市场机会 - 美国老花眼患者估计有1.28亿人，美国市场机会超30亿美元[89] 产品试验数据 - LNZ100在CLARITY 2试验中，30分钟时71%的参与者实现3行或更多视力改善，3小时时71%达到主要终点，10小时时40%仍有3行或更多改善[89] - 2024年6月公司举办KOL活动，LNZ100在CLARITY 2试验中30分钟时91%的参与者实现2行或更多视力改善，3小时时91%达到，10小时时69%仍有2行或更多改善[97] - LNZ100在CLARITY 2试验中84%的参与者至少实现4行、52%至少实现5行近视力改善，41%的参与者实现1行或更多远视力改善[97] - LNZ100在超3万患者治疗日中耐受性良好，无严重治疗相关不良事件[92][97] 财务关键指标（整体） - 截至2024年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券1.961亿美元，累计亏损1.221亿美元[91] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.961亿美元，累计亏损1.221亿美元[114] 融资情况 - 2024年3月21日，公司完成355.9565万股普通股的PIPE融资，总购买价5350万美元；7月17日，完成157.8947万股普通股的PIPE融资，总购买价3000万美元[91] - 公司于2024年7月14日签订股票购买协议，7月17日完成3000万美元的PIPE融资[99] 合作收入 - 2022年公司与Ji Xing签订许可和合作协议，获得1500万美元前期付款，还有最高9500万美元的里程碑付款及5% - 15%的特许权使用费[93] 成本费用趋势 - 2024年6 - 12月研发成本较2023年同期下降，预计2024年全年也会下降；销售、一般和行政费用预计2024年较2023年增加[96] 季度财务指标变化 - 2024年Q2研发费用为694.5万美元，较2023年Q2的1263.9万美元减少569.4万美元，降幅45%[104][106] - 2024年Q2销售、一般和行政费用为740.7万美元，较2023年Q2的232万美元增加508.7万美元，增幅219%[104][107] - 2024年Q2其他收入（支出）净额为409.8万美元，较2023年Q2的23.3万美元增加386.5万美元，增幅1659%[104][108] 上半年财务指标变化 - 2024年上半年研发费用为1748.2万美元，较2023年上半年的2296.4万美元减少548.2万美元，降幅24%[109][110] - 2024年上半年销售、一般和行政费用为1295.8万美元，较2023年上半年的461.1万美元增加834.7万美元，增幅181%[109][111] - 2024年上半年其他收入（支出）净额为353.8万美元，较2023年上半年的17.9万美元增加335.9万美元，增幅1877%[109][113] - 2024年上半年经营活动净现金使用量为3973.2万美元，2023年上半年为2632.2万美元[118][119] - 2024年上半年投资活动净现金使用量为8039万美元，2023年上半年为2688.1万美元[118][120] - 2024年上半年融资活动净现金流入为1.69131亿美元，2023年上半年为8317.9万美元[118][121] 公司身份及披露豁免 - 公司作为新兴成长型公司，可保持该身份至2026年12月31日，期间可享受多项信息披露和报告要求豁免[130] - 公司可利用JOBS法案的延长过渡期遵守新的或修订的会计准则，直至2026年12月31日、年总收入至少达12.35亿美元、被视为大型加速申报公司、三年内发行超过10亿美元的不可转换债务或主动放弃该过渡期[130] - 截至2024年6月30日，非关联方持有的公司股票市值低于7亿美元，2023财年公司年收入低于1亿美元，公司为较小规模报告公司[130][132] - 若满足特定条件，公司在任何一年都可继续作为较小规模报告公司，若在不再是新兴成长型公司时仍为较小规模报告公司，可继续享受相关披露要求豁免[132] 股权奖励公允价值估计 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计股权奖励的公允价值，其受无风险利率、预期股价波动等多个变量假设影响[127][129] - 合并前，公司董事会结合多方面因素确定普通股公允价值；合并后，基于授予日主要证券交易所的收盘价（如有特别股息则调整）[129] - 公司因缺乏足够历史行权数据，使用简化方法计算授予员工期权的预期期限[129] - 鉴于有限的历史股价波动数据，公司从同行可比上市公司的平均历史波动率推导预期波动率[129] - 无风险利率基于与股票期权预期期限一致的美国国债工具[129] - 公司历史上除合并结束前Graphite支付的特别股息外未支付过股息，预计未来也不支付股息，预期股息收益率基于公司历史和预期股息支付情况[129]

