股权发行与融资 - 公司2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.001亿美元[84] - 公司2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股普通股，每股发行价50美元，净收益约1.401亿美元[85] - 2020年4月公司完成首次公开募股，出售690万股普通股，净收益约1.001亿美元；11月完成普通股公开发行，出售299万股，净收益约1.401亿美元[107] - 2021年5月3日公司提交S - 3表格的暂搁注册声明，允许不时发售不特定数量的普通股、优先股、债务证券和认股权证，同时与SVB Leerink LLC达成销售协议，可发售最多1.5亿美元普通股[108] 财务亏损与现金流 - 公司2021年第一季度净亏损1590万美元，截至2021年3月31日累计亏损8090万美元，现金及现金等价物为2.552亿美元[86] - 2021年第一季度净亏损1590万美元，2020年同期为1190万美元；截至2021年3月31日和2020年12月31日，累计亏损分别为8090万美元和6500万美元[106] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1050万美元，主要因净亏损1590万美元，部分被非现金费用和经营资产及负债变动抵消[113] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为20万美元，用于购买财产和设备[115] - 2021年第一季度融资活动净现金流入不足10万美元，源于普通股期权行使；2020年同期为5580万美元，主要因发行C系列优先股[116] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.552亿美元和2.659亿美元[126] 专利许可与费用 - 公司2016年与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费为10万美元，2017年报销约30万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股[93] - 公司针对前三个产品或适应症需支付临床和监管里程碑付款共计860万美元，商业里程碑付款共计1800万美元[93] 产品临床试验进展 - 公司KER - 050在2020年10月开始2期临床试验，1、2组剂量分别为0.75mg/kg和1.5mg/kg，预计2021年年中公布第一阶段初始数据[79] - 公司KER - 047在2020年8月完成1期临床试验，预计2021年下半年开展两项2期临床试验，2022年公布初始数据[80] - 公司KER - 012计划2021年下半年进入1期临床试验，预计2022年上半年公布第一阶段初始数据[82] 公司资金来源与收入情况 - 公司自2015年成立以来主要通过出售可转换优先股和许可协议获得资金，尚未从产品销售中获得收入[83] 费用变化情况 - 公司预计未来研发费用将持续增加，因持续开展和启动新产品候选药物的临床试验[95] - 2021年第一季度研发费用为1150万美元，较2020年同期的850万美元增加300万美元，主要因KER - 012相关活动增加及人员费用上升[103] - 2021年第一季度一般及行政费用为430万美元，较2020年同期的200万美元增加约230万美元，主要因人员费用和董事及高管保险费增加[104] - 2021年第一季度其他费用净额为10万美元，较2020年同期的160万美元减少150万美元，主要因2020年部分费用未在2021年发生[105] 资金流动性与需求 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2.552亿美元，预计现有资金至少可满足未来12个月的流动性需求[109] 合同义务与承诺 - 截至2021年3月31日的三个月，公司合同义务和承诺与年报相比无重大变化[117] 新兴成长型公司相关 - 公司作为新兴成长型公司，可利用豁免政策至2025年12月31日或不再符合新兴成长型公司标准[123][124] - 公司不再是新兴成长型公司的最早日期为满足以下条件之一：财年总年收入达10.7亿美元以上；2025年12月31日；过去三年发行超过10亿美元不可转换债务；被认定为大型加速申报公司[124] - 公司未采用适用于其他上市公司的新的或修订的会计准则，预计在作为新兴成长型公司期间继续使用过渡期[123] 利率与债务影响 - 公司认为利率立即变动1个百分点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[126] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[127] 财务报表编制 - 公司未经审计的中期简明合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断[118] 表外安排与会计政策 - 公司在报告期内及目前均无适用美国证券交易委员会规则和条例定义的表外安排[121] - 公司关键会计政策与年报相比无重大变化[120]

