公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注血液、肺部和心血管疾病治疗药物研发[77] 产品临床试验进展 - 2022年6月公布KER - 050治疗MDS患者贫血和血小板减少症2期临床试验数据，2期试验2部分起始剂量为3.75mg/kg，可升至5.0mg/kg，预计2022年底公布更多数据；2021年12月启动治疗骨髓纤维化相关血细胞减少症2期试验，预计2022年底公布初始数据[78][79] - 2020年12月公布KER - 047健康志愿者1期试验数据，已启动IRIDA患者2期试验，预计2022年底公布初始数据；预计2022年下半年启动MDS和骨髓纤维化功能性缺铁患者2期试验，2023年上半年公布初始数据[80] - 2022年5月和9月分别公布KER - 012健康志愿者1期试验1部分和2部分多剂量初步数据，预计2023年初公布PAH患者2期试验设计，2023年上半年启动试验[81] - 2022年10月在会议上展示KER - 065和RKER - 065临床前摘要，KER - 065旨在结合并抑制TGF - ß配体，有望产生肌肉合成代谢作用[86] 普通股出售情况 - 2021年5月签订ATM销售协议，可出售最高1.5亿美元普通股；2021年12月出售52万股，加权平均价55美元，毛收入2860万美元，净收入约2810万美元；2022年前9个月出售194.7747万股，加权平均价30.35美元，毛收入5910万美元，净收入约5820万美元；截至2022年9月30日，还可出售最高6230万美元普通股[83] 财务关键指标（亏损、现金等） - 2022年前3个月和前9个月净亏损分别为2350万美元和7500万美元，截至2022年9月30日累计亏损1.987亿美元，现金及现金等价物为2.394亿美元[84] - 截至2022年9月30日，累计亏损1.987亿美元，2021年12月31日为1.238亿美元[123] - 2022年前九个月净亏损7500万美元，2021年同期为5180万美元[123] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为2.394亿美元，预计可满足未来至少12个月流动性需求[127] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.394亿美元和2.3亿美元[143] 外部因素影响 - 新冠疫情、通胀、经济衰退风险等因素可能对公司业务、财务状况和运营结果产生不利影响[87][88][92] - 公司采取远程和虚拟方法应对疫情对临床开发的影响，但仍可能面临试验启动、参与者招募和药物供应等方面的中断或延迟[89] 专利许可协议 - 2016年与MGH签订独家专利许可协议，后续在2017年和2018年进行修订，公司获得相关专利和技术信息的全球独家许可[93] - 2016年公司向MGH支付初始许可费0.1百万美元，2017年报销约0.3百万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计8.6百万美元，商业里程碑付款总计18.0百万美元，2020年和2021年分别支付50,000美元和300,000美元[94] - 2021年7月公司与Neurona的许可协议获得一次性预付许可费0.1百万美元[95] - 2022年1月公司与Hansoh的许可协议获得净预付金18.0百万美元，还可获得最高26.5百万美元开发里程碑付款和144.0百万美元净销售阈值付款，特许权使用费为低两位数到高十几的百分比[100] 收入情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，仅从研究合作或知识产权许可获得收入[102] - 2022年和2021年第三季度公司均未确认任何收入[113] - 2022年前九个月无营收，2021年同期营收为10万美元[118][119] 税收激励 - 2021年7月1日起澳大利亚政府的研发税收激励提供18.5%可退还税收抵免，公司符合资格[109] 费用指标变化（季度） - 2022年第三季度研发费用为21.0百万美元，2021年同期为14.8百万美元，增加6.2百万美元[114] - 2022年第三季度一般及行政费用为6.9百万美元，2021年同期为5.4百万美元，增加约1.6百万美元[116] - 2022年第三季度其他收入（支出）净额为4.5百万美元，2021年同期为0.1百万美元支出，增加约4.6百万美元[117] - 2022年第三季度运营亏损为27.976百万美元，2021年同期为20.197百万美元[112] 费用指标变化（前九个月） - 2022年前九个月研发费用6240万美元，较2021年同期3630万美元增加2610万美元[120] - 2022年前九个月行政及管理费用2040万美元，较2021年同期1530万美元增加约510万美元[121] - 2022年前九个月其他收入（支出）净额为790万美元，2021年同期支出30万美元，变化820万美元[122] 融资收益 - 2020年4月IPO净收益约1.001亿美元，2020年11月公开发行净收益约1.401亿美元[125] - 截至2022年9月30日，ATM计划出售普通股净收益约8630万美元，2022年前九个月为5820万美元[126] 现金流量 - 2022年前九个月经营活动净现金使用4860万美元，投资活动使用90万美元，融资活动提供5890万美元[130] 新兴成长公司政策 - 公司可利用新兴成长公司豁免政策至2025年12月31日或不再符合新兴成长公司条件为止[141] - 公司不再是新兴成长公司的最早日期为满足以下条件之一：财年总年营收达12.35亿美元或以上；2025年12月31日；过去三年发行超10亿美元非可转换债务；被美国证券交易委员会视为大型加速申报公司[141] - 公司作为新兴成长公司，可推迟采用《创业企业融资法案》颁布后发布的新会计标准[140] 市场风险与投资组合 - 公司业务面临市场风险，主要源于利率敏感性[142] - 公司投资组合保守，预计利率立即变动1个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响[143] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[144] 财务报表编制 - 公司未审计的中期简明合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断[137] - 公司关键会计政策与年报中描述相比无重大变化[138] - 有关近期会计公告的讨论可参考10 - Q表季度报告中未审计中期简明合并财务报表附注的注释2[139]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注血液、肺部和肌肉骨骼疾病治疗药物研发[79] 产品候选药物情况 - 公司主要产品候选药物有KER - 050、KER - 047和KER - 012，多项临床试验预计2022年底或2023年公布数据[80][81][82] - KER - 047的2期临床试验分两部分，1期每组3 - 6名患者，每日服用14天；2期3 - 12名患者，每日服用28或56天[88] 股权融资情况 - 2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股16美元，净收益约1.001亿美元[84] - 2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股普通股，每股50美元，净收益约1.401亿美元[85] - 2021年5月与SVB Leerink签订ATM销售协议，可出售最高1.5亿美元普通股，截至2022年6月30日，剩余可出售额度1.116亿美元[86] - 截至2022年6月30日，公司通过ATM发行出售87.5425万股普通股，净收益约3780万美元；2022年第二季度出售35.5425万股，净收益约970万美元；ATM计划剩余可发行额度为1.116亿美元[126] - 2020年4月和11月，公司完成首次公开募股和普通股公开发行，净收益分别约为1.001亿美元和1.401亿美元[125] 财务关键指标（亏损、收入、费用等） - 2022年3个月和6个月净亏损分别为2730万美元和5150万美元，截至2022年6月30日累计亏损1.752亿美元，现金及现金等价物2.156亿美元[87] - 2022年和2021年三个月研发费用分别为23.3百万美元和10.0百万美元，增加13.3百万美元[115] - 2022年和2021年三个月一般及行政费用分别为7.4百万美元和5.7百万美元，增加约1.8百万美元[116] - 2022年和2021年三个月其他收入（支出）净额分别为3.5百万美元和0.1百万美元支出，增加约3.5百万美元[117] - 2022年和2021年三个月总运营费用分别为30.728百万美元和15.641百万美元[113] - 2022年和2021年三个月净亏损分别为27.266百万美元和15.622百万美元[113] - 2022年上半年无收入，2021年上半年收入为10万美元，均来自Neurona协议的一次性许可费[118][119] - 2022年上半年研发费用4140万美元，较2021年上半年的2150万美元增加1990万美元[120] - 2022年上半年一般及行政费用1350万美元，较2021年上半年的990万美元增加约360万美元[122] - 2022年上半年其他收入（支出）净额为340万美元，2021年上半年为支出10万美元，变化主要因澳大利亚研发激励收入[123] - 2022年和2021年上半年净亏损分别为5150万美元和3150万美元，截至2022年6月30日和2021年12月31日累计亏损分别为1.752亿美元和1.238亿美元[124] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金使用量分别为2400万美元和2810万美元，投资活动净现金使用量均为70万美元，融资活动净现金提供量分别为1030万美元和10万美元[130] 疫情影响 - 受COVID - 19疫情影响，公司实施业务连续性计划，临床开发和供应链可能受影响[89][91][92][93] - 若疫情持续，公司可能无法获得额外资金，影响业务运营[94] 专利许可协议 - 2016年公司与MGH签订独家专利许可协议，后续在2017年和2018年进行修订[95] - 公司2016年向MGH支付初始许可费0.1百万美元，2017年报销约0.3百万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计8.6百万美元，商业里程碑付款总计18.0百万美元，2020年和2021年分别支付50,000美元和300,000美元[97] - 2021年7月公司从Neurona获得一次性前期许可费0.1百万美元[98] - 2022年1月公司从Hansoh获得净前期付款18.0百万美元，还可获得最高26.5百万美元开发里程碑付款和144.0百万美元净销售阈值付款，特许权使用费为低两位数到高十几%[101] - 截至目前公司未从产品销售获得收入，仅从研究合作或知识产权许可获得收入[104] 税收抵免政策 - 自2021年7月1日起，澳大利亚政府的研发激励计划为公司提供高于基础所得税税率18.5%的可退还税收抵免[110] 合同义务情况 - 2022年第二季度，公司合同义务和承诺与年报中描述相比无重大变化[136] 新兴成长型公司政策 - 公司作为新兴成长型公司可利用豁免政策至2025年12月31日或不再符合新兴成长型公司标准[141] - 公司不再作为新兴成长型公司的最早日期条件包括年总收入达10.7亿美元以上、2025年12月31日、三年内发行超10亿美元非可转换债务、被认定为大型加速申报公司[141] - 公司作为新兴成长型公司，选择使用JOBS法案规定的新或修订会计准则的延长过渡期[140] 市场风险与投资情况 - 公司面临的市场风险主要源于利率敏感性[142] - 公司投资组合保守，预计市场利率立即变动1个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响[143] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[144] - 公司剩余现金投资于货币市场基金账户和有息储蓄账户，未进行交易或投机性投资[143] - 公司唯一债务与租赁激励津贴有关，不面临与债务相关的利率风险[144] 财务报表编制 - 公司未经审计的中期简明合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断[137] 资金流动性 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为2.156亿美元，预计现有资金至少可满足未来12个月流动性需求[127] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.156亿美元和2.3亿美元[143]

临床试验进展 - KER-050正在进行的二期临床试验，针对低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者，预计在2022年底提供初步数据[4] - KER-050在一期临床试验中显示出红细胞和血小板的快速、持续和剂量依赖性增加[13] - KER-050的剂量确认部分包括30名低转移负担（LTB）和30名非转移（Non-RS）患者[18] - KER-050的治疗方案为每四周一次，患者可在治疗中持续最多24个周期（2年）[16] - KER-050的临床试验数据截至2022年4月3日[22] - KER-050的下一步里程碑包括在2022年底提供额外的二期临床试验数据[4] 治疗效果 - KER-050的治疗目标包括在8周内血红蛋白增加≥1.5 g/dL，或高转移负担患者减少≥4单位红细胞输血[20] - 在接受KER-050治疗的患者中，51.8%的患者实现了整体红细胞反应（HI-E或TI），其中68.8%的高转输负担（HTB）患者达成反应[24] - KER-050治疗后，HTB患者的平均血清铁蛋白水平从基线1359.2 ng/mL降低了29.1%[33] - 44%的HTB患者在3个月的治疗中实现了输血独立（TI）[34] - KER-050治疗后，患者的网织红细胞和血红蛋白水平呈剂量相关性增加，显示出促进红细胞生成的效果[37] 安全性和耐受性 - KER-050在所有剂量下均被良好耐受，0.75 mg/kg至5.0 mg/kg的剂量范围内，93.5%的患者出现治疗相关不良事件（TEAE）[23] - 在KER-050治疗的患者中，38.7%出现了3级及以上的不良事件，32.3%出现了严重不良事件（SAE）[23] - KER-050未导致任何药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性[23] - 在KER-050治疗的患者中，16.1%出现了与治疗相关的不良事件[23] - KER-050在治疗中表现出对血小板生成的上调作用，未有患者因血小板增多症而需要减少剂量[29] 未来展望 - 安全性审查委员会建议启动Phase 2临床试验的剂量确认，起始剂量为3.75 mg/kg[37]

