.97美元，季度末公司有1350万股流通普通股 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在开发用于治疗炎症性皮肤病的活生物疗法FB - 401，首个重点是特应性皮炎 [9] - 已完成2a期研究，数据显示20名接受治疗16周的儿科患者中，FB - 401使特应性皮炎疾病活动较基线改善近80%，疗效在停药后3至8个月内持续，EASI - 50改善比例为90%，EASI - 75为70%，EASI - 90为30%，在中重度患者亚组中，所有患者均达到EASI - 50，近90%达到EASI - 75，三分之一达到EASI - 90 [12][13] - 上季度已完成随机对照研究的入组，原计划入组124名受试者，因需求强劲实际入组154名，受试者包括2岁及以上的儿科患者、青少年和轻中度特应性皮炎成人患者，大部分受试者年龄在18岁以下且病情为中度，预计在第三季度公布试验结果 [14] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司希望制定一个包括欧洲和亚洲在内的全球综合开发计划，目前正在讨论如何实施，并考虑在欧洲寻求科学建议 [25] - 特应性皮炎在美国约有2000万人受影响，其中超过一半是儿科患者，目前尚无治愈方法，儿科治疗选择非常有限，公司认为FB - 401有潜力满足这一未被满足的需求 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的现金状况良好，预计未来12个月有足够的现金支持运营 [15] - 管理层对FB - 401的前景感到兴奋，期待第三季度的试验结果 [59] 其他重要信息 - 自上次电话会议以来，公司又获得两项专利，美国专利组合总数达到11项，在超过15个美国以外国家的相关申请也在推进中 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于在2期试验中使用EASI - 50作为终点与IGA的比较 - IGA通常用于3期研究，公司3期研究也计划使用该终点，但2期小试验通常没有足够的样本量支持该终点，因此常用EASI - 50等替代终点，此外还有多个次要终点，如EASI改善、EASI - 75和EASI - 90等 [19][20] 问题2: 公司寻求FDA指导的部门是免疫许可部门还是负责活细菌的部门，以及监管部门是否重要 - 该疗法由疫苗及相关产品部门监管，历史上某些疫苗是活细菌，所以该部门负责审查所有活细菌生物疗法和微生物组产品，但他们会与感兴趣适应症的治疗部门（如皮肤科部门）进行沟通协作，该部门响应迅速，公司在疫情期间仍获得了快速通道指定 [21][22] 问题3: 试验完成后开放标签扩展的计划，以及是否考虑将安慰剂患者转为治疗组 - 公司已为2期受试者启动开放标签扩展研究，允许包括安慰剂患者在内的受试者入组，该研究将聚焦安全性，为期一年 [24] 问题4: 公司在欧洲和美国以外地区的计划 - 公司希望制定一个包括欧洲和亚洲的全球综合开发计划，目前正在与顾问讨论如何实施，并考虑在欧洲寻求科学建议，同时会继续与FDA进行互动 [25][26] 问题5: 试验中大多数患者年龄在18岁以下，具体年龄分布情况，以及对依从性和疗效数据的影响 - 约75%的受试者年龄在18岁以下，25%为成年人，从依从性来看，对于年幼患者有护理人员（通常是父母）协助用药，且该疗法是每周三次的水基喷雾，并非需要多次涂抹的乳膏或软膏，在2a期试验中也未出现依从性问题，此外，产品是天然细菌，家长对此很感兴趣，这也有助于提高依从性 [27][28][29] 问题6: 在正在进行的2期试验中，是否针对不同年龄组有特定关注的次要终点 - 年龄是分层因素之一，但在2a期试验中，未观察到不同年龄组（儿科、青少年和成人）在总体活性上有显著差异，目前对所有受试者的观察较为一致 [33] 问题7: 公司喷雾装置的人体因素研究进展，以及与FDA关于喷雾装置的沟通情况 - 喷雾装置有主文件，已用于一款获批的FDA产品，预计不会有太多问题，公司正在推进人体因素研究，在当前和之前的2a期研究中，疗法使用简单，患者使用和涂抹疗法未出现问题 [36][37][38] 问题8: 向[DAHS]支付里程碑款项的时间 - 公司未给出具体指导，款项支付将在项目的重大价值转折点之后 [39] 问题9: 如果第三季度2期试验数据积极，为获得批准需要不同年龄组的患者数量，以及关键试验的节奏是先针对儿科人群还是成人，或者两者并行以获得广泛标签 - 从已获批的同类疗法来看，一项试验足以获得涵盖儿科到成人的广泛标签，与公司2期研究类似，同时公司有扩展研究，有望满足FDA的一些安全性问题，预计不需要为成人和儿科分别进行研究，而是一项综合研究 [43][44][46] 问题10: 欧洲或亚洲提交申请的情况，这些地区是否会轻易接受[不可识别]分数，是否需要进行单独研究和使用不同终点，以及监管路径和重点关注的终点 - 近期有产品使用IGA在欧洲药品管理局（EMEA）获批，说明IGA对他们是可接受的，公司将与顾问进行互动，寻求科学建议以明确EMEA的要求 [48] 问题11: 在正在进行的试验中，除达到[不可识别]外，公司认为临床上有意义的Delta范围是多少 - 如果安全性良好，活性组与安慰剂组之间在EASI指标上有10至15分的差异在临床上是显著的，市场上有安全性良好但活性不是特别高的疗法也有很好的市场接受度，在特应性皮炎治疗中，尤其是针对儿科患者，安全性是首要考虑因素 [51][52][53] 问题12: FB - 401的知识产权是与药物配方相关，还是也包括细菌种类，能否通过知识产权保护细菌种类 - 公司目前有11项专利，知识产权范围广泛，基础专利围绕从皮肤培养革兰氏阴性细菌，还包括将细菌制成药物产品的组合物、用于治疗不同疾病、制成试剂盒以及与其他疗法结合等方面，公司在知识产权方面积极进取，未来还会有更多专利获批 [55][56][57]

股权发行与融资情况 - 2020年11月2日，公司完成161.4035万股普通股的包销公开发行，每股28.50美元，扣除承销折扣和其他发行费用约330万美元后，净收益为4270万美元[102] - 2021年2月，公司根据某些认股权证持有人的无现金行权发行67.3463万股普通股[103] - A轮融资通过私募优先股筹集约990万美元，合并发行普通股及认股权证获净收益1940万美元，2020年6月发行普通股获净收益460万美元[129] - 2020年9月签订“按市价”股权发行计划，可出售普通股总发行价达1000万美元，截至文件提交日未发行[130] - 2020年11月完成公开发行，总净收益4270万美元，扣除承销折扣等费用约330万美元[131] - 2021年2月因认股权证持有人无现金行权发行673463股普通股，截至2021年3月31日现金及现金等价物约5480万美元[132] 产品临床试验情况 - 在20名儿科受试者中，FB - 401在治疗特应性皮炎（AD）疾病活动方面较基线改善近80%，效果在停药后3至8个月内持续；达到疾病改善至少50%（EASI 50）的患者比例为90%，EASI 75为70%，EASI 90为30%；中度至重度患者亚组中，100%达到EASI 50，近90%达到EASI 75，三分之一达到EASI 90[106] - 2020年9月，公司启动FB - 401多中心、安慰剂对照和双盲临床试验，预计招募约124名青少年和成人AD受试者及2岁以上健康志愿者，2021年3月完成154名受试者招募[107] 研发费用相关 - 2020年6月15日合并时，公司确认3210万美元的已收购在研研发费用[118] - 2021年第一季度研发费用为330万美元，2020年同期为140万美元，增加190万美元[123] 一般及行政费用相关 - 2021年第一季度一般及行政费用为140万美元，2020年同期为70万美元，增加70万美元[126] 其他费用相关 - 2021年第一季度其他费用净额增加约4万美元，主要是外币交易损失[127] 净亏损情况 - 2021年第一季度净亏损480.4万美元，2020年同期为205万美元，增加275.4万美元[124] - 2021年第一季度净亏损约480万美元，截至2021年3月31日累计亏损约5630万美元[128] 专利情况 - 