公司药物临床试验计划 - 公司计划2021年年中报告KER - 050治疗骨髓增生异常综合征（MDS）2期试验第一部分的初始数据，2022年报告治疗骨髓纤维化相关血细胞减少症的开放标签2期试验初始数据[26][27][36] - 公司预计2021年下半年开展KER - 047针对缺铁性贫血（IDA）和铁难治性缺铁性贫血（IRIDA）的两个开放标签2期临床试验，2022年报告初始数据[26][28][36] - 公司计划2021年下半年将KER - 012推进到1期临床试验，2022年上半年报告第一部分初始数据[26][30][36] - 公司预计2021年年中报告MDS患者2期临床试验第一部分的初始数据[73] - 公司预计2021年年中开始评估治疗骨髓纤维化相关血细胞减少症的开放标签2期临床试验，并于2022年报告初始数据[73] - 公司预计在2021年下半年开展两项KER - 047的开放标签2期临床试验，分别针对IDA和IRIDA患者，并预计在2022年报告初始数据[127][142] - 公司计划在完成KER - 047针对IDA患者的2期临床试验后，开展针对FOP患者的2期临床试验[165] - 公司计划在2021年下半年将KER - 012推进至1期临床试验，并预计在2022年上半年公布该试验第一部分的初步数据[172] 公司团队经验 - 公司管理团队和科学顾问委员会在TGF - ß蛋白家族疗法研发方面累计超过100年经验[32] 骨髓增生异常综合征（MDS）患者情况 - 美国有60,000至170,000名MDS患者，每年新增15,000至20,000例[48] - 约75%的MDS患者诊断时年龄在60岁或以上[48] - MDS极低风险患者中位生存期约为9年，高风险患者不到1年[48] - 骨髓增生异常综合征（MDS）患者中90%受贫血影响，约40%依赖输血，血小板减少症患病率为40% - 65%，中性粒细胞减少症约影响20%患者[49] - 世界卫生组织（WHO）分类系统中，RS阳性患者约占MDS新发病例的15% [51] KER - 050临床试验情况 - KER - 050已完成在健康绝经后女性中的1期临床试验，单剂量后观察到红细胞、血红蛋白、网织红细胞快速持续增加，血小板有临床意义的增加[27] - 公司于2020年1月完成KER - 050在48名健康绝经后女性中的1期临床试验[74] - KER - 050在试验第一部分中药物水平呈剂量比例，平均半衰期约10 - 12天，支持每月或更低频率给药[79] - 试验第一部分中，平均网织红细胞计数、血红蛋白、红细胞计数和血小板计数快速持续增加，网织红细胞在第2天开始增加，第15天左右达到峰值，血红蛋白浓度第2天开始增加，第29天左右达到峰值并维持数周[80] - 血红蛋白增加至少1.5 g/dL的受试者比例呈剂量依赖性增加[82] - 所有接受4.5 mg/kg剂量KER - 050的受试者在试验中某一时刻血小板增加30 x 10⁹/L或更多[83] - 小鼠单次皮下注射10 mg/kg的RKER - 050，12小时后红细胞参数增加，且单剂量RKER - 050使红细胞和血红蛋白至少在第51天分别增加8.5%和3% [87][97] - 从第4天开始到第37天，红细胞生成增加的同时，促红细胞生成素水平比对照组高两倍多，第51天恢复基线[97] - 食蟹猴每两周皮下注射一次KER - 050，持续三个月，红细胞数量、血细胞比容和血红蛋白呈剂量依赖性增加[100] - 小鼠单次皮下注射7.5 mg/kg KER - 050，给药4天后血小板计数增加[103] KER - 047临床试验情况 - 2020年8月公司宣布完成KER - 047在健康志愿者中的1期临床试验计划的单剂量和多剂量递增队列，并扩展试验评估了一个额外队列，12月报告了试验的topline数据[28][36] - 扩展的1期临床试验中，40名接受KER - 047的参与者中有10人、11名接受安慰剂的参与者中有1人因不良事件停药[131] - 扩展的1期临床试验中，最高剂量组给药七天后，总胆固醇和低密度脂蛋白平均降低超过20%[140] - 临床前生化激酶筛选中，KER - 047对ALK2表现出低纳摩尔效力，对其他结构相关TGF - ß激酶有至少8倍选择性[143] - 细胞试验中，与结构同源性最高的ALK1和ALK5相比，KER - 047对ALK2有至少20倍选择性，ALK1和ALK2、ALK5和ALK2的同源性分别为77%和65%[147] - 给Sprague - Dawley大鼠口服KER - 047三个月，其血清铁水平和转铁蛋白饱和度呈剂量依赖性增加，总铁结合能力无变化[149] - 小鼠IRIDA模型中，接受TMPRSS6 siRNA的小鼠与对照siRNA组相比，目标基因表达降低超过85%[152] - 