文章核心观点 公司通过排名系统和风格评分系统寻找优质股票，价值投资是寻找优质股票的常用方式，Kiora Pharmaceuticals（KPRX）是值得关注的价值股 [1][2][3] 价值投资相关 - 价值投资是在任何市场中寻找优质股票的常用方式，价值投资者依靠对关键估值指标的传统分析来寻找被低估的股票 [2] 风格评分系统 - 投资者可借助风格评分系统寻找具有特定特征的股票，价值投资者可关注“价值”类别，高Zacks排名和价值评级为“A”的股票是市场上优质的价值股 [3] KPRX股票情况 - KPRX目前Zacks排名为2（买入），价值评级为A [3] - KPRX的P/B比率为0.45，低于行业平均的1.27，过去一年其P/B最高为1.07，最低为0.13，中位数为0.45 [4] - KPRX的P/CF比率为7.31，低于行业平均的10.25，过去一年其P/CF最高为7.40，最低为 - 0.48，中位数为 - 0.18 [5] - 综合各项指标显示KPRX股票目前可能被低估，结合其盈利前景，是优质的价值股 [6]

文章核心观点 Kiora Pharmaceuticals公司将参加两场投资者会议，介绍公司情况并提供直播和回放 [1] 公司参会安排 - 5月22日周三下午3点，公司财务执行副总裁Melissa Tosca将参加WeBull Corporate Connect Biotech Investment Webinar，可通过注册链接观看直播，回放将在公司IR主页（ir.kiorapharma.com）上按需提供90天 [2] - 5月30日周四下午2:45，公司总裁兼首席执行官Brian Strem博士将参加Lytham Partners Spring 2024 Investor Conference的虚拟炉边谈话，可通过注册链接观看直播，回放将在公司IR主页（ir.kiorapharma.com）上按需提供90天，管理层还将在活动期间参加虚拟一对一会议，可联系Lytham Partners安排与管理层的会议 [3] 公司业务情况 - Kiora Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发和商业化治疗罕见视网膜疾病的产品 [4] - KIO - 301正在开发用于治疗色素性视网膜炎、脉络膜缺损症和Stargardt病，是一种有潜力恢复遗传性和/或与年龄相关的视网膜变性患者视力的分子光开关 [4] - KIO - 104正在开发用于治疗后部非感染性葡萄膜炎，是一种下一代非甾体免疫调节小分子二氢乳清酸脱氢酶抑制剂 [4] 投资者信息获取渠道 - 除新闻稿和美国证券交易委员会（SEC）文件外，公司预计会在网站（www.kiorapharma.com）和社交媒体账户上发布可能与投资者相关的信息，鼓励投资者关注公司Twitter和LinkedIn，访问公司网站或订阅电子邮件提醒 [5] 联系方式 - 投资者联系邮箱：investors@kiorapharma.com [5] - 媒体联系邮箱：kiora@crowepr.com [5]

财务状况 - Kiora Pharmaceuticals于2024年第一季度以3130万美元的现金及现金等价物结余结束[1] - Kiora在2024年第一季度实现了1600万美元的收入，主要来自与TOI的合作收入[9] - Kiora在2024年第一季度的研发支出为150万美元，净额为130万美元，主要用于KIO-301的研发，这些费用将得到TOI的补偿[10] - Kiora在2024年第一季度的总收入为1600万美元，净收入为1353万美元，这一变化主要归因于合作收入的认可[12] - Kiora在2024年第一季度实现了1345万美元的净收入，每股基本净收入为0.52美元[17] - Kiora的总资产在2024年3月31日达到4.24亿美元，较去年底增长了近3倍[16] 合作与战略 - Kiora与Théa Open Innovation合作，计划在2024年第四季度启动KIO-301用于治疗视网膜色素变性的二期临床试验[1] - Kiora与TOI签署战略合作伙伴关系，获得1600万美元的前期付款，并计划从股权发行中筹集1500万美元，以加强现金头寸[1] - Kiora的KIO-301进入了与TOI的战略合作伙伴关系，TOI将独家全球共同开发和商业化权利，Kiora获得1600万美元的前期付款，并有机会获得高达2.85亿美元的发展、监管和商业里程碑支付[4] - Kiora的KIO-301和KIO-104的临床和监管里程碑包括与FDA的D型会议、ABACUS-2临床试验的启动等[8]

财务状况 - 截至2024年3月31日，公司总资产为4244.0007万美元，较2023年12月31日的1371.187万美元大幅增长[13] - 截至2024年3月31日，公司普通股发行和流通股数为2625.6197万股，较2023年12月31日的770.564万股大幅增加[13] - 截至2023年12月31日，公司总股本1796472股，总权益11407600美元；截至2023年3月31日，总股本1919270股，总权益10155509美元[20] - 截至2024年3月31日，公司拥有无限制现金及现金等价物3130万美元，累计亏损1.335亿美元[28] - 截至2024年和2023年3月31日，公司无递延收入余额[32] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为31,276,330美元，2023年12月31日为2,454,684美元；受限现金（非流动）为4,084美元，2023年12月31日为4,267美元[43] - 截至2024年3月31日，公司预付费用和其他流动资产为206,671美元，2023年12月31日为233,382美元[44] - 截至2024年3月31日，公司应计费用为1,222,078美元，2023年12月31日为1,380,666美元[45] - 截至2024年3月31日，公司或有对价（非流动）为5,116,765美元，2023年12月31日为5,128,959美元；2024年第一季度或有对价公允价值变动12.2千美元，主要因折现率提高[47] - 截至2024年3月31日，认股权证可发行普通股数量为7104.2571万股，其中2024年第一季度发行6072.8829万股，行使275.0557万股[64] - 截至2024年3月31日，未摊销的股票期权补偿费用为60万美元，预计在约1.99年内确认；未摊销的限制性股票补偿费用为30万美元，预计在约2.34年内确认[71][73] - 截至2024年3月31日，不可撤销经营租赁的未来年度最低租赁付款总额为106711美元，扣除利息和流动部分后为46448美元[78] - 截至2024年3月31日，公司收购的或有对价最大义务为1879.9451万美元，当前公允价值估计为511.6765万美元[88][89] - 