公司有11项美国专利，涵盖用于炎症性皮肤病的革兰氏阴性细菌技术的组成和使用方法[110] 现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为400万美元，2020年同期为290万美元[139][141] - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为2.7万美元，2020年同期为4.5万美元[139] - 2021年第一季度现金及现金等价物净减少400.3万美元，2020年同期为282万美元[139] - 2021年第一季度经营活动净现金使用主要因净亏损480万美元，经非现金项目调整及净经营资产减少[141] - 2020年第一季度经营活动净现金使用主要因净亏损210万美元及净经营资产增加[141]

公司合并与基本信息 - 公司在2020年6月15日完成合并，Tocagen反向拆分比例为1比15，Forte子公司普通股每股约转换为3.1624股Tocagen普通股[12] - 公司原名“Tocagen, Inc.”，2007年8月在特拉华州注册成立，Forte子公司于2017年5月在特拉华州注册成立[119] - 公司企业总部位于加利福尼亚州托伦斯，目前按月租赁办公和实验室空间[118] 产品临床试验情况 - 2020年9月启动FB - 401多中心双盲安慰剂对照2期临床试验，预计招募约124名2岁及以上患者，结果预计2021年年中公布[13][38][40] - FB - 401的1/2a期研究中，成人队列有10名患者，儿科队列有20名患者[25] - 成人队列用10³、10⁴和10⁵菌落形成单位（CFU）的R mucosa每周两次治疗六周，未观察到不良事件[27][30] - 儿科队列分四个四周阶段，依次用10³、10⁴、10⁵ CFU每周两次和10⁵ CFU每隔一天治疗，共16周[31] - 儿科患者中90%达到EASI - 50，中度至重度儿科患者子集100%达到，EASI评分平均改善77%[37] - 瘙痒平均改善4分，平均改善率58%[37] - FB - 401的2期临床试验于2020年9月开始，旨在评估其在成人和儿科患者中减轻特应性皮炎的疗效和安全性[144] 目标疾病市场情况 - 美国约1700万人被诊断患有特应性皮炎（AD），15% - 30%的儿童和2% - 10%的成年人患病，超半数为儿科患者[16] - 2010年美国一项研究显示，67%的儿童AD患者病情为轻度，26%为中度，7%为重度[16] 产品生产与合作情况 - 公司主要依靠合同制造和测试组织生产FB - 401，预计临床和商业化阶段继续依赖第三方[44] 专利与许可情况 - 公司拥有7项与主要候选产品FB - 401及其他候选产品相关的美国已授权专利，预计2037年4月到期[49] - 2017年12月公司与美国卫生与公众服务部（DHHS）签订独家许可协议，2020年5月修订后，2020年需向DHHS支付最低年费20,000美元，自2021年1月1日起年费增至100,000美元[51][52] - 公司需向DHHS支付里程碑款项，开发里程碑为3期临床试验患者入组完成和3期临床试验证明有统计学显著疗效益处；监管里程碑为首次获得FDA批准和首次获得非美国监管机构批准[52] 产品监管流程 - 公司产品候选药物在美国合法上市前需通过生物制品许可申请（BLA）流程，包括完成临床前研究、提交初始新药（IND）申请等多个步骤[56] - IND申请提交后30天若无问题则自动生效，否则需解决FDA提出的问题后才能开展临床试验[58] - 临床试验一般分三个阶段，1期评估代谢、药理作用等；2期确定所需剂量等；3期证明产品有效性和安全性等[63][64][65] - 临床阶段需至少每年向FDA提交进展报告，严重和意外疑似不良事件等需提交书面IND安全报告[67] - BLA申请需缴纳用户费，FDA每年调整费用，特定情况下可减免[73] - FDA收到BLA申请后60天内决定是否受理，受理后标准审查需10个月，优先审查需6个月完成初始审查[74] - FDA评估BLA后会发出批准信或完整回复信，完整回复信指出申请不足，申请人可重新提交或撤回申请[75] - 