小鼠IRIDA模型中，用ALK2抑制剂治疗后，与接受媒介物治疗的对照siRNA组相比，铁调素基因表达和血红蛋白水平恢复正常[152][153] - 小鼠炎症性贫血模型中，接受腺嘌呤和ALK2抑制剂联合治疗的小鼠血清铁值比接受腺嘌呤和媒介物治疗的小鼠高108.2%，血清铁调素降低85.4%[157] - KER - 047在体外试验中是强效ALK2受体抑制剂，在基于细胞的报告基因试验中对ALK2/R206H突变受体具有低纳摩尔效价[166] - 在FOP小鼠模型中，用1mg/kg或6mg/kg KER - 047治疗，可剂量依赖性减少异位骨化形成[168] KER - 012临床前研究情况 - KER - 012在PAH大鼠模型中，使大鼠免受右心室壁增厚和PAH相关骨丢失影响，证明了其治疗PAH和骨丢失的作用机制[30] - 临床前研究中，每周两次腹腔注射20mg/kg的KER - 012可增加野生型小鼠和骨质疏松小鼠的骨矿物质密度和小梁骨体积[191][193] - 临床前研究中，KER - 012可增加成骨细胞与破骨细胞的比例，支持其对骨骼的合成代谢作用[193] - 每周两次皮下注射10mg/kg的RKER - 012可防止PAH大鼠模型右心室壁增厚，KER - 012有治疗PAH的潜力[194] - 皮下注射10mg/kg的RKER - 012可防止PAH大鼠模型因缺氧导致的骨丢失[195] - 临床前研究中，每两周皮下注射一次10mg/kg的CKER - 012，35天内对猴子红细胞、血细胞比容和血红蛋白的影响与对照组无显著差异，KER - 012可能不会增加人类红细胞生成[196] MDS相关治疗临床试验数据 - 两项评估阿法达贝泊汀治疗MDS相关贫血的3期临床试验中，患者反应率为15% - 31% [55] - Reblozyl治疗MDS的3期临床试验中，37.9%的RS阳性患者达到输血独立的主要终点，安慰剂组为13.2% [57] 骨髓纤维化患者情况 - 美国骨髓纤维化确诊患者为16000 - 18500人，每年约3000例新诊断患者，诊断时中位年龄约60岁[63] - 骨髓纤维化患者确诊1年内，38%依赖红细胞输血，26%发生血小板减少症，51%发生贫血[63] 其他药物临床试验不良事件数据 - Jakafi 3期临床试验中约45%患者出现治疗相关3级或4级贫血，Inrebic 3期临床试验中贫血和血小板减少症3级或以上不良事件发生率分别约为34%和12% [65] 市场规模及患者数量情况 - 2020年全球静脉注射铁剂市场规模约22亿美元，预计到2028年达到42亿美元，复合年增长率为8.5% [113] - 美国约有500万人患有缺铁性贫血，全球IRIDA患病率估计低于百万分之一，美国约100万65岁以上老人患有慢性炎症性疾病[112][116][117] - 2019年全球铁螯合市场规模估计为11亿美元，约82%与输血性铁过载患者的治疗相关，北美和欧洲市场份额分别约为48%和41%[121] - 预计全球有3500人患有FOP，已确认约800例，美国有285例已知病例，患者中位死亡年龄为40岁[161] - 骨质疏松症全球患者超2亿，美国和欧洲约30%绝经后女性患病，50岁以上女性和男性骨折风险分别为50%和20%，未来几十年骨折发病率预计翻倍或三倍[173] - 全球每10000 - 20000人中约有1人患成骨不全症，美国约25000 - 50000人患病[181] - 美国每年新增PAH病例750 - 2000例，约10000 - 20000人患病，五年生存率略高于50%[183] PAH疾病相关情况 - 超过70%的遗传性PAH病例存在BMPR2基因功能缺失突变[184] 双膦酸盐处方情况 - 过去十年双膦酸盐处方量下降超50%[175] 公司ActRII项目情况 - 公司ActRII项目有超过20种独特的变体处于临床前开发阶段[201] 公司与MGH合作协议情况 - 2016年4月，公司与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费10万美元，报销约28万美元的专利申请费用，并向MGH发行358,674股普通股[214][215] - 公司需支付临床和监管里程碑付款总计860万美元，商业里程碑付款总计1800万美元[215] - 2020年，公司因在第一个国家提交IND的临床和监管里程碑支付5万美元[215] - 公司需按低个位数到中个位数的比例支付许可产品净销售额的分级特许权使用费[215] 公司与诺和诺德合作协议情况 - 2017年12月公司与诺和诺德达成研究合作和独家许可协议，诺和诺德有权选择特定数量配体陷阱进行开发和商业化，已选择两个配体陷阱[218] - 公司授予诺和诺德独家、全球、含特许权使用费的许可，用于开发、制造和商业化含初始配体陷阱和所选配体陷阱的产品[220] - 2018年公司收到诺和诺德1600万美元的初始许可费，两年研究计划中诺和诺德支付400万美元研究资金[221] - 2020年10月26日诺和诺德通知终止协议，2021年4月26日生效，终止后相关权利将归公司[222] 公司专利情况 - 截至2021年2月28日，公司专利组合包括5项已授权美国专利、41项待批美国专利申请、3项已授权美国以外专利和56项待批美国以外申请[224] - 公司77项专利申请与KER - 050、KER - 047和KER - 012相关，8项已授权专利和20项专利申请与其他技术相关[224] - 公司专利预期到期日期不早于2029年3月13日至2041年11月9日[224]