临床试验进展 - KER-050和KER-047的临床试验均处于第二阶段，KER-050针对骨髓增生异常综合症和骨髓纤维化，预计2022年中将提供初步数据[7] - KER-012的第一阶段临床试验正在进行中，预计在2022年下半年报告数据[16] - KER-047已完成第一阶段临床试验，计划在2022年上半年启动第二阶段临床试验[7] - KER-012在预临床研究中显示出显著降低肺动脉压力和右心室肥厚的效果[12][14] - KER-012在预临床研究中成功防止了由于肺动脉高压引起的骨量流失，显示出对骨生长的潜在促进作用[14] - KER-012的临床试验第一部分结果支持其作为潜在PAH治疗的开发[27] - KER-012的多次递增剂量试验（Part 2）正在进行中，预计将在2022年下半年报告数据[32] 财务状况与风险 - Keros的财务状况面临风险，包括有限的运营历史和历史亏损，可能影响其产品候选药物的开发和商业化[1][2] - Keros依赖于其主要产品候选药物KER-050和KER-047的成功，任何临床试验的延迟都可能影响公司前景[1] - Keros在2022年5月5日向美国证券交易委员会提交的10-Q报告中详细描述了相关风险因素[2] - Keros的产品开发受到COVID-19疫情的潜在影响，可能会影响临床试验的进展[1][6] 用户数据与药物反应 - 参与者的平均年龄为57.2岁，体重平均为68.6 kg[20] - 研究中，所有参与者均为白人，且97.5%的参与者完成了研究[20] - KER-012在5 mg/kg剂量下导致FSH的平均减少达到40%[24] - KER-012在所有剂量（0.75 mg/kg至5 mg/kg）下未观察到临床意义上的血红蛋白变化[27] - KER-012在0.75 mg/kg剂量下引发了25%的BSAP平均最大增加，而在1.5 mg/kg剂量下则观察到35%的增加[26] - KER-012在5 mg/kg剂量下，FSH的变化在第22天达到最大[24] - KER-012在5 mg/kg剂量下，未观察到严重不良事件，且大多数不良事件为轻度[21] - KER-012的药代动力学参数与剂量呈正比关系[27]

股权融资情况 - 2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.001亿美元[79] - 2020年11月17日完成公开发行，发行299万股普通股，每股发行价50美元，净收益约1.401亿美元[80] - 2021年5月与SVB Leerink签订销售协议，可出售总发行价高达1.5亿美元的普通股，2021年12月通过出售52万股普通股筹集了2860万美元，净收益约2810万美元，截至2022年3月31日，仍可出售总发行价高达1.214亿美元的普通股[81][82] - 公司通过股权融资、研究合作和知识产权许可等方式筹集资金，2020年4月和11月的两次股票发行分别获得约1.001亿美元和1.401亿美元净收益[112] - 截至2022年3月31日，公司通过ATM计划出售52万股普通股，获得约2810万美元净收益，现金及现金等价物为2.286亿美元[113][114] 财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为2420万美元和1590万美元，截至2022年3月31日，累计亏损1.479亿美元，现金及现金等价物为2.286亿美元[83] - 2022年第一季度研发费用为1810万美元，2021年同期为1150万美元，增加660万美元[108] - 2022年第一季度一般及行政费用为600万美元，2021年同期为430万美元，增加约180万美元[109] - 2022年和2021年第一季度其他费用净额均为10万美元，主要为未实现的外汇损失[110] - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为2420万美元和1590万美元[111] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为1.479亿美元和1.238亿美元[111] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为140万美元，2021年同期为1050万美元[117,118,119] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为10万美元，2021年同期为20万美元[117,120] - 2022年第一季度融资活动净现金提供量为10万美元，2021年同期不足10万美元[117,121] - 2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.286亿美元和2.3亿美元[130] 许可协议情况 - 2016年与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费为10万美元，2017年报销约30万美元的专利申请费用，发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计860万美元，商业里程碑付款总计1800万美元，2020年和2021年分别支付5万美元和30万美元的里程碑款项[90][91] - 2021年12月与Hansoh签订许可协议，授予其在中国大陆、香港和澳门开发、制造和商业化KER - 050及含KER - 050的许可产品的独家权利[92] - 公司于2022年1月收到翰森协议的1800万美元净预付金，还可能获得最高2650万美元的开发里程碑付款和1.44亿美元的净销售门槛付款[94] - 若授权产品在区域内获批上市，公司将按区域内年度净销售额的一定比例收取特许权使用费，比例从低两位数到高十几%不等[94] 产品研发情况 - 公司领先的蛋白质治疗候选产品KER - 050用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，预计2022年年中报告相关试验额外数据，2022年底报告骨髓纤维化相关试验初始数据[75] - 领先的小分子候选产品KER - 047用于治疗铁失衡导致的贫血，预计2022年上半年开展两项2期临床试验，2022年底报告初始数据[76] - 第三款候选产品KER - 012用于治疗肺动脉高压和骨丢失相关疾病，2021年9月开始1期临床试验，预计2022年第二季度报告第一部分初始数据，下半年报告第二部分额外数据[77] 