药物开发与临床试验 - 公司计划开发KIO-104用于治疗后部非感染性葡萄膜炎，这是一种罕见的T细胞介导的、眼内炎症性疾病[11] - KIO-104是一种新一代非类固醇免疫调节小分子DHODH抑制剂，适用于玻璃体内给药，旨在抑制过度活跃的T细胞活动以治疗基础炎症[11] - 2022年10月报告的1b/2a期研究数据显示，KIO-104单次注射可减少眼内炎症并改善视力，同时有证据显示基线囊样黄斑水肿减少[12] - 公司考虑为KIO-101资产寻找战略合作伙伴，该资产专注于治疗自身免疫性疾病（包括类风湿性关节炎）的眼部表现[13] - KIO-101在2021年第四季度报告的1b期概念验证研究中显示出良好的安全性和耐受性[13] - 公司还考虑为KIO-201资产寻找合作伙伴，该资产用于治疗持续性角膜上皮缺损（PCED），这是一种罕见疾病[15] - KIO-201已完成针对PCED患者的2期临床试验，并于2023年4月发布了完整数据[16] - 公司开发的KIO-301是一种新型小分子光开关，有可能为因遗传或年龄相关疾病导致视网膜退化的患者提供光敏感性，已获得FDA的孤儿药认定[21] - 公司开发的KIO-201是一种合成改良HA，旨在延长在眼表面的停留时间，改善粘弹性并通过物理保护促进眼表面的再上皮化[39][40][41][42] - KIO-201在动物研究中显示可在眼表面停留长达两小时，并在人类临床研究中证明不会引起模糊，同时保持良好的视觉功能[41] - KIO-201在关键临床研究中显示出统计学上的显著性，能够比当前标准护理（绷带接触镜）加速伤口愈合[42] - 公司计划继续临床开发KIO-301，针对中晚期视网膜色素变性患者，并与TOI合作进行二期临床研究[43] - 公司计划继续临床开发KIO-104，用于治疗后部非感染性葡萄膜炎的二期临床研究[44] 财务与合作协议 - 公司通过与TOI的协议，获得1600万美元的前期付款，并有资格获得高达2.85亿美元的临床开发、监管和商业里程碑付款，以及低至20%的商业版税[47] - 公司通过与4SC的协议，负责支付3.25%的KIO-101净销售额版税，并有权获得高达1.55亿欧元的里程碑付款[60][61] - 公司通过与Lineage的协议，负责支付6%的KIO-201净销售额版税，协议将于2027年8月专利保护到期时终止[63] - 公司通过与Mediolanum的协议，同意支付0.1百万美元的终止费，以终止其在意大利、法国、比利时和荷兰的KIO-101商业化权利[64] - 公司与SentrX Animal Care, Inc.签订知识产权许可协议，SentrX有资格获得高达475万美元的里程碑付款[65] - 公司与University of California签订协议，支付UC年度费用5,000美元，并根据KIO-301产品的净销售额支付不同比例的特许权使用费，最高达2%[66] - 公司与UC修改许可协议，支付UC15,000美元，并设定30,000美元的转让费[67] - 公司与TOI签订协议，共同开发和商业化KIO-301，公司可能获得高达2.85亿美元，并收到1,600万美元的预付款[70] 知识产权与专利 - 公司拥有46项有效和有效的专利，涵盖KIO-101、KIO-104和KIO-201的组成、用途和制备方法[58] 公司运营与管理 - 公司及其第三方制造商必须遵守FDA的CGMP规定[98] - 公司拥有12名全职员工，无员工通过集体谈判协议[104] - 公司运营在一个业务和地理细分市场[105] - 公司主要执行办公室位于加利福尼亚州恩西尼塔斯，电话号码为(858) 224-9600[107] - 公司网站为www.kiorapharma.com，提供SEC文件的免费下载[108] 市场与患者统计 - 全球估计有超过340万患者患有导致显著或永久视力丧失的遗传性视网膜疾病，其中RP是最大家族，影响全球约1/3,500人[17] - 根据美国约3.3亿人口，预计美国有约96,250人患有RP，全球约有230万人患有RP[18]

公司资产与股权 - 截至2023年9月30日，公司总资产为1589.6443万美元，较2022年12月31日的1867.8259万美元有所下降[14] - 截至2023年9月30日，公司普通股发行和流通股数为768.924万股，较2022年12月31日的179.6472万股大幅增加[14] - 2022年6月30日至9月30日，普通股从326,686股增加到1,079,045股，金额从3266美元增加到10,790美元[19] - 2022年12月31日至2023年9月30日，普通股从1,796,472股增加到7,689,240股，金额从17,986美元增加到76,915美元[21] - 2023年6 - 8月，F系列可转换优先股部分转换为普通股[62] - 截至2023年9月30日，流通在外的认股权证数量为13,080,699份，加权平均行使价为2.45美元[66] - 截至2023年9月30日，2014年股权计划可发行的普通股最大数量为1,297,363股，其中165,300股可用于奖励[71] - 截至2023年9月30日，员工股票购买计划（ESPP）可发行的普通股总数为284股，其中191股可用于未来发行[71][77] 公司盈利情况 - 2023年前三季度公司净亏损1024.529万美元，较2022年同期的1108.5164万美元有所收窄[15] - 2023年前三季度公司综合亏损为1032.872万美元，较2022年同期的1126.2131万美元有所减少[15] - 2023年第三季度公司净亏损每股 - 0.89美元，较2022年同期的 - 6.03美元有所改善[15] - 2023年前三季度公司归属于普通股股东的净亏损为1077.6275万美元，较2022年同期的1108.5164万美元有所减少[15] - 截至2022年9月30日三个月，公司净亏损511.9339万美元，股东权益为1052.1436万美元[19] - 截至2023年9月30日九个月，公司净亏损1024.529万美元，股东权益为810.3969万美元[21] - 2023年前三季度净亏损1024.53万美元，较2022年的1108.52万美元有所收窄[28] - 从成立到2023年9月30日，公司运营累计亏损1.447亿美元，2023年和2022年前九个月净亏损分别为1020万美元和1110万美元[106] - 2023年第三季度与2022年同期相比，总运营费用增加221.5533万美元，净亏损增加64.3602万美元[112] - 2023年前九个月运营费用总计10.47百万美元，较2022年增加0.79百万美元，净亏损为10.25百万美元，较2022年减少0.84百万美元[118] 公司费用情况 - 2023年前三季度公司研发费用为291.5392万美元，较2022年同期的260.7308万美元有所增加[15] - 2023年前三季度公司运营费用为1046.8247万美元，较2022年同期的967.4525万美元有所增加[15] - 2023年前三季度公司其他收入（费用）净额为22.2957万美元，较2022年同期的 - 141.0639万美元有显著改善[15] - 2023年第三季度和前九个月的基于股票的薪酬总费用分别为264,865美元和572,600美元，2022年同期分别为130,153美元和417,328美元[72] - 2023年前九个月授予的股票期权加权平均授予日公允价值为1.01美元，2022年为27.02美元[74] - 截至2023年9月30日，未摊销的股票期权补偿费用为100万美元，预计在约2.33年的加权平均期间内确认[74] - 截至2023年9月30日，未摊销的限制性股票奖励补偿费用为40万美元，预计在约2.79年的加权平均期间内确认[76] - 2023年第三季度和前九个月的总经营租赁成本分别为50,482美元和121,159美元，2022年同期分别为39,511美元和120,274美元[80] - 2023年前三季度，公司向关联方Ora, Inc.支付约13万美元临床研究服务费用[39] - 2023年第三季度与2022年同期相比，一般及行政费用减少60万美元[112] - 2023年第三季度研发费用减少0.2百万美元，主要因KIO - 101临床前费用及KIO - 301药物制造和灌装成本降低，部分被临床试验活动费用等增加抵消[113] - 进行中研发减值增加1.9百万美元，因KIO - 101和KIO - 201估计公允价值变化，公司战略决定停止内部开发活动[115] - 或有对价公允价值变动增加1.2百万美元，因KIO - 301新增适应症使Bayon里程碑付款成功概率增加[116] - 2023年前九个月研发费用增加0.3百万美元，主要因临床试验活动费用和人员成本增加，部分被前期临床工作和药物制造费用减少抵消[119] 公司现金流情况 - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为697.56万美元，较2022年的829.91万美元减少[28] - 2023年前三季度融资活动提供净现金645.25万美元，高于2022年的537.77万美元[28] - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为540.45万美元[28] - 截至2023年9月30日，公司无限制现金及现金等价物为540万美元，累计亏损1.447亿美元[36] - 基于2023年9月30日的现金状况，公司预计现金可支持运营至2024年5月[36] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量减少1.3百万美元，主要因资产和负债变动净减少及收到研发税收抵免[125] - 2023年前九个月融资活动现金增加，主要因从股权信贷额度、认股权证行使和公开发行获得净收益[127] - 截至2023年9月30日，公司拥有无限制现金及现金等价物5.4百万美元，受限现金4.0千美元，总计5.4百万美元，较2022年12月31日的6.0百万美元减少[125] 公司融资情况 - 2022年6月30日至9月30日，发行股票（扣除发行成本）带来资金246.2838万美元[19] - 2022年6月30日至9月30日，发行E系列优先股（扣除发行成本）带来资金66.5191万美元[19] - 2022年12月31日至2023年9月30日，公开发行股票（扣除发行成本）带来资金559.5962万美元[21] - 2022年12月31日至2023年9月30日，私募发行普通股（扣除发行成本）带来资金11.5715万美元[21] - 2022年12月31日至2023年9月30日，ELOC购买发行普通股带来资金44.231万美元[21] - 2022年12月31日至2023年9月30日，行使认股权证发行普通股带来资金29.85万美元[21] - 2022年7月26日公司公开发行，净收益约530万美元[53] - 2022年11月17日部分A类认股权证持有人行权，公司获约310万美元总收益[56] - 2023年2月3日公司私募，净收益约10万美元[57] - 2023年6月6日公司公开发行，净收益约560万美元[59] - 