公司上市与融资情况 - 公司于2020年4月13日完成首次公开募股，发行并出售690万股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约为1.001亿美元[96] - 2020年前9个月融资活动净现金流入为1.559亿美元，2019年同期不足10万美元，主要来自IPO净收益1.001亿美元和C轮优先股发行净收益5580万美元[158] 公司财务亏损情况 - 公司自2015年成立以来持续经营亏损，2020年第三季度和前九个月净亏损分别为1200万美元和3470万美元，截至2020年9月30日累计亏损5430万美元[98] - 2020年第三季度运营亏损为11,948千美元，2019年为2,326千美元；净亏损2020年为12,036千美元，2019年为3,549千美元[136] - 2020年前九个月净亏损为3470万美元，2019年同期为960万美元；截至2020年9月30日累计亏损为5430万美元，2019年12月31日为1970万美元[149] - 2020年前9个月净亏损增加2510万美元，研发费用增加1100万美元，一般及行政费用增加710万美元[156] 公司现金及等价物情况 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.338亿美元[98] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.338亿美元，预计现有资金至少可满足未来十二个月的流动性需求[151] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.338亿美元和700万美元[167] 公司产品临床试验情况 - 公司领先的蛋白质治疗候选产品KER - 050于2020年10月开始2期临床试验，预计2021年年中公布试验第一部分的初步数据[92,100,102] - 公司领先的小分子候选产品KER - 047在2020年8月完成1期临床试验，预计2020年底在科学会议上公布试验的topline数据，2021年将开展两项2期临床试验[93,103] - KER - 047的1期扩展试验中，最高剂量下总胆固醇和低密度脂蛋白在给药七天后平均降低超过20%[107] - 公司第三款候选产品KER - 012计划于2021年下半年进入1期临床试验[94] 公司产品临床前研究情况 - 临床前研究中，小鼠单次皮下注射10mg/kg的RKER - 050后，12小时内红细胞参数增加并持续至少14天[109] - 临床前研究中，小鼠单次皮下注射10mg/kg的RKER - 050后，第4、7和14天血清促红细胞生成素增加[111] 疫情对公司的影响 - 受COVID - 19疫情影响，公司业务运营部分受限，虽目前财务影响有限，但未来业务、财务状况等可能受到重大不利影响[115] - 新冠疫情影响公司临床开发、供应链和财务状况，可能导致试验中断或延迟、供应链中断和无法获取额外资本[116][117][118] 公司合作协议情况 - 2016年公司与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费为0.1百万美元，2017年报销约0.3百万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，首三个产品或适应症的临床和监管里程碑付款总计8.6百万美元，商业里程碑付款总计18.0百万美元，净销售分层特许权使用费为低个位数至中个位数[120] - 2018年公司从与诺和诺德的协议中获得20.0百万美元收入，其中16.0百万美元为初始许可费，4.0百万美元为研究资金[122] - 2020年10月26日诺和诺德通知终止协议，2021年4月26日生效，终止后相关权利将归公司所有，诺德需报销研发成本至该日[123] 公司收入情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，仅从诺和诺德协议获得收入，2019年第三季度该协议确认收入2.5百万美元，2020年同期无收入[124][136][137] - 2020年前九个月无收入，2019年同期为750万美元[142] - 2020年前9个月收入从2019年同期的750万美元降至0[156] 公司费用情况 - 2020年第三季度研发费用为8,395千美元，2019年为3,854千美元；一般及行政费用2020年为3,553千美元，2019年为972千美元[136] - 公司预计研发费用和一般及行政费用在可预见的未来将继续增加[127][129] - 