公司上市与融资情况 - 公司于2020年4月13日完成首次公开募股，发行并出售690万股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约为1.001亿美元[96] - 2020年前9个月融资活动净现金流入为1.559亿美元，2019年同期不足10万美元，主要来自IPO净收益1.001亿美元和C轮优先股发行净收益5580万美元[158] 公司财务亏损情况 - 公司自2015年成立以来持续经营亏损，2020年第三季度和前九个月净亏损分别为1200万美元和3470万美元，截至2020年9月30日累计亏损5430万美元[98] - 2020年第三季度运营亏损为11,948千美元，2019年为2,326千美元；净亏损2020年为12,036千美元，2019年为3,549千美元[136] - 2020年前九个月净亏损为3470万美元，2019年同期为960万美元；截至2020年9月30日累计亏损为5430万美元，2019年12月31日为1970万美元[149] - 2020年前9个月净亏损增加2510万美元，研发费用增加1100万美元，一般及行政费用增加710万美元[156] 公司现金及等价物情况 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.338亿美元[98] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.338亿美元，预计现有资金至少可满足未来十二个月的流动性需求[151] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.338亿美元和700万美元[167] 公司产品临床试验情况 - 公司领先的蛋白质治疗候选产品KER - 050于2020年10月开始2期临床试验，预计2021年年中公布试验第一部分的初步数据[92,100,102] - 公司领先的小分子候选产品KER - 047在2020年8月完成1期临床试验，预计2020年底在科学会议上公布试验的topline数据，2021年将开展两项2期临床试验[93,103] - KER - 047的1期扩展试验中，最高剂量下总胆固醇和低密度脂蛋白在给药七天后平均降低超过20%[107] - 公司第三款候选产品KER - 012计划于2021年下半年进入1期临床试验[94] 公司产品临床前研究情况 - 临床前研究中，小鼠单次皮下注射10mg/kg的RKER - 050后，12小时内红细胞参数增加并持续至少14天[109] - 临床前研究中，小鼠单次皮下注射10mg/kg的RKER - 050后，第4、7和14天血清促红细胞生成素增加[111] 疫情对公司的影响 - 受COVID - 19疫情影响，公司业务运营部分受限，虽目前财务影响有限，但未来业务、财务状况等可能受到重大不利影响[115] - 新冠疫情影响公司临床开发、供应链和财务状况，可能导致试验中断或延迟、供应链中断和无法获取额外资本[116][117][118] 公司合作协议情况 - 2016年公司与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费为0.1百万美元，2017年报销约0.3百万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，首三个产品或适应症的临床和监管里程碑付款总计8.6百万美元，商业里程碑付款总计18.0百万美元，净销售分层特许权使用费为低个位数至中个位数[120] - 2018年公司从与诺和诺德的协议中获得20.0百万美元收入，其中16.0百万美元为初始许可费，4.0百万美元为研究资金[122] - 2020年10月26日诺和诺德通知终止协议，2021年4月26日生效，终止后相关权利将归公司所有，诺德需报销研发成本至该日[123] 公司收入情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，仅从诺和诺德协议获得收入，2019年第三季度该协议确认收入2.5百万美元，2020年同期无收入[124][136][137] - 2020年前九个月无收入，2019年同期为750万美元[142] - 2020年前9个月收入从2019年同期的750万美元降至0[156] 公司费用情况 - 2020年第三季度研发费用为8,395千美元，2019年为3,854千美元；一般及行政费用2020年为3,553千美元，2019年为972千美元[136] - 公司预计研发费用和一般及行政费用在可预见的未来将继续增加[127][129] - 2020年第三季度研发费用为840万美元，2019年同期为390万美元，增加450万美元[138] - 2020年第三季度一般及行政费用为360万美元，2019年同期为100万美元，增加约260万美元[139] - 2020年第三季度其他收入（支出）净额为 - 