― Pociredir Phase 1b PIONEER Trial Data in Sickle Cell Disease to be Presented and Published, Including 12 mg and 20 mg Cohorts ― ― Live and Webcast Investor Event with Fulcrum Leadership and Medical Experts will be Hosted Onsite on Sunday, December 7 ― CAMBRIDGE, Mass., Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc.® (the “Company”) (Nasdaq: FULC), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing small molecules to improve the lives of patients with genetically defined rare di ...

Fulcrum Therapeutics (NasdaqGM:FULC) Q3 2025 Earnings Call October 29, 2025 08:00 AM ET Company ParticipantsAlan Musso - CFOIain Fraser - SVP of Clinical DevelopmentAlex Sapir - CEO and PresidentMatthew Biegler - Managing DirectorTazeen Ahmad - Managing DirectorConference Call ParticipantsCorinne Johnson - Equity Research AnalystAndres Maldonado - Senior Biotechology AnalystKristen Kluska - Equity Research AnalystEdward Tenthoff - Biotech Equity Research AnalystJoseph P. Schwartz - Senior Research AnalystLu ...

― Announced encouraging results in July 2025 from the 12 mg dose cohort of the Phase 1b PIONEER trial of pociredir in sickle cell disease (SCD) ― ― Enrollment complete in the 20 mg dose cohort (n=12) of the PIONEER trial; on track to provide data from the 20 mg dose cohort by year-end ― ― Ended Q3 2025 with $200.6 million in cash, cash equivalents, and marketable securities; cash runway into 2028 ― CAMBRIDGE, Mass., Oct. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc.® (Fulcrum) (Nasdaq: FULC), a c ...

CAMBRIDGE, Mass., Oct. 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc.® (the “Company”) (Nasdaq: FULC), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing small molecules to improve the lives of patients with genetically defined rare diseases, today announced that its third quarter 2025 financial results will be released on Wednesday, October 29, 2025, before the U.S. financial markets open. Management will host a conference call and webcast at 8:00 a.m. ET to discuss the results and p ...

― Preclinical data of FTX-6274 suggests potential for the treatment of castration resistant prostate cancer ― CAMBRIDGE, Mass., Oct. 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc.® (Fulcrum) (Nasdaq: FULC), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing small molecules to improve the lives of patients with genetically defined rare diseases, today announced that it will present preclinical data for FTX-6274, an oral embryonic ectoderm development, or EED, inhibitor, in castration-r ...

CAMBRIDGE, Mass., Oct. 10, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc.® (NASDAQ:FULC), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing small molecules to improve the lives of patients with genetically defined rare diseases, today announced that the company granted non-statutory stock options to new employees. Fulcrum granted stock options to purchase shares of the company's common stock pursuant to the company's 2022 Inducement Stock Incentive Plan, as amended, or the plan, as an in ...

公司活动安排 - 公司管理层将参加Cantor Fitzgerald 2025年度全球医疗保健会议并进行演讲[1] - 公司管理层将参加H C Wainwright第27届年度全球投资会议并进行演讲[2] - 在会议期间公司管理层可安排一对一会议 感兴趣投资者需通过主办机构代表预约[3] - 活动结束后网络直播回放链接将发布在公司投资者关系活动与演示页面[3] 公司业务概况 - Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发小分子药物治疗基因定义罕见病[4] - 公司主要临床项目是pociredir 这是一种旨在增加胎儿血红蛋白表达的小分子药物 用于治疗镰状细胞病[4] - 公司使用专有技术识别药物靶点 通过调节基因表达治疗基因错误表达的根本原因[4] 主要研发产品 - Pociredir是一种研究性口服小分子EED抑制剂 使用公司专有发现技术开发[5] - 抑制EED可有效下调关键胎儿球蛋白抑制因子包括BCL11A 从而导致胎儿血红蛋白增加[5] - 在SCD中的初始数据证明了概念验证 达到了与潜在患者总体益处相关的绝对HbF增加水平[5] - 在2023年8月FDA解除临床暂停前进行的临床试验中 pociredir在长达三个月的暴露时间内通常耐受良好 未报告严重治疗相关不良事件[5] - Pociredir已获得FDA快速通道认定和孤儿药认定用于治疗SCD[5] 疾病背景信息 - 镰状细胞病是由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病[6] - 突变导致氧运输效率降低和镰刀形红细胞形成[6] - 镰状细胞比健康细胞柔韧性差得多 可能阻塞血管或导致细胞破裂[6] - SCD患者通常遭受严重临床后果 可能包括贫血 疼痛 感染 中风 心脏病 肺动脉高压 肾衰竭 肝病和预期寿命缩短[6] 会议具体细节 - Cantor Fitzgerald会议时间：2025年9月4日下午1:35-2:05 ET 形式为炉边谈话 地点纽约[7] - H C Wainwright会议时间：2025年9月9日下午2:00-2:30 ET 形式为公司演示 地点纽约[7] - 参会人员包括首席执行官Alex Sapir 首席财务官Alan Musso 早期开发高级副总裁Iain Fraser[7]