LNZ100药物进展 - 公司向FDA提交LNZ100治疗老花眼的新药申请[1][3] - 2024年4月公布3期CLARITY研究积极顶线数据，LNZ100达到所有主要和次要近视力改善终点[4] - 2024年6月举办KOL活动，展示3期CLARITY研究关键数据，30分钟时71%和91%参与者分别实现3行和2行及以上视力改善[5][6] 财务融资情况 - 2024年7月通过与Ridgeback Capital的3000万美元私募融资加强资产负债表[1][2][8] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为1.962亿美元，加上私募融资后预计为2.262亿美元[9] 财务费用与亏损情况 - 2024年第二季度研发费用降至690万美元，2024年上半年降至1750万美元[10] - 2024年第二季度销售、一般和行政费用为740万美元，2024年上半年增至1300万美元[11] - 2024年第二季度净亏损为1030万美元，2024年上半年为2690万美元[12] 市场规模情况 - 老花眼影响全球约18亿人，美国约1.28亿人[14] 财报会议安排 - 公司将于2024年8月14日下午4:30举办财报电话会议[1][13]

老花眼治疗市场情况 - 美国老花眼潜在治疗人群达1.28亿，市场机会超30亿美元[88] LNZ100药物情况 - LNZ100在3期研究CLARITY 1和2中达主要和关键次要终点，CLARITY 2试验第1天结果显示30分钟时71%达3行或以上改善，3小时时71%达3行或以上改善，10小时时40%达3行或以上改善[88] - 公司计划2024年年中向FDA提交LNZ100新药申请，目标2025年下半年推出[91] - LNZ100在美国至少有专利保护至2039年，若获批将是首个获FDA批准的基于醋克利定的产品，有资格获5年新化学实体排他权[88][91] 公司财务整体状况 - 截至2024年3月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券2.133亿美元，累计亏损1.119亿美元[90] - 截至2024年3月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券2.133亿美元，累计亏损1.119亿美元，2024年和2023年第一季度净亏损分别为1660万美元和1270万美元[108] 公司融资情况 - 2024年3月21日合并完成时，公司完成PIPE融资，以每股15.0299美元价格发行355.9565万股，总收益约5350万美元[92][97] - 从成立到2024年3月31日，公司获得初始种子融资1300万美元、A系列可转换优先股销售4700万美元、A - 1系列可转换优先股销售1000万美元、B系列可转换优先股销售8350万美元、合并获得约1.178亿美元现金及现金等价物、PIPE融资获得约5350万美元现金[108] 公司合作协议情况 - 2022年公司与Ji Xing签订许可和合作协议，获1500万美元不可退还前期付款，还有资格获最高9500万美元监管和销售里程碑付款，以及5% - 15%净销售额特许权使用费和15% - 5%分许可收入特许权使用费[93] 公司股权结构情况 - 合并后，LENZ OpCo股东持有合并公司约65%已发行普通股，Graphite股东持有约35%[97] 公司费用变化情况 - 2024年3月31日止三个月，研发成本较2023年同期略增，预计2024年较2023年下降；销售、一般和行政费用预计2024年较2023年增加[96] - 2024年3月31日止三个月与2023年同期相比，研发费用为1.0537亿美元，增加212万美元，增幅2%；销售、一般和行政费用为5551万美元，增加3260万美元，增幅142%；其他收入（费用）净额为 - 560万美元，减少506万美元，增幅937%[103] - 研发费用从2023年第一季度的1030万美元增至2024年第一季度的1050万美元，增加了20万美元，增幅2%[104] - 销售、一般和行政费用从2023年第一季度的230万美元增至2024年第一季度的560万美元，增加了330万美元，增幅142%[106] - 2024年第一季度其他净支出为60万美元，2023年第一季度为10万美元，主要因优先股认股权证负债公允价值增加100万美元，部分被利息收入增加80万美元抵消[107] 公司现金流量情况 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为2390万美元，2023年第一季度为1280万美元[113][114] - 2024年第一季度投资活动提供净现金1800万美元，2023年第一季度使用净现金6000美元[113][115] - 2024年第一季度融资活动提供净现金1.713亿美元，包括合并获得的1.178亿美元和PIPE融资的5350万美元；2023年第一季度为8320万美元[113][116] 公司租金支出情况 - 2024年和2023年第一季度租金现金支出分别为3.8万美元和2.9万美元，预计2024年第二季度租金支出将增加[117] 公司表外安排情况 - 公司没有美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[118] 公司新兴成长型公司情况 - 