2023年8月7日认股权证行使价调整，产生0.5万美元视为股息增加普通股股东净亏损[61] 公司研发项目情况 - 2023年公司因战略决策停止KIO - 101和KIO - 201商业化开发，确认190.43万美元减值损失[38] - 截至2023年9月30日和2022年，在研研发项目分别为870万美元和1060万美元[38] - 2023年8月31日公司对在研研发项目进行定量评估，KIO - 101、KIO - 104、KIO - 201、KIO - 301下一开发阶段成功概率分别为17%、17% - 36%、17% - 46%、17% - 67%[51] - 公司计划将KIO - 301开发扩展至脉络膜缺损症和斯塔加特病患者[103] - 公司计划开发KIO - 104治疗后非感染性葡萄膜炎[104] - 公司决定停止KIO - 101和KIO - 201商业化开发，寻求合作继续未来开发，产生190万美元减值损失[109] 公司或有对价情况 - 截至2023年9月30日，或有对价总额为549.75万美元，高于2022年的363.16万美元[44] - 2023年9月30日止三个月或有对价公允价值变动150万美元，主要因KIO - 301新增两种疾病适应症及KIO - 104新增应用使里程碑成功概率增加[45] - 2022年9月30日止九个月或有对价公允价值变动190万美元，原因与上述相同[45] - 截至2023年9月30日，公司收购的或有对价最大义务为1879.9451万美元，当前公允价值估计为549.7505万美元[92] 公司协议与费用情况 - 公司需为KIO - 101的净销售额支付3.25%的特许权使用费，同时有资格从4SC获得最高达1.55亿欧元的里程碑付款及3.25%的KIO - 101净销售额特许权使用费[83][84] - 公司与Lineage的协议要求每年支付30,000美元费用，并按KIO - 201净销售额的6%支付特许权使用费，协议于2027年8月到期[85] - 公司终止与Mediolanum的KIO - 101授权协议，需支付终止费10万美元[87] - 公司与SentrX的协议变更，不再需支付后续款项，并将KIO - 201专利授权给SentrX用于动物健康和兽医医学[88] - 公司与加州大学的协议规定，KIO - 301净销售额2.5亿美元以内按2%支付特许权使用费，2.5 - 5亿美元按1.25%支付，超5亿美元按0.5%支付[89] 公司未来展望 - 公司产品管线处于临床前和临床开发阶段，预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，需额外融资[128] - 基于2023年9月30日现金状况，公司认为有足够现金支持运营至2024年5月，可通过股权信贷额度延长现金储备时间，但额外资本可能无法以有利条件获得[129]

财务状况 - 公司截至2023年6月30日的现金及现金等价物为7,951,650美元，较2022年12月31日的5,964,556美元有所增加[8] - 公司总资产从2022年12月31日的18,678,259美元增加到2023年6月30日的19,884,943美元[8] - 公司总负债从2022年12月31日的7,270,659美元减少到2023年6月30日的6,242,588美元[8] - 公司股东权益从2022年12月31日的11,407,600美元增加到2023年6月30日的13,642,355美元[8] - 公司截至2023年6月30日的六个月净亏损为448.23万美元，而2022年同期为596.58万美元[13] - 公司截至2023年6月30日的六个月经营活动使用的净现金为445.45万美元，而2022年同期为533.13万美元[13] - 公司截至2023年6月30日的现金、现金等价物和限制性现金总额为795.58万美元，而2022年同期为247.72万美元[13] - 公司截至2023年6月30日的未受限制现金和现金等价物为795.17万美元，而2022年同期为596.46万美元[30] - 公司截至2023年6月30日的累计赤字为138.9百万美元，公司预计现有现金足以支持计划运营至2024年5月[22] - 公司截至2023年6月30日的总应付费用为$1,399,034，相比2022年12月31日的$1,835,934有所减少[32] - 截至2023年6月30日，公司使用第三级输入的定期以公允价值计量的负债总额为$3,984,105，其中包括当前的$313,853和非当前的$3,670,252[32] - 公司对业务合并相关的或有对价初始估值使用概率加权计算，2023年6月30日的支付折现率为12.8%，而2022年12月31日为14.7%[32] - 截至2023年6月30日，公司拥有现金及现金等价物总计800万美元，相比2022年12月31日的600万美元有所增加[98] - 2023年上半年通过融资活动获得现金645.2万美元，主要来自股权信贷额度购买股份的40万美元和2023年6月6日完成的公开发行的560万美元[99] - 公司预计未来将继续产生大量费用和增加运营亏损，特别是在寻求KIO-301和KIO-104产品的市场批准、建立销售和营销基础设施以及增加运营、财务和管理信息系统及人员方面[100] - 公司计划通过公共或私人股权、债务融资、许可和开发协议或其他来源来筹集运营资金，但这些融资可能无法在有利条件下获得，甚至可能无法获得[80] - 公司面临持续的资本需求，如果无法及时筹集所需资金，将对财务状况和业务战略执行产生负面影响，这引发了对其持续经营能力的重大疑问[81] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式融资，以满足现金需求[101] - 2023年6月，公司通过公开发行筹集了约560万美元的净收益[102] - 公司认为截至2023年6月30日的现金足以支持计划运营至2024年5月，并可通过股权信贷额度提取剩余的960万美元延长现金跑道[102] - 公司自成立以来累计运营亏损为1.389亿美元[79] - 2023年上半年净亏损为450万美元，而2022年同期为600万美元[79] - 2023年上半年其他净收入为6.7万美元，较2022年同期的5.7千美元增加6.1万美元[94] 运营费用 - 公司2023年第二季度总运营费用为2,633,012美元，较2022年同期的2,402,048美元有所增加[9] - 公司2023年上半年总运营费用为4,549,679美元，较2022年同期的5,971,490美元有所减少[9] - 2023年第二季度和上半年，股票基础薪酬费用分别为$171,795和$307,736[50] - 2023年上半年，股票期权的加权平均授予日公允价值为$3.26，未摊销薪酬费用为$0.9百万，预计将在约2.02年内摊销[50] - 2023年第二季度和上半年，总运营租赁成本分别为$40,654和$70,654[55][56] - 截至2023年6月30日，未来年度最低租赁付款额为$39,185，总租赁负债为$39,009[57] - 2023年第二季度总运营费用为263.3万美元，较2022年同期的240.2万美元增加23.1万美元[86] - 2023年上半年总运营费用为455万美元，较2022年同期的597.1万美元减少142.2万美元[90] 净亏损 - 公司2023年第二季度净亏损为2,613,813美元，较2022年同期的2,400,811美元有所增加[9] - 公司2023年上半年净亏损为4,482,349美元，较2022年同期的5,965,825美元有所减少[9] - 公司2023年第二季度每股基本和稀释亏损为0.79美元，较2022年同期的0.18美元有所增加[9] - 公司2023年上半年每股基本和稀释亏损为1.74美元，较2022年同期的0.46美元有所增加[9] 融资活动 - 公司截至2023年6月30日的六个月融资活动提供的净现金为645.25万美元，而2022年同期为0[13] - 公司截至2023年6月30日的六个月通过公共发行筹集了632.5万美元，并通过私人配售筹集了20万美元[13] - 公司于2022年7月26日完成公开发行，发行了592,392股普通股，包括超额配售的98,138股，净收益约为$5.3 million[35] - 公司于2023年6月6日完成公开发行，发行了2,197,628股普通股，包括超额配售的750,000股，净收益约为$5.6 million[42] - 公司于2022年8月完成了一系列股票和认股权证的发行，包括52,798股普通股和认股权证，总净收益约为$0.1 million[40] - 公司于2023年2月3日与Lincoln Park Capital, LLC完成了一项私人配售，发行了52,798股普通股和认股权证，总净收益约为$0.1 million[40] - 公司于2023年2月22日和4月完成了与Lincoln Park Capital, LLC的进一步股票发行，分别售出20,000股和105,000股，总收益分别为$0.1 million和$0.3 million[

财务状况 - 截至2023年3月31日，公司总资产为1652.76万美元，较2022年12月31日的1867.83万美元有所下降[14] - 截至2023年3月31日，公司股东权益为1015.55万美元，低于2022年12月31日的1140.76万美元[14] - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和受限现金为343.03万美元，低于2022年末的601.38万美元[19] - 截至2023年3月31日，公司无限制现金及现金等价物为340万美元，累计亏损1.363亿美元[28] - 2023年3月31日预付费用和其他流动资产为48.90万美元，高于2022年末的34.31万美元[36] - 2023年3月31日应计费用为118.17万美元，低于2022年末的183.59万美元[37] - 截至2023年3月31日，或有对价总额为3840486美元，较2022年12月31日的3631560美元有所增加[38] - 截至2023年3月31日，认股权证可发行普通股数量为1653202股，加权平均行使价格为20.55美元，加权平均剩余期限为3.01年[47] - 截至2023年3月31日，2014年股权计划可发行普通股数量增至297363股，其中11175股可用于奖励[52] - 截至2023年3月31日，与期权相关的未摊销薪酬费用为110万美元，预计在约2.24年的加权平均期间内确认[55] - 截至2023年3月31日，股票期权未偿还数量为211,578份，加权平均行使价格为17.01美元[56] - 截至2023年3月31日，受限股票非归属未偿还数量为70,550份，加权平均授予日公允价值为5.08美元[57] - 员工股票购买计划可供参与者购买的公司普通股总数为284股，截至2023年3月31日，预留用于未来发行的剩余股份为191股[58] - 截至2023年3月31日，或有对价的最大义务为1879.9451万美元，当前公允价值估计为384.0486万美元[71] - 从成立至2023年3月31日，公司运营累计亏损1.363亿美元；2023年和2022年第一季度净亏损分别为190万美元和360万美元[84] - 