公司业务收入情况 - 自2015年成立以来，公司主要致力于产品候选药物的业务规划、研发，尚未从产品销售中获得任何收入，运营资金主要通过出售可转换优先股和许可协议获得的现金[78] - 2022年和2021年第一季度公司均未实现产品销售收入，收入仅来自研究合作或知识产权许可[97][106] 新兴成长型公司相关情况 - 公司作为新兴成长型公司，可延迟采用新的或修订的会计准则至2025年12月31日或更早[127,128] - 公司若年度总收入达到10.7亿美元或以上，将不再是新兴成长型公司[128] - 公司若在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务，将不再是新兴成长型公司[128] - 公司若被证券交易委员会视为大型加速申报公司，将不再是新兴成长型公司[128] 公司市场风险情况 - 公司市场风险主要源于利率敏感性，但保守投资组合使利率变动对其影响不大[129,130] - 公司唯一债务与租赁激励津贴有关，无受利率变动影响的未偿债务[131]

股权发行与收益 - 公司于2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.001亿美元[596] - 2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股，每股发行价50美元，净收益约1.401亿美元[597] - 2021年通过“按市价出售”协议出售52万股普通股，加权平均股价55美元，总收益2860万美元，净收益约2810万美元[599] - 2020年3月出售4,169,822股C系列优先股，净收益约55.8百万美元；4月IPO出售6,900,000股普通股，净收益约100.1百万美元；11月公开发行2,990,000股普通股，净收益约140.1百万美元[639] - 截至2021年12月31日，按“市价”发售协议出售520,000股普通股，净收益约28.1百万美元[640] 财务亏损情况 - 2021年和2020年公司净亏损分别为5870万美元和4540万美元，截至2021年12月31日累计亏损1.238亿美元[600] - 2021年和2020年公司运营亏损分别为5637.3万美元和4665.7万美元[631] - 2021年和2020年公司净亏损分别为5874.4万美元和4536.1万美元[631] - 2021年和2020年净亏损分别为58.7百万美元和45.4百万美元，截至2021年和2020年12月31日累计亏损分别为123.8百万美元和65.0百万美元[638] 现金及资金支撑情况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为2.3亿美元，2022年1月收到汉森（上海）健康科技有限公司1800万美元预付款，预计可支撑到2024年第一季度[605] - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物为230.0百万美元，加上2022年1月收到汉森18.0百万美元预付款，预计可支撑到2024年第一季度运营[641] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.3亿美元和2.659亿美元[671] 产品临床试验进展 - 公司领先的蛋白治疗候选产品KER - 050针对骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者血细胞减少症开展2期临床试验，预计2022年年中及年底分别公布相关数据[594] - 领先的小分子候选产品KER - 047完成1期临床试验，预计2022年上半年针对缺铁性贫血和铁难治性缺铁性贫血患者开展两个2期临床试验[594] - 第三候选产品KER - 012针对肺动脉高压和骨丢失相关疾病开展1期临床试验，预计2022年第二季度公布第一部分初始数据[594] 专利许可与协议费用 - 2016年与麻省总医院签订独家专利许可协议，初始许可费10万美元，2017年报销约30万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股[612] - 公司需为前三个产品或适应症达到临床和监管里程碑支付总计860万美元，商业里程碑支付总计1800万美元[612] - 2021年6月22日公司与Neurona Therapeutics签订许可协议，7月获一次性预付许可费10万美元[613] - 2021年12月公司与Hansoh签订许可协议，2022年1月获净预付金1800万美元，还可能获最高2650万美元开发里程碑款和1.44亿美元净销售门槛款[614][616][617] 收入情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，仅从研究合作或知识产权许可获得收入[619] - 2021年和2020年公司总营收分别为2010万美元和0美元[631] 费用情况 - 2021年和2020年公司研发费用分别为5514.3万美元和3386万美元，增长2128.3万美元[631][633] - 2021年和2020年公司行政费用分别为2133万美元和1279.7万美元，增长853.3万美元[631][635] - 公司预计研发费用和行政费用未来将增加[621][624] 其他财务指标变化 - 2021年其他收入（支出）净额为 - 0.4百万美元，较2020年的1.1百万美元减少1.5百万美元[636] - 2021年所得税拨备为2.0百万美元，2020年为0.2百万美元税收优惠，增长主要源于汉森协议产生的应税收入相关预扣税[637] - 2021年和2020年经营活动净现金使用量分别为62.1百万美元和36.9百万美元，投资活动净现金使用量分别为1.0百万美元和0.3百万美元，融资活动净现金提供量分别为28.6百万美元和296.0百万美元[645] 合同义务与租赁情况 - 截至2021年12月31日，合同义务总计1,212,000美元，其中1年内支付978,000美元，1 - 3年支付234,000美元[653] - 新租赁预计2022年第四季度开始，租期八年零四个月，需支付21.6百万美元[655] 新兴成长型公司豁免情况 - 公司作为新兴成长型公司可享受豁免至2025年12月31日或不再符合新兴成长型公司标准，不再符合的最早日期为年总营收达10.7亿美元、2025年12月31日、前三年发行超10亿美元非可转换债务、被认定为大型加速申报公司[669] - 公司新兴成长型公司可享受的豁免包括减少高管薪酬披露、无需股东对高管薪酬或金降落伞安排进行咨询投票、豁免萨班斯 - 奥克斯利法案中财务报告内部控制审计师鉴证要求、豁免新或修订财务会计准则直至适用于私人公司及公众公司会计监督委员会强制审计公司轮换新要求[669][673] 收入确认与核算方法 - 公司采用五步模型确认ASC 606范围内安排的收入，且仅在很可能收回有权收取的对价时应用该模型[661] - 分配给每个履约义务的对价在相关商品或服务控制权转移时确认为收入[662] - 公司根据研发支出衡量履约进度，基于已发生成本确认收入[662] - 公司收到的预付款和费用在履行义务前记录为递延收入，无条件收款权时记录为应收账款[663] 费用估计与核算 - 公司需估计应计研发费用，若实际与估计有差异会相应调整应计或预付费用金额，目前对应计研发费用估计无重大调整[664] - 公司以公允价值核算授予员工和非员工的股份支付费用，采用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权公允价值[666] 市场风险情况 - 公司市场风险主要源于利率敏感性，但保守投资组合使利率变动一个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响，且无利率可变债务[670][671][672] 政府研发激励计划 - 澳大利亚政府研发激励计划为符合条件的研发实体提供43.5%可退还税收抵免（年营业额低于2000万美元）和38.5%不可退还税收抵免[630] 或有款项情况 - 根据MGH协议，公司可能需支付临床、监管和商业里程碑的或有款项及特许权使用费，里程碑金额从50,000美元到10.0百万美元不等[656]