截至2024年3月31日，公司无限制现金及现金等价物共3130万美元，受限现金4100美元，经营活动提供净现金1362.4855万美元，融资活动提供净现金1524.7632万美元[116] - 截至2024年3月31日，公司无重大法律诉讼，但未来可能面临正常业务中的各类法律程序[131] 经营业绩 - 2024年第一季度，公司实现总营收1600万美元，而2023年同期为0[15] - 2024年第一季度，公司运营收入为1322.2094万美元，2023年同期运营亏损为191.6667万美元[15] - 2024年第一季度，公司净利润为1345.3207万美元，2023年同期净亏损为186.8536万美元[15] - 2024年第一季度，公司基本每股净收益为0.52美元，2023年同期为 - 1.00美元[15] - 2024年第一季度，公司摊薄每股净收益为0.38美元，2023年同期为 - 1.00美元[15] - 2024年第一季度，公司综合收益为1337.1634万美元，2023年同期综合亏损为190.1207万美元[15] - 2024年第一季度净收入为13453207美元，2023年同期净亏损为1868536美元[23] - 2024年第一季度经营活动提供的净现金为13624855美元，2023年同期使用的净现金为3069594美元[23] - 2024年第一季度融资活动提供的净现金为15247632美元，2023年同期为513175美元[23] - 2024年第一季度公司向顾问支付咨询服务费用0.1百万美元，雇佣首席开发官家属产生约21.3千美元就业相关成本[42] - 2024年第一季度，研发和行政的股票薪酬费用分别为9.4571万美元和8.0872万美元，总计17.5443万美元，2023年同期分别为6.4687万美元、7.1254万美元，总计13.5941万美元[70] - 2024年第一季度，股票期权到期703份，没收8672份，截至3月31日，未行使期权为803570份，可行使且已归属期权为238121份，合计内在价值为10万美元[72] - 2024年第一季度，限制性股票释放12335份，没收250份，截至3月31日，未归属限制性股票为216788份[73] - 员工股票购买计划提供284股公司普通股供员工购买，截至2024年3月31日，剩余可供未来发行的股份为191股[74] - 2024年和2023年第一季度，经营租赁费用分别为20231美元和30000美元[77] - 2024年第一季度公司实现合作收入1600万美元，去年同期为0，运营费用为277.7906万美元，同比增加86.1239万美元，净利润为1345.3207万美元，去年同期亏损186.8536万美元[108] - 2024年第一季度一般及行政费用增加2.7万美元，主要因税务和审计服务咨询费；研发费用增加110万美元，主要因许可费支付等[109,110] - 2024年第一季度或有对价公允价值变动减少221.1万美元，其他收入净额增加183万美元，主要因净利息收入增加和外币交易未实现收益[111,112] 收入确认与合同 - 公司应用五步模型确认收入，在多履约义务合同中需估计独立售价[29][30][31] - 公司有一项研究协议，合作方的报销款作为研发费用的抵减项[40] - 2024年1月，公司与TOI签订许可协议，授予其KIO - 301独家全球开发和商业化权利，交易价格含1600万美元许可接入费，于2024年第一季度确认收入[36][37] - 公司与4SC的协议规定，公司需为KIO - 101和KIO - 104等产品净销售额支付3.25%特许权使用费，有望获得最高1.55亿欧元里程碑付款及3.25%特许权使用费[80][81] - 公司与Lineage达成协议，获改良HA技术全球独家商业化权利，需支付每年3万美元费用和KIO - 201净销售额6%的特许权使用费，协议2027年8月到期[82] - 公司与Mediolanum的授权协议于2023年9月终止，公司支付10万美元终止费，其中5万美元已支付，另5万美元将于终止协议一周年支付[83] - 公司与SentrX的协议中，SentrX有资格获得最高475万美元里程碑付款；2023年6月新协议中，SentrX需向公司支付低个位数特许权使用费[84] - 公司与UC的协议规定，需支付每年5000美元费用及不同阶段特许权使用费，2023年10月修订协议，公司支付1.5万美元，还支付70万美元相关款项，协议有效期至2030年或2041年[85] - 2024年1月公司与TOI达成协议，授予其KIO - 301独家开发和商业化权利，获1600万美元预付款，最高2.85亿美元里程碑付款，最高近20%分层特许权使用费及研发费用报销[87] 股权交易与融资 - 2023年2月3日，公司完成与林肯公园资本的私募配售，发行52,798股普通股及认股权证，净收益约0.1百万美元；同日与林肯公园资本签订购买协议，2024年1月31日终止该协议[53][54] - 2023年6月6日，公司公开发行结束，发行2,197,628股普通股等，净收益约5.6百万美元[57] - 2023年8月7日，11,500,000份认股权证行权价格调整，产生0.5百万美元视同股息[58] - 2024年2月，915,155股普通股因行使C类认股权证发行，收益约0.4百万美元；1,835,402股普通股因行使D类认股权证发行，收益约1.0百万美元[58] - 2023年6 - 8月，3,488股F系列可转换优先股转换为3,170,592股普通股[59] - 2024年1月31日公司进行私募配售，发行1580万股普通股、可购买至多1135.4237万股普通股的预融资认股权证以及可购买至多4937.459万股普通股的A类和B类认股权证，净收益约1380万美元[60] - 2024年第一季度，公司因股票发行和权证行使等增加股东权益1642.3075万美元[18] - 2024年2月5日完成的私募发行中，公司净募资约1380万美元，截至2024年3月31日现金约3130万美元，预计资金可支持运营至2026年[104,115,120] 风险与运营计划 - 公司面临临床研究、产品审批、市场接受度、竞争等多方面风险[9] - 公司认为截至2024年3月31日的资本资源足以支持至少12个月的计划运营[28] - 公司产品管线处于临床前和临床开发阶段，预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，需通过多种方式融资[118] - 公司已暂停KIO - 101和KIO - 201开发工作，正寻求合作以继续开发[118] 其他事项 - 2024年4月公司获CRF 2万美元赠款，用于验证深度失明患者功能性视力评估[92] - 2024年5月1日公司股东大会批准多项提案，包括采用新股权奖励计划、增加普通股授权数量至1.5亿股等[94] - 2024年5月1日年度股东大会批准多项提案，包括采用新股权奖励计划、增加普通股授权数量至1.5亿股等[105] 产品研发进展 - KIO - 301已完成1b期临床试验，2024年5月将公布完整数据集，公司有机会将其开发用于治疗脉络膜缺损症和斯塔加特病[98][100] - 公司计划开发KIO - 104治疗后非感染性葡萄膜炎，目前正在设计2期临床试验[101]

