As filed with the Securities and Exchange Commission on November 15, 2023. Registration Statement No. 333- UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 | Longeveron Inc. | | --- | | (Exact name of registrant as specified in its charter) | (State or Other Jurisdiction of Incorporation or Organization) (Primary Standard Industrial Delaware 2834 47-2174146 1951 NW 7 Avenue, Suite 520 Miami, Florida 33136 (305) 909-0840 ...

财务数据和关键指标变化 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月内，公司营收分别约为20万美元和30万美元，赠款收入分别为0和10万美元，赠款收入减少主要因赠款资助临床试验完成 [19][40] - 临床试验收入均为20万美元，2023年较2022年同期减少不到10万美元，相关成本分别约为10万美元和20万美元，减少10万美元或45%，毛利润均约为10万美元 [20] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月内，销售和营销费用分别约为30万美元和20万美元，2023年其他收入为10万美元，2022年其他费用不到10万美元 [21] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月内，公司净亏损分别约为510万美元和520万美元，截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为200万美元，有价证券为200万美元，营运资金约为170万美元 [21] - 2023年截至9月30日的三个月内，公司一般及行政费用增至约310万美元，研发费用降至约180万美元，较2022年同期分别增加约100万美元和减少110万美元 [42] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为1050万美元，有价证券为920万美元，营运资金约为1540万美元，2023年10月30日，公司完成注册直接股权发行和私募配售，总收益约400万美元 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病业务线 - Clear Mind试验已完成入组，主要终点为安全性，ADCS ADL评分和第39周左海马体体积在Lomecel - B治疗组相对安慰剂组有统计学意义，其他剂量在多个指标上显示出数值上减缓疾病恶化的趋势 [7][15] - 次要终点CAD评分在第39周有积极结果，2500万剂量的Lomecel - B在特定统计水平上有显著改善 [36] HLHS业务线 - ELPIS I试验中10名患者治疗后长达五年的监测数据显示，100%的患者存活且无需心脏移植，而历史临床试验结果显示接受Glenn手术的HLHS儿童五年死亡率为15% - 20% [16] - ELPIS II试验已超过50%的入组阈值，激活了第8个临床站点，该试验为38名患者的2期对照临床试验，主要结果指标是右心室射血分数从基线到12个月的变化 [9][38] 衰老相关虚弱业务线 - 日本的2期临床试验正在进行入组，预计到2024年底入组45名患者，主要终点是评估安全性，目标是为最终根据日本相关法案获得有限批准提供支持 [39] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发用于未满足医疗需求的再生药物，有HLHS、阿尔茨海默病和衰老相关虚弱三个正在进行的项目，优先完成ELPIS II试验的入组 [33][34] - 为提高HLHS疾病的认知度，公司与Sisters by Heart合作，积极与临床站点互动，举办关键意见领袖活动 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第三季度和近期进展顺利，Clear Mind试验肯定了Lomecel - B的安全性并提供了明确的疗效信号，期待近期取得有意义的里程碑，稳步推进Lomecel - B在三个适应症上的发展 [33][43] - 基于公司目前的运营计划和财务资源，现有现金和短期投资足以覆盖到2024年第一季度的费用和资本需求 [43] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于HLHS的战略，公司在社区推广和提高认知度方面做了哪些工作？ - 公司首席医疗官Nataliya表示，她入职后就开始与HLHS相关的倡导团体和社区接触，与最大的倡导团体Sisters by Heart合作，与家长和医生互动，提高试验的认知度，还积极与临床站点互动，了解患者护理和疾病情况，并接触其他潜在的家长网络项目 [24] - 公司还举办了由三位顶级关键意见领袖主持的活动，对HLHS进行教育，该活动资料可在公司网站和投资者关系门户上获取 [25] 问题: 未来几周Clear Mind的完整数据公布时，有哪些额外的分析值得关注？ - 公司将公布完整的研究报告，包括已披露的数据，还会公布来自未展示过的认知量表（如MMSC等）的额外分析、更详细的MRI数据和生物标志物数据 [26]