2020年第三季度研发费用为840万美元，2019年同期为390万美元，增加450万美元[138] - 2020年第三季度一般及行政费用为360万美元，2019年同期为100万美元，增加约260万美元[139] - 2020年第三季度其他收入（支出）净额为 - 10万美元，2019年同期为 - 120万美元，变化为110万美元[140] - 2020年前九个月研发费用为2420万美元，2019年同期为1320万美元，增加1100万美元[145] - 2020年前九个月一般及行政费用为920万美元，2019年同期为210万美元，增加710万美元[146] - 2020年前九个月研发激励收入为0，2019年同期为60万美元，减少60万美元[147] - 2020年前九个月其他收入（支出）净额为 - 150万美元，2019年同期为 - 180万美元，减少30万美元[148] 公司现金流情况 - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为2890万美元，2019年同期为1050万美元，增加了1840万美元[156] - 2020年前9个月投资活动净现金使用量为20万美元，2019年同期为30万美元[157] 公司新兴成长公司地位情况 - 公司将保持新兴成长公司地位至最早满足三个条件之一：IPO完成后第五个周年的第一个财年最后一天、年总收入至少10.7亿美元、被视为大型加速申报公司；或在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券[165] 公司利率影响情况 - 公司认为利率立即变动1个百分点不会对投资组合的公允价值产生重大影响，预计经营业绩或现金流不会受市场利率变化显著影响[168] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[169] 公司合同义务情况 - 2020年前9个月，公司合同义务和承诺与招股说明书中描述相比无重大变化[159] 澳大利亚政府研发激励计划情况 - 澳大利亚政府研发激励计划为符合条件的研发实体提供43.5%可退还税收抵免（年营业额低于20.0百万美元）和38.5%不可退还税收抵免[132] 公司其他收入情况 - 公司利息费用目前不显著，其他收入净额主要包括外币未实现收益和货币市场基金账户股息收入[130][134]

公司上市与融资情况 - 公司于2020年4月13日完成首次公开募股，发行并出售690万股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约1.001亿美元[96] - 2020年4月公司完成首次公开募股，出售690万股普通股，净收益约1.001亿美元[143] 公司经营亏损情况 - 公司自2015年成立以来持续经营亏损，2020年第一、二季度净亏损分别为1080万美元和2260万美元，截至2020年6月30日累计亏损4230万美元，预计未来仍将产生经营亏损和负经营现金流[98] - 2020年和2019年第二季度对比，净亏损从285.3万美元增至1075.7万美元[128] - 2020年和2019年上半年对比，净亏损从603.6万美元增至2264.9万美元[135] - 2020年和2019年上半年净亏损分别为2260万美元和600万美元，截至2020年6月30日和2019年12月31日累计亏损分别为4230万美元和1970万美元[142] 公司现金及等价物情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.447亿美元[98] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.447亿美元[144] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.447亿美元和700万美元，无受利率变动影响的未偿债务[160][161] 公司产品临床试验计划 - 公司计划于2020年下半年对骨髓增生异常综合征患者开展KER - 050的2期临床试验，2021年对骨髓纤维化相关血细胞减少症患者开展该药物的2期临床试验[91] - 公司预计2020年下半年公布KER - 047在健康志愿者中的1期临床试验数据，2021年上半年对铁难治性缺铁性贫血等患者和进行性骨化性纤维发育不良患者开展该药物的2期临床试验[92] - 公司计划于2021年下半年将KER - 012推进至1期临床试验[94] 公司与麻省总医院协议情况 - 2016年公司与麻省总医院签订独家专利许可协议，初始许可费为10万美元，2017年报销其约30万美元的专利申请费用，并向其发行358,674股普通股[111] - 根据麻省总医院协议，公司需支付的前三款产品或适应症的临床和监管里程碑付款总计860万美元，商业里程碑付款总计1800万美元[111] - 公司需按低个位数至中个位数的比例支付许可产品净销售额的分层特许权使用费，最高可因特定情况减少50% [111] - 