申办人需在2期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划（PSP），若没有该会议，则在3期或2/3期研究开始前尽早提交[76] - 产品获批后，制造商和产品受FDA持续监管，包括监测、记录、报告不良反应等[77] - 若生物制品有修改，申请人可能需提交并获得新的生物制品许可申请（BLA）或BLA补充申请的FDA批准[79] - 制造商需在特定批准设施按cGMP法规生产产品，否则可能面临执法行动[81][82] - 生物制药制造商受美国联邦、州和外国司法管辖区的多项医疗保健法律监管，违规可能导致处罚[84] 行业政策法规影响 - 《平价医疗法案》（ACA）使生物制品面临低成本生物类似药竞争，制造商需提供70%的销售点折扣（自2019年起）[88] - 自2013年4月1日起， Medicare向供应商的付款每年最多削减2%，直至2030年，2020年5月1日至2021年3月31日暂停[89] - 《2012年美国纳税人救济法案》将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[89] - 《2012年中产阶级减税和就业创造法案》要求CMS在2013年将Medicare临床实验室费用表降低2% [89] - 公司可能受众多环境、健康和安全法律法规约束，违规可能导致高额罚款和责任[95] - 公司部分美国专利或可根据Hatch - Waxman修正案申请最长5年的专利期限延长，但剩余专利期限自产品批准日期起总计不超过14年[98] - 参考生物制品自首次许可之日起享有12年的数据独占期，FDA在参考产品首次许可日期4年后才会接受基于该参考产品的生物类似药或可互换产品的申请[101] - 若获得儿科独占权，可在现有监管独占期基础上增加6个月[102] - 欧盟GDPR规定，违规可能面临最高2000万欧元或全球营收4%的罚款，以较高者为准[200] 公司人员情况 - 截至2021年2月28日，公司有9名全职员工，主要从事研发、制造和行政工作[115] - 截至2021年2月28日，公司有9名全职员工，随着业务发展预计需增加人员[188] 公司新兴成长型身份情况 - 公司作为新兴成长型公司，可在最多5年内享受特定的简化披露等要求，如提供两年经审计合并财务报表等[120] - 公司不再作为新兴成长型公司的最早日期条件包括年度总收入达10.7亿美元以上等[121] 产品销售与报销情况 - 公司销售获批产品依赖第三方支付方的覆盖范围和报销水平，且美国无统一的药品或生物制品覆盖和报销政策[110] - 多数外国国家需批准药品定价后才可合法销售，各国药品定价和报销要求差异大[114] 公司财务数据 - 2020年和2019年公司净亏损分别为4650万美元和410万美元，其中2020年包含3210万美元在研研发费用支出，截至2020年12月31日累计亏损5150万美元[126] - 截至2020年12月31日，公司拥有现金及现金等价物5880万美元，当前现金可支持至少12个月的运营费用和资本支出需求[131] 公司运营风险与挑战 - 公司自成立以来每年均出现净亏损，预计未来仍将持续亏损，且随着研发和寻求监管批准的推进，亏损可能会增加[126] - 公司需要额外资金来支持运营，若无法获得必要融资，将无法完成产品候选药物FB - 401的开发和商业化[126][131] - 公司目前没有营销和销售团队，也缺乏产品营销经验，若无法建立相关能力或与第三方合作，可能无法产生产品收入[125] - 公司依赖第三方进行临床试验和产品制造，若第三方未能履行职责，可能无法获得监管批准或实现产品商业化[125] - 公司的主要产品候选药物FB - 401目前处于临床开发阶段，尚未获得商业销售批准，也未产生产品销售收入[126] - 公司的未来资金需求取决于临床试验、监管审批、合作协议等多种因素，且无法准确估计所需资金[131] - 公司若通过股权或债务融资，可能会影响股东权益或面临固定支付义务和契约限制[134] - 