财务业绩发布 - 2023年度财务业绩发布，包括临床发展进展更新[3] 公司展望和业绩指引 - 公司未来展望和业绩指引[3] 财报电话会议重点 - 公司财报电话会议重点关注业绩总结和用户数据[3]

药物开发与临床试验 - 公司计划开发KIO-104用于治疗后部非感染性葡萄膜炎，这是一种罕见的T细胞介导的、眼内炎症性疾病[11] - KIO-104是一种新一代非类固醇免疫调节小分子DHODH抑制剂，适用于玻璃体内给药，旨在抑制过度活跃的T细胞活动以治疗基础炎症[11] - 2022年10月报告的1b/2a期研究数据显示，KIO-104单次注射可减少眼内炎症并改善视力，同时有证据显示基线囊样黄斑水肿减少[12] - 公司考虑为KIO-101资产寻找战略合作伙伴，该资产专注于治疗自身免疫性疾病（包括类风湿性关节炎）的眼部表现[13] - KIO-101在2021年第四季度报告的1b期概念验证研究中显示出良好的安全性和耐受性[13] - 公司还考虑为KIO-201资产寻找合作伙伴，该资产用于治疗持续性角膜上皮缺损（PCED），这是一种罕见疾病[15] - KIO-201已完成针对PCED患者的2期临床试验，并于2023年4月发布了完整数据[16] - 公司开发的KIO-301是一种新型小分子光开关，有可能为因遗传或年龄相关疾病导致视网膜退化的患者提供光敏感性，已获得FDA的孤儿药认定[21] - 公司开发的KIO-201是一种合成改良HA，旨在延长在眼表面的停留时间，改善粘弹性并通过物理保护促进眼表面的再上皮化[39][40][41][42] - KIO-201在动物研究中显示可在眼表面停留长达两小时，并在人类临床研究中证明不会引起模糊，同时保持良好的视觉功能[41] - KIO-201在关键临床研究中显示出统计学上的显著性，能够比当前标准护理（绷带接触镜）加速伤口愈合[42] - 公司计划继续临床开发KIO-301，针对中晚期视网膜色素变性患者，并与TOI合作进行二期临床研究[43] - 公司计划继续临床开发KIO-104，用于治疗后部非感染性葡萄膜炎的二期临床研究[44] 财务与合作协议 - 公司通过与TOI的协议，获得1600万美元的前期付款，并有资格获得高达2.85亿美元的临床开发、监管和商业里程碑付款，以及低至20%的商业版税[47] - 公司通过与4SC的协议，负责支付3.25%的KIO-101净销售额版税，并有权获得高达1.55亿欧元的里程碑付款[60][61] - 公司通过与Lineage的协议，负责支付6%的KIO-201净销售额版税，协议将于2027年8月专利保护到期时终止[63] - 公司通过与Mediolanum的协议，同意支付0.1百万美元的终止费，以终止其在意大利、法国、比利时和荷兰的KIO-101商业化权利[64] - 公司与SentrX Animal Care, Inc.签订知识产权许可协议，SentrX有资格获得高达475万美元的里程碑付款[65] - 公司与University of California签订协议，支付UC年度费用5,000美元，并根据KIO-301产品的净销售额支付不同比例的特许权使用费，最高达2%[66] - 公司与UC修改许可协议，支付UC15,000美元，并设定30,000美元的转让费[67] - 公司与TOI签订协议，共同开发和商业化KIO-301，公司可能获得高达2.85亿美元，并收到1,600万美元的预付款[70] 知识产权与专利 - 公司拥有46项有效和有效的专利，涵盖KIO-101、KIO-104和KIO-201的组成、用途和制备方法[58] 公司运营与管理 - 公司及其第三方制造商必须遵守FDA的CGMP规定[98] - 公司拥有12名全职员工，无员工通过集体谈判协议[104] - 公司运营在一个业务和地理细分市场[105] - 公司主要执行办公室位于加利福尼亚州恩西尼塔斯，电话号码为(858) 224-9600[107] - 公司网站为www.kiorapharma.com，提供SEC文件的免费下载[108] 市场与患者统计 - 全球估计有超过340万患者患有导致显著或永久视力丧失的遗传性视网膜疾病，其中RP是最大家族，影响全球约1/3,500人[17] - 根据美国约3.3亿人口，预计美国有约96,250人患有RP，全球约有230万人患有RP[18]

公司资产与股权 - 截至2023年9月30日，公司总资产为1589.6443万美元，较2022年12月31日的1867.8259万美元有所下降[14] - 截至2023年9月30日，公司普通股发行和流通股数为768.924万股，较2022年12月31日的179.6472万股大幅增加[14] - 2022年6月30日至9月30日，普通股从326,686股增加到1,079,045股，金额从3266美元增加到10,790美元[19] - 2022年12月31日至2023年9月30日，普通股从1,796,472股增加到7,689,240股，金额从17,986美元增加到76,915美元[21] - 2023年6 - 8月，F系列可转换优先股部分转换为普通股[62] - 截至2023年9月30日，流通在外的认股权证数量为13,080,699份，加权平均行使价为2.45美元[66] - 截至2023年9月30日，2014年股权计划可发行的普通股最大数量为1,297,363股，其中165,300股可用于奖励[71] - 截至2023年9月30日，员工股票购买计划（ESPP）可发行的普通股总数为284股，其中191股可用于未来发行[71][77] 公司盈利情况 - 2023年前三季度公司净亏损1024.529万美元，较2022年同期的1108.5164万美元有所收窄[15] - 2023年前三季度公司综合亏损为1032.872万美元，较2022年同期的1126.2131万美元有所减少[15] - 2023年第三季度公司净亏损每股 - 0.89美元，较2022年同期的 - 6.03美元有所改善[15] - 2023年前三季度公司归属于普通股股东的净亏损为1077.6275万美元，较2022年同期的1108.5164万美元有所减少[15] - 截至2022年9月30日三个月，公司净亏损511.9339万美元，股东权益为1052.1436万美元[19] - 截至2023年9月30日九个月，公司净亏损1024.529万美元，股东权益为810.3969万美元[21] - 2023年前三季度净亏损1024.53万美元，较2022年的1108.52万美元有所收窄[28] - 从成立到2023年9月30日，公司运营累计亏损1.447亿美元，2023年和2022年前九个月净亏损分别为1020万美元和1110万美元[106] - 