公司动态 - Keros Therapeutics 的董事长兼首席执行官 Jasbir S Seehra 博士将在多个医疗保健会议上发表演讲 包括摩根士丹利第22届全球医疗保健会议 富国银行医疗保健会议和 Cantor 全球医疗保健会议 [1][2] - 每场演讲的存档回放将在 Keros 网站投资者部分提供 持续90天 [2] 公司概况 - Keros Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发和商业化新型疗法 用于治疗与转化生长因子-β（TGF-ß）家族蛋白信号传导功能障碍相关的多种疾病 [3] - 公司在理解 TGF-ß 家族蛋白的作用方面处于领先地位 这些蛋白是血液 骨骼 骨骼肌 脂肪和心脏组织等多种组织生长 修复和维护的主要调节因子 [3] - 公司的主要产品候选药物 elritercept（KER-050）正在开发中 用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的低血细胞计数 包括贫血和血小板减少症 [3] - 第二个产品候选药物 cibotercept（KER-012）正在开发中 用于治疗肺动脉高压和心血管疾病 [3] - 第三个产品候选药物 KER-065 正在开发中 用于治疗肥胖和神经肌肉疾病 [3] 投资者联系 - 投资者联系人 Justin Frantz 邮箱 jfrantz@kerostx com 电话 617-221-6042 [4]

产品管线 - 公司正在开发三款产品候选药物:elritercept、cibotercept和KER-065[83] - elritercept正在进行II期临床试验,用于治疗骨髓异常增生综合征和骨髓纤维化相关的血细胞减少症[83] - cibotercept正在进行II期临床试验,用于治疗肺动脉高血压[83] - KER-065正在进行I期临床试验,用于治疗肥胖和神经肌肉疾病[83] 融资情况 - 公司于2024年1月完成了一次公开发行,募集资金约1.511亿美元[86] - 公司于2021年5月和2024年6月分别建立了总额为4亿美元的"随时发行"股票融资计划[84,85] - 截至2024年6月30日,公司现金及现金等价物为4.059亿美元[87] 许可协议 - 公司在2016年与麻省总医院签订了一项独家专利许可协议,获得了相关技术的许可权[90] - 公司与Hansoh (Shanghai) Healthtech Co., Ltd.签订独家许可协议,授予其在中国大陆、香港和澳门地区开发、生产和商业化elritercept及其相关产品的权利[91] - 根据协议,公司将获得1800万美元的首付款,并有机会获得最高2.705亿美元的里程碑付款和销售提成[91] - 公司将与Hansoh签订制造技术转让协议,转让制造所需的全部文件和信息,Hansoh需支付相关技术转让服务费用[92] 收入来源 - 公司目前尚未产生任何产品销售收入,收入主要来自研究合作和知识产权许可[93] 费用情况 - 研发费用主要包括临床试验、制造、人员、设施等方面的支出,预计未来会随着管线的推进而持续增加[95][103][107] - 一般及行政费用主要包括人员、专业服务费用等,随着公司规模扩大而增加[96][104] - 2024年上半年研发费用较2023年同期增加1.51亿美元,主要由于KER-065、cibotercept等项目的临床和制造支出增加以及人员费用上升[107][108][109] - 2024年上半年一般及行政费用较2023年同期增加约120万美元,主要由于人员和专业服务费用增加[104] - 一般及行政费用同比增加约370万美元，主要由于(i)人员费用增加250万美元,其中包括额外的160万美元股票激励成本,以支持公司的组织增长和实现公司目标;以及(ii)专业费用、设施、供应品和其他费用净增加170万美元,以支持业务增长,部分被董事和高管保险费用减少50万美元所抵消[110] 其他收益 - 其他收益主要来自于现金等的投资收益[98][104] - 其他收入净额同比增加约370万美元,主要由于股息收入增加410万美元,部分被其他费用净额增加40万美元所抵消[111] 财务状况 - 公司自成立以来一直亏损,截至2024年6月30日和2023年12月31日的累计亏损分别为4.698亿美元和3.814亿美元[112] - 公司预计未来12个月内现有现金和现金等价物将足以满足预期的流动性需求[113] - 2024年上半年经营活动使用现金8436万美元,主要由于净亏损8840万美元和经营资产负债变动使用现金1410万美元,部分被非现金费用如股份支付1690万美元等抵消[116] - 2024年上半年筹资活动提供现金16033万美元,主要包括(i)公开发行普通股净募集15110万美元;(ii)ATM计划下发行普通股净募集60万美元;以及(iii)行权期权收到870万美元[119] 风险因素 - 公司面临着通胀、利率上升和经济衰退风险,可能会对公司的运营成本和财务状况产生不利影响[89] - 公司现金和现金等价物投资于保本的货币市场基金和计息储蓄账户,预计利率变动不会对公司经营业绩和现金流产生重大影响[125] - 公司无可变利率债务,因此不存在利率风险[126] - 公司无重大合同义务和承诺变化[121]