公司概况 - Longeveron是开发用于治疗适应症的间充质干细胞（MSCs）的领导者，拥有经验丰富的管理、科学和制造团队，有现场GMP设施生产Lomecel - B™，资产负债表稳健，现金可维持到2024年第一季度[21],[109],[120] 产品特点 - Lomecel - B™是特征明确的异基因MSC产品，具有多种作用机制，优势为增强安全性、免疫逃逸、抗炎、促血管生成和组织修复等[14],[15],[16],[22] 临床试验 - 开展三项临床阶段项目，包括日本进行的与衰老相关的虚弱症2期试验、美国进行的左心发育不全综合征（HLHS）2期试验和阿尔茨海默病2a期试验[12],[20],[24] HLHS项目 - HLHS是罕见先天性心脏缺陷，美国每年约1000例患者，总体存活至青春期的比例仅50% - 60%[26],[27],[42] - Lomecel - B™在HLHS的ELPIS 1（1b期）试验（N = 10）中，10名患者在一年研究期间无需移植，获得FDA多项指定[33] - ELPIS II（2期）试验主要终点是12个月时右心室射血分数（RVEF）的变化，预计改变5%就可能使Lomecel - B™成为HLHS的标准治疗[43],[72] 衰老相关虚弱症项目 - 衰老相关虚弱症普遍患病率约15%（65岁以上人群），无获批治疗方法[56],[73] - 2b期研究（N = 143）显示，多个Lomecel - B™治疗组在单次输注9个月后6分钟步行测试（6MWT）有统计学显著增加，且有剂量反应[59],[74] 阿尔茨海默病项目 - 1b期随机安慰剂对照试验（N = 33）中，低剂量Lomecel - B™组认知功能（MMSE评分）较安慰剂和高剂量组有统计学显著改善[85],[98] - 2a期研究（N = 48）正在进行，预计2023年10月公布 topline 数据，主要评估多次给药的安全性[90],[123] 市场潜力 - 衰老相关虚弱症、阿尔茨海默病和HLHS市场潜力分别高达10亿美元、40 - 80亿美元和50 - 100亿美元[112] 近期里程碑 - 2023年ELPIS I试验的完整数据将发表在《欧洲心脏杂志开放版》，日本衰老相关虚弱症2期试验将迎来首位患者入组，阿尔茨海默病2a期试验预计10月公布 topline 数据[107]

HLHS项目临床进展 - 公司HLHS项目ELPIS I试验显示，接受Lomecel - B™治疗的5岁以下儿童100%存活，历史对照数据死亡率为20%[119] - 公司HLHS项目ELPIS II试验已完成超50%的受试者招募，计划2024年完成全部招募，共38名受试者，每组19名[131] HLHS疾病背景 - 美国每年约有1000名新生儿受HLHS影响[130] - 临床研究显示HLHS患者仅50% - 60%能存活至青春期[119] 阿尔茨海默病项目进展 - 公司阿尔茨海默病Phase 2a试验（CLEAR MIND）显示，Lomecel - B™治疗组达到安全主要终点，低剂量组和合并治疗组次要疗效终点有统计学显著改善[121] 衰老相关虚弱症项目进展 - 公司衰老相关虚弱症Phase 2试验目前有5名患者入组，计划2024年底完成招募[123] Lomecel - B™产品指定情况 - Lomecel - B™于2021年11月8日获HLHS治疗的罕见儿科疾病指定，2021年12月2日获孤儿药指定，2022年8月24日获快速通道指定[130] 公司产品开发情况 - 公司目前正在开发单一产品Lomecel - B™用于HLHS、衰老相关虚弱症和阿尔茨海默病三种潜在适应症[127] 公司制造设施情况 - 公司运营符合cGMP规范的制造设施，持续提升和扩展能力以实现具有成本效益的制造[131] 产品商业化计划 - 公司将考虑合作开发、授权或其他合作协议以实现Lomecel - B™等产品的商业化[131] 公司获赠款情况 - 自2016年起公司临床项目获超1600万美元竞争性外部赠款，其中1150万美元直接授予公司[140] 未来费用预计变化 - 预计未来研发费用将因增加人员和开展临床试验而上升[143] - 预计未来一般及行政费用将因支持上市公司行政活动而增加[145] 第三季度末三个月财务数据对比 - 2023年和2022年第三季度末三个月收入分别约为20万美元和30万美元，赠款收入分别为0和10万美元，赠款收入减少10万美元，降幅100%[148] - 2023年和2022年第三季度末三个月临床试用收入均为20万美元，2023年较2022年同期减少不足10万美元，降幅29%[148] - 2023年和2022年第三季度末三个月收入成本分别约为10万美元和20万美元，减少10万美元，降幅45%[149] - 2023年第三季度末三个月一般及行政费用增至约310万美元，较2022年同期增加约100万美元，增幅49%[150] - 2023年第三季度末三个月研发费用降至约180万美元，较2022年同期减少110万美元，降幅38%[151] - 2023年和2022年第三季度末三个月销售及营销费用分别约为30万美元和20万美元[152] - 2023年和2022年第三季度末三个月净亏损分别约为510万美元和520万美元[153] 前三季度财务数据对比 - 2023年前三季度收入约0.6百万美元，较2022年同期的1.1百万美元下降约0.5百万美元，降幅41%[154] - 