临床试验进展 - 公司主要产品KER-050正在进行针对骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化患者的贫血和血小板减少症的II期临床试验，预计2023年下半年完成输血依赖队列的入组，并在2023年上半年和下半年报告更多数据[77] - 公司另一主要产品KER-047正在进行针对铁难治性缺铁性贫血（IRIDA）的II期临床试验，预计2023年下半年报告更多数据，并计划在2023年上半年启动针对MDS和骨髓纤维化患者的II期临床试验[78] - 公司第三个产品KER-012已完成I期临床试验，预计2023年上半年启动针对肺动脉高压（PAH）患者的II期临床试验，并在2023年下半年启动开放标签的II期生物标志物临床试验[79] 财务状况 - 公司2023年第一季度净亏损为3580万美元，截至2023年3月31日，累计亏损为2.642亿美元，现金及现金等价物为3.514亿美元[84] - 公司预计未来将继续产生运营亏损和负现金流，主要由于持续的研发活动和临床试验[84] - 2023年第一季度研发费用为3110万美元，同比增长1300万美元，主要由于KER-050、KER-012相关费用增加以及人员成本上升[109] - 2023年第一季度净亏损为3580万美元，较2022年同期的2419万美元有所增加[106] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为3.514亿美元，预计足以支持未来12个月的运营需求[116] - 2023年第一季度管理费用为778万美元，同比增长170万美元，主要由于人员费用和专业服务费用增加[110] - 2023年第一季度净现金用于经营活动为3423.5万美元，主要由净亏损3580万美元和运营资产及负债增加的480万美元驱动[120] - 2023年第一季度净现金用于投资活动为106.2万美元，主要用于购买物业和设备[122] - 2023年第一季度净现金来自融资活动为1.07678亿美元，主要来自普通股销售的净收益1.073亿美元[123] - 2023年第一季度现金及现金等价物净增加7238.1万美元，而2022年同期净减少145.6万美元[119] - 2023年第一季度净亏损3580万美元，而2022年同期净亏损2420万美元[120][121] - 2023年第一季度运营资产及负债净现金使用480万美元，主要由于研发成本的预付款项增加410万美元[120] - 2023年第一季度股票补偿费用为570万美元，而2022年同期为440万美元[120][121] - 2023年第一季度租赁费用为50万美元，而2022年同期为20万美元[120][121] - 2023年第一季度折旧费用为20万美元，与2022年同期持平[120][121] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为3.514亿美元，较2022年底的2.79亿美元有所增加[132] 融资与资金管理 - 公司通过ATM销售协议在2022年筹集了1.214亿美元，2023年第一季度又筹集了1.09亿美元，截至2023年3月31日，公司仍有1.41亿美元的ATM销售额度可用[81][83] - 公司通过IPO和后续股票发行共筹集约3.908亿美元，用于支持研发和运营[114][115] 合作与许可协议 - 公司与Hansoh（上海）健康科技有限公司签订了KER-050的许可协议，获得1800万美元的预付款，并有可能获得总计1.705亿美元的开发和销售里程碑付款[92][94] - 公司与The General Hospital Corporation签订了专利许可协议，需支付总计2660万美元的临床和商业里程碑付款，以及基于净销售额的分级版税[90][91] 运营风险与挑战 - 公司预计通货膨胀和供应链问题可能在未来增加运营成本，包括劳动力成本和研发成本[85][87] - 公司依赖第三方合同研究组织（CRO）进行临床试验，可能因COVID-19大流行或其他因素导致试验延迟或中断[86] - 公司尚未从产品销售中产生任何收入，预计在可预见的未来也不会产生收入，收入主要来自研究合作或知识产权许可[96] - 公司预计未来研发费用将继续增加，主要由于临床试验和产品候选开发活动的推进[99] - 公司预计未来将面临更高的商业化成本，包括销售、市场营销和分销基础设施的建立[112] - 公司目前没有获批上市的产品，预计未来几年内不会从产品销售中产生收入[113] 税收激励 - 公司研发活动获得澳大利亚政府的研发税收激励，可获得高达16.5%的非退还性税收抵免[103]

财务表现与亏损 - 公司2022年净亏损为1.047亿美元，2021年净亏损为5870万美元[535] - 截至2022年12月31日，公司累计赤字为2.284亿美元[535] - 2022年公司净亏损为1.04679亿美元，较2021年的5874.4万美元增加了4593.5万美元[565] - 2022年公司经营活动净现金流出为7010万美元，主要由于净亏损1.047亿美元[578] 资金筹集与流动性 - 公司通过ATM销售协议在2021年筹集了2860万美元，2022年筹集了1.214亿美元[534] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为2.79亿美元[540] - 公司预计现有资金将支持运营至2025年第三季度[540] - 公司通过ATM计划在2022年出售了3,930,384股普通股，净收益约为1.475亿美元[574] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为2.79亿美元，预计足以支持未来12个月的流动性需求[575] - 2022年公司融资活动净现金流入为1.203亿美元，主要来自ATM计划下的股票销售净收益1.195亿美元[582] - 公司截至2022年12月31日的现金及现金等价物为2.79亿美元，较2021年的2.3亿美元有所增加[602] 研发费用与临床试验 - 公司预计未来研发费用将继续增加，主要由于正在进行和启动的新临床试验以及新产品的发现和开发[556] - 2022年公司研发费用为8726.5万美元，较2021年的5514.3万美元增加了3212.2万美元，主要由于KER-050相关费用增加[567] - 公司对研发费用的预提进行估算，并根据实际服务提供情况调整预提或预付费用[595] - 公司未对其研发费用预提估算进行过重大调整[595] 