公司运营历史有限，难以评估其技术和产品开发能力，预测未来业绩也存在不确定性[135][137] - 公司近、长期前景高度依赖单一候选产品FB - 401的未来收入，且目前无其他在研候选产品或产品[141] - 公司针对成人特应性皮炎的初始候选产品FB - 401需大量额外临床开发才能寻求监管批准和商业发布[143] - FB - 401处于开发早期，需多司法管辖区的大量临床开发、监管审查和批准，以及大量投资、合规生产能力和营销努力才能产生销售收入[146] - 成功开发FB - 401高度不确定，受多种不可控因素影响，如临床结果不佳、监管审批问题等[147] - COVID - 19大流行可能对公司业务运营、临床试验计划和产品开发产生重大不利影响，包括审批和招募延迟、成本增加等[149] - 即使产品获得市场批准，商业成功也很大程度取决于市场接受度、保险覆盖和第三方支付方的报销情况[150] - 若产品获批，公司将面临重大监管义务，包括提交安全和上市后信息报告、遵守生产和临床规范等[151][153] - 临床开发漫长、昂贵且结果不确定，公司可能无法完成产品候选的开发和商业化[154] - 公司临床试验可能会因多种不可预见事件而延迟或无法获得营销批准和商业化，如监管授权问题、患者招募困难等[156][158] - 临床试验延迟或终止会增加产品开发成本，还可能导致产品无法获批及商业推广失败[159][160] - 临床试验可能出现严重不良事件，影响产品获批和市场接受度，且结果具有不确定性[161][163][164] - 早期临床研究的积极结果不一定能在后续试验中重现，公司可能面临后期试验挫折[166][167] - 患者招募困难会导致临床试验延迟或受影响，原因包括疾病严重程度、入选标准等[168][170][171] - 公布的临床试验中期数据可能会因更多患者数据和审核程序而改变，差异可能损害业务前景[173] - 违反环境、健康和安全法律法规，公司可能面临罚款、成本增加和业务中断[174] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿并限制产品商业化，现有保险可能不足[177][178][179] - FB - 401的市场机会可能有限，目标患者数量估计可能不准确[180] - 公司面临来自其他医疗保健公司的激烈竞争，若无法有效竞争，经营业绩将受影响[182] - 公司面临来自全球大型医疗公司、产品针对相同适应症的公司等多方面竞争，未来竞争可能加剧[183] - 即使产品获批上市，也可能因竞争对手产品的价格和供应、市场接受度等因素，无法实现商业成功和盈利[184][185] - 新冠疫情或其他大流行病可能对公司业务、财务状况和运营结果产生负面影响，增加成本或费用[187] - 公司目前和未来很大程度依赖外部组织、顾问和咨询师提供服务，若服务中断或质量受影响，可能影响产品获批和业务推进[190] - 公司运营位于加州，可能受自然灾害、疫情等影响，业务连续性和灾难恢复计划可能不足以应对严重灾害[192] - 公司依赖吸引和留住高素质人才，若失去关键人员或无法招募到合适人员，可能影响产品开发和市场竞争力[195] - 公司内部计算机系统及合作方系统可能出现故障或安全漏洞，导致业务中断和成本增加[199] - 公司员工、合作伙伴等可能存在不当行为，若产品获批在美国商业化，合规成本可能增加[202] - 一个司法管辖区的产品候选药物获批不保证其他司法管辖区也能获批，一处获批失败或延迟可能影响其他地区[207] 公司营销与销售规划 - 公司目前没有营销和销售组织，也无产品营销经验[208] - 公司打算建立内部营销组织和销售团队，这需要大量资本支出、管理资源和时间[208] - 公司需与其他医疗保健公司竞争以招聘、培训和留住营销与销售人员[208] - 公司乐观地打算就产品销售和营销达成合作安排，但不能保证能建立或维持此类安排[209] - 公司产品销售收入取决于第三方努力，可能低于自行商业化产品的收入[209] - 公司在寻找第三方协助产品候选药物FB - 401的销售和营销方面面临竞争[209] - 不能保证公司能在美国或海外开发内部销售和分销能力，或与第三方合作者建立并维持关系[210]