2023年前三季度研发费用增至约690万美元，较2022年同期的610万美元增加80万美元，增幅13%[157] - 2023年前三季度净亏损增至约1530万美元，较2022年同期的1440万美元增加90万美元，增幅6%[159] 现金流情况 - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为1500万美元，2022年同期为1170万美元[160] - 2023年前三季度投资活动提供净现金660万美元，2022年同期使用净现金10万美元[161] - 2023年前三季度融资活动使用净现金20万美元，2022年同期使用净现金30万美元[162] 资金及资产情况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为200万美元，有价证券为200万美元，营运资金约为170万美元[164] - 2021年PIPE发行总收益为2050万美元，2023年权利发行扣除费用后无净收益，10月注册直接发行和私募净收益约350万美元[165][167][169] - 截至2023年9月30日，公司获得政府和非营利协会赠款约1190万美元，未使用赠款资金约10万美元，较2022年底的80万美元减少[170] 资金支持情况 - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营费用和资本支出至2024年第一季度[175] 公司义务情况 - 截至2023年9月30日，公司有220万美元的经营租赁义务和50万美元的CRO付款义务[180] - 公司在正常业务过程中与第三方签订临床试验等服务和产品合同，认为这些协议下的不可撤销义务不重要[180] 新兴成长公司政策及身份 - 公司作为新兴成长公司，可享受减少报告要求的政策，还可选择延长采用新的或修订的会计准则的过渡期，且无需根据萨班斯 - 奥克斯利法案第404(b)条提供财务报告内部控制的审计师证明[183] - 公司将保持“新兴成长公司”身份，直至满足以下最早发生的条件：财年总年总收入达到10.7亿美元或以上；完成首次公开募股五周年后的财年最后一天；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务；被美国证券交易委员会规则视为大型加速申报公司（通常指非关联方持有的已报告类别股票市值超过7亿美元，且已成为上市公司至少12个月并提交至少一份10 - K年度报告）[185] 公司未来资金需求因素 - 公司未来资金需求取决于临床试验进展、成本和结果，产品候选和其他项目的工艺开发与制造扩大活动的成本和时间，建立和维持战略合作等协议的能力及条款，引进或获取其他产品等权利的程度，以及专利申请等知识产权相关成本和时间等因素[177] 公司融资情况及影响 - 公司目前没有信贷安排或承诺的资本来源，若通过债务或股权融资可能有协议限制行动，若通过第三方资金等方式融资可能需放弃有价值权利[178] - 若通过出售可转换债务或股权证券筹集额外资本，现有股东所有权权益将被稀释，融资可能导致债务契约、增加固定支付义务或其他限制[179] - 公司为实现运营目标需获得额外资本，可能通过多种方式获取，包括公开发行或私募股权、债务融资、战略合作伙伴的前期付款和里程碑付款等[179] 公司会计估计情况 - 自提交2022年10 - K表格以来，公司关键会计估计无重大变化[182] 公司披露控制和程序情况 - 截至本季度报告期末，公司披露控制和程序有效，2023年第三季度财务报告内部控制无重大影响的变化[188][189]

分组1 - 公司宣布新任命的董事会成员包括Khoso Baluch和Jeffrey Pfeffer,他们在生物制药行业和学术界拥有丰富的经验 [10][11][12] - 公司新任命了Nataliya Agafonova为首席医疗官和Lisa Locklear为首席财务官,他们都有丰富的生物制药行业经验 [13][14] - Lomecel-B是公司的主要产品,是一种由年轻健康成人骨髓中分离的特殊细胞制成的活细胞产品,具有多种潜在的作用机制 [16][17][18] - 公司正在进行HLHS、阿尔茨海默病和老年衰弱等适应症的临床试验,取得了积极进展 [19][20][21] 分组2 - HLHS是一种罕见的先天性心脏病,目前的治疗手术存在诸多局限性,公司的ELPIS II试验旨在评估Lomecel-B改善右心室功能的潜力 [24][25][26][27][28] - 公司相信Lomecel-B可能通过减少与阿尔茨海默病相关的大脑炎症来预防、延缓和逆转其临床进展,正在进行CLEAR MIND II期临床试验 [36][37][38][39] - 公司在日本开展了针对老年衰弱的II期临床试验,目标是评估Lomecel-B的安全性,为获得日本再生医疗法的有条件批准提供支持 [43][44] 分组3 - 公司第二季度收入约为200万美元,同比下降60%,主要是由于注册试验收入下降 [47][48][49] - 公司第二季度研发费用增加33%至230万美元,主要是由于未获得补助的研发支出增加 [52][53] - 公司于6月27日向SEC提交了可交易认股权证发行的注册声明,计划筹集最多3000万美元资金 [62][63] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Michael Okunewitch 提问** Mesoblast的BLA被FDA拒绝,这是否会对公司HLHS适应症的Lomecel-B开发产生影响,以及是否增加了公司ELPIS