截至2023年3月31日，公司拥有无限制现金及现金等价物340万美元，受限现金4200美元，总计340万美元，较2022年12月31日的600万美元减少[98] 经营成果 - 2023年第一季度，公司总运营费用为191.67万美元，低于2022年同期的356.94万美元[15] - 2023年第一季度，公司净亏损为186.85万美元，较2022年同期的356.50万美元有所收窄[15] - 2023年第一季度，公司其他综合损失为190.12万美元，2022年同期为353.72万美元[15] - 2023年第一季度，公司加权平均流通股数为186.35万股，2022年同期为31.64万股[15] - 2023年第一季度，公司利息净收入为3.35万美元，2022年同期为0.22万美元[15] - 2023年第一季度，公司基于股票的薪酬为13.59万美元[17] - 2023年第一季度，公司因发行普通股产生的净收益为51.32万美元[17] - 2023年第一季度净亏损186.85万美元，较2022年同期的356.50万美元有所收窄[19] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为306.96万美元，高于2022年同期的283.24万美元[19] - 2023年第一季度融资活动提供净现金51.32万美元，2022年同期为零[19] - 2023年第一季度，潜在普通股排除在每股净亏损计算之外的总数为1946748股，2022年同期为186108股[49] - 2023年第一季度，基于股票的总薪酬费用为135941美元，低于2022年同期的215921美元[53] - 2023年第一季度授予股票期权的加权平均授予日公允价值为3.83美元，2022年同期为30.42美元[55] - 2023年和2022年第一季度的总经营租赁成本分别为30,000美元和55,000美元[60] - 2023年第一季度总运营费用为191.6667万美元，较2022年的356.9442万美元减少165.2775万美元；净亏损为186.8536万美元，较2022年的356.5014万美元减少169.6478万美元[92] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量增加20万美元，主要因研发活动；投资活动现金减少因2022年出售资产；融资活动现金增加因2023年2月私募、股权信贷额度和认股权证行使[98][99] 股权变动 - 截至2023年3月31日，公司普通股发行和流通股数为191.93万股，高于2022年12月31日的179.65万股[14] - 2022年9月27日完成1比40反向股票分割，流通股数量从4316.31万股减至107.90万股[26] - 2022年7月26日，公司完成公开发行，发行592392股普通股、1280股E系列可转换优先股、30095697份A类认股权证和30095697份B类认股权证，净收益约530万美元[41] - 2022年11月17日，公司与部分A类认股权证持有人达成行使诱导协议，获得约310万美元总收益，支付配售代理费用为行使A类认股权证总收益的8%[44] - 2023年2月3日，公司完成与林肯公园资本的私募配售，发行52798股普通股和可购买105596股普通股的认股权证，净收益约10万美元[45] - 2022年9月27日，公司进行1比40的反向股票分割，流通股数量从4316.3123万股减少至107.9045万股[103][105] - 2023年4月，公司根据与Lincoln Park的购买协议完成多次发行，向其出售105,000股，收益为30万美元[76] 资金预测与需求 - 基于2023年3月31日手头现金，公司预计资金可支持运营至2023年7月[28] - 公司预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，需额外融资支持运营，融资方式包括股权、债务、许可和开发协议等[84][95][100] - 基于2023年3月31日的现金状况，公司认为现有现金可支持运营至2023年7月，可通过使用剩余股权信贷额度延长现金储备时间[101] 合作与费用 - 公司向关联方Ora, Inc.支付约10万美元用于KIO - 301临床研究服务[30] - 公司需为KIO - 101的净销售额支付3.25%的特许权使用费，同时有资格从4SC获得高达1.55亿欧元的里程碑付款及3.25%的净销售额特许权使用费[63][64] - 公司需向Lineage支付每年30,000美元的费用以及KIO - 201净销售额6%的特许权使用费[65] - Mediolanum有义务向公司支付高达约2000万欧元的开发和商业里程碑款项，以及KIO - 101在特定地区净销售额7%的特许权使用费（专利到期后降至5%）[66] - SentrX有资格在达到特定开发和商业里程碑后从公司获得总计高达475万美元的里程碑付款[67] 在研产品进展 - 公司在研产品KIO - 101用于类风湿性关节炎眼部表现患者，2023年Q1启动2期临床试验；KIO - 201用于持续性角膜上皮缺损患者，已完成2期临床试验，计划开展3b期试验[82][83] 疫情影响 - 公司业务、运营结果和财务状况可能受COVID - 19疫情影响，目前未对公司业务产生重大不利影响[86] 财务报表相关 - 运营结果讨论基于未经审计的简明综合财务报表及附注，编制报表需进行影响资产、负债、收入和费用报告金额的估计和假设[108] - 关键会计估计详情见2022年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告第7项，且无重大披露变更[109] - 有关最近发布的会计准则公告状态的详细信息，可参考本10 - Q表格第1部分第1项财务报表附注中的注释1 [110] 市场风险披露 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[111]

产品管线信息 - 公司主要产品KIO - 301聚焦视网膜色素变性（RP）后期视力丧失患者，2022年第三季度启动1b期临床试验，11月给药首位患者，2022年3月获FDA孤儿药认定[17] - KIO - 101专注治疗自身免疫性疾病患者眼部症状，预计2023年第一季度启动2期临床试验，2020年第四季度通过收购获得该产品[18] - KIO - 201用于持续性角膜上皮缺损（PCED）患者，正在进行2期临床试验，2023年第一季度发布topline数据，预计第二季度发布完整数据，计划2023年底前启动用于PRK术后患者的3b期试验[19] 疾病市场数据 - 全球约340万患者患有遗传性视网膜疾病致视力丧失，RP是最大的遗传性疾病家族，全球约230万人患RP，美国约96250人患RP[20][21] - 美国约100万患者患有地理萎缩（GA），目前无获批疗法，公司考虑评估KIO - 301用于GA患者[26] - 美国约180万类风湿性关节炎（RA）患者，约三分之一患者出现眼部症状（OPRA +），超90%患者寻求处方药治疗[27] - 2021年美国激光视力矫正手术超210万例，其中PRK手术约16万例[37] - 美国约16.5万患者患有圆锥角膜病，加速角膜上皮再生成具有重要价值[38] 产品特性 - KIO - 301是小分子光开关，可使下游视网膜神经节细胞对光敏感，有望治疗多种视网膜疾病[23][24] - KIO - 101是第三代小分子DHODH抑制剂，可选择性抑制代谢活跃细胞，避免对正常细胞的负面影响[30][33] - KIO - 201在动物研究中可在眼表停留长达两小时，人体临床研究显示其不会导致视物模糊[40] - KIO - 201在PRK手术关键临床研究中，相比绷带隐形眼镜能加速伤口愈合，第3天KIO - 201治疗组80.2%的眼睛完全愈合，而BCL组为67.0%；第2天KIO - 201治疗组平均伤口大小为3.61平方毫米，比BCL组的6.66平方毫米小46%[41][65] - KIO - 101是第三代DHODH抑制剂，IC50值为0.3 nM，比特立氟胺强1000倍，对选定酪氨酸激酶的IC50比其对DHODH的IC50高10000倍以上[45] 产品临床研究结果 - KIO - 101眼滴液2021年Q4的1b期研究中，0.05%和0.15%剂量耐受性良好，0.3%组有2名患者因鼻出血退出；在治疗眼表炎症患者中，第13天KIO - 101治疗组100%（14/14）患者结膜充血评分较基线降低>1，而对照组为42.8%（3/7），p < 0.006[47][48][51] - KIO - 101治疗慢性非感染性葡萄膜炎的1a/2b期研究中，1200 ng剂量组患者视力从注射后第7天开始改善并持续到第28天[56][61] 产品未来计划 - 公司预计2023年Q2启动KIO - 101治疗OPRA +的2期研究，将招募约120名患者[55] - 公司预计2023年开始KIO - 201的进一步临床工作[69] - 公司预计2023年中获得KIO - 201治疗PCEDs的2期研究结果，并申请孤儿药资格[70][71] - 公司预计2023年底获得KIO - 301治疗晚期视网膜色素变性的1b期研究结果[72] - 公司将在2023年末评估KIO - 301的1b期临床试验结果并确定下一步开发计划[75] 专利与许可协议 - 公司全球持有26项有效专利，KIO - 101、KIO - 201、KIO - 301相关已发布专利将于2023 - 2036年到期[78][79] - 公司与七家机构签订许可协议，涉及专利转让、技术授权等，有不同的费用、里程碑付款和特许权使用费安排[80] - 公司需为KIO - 101净销售额向4SC支付3.25%特许权使用费，也有资格从4SC获得最高1.55亿欧元里程碑付款和3.25%特许权使用费[81][82] - 公司需为KIO - 201向Lineage支付每年3万美元费用和6%净销售额特许权使用费，协议2027年8月到期[83] - 公司与Mediolanum的协议中，Mediolanum有义务支付最高约2000万欧元开发和商业里程碑款项，KIO - 101在相关地区净销售额特许权使用费为7%（专利到期后降至5%）[84] - 公司与SentrX协议中，SentrX有资格获得最高475万美元里程碑付款[85] - 公司与UC协议中，需支付每年5000美元费用，KIO - 301净销售额2500万美元以内按2%、2500 - 5000万美元按1.25%、超过5000万美元按0.5%支付特许权使用费，协议2030年1月到期[86] 公司运营与财务 - 截至2022年12月31日，公司有12名全职员工，员工未加入集体谈判协议，未出现停工情况[115] - 公司视自身运营和业务为一个运营部门，在一个地理区域运营[116] - 2021年11月8日公司完成合并，名称变更为Kiora Pharmaceuticals, Inc.，纳斯达克股票代码变为“KPRX”，使用新CUSIP编号（49721T101）[117] - 2022年9月27日反向股票分割后，公司普通股使用新CUSIP编号（49721T309）[118] - 公司有四个全资子公司，前子公司EyeGate Pharma S.A.S.