产品开发与许可协议 - 公司主要产品候选KER-050用于治疗低血细胞计数，KER-047用于治疗功能性铁缺乏，KER-012用于治疗肺动脉高压和心血管疾病[532] - 公司与Hansoh签订许可协议，授予其在中国大陆、香港和澳门开发和商业化KER-050的独家权利[549] - 公司与MGH签订专利许可协议，需支付临床和监管里程碑付款总计860万美元，商业里程碑付款总计1800万美元[547] - 公司从Hansoh协议中获得1800万美元的预付款，并可能根据开发里程碑和净销售额获得总计1.705亿美元的额外付款[551] - 公司根据MGH协议需支付里程碑款项，金额从5万美元到1000万美元不等，并需支付销售特许权使用费[585] 行政费用与员工增长 - 2022年公司一般及行政费用为2752.5万美元，较2021年的2133万美元增加了619.5万美元，主要由于人员费用增加[569] - 公司预计未来将增加员工人数以支持研发和潜在产品商业化，导致一般及行政费用增加[558] - 公司预计未来将增加与作为上市公司相关的费用，包括法律、会计、投资者关系等费用[572] 收入与市场风险 - 公司目前没有产品获批销售，预计未来几年内不会从产品销售中获得收入[573] - 公司收入确认遵循ASC 606准则，主要来自研究合作和知识产权许可[591] - 公司市场风险主要源于利率敏感性，投资组合以资本保值和短期到期为主[601] - 公司未持有任何受利率波动影响的债务，仅与租赁激励津贴相关的债务[603] - 公司预计利率的即时1个百分点变化不会对其投资组合的公平市场价值产生重大影响[602] 未来资金需求与风险 - 公司预计未来将继续产生运营亏损和负现金流[535] - 公司依赖股权融资、债务融资和许可协议来支持运营活动[537] - 公司未来资金需求将取决于多个因素，包括临床试验进展、研发成本、专利申请费用等[579] - 公司可能因公共卫生危机（如COVID-19）和地缘政治紧张局势而面临融资困难[576] 租赁与投资活动 - 公司未来租赁承诺总额为2017.9万美元，其中未来1年内需支付174.1万美元[586] - 2022年公司投资活动净现金流出为124万美元，主要用于购买固定资产[581] 会计准则与披露 - 公司作为新兴成长型公司，可以选择延迟采用某些会计准则，直到这些标准适用于私营公司[599] - 公司预计在2025年12月31日之前或不再符合新兴成长型公司条件时，将停止享受相关披露豁免[600] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估算股票期权的公允价值，涉及主观假设，如预期波动率和期权期限[596] - 公司股票薪酬费用根据相关服务的功能分类，并在授予日使用Black-Scholes模型估算公允价值[597]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注血液、肺部和心血管疾病治疗药物研发[77] 产品临床试验进展 - 2022年6月公布KER - 050治疗MDS患者贫血和血小板减少症2期临床试验数据，2期试验2部分起始剂量为3.75mg/kg，可升至5.0mg/kg，预计2022年底公布更多数据；2021年12月启动治疗骨髓纤维化相关血细胞减少症2期试验，预计2022年底公布初始数据[78][79] - 2020年12月公布KER - 047健康志愿者1期试验数据，已启动IRIDA患者2期试验，预计2022年底公布初始数据；预计2022年下半年启动MDS和骨髓纤维化功能性缺铁患者2期试验，2023年上半年公布初始数据[80] - 2022年5月和9月分别公布KER - 012健康志愿者1期试验1部分和2部分多剂量初步数据，预计2023年初公布PAH患者2期试验设计，2023年上半年启动试验[81] - 2022年10月在会议上展示KER - 065和RKER - 065临床前摘要，KER - 065旨在结合并抑制TGF - ß配体，有望产生肌肉合成代谢作用[86] 普通股出售情况 - 2021年5月签订ATM销售协议，可出售最高1.5亿美元普通股；2021年12月出售52万股，加权平均价55美元，毛收入2860万美元，净收入约2810万美元；2022年前9个月出售194.7747万股，加权平均价30.35美元，毛收入5910万美元，净收入约5820万美元；截至2022年9月30日，还可出售最高6230万美元普通股[83] 财务关键指标（亏损、现金等） - 2022年前3个月和前9个月净亏损分别为2350万美元和7500万美元，截至2022年9月30日累计亏损1.987亿美元，现金及现金等价物为2.394亿美元[84] - 截至2022年9月30日，累计亏损1.987亿美元，2021年12月31日为1.238亿美元[123] - 2022年前九个月净亏损7500万美元，2021年同期为5180万美元[123] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为2.394亿美元，预计可满足未来至少12个月流动性需求[127] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.394亿美元和2.3亿美元[143] 外部因素影响 - 新冠疫情、通胀、经济衰退风险等因素可能对公司业务、财务状况和运营结果产生不利影响[87][88][92] - 公司采取远程和虚拟方法应对疫情对临床开发的影响，但仍可能面临试验启动、参与者招募和药物供应等方面的中断或延迟[89] 专利许可协议 - 2016年与MGH签订独家专利许可协议，后续在2017年和2018年进行修订，公司获得相关专利和技术信息的全球独家许可[93] - 2016年公司向MGH支付初始许可费0.1百万美元，2017年报销约0.3百万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计8.6百万美元，商业里程碑付款总计18.0百万美元，2020年和2021年分别支付50,000美元和300,000美元[94] - 2021年7月公司与Neurona的许可协议获得一次性预付许可费0.1百万美元[95] - 2022年1月公司与Hansoh的许可协议获得净预付金18.0百万美元，还可获得最高26.5百万美元开发里程碑付款和144.0百万美元净销售阈值付款，特许权使用费为低两位数到高十几的百分比[100] 收入情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，仅从研究合作或知识产权许可获得收入[102] - 