II试验设计的信心 [68] **WaÂ'el Hashad 回答** 公司从一开始就将HLHS项目设计为关键性试验,并努力确保试验满足FDA要求,但最终结果仍需FDA审核 [70] 公司ELPIS II试验采用了对照组设计,这是FDA关注的关键因素 [74] 问题2 **Michael Okunewitch 提问** 公司需要在ELPIS II试验中展现什么样的结果才能作为支持申报的关键性试验 [78] **WaÂ'el Hashad 回答** 公司主要关注右心室射血分数的改善,即使只有5%的改善也可能具有临床意义,同时还关注安全性和生存率等指标 [79] Joshua Hare补充,右心室功能与临床结局关系密切,是一个很有价值的替代终点 [84] 问题3 **Michael Okunewitch 提问** 公司预计ELPIS II试验完成入组到获得数据结果需要多长时间 [86] **WaÂ'el Hashad 回答** 公司预计于明年中完成ELPIS II试验的入组,之后还需要1年时间收集和分析数据 [88][89]

As filed with the Securities and Exchange Commission on August 11, 2023. Registration No. 333-272946 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 __________________________________________ AMENDMENT NO. 2 TO FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 (Address, including zip code, and telephone number, including area code, of registrant's principal executive offices) Wa'el Hashad Chief Executive Officer Longeveron Inc. 1951 NW 7 th Avenue, Suite 520 Miami, Flo ...

公司管线适应症情况 - 公司正在开发三种管线适应症，包括HLHS、衰老相关虚弱症和阿尔茨海默病[117] HLHS病症相关数据 - HLHS患者接受挽救生命的手术后，只有50% - 60%的患者能存活到青春期[118] - 美国每年约有1000 - 2000名新生儿受HLHS影响[130] ELPIS II试验进展 - ELPIS II试验共38名受试者，每组19人，目前已完成超50%的入组，计划在2024年年中左右完成入组[132] ELPIS一期试验成果 - 已完成的ELPIS一期试验有10名患者，所有患者在接受Lomecel - B™治疗后3.5 - 5.0年仍存活且无需心脏移植，而历史数据显示超15%的患者会在第二阶段手术后3年内接受心脏移植或死亡，5年时这一比例升至近20%[133][134] 衰老相关虚弱症临床试验 - 公司正在日本进行一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，以评估Lomecel - B™治疗衰老相关虚弱症的效果[122] - 日本针对衰老相关虚弱症患者的2期临床研究为45名患者的随机安慰剂对照研究，患者筛选于2022年第四季度开始，首位患者于2023年第一季度随机分组[138] 阿尔茨海默病临床试验 - 公司正在进行一项针对轻度AD患者的2a期随机安慰剂对照试验（CLEAR MIND）[123] - CLEAR MIND试验已有49名受试者入组并接受Lomecel - B™治疗，预计2023年第三季度末最后一次患者访视，10月初公布顶线结果[145] 阿尔茨海默病患者数量预测 - 预计65岁及以上患阿尔茨海默病的美国人数将从670万增至超两倍（到2060年）[140] 公司运营与发展策略 - 公司运营着符合cGMP规范的制造设施，目标是实现具有成本效益的制造以满足未来商业需求[126] - 公司将考虑进行合作开发、对外授权或其他合作协议以实现产品商业化[127] - 公司将通过内部研发和授权引进来探索有潜力的产品加入管线[128] 公司临床项目赠款情况 - 公司临床项目自2016年已获超1600万美元竞争性外部赠款奖励，其中1150万美元直接授予公司并在履行义务时确认为收入[150] 截至6月30日三个月财务数据变化 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月收入分别约为21.7万美元和46.6万美元，减少24.9万美元[163] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月赠款收入分别为0和10万美元，减少10万美元，降幅100%[163] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月临床试验收入分别为20万美元和30万美元，减少约10万美元，降幅36%[163] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月相关收入成本分别约为12.4万美元和30.6万美元，减少20.2万美元，降幅59%[163][164] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月毛利润分别约为9.3万美元和16万美元，减少6.7万美元[163] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月一般及行政费用分别约为340万美元和240万美元，增加约100万美元，增幅39%[163][165] 