临床试验进展 - 公司在第二季度继续推进管线中所有项目的进展，包括elritercept(KER-050)项目的最新监管和数据更新[2] - 公司对cibotercept(KER-012)在肺动脉高压患者II期临床试验的强劲入组情况感到兴奋，并计划在今年第四季度完成该试验的入组[2] 财务情况 - 公司在第二季度的净亏损为4530万美元，较2023年同期增加780万美元，主要由于研发投入和支持公司临床及企业目标的投资增加[3] - 研发费用为4050万美元，较2023年同期增加800万美元，主要由于研发工作、生产活动和人员费用的增加以支持管线的推进[4] - 公司于2024年6月30日的现金及现金等价物为4.059亿美元，较2023年12月31日的3.311亿美元有所增加，预计可为公司运营和资本支出需求提供资金支持至2027年[6] 产品管线 - 公司正在开发三大产品候选药物:elritercept用于治疗血细胞减少症、cibotercept用于治疗肺动脉高压和心血管疾病、KER-065用于治疗肥胖和神经肌肉疾病[7]

公司财务表现 - 公司2024年第二季度净亏损为4530万美元，较2023年同期的3750万美元增加了780万美元，主要原因是研发投入增加以及为实现临床和公司目标进行的额外投资 [3] - 2024年第二季度研发费用为4050万美元，较2023年同期的3250万美元增加了800万美元，主要用于支持管线的推进、制造活动和人员费用 [4] - 2024年第二季度一般和行政费用为1000万美元，较2023年同期的880万美元增加了120万美元，主要由于人员费用和其他外部费用的增加 [5] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为4059亿美元，较2023年12月31日的3311亿美元有所增加，预计这些资金将支持公司运营至2027年 [6] 公司管线进展 - 公司正在推进多个管线的进展，包括elritercept（KER-050）和cibotercept（KER-012）的临床试验，其中cibotercept的二期临床试验在肺动脉高压患者中表现出积极的招募进展，预计将在2024年第四季度完成招募 [2] - elritercept（KER-050）正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的低血细胞计数（包括贫血和血小板减少症） [7] - cibotercept（KER-012）正在开发用于治疗肺动脉高压和心血管疾病 [7] - KER-065正在开发用于治疗肥胖和神经肌肉疾病 [7] 公司背景 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化针对TGF-ß家族蛋白信号失调相关疾病的创新疗法 [1][7] - 公司在TGF-ß家族蛋白的研究领域处于领先地位，这些蛋白是血液、骨骼、骨骼肌、脂肪和心脏组织等多种组织的生长、修复和维持的主要调节因子 [7]