2022年和2021年第三季度公司均未确认任何收入[113] - 2022年前九个月无营收，2021年同期营收为10万美元[118][119] 税收激励 - 2021年7月1日起澳大利亚政府的研发税收激励提供18.5%可退还税收抵免，公司符合资格[109] 费用指标变化（季度） - 2022年第三季度研发费用为21.0百万美元，2021年同期为14.8百万美元，增加6.2百万美元[114] - 2022年第三季度一般及行政费用为6.9百万美元，2021年同期为5.4百万美元，增加约1.6百万美元[116] - 2022年第三季度其他收入（支出）净额为4.5百万美元，2021年同期为0.1百万美元支出，增加约4.6百万美元[117] - 2022年第三季度运营亏损为27.976百万美元，2021年同期为20.197百万美元[112] 费用指标变化（前九个月） - 2022年前九个月研发费用6240万美元，较2021年同期3630万美元增加2610万美元[120] - 2022年前九个月行政及管理费用2040万美元，较2021年同期1530万美元增加约510万美元[121] - 2022年前九个月其他收入（支出）净额为790万美元，2021年同期支出30万美元，变化820万美元[122] 融资收益 - 2020年4月IPO净收益约1.001亿美元，2020年11月公开发行净收益约1.401亿美元[125] - 截至2022年9月30日，ATM计划出售普通股净收益约8630万美元，2022年前九个月为5820万美元[126] 现金流量 - 2022年前九个月经营活动净现金使用4860万美元，投资活动使用90万美元，融资活动提供5890万美元[130] 新兴成长公司政策 - 公司可利用新兴成长公司豁免政策至2025年12月31日或不再符合新兴成长公司条件为止[141] - 公司不再是新兴成长公司的最早日期为满足以下条件之一：财年总年营收达12.35亿美元或以上；2025年12月31日；过去三年发行超10亿美元非可转换债务；被美国证券交易委员会视为大型加速申报公司[141] - 公司作为新兴成长公司，可推迟采用《创业企业融资法案》颁布后发布的新会计标准[140] 市场风险与投资组合 - 公司业务面临市场风险，主要源于利率敏感性[142] - 公司投资组合保守，预计利率立即变动1个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响[143] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[144] 财务报表编制 - 公司未审计的中期简明合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断[137] - 公司关键会计政策与年报中描述相比无重大变化[138] - 有关近期会计公告的讨论可参考10 - Q表季度报告中未审计中期简明合并财务报表附注的注释2[139]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注血液、肺部和肌肉骨骼疾病治疗药物研发[79] 产品候选药物情况 - 公司主要产品候选药物有KER - 050、KER - 047和KER - 012，多项临床试验预计2022年底或2023年公布数据[80][81][82] - KER - 047的2期临床试验分两部分，1期每组3 - 6名患者，每日服用14天；2期3 - 12名患者，每日服用28或56天[88] 股权融资情况 - 2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股16美元，净收益约1.001亿美元[84] - 2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股普通股，每股50美元，净收益约1.401亿美元[85] - 2021年5月与SVB Leerink签订ATM销售协议，可出售最高1.5亿美元普通股，截至2022年6月30日，剩余可出售额度1.116亿美元[86] - 截至2022年6月30日，公司通过ATM发行出售87.5425万股普通股，净收益约3780万美元；2022年第二季度出售35.5425万股，净收益约970万美元；ATM计划剩余可发行额度为1.116亿美元[126] - 2020年4月和11月，公司完成首次公开募股和普通股公开发行，净收益分别约为1.001亿美元和1.401亿美元[125] 财务关键指标（亏损、收入、费用等） - 2022年3个月和6个月净亏损分别为2730万美元和5150万美元，截至2022年6月30日累计亏损1.752亿美元，现金及现金等价物2.156亿美元[87] - 2022年和2021年三个月研发费用分别为23.3百万美元和10.0百万美元，增加13.3百万美元[115] - 2022年和2021年三个月一般及行政费用分别为7.4百万美元和5.7百万美元，增加约1.8百万美元[116] - 2022年和2021年三个月其他收入（支出）净额分别为3.5百万美元和0.1百万美元支出，增加约3.5百万美元[117] - 2022年和2021年三个月总运营费用分别为30.728百万美元和15.641百万美元[113] - 2022年和2021年三个月净亏损分别为27.266百万美元和15.622百万美元[113] - 2022年上半年无收入，2021年上半年收入为10万美元，均来自Neurona协议的一次性许可费[118][119] - 2022年上半年研发费用4140万美元，较2021年上半年的2150万美元增加1990万美元[120] - 2022年上半年一般及行政费用1350万美元，较2021年上半年的990万美元增加约360万美元[122] - 2022年上半年其他收入（支出）净额为340万美元，2021年上半年为支出10万美元，变化主要因澳大利亚研发激励收入[123] - 2022年和2021年上半年净亏损分别为5150万美元和3150万美元，截至2022年6月30日和2021年12月31日累计亏损分别为1.752亿美元和1.238亿美元[124] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金使用量分别为2400万美元和2810万美元，投资活动净现金使用量均为70万美元，融资活动净现金提供量分别为1030万美元和10万美元[130] 疫情影响 - 受COVID - 