10万美元，2019年同期为 - 120万美元，变化为110万美元[140] - 2020年前九个月研发费用为2420万美元，2019年同期为1320万美元，增加1100万美元[145] - 2020年前九个月一般及行政费用为920万美元，2019年同期为210万美元，增加710万美元[146] - 2020年前九个月研发激励收入为0，2019年同期为60万美元，减少60万美元[147] - 2020年前九个月其他收入（支出）净额为 - 150万美元，2019年同期为 - 180万美元，减少30万美元[148] 公司现金流情况 - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为2890万美元，2019年同期为1050万美元，增加了1840万美元[156] - 2020年前9个月投资活动净现金使用量为20万美元，2019年同期为30万美元[157] 公司新兴成长公司地位情况 - 公司将保持新兴成长公司地位至最早满足三个条件之一：IPO完成后第五个周年的第一个财年最后一天、年总收入至少10.7亿美元、被视为大型加速申报公司；或在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券[165] 公司利率影响情况 - 公司认为利率立即变动1个百分点不会对投资组合的公允价值产生重大影响，预计经营业绩或现金流不会受市场利率变化显著影响[168] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[169] 公司合同义务情况 - 2020年前9个月，公司合同义务和承诺与招股说明书中描述相比无重大变化[159] 澳大利亚政府研发激励计划情况 - 澳大利亚政府研发激励计划为符合条件的研发实体提供43.5%可退还税收抵免（年营业额低于20.0百万美元）和38.5%不可退还税收抵免[132] 公司其他收入情况 - 公司利息费用目前不显著，其他收入净额主要包括外币未实现收益和货币市场基金账户股息收入[130][134]

公司上市与融资情况 - 公司于2020年4月13日完成首次公开募股，发行并出售690万股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约1.001亿美元[96] - 2020年4月公司完成首次公开募股，出售690万股普通股，净收益约1.001亿美元[143] 公司经营亏损情况 - 公司自2015年成立以来持续经营亏损，2020年第一、二季度净亏损分别为1080万美元和2260万美元，截至2020年6月30日累计亏损4230万美元，预计未来仍将产生经营亏损和负经营现金流[98] - 2020年和2019年第二季度对比，净亏损从285.3万美元增至1075.7万美元[128] - 2020年和2019年上半年对比，净亏损从603.6万美元增至2264.9万美元[135] - 2020年和2019年上半年净亏损分别为2260万美元和600万美元，截至2020年6月30日和2019年12月31日累计亏损分别为4230万美元和1970万美元[142] 公司现金及等价物情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.447亿美元[98] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.447亿美元[144] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.447亿美元和700万美元，无受利率变动影响的未偿债务[160][161] 公司产品临床试验计划 - 公司计划于2020年下半年对骨髓增生异常综合征患者开展KER - 050的2期临床试验，2021年对骨髓纤维化相关血细胞减少症患者开展该药物的2期临床试验[91] - 公司预计2020年下半年公布KER - 047在健康志愿者中的1期临床试验数据，2021年上半年对铁难治性缺铁性贫血等患者和进行性骨化性纤维发育不良患者开展该药物的2期临床试验[92] - 公司计划于2021年下半年将KER - 012推进至1期临床试验[94] 公司与麻省总医院协议情况 - 2016年公司与麻省总医院签订独家专利许可协议，初始许可费为10万美元，2017年报销其约30万美元的专利申请费用，并向其发行358,674股普通股[111] - 根据麻省总医院协议，公司需支付的前三款产品或适应症的临床和监管里程碑付款总计860万美元，商业里程碑付款总计1800万美元[111] - 公司需按低个位数至中个位数的比例支付许可产品净销售额的分层特许权使用费，最高可因特定情况减少50% [111] - 公司需支付从转授权方获得的非特许权使用费相关款项的低两位数百分比，以及不超过低七位数的控制权变更费用[111] 公司与诺和诺德协议情况 - 2018年公司从诺和诺德协议获得2000万美元收入，其中1600万美元为初始许可费，400万美元为研究资金[113] - 