公司管理层变动 - Keros Therapeutics 董事会任命 Jasbir S Seehra 博士为董事会主席 自 2024 年 7 月 1 日起生效 接替现任主席 Carl L Gordon 博士 Carl L Gordon 博士将继续担任董事会成员 [1] - Christopher Rovaldi 被提升为总裁 自 2024 年 7 月 1 日起生效 接替 Jasbir S Seehra 博士 同时 Christopher Rovaldi 将继续担任首席运营官 [7] - Jean-Jacques Bienaimé 将担任董事会首席独立董事 自 2024 年 7 月 1 日起生效 [1] 公司战略与产品管线 - Keros Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发针对 TGF-β 信号通路失调相关疾病的创新疗法 [6] - 公司主要产品 elritercept (KER-050) 正在开发用于治疗低危骨髓增生异常综合征患者的低血细胞计数 包括贫血和血小板减少症 [8] - 公司第二个产品 cibotercept (KER-012) 正在开发用于治疗肺动脉高压和心血管疾病 [8] - 公司第三个产品 KER-065 正在开发用于治疗肥胖和神经肌肉疾病 [8] 公司发展前景 - 公司即将启动 elritercept (KER-050) 的首个注册性 III 期临床试验 用于治疗低危骨髓增生异常综合征患者 [2] - 公司认为新的领导层变动将有助于更高效地开发具有重大意义和潜在疾病修饰作用的疗法 满足未满足的医疗需求 [8] - 公司致力于通过开发 TGF-β 蛋白家族相关疗法 为血液 骨骼 骨骼肌 脂肪和心脏组织等组织的生长 修复和维持提供潜在的治疗方案 [8]

公司管理层变动 - Keros Therapeutics董事会任命Jasbir S Seehra博士为董事会主席 自2024年7月1日起生效 Seehra博士将接替现任主席Carl L Gordon博士 Gordon博士将继续担任董事会成员 [1] - Jean-Jacques Bienaimé将自2024年7月1日起担任董事会首席独立董事 [1] - Christopher Rovaldi被提升为总裁 自2024年7月1日起生效 Rovaldi先生将接替Seehra博士 后者自2015年12月起担任公司总裁至2024年6月30日 Rovaldi先生还将继续担任Keros的首席运营官 [9] 新任董事会主席表态 - Seehra博士表示 很荣幸扩大在Keros的角色 担任下一任董事会主席 期待与董事会合作并领导董事会 董事会由具有不同背景和丰富生命科学行业经验的董事组成 将继续为股东创造价值 [6] - Seehra博士指出 Rovaldi先生是不可或缺的合作伙伴 是Keros成长的重要组成部分 随着Rovaldi先生担任新角色 公司将在战略和运营重点上获得额外的领导力关注 这对准备启动elritercept（KER-050）在低危骨髓增生异常综合征患者中的首个注册性3期临床试验至关重要 [6] 公司业务概况 - Keros是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发和商业化新型疗法 用于治疗与转化生长因子-β（TGF-ß）信号传导功能障碍相关的广泛患者群体 [7] - 公司是理解TGF-ß蛋白家族作用的领导者 这些蛋白是血液 骨骼 骨骼肌 脂肪和心脏组织等多种组织生长 修复和维护的主要调节因子 [7] - 通过利用这种理解 Keros发现并正在开发具有潜力为患者提供有意义和潜在疾病改善益处的蛋白质疗法 [7] - 公司的主要候选产品elritercept正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的低血细胞计数（血细胞减少症） 包括贫血和血小板减少症 [7] - 第二个候选产品cibotercept（KER-012）正在开发用于治疗肺动脉高压和心血管疾病 [7] - 第三个候选产品KER-065正在开发用于治疗肥胖和神经肌肉疾病 [7] 董事会评价 - Gordon博士表示 很高兴欢迎Seehra担任董事会主席 董事会与其密切合作并观察了Seehra作为董事和CEO的角色 相信Seehra具备正确的技能和经验 多年来在制定董事会议程 鼓励辩论和将董事会与管理层联系起来方面一直很有效 相信这些领导层更新将促进更精简的方法 为未满足医疗需求的患者开发具有意义和潜在疾病改善益处的疗法 [2]