19疫情影响，公司实施业务连续性计划，临床开发和供应链可能受影响[89][91][92][93] - 若疫情持续，公司可能无法获得额外资金，影响业务运营[94] 专利许可协议 - 2016年公司与MGH签订独家专利许可协议，后续在2017年和2018年进行修订[95] - 公司2016年向MGH支付初始许可费0.1百万美元，2017年报销约0.3百万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计8.6百万美元，商业里程碑付款总计18.0百万美元，2020年和2021年分别支付50,000美元和300,000美元[97] - 2021年7月公司从Neurona获得一次性前期许可费0.1百万美元[98] - 2022年1月公司从Hansoh获得净前期付款18.0百万美元，还可获得最高26.5百万美元开发里程碑付款和144.0百万美元净销售阈值付款，特许权使用费为低两位数到高十几%[101] - 截至目前公司未从产品销售获得收入，仅从研究合作或知识产权许可获得收入[104] 税收抵免政策 - 自2021年7月1日起，澳大利亚政府的研发激励计划为公司提供高于基础所得税税率18.5%的可退还税收抵免[110] 合同义务情况 - 2022年第二季度，公司合同义务和承诺与年报中描述相比无重大变化[136] 新兴成长型公司政策 - 公司作为新兴成长型公司可利用豁免政策至2025年12月31日或不再符合新兴成长型公司标准[141] - 公司不再作为新兴成长型公司的最早日期条件包括年总收入达10.7亿美元以上、2025年12月31日、三年内发行超10亿美元非可转换债务、被认定为大型加速申报公司[141] - 公司作为新兴成长型公司，选择使用JOBS法案规定的新或修订会计准则的延长过渡期[140] 市场风险与投资情况 - 公司面临的市场风险主要源于利率敏感性[142] - 公司投资组合保守，预计市场利率立即变动1个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响[143] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[144] - 公司剩余现金投资于货币市场基金账户和有息储蓄账户，未进行交易或投机性投资[143] - 公司唯一债务与租赁激励津贴有关，不面临与债务相关的利率风险[144] 财务报表编制 - 公司未经审计的中期简明合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断[137] 资金流动性 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为2.156亿美元，预计现有资金至少可满足未来12个月流动性需求[127] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.156亿美元和2.3亿美元[143]

临床试验进展 - KER-050正在进行的二期临床试验，针对低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者，预计在2022年底提供初步数据[4] - KER-050在一期临床试验中显示出红细胞和血小板的快速、持续和剂量依赖性增加[13] - KER-050的剂量确认部分包括30名低转移负担（LTB）和30名非转移（Non-RS）患者[18] - KER-050的治疗方案为每四周一次，患者可在治疗中持续最多24个周期（2年）[16] - KER-050的临床试验数据截至2022年4月3日[22] - KER-050的下一步里程碑包括在2022年底提供额外的二期临床试验数据[4] 治疗效果 - KER-050的治疗目标包括在8周内血红蛋白增加≥1.5 g/dL，或高转移负担患者减少≥4单位红细胞输血[20] - 在接受KER-050治疗的患者中，51.8%的患者实现了整体红细胞反应（HI-E或TI），其中68.8%的高转输负担（HTB）患者达成反应[24] - KER-050治疗后，HTB患者的平均血清铁蛋白水平从基线1359.2 ng/mL降低了29.1%[33] - 44%的HTB患者在3个月的治疗中实现了输血独立（TI）[34] - KER-050治疗后，患者的网织红细胞和血红蛋白水平呈剂量相关性增加，显示出促进红细胞生成的效果[37] 安全性和耐受性 - KER-050在所有剂量下均被良好耐受，0.75 mg/kg至5.0 mg/kg的剂量范围内，93.5%的患者出现治疗相关不良事件（TEAE）[23] - 在KER-050治疗的患者中，38.7%出现了3级及以上的不良事件，32.3%出现了严重不良事件（SAE）[23] - KER-050未导致任何药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性[23] - 在KER-050治疗的患者中，16.1%出现了与治疗相关的不良事件[23] - KER-050在治疗中表现出对血小板生成的上调作用，未有患者因血小板增多症而需要减少剂量[29] 未来展望 - 安全性审查委员会建议启动Phase 2临床试验的剂量确认，起始剂量为3.75 mg/kg[37]

临床试验进展 - KER-050和KER-047的临床试验均处于第二阶段，KER-050针对骨髓增生异常综合症和骨髓纤维化，预计2022年中将提供初步数据[7] - KER-012的第一阶段临床试验正在进行中，预计在2022年下半年报告数据[16] - KER-047已完成第一阶段临床试验，计划在2022年上半年启动第二阶段临床试验[7] - KER-012在预临床研究中显示出显著降低肺动脉压力和右心室肥厚的效果[12][14] - KER-012在预临床研究中成功防止了由于肺动脉高压引起的骨量流失，显示出对骨生长的潜在促进作用[14] - KER-012的临床试验第一部分结果支持其作为潜在PAH治疗的开发[27] - KER-012的多次递增剂量试验（Part 2）正在进行中，预计将在2022年下半年报告数据[32] 财务状况与风险 - Keros的财务状况面临风险，包括有限的运营历史和历史亏损，可能影响其产品候选药物的开发和商业化[1][2] - Keros依赖于其主要产品候选药物KER-050和KER-047的成功，任何临床试验的延迟都可能影响公司前景[1] - Keros在2022年5月5日向美国证券交易委员会提交的10-Q报告中详细描述了相关风险因素[2] - Keros的产品开发受到COVID-19疫情的潜在影响，可能会影响临床试验的进展[1][6] 用户数据与药物反应 - 参与者的平均年龄为57.2岁，体重平均为68.6 kg[20] - 研究中，所有参与者均为白人，且97.5%的参与者完成了研究[20] - KER-012在5 mg/kg剂量下导致FSH的平均减少达到40%[24] - KER-012在所有剂量（0.75 mg/kg至5 mg/kg）下未观察到临床意义上的血红蛋白变化[27] - KER-012在0.75 mg/kg剂量下引发了25%的BSAP平均最大增加，而在1.5 mg/kg剂量下则观察到35%的增加[26] - KER-012在5 mg/kg剂量下，FSH的变化在第22天达到最大[24] - KER-012在5 mg/kg剂量下，未观察到严重不良事件，且大多数不良事件为轻度[21] - KER-012的药代动力学参数与剂量呈正比关系[27]