2023年第三季度与2022年同期相比，总运营费用增加221.5533万美元，净亏损增加64.3602万美元[112] - 2023年前九个月运营费用总计10.47百万美元，较2022年增加0.79百万美元，净亏损为10.25百万美元，较2022年减少0.84百万美元[118] 公司费用情况 - 2023年前三季度公司研发费用为291.5392万美元，较2022年同期的260.7308万美元有所增加[15] - 2023年前三季度公司运营费用为1046.8247万美元，较2022年同期的967.4525万美元有所增加[15] - 2023年前三季度公司其他收入（费用）净额为22.2957万美元，较2022年同期的 - 141.0639万美元有显著改善[15] - 2023年第三季度和前九个月的基于股票的薪酬总费用分别为264,865美元和572,600美元，2022年同期分别为130,153美元和417,328美元[72] - 2023年前九个月授予的股票期权加权平均授予日公允价值为1.01美元，2022年为27.02美元[74] - 截至2023年9月30日，未摊销的股票期权补偿费用为100万美元，预计在约2.33年的加权平均期间内确认[74] - 截至2023年9月30日，未摊销的限制性股票奖励补偿费用为40万美元，预计在约2.79年的加权平均期间内确认[76] - 2023年第三季度和前九个月的总经营租赁成本分别为50,482美元和121,159美元，2022年同期分别为39,511美元和120,274美元[80] - 2023年前三季度，公司向关联方Ora, Inc.支付约13万美元临床研究服务费用[39] - 2023年第三季度与2022年同期相比，一般及行政费用减少60万美元[112] - 2023年第三季度研发费用减少0.2百万美元，主要因KIO - 101临床前费用及KIO - 301药物制造和灌装成本降低，部分被临床试验活动费用等增加抵消[113] - 进行中研发减值增加1.9百万美元，因KIO - 101和KIO - 201估计公允价值变化，公司战略决定停止内部开发活动[115] - 或有对价公允价值变动增加1.2百万美元，因KIO - 301新增适应症使Bayon里程碑付款成功概率增加[116] - 2023年前九个月研发费用增加0.3百万美元，主要因临床试验活动费用和人员成本增加，部分被前期临床工作和药物制造费用减少抵消[119] 公司现金流情况 - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为697.56万美元，较2022年的829.91万美元减少[28] - 2023年前三季度融资活动提供净现金645.25万美元，高于2022年的537.77万美元[28] - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为540.45万美元[28] - 截至2023年9月30日，公司无限制现金及现金等价物为540万美元，累计亏损1.447亿美元[36] - 基于2023年9月30日的现金状况，公司预计现金可支持运营至2024年5月[36] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量减少1.3百万美元，主要因资产和负债变动净减少及收到研发税收抵免[125] - 2023年前九个月融资活动现金增加，主要因从股权信贷额度、认股权证行使和公开发行获得净收益[127] - 截至2023年9月30日，公司拥有无限制现金及现金等价物5.4百万美元，受限现金4.0千美元，总计5.4百万美元，较2022年12月31日的6.0百万美元减少[125] 公司融资情况 - 2022年6月30日至9月30日，发行股票（扣除发行成本）带来资金246.2838万美元[19] - 2022年6月30日至9月30日，发行E系列优先股（扣除发行成本）带来资金66.5191万美元[19] - 2022年12月31日至2023年9月30日，公开发行股票（扣除发行成本）带来资金559.5962万美元[21] - 2022年12月31日至2023年9月30日，私募发行普通股（扣除发行成本）带来资金11.5715万美元[21] - 2022年12月31日至2023年9月30日，ELOC购买发行普通股带来资金44.231万美元[21] - 2022年12月31日至2023年9月30日，行使认股权证发行普通股带来资金29.85万美元[21] - 2022年7月26日公司公开发行，净收益约530万美元[53] - 2022年11月17日部分A类认股权证持有人行权，公司获约310万美元总收益[56] - 2023年2月3日公司私募，净收益约10万美元[57] - 2023年6月6日公司公开发行，净收益约560万美元[59] - 2023年8月7日认股权证行使价调整，产生0.5万美元视为股息增加普通股股东净亏损[61] 公司研发项目情况 - 2023年公司因战略决策停止KIO - 101和KIO - 201商业化开发，确认190.43万美元减值损失[38] - 截至2023年9月30日和2022年，在研研发项目分别为870万美元和1060万美元[38] - 2023年8月31日公司对在研研发项目进行定量评估，KIO - 101、KIO - 104、KIO - 201、KIO - 301下一开发阶段成功概率分别为17%、17% - 36%、17% - 46%、17% - 67%[51] - 公司计划将KIO - 301开发扩展至脉络膜缺损症和斯塔加特病患者[103] - 公司计划开发KIO - 104治疗后非感染性葡萄膜炎[104] - 公司决定停止KIO - 101和KIO - 201商业化开发，寻求合作继续未来开发，产生190万美元减值损失[109] 公司或有对价情况 - 截至2023年9月30日，或有对价总额为549.75万美元，高于2022年的363.16万美元[44] - 2023年9月30日止三个月或有对价公允价值变动150万美元，主要因KIO - 301新增两种疾病适应症及KIO - 104新增应用使里程碑成功概率增加[45] - 2022年9月30日止九个月或有对价公允价值变动190万美元，原因与上述相同[45] - 截至2023年9月30日，公司收购的或有对价最大义务为1879.9451万美元，当前公允价值估计为549.7505万美元[92] 公司协议与费用情况 - 公司需为KIO - 101的净销售额支付3.25%的特许权使用费，同时有资格从4SC获得最高达1.55亿欧元的里程碑付款及3.25%的KIO - 101净销售额特许权使用费[83][84] - 公司与Lineage的协议要求每年支付30,000美元费用，并按KIO - 201净销售额的6%支付特许权使用费，协议于2027年8月到期[85] - 公司终止与Mediolanum的KIO - 101授权协议，需支付终止费10万美元[87] - 公司与SentrX的协议变更，不再需支付后续款项，并将KIO - 201专利授权给SentrX用于动物健康和兽医医学[88] - 公司与加州大学的协议规定，KIO - 301净销售额2.5亿美元以内按2%支付特许权使用费，2.5 - 5亿美元按1.25%支付，超5亿美元按0.5%支付[89] 公司未来展望 - 公司产品管线处于临床前和临床开发阶段，预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，需额外融资[128] - 基于2023年9月30日现金状况，公司认为有足够现金支持运营至2024年5月，可通过股权信贷额度延长现金储备时间，但额外资本可能无法以有利条件获得[129]