文章核心观点 - 公司的主要产品候选药物elritercept在治疗骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓纤维化(MF)相关贫血等血细胞减少症方面显示出良好的疗效和安全性[1][2][11][17] - elritercept可以改善MDS和MF患者的无输血依赖时间,并且能够改善患者的疲劳感等生活质量指标[5][6][9][10] - elritercept还可以减少MF患者的脾脏体积和症状评分,为MF患者带来更广泛的临床获益[15][16] 关于MDS的临床试验 - 在MDS临床试验中,55.6%的患者在24周内达到总体红细胞反应,包括无输血依赖和红细胞系血液学改善[5] - 在可评估的输血依赖患者中,41.3%在24周内实现了至少8周的无输血依赖,其中61.5%的患者在48周内维持了至少24周的无输血依赖[6] - 在高输血负荷患者中,34.8%在24周内实现了至少8周的无输血依赖,其中50%的患者在48周内维持了至少24周的无输血依赖[7] - 在基线EPO<500 U/L的患者中,50%在24周内实现了至少8周的无输血依赖,在高输血负荷且EPO<500 U/L的患者中,42.9%在24周内实现了至少8周的无输血依赖[8] - 获得无输血依赖反应的患者在生活质量(FACIT-Fatigue量表)方面获得了持续且临床意义上的改善[10] 关于MF的临床试验 - elritercept可以改善MF和ruxolitinib治疗相关的贫血,大多数无输血依赖患者在12周内血红蛋白水平有所提高[13] - 60.6%的高输血负荷患者在12周内输血量有所减少,其中60%的患者输血量减少50%以上[14] - 在3.0 mg/kg及以上剂量的elritercept联合ruxolitinib治疗组,72.7%的患者输血量减少50%以上,45.5%的患者实现了无输血依赖[14] - 52.9%的基线脾脏体积≥450 cm3的患者在24周时脾脏体积有所减小,包括3例减小35%以上[15] - 大多数基线症状评分较高的患者在24周时症状评分有所改善,包括3例症状评分减少50%以上[16]

分组1: 核心观点 - Elritercept在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化（MF）患者中表现出持久的输血独立性，并改善了患者的疲劳症状 [1][2][4] - Elritercept不仅改善了无效造血和细胞减少症，还通过减少脾脏体积和改善症状评分提供了更广泛的临床益处 [1][2][26] - 公司计划在获得美国食品药品监督管理局（FDA）的积极反馈后，启动MDS的注册性III期临床试验 [7] 分组2: 临床试验数据 - 在MDS患者中，55.6%的患者在治疗的前24周内达到了总体红细胞反应 [13] - 在MF患者中，60.6%的患者在治疗的前24周内减少了输血负担，其中60%的患者输血次数减少了50%或更多 [2] - 在MF患者中，72.7%的患者在接受了3.0 mg/kg或更高剂量的elritercept联合ruxolitinib治疗后，输血次数减少了50%或更多 [2] - 在MDS患者中，41.3%的患者在治疗的前24周内实现了至少8周的输血独立性，其中61.5%的患者在48周内实现了至少24周的输血独立性 [4] 分组3: 患者生活质量改善 - 在MDS患者中，实现了输血独立性的患者在FACIT-Fatigue评分上有显著改善，表明elritercept可能改善患者的生活质量 [14] - 在MF患者中，52.9%的患者在治疗24周后脾脏体积有所减少，其中3名患者的脾脏体积减少了35%或更多 [2] 分组4: 药物机制与开发 - Elritercept是一种工程化的配体陷阱，由TGF-ß受体IIA型的修饰配体结合域与人抗体的Fc域融合而成，用于治疗MDS和MF患者的细胞减少症 [3][31] - 公司正在开发elritercept用于治疗MDS和MF患者的贫血和血小板减少症 [3][31] 分组5: 临床试验设计与进展 - 公司正在进行两项II期临床试验，分别针对低风险MDS和MF患者，评估elritercept的安全性和有效性 [12][15][19] - 在MDS的II期临床试验中，87名患者接受了至少一剂elritercept，其中81名患者完成了至少24周的治疗 [7][15] - 在MF的II期临床试验中，54名患者接受了至少一剂elritercept，评估了造血标志物、贫血、脾脏体积和症状评分 [15][19] 分组6: 公司动态与未来计划 - 公司将于2024年6月17日举行企业更新电话会议和网络直播，讨论elritercept的II期临床试验数据及公司管线的其他更新 [1][17] - 公司计划在MDS患者中启动注册性III期临床试验，并继续推进elritercept在MF患者中的开发 [7][17]