股权融资情况 - 2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.001亿美元[79] - 2020年11月17日完成公开发行，发行299万股普通股，每股发行价50美元，净收益约1.401亿美元[80] - 2021年5月与SVB Leerink签订销售协议，可出售总发行价高达1.5亿美元的普通股，2021年12月通过出售52万股普通股筹集了2860万美元，净收益约2810万美元，截至2022年3月31日，仍可出售总发行价高达1.214亿美元的普通股[81][82] - 公司通过股权融资、研究合作和知识产权许可等方式筹集资金，2020年4月和11月的两次股票发行分别获得约1.001亿美元和1.401亿美元净收益[112] - 截至2022年3月31日，公司通过ATM计划出售52万股普通股，获得约2810万美元净收益，现金及现金等价物为2.286亿美元[113][114] 财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为2420万美元和1590万美元，截至2022年3月31日，累计亏损1.479亿美元，现金及现金等价物为2.286亿美元[83] - 2022年第一季度研发费用为1810万美元，2021年同期为1150万美元，增加660万美元[108] - 2022年第一季度一般及行政费用为600万美元，2021年同期为430万美元，增加约180万美元[109] - 2022年和2021年第一季度其他费用净额均为10万美元，主要为未实现的外汇损失[110] - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为2420万美元和1590万美元[111] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为1.479亿美元和1.238亿美元[111] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为140万美元，2021年同期为1050万美元[117,118,119] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为10万美元，2021年同期为20万美元[117,120] - 2022年第一季度融资活动净现金提供量为10万美元，2021年同期不足10万美元[117,121] - 2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.286亿美元和2.3亿美元[130] 许可协议情况 - 2016年与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费为10万美元，2017年报销约30万美元的专利申请费用，发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计860万美元，商业里程碑付款总计1800万美元，2020年和2021年分别支付5万美元和30万美元的里程碑款项[90][91] - 2021年12月与Hansoh签订许可协议，授予其在中国大陆、香港和澳门开发、制造和商业化KER - 050及含KER - 050的许可产品的独家权利[92] - 公司于2022年1月收到翰森协议的1800万美元净预付金，还可能获得最高2650万美元的开发里程碑付款和1.44亿美元的净销售门槛付款[94] - 若授权产品在区域内获批上市，公司将按区域内年度净销售额的一定比例收取特许权使用费，比例从低两位数到高十几%不等[94] 产品研发情况 - 公司领先的蛋白质治疗候选产品KER - 050用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，预计2022年年中报告相关试验额外数据，2022年底报告骨髓纤维化相关试验初始数据[75] - 领先的小分子候选产品KER - 047用于治疗铁失衡导致的贫血，预计2022年上半年开展两项2期临床试验，2022年底报告初始数据[76] - 第三款候选产品KER - 012用于治疗肺动脉高压和骨丢失相关疾病，2021年9月开始1期临床试验，预计2022年第二季度报告第一部分初始数据，下半年报告第二部分额外数据[77] 公司业务收入情况 - 自2015年成立以来，公司主要致力于产品候选药物的业务规划、研发，尚未从产品销售中获得任何收入，运营资金主要通过出售可转换优先股和许可协议获得的现金[78] - 2022年和2021年第一季度公司均未实现产品销售收入，收入仅来自研究合作或知识产权许可[97][106] 新兴成长型公司相关情况 - 公司作为新兴成长型公司，可延迟采用新的或修订的会计准则至2025年12月31日或更早[127,128] - 公司若年度总收入达到10.7亿美元或以上，将不再是新兴成长型公司[128] - 公司若在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务，将不再是新兴成长型公司[128] - 公司若被证券交易委员会视为大型加速申报公司，将不再是新兴成长型公司[128] 公司市场风险情况 - 公司市场风险主要源于利率敏感性，但保守投资组合使利率变动对其影响不大[129,130] - 公司唯一债务与租赁激励津贴有关，无受利率变动影响的未偿债务[131]