公司作为新兴成长型公司，可能持续至2026年12月31日，可享受多项上市公司披露和报告要求豁免[123] - 新兴成长型公司可延迟采用JOBS法案颁布后新的或修订的会计准则，公司打算继续使用此过渡期至2026年12月31日、年总收入至少达12.35亿美元、被视为大型加速申报公司等情况较早发生时[123][125] 公司较小规模报告公司情况 - 截至2023年6月30日，非关联方持有的公司股票市值低于7亿美元，2023财年年度收入低于1亿美元，公司为“较小规模报告公司”[125] - 若某一年度非关联方持有的公司股票市值6月30日低于2.5亿美元，或年度收入低于1亿美元且非关联方持有的公司股票市值6月30日低于7亿美元，公司可继续作为较小规模报告公司[125] - 若公司不再是新兴成长型公司时仍是较小规模报告公司，可继续享受较小规模报告公司的某些披露要求豁免[125] - 作为较小规模报告公司，可选择在10 - K年度报告中仅列报最近两个财年的经审计财务报表，且高管薪酬披露义务减少[125]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度末公司现金、现金等价物和有价证券约为2.133亿美元，预计可支持运营至产品上市后实现正运营现金流[1][10][13] - 2024年3月完成与Graphite Bio的合并，并进行了5350万美元的私募配售[10] - 2024年第一季度研发费用为1050万美元，与2023年同期的1030万美元基本一致[14] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为560万美元，高于2023年同期的230万美元[15] - 2024年第一季度净亏损为1660万美元，合每股亏损3.53美元，2023年同期净亏损为1270万美元，合每股亏损6.50美元[16] 业务线（LNZ100药物研究）数据关键指标变化 - 3期CLARITY研究中84%的参与者在一天中的某个时间实现至少4行近视力改善[2] - LNZ100（1.75%醋克利定）在3期CLARITY研究中达到所有主要和次要近视力改善终点，p值均小于0.0001[3] - 30分钟时，CLARITY 2试验中71%和91%的参与者分别实现3行和2行或更多视力改善，CLARITY 1试验中这一比例分别为72%和87%[4] - 90%的参与者注意到近视力改善，75%的参与者表示研究结束后会继续使用LNZ100[7] 业务线（LNZ100药物申请）进展 - 预计2024年年中向FDA提交LNZ100的新药申请[1][8]

公司潜在合并相关 - 公司于2023年11月15日宣布与LENZ Therapeutics, Inc.潜在合并，合并存在无法完成或延迟的风险，可能对公司经营、财务和股价产生不利影响[4][7] - 公司部分董事和高管在合并中可能有与股东不同的利益，可能影响其决策[7] - 若合并未完成，公司董事会可能决定解散清算，股东可分配现金取决于清算时间和预留资金[8] - 2023年11月15日，公司宣布与LENZ Therapeutics, Inc.进行潜在合并[4] - 公司可能在合并完成时向股东支付特别现金股息[4] - 公司与LENZ的潜在合并若未完成或延迟，将对经营、业务、财务和股价产生不利影响[7] - 若合并未完成，公司可能需向LENZ支付终止费，且股价可能大幅下跌[7] 公司财务与盈利状况 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将亏损，可能无法实现或维持盈利[7] - 公司从未从产品销售中获得收入，可能永远无法获得收入和实现盈利[8] - 公司需要大量额外资金，若无法按可接受条款筹集资金，将被迫推迟、减少或终止研发和商业化等业务[8] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍会亏损且可能无法实现盈利[7] - 公司从未从产品销售中获得收入，可能永远无法获得收入或实现盈利[8] - 公司需要大量额外资金，若无法筹集资金，将影响研发和商业化进程[8] 公司技术与专利相关 - 公司历史技术基于第一代CRISPR技术，平台技术专利和专有技术独家授权自斯坦福大学[10] - 截至2023年12月31日，公司从斯坦福大学获得两项已授权美国专利和两项待决美国专利申请等，预计2036年到期；从IDT获得三项美国专利等，预计2037年到期[17] - 2020年12月，公司与斯坦福大学签订独家许可协议，支付5万美元前期许可费，发行约60万股普通股，总代价280万美元计入研发费用[18][19] - 独家许可协议中，年度许可维护费初始为5000美元，七周年内分三次增至5万美元，首次商业销售许可产品后为20万美元[19] - 公司需与斯坦福大学分享部分非特许权使用费收入，比例依不同情况从两位数降至个位数[19] - 公司就每个许可产品达到特定里程碑需向斯坦福大学支付最高1280万美元[19] - 公司需按全球年度净销售额向斯坦福大学支付低个位数特许权使用费，直至最晚到期条件达成[19] - 2021年1月，公司与斯坦福大学签订第一期权协议，若行使期权需授予斯坦福大学132137股普通股及1万美元许可执行费[20] - 