于2020年12月31日解散[118] - 2022年9月27日公司进行1比40反向股票分割，流通股数量从43163123股减至1079045股[120][121][122] - 2022年净亏损约1360万美元，2021年约1380万美元，自成立（2004年12月26日）至2022年12月31日累计净亏损约1.345亿美元[129] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为600万美元，预计资金可支持运营至2023年7月[134] - 反向股票分割后，所有股份和每股金额已追溯调整，普通股于2022年9月27日开始以分割调整后的基础在纳斯达克资本市场交易[123] 公司业务风险与挑战 - 公司自成立以来持续运营亏损，预计未来仍会亏损，可能无法实现或维持盈利[125][128][129] - 公司未来成功依赖KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301的成功获批和商业化[125] - 公司需大量额外资金，若无法筹集，可能延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[125][132][133] - 公司业务面临多种风险，包括财务、研发、市场竞争、法规审批等方面[125][127][128][129] - 公司预计随着KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301的临床试验及其他业务开展，费用将显著增加[130][131] - 公司尚未完成任何药物的开发，未获得营销批准，未产生重大收入[129][130] - 公司商业收入将来自KIO - 101、KIO - 201、KIO - 301等产品销售，但预计几年内不会有产品上市[135] - 公司需大量额外融资实现业务目标，否则可能无法发展业务或应对竞争压力，融资可能导致股东股权稀释等问题[136][137] - 公司是临床阶段企业，运营历史有限，尚未证明有能力完成产品开发、获批上市、商业化生产和销售等[139] - 公司财务状况和经营成果预计会因多种不可控因素季度和年度波动大[141] - 外币汇率波动会对公司财务结果产生负面影响，公司未用远期外汇合约对冲，未来可能采取对冲措施[142] - 公司业务严重依赖KIO - 101、KIO - 201、KIO - 301的成功，若无法获批或商业化，业务将受重大损害[144] - 临床测试昂贵、耗时且结果不确定，若试验失败或结果不佳，产品开发和商业化可能延迟或受阻[147][149] - 临床研究可能遇到多种意外事件，导致产品获批或商业化延迟或受阻，还会增加开发成本[150][151][152] - 若无法招募足够患者进行临床试验，会导致延迟、增加成本、降低公司价值并限制融资能力[154][155] - 即使产品获批，也可能无法获得市场足够认可，市场机会可能小于预期[158][159] - 公司对KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301潜在市场机会的评估基于行业和市场数据，若实际市场小于预期，产品收入可能受限且难以盈利[160] - 公司计划未来建立销售和营销基础设施，以推广获批产品，但自建能力存在风险，如招募和培训成本高、可能延误产品推出等[163] - 公司面临来自全球各大制药和生物技术公司等多方面的竞争，若竞争对手开发出更优产品或更快获批，公司商业机会可能减少或消失[166][167] - 公司产品商业化成功与否部分取决于政府医疗项目、私人健康保险公司等的覆盖和报销情况，报销不足可能影响产品需求和价格[171][172] - 公司可能通过授权或收购扩大产品管线，但可能无法获得合适产品、产品候选物或技术的权利，影响战略实施[176][177] - 公司面临产品责任诉讼风险，若无法成功辩护将承担巨额赔偿，且保险可能无法覆盖所有责任[178][179] - 公司可能与第三方合作开发或商业化产品候选物，若合作不成功，可能无法实现产品市场潜力[180] - 合作协议可能无法高效推动产品候选物的开发和商业化，若未获得预期资金，产品开发可能延迟[182] - 若合作方进行业务合并或终止协议，公司可能难以吸引新合作方，业务和财务形象可能受损[183][184] - 公司在寻找合适合作方时面临激烈竞争，合作谈判复杂耗时，近期大型制药公司的合并减少了潜在合作方数量[185] - 若无法及时与合适合作者达成协议，公司可能需缩减产品开发、延迟商业化或增加开支[186] - 公司依赖第三方进行临床试验，若其表现不佳或协议终止，会延误产品开发[187] - 公司依靠第三方制造产品，可能面临供应不足、成本波动及更换制造商困难等问题[191] - 若更换制造商，可能需进行可比性研究，延误开发和商业化计划[195] - 依赖第三方制造商存在产品竞争、合规、违约、信息泄露等风险[196] 知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于专利保护，目前有41项待决专利，专利情况高度不确定[200] - 公司可能面临第三方对专利的挑战，不利裁决会影响专利权利和商业合作[201] - 即使专利获批，也可能无法提供有效保护，竞争对手可能规避[202] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高、耗时长且结果不确定[204] - 若被认定侵犯第三方知识产权，公司可能需获许可、停止商业化并承担赔偿责任[206] - 公司现有许可协议要求支付特许权使用费、里程碑付款、维护费等，若违约可能导致协议终止及产品开发受阻[208] - 公司可能面临第三方知识产权侵权索赔，诉讼会耗费资源并影响股价[209][211][212] - 公司虽要求员工和承包商签署知识产权转让协议，但可能执行失败或被违约[210] - 若无法保护商业秘密，公司业务和竞争地位将受损[213] 监管风险 - 公司无法获得产品候选药物的监管批准，将无法商业化并影响创收[214] - 产品候选药物的开发和商业化受FDA等监管机构全面监管，公司缺乏获批经验[215] - 获得营销批准过程昂贵且耗时，获批产品可能有使用限制[216] 孤儿药认定与营销排他权 - 2022年3月17日公司KIO - 301活性药物成分获FDA孤儿药认定，8月9日提交KIO - 201孤儿药认定申请，12月提供补充信息后等待回复[101] - 若产品获FDA首个孤儿药适应症批准，公司将获7年产品营销排他权；若竞品获批，可能阻碍KIO - 301获批，除非证明药物有更好安全性或有效性[102] 专利期限延长与营销排他权法规 - 根据Hatch - Waxman法案，公司部分美国专利有资格申请最长5年专利期限延长，但剩余期限自产品批准日起总计不超14年[106] - FDCA规定，首个获批新化学实体NDA的申请人在美国有5年非专利营销排他权；若新临床研究对申请获批至关重要，有3年营销排他权[108] 产品商业化相关 - 若产品获FDA批准，公司可能与第三方合作销售或自行销售，自行销售需投入大量费用和管理资源[90] - 公司主营产品KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301商业化后的商业成功部分取决于第三方付款人覆盖和报销情况[110]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为4,801,616美元，较2021年12月31日的7,854,690美元有所减少[13] - 2022年第三季度，公司总运营费用为3,703,035美元，高于2021年同期的3,035,089美元[15] - 2022年前九个月，公司净亏损为11,085,164美元，高于2021年同期的7,588,463美元[15] - 截至2022年9月30日，公司总资产为17,662,318美元，低于2021年12月31日的20,130,308美元[13] - 截至2022年9月30日，公司总负债为7,140,882美元，高于2021年12月31日的5,551,260美元[13] - 2022年第三季度，公司普通股基本和摊薄每股净亏损为6.03美元，2021年同期为11.34美元[15] - 2022年前九个月，公司普通股基本和摊薄每股净亏损为22.06美元，2021年同期为35.69美元[15] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为10,521,436美元，低于2021年12月31日的14,579,048美元[13] - 2022年前九个月净亏损11,085,164美元，2021年同期为7,588,463美元[23] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为8,299,133美元，2021年同期为7,755,722美元[23] - 2022年前九个月投资活动净现金为6,375美元，2021年同期使用量为63,865美元[23] - 2022年前九个月融资活动净现金为5,377,719美元，2021年同期为17,795,208美元[23] - 2022年现金净减少3,049,037美元，2021年增加9,921,250美元[23] - 2022年期末现金、现金等价物和受限现金为4,850,653美元，2021年为11,151,927美元[23] - 截至2022年9月30日，无限制现金及现金等价物为480.2万美元，累计亏损为1.31965亿美元，预计有足够现金维持运营至2023年4月[27] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为480.1616万美元，受限现金为4.9037万美元，总计485.0653万美元；2021年12月31日分别为785.469万美元、4.5万美元和789.969万美元[40] - 截至2022年9月30日，预付费用和其他流动资产总计26.0005万美元；2021年12月31日为60.652万美元[42] - 截至2022年9月30日，应计费用总计180.001万美元；2021年12月31日为133.0141万美元[43] - 2022年9月30日，或有对价总额为365.3303万美元，2021年12月31日为304.8955万美元[52] - 2022年前三季度和前九个月，或有对价公允价值变动分别为33.8万美元和60.4万美元，2021年同期分别为6.8万美元和 - 42.8万美元[54] - 2022年前三季度和前九个月，基于股票的薪酬总费用分别为13.0153万美元和41.7328万美元，2021年同期分别为14.9469万美元和62.9306万美元[69] - 截至2022年9月30日，与期权相关的未摊销薪酬费用为42.9万美元，预计在约1.80年的加权平均期间内确认[71] - 2022年前九个月，受限股票非归属数量从2021年12月31日的376降至2022年9月30日的2，加权平均授予日公允价值从261.47美元降至245.63美元[74] - 