股权发行与收益 - 公司于2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.001亿美元[596] - 2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股，每股发行价50美元，净收益约1.401亿美元[597] - 2021年通过“按市价出售”协议出售52万股普通股，加权平均股价55美元，总收益2860万美元，净收益约2810万美元[599] - 2020年3月出售4,169,822股C系列优先股，净收益约55.8百万美元；4月IPO出售6,900,000股普通股，净收益约100.1百万美元；11月公开发行2,990,000股普通股，净收益约140.1百万美元[639] - 截至2021年12月31日，按“市价”发售协议出售520,000股普通股，净收益约28.1百万美元[640] 财务亏损情况 - 2021年和2020年公司净亏损分别为5870万美元和4540万美元，截至2021年12月31日累计亏损1.238亿美元[600] - 2021年和2020年公司运营亏损分别为5637.3万美元和4665.7万美元[631] - 2021年和2020年公司净亏损分别为5874.4万美元和4536.1万美元[631] - 2021年和2020年净亏损分别为58.7百万美元和45.4百万美元，截至2021年和2020年12月31日累计亏损分别为123.8百万美元和65.0百万美元[638] 现金及资金支撑情况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为2.3亿美元，2022年1月收到汉森（上海）健康科技有限公司1800万美元预付款，预计可支撑到2024年第一季度[605] - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物为230.0百万美元，加上2022年1月收到汉森18.0百万美元预付款，预计可支撑到2024年第一季度运营[641] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.3亿美元和2.659亿美元[671] 产品临床试验进展 - 公司领先的蛋白治疗候选产品KER - 050针对骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者血细胞减少症开展2期临床试验，预计2022年年中及年底分别公布相关数据[594] - 领先的小分子候选产品KER - 047完成1期临床试验，预计2022年上半年针对缺铁性贫血和铁难治性缺铁性贫血患者开展两个2期临床试验[594] - 第三候选产品KER - 012针对肺动脉高压和骨丢失相关疾病开展1期临床试验，预计2022年第二季度公布第一部分初始数据[594] 专利许可与协议费用 - 2016年与麻省总医院签订独家专利许可协议，初始许可费10万美元，2017年报销约30万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股[612] - 公司需为前三个产品或适应症达到临床和监管里程碑支付总计860万美元，商业里程碑支付总计1800万美元[612] - 2021年6月22日公司与Neurona Therapeutics签订许可协议，7月获一次性预付许可费10万美元[613] - 2021年12月公司与Hansoh签订许可协议，2022年1月获净预付金1800万美元，还可能获最高2650万美元开发里程碑款和1.44亿美元净销售门槛款[614][616][617] 收入情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，仅从研究合作或知识产权许可获得收入[619] - 2021年和2020年公司总营收分别为2010万美元和0美元[631] 费用情况 - 2021年和2020年公司研发费用分别为5514.3万美元和3386万美元，增长2128.3万美元[631][633] - 2021年和2020年公司行政费用分别为2133万美元和1279.7万美元，增长853.3万美元[631][635] - 公司预计研发费用和行政费用未来将增加[621][624] 其他财务指标变化 - 2021年其他收入（支出）净额为 - 0.4百万美元，较2020年的1.1百万美元减少1.5百万美元[636] - 2021年所得税拨备为2.0百万美元，2020年为0.2百万美元税收优惠，增长主要源于汉森协议产生的应税收入相关预扣税[637] - 2021年和2020年经营活动净现金使用量分别为62.1百万美元和36.9百万美元，投资活动净现金使用量分别为1.0百万美元和0.3百万美元，融资活动净现金提供量分别为28.6百万美元和296.0百万美元[645] 合同义务与租赁情况 - 截至2021年12月31日，合同义务总计1,212,000美元，其中1年内支付978,000美元，1 - 3年支付234,000美元[653] - 新租赁预计2022年第四季度开始，租期八年零四个月，需支付21.6百万美元[655] 新兴成长型公司豁免情况 - 公司作为新兴成长型公司可享受豁免至2025年12月31日或不再符合新兴成长型公司标准，不再符合的最早日期为年总营收达10.7亿美元、2025年12月31日、前三年发行超10亿美元非可转换债务、被认定为大型加速申报公司[669] - 公司新兴成长型公司可享受的豁免包括减少高管薪酬披露、无需股东对高管薪酬或金降落伞安排进行咨询投票、豁免萨班斯 - 奥克斯利法案中财务报告内部控制审计师鉴证要求、豁免新或修订财务会计准则直至适用于私人公司及公众公司会计监督委员会强制审计公司轮换新要求[669][673] 收入确认与核算方法 - 公司采用五步模型确认ASC 606范围内安排的收入，且仅在很可能收回有权收取的对价时应用该模型[661] - 分配给每个履约义务的对价在相关商品或服务控制权转移时确认为收入[662] - 公司根据研发支出衡量履约进度，基于已发生成本确认收入[662] - 公司收到的预付款和费用在履行义务前记录为递延收入，无条件收款权时记录为应收账款[663] 费用估计与核算 - 公司需估计应计研发费用，若实际与估计有差异会相应调整应计或预付费用金额，目前对应计研发费用估计无重大调整[664] - 公司以公允价值核算授予员工和非员工的股份支付费用，采用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权公允价值[666] 市场风险情况 - 公司市场风险主要源于利率敏感性，但保守投资组合使利率变动一个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响，且无利率可变债务[670][671][672] 政府研发激励计划 - 澳大利亚政府研发激励计划为符合条件的研发实体提供43.5%可退还税收抵免（年营业额低于2000万美元）和38.5%不可退还税收抵免[630] 或有款项情况 - 根据MGH协议，公司可能需支付临床、监管和商业里程碑的或有款项及特许权使用费，里程碑金额从50,000美元到10.0百万美元不等[656]