2023年Q2财务数据变化 - 2023年Q2研发费用增至约230万美元，较2022年同期的170万美元增加60万美元，增幅33%[166] - 2023年和2022年Q2销售与营销费用分别约为10万美元和20万美元[167] - 2022年Q2非运营诉讼费用约为140万美元，2023年同期无此项费用；2023年Q2其他收入为10万美元，2022年Q2其他费用少于10万美元；两个季度净亏损均约为560万美元[168] 2023年和2022年上半年财务数据变化 - 2023年和2022年上半年收入分别约为50万美元和80万美元，2023年较2022年同期减少约30万美元，降幅41%；同期成本分别约为30万美元和40万美元，2023年较2022年减少约10万美元，降幅13%；毛利分别约为20万美元和50万美元[169][170] - 2023年上半年一般及行政费用增至约520万美元，较2022年同期的440万美元增加约80万美元，增幅19%[171] - 2023年上半年研发费用增至约510万美元，较2022年同期的310万美元增加190万美元，增幅61%[172] - 2023年和2022年上半年销售与营销费用分别约为30万美元和50万美元；2022年上半年非运营诉讼费用约为140万美元，2023年同期无此项费用；2023年上半年其他收入为10万美元，2022年上半年其他费用为10万美元；净亏损从2022年上半年的910万美元增至2023年的1030万美元，增加120万美元，增幅13%[172][173][174][175] 2023年和2022年上半年现金流量情况 - 2023年和2022年上半年经营活动净现金使用量分别为1040万美元和740万美元；投资活动提供的净现金分别为280万美元和230万美元；融资活动净现金使用量分别为10万美元和30万美元[176][177][178] 截至2023年6月30日公司资金与资产情况 - 截至2023年6月30日，公司通过发行股权共筹集约7720万美元，拥有现金及现金等价物270万美元、有价证券590万美元，营运资金约620万美元[180] - 截至2023年6月30日，公司获得约1190万美元政府和非营利协会赠款，未使用赠款资金约为10万美元，2022年12月31日为80万美元[185] 公司资金支持运营情况 - 现有现金及现金等价物预计可支持运营费用和资本支出至2024年第一季度[190] 截至2023年6月30日公司义务情况 - 截至2023年6月30日，公司有230万美元的经营租赁义务和120万美元的CRO付款义务[196] 公司身份相关情况 - 公司将保持“新兴成长公司”身份，直至满足四个条件之一，如年度总收入达10.7亿美元等[205] 证券集体诉讼和解情况 - 2022年7月12日，各方初步同意以约140万美元和解证券集体诉讼，该款项已于2022年6月30日计提，并于2023年6月30日所在季度支付[211] 金融机构关闭事件 - 2023年3月10日，硅谷银行被关闭；5月1日，第一共和银行被关闭[214] 公司披露控制和程序情况 - 公司管理层评估认为截至本季度报告期末，披露控制和程序有效[208] 公司财务报告内部控制情况 - 2023年6月30日结束的财季内，公司财务报告内部控制无重大变化[209] 公司研发成本处理方式 - 公司研发成本在发生时计入费用，包括临床试验费用等多项成本[203] 公司收入确认政策 - 公司自2018年1月1日起采用ASC Topic 606进行收入确认[201] 公司长期资产减值情况 - 2023年和2022年6月30日结束的三个月内，公司确定长期资产无减值[200] 公司可能面临的纠纷和诉讼 - 公司可能卷入知识产权、许可、合同法和员工关系等方面的纠纷和诉讼[210] 金融行业对公司的影响 - 金融服务行业的不利发展可能对公司财务状况和经营成果产生不利影响[212] - 金融机构的流动性、违约等问题过去曾并可能未来导致市场流动性问题[213] - 若合作银行进入接管程序，公司可能无法获取资金，供应商等合作方履约能力也可能受影响，投资者对金融系统的担忧或使公司融资更困难[215]

Registration No. 333-272946 As filed with the Securities and Exchange Commission on July 28, 2023. UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 __________________________________________ AMENDMENT NO. 1 TO FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 __________________________________________ Longeveron Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) __________________________________________ | Delaware | 2834 | 47-2174146 | | --- | --- | --- | | (S ...