股权发行情况 - 公司2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.001亿美元[91] - 公司2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股普通股，每股发行价50美元，净收益约1.401亿美元[92] - 2020年4月公司完成首次公开募股，出售690万股普通股，净收益约1.001亿美元；11月完成普通股公开发行，出售299万股普通股，净收益约1.401亿美元[135] - 2021年5月公司提交S - 3表格货架注册声明，可不时发售不特定数量的普通股、优先股、债务证券和认股权证，与SVB Leerink LLC达成销售协议，可通过“按市价”发售最多1.5亿美元普通股，截至9月30日未进行销售[136] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度和前九个月公司净亏损分别为2030万美元和5180万美元，截至9月30日累计亏损1.168亿美元，现金及现金等价物为2.213亿美元[93] - 2021年第三季度研发费用14.8百万美元，2020年同期为8.4百万美元，增加6.4百万美元[125] - 2021年第三季度一般及行政费用5.4百万美元，2020年同期为3.6百万美元，增加约1.8百万美元[126] - 2021年和2020年第三季度其他费用净额均为0.1百万美元，主要与未实现外汇损失有关[127] - 2021年前九个月公司收入100,000美元，来自Neurona协议的一次性许可费，2020年同期无收入[128][129] - 2021年前九个月研发费用36.31百万美元，2020年同期为24.186百万美元[128] - 2021年前九个月一般及行政费用15.297百万美元，2020年同期为9.18百万美元[128] - 2021年前九个月研发费用为3630万美元，2020年同期为2420万美元，增加1210万美元[130] - 2021年前九个月一般及行政费用为1530万美元，2020年同期为920万美元，增加约610万美元[132] - 2021年前九个月其他费用净额为30万美元，2020年同期为150万美元，减少120万美元[133] - 2021年前九个月净亏损为5180万美元，2020年同期为3470万美元；截至2021年9月30日和2020年12月31日，累计亏损分别为1.168亿美元和6500万美元[134] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.213亿美元，预计现有资金至少可满足未来12个月的流动性需求[137] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为4260万美元，2020年同期为2890万美元；投资活动净现金使用量2021年为90万美元，2020年为20万美元；融资活动净现金2021年不足10万美元，2020年为1.559亿美元[140] - 截至2021年9月30日，公司合同义务总计145.3万美元，其中一年内支付97.4万美元，1 - 3年支付47.9万美元[147] - 公司签订新租赁协议，预计2022年第四季度开始，租期八年零四个月，需支付2160万美元[149] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.213亿美元和2.659亿美元[157] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务，唯一债务与租赁激励津贴有关[159] 业务试验数据 - 截至2021年7月10日数据截止日，10名可评估患者中60%（n=6/10）达到至少一个试验终点[96] - 截至数据截止日，7名可评估输血患者中71%（n=5/7）输血需求减少至少50%，57%（n=4/7）实现至少8周输血独立[101] - 5名可评估输血响应者血小板较基线最大平均增加130x10⁹/L，范围在32 - 235x10⁹/L，基线平均血小板计数为234x10⁹/L，范围在104 - 401x10⁹/L[101] - 3名非输血可评估患者中33%（n=1/3）血红蛋白持续8周增加≥1.5g/dL[101] - 可评估输血响应者网织红细胞较基线最大平均增加24.6x10⁹/L，范围在10.5 - 41.6x10⁹/L[101] - 可评估输血响应者血清铁蛋白最大平均降低40.4%，范围在10% - 66%[101] - 可评估输血响应者可溶性转铁蛋白受体最大平均增加52.8%，范围在29.8% - 116.4%[101] 供应链相关 - 公司与第三方制造商等紧密合作管理供应链，若疫情长期影响关键配送系统，供应链或受干扰[107] 许可协议情况 - 2016年与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费0.1百万美元，2017年报销约0.3百万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计8.6百万美元，商业里程碑付款总计18.0百万美元[110] - 2021年6月与Neurona签订许可协议，7月获一次性预付许可费0.1百万美元[111][112] 收入预期情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，未来可预见时间内也无此预期，仅从研究合作或知识产权许可获得收入[113] 新兴成长公司政策 - 公司可利用新兴成长公司豁免政策至2025年12月31日或不再符合新兴成长公司条件为止，不再符合的最早日期包括年度总收入达10.7亿美元、2025年12月31日、前三年发行超10亿美元非可转换债券、被认定为大型加速申报公司[155] - 公司作为新兴成长公司，选择使用JOBS法案规定的新或修订会计准则的延长过渡期[154] 财务报表及风险相关 - 公司未审计的中期简明合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断，新冠疫情对经营成果、现金流和财务状况的未来影响不明[150] - 公司关键会计政策与年报中描述相比无重大变化[151] - 公司在报告期内及目前均无适用SEC规则定义的表外安排[152] - 关于近期发布的会计准则公告，可参考10 - Q季度报告中未经审计的中期简明合并财务报表附注2[153] - 公司业务面临市场风险，主要源于利率敏感性[156] - 公司投资组合保守，预计利率立即变动1个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响，经营成果和现金流也不会受显著影响[158]