2021年4月，公司与斯坦福大学签订第二期权协议，需支付3万美元期权费，2023年3月8日终止该协议[21] - 2021年6月公司与IDT签订许可协议，支付300万美元预付款，总监管里程碑付款最高可达530万美元，若扩展领域则为880万美元[22][23] - 公司可支付每个额外领域50万美元或两个领域共100万美元扩展IDT许可协议领域[22] - 公司与IDT的许可协议下，需支付产品净销售额低个位数特许权使用费和某些分许可收入低两位数百分比付款[23] - Maro将支付公司含收购技术产品全球净销售额低于个位数百分比现金特许权使用费[24] - 公司历史技术基于第一代CRISPR技术，平台技术获斯坦福大学独家授权[10] - 截至2023年12月31日，公司从斯坦福大学和IDT获得的专利及申请，预计分别于2036年和2037年到期[17] - 2020年12月与斯坦福大学达成独家许可协议，已支付5万美元前期许可费，发行约60万股普通股，总代价280万美元计入研发费用[18][19] - 年度许可维护费初始为5000美元，七周年内分三次涨至5万美元，首次商业销售许可产品后为20万美元[19] - 2021年5月发行640,861股普通股，6月回购624,845股普通股[19] - 需与斯坦福分享部分非特许权收入，比例依产品和阶段从个位数到两位数不等[19] - 每个许可产品达到特定里程碑需向斯坦福支付最高1280万美元[19] - 需按全球年度净销售额向斯坦福支付低个位数特许权使用费[19] - 2021年1月与斯坦福的第一份期权协议，行使需授予13.2137万股普通股和1万美元许可执行费[20] - 2021年4月与斯坦福的第二份期权协议，需支付3万美元期权费，2023年3月终止[21] - 2021年6月与IDT的许可协议，支付300万美元前期费用，最高530万美元监管里程碑付款[22] 公司产品研发项目进展 - 公司曾有三个产品研发方向，分别为基因校正、基因替换和靶向基因插入[10] - 公司于2023年1月暂停nula - cel的1/2期CEDAR研究，2月决定停止其开发，但保留相关技术和知识产权[11] - 公司因nula - cel相同基因编辑平台技术，不打算继续GPH102项目开发，已终止GPH201项目开发[12] - 公司终止GPH301产品候选药物开发，因其与nula - cel采用相同基因编辑平台技术[13] - 公司无商业制造能力，使用第三方合同制造组织，因无正在进行的开发项目，正终止制造相关关系，但保留nula - cel项目技术等资产[14] - 公司于2023年1月暂停nula - cel的1/2期研究，2月决定停止其开发[11] - 公司因与nula - cel使用相同技术，已终止GPH102、GPH201和GPH301的开发[12][13] 公司其他业务协议 - 2023年8月1日公司与Maro签订资产购买协议，获50万美元前期对价，或有里程碑付款最高约100万美元，2023年确认处置损失10万美元[24] - 2023年8月4日公司与Kamau签订许可和期权协议，获其20%股权，行使期权需Kamau在2024年8月4日前筹集至少1000万美元[25] - 2023年10月公司与Soleil Labs签订转租协议，转租约32,113平方英尺空间，租户首年每月支付183,044.10美元，次年每月支付189,450.64美元[28] - 公司与房东签订租赁修正案，预付剩余租金15,928,490美元，支付租赁终止费约20,776,078美元，主租赁将于2024年12月31日终止[28] - 公司与Kamau的LOA协议自动在特定情况发生时到期，双方有因对方违约等情况终止协议的权利[25] - 房东可提前终止非转租部分租赁，每月支付公司20,000美元[28] - 2023年8月与Maro的资产购买协议，出售资产获50万美元前期对价，最高100万美元里程碑付款[24] - 公司于2023年8月4日与Kamau Therapeutics签订许可和期权协议，授予其特定知识产权和材料的许可及收购期权，Kamau需在2024年8月4日前筹集至少1000万美元资金，公司获得Kamau 20%股权[25] - 2023年9月12日，公司与Kamau对许可和期权协议进行修订，截至2023年12月31日，已将某些合同转让给Kamau，此时Kamau未达成融资里程碑，无权行使期权，该20%股权价值极小[25][27] - 2023年10月，公司与Soleil Labs签订约32,113平方英尺的转租协议，租期从2023年10月26日至2024年12月31日，租户前12个月每月支付租金183,044.10美元，剩余租期每月支付189,450.64美元[28] - 公司与房东签订租赁修正案，主租赁将于2024年12月31日终止，房东可加速未转租部分的终止日期，每月支付公司20,000美元[28] - 作为房东签订租赁修正案的对价，公司需在终止日期将房产交予房东并转让家具设备，预付主租赁剩余款项15,928,490美元，支付约20,776,078美元的租赁终止费[28] 美国FDA药品审批相关 - IND提交后30天若无FDA安全担忧则自动生效，可开展临床试验[32] - 