公司业务及项目 - 公司是一家专注于提供一类新型差异化一次性治愈性基因疗法的生物技术公司[53] - 公司已经建立了围绕四个战略指标类别的18个调查性治疗项目的多元化投资组合[54] - 公司相信他们的Prime Editing项目已经处于良好位置，可以利用过去在基因疗法、基因编辑和传递模式方面所取得的临床、监管和制造方面的进展来加速进入临床试验和潜在批准[58] 财务状况 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为2.076亿美元，包括受限现金在内为2.211亿美元[75] - 2023年上半年，公司经营活动产生的净现金流为-8,238.2万美元[76] - 2023年上半年，公司投资活动产生的净现金流为1,519.6万美元[76] - 2023年上半年，公司融资活动产生的净现金流为143万美元[76] - 2023年上半年，公司投资活动主要由市场证券到期净额19.3万美元和购置固定资产和设备4.0万美元驱动[80] - 公司认为现有的现金、现金等价物和投资将足以支持经营支出和资本支出需求至2025年[84] 资金需求和筹资计划 - 公司预计需要额外资金用于继续研发活动、确定产品候选者、启动未来产品候选者的临床前测试和临床试验、发展、维护、扩展和保护知识产权组合、进一步发展Prime Editing平台以及雇佣额外的研究、临床和科学人员[84] - 如果公司的产品候选者获得监管批准，公司预计将面临与产品制造、销售、营销和分销相关的重大商业化支出[85] - 公司预计在能够产生大量产品收入之前，将通过私人和公开股本发行、债务融资、额外合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排等方式筹集现金需求[86] - 公司可能会通过股权或可转换债务证券的出售筹集额外资金，这可能会导致所有权利益受到重大稀释，或者包括不利影响普通股股东权益的清算或其他优先权条款[87]

资金支持 - 公司预计现有的现金及现金等价物和短期投资将足以支持经营费用和资本支出需求直至2025年[91] 商业化费用 - 如果公司的产品候选获得监管批准，预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的重大商业化费用[92] 筹资计划 - 公司预计在能够产生大量产品收入之前，将通过私人和公共股权发行、债务融资、额外合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排的组合来满足现金需求[93]

新冠疫情影响 - 公司面临着新冠疫情引起的高度波动的股价，未来经济复苏的不确定性可能对业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响[575] - 全球经济不利条件可能对公司的业务、财务状况或运营结果产生不利影响[576] 基因编辑技术风险 - 基因编辑技术是一项尚未为人类治疗使用验证的新技术，公司的研发可能会面临意外成本、延迟或无法完成产品候选物的开发和商业化[577] - 公司专注于开发利用基因编辑技术的疗法，该技术尚未经过临床测试，成功开发产品候选物需要安全地将基因编辑器传递到靶细胞中[578] - 公司的未来成功高度依赖于基因编辑技术、细胞递送方法和该技术的治疗应用的成功开发[581] - 公司可能需要解决其他安全问题，并且需要通过单次给药实现这些目标并展示永久性矫正[580] - 基因编辑领域的开发活动目前面临一系列风险，包括与在美国进行专利干扰程序和在欧洲进行反对程序的某些知识产权权利和使用相关的风险[583] 临床试验风险 - 临床药物开发涉及漫长且昂贵的过程，结果不确定，因为基因编辑是一项新技术，将规管公司潜在产品候选物的监管环境是不确定的，可能会发生变化[585] - 公司和合作伙伴在临床试验中可能会遇到许多意外事件，这些事件可能会延迟或阻止公司获得营销批准或商业化任何公司可能确定和开发的产品候选物[591] - 公司需要提交IND或临床试验申请给监管机构，并获得监管机构的批准才能开始临床开发，由于产品候选物基于新的基因编辑技术，可能无法获得监管机构的批准继续进行临床开发[594] 竞争环境 - 公司面临着激烈的竞争环境，可能会影响其成功营销或商业化任何可能开发的产品候选药物[638] - 公司将面临来自全球主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争[639] 知识产权风险 - 公司寻求通过许可知识产权和在美国和国外提交专利申请来保护自己的专有位置[727] - 公司无法获得或维持与技术和产品候选者相关的专利保护可能会对业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响[731] - 公司目前没有拥有任何已发行的专利[736]

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