财务数据关键指标变化 - 公司自2015年成立以来无产品销售收入，净亏损在2021年3个月和6个月分别为1560万美元和3150万美元，截至2021年6月30日累计亏损9650万美元，现金及现金等价物为2.371亿美元[85][89] - 2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股16美元，净收益约1.001亿美元；2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股，每股50美元，净收益约1.401亿美元[87][88] - 2021年第二季度，公司总营收为100,000美元，而2020年同期为0[112] - 2021年第二季度研发费用为9,983,000美元，2020年同期为7,264,000美元，增加了2,719,000美元[112][115] - 2021年第二季度一般及行政费用为5,658,000美元，2020年同期为3,650,000美元，增加了约2,008,000美元[112][116] - 2021年第二季度其他收入（支出）净额为 - 81,000美元，2020年同期为157,000美元，变化了238,000美元[112][117] - 2021年上半年总营收为100,000美元，而2020年同期为0[118] - 2021年上半年研发费用为21,478,000美元，2020年同期为15,791,000美元，增加了5,687,000美元[118][120] - 2021年上半年一般及行政费用为9,932,000美元，2020年同期为5,627,000美元[118] - 2021年上半年研发费用因多项活动增加，预计随临床试验等活动时间波动[121] - 2021年上半年一般及行政费用为990万美元，较2020年同期增加430万美元[122] - 2021年上半年其他收入（费用）净额为10万美元，较2020年同期减少130万美元[123] - 2021年和2020年上半年净亏损分别为3150万美元和2260万美元，截至2021年6月30日累计亏损9650万美元[124] - 2020年4月和11月，公司完成IPO和普通股公开发行，分别获得净收益约1.001亿美元和1.401亿美元[125] - 2021年5月3日，公司提交S - 3表格货架注册声明，可发售不特定数量证券，ATM计划最高可发售1.5亿美元普通股，截至6月30日未销售[126] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2.371亿美元，预计可满足至少未来12个月流动性需求[127] - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为2810万美元和1800万美元，投资活动分别为70万美元和20万美元，融资活动分别为9.9万美元和1.55918亿美元[129] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.371亿美元和2.659亿美元，投资组合保守，利率变动预计无重大影响[145] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司领先的蛋白治疗候选产品KER - 050用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，2021年6月公布2期临床试验1和2组初步结果，预计2021年底报告更多第1部分数据并启动第2部分试验，2021年第三季度启动骨髓纤维化相关血细胞减少症的2期试验，2022年报告初始数据[82][90] - 领先的小分子候选产品KER - 047用于治疗铁失衡导致的贫血和进行性骨化性纤维发育不良，2020年12月报告1期临床试验顶线数据，预计2021年下半年启动两项2期试验，2022年报告初始数据，完成缺铁性贫血和铁难治性缺铁性贫血2期试验后将启动进行性骨化性纤维发育不良的2期试验[83] - 第三候选产品KER - 012用于治疗与骨丢失相关疾病和肺动脉高压，计划2021年第三季度进入1期临床试验，2022年上半年报告第1部分初始数据[84] - 截至2021年5月14日，KER - 050的2期试验中有12名患者至少接受一剂，9名完成8周治疗，1名未完成，2名退出；1和2组患者分别接受0.75mg/kg和1.5mg/kg剂量，每4周一次，共12周[91] - 截至数据截止日期，KER - 050在试验1和2组耐受性良好，无药物相关严重不良事件，有4例治疗突发严重不良事件均与研究药物无关，有1例中度斑丘疹治疗相关不良事件[92] - 截至数据截止日期，5名完成8周治疗的患者达到至少一个终点，3名实现至少8周输血独立，观察到网织红细胞、血红蛋白和血小板增加，输血负担有临床意义的降低[92] 公司业务运营相关 - 公司因新冠疫情实施业务连续性计划，虽运营受部分影响但作为必要业务未完全中断，2021年7月实施办公室重新开放计划[95] 公司专利许可相关 - 2016年4月公司与麻省总医院签订独家专利许可协议，后续在2017年5月和2018年2月修订，获得某些专利和技术信息的全球独家许可[100] - 公司在2016年向MGH支付了0.1百万美元的初始许可费，2017年报销了约0.3百万美元的专利申请费用，并向MGH发行了358,674股普通股[101] - 2021年7月，公司从Neurona获得了0.1百万美元的一次性前期许可费[102] - 截至目前，公司未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会，仅从研究合作或知识产权许可中获得收入[104] 公司会计准则相关 - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用新或修订会计准则至2025年12月31日或更早不再符合条件时[142]