美国部分涉及重组或合成核酸分子的人体临床试验需遵循NIH指南，由IBC评估[32] - 临床试验分三个阶段，FDA批准BLA通常需两项充分且对照良好的3期临床试验[33] - 提交BLA需缴纳申请用户费，费用每年调整[34] - FDA收到BLA后60天内决定是否受理[35] - 标准BLA申请FDA目标审核时间为受理后10个月，优先审核为6个月[35] - FDA批准BLA前会进行生产设施预批准检查和临床试验数据审核[35] - FDA评估BLA后可能发批准信或完整回复信[35] - 获批产品可能有使用限制、标签要求及REMS等条件[35] - 符合特定标准的产品候选可申请FDA快速通道计划[36] - 公司申请快速通道、突破性疗法、再生医学先进疗法指定，FDA需在60天内确定产品候选资格[37] - 优先审评指定的原始生物制品许可申请，FDA目标是在60天提交日期后的6个月内对营销申请采取行动[37] - 孤儿药指定针对美国影响少于20万患者的罕见病产品，首个获批产品有7年独占权[39] - 公司提交含新活性成分等营销申请，需在2期结束会议60天内提交初始儿科研究计划[40] - 开展儿科试验的公司可获6个月儿科独占期，附加到现有独占期和专利期限[40] - 罕见儿科疾病定义为美国影响少于20万患者的严重或危及生命儿科疾病[41] - 罕见儿科疾病产品获批后，公司可能获得优先审评凭证，可无限次出售或转让[41][42] - 优先审评凭证计划延长至2024年9月30日，凭证授予可能持续到2026年9月30日[42] - 产品获批后，公司对产品多数变更需FDA事先审查和批准，有持续用户费用要求[43] - 公司违反FDA监管要求，可能面临产品限制、罚款、撤销批准等后果[43] - 美国专利期限恢复最长可达5年，但剩余专利期限自产品批准日期起总计不超过14年[44] - 生物仿制药申请需在参照产品首次获FDA许可4年后提交，获批需在12年后[45] - 公司产品候选物需通过美国FDA的生物制品许可申请（BLA）流程获批后才能在美国合法销售[31] - 提交研究性新药申请（IND）后30天自动生效，除非FDA提出安全担忧或问题，某些涉及重组或合成核酸分子的临床试验需遵循NIH指南[32] - 临床试验通常分三个阶段，FDA一般要求两个充分且受控的3期临床试验来批准BLA，获批后可能需进行4期研究[33] - 临床开发各阶段，需向FDA至少每年提交进展报告，发生严重意外疑似不良事件等情况需提交书面IND安全报告[33] - FDA、赞助商、IRB或数据安全监测委员会可因各种原因随时暂停临床试验[33] - 公司提交BLA后，FDA需在60天内决定是否受理，标准申请受理后目标审核时间为10个月，优先审核为6个月[35] - 公司申请快速通道、突破性疗法、RMAT指定，FDA需在60天内确定产品是否符合指定条件[37] - 罕见病药物指在美国影响少于200,000人，或虽影响200,000人以上但开发成本无法从美国销售收回的药物[39] - 获得孤儿药指定的产品首次获批后，FDA7年内不得批准其他相同产品用于相同适应症的申请[39] - 公司提交含新活性成分等的营销申请，需在2期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划[40] - 获得儿科独占权可在现有独占期和专利期限基础上增加6个月[40] - 优先审核指定意味着FDA目标在60天提交日期后的6个月内对营销申请采取行动[37] - 加速批准产品，公司需每180天向FDA更新研究进展，FDA有权加快撤回批准程序[37] - 加速批准产品，FDA通常要求营销批准前120天内的广告和促销材料在批准前提交审核[37] - 突破性疗法指定包含快速通道计划所有特征，还有更深入的FDA互动和指导[37] - 罕见儿科疾病药物获批后，申办者可获优先审评凭证（PRV），该计划延至2024年9月30日，凭证授予可至2026年9月30日[41][42] - 美国专利可依Hatch - Waxman修正案申请最长5年的专利期限延长，但总期限自产品批准日起不超14年[44] - 生物类似药申请需在参照产品获FDA首次许可4年后提交，获批需在首次许可12年后生效[45] - 产品获FDA批准后，变更如增加新适应症等需事先FDA审查批准，还有持续用户费用要求[43] - 生物制品制造商及其分包商需向FDA和部分州机构注册，接受定期检查以符合cGMP要求[43] 欧盟与英国药品监管相关 - 2014年4月欧盟采用新临床试验法规，2022年1月31日取代旧指令，2025年1月31日前所有正在进行的临床试验需过渡到新法规[49] - 欧盟集中程序评估营销授权申请的最长时间为210天，特殊情况下加速评估可减至150天[50] - 2021年1月1日起，英国脱欧后现有集中营销授权自动转换为英国营销授权，2021年1月1日起3年内英国药品监管机构可依赖欧盟委员会决定快速授予新的英国营销授权[50][51] - 2024年1月1日起英国将建立新的国际认可框架，参考EMA等监管机构的营销授权批准决定[51] - 欧盟创新药品获营销授权后有8年数据独占期和2年市场独占期，最多可延长至11年[52] - 欧盟孤儿药指定产品获批后有10年市场独占期，可能减至6年[52] - 