公司需支付从转授权方获得的非特许权使用费相关款项的低两位数百分比，以及不超过低七位数的控制权变更费用[111] 公司与诺和诺德协议情况 - 2018年公司从诺和诺德协议获得2000万美元收入，其中1600万美元为初始许可费，400万美元为研究资金[113] - 首个产品若在三个适应症达到临床和监管里程碑，公司可获总计1.76亿美元里程碑付款；第二和第三个产品若在三个适应症达到相应里程碑，每个产品可获总计1.455亿美元里程碑付款；商业里程碑付款总计7000万美元[113] - 公司可从许可产品净销售额获得个位数中段特许权使用费，若诺和诺德商业化产品需获第三方许可，费率可能降低[113] 公司财务指标对比（2020年与2019年第二季度） - 2020年和2019年第二季度对比，研究合作收入从250万美元降至0，研发费用从450万美元增至730万美元，管理费用从70万美元增至370万美元，研发激励收入从40万美元降至0，其他收入（支出）净额从 - 20万美元增至20万美元，净亏损从285.3万美元增至1075.7万美元[128] 公司费用增加原因（2020年第二季度） - 2020年第二季度研发费用增加280万美元，主要因KER - 050制造活动增加200万美元和人员费用增加70万美元[131] - 2020年第二季度管理费用增加约300万美元，主要因人员费用增加140万美元、董事和高级职员保险费增加100万美元、专业费用增加50万美元[132] 公司财务指标对比（2020年与2019年上半年） - 2020年和2019年上半年对比，研究合作收入从500万美元降至0，研发费用从936.4万美元增至1579.1万美元，管理费用从114.5万美元增至562.7万美元，研发激励收入从55.8万美元降至0，净亏损从603.6万美元增至2264.9万美元[135] 澳大利亚政府研发激励计划 - 澳大利亚政府研发激励计划为符合条件的研发实体提供43.5%可退还税收抵免（年营业额低于2000万美元）和38.5%不可退还税收抵免[127] 公司费用预计增长情况 - 公司预计研发费用因开展新临床试验和开发新产品候选药物而持续增加，管理费用因增加员工和作为上市公司的合规成本而增加[118][122] 公司收入情况及预期 - 公司目前仅从诺和诺德协议获得收入，预计短期内产品销售无收入，未来可能从其他战略合作获得收入[116] 公司上半年财务指标变化 - 2020年上半年研发费用为1580万美元，2019年同期为940万美元，增加640万美元[137] - 2020年上半年一般及行政费用为560万美元，2019年同期为110万美元，增加450万美元[138] - 2020年上半年研发激励收入为0，2019年同期为60万美元，减少60万美元[139] - 2020年上半年其他收入（支出）净额为140万美元，2019年同期为50万美元，增加90万美元[140] 公司现金流量情况 - 2020年和2019年上半年经营活动净现金使用量分别为1800万美元和750万美元，投资活动净现金使用量均为20万美元，融资活动净现金提供量分别为1.559亿美元和不足10万美元[147] 公司会计准则相关情况 - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用新的或修订的会计准则，直至不再符合新兴成长公司条件或选择退出[156]

业绩总结 - KTI-2338是一种选择性ALK2抑制剂，具有强效和选择性，能够改善小鼠模型中铁缺乏性贫血的血液学参数[11] - KTI-2338治疗后，血红蛋白水平在10天后达到17.0 g/dL，红细胞压积水平为52%[10] - KTI-2338治疗后，血清铁水平在10天后达到350 µg/dL，血清铁蛋白水平为450 ng/ml[10] 用户数据 - 在小鼠模型中，TMPRSS6表达在注射后24小时内减少超过80%[4] - 使用siRNA靶向TMPRSS6后，红细胞水平在8天后减少6.2%[6] - KTI-2338的治疗在小鼠模型中显示出与患者相似的生物学特征[11] 未来展望 - KTI-2338的治疗在小鼠模型中显示出对贫血的改善，表明其在治疗铁缺乏性贫血方面的潜力[11] - ALK2信号通路的抑制可能有助于降低高水平的肝细胞素，从而改善贫血症状[4] - 研究表明，KTI-2338能够有效调节肝细胞素水平，可能为治疗由肝细胞素升高引起的贫血提供新策略[11] 新产品和新技术研发 - KTI-2338的IC50值为3.596 nM，显示出对ALK2的强效抑制[7]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2020年第一季度为1190万美元，截至2020年3月31日累计亏损达3150万美元，现金及现金等价物为5450万美元[85] - 2020年第一季度研发费用为850万美元，较2019年第一季度的490万美元增加370万美元，主要因KER - 050和KER - 047项目成本及人员成本增加[111] - 2020年第一季度一般及行政费用为200万美元，较2019年第一季度的50万美元增加150万美元，主要因专业费用和人员费用增加[112] - 