首个产品若在三个适应症达到临床和监管里程碑，公司可获总计1.76亿美元里程碑付款；第二和第三个产品若在三个适应症达到相应里程碑，每个产品可获总计1.455亿美元里程碑付款；商业里程碑付款总计7000万美元[113] - 公司可从许可产品净销售额获得个位数中段特许权使用费，若诺和诺德商业化产品需获第三方许可，费率可能降低[113] 公司财务指标对比（2020年与2019年第二季度） - 2020年和2019年第二季度对比，研究合作收入从250万美元降至0，研发费用从450万美元增至730万美元，管理费用从70万美元增至370万美元，研发激励收入从40万美元降至0，其他收入（支出）净额从 - 20万美元增至20万美元，净亏损从285.3万美元增至1075.7万美元[128] 公司费用增加原因（2020年第二季度） - 2020年第二季度研发费用增加280万美元，主要因KER - 050制造活动增加200万美元和人员费用增加70万美元[131] - 2020年第二季度管理费用增加约300万美元，主要因人员费用增加140万美元、董事和高级职员保险费增加100万美元、专业费用增加50万美元[132] 公司财务指标对比（2020年与2019年上半年） - 2020年和2019年上半年对比，研究合作收入从500万美元降至0，研发费用从936.4万美元增至1579.1万美元，管理费用从114.5万美元增至562.7万美元，研发激励收入从55.8万美元降至0，净亏损从603.6万美元增至2264.9万美元[135] 澳大利亚政府研发激励计划 - 澳大利亚政府研发激励计划为符合条件的研发实体提供43.5%可退还税收抵免（年营业额低于2000万美元）和38.5%不可退还税收抵免[127] 公司费用预计增长情况 - 公司预计研发费用因开展新临床试验和开发新产品候选药物而持续增加，管理费用因增加员工和作为上市公司的合规成本而增加[118][122] 公司收入情况及预期 - 公司目前仅从诺和诺德协议获得收入，预计短期内产品销售无收入，未来可能从其他战略合作获得收入[116] 公司上半年财务指标变化 - 2020年上半年研发费用为1580万美元，2019年同期为940万美元，增加640万美元[137] - 2020年上半年一般及行政费用为560万美元，2019年同期为110万美元，增加450万美元[138] - 2020年上半年研发激励收入为0，2019年同期为60万美元，减少60万美元[139] - 2020年上半年其他收入（支出）净额为140万美元，2019年同期为50万美元，增加90万美元[140] 公司现金流量情况 - 2020年和2019年上半年经营活动净现金使用量分别为1800万美元和750万美元，投资活动净现金使用量均为20万美元，融资活动净现金提供量分别为1.559亿美元和不足10万美元[147] 公司会计准则相关情况 - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用新的或修订的会计准则，直至不再符合新兴成长公司条件或选择退出[156]

业绩总结 - KTI-2338是一种选择性ALK2抑制剂，具有强效和选择性，能够改善小鼠模型中铁缺乏性贫血的血液学参数[11] - KTI-2338治疗后，血红蛋白水平在10天后达到17.0 g/dL，红细胞压积水平为52%[10] - KTI-2338治疗后，血清铁水平在10天后达到350 µg/dL，血清铁蛋白水平为450 ng/ml[10] 用户数据 - 在小鼠模型中，TMPRSS6表达在注射后24小时内减少超过80%[4] - 使用siRNA靶向TMPRSS6后，红细胞水平在8天后减少6.2%[6] - KTI-2338的治疗在小鼠模型中显示出与患者相似的生物学特征[11] 未来展望 - KTI-2338的治疗在小鼠模型中显示出对贫血的改善，表明其在治疗铁缺乏性贫血方面的潜力[11] - ALK2信号通路的抑制可能有助于降低高水平的肝细胞素，从而改善贫血症状[4] - 研究表明，KTI-2338能够有效调节肝细胞素水平，可能为治疗由肝细胞素升高引起的贫血提供新策略[11] 新产品和新技术研发 - KTI-2338的IC50值为3.596 nM，显示出对ALK2的强效抑制[7]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2020年第一季度为1190万美元，截至2020年3月31日累计亏损达3150万美元，现金及现金等价物为5450万美元[85] - 2020年第一季度研发费用为850万美元，较2019年第一季度的490万美元增加370万美元，主要因KER - 050和KER - 047项目成本及人员成本增加[111] - 2020年第一季度一般及行政费用为200万美元，较2019年第一季度的50万美元增加150万美元，主要因专业费用和人员费用增加[112] - 