欧盟营销授权持有人需遵守严格的药物警戒、生产、营销和推广等规则[52] - 欧盟规则通常适用于欧洲经济区[52] - 英国于2020年1月31日正式脱欧，《贸易与合作协议》自2021年1月1日临时适用，5月1日正式适用，该协议未规定英欧药品法规全面互认[53] - 欧盟2014年4月采用新临床试验法规，2022年1月31日取代旧指令，2025年1月31日前所有进行中的临床试验需过渡到新法规[49] - 欧盟集中程序下，营销授权申请评估最长210天，不包括申请人提供额外信息的时钟停止时间；特殊情况下加速评估可减至150天[50] - 英国脱欧后，2021年1月1日起现有集中营销授权自动转为英国营销授权，2021 - 2024年英国药管局可依赖欧盟委员会决定快速授予新授权[50][51] - 公司在欧盟开展临床试验需通过CTIS单一入口申请，按新法规简化流程并在严格期限内评估[49] - 公司在欧盟申请营销授权可通过集中、分散、国家或互认程序，特定产品必须采用集中程序[50] - 欧盟创新药品获完整独立数据包批准，

现金及现金等价物相关 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为182,988千美元，较2022年12月31日的47,730千美元有所增加[8] - 2023年9月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为1.84704亿美元，2022年为5810.7万美元[17] - 截至2023年9月30日，现金等价物和有价证券总计233,986千美元，其中现金等价物182,988千美元，有价证券50,998千美元；截至2022年12月31日，总计283,551千美元，其中现金等价物47,730千美元，有价证券235,821千美元[35][36] 资产相关 - 截至2023年9月30日，公司总资产为266,228千美元，较2022年12月31日的321,902千美元有所减少[8] - 截至2023年9月30日，预付费用和其他流动资产总计4,777千美元；截至2022年12月31日，总计7,136千美元[40] - 截至2023年9月30日，物业和设备净值为12,534千美元；截至2022年12月31日，为22,630千美元[41] 负债相关 - 截至2023年9月30日，公司总负债为62,209千美元，较2022年12月31日的25,611千美元有所增加[8] - 截至2023年9月30日，应计费用和其他流动负债总计3,416千美元；截至2022年12月31日，总计1,871千美元[42] - 截至2023年9月30日，经营租赁总负债的流动和非流动部分分别为340万美元和4970万美元，加权平均剩余租赁期限为110个月，加权平均增量借款利率为10.9%[56] - 截至2023年9月30日，公司办公套房租赁的使用权资产为1320万美元，租赁负债为5310万美元[56] - 截至2023年9月30日，公司经营租赁未来最低租赁付款总额（未折现）为8648.7万美元，净租赁负债为5311.1万美元[57] 研发费用相关 - 2023年第三季度，公司研发费用为2,384千美元，较2022年同期的18,302千美元大幅减少[10] - 2023年前三季度，公司研发费用为32,136千美元，较2022年同期的54,325千美元有所减少[10] - 独家许可收购总价280万美元记为2020年研发费用，还需报销斯坦福专利成本，支付年度维护费，未来开发和监管里程碑付款最高530万美元，销售里程碑付款最高750万美元，未来销售按低个位数百分比支付特许权使用费[44] - 2021年8月30日与斯坦福细胞与基因医学实验室签订服务协议，2023年前三季度分别确认0和110万美元研发费用，2022年前三季度分别确认170万和450万美元，预计无额外费用[45] - 300万美元记为2021年研发费用，截至2023年9月30日无费用和里程碑付款，预计无额外费用[47] 亏损相关 - 2023年第三季度，公司净亏损为22,485千美元，较2022年同期的24,682千美元有所收窄[10] - 2023年前三季度，公司净亏损为101,733千美元，较2022年同期的76,453千美元有所扩大[10] - 2023年第三季度，公司综合亏损为22,309千美元，较2022年同期的25,245千美元有所收窄[10] - 2023年前三季度，公司综合亏损为100,780千美元，较2022年同期的78,049千美元有所扩大[10] - 2023年第三季度，公司普通股股东基本和摊薄每股净亏损为0.39美元，2022年同期为0.45美元；2023年前三季度为1.79美元，2022年同期为1.40美元[10] - 2022年全年，公司净亏损为76,453千美元[12][15] - 2023年前三季度，公司净亏损为101,733千美元[12] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.441亿美元，预计将继续产生重大亏损[19] - 2023年第三季度和2022年同期，归属于普通股股东的基本和摊薄每股净亏损分别为0.39美元和0.45美元；2023年前九个月和2022年同期分别为1.79美元和1.40美元[79] 