2022年第三季度和前九个月的总经营租赁成本分别为0.039百万美元和0.120百万美元，2021年同期分别为0.055百万美元和0.161百万美元[77] - 2022年前九个月经营租赁的经营现金流现金支付额为123,249美元，2021年同期为107,672美元[77] - 截至2022年9月30日，经营租赁的加权平均折现率为5.31%，加权平均剩余租赁期限为0.99年[78] - 截至2022年9月30日，各项收购的或有对价最大义务总计18,799,451美元，当前公允价值估计为3,653,303美元[89] - 从成立至2022年9月30日，公司运营累计亏损1.31965亿美元，2022年和2021年前九个月净亏损分别为1108.5万美元和758.8万美元[102] - 2022年第三季度与2021年同期相比，总运营费用增加66.7946万美元，净亏损增加208.4509万美元；2022年前九个月与2021年同期相比，总运营费用增加180.975万美元，净亏损增加349.6701万美元[111][116] - 2022年第三季度，一般及行政费用增加69.5万美元，研发费用减少29.6万美元，或有对价公允价值变动增加27万美元，其他收入（费用）净额增加141.7万美元[111][112][113][114] - 2022年前九个月，一般及行政费用增加155.5万美元，研发费用减少174.1万美元，高管遣散费增加96.2833万美元，或有对价公允价值变动增加103.3万美元，其他收入（费用）净额增加168.7万美元[116][117][118][119][120] - 截至2022年9月30日，公司无限制现金及现金等价物为480.2万美元，受限现金为4.9万美元，共计485.1万美元，较2021年12月31日的790万美元减少[123] - 2022年前九个月，经营活动净现金使用量增加54.3万美元，主要因研发活动；投资活动现金增加因2022年出售资产，而2021年为购置资产；融资活动提供净现金537.7719万美元[123][124] - 2022年7月26日完成的公开发行净收益约为529.7万美元，2021年完成的注册直接发行净收益为975.6万美元，2021年完成的私募配售净收益为800万美元[125] - 基于2022年9月30日的现金状况，公司认为有足够现金支持计划运营至2023年4月[127] 股权结构变化 - 2021年6月30日，公司优先股股份为4,138股，金额41美元；普通股股份177,448股，金额1,774美元；股东权益总额13,680,473美元[18] - 2021年9月30日，公司优先股股份为46股，金额为0；普通股股份315,482股，金额3,154美元；股东权益总额20,506,726美元[18][20] - 2022年9月30日，公司优先股股份为7股，金额为0；普通股股份1,079,045股，金额10,790美元；股东权益总额10,521,436美元[19] - 2022年8月，所有E系列优先股转换为16万股普通股[60] - 2022年9月23日，认股权证公允价值367.5万美元重新分类为权益，较发行日增加142.5万美元[62] - 2022年9月30日，公司预留普通股总数为166.2658万股[61] - 截至2022年9月30日，股票期权未行使数量为12,650，加权平均行使价格为210.97美元；可行使且已归属数量为3,868，加权平均行使价格为540.91美元[72] - 员工股票购买计划可供参与者购买的公司普通股总数为284股，截至2022年9月30日，剩余191股预留用于未来发售[75] - 2022年9月23日，公司提交修订证书进行1比40的反向股票分割，于9月27日凌晨12:01生效[129] - 反向股票分割后，公司普通股流通股数量从43163123股（分割前）减少至1079045股（分割后）[131] - 2022年10月，一名持有人行使A类认股权证，公司发行65,000股普通股，获得0.520百万美元[94] - 公司经重述的公司章程中授权发行的普通股数量仍为5000万股[130] 融资情况 - 2022年第三季度，公司发行普通股所得净额为2,462,838美元，扣除发行成本505,020美元[17] - 2021年1月6日，公司完成私募配售，净收益约800万美元[55] - 2022年7月26日，公司公开发行完成，净收益约529.7万美元[57][58] - 公司最近一次在2022年7月26日的注册直接发行中筹集约529.7万美元净收益，扣除承销折扣和佣金43.5万美元及费用27.7万美元[122] 收购相关 - 2021年10月21日，公司收购Bayon Therapeutics, Inc.，收购对价公允价值总计117.2556万美元[44][45] - Bayon原股东根据临床试验和FDA批准里程碑，最多可获得713.5万美元额外现金或股票付款[46] - 截至2022年9月30日，Bayon收购的购买价格分配已最终确定，商誉在2021年12月31日被认为完全减值[49] - 2022年前三季度和前九个月，Bayon净亏损分别为95万美元和139.9万美元[51] 业务合作费用 - 公司需为KIO - 101净销售额向4SC支付3.25%的特许权使用费，同时有资格从4SC获得最高达1.55亿欧元的里程碑付款及3.25%的特许权使用费[80][81] - 公司需向Lineage支付每年30,000美元费用及KIO - 201净销售额6%的特许权使用费[82] - 公司为关联方供应商Ora, Inc.的临床研究服务支付约12.5万美元费用，该金额已包含在应付账款中并已支付[36] 产品管线进展 - KIO - 301于2022年第三季度启动1b期临床试验，2022年3月17日其活性药物成分获美国FDA孤儿药认定[99] - KIO - 101预计在2022年第四季度启动2期临床试验，KIO - 201预计在2023年第一季度公布2期临床试验的topline结果，并计划在2023年底前启动3b期试验[100][101] - 公司KIO - 301、KIO - 101和KIO - 201产品管线处于临床前和临床开发的不同阶段，预计未来将继续产生大量费用和运营亏损[126] 上市合规情况 - 2022年2月23日，公司收到纳斯达克通知，因其普通股收盘价连续30个工作日低于每股1美元，不符合上市规则；8月23日获额外180天合规期；10月12日，公司已重新符合最低出价价格要求[106][107][108] 资金需求与风险 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集资金以满足现金需求[126] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，股东所有权权益将被稀释[126] - 若通过与制药合作伙伴的合作、战略联盟或许可安排筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值的权利[126] - 若无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化工作[126] 公司业务性质 - 公司是临床阶段的专业制药公司，致力于开发和商业化眼科疾病疗法[25]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为242.7902万美元，较2021年12月31日的785.469万美元减少[15] - 截至2022年6月30日，公司总资产为1546.2863万美元，较2021年12月31日的2013.0308万美元减少[15] - 截至2022年6月30日，公司总负债为670.0895万美元，较2021年12月31日的555.126万美元增加[15] - 2022年第二季度，公司总运营费用为240.2048万美元，较2021年同期的281.9504万美元减少[17] - 2022年上半年，公司总运营费用为597.149万美元，较2021年同期的482.9686万美元增加[17] - 2022年第二季度，公司净亏损为240.0811万美元，较2021年同期的254.3015万美元减少[17] - 2022年上半年，公司净亏损为596.5825万美元，较2021年同期的455.3633万美元增加[17] - 2022年第二季度，公司普通股基本和摊薄每股净亏损为0.18美元，较2021年同期的0.34美元减少[17] - 2022年上半年，公司普通股基本和摊薄每股净亏损为0.46美元，较2021年同期的0.61美元减少[17] - 截至2022年6月30日，公司股东权益为876.1968万美元，较2021年12月31日的1457.9048万美元减少[15] - 2022年上半年净亏损596.5825万美元，2021年同期为455.3633万美元[23] - 2022年6月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为247.7209万美元，2021年12月31日为789.969万美元[23] - 2022年6月30日累计亏损1.26845亿美元[27] - 2022年6月30日预付费用总计139.919万美元，2021年12月31日为60.652万美元[31] - 2022年6月30日应计费用总计163.14万美元，2021年12月31日为133.0141万美元[32] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为533.1325万美元，2021年同期为548.5615万美元[23] - 2022年上半年投资活动净现金流入6375美元，2021年同期净现金使用量为63865美元[23] - 截至2022年6月30日，或有对价总额为3315788美元，较2021年12月31日的3048955美元有所增加；2022年6月30日贴现率为14.3%，高于2021年12月31日的13.1%[41] - 2022年第二季度和上半年，公司基于股票的薪酬总费用分别为71254美元和287175美元，低于2021年同期的262892美元和479837美元[48] - 2022年上半年授予股票期权的加权平均公允价值为0.68美元，低于2021年同期的6.12美元；截至2022年6月30日，未摊销补偿费用为0.473百万美元[50] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月总经营租赁成本分别为3.5万美元和5.5万美元，六个月分别为8.1万美元和10.6万美元[56] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月经营租赁的经营现金流分别为88,027美元和86,387美元[58] - 2022年6月30日和2021年12月31日经营租赁的加权平均折现率分别为5.19%和5.32%，加权平均剩余租赁期限分别为1.58年和2.1年[58] - 截至2022年6月30日，不可撤销经营租赁的未来年度最低租赁付款额2022年剩余月份为71,057美元，2023年为105,498美元，总租赁负债为176,555美元[58] - 从成立至2022年6月30日，公司运营累计亏损1.26845亿美元，2022年和2021年上半年净亏损分别为596.6万美元和455.4万美元[82] - 