核心观点 - 公司公布了PIONEER试验12 mg剂量组(n=16)的积极结果，显示pociredir在镰状细胞病(SCD)治疗中耐受性良好且显著提升胎儿血红蛋白(HbF)水平[1] - 公司计划在2025年底前公布20 mg剂量组数据，并推进pociredir进入后期开发阶段[1][2] - 公司现金储备2.141亿美元，预计可支撑运营至2028年[5][6] 临床数据 - 12 mg剂量组显示HbF平均提升8.6%，F细胞比例达67%，总血红蛋白增加0.9 g/dL，并观察到血管闭塞危象(VOCs)减少趋势[5] - 药物耐受性良好，无治疗相关严重不良事件(SAEs)，所有治疗相关不良事件均为1级[5] - 20 mg剂量组试验进行中，计划2025年底公布数据[5] 财务表现 - 2025年Q2现金及等价物2.141亿美元，较2024年底减少2690万美元，主要由于运营支出[5][14] - Q2研发支出1300万美元，同比下降430万美元，主要因人员精简和losmapimod项目终止[5] - Q2行政管理支出680万美元，同比下降340万美元[11] - Q2净亏损1730万美元，去年同期为净收入5540万美元[11][16] 业务进展 - 在欧洲血液学协会(EHA)年会上发表两篇摘要，展示pociredir临床前数据和健康志愿者研究结果[5] - 计划2025年Q4提交Diamond-Blackfan贫血(DBA)的新药临床试验申请(IND)[5] - pociredir已获FDA快速通道资格和孤儿药认定[8] 产品管线 - 主要临床项目pociredir是口服EED抑制剂，通过下调BCL11A等靶点提升HbF表达[8] - 正在开发用于治疗SCD，该疾病由HBB基因突变引起，导致红细胞镰状变形和多种严重并发症[9]

核心观点 - Fulcrum Therapeutics报告了PIONEER试验12 mg剂量组的积极结果 显示pociredir在镰状细胞病(SCD)治疗中具有显著临床意义 [2] - Pociredir表现出强大的胎儿血红蛋白(HbF)诱导能力 平均绝对HbF增加8 6% 从基线7 6%提升至16 2% 7/16患者达到HbF>20%水平 [1][4] - 观察到全细胞性HbF诱导 F细胞比例从34%提升至67% 同时溶血标志物改善 总血红蛋白平均增加0 9 g/dL [1][4] - 50%患者(8/16)在12周治疗期内未报告血管闭塞危象(VOC) 显示出减少疼痛危象的趋势 [4][10] - Pociredir安全性良好 无治疗相关严重不良事件 所有治疗相关不良事件均为1级 [1][5][10] 临床数据 HbF诱导效果 - 12周治疗后平均绝对HbF增加8 6% 从7 6%升至16 2% 7/16患者达到>20% HbF水平 [1][4] - F细胞比例从基线34%显著提升至67% 表明全细胞性HbF诱导 [1][4] - HbF水平>20%与90%患者年度零VOC相关 基于公司真实世界数据分析 [4] 血液学改善 - 间接胆红素平均降低37% 乳酸脱氢酶(LDH)降低28% [10] - 红细胞分布宽度降低27% 显示红细胞群体更均匀 [10] - 网织红细胞计数降低30% 显示骨髓功能改善 [10] - 总血红蛋白从7 8 g/dL增至8 7 g/dL 平均增加0 9 g/dL [4][10] VOC减少 - 8/16患者(50%)在12周治疗期内未报告VOC [10] - 与入组前6-12个月相比 VOC发生率呈下降趋势 [4][10] 药物特性 - Pociredir是口服EED抑制剂 通过下调BCL11A等胎儿珠蛋白抑制因子来增加HbF [9] - 已获得FDA快速通道资格和孤儿药认定 用于SCD治疗 [11] - 每日一次口服给药 具有改变SCD治疗模式的潜力 [3][9] 试验设计 - 数据来自PIONEER 1b期试验12 mg剂量组(队列3b) 16例患者 [6] - 截至2025年6月26日数据截止 已完成12周治疗期 [10] - 累计135例成人接受pociredir治疗 包括32例SCD患者接受长达12周治疗 [10] 行业背景 - SCD是由HBB基因突变引起的遗传性红细胞疾病 导致异常血红蛋白聚合 [12] - 患者面临贫血 疼痛危象 多器官损伤和预期寿命缩短等严重临床后果 [3][12] - HbF能直接干扰镰状血红蛋白聚合 具有保护作用 遗传性持续性HbF患者基本不受疾病影响 [3][12]

公司动态 - Fulcrum Therapeutics将于2025年7月29日美国东部时间上午8点举行电话会议和网络直播，公布pociredir在镰状细胞病(SCD)的1b期PIONEER试验中12 mg剂量组的顶线结果 [1] - 公司管理层将与Inova Fairfax成人镰状细胞项目主任Sheinei Alan博士和VCU成人镰状细胞项目主任Wally Smith博士共同参与此次会议 [1] - 活动结束后，重播将在公司网站"活动与演示"部分提供 [2] 公司概况 - Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子药物以改善基因定义罕见疾病患者的生活 [3] - 公司主要临床项目pociredir是一种小分子药物，旨在增加胎儿血红蛋白(HbF)表达，用于治疗镰状细胞病 [3] - 公司使用专有技术识别可调节基因表达的药物靶点，以治疗基因表达异常的已知根本原因 [3] 产品信息 - Pociredir是一种研究性口服小分子胚胎外胚层发育(EED)抑制剂，使用公司专有发现技术开发 [4] - 抑制EED可有效下调关键胎儿珠蛋白抑制因子(包括BCL11A)，从而增加胎儿血红蛋白(HbF) [4] - 该药物已获得FDA快速通道认定和孤儿药认定，用于治疗镰状细胞病 [4] - 在2023年8月FDA解除临床暂停前的试验中，pociredir在长达三个月的暴露时间内显示出良好的耐受性，未报告严重治疗相关不良事件 [4] 疾病背景 - 镰状细胞病是由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病 [5] - 该突变导致血红蛋白功能异常，红细胞呈镰刀状，灵活性降低，可能阻塞血管或导致细胞破裂 [5] - 患者通常会出现严重临床症状，包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病和预期寿命缩短 [5]