股东权益相关 - 2021年12月31日，公司普通股股份为58,010,823股，股东权益总额为384,050千美元[15] - 2022年3月31日，公司股东权益总额为361,299千美元，较上一报告期减少22,751千美元，降幅约5.92%[15] - 2022年6月30日，公司股东权益总额为338,456千美元，较上一报告期减少22,843千美元，降幅约6.32%[15] - 2022年9月30日，公司股东权益总额为316,453千美元，较上一报告期减少22,003千美元，降幅约6.50%[15] - 2022年12月31日，公司普通股股份为58,221,760股，股东权益总额为296,291千美元[12] - 2023年3月31日，公司股东权益总额为276,224千美元，较上一报告期减少20,067千美元，降幅约6.77%[12] - 2023年6月30日，公司股东权益总额为224,146千美元，较上一报告期减少52,078千美元，降幅约18.85%[12] - 2023年9月30日，公司普通股股份为57,971,910股，股东权益总额为204,019千美元，较上一报告期减少20,127千美元，降幅约9.00%[12] 运营及投资融资活动现金相关 - 2023年9个月运营活动净现金使用为4413万美元，2022年为6555.1万美元[17] - 2023年9个月投资活动净现金提供为1.79264亿美元，2022年使用为2.55387亿美元[17] - 2023年9个月融资活动净现金提供为12.4万美元，2022年为35.3万美元[17] 证券相关 - 2022年7月21日，公司提交S - 3表格的暂搁注册声明，可登记最高3亿美元的证券，同时与销售代理签订协议，可发售最高7500万美元的普通股，销售佣金最高为总收益的3%，截至2023年11月13日未发行股份或获得收益[19] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，1级证券包括美国国债和货币市场基金，2级证券包括高评级商业票据、美国机构证券和资产支持证券，期间公司无3级证券[34] - 截至2023年9月30日，可供出售证券的摊销成本为51,093千美元，未实现损失95千美元，公允价值50,998千美元；截至2022年12月31日，摊销成本为236,869千美元，未实现收益28千美元，未实现损失1,076千美元，公允价值235,821千美元[37][38] - 截至2023年9月30日，剩余期限不足一年且处于未实现损失状态的证券总公允价值为5100万美元，公司有意且有能力持有至恢复，未发现信用风险重大变化，未持有有信用损失的投资[38] - 2023年9月30日止三个月和九个月，可供出售证券出售或到期无实现收益或损失，无从累计其他综合收益（损失）重分类情况[38] 租赁相关 - 2023年8月，公司将一处办公套房转租20个月，总转租收入为50万美元，2023年第三季度和前九个月转租收入为10万美元[56] - 2023年第二季度，公司获得Bayside租赁权，确认3200万美元使用权资产和相应租赁负债，同时确认2720万美元租赁改良支出，Bayside提供最高1490万美元租户改良津贴[56] - 2023年第三季度和前九个月租赁费用分别为240万美元和640万美元，2022年同期分别为170万美元和500万美元[57] - 2023年第三季度和前九个月经营租赁可变租赁付款分别为80万美元和180万美元，2022年同期分别为30万美元和100万美元[57] - 截至2023年9月30日，公司经营租赁现金付款为481.7万美元[58] - 2023年10月，公司预付主租赁剩余款项1590万美元及约2080万美元租赁终止费[82] - 2023年11月，公司支付约140万美元让第三方承担租赁义务[83] 股份及股权相关 - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司授权发行3亿股普通股，面值为每股0.00001美元[59] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司预留用于未来发行的普通股分别为1746.5405万股和1389.3161万股[60] - 2021年计划初始预留563.6万股用于发行奖励，2022年和2023年分别增加290.0541万股和291.1088万股，截至2023年9月30日，有983.1161万股可用于未来发行[65][66] - 2020年公司根据2020年计划发行83.2983万股限制性股票奖励，截至2023年9月30日和2022年12月31日，分别有70.3035万股和55.3443万股限制性股票归属[67] - 2023年和2022年9个月内，公司分别根据员工股票购买计划发行6.5222万股和20.7137万股[70] - 截至2023年9月30日，2020年计划和2021年计划下的期权情况：年初775.5303万份，授予322.34万份，行使6.5414万份，注销453.2774万份，剩余638.0515万份[71] - 2023年第三和九个月内，授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股1.89美元和1.56美元[71] - 