2022年和2021年第二季度相比，总运营费用减少41.7456万美元，净亏损减少14.2204万美元；上半年相比，总运营费用增加114.1804万美元，净亏损增加141.2192万美元[89][92] - 截至2022年6月30日，公司无限制现金及现金等价物为242.8万美元，受限现金为4.9万美元，总计247.7万美元，较2021年12月31日的790万美元减少[98] - 2022年上半年，经营活动净现金使用量减少15.4万美元，投资活动现金增加是因2022年出售资产，2021年为购置资产，2021年上半年融资活动获得净收益800万美元[98][99] 股权交易相关 - 2021年1月6日，公司完成私募配售，发行1531101股普通股及认股权证，净收益约800.0万美元[42] - 2022年6月18日，公司向Panoptes前股东发行403461股普通股[43] - 截至2022年6月30日，公司预留普通股共计6314810股，其中普通股认股权证对应6312721股，流通优先股对应2089股[44] - 公司员工股票购买计划提供11371股普通股供员工购买，截至2022年6月30日，剩余7806股预留用于未来发售[54] - 2022年7月26日完成的包销公开发行净筹集资金529.7万美元[27] - 2022年7月26日公开发行结束，公司发行并出售相关证券，扣除承销折扣、佣金和费用后净收益约529.7万美元[73] - 公司最近一次在2022年7月26日完成的注册直接发行中获得约529.7万美元净收益，扣除承销折扣和佣金43.5万美元及费用28.7万美元[97] 收购相关 - 2021年10月21日收购Bayon Therapeutics，收购对价公允价值为117.2556万美元[33][35] - Bayon原股东根据临床试验和FDA批准里程碑最多可获713.5万美元额外现金或股票付款[36] - 截至2022年6月30日，Bayon收购的资产和负债初步公允价值为1172556美元，其中无形资产1063000美元，商誉406599美元[38] - 2022年第一、二季度，合并运营报表净亏损分别包含Bayon净亏损0.270百万美元和0.449百万美元[40] 特许权使用及费用相关 - 公司需为KIO - 101的净销售额向4SC支付3.25%的特许权使用费，同时有资格从4SC获得高达1.55亿欧元的里程碑付款及3.25%的净销售额特许权使用费[60][61] - 公司需向Lineage支付每年3万美元的费用及KIO - 201净销售额6%的特许权使用费[62] - Mediolanum有义务向公司支付高达约2000万欧元的开发和商业里程碑款项，以及KIO - 101在特定地区净销售额7%的特许权使用费，专利到期后降至5%[64] - SentrX有资格从公司获得高达475万美元的里程碑付款[65] - 公司需向UC支付每年5000美元的费用，以及KIO - 301净销售额在2.5亿美元以内按2%、2.5亿 - 5亿美元按1.25%、超过5亿美元按0.5%支付特许权使用费[66] 公司运营及资金状况相关 - 2022年2月23日，公司收到纳斯达克通知，因其普通股收盘价连续30个工作日低于每股1美元，不符合上市规则，需在180个日历日内（即至2022年8月22日）恢复合规[87] - 公司KIO - 301、KIO - 101和KIO - 201产品管线处于临床前和临床开发阶段，预计未来将产生大量费用和运营亏损[100] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集资金，但无法保证能获得有利条款的资金[101] - 基于2022年6月30日的现金状况，公司认为有足够现金支持运营至2023年3月，但管理层对现金流出的调整会影响筹集额外资金的时间[102] - 公司正在开发用于持续性角膜上皮缺损患者的KIO - 201，目前处于2期临床试验，预计2023年第一季度公布topline结果，还计划在2023年底前启动针对激光视力矫正手术患者的潜在3b期试验[81]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为1763.63万美元，较2021年12月31日的2013.03万美元下降12.4%[15] - 截至2022年3月31日，公司总负债为637.85万美元，较2021年12月31日的555.13万美元增长14.9%[15] - 2022年第一季度，公司净亏损356.50万美元，较2021年同期的201.06万美元亏损扩大77.3%[17] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额为511.24万美元，较期初的789.97万美元减少35.3%[21] - 截至2022年3月31日，公司无限制现金及现金等价物为506.7万美元，累计亏损为1.24444亿美元，预计现有资金可支持运营至2022年7月[25] - 2022年3月31日，现金及现金等价物为506.7354万美元，2021年12月31日为785.469万美元；受限现金（非流动）均为4.5万美元；总计分别为511.2354万美元和789.969万美元[28] - 公司从成立至2022年3月31日运营累计亏损1.244亿美元，2022年和2021年第一季度净亏损分别为356.5万美元和201.1万美元[78] - 截至2022年3月31日，公司无限制现金及现金等价物为506.7万美元，受限现金为4.5万美元，总计511.2万美元，较2021年12月31日的790万美元减少[92] 公司现金流关键指标变化 - 2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量为283.24万美元，较2021年同期的257.01万美元增加10.2%[21] - 2022年第一季度，公司投资活动净现金流入6375美元，而2021年同期为净现金流出58119美元[21] - 2022年第一季度，公司融资活动净现金流入为0，而2021年同期为803.89万美元[21] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为283.2386万美元，较2021年的257.0051万美元增加26.2万美元[92] - 2022年第一季度投资活动净现金为6375美元，2021年为使用5.8119万美元；2021年第一季度融资活动净现金为803.8862万美元，2022年为0 [92] 公司费用关键指标变化 - 2022年第一季度，公司一般及行政费用为166.48万美元，较2021年同期的130.01万美元增长27.9%[17] - 2022年第一季度，公司研发费用为70.79万美元，较2021年同期的128.02万美元下降44.7%[17] - 2022年第一季度总运营费用为356.9442万美元，较2021年的201.0182万美元增加155.926万美元[85] - 2022年第一季度一般及行政费用增加36.5万美元，研发费用减少57.2万美元，高管遣散费增加96.2833万美元，或有对价公允价值变动增加80.4093万美元，其他费用净额增加4864美元[85] 公司股权相关关键指标变化 - 2022年第一季度，公司加权平均流通股数（基本和摊薄）为1305.86万股，较2021年同期的735.79万股增长77.5%[17] - 截至2022年3月31日，公司预留普通股总计716.273万股[42] - 2022年第一季度无认股权证发行或行使，2021年同期行使认股权证获净收益0.05万美元[43] - 2022年第一季度研发和行政的股票薪酬费用分别为32,620美元和183,301美元，2021年同期分别为71,586美元和145,359美元，总费用分别为215,921美元和216,945美元[46] - 2022年第一季度授予的股票期权加权平均授予日公允价值为0.68美元，未摊销补偿费用为0.647百万美元，预计在约2.30年的加权平均期间内确认[49] - 截至2022年3月31日，股票期权未偿还数量为678,150份，行权价为7.85美元，剩余期限为8.55年；可行权和已归属数量为241,683份，行权价为18.57美元，剩余期限为2.30年[50] - 截至2022年3月31日，受限股票单位非归属数量为2,583份，授予日公允价值为6.55美元[51] - 员工股票购买计划提供11,371股公司普通股供参与者购买，截至2022年3月31日，剩余7,806股预留用于未来发行[52] 公司收购相关情况 - 2021年10月21日，公司收购Bayon Therapeutics，收购对价公允价值为117.2556万美元，前股东或获最高713.5万美元额外支付[30][31][33] - 2022年第一季度，合并运营报表净亏损包含Bayon的0.179万美元净亏损[37] - 2022年3月31日，或有对价总计328.2845万美元，2021年12月31日为304.8955万美元，第一季度公允价值变动0.234万美元[38][39] - 截至2022年3月31日，收购的或有对价最大义务为18,799,451美元，当前公允价值估计为3,282,845美元[63] - 2022年6月18日，公司向Panoptes前股东发行403,461股普通股以满足收购后的调整和赔偿义务[70] 公司融资情况 - 2021年8月11日，公司在注册直接发行中筹集约975.6万美元净收益[25] - 2021年1月6日，公司私募发行153.1101万股普通股及认股权证，净收益约800万美元[40] 公司租赁成本相关情况 - 2022年和2021年第一季度的总经营租赁成本分别为0.055百万美元和0.051百万美元，加权平均折现率分别为4.66%和5.32%，加权平均剩余租赁期限分别为1.7年和2.1年[54] 公司合作协议相关情况 - 公司与4SC的协议中，需支付KIO - 101净销售额3.25%的特许权使用费，有望获得最高1.55亿欧元的里程碑付款和3.25%的特许权使用费[56][57] - 公司与Lineage的协议中，需支付每年30,000美元的费用和KIO - 201净销售额6%的特许权使用费[58] 公司业务发展计划 - 公司预计2022年第三季度启动KIO - 301的1b期临床试验，2022年下半年启动KIO - 101的2期临床试验[75][76] 公司合规相关情况 - 2022年2月23日，公司收到纳斯达克通知，其普通股收盘价连续30个工作日低于每股1美元，需在180天内（即2022年8月22日前）恢复合规[82] - 2022年5月25日，公司收到纳斯达克通知，因其未提交2022年第一季度财报，不再符合上市规则，需在60天内（即2022年7月25日前）恢复合规，目前已恢复[84] 公司资金支持情况 - 基于2022年3月31日的现金状况，公司认为有足够现金支持运营至2022年7月，但需筹集额外资金以继续产品开发[96] 公司市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[100]