财务状况 - 公司截至2023年6月30日的现金及现金等价物为7,951,650美元，较2022年12月31日的5,964,556美元有所增加[8] - 公司总资产从2022年12月31日的18,678,259美元增加到2023年6月30日的19,884,943美元[8] - 公司总负债从2022年12月31日的7,270,659美元减少到2023年6月30日的6,242,588美元[8] - 公司股东权益从2022年12月31日的11,407,600美元增加到2023年6月30日的13,642,355美元[8] - 公司截至2023年6月30日的六个月净亏损为448.23万美元，而2022年同期为596.58万美元[13] - 公司截至2023年6月30日的六个月经营活动使用的净现金为445.45万美元，而2022年同期为533.13万美元[13] - 公司截至2023年6月30日的现金、现金等价物和限制性现金总额为795.58万美元，而2022年同期为247.72万美元[13] - 公司截至2023年6月30日的未受限制现金和现金等价物为795.17万美元，而2022年同期为596.46万美元[30] - 公司截至2023年6月30日的累计赤字为138.9百万美元，公司预计现有现金足以支持计划运营至2024年5月[22] - 公司截至2023年6月30日的总应付费用为$1,399,034，相比2022年12月31日的$1,835,934有所减少[32] - 截至2023年6月30日，公司使用第三级输入的定期以公允价值计量的负债总额为$3,984,105，其中包括当前的$313,853和非当前的$3,670,252[32] - 公司对业务合并相关的或有对价初始估值使用概率加权计算，2023年6月30日的支付折现率为12.8%，而2022年12月31日为14.7%[32] - 截至2023年6月30日，公司拥有现金及现金等价物总计800万美元，相比2022年12月31日的600万美元有所增加[98] - 2023年上半年通过融资活动获得现金645.2万美元，主要来自股权信贷额度购买股份的40万美元和2023年6月6日完成的公开发行的560万美元[99] - 公司预计未来将继续产生大量费用和增加运营亏损，特别是在寻求KIO-301和KIO-104产品的市场批准、建立销售和营销基础设施以及增加运营、财务和管理信息系统及人员方面[100] - 公司计划通过公共或私人股权、债务融资、许可和开发协议或其他来源来筹集运营资金，但这些融资可能无法在有利条件下获得，甚至可能无法获得[80] - 公司面临持续的资本需求，如果无法及时筹集所需资金，将对财务状况和业务战略执行产生负面影响，这引发了对其持续经营能力的重大疑问[81] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式融资，以满足现金需求[101] - 2023年6月，公司通过公开发行筹集了约560万美元的净收益[102] - 公司认为截至2023年6月30日的现金足以支持计划运营至2024年5月，并可通过股权信贷额度提取剩余的960万美元延长现金跑道[102] - 公司自成立以来累计运营亏损为1.389亿美元[79] - 2023年上半年净亏损为450万美元，而2022年同期为600万美元[79] - 2023年上半年其他净收入为6.7万美元，较2022年同期的5.7千美元增加6.1万美元[94] 运营费用 - 公司2023年第二季度总运营费用为2,633,012美元，较2022年同期的2,402,048美元有所增加[9] - 公司2023年上半年总运营费用为4,549,679美元，较2022年同期的5,971,490美元有所减少[9] - 2023年第二季度和上半年，股票基础薪酬费用分别为$171,795和$307,736[50] - 2023年上半年，股票期权的加权平均授予日公允价值为$3.26，未摊销薪酬费用为$0.9百万，预计将在约2.02年内摊销[50] - 2023年第二季度和上半年，总运营租赁成本分别为$40,654和$70,654[55][56] - 截至2023年6月30日，未来年度最低租赁付款额为$39,185，总租赁负债为$39,009[57] - 2023年第二季度总运营费用为263.3万美元，较2022年同期的240.2万美元增加23.1万美元[86] - 2023年上半年总运营费用为455万美元，较2022年同期的597.1万美元减少142.2万美元[90] 净亏损 - 公司2023年第二季度净亏损为2,613,813美元，较2022年同期的2,400,811美元有所增加[9] - 公司2023年上半年净亏损为4,482,349美元，较2022年同期的5,965,825美元有所减少[9] - 公司2023年第二季度每股基本和稀释亏损为0.79美元，较2022年同期的0.18美元有所增加[9] - 公司2023年上半年每股基本和稀释亏损为1.74美元，较2022年同期的0.46美元有所增加[9] 融资活动 - 公司截至2023年6月30日的六个月融资活动提供的净现金为645.25万美元，而2022年同期为0[13] - 公司截至2023年6月30日的六个月通过公共发行筹集了632.5万美元，并通过私人配售筹集了20万美元[13] - 公司于2022年7月26日完成公开发行，发行了592,392股普通股，包括超额配售的98,138股，净收益约为$5.3 million[35] - 公司于2023年6月6日完成公开发行，发行了2,197,628股普通股，包括超额配售的750,000股，净收益约为$5.6 million[42] - 公司于2022年8月完成了一系列股票和认股权证的发行，包括52,798股普通股和认股权证，总净收益约为$0.1 million[40] - 公司于2023年2月3日与Lincoln Park Capital, LLC完成了一项私人配售，发行了52,798股普通股和认股权证，总净收益约为$0.1 million[40] - 公司于2023年2月22日和4月完成了与Lincoln Park Capital, LLC的进一步股票发行，分别售出20,000股和105,000股，总收益分别为$0.1 million和$0.3 million[