股权发行情况 - 公司2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.001亿美元[91] - 公司2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股普通股，每股发行价50美元，净收益约1.401亿美元[92] - 2020年4月公司完成首次公开募股，出售690万股普通股，净收益约1.001亿美元；11月完成普通股公开发行，出售299万股普通股，净收益约1.401亿美元[135] - 2021年5月公司提交S - 3表格货架注册声明，可不时发售不特定数量的普通股、优先股、债务证券和认股权证，与SVB Leerink LLC达成销售协议，可通过“按市价”发售最多1.5亿美元普通股，截至9月30日未进行销售[136] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度和前九个月公司净亏损分别为2030万美元和5180万美元，截至9月30日累计亏损1.168亿美元，现金及现金等价物为2.213亿美元[93] - 2021年第三季度研发费用14.8百万美元，2020年同期为8.4百万美元，增加6.4百万美元[125] - 2021年第三季度一般及行政费用5.4百万美元，2020年同期为3.6百万美元，增加约1.8百万美元[126] - 2021年和2020年第三季度其他费用净额均为0.1百万美元，主要与未实现外汇损失有关[127] - 2021年前九个月公司收入100,000美元，来自Neurona协议的一次性许可费，2020年同期无收入[128][129] - 2021年前九个月研发费用36.31百万美元，2020年同期为24.186百万美元[128] - 2021年前九个月一般及行政费用15.297百万美元，2020年同期为9.18百万美元[128] - 2021年前九个月研发费用为3630万美元，2020年同期为2420万美元，增加1210万美元[130] - 2021年前九个月一般及行政费用为1530万美元，2020年同期为920万美元，增加约610万美元[132] - 2021年前九个月其他费用净额为30万美元，2020年同期为150万美元，减少120万美元[133] - 2021年前九个月净亏损为5180万美元，2020年同期为3470万美元；截至2021年9月30日和2020年12月31日，累计亏损分别为1.168亿美元和6500万美元[134] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.213亿美元，预计现有资金至少可满足未来12个月的流动性需求[137] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为4260万美元，2020年同期为2890万美元；投资活动净现金使用量2021年为90万美元，2020年为20万美元；融资活动净现金2021年不足10万美元，2020年为1.559亿美元[140] - 截至2021年9月30日，公司合同义务总计145.3万美元，其中一年内支付97.4万美元，1 - 3年支付47.9万美元[147] - 公司签订新租赁协议，预计2022年第四季度开始，租期八年零四个月，需支付2160万美元[149] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.213亿美元和2.659亿美元[157] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务，唯一债务与租赁激励津贴有关[159] 业务试验数据 - 截至2021年7月10日数据截止日，10名可评估患者中60%（n=6/10）达到至少一个试验终点[96] - 截至数据截止日，7名可评估输血患者中71%（n=5/7）输血需求减少至少50%，57%（n=4/7）实现至少8周输血独立[101] - 5名可评估输血响应者血小板较基线最大平均增加130x10⁹/L，范围在32 - 235x10⁹/L，基线平均血小板计数为234x10⁹/L，范围在104 - 401x10⁹/L[101] - 3名非输血可评估患者中33%（n=1/3）血红蛋白持续8周增加≥1.5g/dL[101] - 可评估输血响应者网织红细胞较基线最大平均增加24.6x10⁹/L，范围在10.5 - 41.6x10⁹/L[101] - 可评估输血响应者血清铁蛋白最大平均降低40.4%，范围在10% - 66%[101] - 可评估输血响应者可溶性转铁蛋白受体最大平均增加52.8%，范围在29.8% - 116.4%[101] 供应链相关 - 公司与第三方制造商等紧密合作管理供应链，若疫情长期影响关键配送系统，供应链或受干扰[107] 许可协议情况 - 2016年与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费0.1百万美元，2017年报销约0.3百万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计8.6百万美元，商业里程碑付款总计18.0百万美元[110] - 2021年6月与Neurona签订许可协议，7月获一次性预付许可费0.1百万美元[111][112] 收入预期情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，未来可预见时间内也无此预期，仅从研究合作或知识产权许可获得收入[113] 新兴成长公司政策 - 公司可利用新兴成长公司豁免政策至2025年12月31日或不再符合新兴成长公司条件为止，不再符合的最早日期包括年度总收入达10.7亿美元、2025年12月31日、前三年发行超10亿美元非可转换债券、被认定为大型加速申报公司[155] - 公司作为新兴成长公司，选择使用JOBS法案规定的新或修订会计准则的延长过渡期[154] 财务报表及风险相关 - 公司未审计的中期简明合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断，新冠疫情对经营成果、现金流和财务状况的未来影响不明[150] - 公司关键会计政策与年报中描述相比无重大变化[151] - 公司在报告期内及目前均无适用SEC规则定义的表外安排[152] - 关于近期发布的会计准则公告，可参考10 - Q季度报告中未经审计的中期简明合并财务报表附注2[153] - 公司业务面临市场风险，主要源于利率敏感性[156] - 公司投资组合保守，预计利率立即变动1个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响，经营成果和现金流也不会受显著影响[158]