2020年第一季度研发激励收入为0，较2019年第一季度的20万美元减少20万美元，主要因相关澳大利亚研发税收激励申报时间问题[108,113] - 2020年第一季度其他净费用为160万美元，较2019年第一季度的30万美元增加130万美元，与2020年3月优先股批次义务公允价值增加有关[108,114] - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为1190万美元和320万美元，截至2020年3月31日和2019年12月31日累计亏损分别为3150万美元和1970万美元[108,115] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为810万美元，2019年同期为250万美元，增加了560万美元[120][121] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为20万美元，2019年同期为0，增加了20万美元[120][122] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为5580万美元，2019年同期为0，增加了5580万美元[120][123] - 2020年第一季度现金及现金等价物和受限现金净增加4749.8万美元，2019年同期净减少251.3万美元[120] - 2019年第一季度收入为250万美元，2020年第一季度收入为0，净亏损增加870万美元[121] - 2020年第一季度研发费用增加370万美元，一般及行政费用增加150万美元[121] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为5450万美元和700万美元[132] 业务线产品研发计划 - 公司计划2020年下半年开展KER - 050针对骨髓增生异常综合征患者血细胞减少症的2期临床试验，2021年开展针对骨髓纤维化相关血细胞减少症的2期临床试验[81] - 公司预计2020年年中完成KER - 047的1期临床试验，下半年公布数据，2021年上半年开展针对铁难治性缺铁性贫血等患者的2期临床试验[82] - 公司计划2021年下半年将KER - 012推进至1期临床试验[83] 许可协议情况 - 2016年公司与麻省总医院签订独家专利许可协议，初始许可费为10万美元，2017年报销约30万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计860万美元，商业里程碑付款总计1800万美元[91][92] - 2017年公司与诺和诺德签订研究合作与独家许可协议，2018年收到2000万美元，其中初始许可费1600万美元，研究资金400万美元，首个产品临床和监管里程碑付款总计1760万美元，第二和第三个产品各1455万美元，商业里程碑付款总计700万美元[93][94] 股权交易与融资 - 2020年4月13日公司完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，扣除相关费用后净收益约9980万美元[95] - 2020年3月31日公司进行1比2.1703的反向股票分割[96] - 2020年3月公司出售4169822股C系列优先股，净收益约5580万美元；4月完成首次公开募股，出售690万股普通股，净收益约9980万美元[116] 新冠疫情影响 - 2020年第一季度新冠疫情全球蔓延，公司运营部分受影响，临床开发和供应链可能面临中断或延迟[86][87][89] - 新冠疫情持续演变，若市场动荡持续加深，公司可能无法获得所需资金，影响业务前景甚至无法继续运营[119] 公司资金来源与需求 - 公司自2015年成立以来未从产品销售获得收入，主要通过出售可转换优先股和许可协议获得资金[84] - 公司截至目前未从产品销售获得收入，2019年第一季度有250万美元来自诺和诺德协议的研究合作收入，2020年第一季度无此项收入[97,108,110] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为5450万美元，预计首次公开募股净收益和现有现金能满足至少未来12个月的流动性需求[117] - 公司预计研发费用和一般及行政费用在可预见的未来将继续增加[100,102] - 公司未来资金需求取决于产品候选药物的临床进展、许可协议付款、潜在新产品候选药物数量等多种因素[118] 公司地位相关 - 公司将保持新兴成长公司地位直至最早满足三个条件之一，包括IPO完成后第五个周年的财年最后一天、年总收入至少达到10.7亿美元、被视为大型加速申报公司，或在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券[130] 债务情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[133]