公司动态 - Keros Therapeutics将于2024年6月17日东部时间上午8点举行公司更新电话会议和网络直播 [1] - 公司首席执行官Jasbir S Seehra博士宣布KER-050（elritercept）骨髓增生异常综合征（MDS）项目获得美国食品药品监督管理局的积极反馈 双方就拟议的关键3期临床试验的设计和终点达成一致 [2] - 公司计划在电话会议上讨论其产品管线的进展 包括正在进行的评估KER-012（cibotercept）治疗肺动脉高压（PAH）的2期TROPOS试验 预计将在2024年第四季度完成患者招募 [2] 产品管线 - Keros Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发治疗与转化生长因子-β（TGF-ß）信号传导功能障碍相关疾病的创新疗法 [3] - 公司主要产品KER-050（elritercept）正在开发用于治疗MDS和骨髓纤维化患者的低血细胞计数（包括贫血和血小板减少症） [3] - 第二款产品KER-012（cibotercept）正在开发用于治疗PAH和心血管疾病 [3] - 第三款产品KER-065正在开发用于治疗肥胖症和神经肌肉疾病 [3] 公司战略 - Keros Therapeutics在理解TGF-ß蛋白家族的作用方面处于领先地位 这些蛋白是血液 骨骼 骨骼肌 脂肪和心脏组织等多种组织生长 修复和维持的主要调节因子 [3] - 公司利用这一理解发现并开发具有潜力为患者提供有意义且可能改变疾病进程的蛋白质疗法 [3]

公司动态 - Keros Therapeutics 宣布任命 Jean-Jacques Bienaimé 为董事会成员 自2024年6月1日起生效 [1] - Jean-Jacques Bienaimé 在生物技术和制药行业拥有丰富的经验 包括执行领导、治理、战略规划、产品开发和商业化 [2] - Jean-Jacques Bienaimé 曾担任 BioMarin Pharmaceutical Inc 的首席执行官和董事长 并在 Genencor Inc 和 Sangstat Medical Corporation 担任高级管理职位 [2] - Jean-Jacques Bienaimé 目前担任 Incyte Corporation 和 Immunome Inc 的董事会成员 以及一家私人生物技术公司的董事会成员 [2] 公司背景 - Keros Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发和商业化新型疗法 用于治疗与 TGF-ß 家族蛋白信号传导功能障碍相关的疾病 [4] - Keros Therapeutics 是 TGF-ß 家族蛋白领域的领导者 这些蛋白是血液、骨骼、骨骼肌、脂肪和心脏组织等多种组织的生长、修复和维护的主要调节因子 [4] - Keros Therapeutics 的主要产品候选药物 KER-050 (elritercept) 正在开发用于治疗 MDS 和骨髓纤维化患者的低血细胞计数 包括贫血和血小板减少症 [4] - Keros Therapeutics 的第二个产品候选药物 KER-012 (cibotercept) 正在开发用于治疗肺动脉高压和心血管疾病 [4] - Keros Therapeutics 的第三个产品候选药物 KER-065 正在开发用于治疗肥胖和神经肌肉疾病 [4] 个人背景 - Jean-Jacques Bienaimé 拥有宾夕法尼亚大学沃顿商学院的 MBA 学位和巴黎高等商学院的经济学学位 [3]