财务状况 - 截至2023年3月31日，公司总资产为1652.76万美元，较2022年12月31日的1867.83万美元有所下降[14] - 截至2023年3月31日，公司股东权益为1015.55万美元，低于2022年12月31日的1140.76万美元[14] - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和受限现金为343.03万美元，低于2022年末的601.38万美元[19] - 截至2023年3月31日，公司无限制现金及现金等价物为340万美元，累计亏损1.363亿美元[28] - 2023年3月31日预付费用和其他流动资产为48.90万美元，高于2022年末的34.31万美元[36] - 2023年3月31日应计费用为118.17万美元，低于2022年末的183.59万美元[37] - 截至2023年3月31日，或有对价总额为3840486美元，较2022年12月31日的3631560美元有所增加[38] - 截至2023年3月31日，认股权证可发行普通股数量为1653202股，加权平均行使价格为20.55美元，加权平均剩余期限为3.01年[47] - 截至2023年3月31日，2014年股权计划可发行普通股数量增至297363股，其中11175股可用于奖励[52] - 截至2023年3月31日，与期权相关的未摊销薪酬费用为110万美元，预计在约2.24年的加权平均期间内确认[55] - 截至2023年3月31日，股票期权未偿还数量为211,578份，加权平均行使价格为17.01美元[56] - 截至2023年3月31日，受限股票非归属未偿还数量为70,550份，加权平均授予日公允价值为5.08美元[57] - 员工股票购买计划可供参与者购买的公司普通股总数为284股，截至2023年3月31日，预留用于未来发行的剩余股份为191股[58] - 截至2023年3月31日，或有对价的最大义务为1879.9451万美元，当前公允价值估计为384.0486万美元[71] - 从成立至2023年3月31日，公司运营累计亏损1.363亿美元；2023年和2022年第一季度净亏损分别为190万美元和360万美元[84] - 截至2023年3月31日，公司拥有无限制现金及现金等价物340万美元，受限现金4200美元，总计340万美元，较2022年12月31日的600万美元减少[98] 经营成果 - 2023年第一季度，公司总运营费用为191.67万美元，低于2022年同期的356.94万美元[15] - 2023年第一季度，公司净亏损为186.85万美元，较2022年同期的356.50万美元有所收窄[15] - 2023年第一季度，公司其他综合损失为190.12万美元，2022年同期为353.72万美元[15] - 2023年第一季度，公司加权平均流通股数为186.35万股，2022年同期为31.64万股[15] - 2023年第一季度，公司利息净收入为3.35万美元，2022年同期为0.22万美元[15] - 2023年第一季度，公司基于股票的薪酬为13.59万美元[17] - 2023年第一季度，公司因发行普通股产生的净收益为51.32万美元[17] - 2023年第一季度净亏损186.85万美元，较2022年同期的356.50万美元有所收窄[19] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为306.96万美元，高于2022年同期的283.24万美元[19] - 2023年第一季度融资活动提供净现金51.32万美元，2022年同期为零[19] - 2023年第一季度，潜在普通股排除在每股净亏损计算之外的总数为1946748股，2022年同期为186108股[49] - 2023年第一季度，基于股票的总薪酬费用为135941美元，低于2022年同期的215921美元[53] - 2023年第一季度授予股票期权的加权平均授予日公允价值为3.83美元，2022年同期为30.42美元[55] - 2023年和2022年第一季度的总经营租赁成本分别为30,000美元和55,000美元[60] - 2023年第一季度总运营费用为191.6667万美元，较2022年的356.9442万美元减少165.2775万美元；净亏损为186.8536万美元，较2022年的356.5014万美元减少169.6478万美元[92] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量增加20万美元，主要因研发活动；投资活动现金减少因2022年出售资产；融资活动现金增加因2023年2月私募、股权信贷额度和认股权证行使[98][99] 股权变动 - 截至2023年3月31日，公司普通股发行和流通股数为191.93万股，高于2022年12月31日的179.65万股[14] - 2022年9月27日完成1比40反向股票分割，流通股数量从4316.31万股减至107.90万股[26] - 2022年7月26日，公司完成公开发行，发行592392股普通股、1280股E系列可转换优先股、30095697份A类认股权证和30095697份B类认股权证，净收益约530万美元[41] - 2022年11月17日，公司与部分A类认股权证持有人达成行使诱导协议，获得约310万美元总收益，支付配售代理费用为行使A类认股权证总收益的8%[44] - 2023年2月3日，公司完成与林肯公园资本的私募配售，发行52798股普通股和可购买105596股普通股的认股权证，净收益约10万美元[45] - 2022年9月27日，公司进行1比40的反向股票分割，流通股数量从4316.3123万股减少至107.9045万股[103][105] - 2023年4月，公司根据与Lincoln Park的购买协议完成多次发行，向其出售105,000股，收益为30万美元[76] 资金预测与需求 - 基于2023年3月31日手头现金，公司预计资金可支持运营至2023年7月[28] - 公司预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，需额外融资支持运营，融资方式包括股权、债务、许可和开发协议等[84][95][100] - 基于2023年3月31日的现金状况，公司认为现有现金可支持运营至2023年7月，可通过使用剩余股权信贷额度延长现金储备时间[101] 合作与费用 - 公司向关联方Ora, Inc.