As filed with the Securities and Exchange Commission on June 27, 2023. Registration No. 333- UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 __________________________________________ Longeveron Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) __________________________________________ | Delaware | 2834 | 47-2174146 | | --- | --- | --- | | (State or other jurisdiction of | (Primary Standard Industrial | (I.R. ...

公司业务与战略 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，主要研发产品为Lomecel - B，有三个在研适应症[111][112] - 公司核心战略是通过开发和商业化新型细胞疗法产品成为领先的再生医学公司，重点关注HLHS[117] - 公司目前正在扩大制造能力以实现商业化规模生产[121] - 公司会考虑合作开发、授权或其他合作协议以实现产品商业化[122] - 公司会通过内部研发和授权引进来拓展产品候选开发管线[123] 临床试验情况 - 公司正在进行的HLHS的ELPIS II试验是一项38名受试者的随机双盲对照临床试验[125] - 接受Lomecel - B治疗的ELPIS I试验的10名儿童，在治疗后3.5 - 5.0年仍存活且无需心脏移植，其中5人已接受III期姑息手术[126] - 公司此前完成的Aging - related Frailty的Phase 2b试验显示，单次输注Lomecel - B可使输注9个月后的6分钟步行测试距离增加，且输注6个月后的距离呈剂量依赖性增加[128] - 日本开展45名患者的随机安慰剂对照2期临床试验，预计2023年第一季度第一名患者接受治疗[129] HLHS疾病相关数据 - HLHS患者接受挽救生命手术后，只有50 - 60%的患者能存活到青春期[113] - 基于历史数据，约20%接受II期姑息手术的HLHS患者在术后12个月内需心脏移植或死于该病[126] 财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年第一季度收入分别为27.9万美元和37万美元，同比下降9.1万美元，降幅24.6%[145] - 2023年第一季度研发费用增至约280万美元，较2022年同期的130万美元增加150万美元，增幅115%[148] - 2023年第一季度净亏损增至约460万美元，较2022年同期的350万美元增加110万美元，增幅32%[150] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为580万美元，2022年同期为420万美元[151] - 2023年第一季度投资活动提供净现金34.6万美元，2022年同期为76.7万美元[152] - 2023年第一季度融资活动净现金使用量不到1万美元，2022年同期为14.1万美元[153] 资金与资产情况 - 截至2023年3月31日，公司有现金及现金等价物500万美元和有价证券870万美元[154] - 公司现金流预测显示资金不足以满足未来一年最低支出承诺，持续经营能力存重大疑虑[154] - 公司自成立以来已筹集约7720万美元股权发行总收益[156] - IPO中，公司以每股10美元价格出售291万股A类普通股，总收益2910万美元[157] - 截至2022年12月31日，51061份认股权证已行使，为公司提供净收益60万美元[158] - 2021年PIPE发行中，公司出售1169288股A类普通股及购买认股权证，总收益2050万美元[159] - 从成立到2022年12月31日，公司获得约1190万美元政府和非营利协会赠款[160] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，可用未使用赠款资金分别约为10万美元和80万美元[160] - 公司认为现有现金及现金等价物可支持运营至2024年上半年[165] - 截至2023年3月31日，公司有250万美元经营租赁义务和350万美元合同研究组织义务[170] 公司身份与控制情况 - 公司为“新兴成长公司”，将保持该身份直至满足特定条件，如年总收入达10.7亿美元等[179][180] - 公司管理层评估认为截至本季度末，披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[183][184] - 截至本季度报告期末，公司披露控制和程序有效[183] - 2023年第一财季，公司财务报告内部控制无重大变化[184] 法律诉讼与市场风险 - 2021年9月13日，公司及部分董事和高管遭证券集体诉讼，2022年7月12日各方初步同意以约140万美元和解，该金额截至2023年3月31日已计提[186] - 2023年3月10日硅谷银行关闭，2023年5月1日第一共和银行关闭，若公司合作银行进入接管程序，公司可能无法获取资金[188] - 自2022年10 - K报告披露以来，公司市场风险敞口无重大变化[182] 外部赠款情况 - 自2016年起临床项目获超1600万美元竞争性外部赠款奖励，其中1150万美元直接授予公司[133]