股权发行与融资 - 公司2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.001亿美元[84] - 公司2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股普通股，每股发行价50美元，净收益约1.401亿美元[85] - 2020年4月公司完成首次公开募股，出售690万股普通股，净收益约1.001亿美元；11月完成普通股公开发行，出售299万股，净收益约1.401亿美元[107] - 2021年5月3日公司提交S - 3表格的暂搁注册声明，允许不时发售不特定数量的普通股、优先股、债务证券和认股权证，同时与SVB Leerink LLC达成销售协议，可发售最多1.5亿美元普通股[108] 财务亏损与现金流 - 公司2021年第一季度净亏损1590万美元，截至2021年3月31日累计亏损8090万美元，现金及现金等价物为2.552亿美元[86] - 2021年第一季度净亏损1590万美元，2020年同期为1190万美元；截至2021年3月31日和2020年12月31日，累计亏损分别为8090万美元和6500万美元[106] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1050万美元，主要因净亏损1590万美元，部分被非现金费用和经营资产及负债变动抵消[113] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为20万美元，用于购买财产和设备[115] - 2021年第一季度融资活动净现金流入不足10万美元，源于普通股期权行使；2020年同期为5580万美元，主要因发行C系列优先股[116] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.552亿美元和2.659亿美元[126] 专利许可与费用 - 公司2016年与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费为10万美元，2017年报销约30万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股[93] - 公司针对前三个产品或适应症需支付临床和监管里程碑付款共计860万美元，商业里程碑付款共计1800万美元[93] 产品临床试验进展 - 公司KER - 050在2020年10月开始2期临床试验，1、2组剂量分别为0.75mg/kg和1.5mg/kg，预计2021年年中公布第一阶段初始数据[79] - 公司KER - 047在2020年8月完成1期临床试验，预计2021年下半年开展两项2期临床试验，2022年公布初始数据[80] - 公司KER - 012计划2021年下半年进入1期临床试验，预计2022年上半年公布第一阶段初始数据[82] 公司资金来源与收入情况 - 公司自2015年成立以来主要通过出售可转换优先股和许可协议获得资金，尚未从产品销售中获得收入[83] 费用变化情况 - 公司预计未来研发费用将持续增加，因持续开展和启动新产品候选药物的临床试验[95] - 2021年第一季度研发费用为1150万美元，较2020年同期的850万美元增加300万美元，主要因KER - 012相关活动增加及人员费用上升[103] - 2021年第一季度一般及行政费用为430万美元，较2020年同期的200万美元增加约230万美元，主要因人员费用和董事及高管保险费增加[104] - 2021年第一季度其他费用净额为10万美元，较2020年同期的160万美元减少150万美元，主要因2020年部分费用未在2021年发生[105] 资金流动性与需求 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2.552亿美元，预计现有资金至少可满足未来12个月的流动性需求[109] 合同义务与承诺 - 截至2021年3月31日的三个月，公司合同义务和承诺与年报相比无重大变化[117] 新兴成长型公司相关 - 公司作为新兴成长型公司，可利用豁免政策至2025年12月31日或不再符合新兴成长型公司标准[123][124] - 公司不再是新兴成长型公司的最早日期为满足以下条件之一：财年总年收入达10.7亿美元以上；2025年12月31日；过去三年发行超过10亿美元不可转换债务；被认定为大型加速申报公司[124] - 公司未采用适用于其他上市公司的新的或修订的会计准则，预计在作为新兴成长型公司期间继续使用过渡期[123] 利率与债务影响 - 公司认为利率立即变动1个百分点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[126] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[127] 财务报表编制 - 公司未经审计的中期简明合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断[118] 表外安排与会计政策 - 公司在报告期内及目前均无适用美国证券交易委员会规则和条例定义的表外安排[121] - 公司关键会计政策与年报相比无重大变化[120]

公司药物临床试验计划 - 公司计划2021年年中报告KER - 050治疗骨髓增生异常综合征（MDS）2期试验第一部分的初始数据，2022年报告治疗骨髓纤维化相关血细胞减少症的开放标签2期试验初始数据[26][27][36] - 公司预计2021年下半年开展KER - 047针对缺铁性贫血（IDA）和铁难治性缺铁性贫血（IRIDA）的两个开放标签2期临床试验，2022年报告初始数据[26][28][36] - 公司计划2021年下半年将KER - 012推进到1期临床试验，2022年上半年报告第一部分初始数据[26][30][36] - 公司预计2021年年中报告MDS患者2期临床试验第一部分的初始数据[73] - 公司预计2021年年中开始评估治疗骨髓纤维化相关血细胞减少症的开放标签2期临床试验，并于2022年报告初始数据[73] - 公司预计在2021年下半年开展两项KER - 047的开放标签2期临床试验，分别针对IDA和IRIDA患者，并预计在2022年报告初始数据[127][142] - 公司计划在完成KER - 047针对IDA患者的2期临床试验后，开展针对FOP患者的2期临床试验[165] - 公司计划在2021年下半年将KER - 012推进至1期临床试验，并预计在2022年上半年公布该试验第一部分的初步数据[172] 公司团队经验 - 公司管理团队和科学顾问委员会在TGF - ß蛋白家族疗法研发方面累计超过100年经验[32] 骨髓增生异常综合征（MDS）患者情况 - 美国有60,000至170,000名MDS患者，每年新增15,000至20,000例[48] - 约75%的MDS患者诊断时年龄在60岁或以上[48] - MDS极低风险患者中位生存期约为9年，高风险患者不到1年[48] - 骨髓增生异常综合征（MDS）患者中90%受贫血影响，约40%依赖输血，血小板减少症患病率为40% - 65%，中性粒细胞减少症约影响20%患者[49] - 世界卫生组织（WHO）分类系统中，RS阳性患者约占MDS新发病例的15% [51] KER - 050临床试验情况 - KER - 050已完成在健康绝经后女性中的1期临床试验，单剂量后观察到红细胞、血红蛋白、网织红细胞快速持续增加，血小板有临床意义的增加[27] - 公司于2020年1月完成KER - 050在48名健康绝经后女性中的1期临床试验[74] - KER - 050在试验第一部分中药物水平呈剂量比例，平均半衰期约10 - 12天，支持每月或更低频率给药[79] - 试验第一部分中，平均网织红细胞计数、血红蛋白、红细胞计数和血小板计数快速持续增加，网织红细胞在第2天开始增加，第15天左右达到峰值，血红蛋白浓度第2天开始增加，第29天左右达到峰值并维持数周[80] - 血红蛋白增加至少1.5 g/dL的受试者比例呈剂量依赖性增加[82] - 所有接受4.5 mg/kg剂量KER - 050的受试者在试验中某一时刻血小板增加30 x 10⁹/L或更多[83] - 