支付约10万美元用于KIO - 301临床研究服务[30] - 公司需为KIO - 101的净销售额支付3.25%的特许权使用费，同时有资格从4SC获得高达1.55亿欧元的里程碑付款及3.25%的净销售额特许权使用费[63][64] - 公司需向Lineage支付每年30,000美元的费用以及KIO - 201净销售额6%的特许权使用费[65] - Mediolanum有义务向公司支付高达约2000万欧元的开发和商业里程碑款项，以及KIO - 101在特定地区净销售额7%的特许权使用费（专利到期后降至5%）[66] - SentrX有资格在达到特定开发和商业里程碑后从公司获得总计高达475万美元的里程碑付款[67] 在研产品进展 - 公司在研产品KIO - 101用于类风湿性关节炎眼部表现患者，2023年Q1启动2期临床试验；KIO - 201用于持续性角膜上皮缺损患者，已完成2期临床试验，计划开展3b期试验[82][83] 疫情影响 - 公司业务、运营结果和财务状况可能受COVID - 19疫情影响，目前未对公司业务产生重大不利影响[86] 财务报表相关 - 运营结果讨论基于未经审计的简明综合财务报表及附注，编制报表需进行影响资产、负债、收入和费用报告金额的估计和假设[108] - 关键会计估计详情见2022年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告第7项，且无重大披露变更[109] - 有关最近发布的会计准则公告状态的详细信息，可参考本10 - Q表格第1部分第1项财务报表附注中的注释1 [110] 市场风险披露 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[111]

产品管线信息 - 公司主要产品KIO - 301聚焦视网膜色素变性（RP）后期视力丧失患者，2022年第三季度启动1b期临床试验，11月给药首位患者，2022年3月获FDA孤儿药认定[17] - KIO - 101专注治疗自身免疫性疾病患者眼部症状，预计2023年第一季度启动2期临床试验，2020年第四季度通过收购获得该产品[18] - KIO - 201用于持续性角膜上皮缺损（PCED）患者，正在进行2期临床试验，2023年第一季度发布topline数据，预计第二季度发布完整数据，计划2023年底前启动用于PRK术后患者的3b期试验[19] 疾病市场数据 - 全球约340万患者患有遗传性视网膜疾病致视力丧失，RP是最大的遗传性疾病家族，全球约230万人患RP，美国约96250人患RP[20][21] - 美国约100万患者患有地理萎缩（GA），目前无获批疗法，公司考虑评估KIO - 301用于GA患者[26] - 美国约180万类风湿性关节炎（RA）患者，约三分之一患者出现眼部症状（OPRA +），超90%患者寻求处方药治疗[27] - 2021年美国激光视力矫正手术超210万例，其中PRK手术约16万例[37] - 美国约16.5万患者患有圆锥角膜病，加速角膜上皮再生成具有重要价值[38] 产品特性 - KIO - 301是小分子光开关，可使下游视网膜神经节细胞对光敏感，有望治疗多种视网膜疾病[23][24] - KIO - 101是第三代小分子DHODH抑制剂，可选择性抑制代谢活跃细胞，避免对正常细胞的负面影响[30][33] - KIO - 201在动物研究中可在眼表停留长达两小时，人体临床研究显示其不会导致视物模糊[40] - KIO - 201在PRK手术关键临床研究中，相比绷带隐形眼镜能加速伤口愈合，第3天KIO - 201治疗组80.2%的眼睛完全愈合，而BCL组为67.0%；第2天KIO - 201治疗组平均伤口大小为3.61平方毫米，比BCL组的6.66平方毫米小46%[41][65] - KIO - 101是第三代DHODH抑制剂，IC50值为0.3 nM，比特立氟胺强1000倍，对选定酪氨酸激酶的IC50比其对DHODH的IC50高10000倍以上[45] 产品临床研究结果 - KIO - 101眼滴液2021年Q4的1b期研究中，0.05%和0.15%剂量耐受性良好，0.3%组有2名患者因鼻出血退出；在治疗眼表炎症患者中，第13天KIO - 101治疗组100%（14/14）患者结膜充血评分较基线降低>1，而对照组为42.8%（3/7），p < 0.006[47][48][51] - KIO - 101治疗慢性非感染性葡萄膜炎的1a/2b期研究中，1200 ng剂量组患者视力从注射后第7天开始改善并持续到第28天[56][61] 产品未来计划 - 公司预计2023年Q2启动KIO - 101治疗OPRA +的2期研究，将招募约120名患者[55] - 公司预计2023年开始KIO - 201的进一步临床工作[69] - 公司预计2023年中获得KIO - 201治疗PCEDs的2期研究结果，并申请孤儿药资格[70][71] - 公司预计2023年底获得KIO - 301治疗晚期视网膜色素变性的1b期研究结果[72] - 公司将在2023年末评估KIO - 301的1b期临床试验结果并确定下一步开发计划[75] 专利与许可协议 - 公司全球持有26项有效专利，KIO - 101、KIO - 201、KIO - 301相关已发布专利将于2023 - 2036年到期[78][79] - 公司与七家机构签订许可协议，涉及专利转让、技术授权等，有不同的费用、里程碑付款和特许权使用费安排[80] - 公司需为KIO - 101净销售额向4SC支付3.25%特许权使用费，也有资格从4SC获得最高1.55亿欧元里程碑付款和3.25%特许权使用费[81][82] - 公司需为KIO - 201向Lineage支付每年3万美元费用和6%净销售额特许权使用费，协议2027年8月到期[83] - 公司与Mediolanum的协议中，Mediolanum有义务支付最高约2000万欧元开发和商业里程碑款项，KIO - 101在相关地区净销售额特许权使用费为7%（专利到期后降至5%）[84] - 公司与SentrX协议中，SentrX有资格获得最高475万美元里程碑付款[85] - 公司与UC协议中，需支付每年5000美元费用，KIO - 301净销售额2500万美元以内按2%、2500 - 5000万美元按1.25%、超过5000万美元按0.5%支付特许权使用费，协议2030年1月到期[86] 公司运营与财务 - 截至2022年12月31日，公司有12名全职员工，员工未加入集体谈判协议，未出现停工情况[115] - 公司视自身运营和业务为一个运营部门，在一个地理区域运营[116] - 2021年11月8日公司完成合并，名称变更为Kiora Pharmaceuticals, Inc.，纳斯达克股票代码变为“KPRX”，使用新CUSIP编号（49721T101）[117] - 2022年9月27日反向股票分割后，公司普通股使用新CUSIP编号（49721T309）[118] - 公司有四个全资子公司，前子公司EyeGate Pharma S.A.S.