产品临床试验计划 - 公司预计2022年第三季度启动KIO - 301的1b期临床试验[14] - 公司预计2022年下半年启动KIO - 101的2期临床试验[15] - KIO - 101眼滴液预计2022年下半年开展2期临床试验[48] - KIO - 201预计2022年下半年与FDA讨论确定监管状态[63] 疾病患者数据 - 全球约340万患者患有遗传性视网膜疾病致视力严重或永久丧失，2019年全球色素性视网膜炎（RP）患病率为230万[17] - 全球约每3500人中有1人受RP影响，2019年12月美国约93700人患RP，全球约200万人患RP，其中约165万患者在中国和印度[18] - 美国约100万地理萎缩（GA）患者，目前无获批疗法[22] - 美国约180万类风湿性关节炎（RA）患者，约三分之一（约50万）患者出现眼部表现（OPRA），超90%患者寻求处方药治疗[23] - 2021年美国激光视力矫正手术估计超210万例，每年约16万例PRK手术[31] - 美国约16.5万圆锥角膜患者，该病为眼部孤儿病[32] 产品临床研究结果 - KIO - 201在动物研究中可在眼表停留长达两小时，人体临床研究显示其在眼表时不会导致视力模糊[34][36] - KIO - 201在关键临床研究中，与当前护理标准绷带隐形眼镜相比，加速伤口愈合有统计学意义[37] - KIO - 101的IC50值为0.3 nM，比特立氟胺强1000倍，对选定酪氨酸激酶的IC50比其对DHODH的IC50高10000倍以上[39] - KIO - 101眼滴液1b期研究中，0.05%和0.15%剂量耐受性良好，0.3%组2名患者因鼻出血退出[42] - 21名眼表炎症患者研究中，13天时有100%（14/14）使用KIO - 101的患者结膜充血评分较基线降低>1，而对照组仅42.8%（3/7），p < 0.006[45] - KIO - 101玻璃体内注射1a/2b期安全研究中，1200 ng/眼剂量组患者视力从注射后第7天开始改善并持续到第28天[53] - KIO - 201角膜伤口修复关键临床试验中，第3天KIO - 101治疗组80.2%的眼睛完全愈合，BCL组为67.0%，p = 0.0203[62] - KIO - 201治疗组第2天平均伤口大小为3.61 mm²，BCL组为6.66 mm²，比标准护理小46%[62] - KIO - 201治疗干眼症后续试验中，第14天KIO - 201染色总体改善约27%，阳性对照Refresh Plus约9%[68] - KIO - 201治疗组第7天染色减少约10%，Refresh Plus治疗组增加约7%[68] - 滴入30分钟后，KIO - 201视力变化为 - 0.4%，Refresh Plus为 - 1.0%；60分钟后，KIO - 201为 + 0.2%，Refresh Plus为 - 0.3%[70] 公司专利与许可情况 - 公司持有7个美国专利和40个国际专利[74] - 公司有6个许可协议，涉及支付或收取特许权使用费或费用[75] - 公司需为KIO - 101净销售额支付3.25%的特许权使用费，也有资格获得同等比例的特许权使用费[76][77] - 公司与Lineage的协议要求每年支付30,000美元费用，为KIO - 201净销售额支付6%的特许权使用费[78] - SentrX有资格获得最高475万美元的里程碑付款[79] - 公司与UC的协议要求每年支付5,000美元费用，KIO - 301产品净销售额25000万美元以内按2%、25000 - 50000万美元按1.25%、超过50000万美元按0.5%支付特许权使用费[80] - 公司专利组合中的已发布专利将于2023 - 2036年到期[73] - 公司目前有34个待决专利，待决和未来专利申请可能无法获得保护技术或产品的专利[188] 公司运营基本情况 - 公司目前无内部产品制造能力，依赖第三方合同制造商[85] - 新产品在美国上市需经过FDA一系列审批流程，包括提交IND、进行临床试验、提交NDA等[90][91][92][93] - 2022年3月17日，公司KIO - 301的活性药物成分获美国FDA孤儿药认定[94] - 获孤儿药认定的产品若首次获FDA针对所研究疾病的批准，申办者将享有7年产品营销独占权[95] - 《哈奇 - 韦克斯曼法案》允许专利恢复期限最长达5年，但不能使专利剩余期限在产品批准日期后超过14年[99] - 《联邦食品、药品和化妆品法案》为首个获得新化学实体新药申请批准的申请人提供美国境内5年非专利营销独占权，若有新临床研究，还可提供3年营销独占权[101] - 截至2021年12月31日，公司有14名全职员工[107] - 公司运营分为1个经营部门和1个地理区域[108] - 2021年11月8日，公司完成合并并将名称变更为“Kiora Pharmaceuticals, Inc.”，纳斯达克资本市场股票代码变更为“KPRX”，普通股使用新CUSIP编号49721T101 [109] - 公司有4个全资子公司，前子公司EyeGate Pharma S.A.S.于2020年12月31日解散[109] - 公司官网为www.kiorapharma.com，会在网站免费提供相关报告[110] - 公司产品商业化成功部分取决于第三方付款人（包括联邦、州和私人层面）的覆盖范围和报销情况[103] 公司财务数据 - 公司自成立以来持续亏损，2021年净亏损约1640万美元，2020年为810万美元，从成立（2004年12月26日）至2021年12月31日累计净亏损1.247亿美元[118] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为790万美元，预计资金可维持运营至2022年7月31日[127] 公司业务风险 - 公司未来需大量额外资金，若无法及时筹集，可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[123] - 公司业务依赖KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301的成功，若无法获批或商业化，业务将受重大损害[113] - 公司临床阶段产品研发面临诸多风险，如临床试验失败、无法获监管批准、市场接受度低等[113] - 公司运营历史有限，难以评估业务成功与否和未来生存能力[131] - 公司预计未来费用将显著增加，尤其在产品临床试验、寻求营销批准和建立销售能力等方面[119][120] - 公司盈利能力取决于产品获批和商业化后的收入，但可能无法实现或维持盈利[121][122] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释、限制公司运营或需放弃技术或产品候选权利[129] - 外汇汇率波动可能对公司财务结果产生负面影响，公司未进行外汇套期保值，未来可能采取措施管理风险[134] - 公司严重依赖KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301的成功，若无法获批上市或商业化失败，业务将受重大损害[135] - 产品候选药物的成功取决于临床试验结果良好、获得监管批准、安排第三方生产、建立销售和分销能力等因素[137] - 临床试验可能出现多种意外事件，如结果不佳、患者招募困难、第三方承包商违约等，导致获批或商业化延迟或受阻[141][143] - 若需额外临床试验或测试、试验结果不佳或有安全问题，公司可能面临获批延迟、无法获批等情况[145][148] - 患者招募延迟会导致开发成本增加、公司价值下降和融资能力受限[147] - 若产品候选药物出现严重不良反应，公司可能放弃或限制其开发[149] - 即使产品获批，也可能无法获得足够市场认可，市场机会可能小于预期[151][152] - 公司需建立销售、营销和分销能力，否则难以实现产品商业化，自建能力存在成本高、时间长等风险[153][154] - 公司预计与第三方合作开展海外业务，第三方合作可能导致收入和利润降低，且公司对第三方控制有限[157] - 公司面临来自全球制药和生物技术公司的激烈竞争，竞争对手可能更快获批产品并占据市场[158][159] - 公司产品商业化可能受不利定价法规、医保覆盖和报销政策等影响，报销不足会影响产品需求和价格，且获取和维持充足报销困难[162][163] - 公司通过授权和收购获取产品候选权及获批产品的策略可能不成功，因竞争激烈且难以找到合适产品和达成有利条款[167][168] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿并限制产品商业化，保险可能无法覆盖所有责任且费用增加[169][170] - 公司与第三方的合作若不成功，可能无法实现产品候选的市场潜力，且合作协议可能无法高效推动产品开发和商业化[173][174] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方表现不佳，会影响产品开发进度和获批时间[178][180] - 公司依赖第三方制造产品，可能面临供应不足、成本不可控等问题，更换制造商可能产生额外成本和延误[181][183] - 公司目前无KIO - 101、KIO - 201和KIO - 301的商业供应合同及冗余供应安排，供应价格波动会影响财务结果[182] - 若更换制造商，公司可能需进行可比性研究，研究延迟会影响开发和商业化计划及收入增长[184] - 公司与BHC的许可协议于2019年3月14日终止[173] - 第三方支付方常参考医保覆盖政策和支付限制制定报销政策，公司无法及时获得充足报销会影响盈利[164] 公司知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于在美国和其他国家获得和维持专利保护的能力，但专利申请过程昂贵且耗时[187] - 公司可能卷入保护或执行专利等知识产权的诉讼，诉讼可能昂贵、耗时且不成功[192] - 第三方可能发起法律诉讼指控公司侵犯其知识产权，结果不确定，可能对业务产生重大不利影响[193] - 若公司被认定侵犯第三方知识产权，可能需获得许可，否则可能被迫停止商业化侵权技术或产品，并承担赔偿责任[194] - 若公司未履行与第三方的知识产权许可和资金安排义务，可能失去重要业务权利[195] - 公司可能面临第三方声称员工或公司盗用其知识产权或主张公司知识产权所有权的索赔[196] - 若公司无法保护商业秘密的机密性，业务和竞争地位将受损[200] 公司监管风险 - 公司若无法获得产品候选的监管批准，将无法商业化产品，创收能力将受到重大损害[201] - 公司产品候选药物需在国际司法管辖区获得营销批准才能在国外销售，且审批程序复杂、时间不定，FDA批准不保证其他国家或地区批准[205] - 即使产品获得营销批准，其批准条款、持续监管和上市后限制可能限制产品制造和营销，影响公司创收能力[207] - 获批产品的制造商和设施需遵守FDA的广泛要求，包括符合cGMPs及其他监管要求[208] - 公司若违反监管要求或产品出现意外问题，可能面临多种处罚，如产品限制、召回、罚款等[209][210] - 公司与客户和第三方付款人的关系受反回扣、欺诈和滥用、虚假索赔等医疗保健法律法规约束，可能面临刑事制裁、民事处罚等[211] - 确保业务安排符合医疗保健法律法规可能成本高昂，若运营违规，公司可能面临重大民事、刑事和行政处罚[212] - 适用的医疗保健法律法规包括联邦反回扣法规、联邦虚假索赔法、HIPAA及其修正案等[212] - 类似的州和外国法律法规可能适用于公司的销售或营销安排及涉及医疗保健项目或服务的索赔[212] - 州和外国法律法规要求制药公司遵守行业自愿合规指南、报告支付信息或营销支出等[212] - 州和外国关于健康信息隐私和安全的法律在某些情况下各不相同，增加了合规难度[212]