小鼠单次皮下注射10 mg/kg的RKER - 050，12小时后红细胞参数增加，且单剂量RKER - 050使红细胞和血红蛋白至少在第51天分别增加8.5%和3% [87][97] - 从第4天开始到第37天，红细胞生成增加的同时，促红细胞生成素水平比对照组高两倍多，第51天恢复基线[97] - 食蟹猴每两周皮下注射一次KER - 050，持续三个月，红细胞数量、血细胞比容和血红蛋白呈剂量依赖性增加[100] - 小鼠单次皮下注射7.5 mg/kg KER - 050，给药4天后血小板计数增加[103] KER - 047临床试验情况 - 2020年8月公司宣布完成KER - 047在健康志愿者中的1期临床试验计划的单剂量和多剂量递增队列，并扩展试验评估了一个额外队列，12月报告了试验的topline数据[28][36] - 扩展的1期临床试验中，40名接受KER - 047的参与者中有10人、11名接受安慰剂的参与者中有1人因不良事件停药[131] - 扩展的1期临床试验中，最高剂量组给药七天后，总胆固醇和低密度脂蛋白平均降低超过20%[140] - 临床前生化激酶筛选中，KER - 047对ALK2表现出低纳摩尔效力，对其他结构相关TGF - ß激酶有至少8倍选择性[143] - 细胞试验中，与结构同源性最高的ALK1和ALK5相比，KER - 047对ALK2有至少20倍选择性，ALK1和ALK2、ALK5和ALK2的同源性分别为77%和65%[147] - 给Sprague - Dawley大鼠口服KER - 047三个月，其血清铁水平和转铁蛋白饱和度呈剂量依赖性增加，总铁结合能力无变化[149] - 小鼠IRIDA模型中，接受TMPRSS6 siRNA的小鼠与对照siRNA组相比，目标基因表达降低超过85%[152] - 小鼠IRIDA模型中，用ALK2抑制剂治疗后，与接受媒介物治疗的对照siRNA组相比，铁调素基因表达和血红蛋白水平恢复正常[152][153] - 小鼠炎症性贫血模型中，接受腺嘌呤和ALK2抑制剂联合治疗的小鼠血清铁值比接受腺嘌呤和媒介物治疗的小鼠高108.2%，血清铁调素降低85.4%[157] - KER - 047在体外试验中是强效ALK2受体抑制剂，在基于细胞的报告基因试验中对ALK2/R206H突变受体具有低纳摩尔效价[166] - 在FOP小鼠模型中，用1mg/kg或6mg/kg KER - 047治疗，可剂量依赖性减少异位骨化形成[168] KER - 012临床前研究情况 - KER - 012在PAH大鼠模型中，使大鼠免受右心室壁增厚和PAH相关骨丢失影响，证明了其治疗PAH和骨丢失的作用机制[30] - 临床前研究中，每周两次腹腔注射20mg/kg的KER - 012可增加野生型小鼠和骨质疏松小鼠的骨矿物质密度和小梁骨体积[191][193] - 临床前研究中，KER - 012可增加成骨细胞与破骨细胞的比例，支持其对骨骼的合成代谢作用[193] - 每周两次皮下注射10mg/kg的RKER - 012可防止PAH大鼠模型右心室壁增厚，KER - 012有治疗PAH的潜力[194] - 皮下注射10mg/kg的RKER - 012可防止PAH大鼠模型因缺氧导致的骨丢失[195] - 临床前研究中，每两周皮下注射一次10mg/kg的CKER - 012，35天内对猴子红细胞、血细胞比容和血红蛋白的影响与对照组无显著差异，KER - 012可能不会增加人类红细胞生成[196] MDS相关治疗临床试验数据 - 两项评估阿法达贝泊汀治疗MDS相关贫血的3期临床试验中，患者反应率为15% - 31% [55] - Reblozyl治疗MDS的3期临床试验中，37.9%的RS阳性患者达到输血独立的主要终点，安慰剂组为13.2% [57] 骨髓纤维化患者情况 - 美国骨髓纤维化确诊患者为16000 - 18500人，每年约3000例新诊断患者，诊断时中位年龄约60岁[63] - 骨髓纤维化患者确诊1年内，38%依赖红细胞输血，26%发生血小板减少症，51%发生贫血[63] 其他药物临床试验不良事件数据 - Jakafi 3期临床试验中约45%患者出现治疗相关3级或4级贫血，Inrebic 3期临床试验中贫血和血小板减少症3级或以上不良事件发生率分别约为34%和12% [65] 市场规模及患者数量情况 - 2020年全球静脉注射铁剂市场规模约22亿美元，预计到2028年达到42亿美元，复合年增长率为8.5% [113] - 美国约有500万人患有缺铁性贫血，全球IRIDA患病率估计低于百万分之一，美国约100万65岁以上老人患有慢性炎症性疾病[112][116][117] - 2019年全球铁螯合市场规模估计为11亿美元，约82%与输血性铁过载患者的治疗相关，北美和欧洲市场份额分别约为48%和41%[121] - 预计全球有3500人患有FOP，已确认约800例，美国有285例已知病例，患者中位死亡年龄为40岁[161] - 骨质疏松症全球患者超2亿，美国和欧洲约30%绝经后女性患病，50岁以上女性和男性骨折风险分别为50%和20%，未来几十年骨折发病率预计翻倍或三倍[173] - 全球每10000 - 20000人中约有1人患成骨不全症，美国约25000 - 50000人患病[181] - 美国每年新增PAH病例750 - 2000例，约10000 - 20000人患病，五年生存率略高于50%[183] PAH疾病相关情况 - 超过70%的遗传性PAH病例存在BMPR2基因功能缺失突变[184] 双膦酸盐处方情况 - 过去十年双膦酸盐处方量下降超50%[175] 公司ActRII项目情况 - 公司ActRII项目有超过20种独特的变体处于临床前开发阶段[201] 公司与MGH合作协议情况 - 2016年4月，公司与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费10万美元，报销约28万美元的专利申请费用，并向MGH发行358,674股普通股[214][215] - 公司需支付临床和监管里程碑付款总计860万美元，商业里程碑付款总计1800万美元[215] - 2020年，公司因在第一个国家提交IND的临床和监管里程碑支付5万美元[215] - 公司需按低个位数到中个位数的比例支付许可产品净销售额的分级特许权使用费[215] 公司与诺和诺德合作协议情况 - 2017年12月公司与诺和诺德达成研究合作和独家许可协议，诺和诺德有权选择特定数量配体陷阱进行开发和商业化，已选择两个配体陷阱[218] - 公司授予诺和诺德独家、全球、含特许权使用费的许可，用于开发、制造和商业化含初始配体陷阱和所选配体陷阱的产品[220] - 2018年公司收到诺和诺德1600万美元的初始许可费，两年研究计划中诺和诺德支付400万美元研究资金[221] - 2020年10月26日诺和诺德通知终止协议，2021年4月26日生效，终止后相关权利将归公司[222] 公司专利情况 - 截至2021年2月28日，公司专利组合包括5项已授权美国专利、41项待批美国专利申请、3项已授权美国以外专利和56项待批美国以外申请[224] - 公司77项专利申请与KER - 050、KER - 047和KER - 012相关，8项已授权专利和20项专利申请与其他技术相关[224] - 公司专利预期到期日期不早于2029年3月13日至2041年11月9日[224]