2023年第三和九个月内，公司分别回购2.6188万股和21.6656万股此前提前行使的股票[71] - 2023年8月4日与第三方签订协议，授予独家许可和收购期权，获20%股权，截至2023年9月30日未记录股权价值，对方未达融资里程碑无权行使期权[49] - 公司授予第三方知识产权许可和收购选择权，获得对方20%股权[77] 薪酬及费用相关 - 2023年第三和九个月的基于股票的薪酬费用分别为216.1万美元和826.9万美元，2022年同期分别为321万美元和991.2万美元[72] - 公司为特定留任员工实施保留计划，现金保留奖金总计420万美元，2023年第三和九个月分别确认280万美元和400万美元[76] - 2023年3月至9月30日，公司向受第二次重组计划影响的员工支付210万美元留任奖金[77] 重组相关 - 2023年2月和8月，公司分别实施第一次和第二次重组计划，分别削减约50%和33.1%的员工，累计削减78.1%，预计分别产生约340万美元和350万美元的员工终止福利费用[75] - 截至2023年9月30日，公司预计未来十二个月内剩余员工的终止福利费用为100万美元[75] 资产处置相关 - 2023年8月，公司转让临床前非基因毒性调理项目，并授予第三方收购技术和知识产权的选择权[18] - 2023年8月1日出售非基因毒性靶向调理技术资产，获50万美元预付款，最高100万美元里程碑付款及特许权使用费等，报销约60万美元研发费用，前三季度确认0.1万美元处置损失[48] - 2023年3月至9月30日，公司分别记录资产减值和处置损失530万美元和680万美元[77] - 2023年3月至9月30日，公司分别记录使用权资产和相关租赁改良的非现金减值140万美元和3640万美元[77] - 公司出售非基因毒性调理技术相关资产，获得50万美元预付款，潜在收益最高达100万美元，另有约60万美元研发费用报销[77] 其他 - 公司为较小报告公司和新兴成长公司，可延迟采用新或修订会计准则，也可提前采用部分准则[31] - 2020年12月公司与斯坦福大学签订独家许可协议，支付5万美元预付许可费，发行约60万股普通股，预计公允价值280万美元，斯坦福获未来私募融资中最多10%新股购买权[43] - 2021年5月7日公司向斯坦福及指定个人发行640,861股普通股，6月18日行使回购权回购624,845股[44] - 2021年1月与斯坦福签订第一期权协议，行使期权需发行132,137股普通股并支付1万美元许可执行费，协议有效期可延长，截至2023年9月30日未行使期权未付费[44] - 2021年4月与斯坦福签订第二期权协议，支付3万美元期权费，2023年3月终止协议[44] - 2021年6月7日与IDT签订许可协议，支付300万美元预付款，最高530万美元监管里程碑付款，若扩展领域最高880万美元，300万美元记为2021年研发费用，截至2023年9月30日无费用和里程碑付款，预计无额外费用[47] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，研发协议无终止和取消费用应计，许可协议无已实现或可能实现的里程碑，无重大法律事项、重大赔偿索赔，未记录相关负债[51][52][53][54] -

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____ to ______ | --- | --- | --- | |---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------|------ ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____ to ______ | --- | --- | --- | |---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------|----- ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-K (Mark one) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15 (d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40532 GRAPHITE BIO, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 2836 84-4867570 (State or other jurisdiction ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____ to ______ Commission File Number: 001-40532 GRAPHITE BIO, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 84-4867570 ( State or o ...