财务数据关键指标变化 - 公司自2015年成立以来无产品销售收入，净亏损在2021年3个月和6个月分别为1560万美元和3150万美元，截至2021年6月30日累计亏损9650万美元，现金及现金等价物为2.371亿美元[85][89] - 2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股16美元，净收益约1.001亿美元；2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股，每股50美元，净收益约1.401亿美元[87][88] - 2021年第二季度，公司总营收为100,000美元，而2020年同期为0[112] - 2021年第二季度研发费用为9,983,000美元，2020年同期为7,264,000美元，增加了2,719,000美元[112][115] - 2021年第二季度一般及行政费用为5,658,000美元，2020年同期为3,650,000美元，增加了约2,008,000美元[112][116] - 2021年第二季度其他收入（支出）净额为 - 81,000美元，2020年同期为157,000美元，变化了238,000美元[112][117] - 2021年上半年总营收为100,000美元，而2020年同期为0[118] - 2021年上半年研发费用为21,478,000美元，2020年同期为15,791,000美元，增加了5,687,000美元[118][120] - 2021年上半年一般及行政费用为9,932,000美元，2020年同期为5,627,000美元[118] - 2021年上半年研发费用因多项活动增加，预计随临床试验等活动时间波动[121] - 2021年上半年一般及行政费用为990万美元，较2020年同期增加430万美元[122] - 2021年上半年其他收入（费用）净额为10万美元，较2020年同期减少130万美元[123] - 2021年和2020年上半年净亏损分别为3150万美元和2260万美元，截至2021年6月30日累计亏损9650万美元[124] - 2020年4月和11月，公司完成IPO和普通股公开发行，分别获得净收益约1.001亿美元和1.401亿美元[125] - 2021年5月3日，公司提交S - 3表格货架注册声明，可发售不特定数量证券，ATM计划最高可发售1.5亿美元普通股，截至6月30日未销售[126] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2.371亿美元，预计可满足至少未来12个月流动性需求[127] - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为2810万美元和1800万美元，投资活动分别为70万美元和20万美元，融资活动分别为9.9万美元和1.55918亿美元[129] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.371亿美元和2.659亿美元，投资组合保守，利率变动预计无重大影响[145] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司领先的蛋白治疗候选产品KER - 050用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，2021年6月公布2期临床试验1和2组初步结果，预计2021年底报告更多第1部分数据并启动第2部分试验，2021年第三季度启动骨髓纤维化相关血细胞减少症的2期试验，2022年报告初始数据[82][90] - 领先的小分子候选产品KER - 047用于治疗铁失衡导致的贫血和进行性骨化性纤维发育不良，2020年12月报告1期临床试验顶线数据，预计2021年下半年启动两项2期试验，2022年报告初始数据，完成缺铁性贫血和铁难治性缺铁性贫血2期试验后将启动进行性骨化性纤维发育不良的2期试验[83] - 第三候选产品KER - 012用于治疗与骨丢失相关疾病和肺动脉高压，计划2021年第三季度进入1期临床试验，2022年上半年报告第1部分初始数据[84] - 截至2021年5月14日，KER - 050的2期试验中有12名患者至少接受一剂，9名完成8周治疗，1名未完成，2名退出；1和2组患者分别接受0.75mg/kg和1.5mg/kg剂量，每4周一次，共12周[91] - 截至数据截止日期，KER - 050在试验1和2组耐受性良好，无药物相关严重不良事件，有4例治疗突发严重不良事件均与研究药物无关，有1例中度斑丘疹治疗相关不良事件[92] - 截至数据截止日期，5名完成8周治疗的患者达到至少一个终点，3名实现至少8周输血独立，观察到网织红细胞、血红蛋白和血小板增加，输血负担有临床意义的降低[92] 公司业务运营相关 - 公司因新冠疫情实施业务连续性计划，虽运营受部分影响但作为必要业务未完全中断，2021年7月实施办公室重新开放计划[95] 公司专利许可相关 - 2016年4月公司与麻省总医院签订独家专利许可协议，后续在2017年5月和2018年2月修订，获得某些专利和技术信息的全球独家许可[100] - 公司在2016年向MGH支付了0.1百万美元的初始许可费，2017年报销了约0.3百万美元的专利申请费用，并向MGH发行了358,674股普通股[101] - 2021年7月，公司从Neurona获得了0.1百万美元的一次性前期许可费[102] - 截至目前，公司未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会，仅从研究合作或知识产权许可中获得收入[104] 公司会计准则相关 - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用新或修订会计准则至2025年12月31日或更早不再符合条件时[142]