财务数据关键指标变化 - 资产相关 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为11,106,927美元，较2020年12月31日的1,185,677美元增长约836.77%[14] - 截至2021年9月30日，公司总资产为25,493,339美元，较2020年12月31日的15,157,559美元增长约68.19%[14] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为1734.8046万美元，较2020年12月31日的699.9541万美元有所增加[20] - 截至2021年9月30日，公司现金及受限现金期末余额为1115.1927万美元，2020年同期为297.6349万美元[22] - 截至2021年9月30日，公司无限制现金及现金等价物为1110.7万美元，累计亏损为1.16356亿美元[28] - 2021年9月30日和2020年12月31日，在研研发项目金额为953.6万美元[35] - 2021年9月30日和2020年12月31日，无形资产净额分别为17.5万美元和19.4万美元[36] - 2021年9月30日和2020年12月31日，财产和设备净值分别为7.8833万美元和3.0566万美元[48] - 2021年9月30日无形资产和在研研发项目净值为971.1414万美元，2020年12月31日为973.0164万美元[53] - 截至2021年9月30日，公司运营累计亏损116.356百万美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为8.017百万美元和5.676百万美元[99] - 2021年9月30日，公司拥有无限制现金及现金等价物共计1110.7万美元[135] 财务数据关键指标变化 - 负债相关 - 截至2021年9月30日，公司总负债为8,145,293美元，较2020年12月31日的8,158,018美元略有下降，降幅约0.16%[14] - 2021年9月30日和2020年12月31日，或有对价公允价值为534.3万美元[42] - 2021年9月30日和2020年12月31日，应计费用分别为138.9311万美元和128.9261万美元[49] - 截至2021年9月30日，租赁负债到期情况为2021年剩余时间55,131美元、2022年133,788美元、2023年95,461美元，扣除25,163美元的估算利息后，租赁负债为259,217美元[73] 财务数据关键指标变化 - 股份相关 - 截至2021年9月30日，公司普通股发行及流通股数为12,619,256股，较2020年12月31日的5,556,394股增长约127.11%[14] - 2021年9月30日和2020年9月30日，基本每股净亏损计算中未包含的未归属受限普通股分别为23277股和42823股、79231股和79223股[40] - 2021年9月30日和2020年9月30日，潜在可发行普通股总数分别为730.0297万股和387.151万股[41] - 截至2021年9月30日，认股权证数量为681.5248万份，加权平均行使价格为5.40美元，剩余期限为3.64年[61] - 截至2021年9月30日，2014计划和员工股票购买计划可发行的普通股最大数量分别为80.6005万股和1.1371万股[63] - 2021年前九个月和2020年前九个月，公司授予购买26.5865万股和9.3165万股普通股的期权[65] - 2020年6月25日，公司将普通股授权股数从1.2亿股减少至5000万股[55] 财务数据关键指标变化 - 费用相关 - 2021年第三季度，公司研发费用为1,628,467美元，较2020年同期的985,880美元增长约65.18%[16] - 2021年前三季度，公司研发费用为4,348,631美元，较2020年同期的2,555,035美元增长约70.19%[16] - 2021年第三季度，公司基于股份的薪酬为149,469美元[18] - 2020年第三季度，公司基于股份的薪酬为187,733美元[18] - 2021年前九个月和2020年前九个月，总基于股票的薪酬费用分别为62.9306万美元和53.0704万美元[68] - 公司估计经营租赁的增量担保借款利率为10%，2021年第三季度和前九个月经营租赁费用分别为54,841美元和160,881美元，2020年同期分别为43,195美元和129,585美元[72] - 因401(k)计划合规审查，公司在2021年第三季度向符合条件的参与者贡献了25,905美元，截至2021年9月30日，额外预估应计15,251美元[81] - 2021年第三季度研发费用为162.8万美元，2020年同期为98.6万美元，增加64.3万美元[124] - 2021年前三季度研发费用为434.9万美元，2020年同期为255.5万美元，增加179.4万美元[128] - 2021年前三季度其他收入净额为27.6万美元，2020年同期为2.3万美元，主要因2021年第二季度PPP贷款全额豁免产生收益[130] 财务数据关键指标变化 - 亏损相关 - 2021年第三季度，公司净亏损为2,966,824美元，较2020年同期的2,006,874美元亏损扩大约47.83%[16] - 2021年前三季度，公司净亏损为8,016,943美元，较2020年同期的5,676,175美元亏损扩大约41.24%[16] - 2021年前九个月净亏损801.6943万美元，2020年同期净亏损567.6175万美元[22] - 2021年前九个月合并运营报表中的净亏损包括Panoptes的255.1万美元净亏损，公司为收购Panoptes确认了约5万美元的收购相关成本[88][89] 财务数据关键指标变化 - 现金流相关 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为747.7532万美元，2020年同期为560.7702万美元[22] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为6.3865万美元，2020年同期为0[22] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为1751.7018万美元，2020年同期为477.9503万美元[22] - 2021年前三季度经营活动净现金使用量为747.8万美元，2020年同期为560.8万美元[137] 财务数据关键指标变化 - 融资与收益相关 - 2021年1月6日，公司完成私募配售，发行153.1101万股普通股及认股权证，总净收益约800万美元[38] - 2020年1月3日，公司向机构投资者完成50万股普通股的注册直接发行，每股购买价10美元，净收益约450万美元[54] - 2021年1月6日，公司完成向Armistice Capital, LLC的关联方私募发行153.1101万股普通股及认股权证，总净收益约800万美元[57] - 2021年8月11日，公司完成466.8844万股普通股的注册直接发行，每股购买价2.3025美元，总净收益约980万美元[59] - 2020年5月，公司获得薪资保护计划贷款27.8万美元，2021年4月该贷款被全额免除[50] - 公司与4SC的协议中，有望获得最高达1.55亿欧元的里程碑付款[76] - 公司与Lineage的协议需支付50,000美元许可发行费，每年支付30,000美元费用[77] - 公司与SentrX的协议支付了25万美元预付款，SentrX有望获得最高达475万美元的里程碑付款[78] - 2020年12月18日收购Panoptes，支付现金44.5万美元，发行884,222股普通股和45.893股D系列可转换优先股，额外现金付款公允价值为21.2万美元，或有对价公允价值为135.3万美元，现金或股票盈利条款公允价值为206.7万美元，发行股份公允价值约为316.9万美元，总购买价格为361.063万美元[83][84][85][86][87] - 2021年10月21日收购Bayon，支付9.7万美元用于偿还债务和交易费用，发行33,798股普通股，原股东有望获得最高约710万美元的盈利对价和/或最高约220万股普通股[92] - 自成立至2021年11月15日，公司通过股权和债务证券销售筹集约1.186亿美元，通过许可协议和政府补助获得约1490万美元，PPP贷款获得27.8万美元[131] - 2021年1月6日，公司完成153.1101万股普通股和认股权证的私募配售，净收益约800万美元[133] - 2021年8月11日，公司完成466.8844万股普通股的注册直接发行，净收益约980万美元[134] 各条业务线数据关键指标变化 - 产品研发与收购 - 2020年第四季度，公司收购Panoptes Pharma Ges.m.b.H.，将KIO - 101加入产品线[25] - KIO - 201开发从医疗器械转向药品，可通过医疗保险D部分报销[26] - 公司预计KIO - 301于2022年进入临床，初步关注色素性视网膜炎后期患者，还计划用于地理萎缩、晚期年龄相关性黄斑变性患者[95] - 2020年第四季度公司收购Panoptes，获得KIO - 101，其2期概念验证研究顶线数据预计2021年第四季度公布[96] - 2021年第一季度公司与FDA就KIO - 201作为药物继续临床研究的资格进行讨论，其开发从医疗器械转为药物[97] 公司运营与战略相关 - 公司预计现有现金可支持运营至2022年下半年，但需筹集额外资金以继续产品开发[28] - 公司有三份房地产经营租赁，分别位于马萨诸塞州沃尔瑟姆、犹他州盐湖城和奥地利维也纳[70] - 公司预计未来将产生大量费用和运营亏损，以支持产品候选药物的开发、临床试验和商业化[99] - 公司将通过多种途径寻求额外融资，否则会对财务状况和业务战略产生负面影响[101] - 公司研发费用主要与KIO - 201和前遗留产品有关，预计近期会因推进产品候选药物临床开发而增加[105] - 公司预计在产品商业化前，一般及行政费用将保持稳定，商业化后可能增加[108] - 公司在会计处理上对业务合并、研发费用预提、股份支付和收入确认有相应政策和估计[113][114][117][119] - 公司收入主要来自与美国和外国政府的合作以及许可协议，在满足绩效义务的里程碑时确认[103] - 2020年12月31日起，公司不再被视为新兴成长型公司[123] - 基于2021年9月30日的现金状况，公司认为有足够现金支持运营至2022年下半年[141]