于2020年12月31日解散[118] - 2022年9月27日公司进行1比40反向股票分割，流通股数量从43163123股减至1079045股[120][121][122] - 2022年净亏损约1360万美元，2021年约1380万美元，自成立（2004年12月26日）至2022年12月31日累计净亏损约1.345亿美元[129] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为600万美元，预计资金可支持运营至2023年7月[134] - 反向股票分割后，所有股份和每股金额已追溯调整，普通股于2022年9月27日开始以分割调整后的基础在纳斯达克资本市场交易[123] 公司业务风险与挑战 - 公司自成立以来持续运营亏损，预计未来仍会亏损，可能无法实现或维持盈利[125][128][129] - 公司未来成功依赖KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301的成功获批和商业化[125] - 公司需大量额外资金，若无法筹集，可能延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[125][132][133] - 公司业务面临多种风险，包括财务、研发、市场竞争、法规审批等方面[125][127][128][129] - 公司预计随着KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301的临床试验及其他业务开展，费用将显著增加[130][131] - 公司尚未完成任何药物的开发，未获得营销批准，未产生重大收入[129][130] - 公司商业收入将来自KIO - 101、KIO - 201、KIO - 301等产品销售，但预计几年内不会有产品上市[135] - 公司需大量额外融资实现业务目标，否则可能无法发展业务或应对竞争压力，融资可能导致股东股权稀释等问题[136][137] - 公司是临床阶段企业，运营历史有限，尚未证明有能力完成产品开发、获批上市、商业化生产和销售等[139] - 公司财务状况和经营成果预计会因多种不可控因素季度和年度波动大[141] - 外币汇率波动会对公司财务结果产生负面影响，公司未用远期外汇合约对冲，未来可能采取对冲措施[142] - 公司业务严重依赖KIO - 101、KIO - 201、KIO - 301的成功，若无法获批或商业化，业务将受重大损害[144] - 临床测试昂贵、耗时且结果不确定，若试验失败或结果不佳，产品开发和商业化可能延迟或受阻[147][149] - 临床研究可能遇到多种意外事件，导致产品获批或商业化延迟或受阻，还会增加开发成本[150][151][152] - 若无法招募足够患者进行临床试验，会导致延迟、增加成本、降低公司价值并限制融资能力[154][155] - 即使产品获批，也可能无法获得市场足够认可，市场机会可能小于预期[158][159] - 公司对KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301潜在市场机会的评估基于行业和市场数据，若实际市场小于预期，产品收入可能受限且难以盈利[160] - 公司计划未来建立销售和营销基础设施，以推广获批产品，但自建能力存在风险，如招募和培训成本高、可能延误产品推出等[163] - 公司面临来自全球各大制药和生物技术公司等多方面的竞争，若竞争对手开发出更优产品或更快获批，公司商业机会可能减少或消失[166][167] - 公司产品商业化成功与否部分取决于政府医疗项目、私人健康保险公司等的覆盖和报销情况，报销不足可能影响产品需求和价格[171][172] - 公司可能通过授权或收购扩大产品管线，但可能无法获得合适产品、产品候选物或技术的权利，影响战略实施[176][177] - 公司面临产品责任诉讼风险，若无法成功辩护将承担巨额赔偿，且保险可能无法覆盖所有责任[178][179] - 公司可能与第三方合作开发或商业化产品候选物，若合作不成功，可能无法实现产品市场潜力[180] - 合作协议可能无法高效推动产品候选物的开发和商业化，若未获得预期资金，产品开发可能延迟[182] - 若合作方进行业务合并或终止协议，公司可能难以吸引新合作方，业务和财务形象可能受损[183][184] - 公司在寻找合适合作方时面临激烈竞争，合作谈判复杂耗时，近期大型制药公司的合并减少了潜在合作方数量[185] - 若无法及时与合适合作者达成协议，公司可能需缩减产品开发、延迟商业化或增加开支[186] - 公司依赖第三方进行临床试验，若其表现不佳或协议终止，会延误产品开发[187] - 公司依靠第三方制造产品，可能面临供应不足、成本波动及更换制造商困难等问题[191] - 若更换制造商，可能需进行可比性研究，延误开发和商业化计划[195] - 依赖第三方制造商存在产品竞争、合规、违约、信息泄露等风险[196] 知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于专利保护，目前有41项待决专利，专利情况高度不确定[200] - 公司可能面临第三方对专利的挑战，不利裁决会影响专利权利和商业合作[201] - 即使专利获批，也可能无法提供有效保护，竞争对手可能规避[202] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高、耗时长且结果不确定[204] - 若被认定侵犯第三方知识产权，公司可能需获许可、停止商业化并承担赔偿责任[206] - 公司现有许可协议要求支付特许权使用费、里程碑付款、维护费等，若违约可能导致协议终止及产品开发受阻[208] - 公司可能面临第三方知识产权侵权索赔，诉讼会耗费资源并影响股价[209][211][212] - 公司虽要求员工和承包商签署知识产权转让协议，但可能执行失败或被违约[210] - 若无法保护商业秘密，公司业务和竞争地位将受损[213] 监管风险 - 公司无法获得产品候选药物的监管批准，将无法商业化并影响创收[214] - 产品候选药物的开发和商业化受FDA等监管机构全面监管，公司缺乏获批经验[215] - 获得营销批准过程昂贵且耗时，获批产品可能有使用限制[216] 孤儿药认定与营销排他权 - 2022年3月17日公司KIO - 301活性药物成分获FDA孤儿药认定，8月9日提交KIO - 201孤儿药认定申请，12月提供补充信息后等待回复[101] - 若产品获FDA首个孤儿药适应症批准，公司将获7年产品营销排他权；若竞品获批，可能阻碍KIO - 301获批，除非证明药物有更好安全性或有效性[102] 专利期限延长与营销排他权法规 - 根据Hatch - Waxman法案，公司部分美国专利有资格申请最长5年专利期限延长，但剩余期限自产品批准日起总计不超14年[106] - FDCA规定，首个获批新化学实体NDA的申请人在美国有5年非专利营销排他权；若新临床研究对申请获批至关重要，有3年营销排他权[108] 产品商业化相关 - 若产品获FDA批准，公司可能与第三方合作销售或自行销售，自行销售需投入大量费用和管理资源[90] - 公司主营产品KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301商业化后的商业成功部分取决于第三方付款人覆盖和报销情况[110]