2020年第一季度研发激励收入为0，较2019年第一季度的20万美元减少20万美元，主要因相关澳大利亚研发税收激励申报时间问题[108,113] - 2020年第一季度其他净费用为160万美元，较2019年第一季度的30万美元增加130万美元，与2020年3月优先股批次义务公允价值增加有关[108,114] - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为1190万美元和320万美元，截至2020年3月31日和2019年12月31日累计亏损分别为3150万美元和1970万美元[108,115] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为810万美元，2019年同期为250万美元，增加了560万美元[120][121] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为20万美元，2019年同期为0，增加了20万美元[120][122] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为5580万美元，2019年同期为0，增加了5580万美元[120][123] - 2020年第一季度现金及现金等价物和受限现金净增加4749.8万美元，2019年同期净减少251.3万美元[120] - 2019年第一季度收入为250万美元，2020年第一季度收入为0，净亏损增加870万美元[121] - 2020年第一季度研发费用增加370万美元，一般及行政费用增加150万美元[121] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为5450万美元和700万美元[132] 业务线产品研发计划 - 公司计划2020年下半年开展KER - 050针对骨髓增生异常综合征患者血细胞减少症的2期临床试验，2021年开展针对骨髓纤维化相关血细胞减少症的2期临床试验[81] - 公司预计2020年年中完成KER - 047的1期临床试验，下半年公布数据，2021年上半年开展针对铁难治性缺铁性贫血等患者的2期临床试验[82] - 公司计划2021年下半年将KER - 012推进至1期临床试验[83] 许可协议情况 - 2016年公司与麻省总医院签订独家专利许可协议，初始许可费为10万美元，2017年报销约30万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计860万美元，商业里程碑付款总计1800万美元[91][92] - 2017年公司与诺和诺德签订研究合作与独家许可协议，2018年收到2000万美元，其中初始许可费1600万美元，研究资金400万美元，首个产品临床和监管里程碑付款总计1760万美元，第二和第三个产品各1455万美元，商业里程碑付款总计700万美元[93][94] 股权交易与融资 - 2020年4月13日公司完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，扣除相关费用后净收益约9980万美元[95] - 2020年3月31日公司进行1比2.1703的反向股票分割[96] - 2020年3月公司出售4169822股C系列优先股，净收益约5580万美元；4月完成首次公开募股，出售690万股普通股，净收益约9980万美元[116] 新冠疫情影响 - 2020年第一季度新冠疫情全球蔓延，公司运营部分受影响，临床开发和供应链可能面临中断或延迟[86][87][89] - 新冠疫情持续演变，若市场动荡持续加深，公司可能无法获得所需资金，影响业务前景甚至无法继续运营[119] 公司资金来源与需求 - 公司自2015年成立以来未从产品销售获得收入，主要通过出售可转换优先股和许可协议获得资金[84] - 公司截至目前未从产品销售获得收入，2019年第一季度有250万美元来自诺和诺德协议的研究合作收入，2020年第一季度无此项收入[97,108,110] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为5450万美元，预计首次公开募股净收益和现有现金能满足至少未来12个月的流动性需求[117] - 公司预计研发费用和一般及行政费用在可预见的未来将继续增加[100,102] - 公司未来资金需求取决于产品候选药物的临床进展、许可协议付款、潜在新产品候选药物数量等多种因素[118] 公司地位相关 - 公司将保持新兴成长公司地位直至最早满足三个条件之一，包括IPO完成后第五个周年的财年最后一天、年总收入至少达到10.7亿美元、被视为大型加速申报公司，或在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券[130] 债务情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[133]